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出境医 / 临床实验 / RDEB患者的同种异体脐带血液衍生的间充质干细胞的安全性和有效性研究
RDEB患者的同种异体脐带血液衍生的间充质干细胞的安全性和有效性研究
研究描述
简要摘要：
以前，已经对衍生自骨髓或皮下脂肪的间充质干细胞进行了许多研究，但是最近对脐带血的间充质干细胞处理的兴趣最近正在增加。
就脐带血作为来源而言，间充质干细胞的分离比骨髓或脂肪组织更容易，并且脐带血的间充质干细胞具有治疗优势，因为它们的种群更快。
迄今为止，尚未在文献中报道过使用脐带血的间充质干细胞治疗患者的临床研究，但在ClinicalTrials.gov中已经注册了，目前正在海外进行。
在这项研究中，我们将使用脐带血的间充质干细胞研究RDEB患者治疗的安全性和有效性。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 隐性营养不良的表皮溶液bullosa | 药物：人脐带血液衍生的间充质干细胞 | 第1阶段2 |
详细说明：
到目前为止，所有隐性营养不良表皮溶液（RDEB）的临床试验都检查了骨髓衍生的MSC的潜力。然而，脐带血（UCB）是干细胞的另一个重要来源，因为其无创收集程序和脐带血库的快速可用性。人UCB衍生的MSC（HUCB-MSC）表现出较高的增殖能力和低免疫原性。 UCB-MSC的一些数据支持可能比其他MSC来源明显更大的免疫抑制潜力。一项临床前研究表明，人类UCB衍生的无限制的体干细胞的全身输注，非脊髓性基质干细胞的亚群显着延长了寿命并降低了RDEB小鼠模型的起泡。鉴于临床前研究的有希望的结果，我们在RDEB患者的同种异体HUCB-MSC静脉内进行了第一阶段，第1阶段的临床试验，以确定安全性，耐受性和潜在功效。
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 实际注册 ： | 5名参与者 |
| 分配： | N/A。 |
| 干预模型： | 单组分配 |
| 掩蔽： | 无（开放标签） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 单个中心，单组分配，开放标签试验，以评估静脉内肾上腺衍生的间充质干细胞的安全性和有效性 |
| 实际学习开始日期 ： | 2016年10月13日 |
| 实际的初级完成日期 ： | 2020年1月10日 |
| 实际 学习完成日期 ： | 2020年1月10日 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：Furestem-CD Inj | 药物：人脐带血液衍生的间充质干细胞 3.0 x 106单元/千克，IV，总共3剂每2周 其他名称：
|
结果措施
主要结果指标 ：
- 与静脉异种脐带血液衍生的间充质干细胞相关的不良事件[时间范围：8个月]
次要结果度量 ：
- 更改VII型胶原蛋白和锚定纤维表达在皮肤表皮连接处[时间范围：基线，第56天]
- 伯明翰表皮分解的变化Bullosa严重程度评分（BEBS）[时间范围：基线，第56天，第112天，第168天]
- 全球严重程度得分的变化[时间范围：基线，第56天，第112天，第168天]
- RDEB影响的全身表面积的变化[时间范围：基线，第56天，第112天，第168天]
- 变化表皮溶解Bullosa（Qoleb）问卷[时间范围：基线，第56天，第112天，第168天]
- 更改水泡计数[时间范围：基线，第56天，第112天，第168天]
- 瘙痒视觉模拟量表（VAS）的变化[时间范围：基线，第56天，第112天，第168天]
- 疼痛视觉模拟量表（VAS）的变化[时间范围：基线，第56天，第112天，第168天]
资格标准
| 符合研究资格的年龄： | 10年至60岁（儿童，成人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 通过临床，组织学（部分或完全丧失VII胶原蛋白（C7））诊断出患有隐性营养不良的表皮溶液（C7）的患者，必须通过DIF和电子显微镜检查）和基因检测（COL7A11基因突变）。
- RDEB 10至60岁的RDEB患者（对于19岁以下的患者，从代表（父母权威或监护人）获得同意的患者）
- 在临床试验之前自愿签署了临床试验并自愿签署同意书的患者
- 可以在临床试验期间受到监测的患者
排除标准：
- 不同意这项研究的患者
- 如果同意能力受损的患者，则不伴随监护人的患者
- 患者或患者的代表无法听到和理解解释
- 如果接受免疫疗法或化学疗法，包括口服皮质类固醇（局部治疗）在注册前的8周内可能超过1周。
- 在注册前四个星期内，除了流感疫苗以外的各种活疫苗
- 在筛查日期或筛查期间的四个星期内（肺炎，肺炎，艰难梭菌等）内具有临床意义的感染
- 各种确认的先天性或获得的免疫缺陷综合症
急性，慢性感染（B型，C型），对应于：
-HBS-AG，IgM抗HBC，IgG抗HBC阳性（但是，如果HBS-AG和IgM抗HBC为阴性，但仅IgG抗HBC是阳性的，如果ANI-HBS AB阳性，则此临床试验可以被注册。）
- 筛查测试日期后1年内具有同种异体细胞治疗经验的患者
- 患有恶性肿瘤或目前正在治疗的患者（皮肤的鳞状细胞癌，皮肤鳞状细胞癌包含）
- VII型胶原蛋白ELISA阳性和IIF阳性
- 孕妇或哺乳期妇女（育有潜力的妇女应同意使用适当的避孕方法（避孕或禁欲的荷尔蒙或障碍方法），并在研究期间和研究期间，包括在测试药物最后一次给药后一个月。如果在参加研究时怀孕或怀疑怀孕，则应立即告知研究人员。）
- 研究人员认为参加这项临床试验的其他情况是不适当的
- 如果其他临床试验药物在注册前的4周内被服用或目前参加临床试验
联系人和位置
位置
| 韩国，共和国 | |
| 曼甘族医院 | |
| 首尔，韩国，共和国 | |
赞助商和合作者
江南遣散医院
Daewoong Pharmaceutical Co. Ltd。
| 追踪信息 | |||||
|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2020年8月13日 | ||||
| 第一个发布日期ICMJE | 2020年8月20日 | ||||
| 最后更新发布日期 | 2020年8月20日 | ||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2016年10月13日 | ||||
| 实际的初级完成日期 | 2020年1月10日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 与静脉异种脐带血液衍生的间充质干细胞相关的不良事件[时间范围：8个月] | ||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 改变历史 | 没有发布更改 | ||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
| ||||
| 原始次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 其他其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 描述性信息 | |||||
| 简短的标题ICMJE | RDEB患者的同种异体脐带血液衍生的间充质干细胞的安全性和有效性研究 | ||||
| 官方标题ICMJE | 单个中心，单组分配，开放标签试验，以评估静脉内肾上腺衍生的间充质干细胞的安全性和有效性 | ||||
| 简要摘要 | 以前，已经对衍生自骨髓或皮下脂肪的间充质干细胞进行了许多研究，但是最近对脐带血的间充质干细胞处理的兴趣最近正在增加。 就脐带血作为来源而言，间充质干细胞的分离比骨髓或脂肪组织更容易，并且脐带血的间充质干细胞具有治疗优势，因为它们的种群更快。 迄今为止，尚未在文献中报道过使用脐带血的间充质干细胞治疗患者的临床研究，但在ClinicalTrials.gov中已经注册了，目前正在海外进行。 在这项研究中，我们将使用脐带血的间充质干细胞研究RDEB患者治疗的安全性和有效性。 | ||||
| 详细说明 | 到目前为止，所有隐性营养不良表皮溶液（RDEB）的临床试验都检查了骨髓衍生的MSC的潜力。然而，脐带血（UCB）是干细胞的另一个重要来源，因为其无创收集程序和脐带血库的快速可用性。人UCB衍生的MSC（HUCB-MSC）表现出较高的增殖能力和低免疫原性。 UCB-MSC的一些数据支持可能比其他MSC来源明显更大的免疫抑制潜力。一项临床前研究表明，人类UCB衍生的无限制的体干细胞的全身输注，非脊髓性基质干细胞的亚群显着延长了寿命并降低了RDEB小鼠模型的起泡。鉴于临床前研究的有希望的结果，我们在RDEB患者的同种异体HUCB-MSC静脉内进行了第一阶段，第1阶段的临床试验，以确定安全性，耐受性和潜在功效。 | ||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段1 阶段2 | ||||
| 研究设计ICMJE | 分配：N/A 干预模型：单个小组分配 蒙版：无（打开标签） 主要目的：治疗 | ||||
| 条件ICMJE | 隐性营养不良的表皮溶液bullosa | ||||
| 干预ICMJE | 药物：人脐带血液衍生的间充质干细胞 3.0 x 106单元/千克，IV，总共3剂每2周 其他名称：
| ||||
| 研究臂ICMJE | 实验：Furestem-CD Inj 干预：药物：人脐带血液衍生的间充质干细胞 | ||||
| 出版物 * | Lee SE，Lee SJ，Kim SE，Kim K，Cho B，Roh K，Kim SC。静脉内肌肉症状疾病的表皮溶液Bullosa患者的静脉异源脐带血液血液干细胞疗法。 JCI洞察力。 2021年1月25日； 6（2）。 pii：143606。doi：10.1172/jci.insight.143606。 | ||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||
| 招聘信息 | |||||
| 招聘状态ICMJE | 完全的 | ||||
| 实际注册ICMJE | 5 | ||||
| 原始实际注册ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 实际学习完成日期ICMJE | 2020年1月10日 | ||||
| 实际的初级完成日期 | 2020年1月10日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
| ||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||
| 年龄ICMJE | 10年至60岁（儿童，成人） | ||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||
| 联系ICMJE | 仅当研究招募主题时才显示联系信息 | ||||
| 列出的位置国家ICMJE | 韩国，共和国 | ||||
| 删除了位置国家 | |||||
| 管理信息 | |||||
| NCT编号ICMJE | NCT04520022 | ||||
| 其他研究ID编号ICMJE | 3-2015-0285 | ||||
| 有数据监测委员会 | 不提供 | ||||
| 美国FDA调节的产品 |
| ||||
| IPD共享语句ICMJE | 不提供 | ||||
| 责任方 | Sang Eun Lee，江南遣散医院 | ||||
| 研究赞助商ICMJE | 江南遣散医院 | ||||
| 合作者ICMJE | Daewoong Pharmaceutical Co. Ltd。 | ||||
| 研究人员ICMJE | 不提供 | ||||
| PRS帐户 | 江南遣散医院 | ||||
| 验证日期 | 2020年8月 | ||||
国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||
研究描述
简要摘要：
以前，已经对衍生自骨髓或皮下脂肪的间充质干细胞进行了许多研究，但是最近对脐带血的间充质干细胞处理的兴趣最近正在增加。
就脐带血作为来源而言，间充质干细胞的分离比骨髓或脂肪组织更容易，并且脐带血的间充质干细胞具有治疗优势，因为它们的种群更快。
迄今为止，尚未在文献中报道过使用脐带血的间充质干细胞治疗患者的临床研究，但在ClinicalTrials.gov中已经注册了，目前正在海外进行。
在这项研究中，我们将使用脐带血的间充质干细胞研究RDEB患者治疗的安全性和有效性。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 隐性营养不良的表皮溶液bullosa | 药物：人脐带血液衍生的间充质干细胞 | 第1阶段2 |
详细说明：
到目前为止，所有隐性营养不良表皮溶液（RDEB）的临床试验都检查了骨髓衍生的MSC的潜力。然而，脐带血（UCB）是干细胞的另一个重要来源，因为其无创收集程序和脐带血库的快速可用性。人UCB衍生的MSC（HUCB-MSC）表现出较高的增殖能力和低免疫原性。 UCB-MSC的一些数据支持可能比其他MSC来源明显更大的免疫抑制潜力。一项临床前研究表明，人类UCB衍生的无限制的体干细胞的全身输注，非脊髓性基质干细胞的亚群显着延长了寿命并降低了RDEB小鼠模型的起泡。鉴于临床前研究的有希望的结果，我们在RDEB患者的同种异体HUCB-MSC静脉内进行了第一阶段，第1阶段的临床试验，以确定安全性，耐受性和潜在功效。
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 实际注册 ： | 5名参与者 |
| 分配： | N/A。 |
| 干预模型： | 单组分配 |
| 掩蔽： | 无（开放标签） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 单个中心，单组分配，开放标签试验，以评估静脉内肾上腺衍生的间充质干细胞的安全性和有效性 |
| 实际学习开始日期 ： | 2016年10月13日 |
| 实际的初级完成日期 ： | 2020年1月10日 |
| 实际 学习完成日期 ： | 2020年1月10日 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：Furestem-CD Inj | 药物：人脐带血液衍生的间充质干细胞 3.0 x 106单元/千克，IV，总共3剂每2周 其他名称：
|
结果措施
主要结果指标 ：
- 与静脉异种脐带血液衍生的间充质干细胞相关的不良事件[时间范围：8个月]
次要结果度量 ：
- 更改VII型胶原蛋白和锚定纤维表达在皮肤表皮连接处[时间范围：基线，第56天]
- 伯明翰表皮分解的变化Bullosa严重程度评分（BEBS）[时间范围：基线，第56天，第112天，第168天]
- 全球严重程度得分的变化[时间范围：基线，第56天，第112天，第168天]
- RDEB影响的全身表面积的变化[时间范围：基线，第56天，第112天，第168天]
- 变化表皮溶解Bullosa（Qoleb）问卷[时间范围：基线，第56天，第112天，第168天]
- 更改水泡计数[时间范围：基线，第56天，第112天，第168天]
- 瘙痒视觉模拟量表（VAS）的变化[时间范围：基线，第56天，第112天，第168天]
- 疼痛视觉模拟量表（VAS）的变化[时间范围：基线，第56天，第112天，第168天]
资格标准
| 符合研究资格的年龄： | 10年至60岁（儿童，成人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 通过临床，组织学（部分或完全丧失VII胶原蛋白（C7））诊断出患有隐性营养不良的表皮溶液（C7）的患者，必须通过DIF和电子显微镜检查）和基因检测（COL7A11基因突变）。
- RDEB 10至60岁的RDEB患者（对于19岁以下的患者，从代表（父母权威或监护人）获得同意的患者）
- 在临床试验之前自愿签署了临床试验并自愿签署同意书的患者
- 可以在临床试验期间受到监测的患者
排除标准：
- 不同意这项研究的患者
- 如果同意能力受损的患者，则不伴随监护人的患者
- 患者或患者的代表无法听到和理解解释
- 如果接受免疫疗法或化学疗法，包括口服皮质类固醇（局部治疗）在注册前的8周内可能超过1周。
- 在注册前四个星期内，除了流感疫苗以外的各种活疫苗
- 在筛查日期或筛查期间的四个星期内（肺炎，肺炎，艰难梭菌等）内具有临床意义的感染
- 各种确认的先天性或获得的免疫缺陷综合症
急性，慢性感染（B型，C型），对应于：
-HBS-AG，IgM抗HBC，IgG抗HBC阳性（但是，如果HBS-AG和IgM抗HBC为阴性，但仅IgG抗HBC是阳性的，如果ANI-HBS AB阳性，则此临床试验可以被注册。）
- 筛查测试日期后1年内具有同种异体细胞治疗经验的患者
- 患有恶性肿瘤或目前正在治疗的患者（皮肤的鳞状细胞癌，皮肤鳞状细胞癌包含）
- VII型胶原蛋白ELISA阳性和IIF阳性
- 孕妇或哺乳期妇女（育有潜力的妇女应同意使用适当的避孕方法（避孕或禁欲的荷尔蒙或障碍方法），并在研究期间和研究期间，包括在测试药物最后一次给药后一个月。如果在参加研究时怀孕或怀疑怀孕，则应立即告知研究人员。）
- 研究人员认为参加这项临床试验的其他情况是不适当的
- 如果其他临床试验药物在注册前的4周内被服用或目前参加临床试验
联系人和位置
位置
| 韩国，共和国 | |
| 曼甘族医院 | |
| 首尔，韩国，共和国 | |
赞助商和合作者
江南遣散医院
Daewoong Pharmaceutical Co. Ltd。
| 追踪信息 | |||||
|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2020年8月13日 | ||||
| 第一个发布日期ICMJE | 2020年8月20日 | ||||
| 最后更新发布日期 | 2020年8月20日 | ||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2016年10月13日 | ||||
| 实际的初级完成日期 | 2020年1月10日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 与静脉异种脐带血液衍生的间充质干细胞相关的不良事件[时间范围：8个月] | ||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 改变历史 | 没有发布更改 | ||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
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| 原始次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 其他其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 描述性信息 | |||||
| 简短的标题ICMJE | RDEB患者的同种异体脐带血液衍生的间充质干细胞的安全性和有效性研究 | ||||
| 官方标题ICMJE | 单个中心，单组分配，开放标签试验，以评估静脉内肾上腺衍生的间充质干细胞的安全性和有效性 | ||||
| 简要摘要 | 以前，已经对衍生自骨髓或皮下脂肪的间充质干细胞进行了许多研究，但是最近对脐带血的间充质干细胞处理的兴趣最近正在增加。 就脐带血作为来源而言，间充质干细胞的分离比骨髓或脂肪组织更容易，并且脐带血的间充质干细胞具有治疗优势，因为它们的种群更快。 迄今为止，尚未在文献中报道过使用脐带血的间充质干细胞治疗患者的临床研究，但在ClinicalTrials.gov中已经注册了，目前正在海外进行。 在这项研究中，我们将使用脐带血的间充质干细胞研究RDEB患者治疗的安全性和有效性。 | ||||
| 详细说明 | 到目前为止，所有隐性营养不良表皮溶液（RDEB）的临床试验都检查了骨髓衍生的MSC的潜力。然而，脐带血（UCB）是干细胞的另一个重要来源，因为其无创收集程序和脐带血库的快速可用性。人UCB衍生的MSC（HUCB-MSC）表现出较高的增殖能力和低免疫原性。 UCB-MSC的一些数据支持可能比其他MSC来源明显更大的免疫抑制潜力。一项临床前研究表明，人类UCB衍生的无限制的体干细胞的全身输注，非脊髓性基质干细胞的亚群显着延长了寿命并降低了RDEB小鼠模型的起泡。鉴于临床前研究的有希望的结果，我们在RDEB患者的同种异体HUCB-MSC静脉内进行了第一阶段，第1阶段的临床试验，以确定安全性，耐受性和潜在功效。 | ||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段1 阶段2 | ||||
| 研究设计ICMJE | 分配：N/A 干预模型：单个小组分配 蒙版：无（打开标签） 主要目的：治疗 | ||||
| 条件ICMJE | 隐性营养不良的表皮溶液bullosa | ||||
| 干预ICMJE | 药物：人脐带血液衍生的间充质干细胞 3.0 x 106单元/千克，IV，总共3剂每2周 其他名称：
| ||||
| 研究臂ICMJE | 实验：Furestem-CD Inj 干预：药物：人脐带血液衍生的间充质干细胞 | ||||
| 出版物 * | Lee SE，Lee SJ，Kim SE，Kim K，Cho B，Roh K，Kim SC。静脉内肌肉症状疾病的表皮溶液Bullosa患者的静脉异源脐带血液血液干细胞疗法。 JCI洞察力。 2021年1月25日； 6（2）。 pii：143606。doi：10.1172/jci.insight.143606。 | ||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||
| 招聘信息 | |||||
| 招聘状态ICMJE | 完全的 | ||||
| 实际注册ICMJE | 5 | ||||
| 原始实际注册ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 实际学习完成日期ICMJE | 2020年1月10日 | ||||
| 实际的初级完成日期 | 2020年1月10日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
| ||||
| 性别/性别ICMJE |
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| 年龄ICMJE | 10年至60岁（儿童，成人） | ||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||
| 联系ICMJE | 仅当研究招募主题时才显示联系信息 | ||||
| 列出的位置国家ICMJE | 韩国，共和国 | ||||
| 删除了位置国家 | |||||
| 管理信息 | |||||
| NCT编号ICMJE | NCT04520022 | ||||
| 其他研究ID编号ICMJE | 3-2015-0285 | ||||
| 有数据监测委员会 | 不提供 | ||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享语句ICMJE | 不提供 | ||||
| 责任方 | Sang Eun Lee，江南遣散医院 | ||||
| 研究赞助商ICMJE | 江南遣散医院 | ||||
| 合作者ICMJE | Daewoong Pharmaceutical Co. Ltd。 | ||||
| 研究人员ICMJE | 不提供 | ||||
| PRS帐户 | 江南遣散医院 | ||||
| 验证日期 | 2020年8月 | ||||
国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||
