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出境医 / 临床实验 / AMX0035的同情使用方案用于治疗肌萎缩性侧索硬化症患者（ALS）
AMX0035的同情使用方案用于治疗肌萎缩性侧索硬化症患者（ALS）
研究描述
简要摘要：
该方案旨在为先前参加ALS的AMX0035研究的患者提供AMX0035的扩展治疗。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 肌萎缩性侧硬化症 | 药物：AMX0035 | 第2阶段3 |
详细说明：
在这项开放标签的富有同情心的扩展使用研究中，可以根据该方案为AMX0035提供富有同情心的ALS的AMYLYX赞助协议的患者。目前接受AMX0035治疗的患者将继续以当前剂量/方案接受治疗。在28天以上中断AMX0035的患者将每天早上用1个小袋（口服[或喂食管）恢复AMX0035治疗，以在大约2周的基础上升级至每天两次（早晨和晚上），每天两次（早晨和晚上） gi耐受性。注册的患者将大约每16周（±2周）完成定期的门诊就诊。 ALS功能评级量表（ALSFRS-R）的完成将是可选的。
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 实际注册 ： | 40名参与者 |
| 分配： | N/A。 |
| 干预模型： | 单组分配 |
| 干预模型描述： | 开放标签长期延长治疗 |
| 掩蔽： | 无（开放标签） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | AMX0035用于肌萎缩性侧面硬化症 - 同情使用方案 |
| 实际学习开始日期 ： | 2020年11月22日 |
| 估计初级完成日期 ： | 2021年1月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2023年1月 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：AMX-0035长期治疗扩展 AMX0035每天管理两次PO | 药物：AMX0035 牛tauroursoxyoxycholic和苯丁酸钠每天两次口服 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 治疗紧急不良事件[时间范围：通过研究完成平均1年]治疗速率AMX0035治疗期间出现的不良事件
资格标准
| 符合研究资格的年龄： | 18岁以上（成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 在AMX0035的AMYLYX赞助试验中完成随访的任何患者都有资格参加此方案
- 能够提供知情同意
- 有能力且愿意遵循审判程序
- 有能力并愿意定期前往现场进行临时访问，并返回和收集学习药物或能够参加远程医疗远程访问
- 在参与研究的专门ALS中心与神经科医生建立护理的参与者，并将在整个方案的整个过程中维持这种临床护理。
- 具有携带潜力的儿童的妇女（例如，至少一年或手术无菌的妇女必须同意在研究期间和最后剂量研究药物后3个月使用足够的节育。
- 在研究期间和最后剂量的研究药物后3个月，妇女不得接受护理，怀孕或计划怀孕
- 男性必须同意在研究期间和最后剂量研究药物后3个月内实践避孕药。男性不得计划在研究期间和最后剂量的研究药物后3个月，不打算父亲或为精子提供捐赠的精子
排除标准：
- 现场研究者认为正在进行的严重不良事件是对研究药物的禁忌症，包括严重的肾脏或肝功能不全或III/IV级心力衰竭（纽约心脏协会）
- 持续的严重不良事件被评估为与研究药物相关的现场研究者
- 根据现场调查员的判断，存在不稳定的精神病，认知障碍，痴呆症或药物滥用，这会损害患者提供知情同意的能力。
- 当前的严重胆道疾病可能导致研究者在胆道梗阻中的医学判断，包括活性胆囊炎，原发性胆道肝硬化，硬化性胆管炎，胆囊癌，胆囊息肉，胆囊息肉，胆囊的坏疽，胆囊脓肿，胆囊的脓肿；
- 根据现场调查员的判断，如果患者参加研究，临床意义不稳定的医疗状况（ALS除外）将对患者构成风险。
- 筛查任何细胞疗法或基因疗法后的治疗，或在90天内的治疗；
- 隔膜起搏系统（DPS）的植入；
- 当前或计划暴露于部分中列出的任何禁止药物
联系人和位置
位置
| 美国，加利福尼亚 | |
| 福布斯诺里斯MDA/ALS研究中心 - 加利福尼亚太平洋医学中心 | |
| 美国加利福尼亚州旧金山，美国94114 | |
| 美国，马萨诸塞州 | |
| 马萨诸塞州综合医院 | |
| 美国马萨诸塞州波士顿，美国，02114 | |
| 马萨诸塞大学纪念医学中心 | |
| 美国马萨诸塞州伍斯特，美国，01655 | |
| 美国密歇根州 | |
| 密歇根大学医学中心 | |
| 美国密歇根州安阿伯，美国48109 | |
| 美国，北卡罗来纳州 | |
| 韦克森林浸信会医疗中心 | |
| 温斯顿·塞勒姆（Winston-Salem），美国北卡罗来纳州，27157 | |
赞助商和合作者
Amylyx Pharmaceuticals Inc.
调查人员
| 研究主任： | Machelle手册，博士 | Amylyx Pharmaceuticals Inc. |
| 追踪信息 | |||||
|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2020年8月9日 | ||||
| 第一个发布日期ICMJE | 2020年8月18日 | ||||
| 最后更新发布日期 | 2020年11月30日 | ||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2020年11月22日 | ||||
| 估计初级完成日期 | 2021年1月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 治疗紧急不良事件[时间范围：通过研究完成平均1年] 治疗速率AMX0035治疗期间出现的不良事件 | ||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 不提供 | ||||
| 改变历史 | |||||
| 当前的次要结果度量ICMJE | 不提供 | ||||
| 原始次要结果措施ICMJE | 不提供 | ||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 其他其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 描述性信息 | |||||
| 简短的标题ICMJE | AMX0035的同情使用方案用于治疗肌萎缩性侧索硬化症患者（ALS） | ||||
| 官方标题ICMJE | AMX0035用于肌萎缩性侧面硬化症 - 同情使用方案 | ||||
| 简要摘要 | 该方案旨在为先前参加ALS的AMX0035研究的患者提供AMX0035的扩展治疗。 | ||||
| 详细说明 | 在这项开放标签的富有同情心的扩展使用研究中，可以根据该方案为AMX0035提供富有同情心的ALS的AMYLYX赞助协议的患者。目前接受AMX0035治疗的患者将继续以当前剂量/方案接受治疗。在28天以上中断AMX0035的患者将每天早上用1个小袋（口服[或喂食管）恢复AMX0035治疗，以在大约2周的基础上升级至每天两次（早晨和晚上），每天两次（早晨和晚上） gi耐受性。注册的患者将大约每16周（±2周）完成定期的门诊就诊。 ALS功能评级量表（ALSFRS-R）的完成将是可选的。 | ||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段2 阶段3 | ||||
| 研究设计ICMJE | 分配：N/A 干预模型：单个小组分配 干预模型描述： 开放标签长期延长治疗 蒙版：无（打开标签）主要目的：治疗 | ||||
| 条件ICMJE | 肌萎缩性侧硬化症 | ||||
| 干预ICMJE | 药物：AMX0035 牛tauroursoxyoxycholic和苯丁酸钠每天两次口服 | ||||
| 研究臂ICMJE | 实验：AMX-0035长期治疗扩展 AMX0035每天管理两次PO 干预：药物：AMX0035 | ||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||
| 招聘信息 | |||||
| 招聘状态ICMJE | 通过邀请注册 | ||||
| 实际注册ICMJE | 40 | ||||
| 原始注册ICMJE | 不提供 | ||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2023年1月 | ||||
| 估计初级完成日期 | 2021年1月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
| ||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||
| 年龄ICMJE | 18岁以上（成人，老年人） | ||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||
| 联系ICMJE | 仅当研究招募主题时才显示联系信息 | ||||
| 列出的位置国家ICMJE | 美国 | ||||
| 删除了位置国家 | |||||
| 管理信息 | |||||
| NCT编号ICMJE | NCT04516096 | ||||
| 其他研究ID编号ICMJE | A35-003 | ||||
| 有数据监测委员会 | 不 | ||||
| 美国FDA调节的产品 |
| ||||
| IPD共享语句ICMJE | 不提供 | ||||
| 责任方 | Amylyx Pharmaceuticals Inc. | ||||
| 研究赞助商ICMJE | Amylyx Pharmaceuticals Inc. | ||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||
| 研究人员ICMJE |
| ||||
| PRS帐户 | Amylyx Pharmaceuticals Inc. | ||||
| 验证日期 | 2020年11月 | ||||
国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||
研究描述
简要摘要：
该方案旨在为先前参加ALS的AMX0035研究的患者提供AMX0035的扩展治疗。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 肌萎缩性侧硬化症 | 药物：AMX0035 | 第2阶段3 |
详细说明：
在这项开放标签的富有同情心的扩展使用研究中，可以根据该方案为AMX0035提供富有同情心的ALS的AMYLYX赞助协议的患者。目前接受AMX0035治疗的患者将继续以当前剂量/方案接受治疗。在28天以上中断AMX0035的患者将每天早上用1个小袋（口服[或喂食管）恢复AMX0035治疗，以在大约2周的基础上升级至每天两次（早晨和晚上），每天两次（早晨和晚上） gi耐受性。注册的患者将大约每16周（±2周）完成定期的门诊就诊。 ALS功能评级量表（ALSFRS-R）的完成将是可选的。
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 实际注册 ： | 40名参与者 |
| 分配： | N/A。 |
| 干预模型： | 单组分配 |
| 干预模型描述： | 开放标签长期延长治疗 |
| 掩蔽： | 无（开放标签） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | AMX0035用于肌萎缩性侧面硬化症 - 同情使用方案 |
| 实际学习开始日期 ： | 2020年11月22日 |
| 估计初级完成日期 ： | 2021年1月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2023年1月 |
武器和干预措施
结果措施
主要结果指标 ：
- 治疗紧急不良事件[时间范围：通过研究完成平均1年]治疗速率AMX0035治疗期间出现的不良事件
资格标准
| 符合研究资格的年龄： | 18岁以上（成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 在AMX0035的AMYLYX赞助试验中完成随访的任何患者都有资格参加此方案
- 能够提供知情同意
- 有能力且愿意遵循审判程序
- 有能力并愿意定期前往现场进行临时访问，并返回和收集学习药物或能够参加远程医疗远程访问
- 在参与研究的专门ALS中心与神经科医生建立护理的参与者，并将在整个方案的整个过程中维持这种临床护理。
- 具有携带潜力的儿童的妇女（例如，至少一年或手术无菌的妇女必须同意在研究期间和最后剂量研究药物后3个月使用足够的节育。
- 在研究期间和最后剂量的研究药物后3个月，妇女不得接受护理，怀孕或计划怀孕
- 男性必须同意在研究期间和最后剂量研究药物后3个月内实践避孕药。男性不得计划在研究期间和最后剂量的研究药物后3个月，不打算父亲或为精子提供捐赠的精子
排除标准：
- 现场研究者认为正在进行的严重不良事件是对研究药物的禁忌症，包括严重的肾脏或肝功能不全或III/IV级心力衰竭（纽约心脏协会）
- 持续的严重不良事件被评估为与研究药物相关的现场研究者
- 根据现场调查员的判断，存在不稳定的精神病，认知障碍，痴呆症或药物滥用，这会损害患者提供知情同意的能力。
- 当前的严重胆道疾病可能导致研究者在胆道梗阻中的医学判断，包括活性胆囊炎，原发性胆道肝硬化，硬化性胆管炎，胆囊癌，胆囊息肉，胆囊息肉，胆囊的坏疽，胆囊脓肿，胆囊的脓肿；
- 根据现场调查员的判断，如果患者参加研究，临床意义不稳定的医疗状况（ALS除外）将对患者构成风险。
- 筛查任何细胞疗法或基因疗法后的治疗，或在90天内的治疗；
- 隔膜起搏系统（DPS）的植入；
- 当前或计划暴露于部分中列出的任何禁止药物
联系人和位置
位置
| 美国，加利福尼亚 | |
| 福布斯诺里斯MDA/ALS研究中心 - 加利福尼亚太平洋医学中心 | |
| 美国加利福尼亚州旧金山，美国94114 | |
| 美国，马萨诸塞州 | |
| 马萨诸塞州综合医院 | |
| 美国马萨诸塞州波士顿，美国，02114 | |
| 马萨诸塞大学纪念医学中心 | |
| 美国马萨诸塞州伍斯特，美国，01655 | |
| 美国密歇根州 | |
| 密歇根大学医学中心 | |
| 美国密歇根州安阿伯，美国48109 | |
| 美国，北卡罗来纳州 | |
| 韦克森林浸信会医疗中心 | |
| 温斯顿·塞勒姆（Winston-Salem），美国北卡罗来纳州，27157 | |
赞助商和合作者
Amylyx Pharmaceuticals Inc.
调查人员
| 研究主任： | Machelle手册，博士 | Amylyx Pharmaceuticals Inc. |
| 追踪信息 | |||||
|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2020年8月9日 | ||||
| 第一个发布日期ICMJE | 2020年8月18日 | ||||
| 最后更新发布日期 | 2020年11月30日 | ||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2020年11月22日 | ||||
| 估计初级完成日期 | 2021年1月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 治疗紧急不良事件[时间范围：通过研究完成平均1年] 治疗速率AMX0035治疗期间出现的不良事件 | ||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 不提供 | ||||
| 改变历史 | |||||
| 当前的次要结果度量ICMJE | 不提供 | ||||
| 原始次要结果措施ICMJE | 不提供 | ||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 其他其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 描述性信息 | |||||
| 简短的标题ICMJE | AMX0035的同情使用方案用于治疗肌萎缩性侧索硬化症患者（ALS） | ||||
| 官方标题ICMJE | AMX0035用于肌萎缩性侧面硬化症 - 同情使用方案 | ||||
| 简要摘要 | 该方案旨在为先前参加ALS的AMX0035研究的患者提供AMX0035的扩展治疗。 | ||||
| 详细说明 | 在这项开放标签的富有同情心的扩展使用研究中，可以根据该方案为AMX0035提供富有同情心的ALS的AMYLYX赞助协议的患者。目前接受AMX0035治疗的患者将继续以当前剂量/方案接受治疗。在28天以上中断AMX0035的患者将每天早上用1个小袋（口服[或喂食管）恢复AMX0035治疗，以在大约2周的基础上升级至每天两次（早晨和晚上），每天两次（早晨和晚上） gi耐受性。注册的患者将大约每16周（±2周）完成定期的门诊就诊。 ALS功能评级量表（ALSFRS-R）的完成将是可选的。 | ||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段2 阶段3 | ||||
| 研究设计ICMJE | 分配：N/A 干预模型：单个小组分配 干预模型描述： 开放标签长期延长治疗 蒙版：无（打开标签）主要目的：治疗 | ||||
| 条件ICMJE | 肌萎缩性侧硬化症 | ||||
| 干预ICMJE | 药物：AMX0035 | ||||
| 研究臂ICMJE | 实验：AMX-0035长期治疗扩展 AMX0035每天管理两次PO 干预：药物：AMX0035 | ||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||
| 招聘信息 | |||||
| 招聘状态ICMJE | 通过邀请注册 | ||||
| 实际注册ICMJE | 40 | ||||
| 原始注册ICMJE | 不提供 | ||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2023年1月 | ||||
| 估计初级完成日期 | 2021年1月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
| ||||
| 性别/性别ICMJE |
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| 年龄ICMJE | 18岁以上（成人，老年人） | ||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||
| 联系ICMJE | 仅当研究招募主题时才显示联系信息 | ||||
| 列出的位置国家ICMJE | 美国 | ||||
| 删除了位置国家 | |||||
| 管理信息 | |||||
| NCT编号ICMJE | NCT04516096 | ||||
| 其他研究ID编号ICMJE | A35-003 | ||||
| 有数据监测委员会 | 不 | ||||
| 美国FDA调节的产品 |
| ||||
| IPD共享语句ICMJE | 不提供 | ||||
| 责任方 | Amylyx Pharmaceuticals Inc. | ||||
| 研究赞助商ICMJE | Amylyx Pharmaceuticals Inc. | ||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||
| 研究人员ICMJE |
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| PRS帐户 | Amylyx Pharmaceuticals Inc. | ||||
| 验证日期 | 2020年11月 | ||||
国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||
