• 接受治疗的不良事件的参与者人数[时间范围：通过研究完成，平均75天]
  参与者的总体摘要以及治疗的不良事件
• 通过系统器官分类和首选术语进行治疗的不良事件的参与者数量[时间范围：通过研究完成，平均75天]
  通过系统器官分类对参与者进行紧急不良事件的总摘要（Meddra版本23.0）

• 药代动力学 - 多剂量后最大观察到的血浆浓度[时间范围：基线和最多15天]
  多剂量后观察到的最大观察血浆浓度的变化的摘要评估
• 药代动力学 - 多剂剂量后的最小或“槽”等离子体浓度[时间范围：基线和最多15天]
  在服用后剂量之前，多剂量后观察到的最小值或“谷”观察到的血浆浓度的摘要评估
• 药代动力学 - 从时间0到最后一个可测量的时间点（时间范围：基线和最多15天）的浓度时间曲线（AUC）下的面积
  摘要评估AUC的变化从时间0到最后一个可测量的时间点以及在给药间隔期间
• 药代动力学 - 终端半衰期估计[时间范围：基线和最多15天]
  终端半衰期估计的变化的摘要评估
• 颊细胞中的Frataxin水平的基线变化[时间范围：基线和最多43天]
  总结颊细胞中Frataxin水平的变化的摘要评估
• 颊细胞中蛋白质标记水平的基线变化[时间范围：基线和最多43天]
  总结颊细胞中蛋白质标记水平的变化的摘要评估
• 颊细胞中基因表达的基线变化[时间框架：基线和最多43天]
  颊细胞基因表达变化的摘要评估
• 血小板中的Frataxin水平的基线变化[时间范围：基线和最多13天]
  摘要评估血小板中frataxin水平的变化
• 全血基因表达的基线变化[时间范围：基线和最多16天]
  摘要评估全血基因表达的变化
• 皮肤打孔细胞中的Frataxin水平的基线变化[时间范围：基线和最多13天]
  摘要评估皮肤打孔细胞中Frataxin水平的变化
• 血液中定义的蛋白质标记水平的基线变化[时间范围：基线和最多16天]
  摘要评估血液中定义蛋白质标记水平的变化
• 血液中专门脂质水平的基线变化[时间范围：基线和最多16天]
  摘要评估血液中专业脂质水平的变化

多重升剂（疯狂），双盲，安慰剂对照研究。

评估弗里德里希共济失调受试者中多种升级剂量CTI-1601的安全性和耐受性。

次要目标：

1. 为了评估CTI-1601的药代动力学（PK），以下是多次，增加，皮下（SC）给药的CTI-1601。
2. 为了评估CTI-1601的药效学（PD），以下是多种，增加的SC施用的CTI-1601。

• 生物学：CTI-1601
  CTI-1601是一种重组融合蛋白，旨在递送人frataxin，friedreich的共济失调缺乏蛋白质
• 生物学：安慰剂
  安慰剂比较器

• 实验：CTI-1601
  干预：生物学：CTI-1601
• 安慰剂比较器：安慰剂
  干预：生物学：安慰剂

• koeppen ah。弗里德里希（Friedreich）的共济失调：病理学，发病机理和分子遗传学。 J Neurol Sci。 2011年4月15日； 303（1-2）：1-12。 doi：10.1016/j.jns.2011.01.010。审查。
• Delatycki MB，Corben LA。 Friedreich共济失调的临床特征。 J儿童神经。 2012年9月； 27（9）：1133-7。 doi：10.1177/08833073812448230。 Epub 2012 Jun 29.评论。
• Goodkin de，Hertsgaard D，神学院J.多发性硬化症' target='_blank'>多发性硬化症中的上肢功能：通过盒子和块和九孔PEG测试提高评估敏感性。 Arch Phys Med Rehabil。 1988年10月； 69（10）：850-4。
• Rudick R，Antel J，Confavreux C，Cutter G，Ellison G，Fischer J，Lublin F，Miller A，Petkau J，Rao S，Reingold S，Reingold S，Syndulko K，Thompson A，Wallenberg J，Weinshenker B，Weinshenker B，Willoughby E.评估多发性硬化症' target='_blank'>多发性硬化症。 Ann Neurol。 1996年9月; 40（3）：469-79。审查。
• Plasterer HL，Deutsch EC，Belmonte M，Egan E，Lynch DR，Rusche JR。开发Frataxin基因表达测量方法，用于评估弗里德里希共济失调中实验治疗。 PLOS ONE。 2013年5月17日； 8（5）：E63958。 doi：10.1371/journal.pone.0063958。打印2013。

纳入标准：

1. 受试者在遗传上证实了弗里德里希（Friedreich）的共济失调诊断，该诊断表现为纯合子GAA重复扩张，重复大小（如果有）包括诊断报告中。
2. 受试者是男性或女性，筛查时18岁或以上
3. 受试者必须具有MFARS_NEURO得分≥20，并且能够在有或没有辅助设备的情况下穿越25英尺的距离（拐杖，沃克，拐杖，拐杖，自行式轮椅），并且（a）能够将大腿和手臂直立坐着越过不需要两侧的支撑； （b）能够独立转移到主席，或者在主要研究人员认为，身体残疾的程度不会在参与研究时对受试者产生不当风险； （c）在最少的帮助下，进行基本的日常护理，例如养活自己和个人卫生。
4. 受试者必须重40公斤（kg）。

排除标准：

1. 患有严重不良事件（SAE）的受试者，根据不良事件的常见术语标准（CTCAE），版本5.0（或更高）（或更高）或在期间被视为临床意义参与Clin-1601-101（NCT04176991）。
2. 被确认为弗里德里希共济失调的复合杂合（GAA重复膨胀）的受试者。
3. 在筛查前90天内，受试者使用研究药物（CTI-1601除外）或设备。
4. 受试者需要使用胺碘酮。
5. 受试者在筛查前三个月内使用了红细胞生成素，etravirine或Gamma干扰素。
6. 在研究药物给药前的7天内和/或整个研究中，受试者的每日补充物的补充量超过30 mcg/天，无论是多种维生素的一部分还是作为独立补充剂。
7. 受试者对心电图（ECG）具有临床上的心律不齐，或对心电图明显的心律不齐的倾向的证据，或者有活性和不稳定的动脉疾病' target='_blank'>冠状动脉疾病的证据。
8. 使用Fridericia的配方（QTCF）> 450毫秒或女性受试者的QT间隔校正QT间隔的男性受试者，在ECG上具有QTCF> 470毫秒。
9. 受试者的超声心动图左心室射血分数<45％。
10. 在过去的12个月中，受试者有吸气史，抽吸肺炎或肺炎复发性发作（大于或等于2发作）。

• Veristat，Inc。
• Metrum Research Group，LLC

• 接受治疗的不良事件的参与者人数[时间范围：通过研究完成，平均75天]
  参与者的总体摘要以及治疗的不良事件
• 通过系统器官分类和首选术语进行治疗的不良事件的参与者数量[时间范围：通过研究完成，平均75天]
  通过系统器官分类对参与者进行紧急不良事件的总摘要（Meddra版本23.0）

• 药代动力学 - 多剂量后最大观察到的血浆浓度[时间范围：基线和最多15天]
  多剂量后观察到的最大观察血浆浓度的变化的摘要评估
• 药代动力学 - 多剂剂量后的最小或“槽”等离子体浓度[时间范围：基线和最多15天]
  在服用后剂量之前，多剂量后观察到的最小值或“谷”观察到的血浆浓度的摘要评估
• 药代动力学 - 从时间0到最后一个可测量的时间点（时间范围：基线和最多15天）的浓度时间曲线（AUC）下的面积
  摘要评估AUC的变化从时间0到最后一个可测量的时间点以及在给药间隔期间
• 药代动力学 - 终端半衰期估计[时间范围：基线和最多15天]
  终端半衰期估计的变化的摘要评估
• 颊细胞中的Frataxin水平的基线变化[时间范围：基线和最多43天]
  总结颊细胞中Frataxin水平的变化的摘要评估
• 颊细胞中蛋白质标记水平的基线变化[时间范围：基线和最多43天]
  总结颊细胞中蛋白质标记水平的变化的摘要评估
• 颊细胞中基因表达的基线变化[时间框架：基线和最多43天]
  颊细胞基因表达变化的摘要评估
• 血小板中的Frataxin水平的基线变化[时间范围：基线和最多13天]
  摘要评估血小板中frataxin水平的变化
• 全血基因表达的基线变化[时间范围：基线和最多16天]
  摘要评估全血基因表达的变化
• 皮肤打孔细胞中的Frataxin水平的基线变化[时间范围：基线和最多13天]
  摘要评估皮肤打孔细胞中Frataxin水平的变化
• 血液中定义的蛋白质标记水平的基线变化[时间范围：基线和最多16天]
  摘要评估血液中定义蛋白质标记水平的变化
• 血液中专门脂质水平的基线变化[时间范围：基线和最多16天]
  摘要评估血液中专业脂质水平的变化

多重升剂（疯狂），双盲，安慰剂对照研究。

评估弗里德里希共济失调受试者中多种升级剂量CTI-1601的安全性和耐受性。

次要目标：

1. 为了评估CTI-1601的药代动力学（PK），以下是多次，增加，皮下（SC）给药的CTI-1601。
2. 为了评估CTI-1601的药效学（PD），以下是多种，增加的SC施用的CTI-1601。

• 生物学：CTI-1601
  CTI-1601是一种重组融合蛋白，旨在递送人frataxin，friedreich的共济失调缺乏蛋白质
• 生物学：安慰剂
  安慰剂比较器

• 实验：CTI-1601
  干预：生物学：CTI-1601
• 安慰剂比较器：安慰剂
  干预：生物学：安慰剂

• koeppen ah。弗里德里希（Friedreich）的共济失调：病理学，发病机理和分子遗传学。 J Neurol Sci。 2011年4月15日； 303（1-2）：1-12。 doi：10.1016/j.jns.2011.01.010。审查。
• Delatycki MB，Corben LA。 Friedreich共济失调的临床特征。 J儿童神经。 2012年9月； 27（9）：1133-7。 doi：10.1177/08833073812448230。 Epub 2012 Jun 29.评论。
• Goodkin de，Hertsgaard D，神学院J.多发性硬化症' target='_blank'>多发性硬化症中的上肢功能：通过盒子和块和九孔PEG测试提高评估敏感性。 Arch Phys Med Rehabil。 1988年10月； 69（10）：850-4。
• Rudick R，Antel J，Confavreux C，Cutter G，Ellison G，Fischer J，Lublin F，Miller A，Petkau J，Rao S，Reingold S，Reingold S，Syndulko K，Thompson A，Wallenberg J，Weinshenker B，Weinshenker B，Willoughby E.评估多发性硬化症' target='_blank'>多发性硬化症。 Ann Neurol。 1996年9月; 40（3）：469-79。审查。
• Plasterer HL，Deutsch EC，Belmonte M，Egan E，Lynch DR，Rusche JR。开发Frataxin基因表达测量方法，用于评估弗里德里希共济失调中实验治疗。 PLOS ONE。 2013年5月17日； 8（5）：E63958。 doi：10.1371/journal.pone.0063958。打印2013。

纳入标准：

1. 受试者在遗传上证实了弗里德里希（Friedreich）的共济失调诊断，该诊断表现为纯合子GAA重复扩张，重复大小（如果有）包括诊断报告中。
2. 受试者是男性或女性，筛查时18岁或以上
3. 受试者必须具有MFARS_NEURO得分≥20，并且能够在有或没有辅助设备的情况下穿越25英尺的距离（拐杖，沃克，拐杖，拐杖，自行式轮椅），并且（a）能够将大腿和手臂直立坐着越过不需要两侧的支撑； （b）能够独立转移到主席，或者在主要研究人员认为，身体残疾的程度不会在参与研究时对受试者产生不当风险； （c）在最少的帮助下，进行基本的日常护理，例如养活自己和个人卫生。
4. 受试者必须重40公斤（kg）。

排除标准：

1. 患有严重不良事件（SAE）的受试者，根据不良事件的常见术语标准（CTCAE），版本5.0（或更高）（或更高）或在期间被视为临床意义参与Clin-1601-101（NCT04176991）。
2. 被确认为弗里德里希共济失调的复合杂合（GAA重复膨胀）的受试者。
3. 在筛查前90天内，受试者使用研究药物（CTI-1601除外）或设备。
4. 受试者需要使用胺碘酮。
5. 受试者在筛查前三个月内使用了红细胞生成素，etravirine或Gamma干扰素。
6. 在研究药物给药前的7天内和/或整个研究中，受试者的每日补充物的补充量超过30 mcg/天，无论是多种维生素的一部分还是作为独立补充剂。
7. 受试者对心电图（ECG）具有临床上的心律不齐，或对心电图明显的心律不齐的倾向的证据，或者有活性和不稳定的动脉疾病' target='_blank'>冠状动脉疾病的证据。
8. 使用Fridericia的配方（QTCF）> 450毫秒或女性受试者的QT间隔校正QT间隔的男性受试者，在ECG上具有QTCF> 470毫秒。
9. 受试者的超声心动图左心室射血分数<45％。
10. 在过去的12个月中，受试者有吸气史，抽吸肺炎或肺炎复发性发作（大于或等于2发作）。

• Veristat，Inc。
• Metrum Research Group，LLC