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出境医 / 临床实验 / 亨廷顿氏病的线粒体生物标志物
亨廷顿氏病的线粒体生物标志物
研究描述
简要摘要：
这项研究的目的是发现亨廷顿氏病的线粒体代谢组生物标志物。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 亨廷顿病 | 诊断测试：腰椎穿刺 |
详细说明：
这项研究者发射的单位点纵向研究旨在评估线粒体代谢组学的实用性 - 影响线粒体功能的小分子，以诊断症状，症状，预疾病和症状性亨廷顿氏病，并作为HUNTINEMANIC SHINGINAME疾病并作为HD的生物标记物。严重性和进展。它还试图证明，血液中的这种新型生物标志物具有与脊柱液中相同分析的值。这项研究涉及18个月内的3-4次访问。将包括40名拥有高清的志愿者和25名没有高清的志愿者。拥有高清的志愿者在每次研究访问时都会进行体格检查和抽血。一些参与者还将自愿进行可选的腰椎穿刺。
学习规划
| 研究类型 ： | 观察性[患者注册表] |
| 估计入学人数 ： | 65名参与者 |
| 观察模型： | 队列 |
| 时间观点： | 预期 |
| 目标随访时间： | 18个月 |
| 官方标题： | 亨廷顿氏病线粒体代谢组学的纵向生物循环收集 |
| 实际学习开始日期 ： | 2019年4月4日 |
| 估计初级完成日期 ： | 2022年2月28日 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2022年2月28日 |
武器和干预措施
| 小组/队列 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 亨廷顿氏病（HD） 高清的人 | 诊断测试：腰椎穿刺 一些参与者将有可选的腰椎穿刺 |
| 没有高清的控件 没有高清的人 | 诊断测试：腰椎穿刺 一些参与者将有可选的腰椎穿刺 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 统一的亨廷顿疾病评级量表（UHDRS）和UHDR子部分的变化[时间范围：基线，9个月和18个月]这是一个问卷和神经系统检查。较低的值优于较高的值。
次要结果度量 ：
- 蒙特利尔认知评估的变化（MOCA）[时间范围：基线，9个月和18个月]零至30点认知量表。较高的值优于较低的值。
生物测量保留：没有DNA的样品
线粒体代谢组学的血液和CSF标本
资格标准
| 符合研究资格的年龄： | 20年至85年（成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 是的 |
| 采样方法： | 非概率样本 |
研究人群
研究人群由HD和没有高清的控制人组成
标准
纳入标准：
- 20至85岁
- 蒙特利尔认知评估评分> 10
- 高清受试者20岁以后患有高清症状
- 诊断置信度水平（DCL）为0-3（症状前或头像前）的HD受试者必须在一个HTT等位基因上至少具有40个CAG重复序列
- 诊断置信度水平（DCL）为4（清单）的HD受试者必须在一个HTT等位基因上重复至少36个CAG重复
- 对照是无症状的，没有HD的家族病史，或在两个HTT等位基因的HTT等位基因均具有<36 CAG重复
排除标准：
联系人和位置
联系人
| 联系人：Elisar Khawam | 216-844-2493 | elisar.khawam@uhhospitals.org | |
| 联系人：医学博士Steven Gunzler | 216-844-8685 |
位置
| 美国，俄亥俄州 | |
| 大学医院克利夫兰医疗中心 | 招募 |
| 克利夫兰，俄亥俄州，美国，44106 | |
| 联系人：医学博士Steven Gunzler | |
| 首席调查员：医学博士史蒂文·冈兹勒（Steven Gunzler） | |
赞助商和合作者
大学医院克利夫兰医疗中心
案例西部储备大学
国家神经系统疾病与中风研究所（NINDS）
克利夫兰诊所
调查人员
| 首席研究员： | Xin Qi，博士 | 案例西部储备大学 |
| 追踪信息 | |||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交日期 | 2020年7月31日 | ||||||||
| 第一个发布日期 | 2020年8月17日 | ||||||||
| 最后更新发布日期 | 2021年3月22日 | ||||||||
| 实际学习开始日期 | 2019年4月4日 | ||||||||
| 估计初级完成日期 | 2022年2月28日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 当前的主要结果指标 | 统一的亨廷顿疾病评级量表（UHDRS）和UHDR子部分的变化[时间范围：基线，9个月和18个月] 这是一个问卷和神经系统检查。较低的值优于较高的值。 | ||||||||
| 原始主要结果指标 | 与电流相同 | ||||||||
| 改变历史 | |||||||||
| 当前的次要结果指标 | 蒙特利尔认知评估的变化（MOCA）[时间范围：基线，9个月和18个月] 零至30点认知量表。较高的值优于较低的值。 | ||||||||
| 原始的次要结果指标 | 与电流相同 | ||||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 其他其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 描述性信息 | |||||||||
| 简短标题 | 亨廷顿氏病的线粒体生物标志物 | ||||||||
| 官方头衔 | 亨廷顿氏病线粒体代谢组学的纵向生物循环收集 | ||||||||
| 简要摘要 | 这项研究的目的是发现亨廷顿氏病的线粒体代谢组生物标志物。 | ||||||||
| 详细说明 | 这项研究者发射的单位点纵向研究旨在评估线粒体代谢组学的实用性 - 影响线粒体功能的小分子，以诊断症状，症状，预疾病和症状性亨廷顿氏病，并作为HUNTINEMANIC SHINGINAME疾病并作为HD的生物标记物。严重性和进展。它还试图证明，血液中的这种新型生物标志物具有与脊柱液中相同分析的值。这项研究涉及18个月内的3-4次访问。将包括40名拥有高清的志愿者和25名没有高清的志愿者。拥有高清的志愿者在每次研究访问时都会进行体格检查和抽血。一些参与者还将自愿进行可选的腰椎穿刺。 | ||||||||
| 研究类型 | 观察性[患者注册表] | ||||||||
| 学习规划 | 观察模型：队列 时间观点：前瞻性 | ||||||||
| 目标随访时间 | 18个月 | ||||||||
| 生物测量 | 保留：没有DNA的样品 描述： 线粒体代谢组学的血液和CSF标本 | ||||||||
| 采样方法 | 非概率样本 | ||||||||
| 研究人群 | 研究人群由HD和没有高清的控制人组成 | ||||||||
| 健康）状况 | 亨廷顿病 | ||||||||
| 干涉 | 诊断测试：腰椎穿刺 一些参与者将有可选的腰椎穿刺 | ||||||||
| 研究组/队列 |
| ||||||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||||||
| 招聘信息 | |||||||||
| 招聘状况 | 招募 | ||||||||
| 估计入学人数 | 65 | ||||||||
| 原始估计注册 | 与电流相同 | ||||||||
| 估计学习完成日期 | 2022年2月28日 | ||||||||
| 估计初级完成日期 | 2022年2月28日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 资格标准 | 纳入标准：
排除标准： | ||||||||
| 性别/性别 |
| ||||||||
| 年龄 | 20年至85年（成人，老年人） | ||||||||
| 接受健康的志愿者 | 是的 | ||||||||
| 联系人 |
| ||||||||
| 列出的位置国家 | 美国 | ||||||||
| 删除了位置国家 | |||||||||
| 管理信息 | |||||||||
| NCT编号 | NCT04515550 | ||||||||
| 其他研究ID编号 | 20181082 1R21NS107897-01A1（美国NIH赠款/合同） | ||||||||
| 有数据监测委员会 | 不 | ||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
| ||||||||
| IPD共享声明 |
| ||||||||
| 责任方 | 史蒂芬·冈兹勒（Steven Gunzler），医学博士，大学医院克利夫兰医疗中心 | ||||||||
| 研究赞助商 | 大学医院克利夫兰医疗中心 | ||||||||
| 合作者 |
| ||||||||
| 调查人员 |
| ||||||||
| PRS帐户 | 大学医院克利夫兰医疗中心 | ||||||||
| 验证日期 | 2021年3月 | ||||||||
研究描述
学习规划
| 研究类型 ： | 观察性[患者注册表] |
| 估计入学人数 ： | 65名参与者 |
| 观察模型： | 队列 |
| 时间观点： | 预期 |
| 目标随访时间： | 18个月 |
| 官方标题： | 亨廷顿氏病线粒体代谢组学的纵向生物循环收集 |
| 实际学习开始日期 ： | 2019年4月4日 |
| 估计初级完成日期 ： | 2022年2月28日 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2022年2月28日 |
武器和干预措施
| 小组/队列 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 亨廷顿氏病（HD） 高清的人 | 诊断测试：腰椎穿刺 一些参与者将有可选的腰椎穿刺 |
| 没有高清的控件 没有高清的人 | 诊断测试：腰椎穿刺 一些参与者将有可选的腰椎穿刺 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 统一的亨廷顿疾病评级量表（UHDRS）和UHDR子部分的变化[时间范围：基线，9个月和18个月]这是一个问卷和神经系统检查。较低的值优于较高的值。
次要结果度量 ：
- 蒙特利尔认知评估的变化（MOCA）[时间范围：基线，9个月和18个月]零至30点认知量表。较高的值优于较低的值。
生物测量保留：没有DNA的样品
线粒体代谢组学的血液和CSF标本
资格标准
| 符合研究资格的年龄： | 20年至85年（成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 是的 |
| 采样方法： | 非概率样本 |
研究人群
研究人群由HD和没有高清的控制人组成
标准
纳入标准：
- 20至85岁
- 蒙特利尔认知评估评分> 10
- 高清受试者20岁以后患有高清症状
- 诊断置信度水平（DCL）为0-3（症状前或头像前）的HD受试者必须在一个HTT等位基因上至少具有40个CAG重复序列
- 诊断置信度水平（DCL）为4（清单）的HD受试者必须在一个HTT等位基因上重复至少36个CAG重复
- 对照是无症状的，没有HD的家族病史，或在两个HTT等位基因的HTT等位基因均具有<36 CAG重复
排除标准：
联系人和位置
联系人
| 联系人：Elisar Khawam | 216-844-2493 | elisar.khawam@uhhospitals.org | |
| 联系人：医学博士Steven Gunzler | 216-844-8685 |
位置
| 美国，俄亥俄州 | |
| 大学医院克利夫兰医疗中心 | 招募 |
| 克利夫兰，俄亥俄州，美国，44106 | |
| 联系人：医学博士Steven Gunzler | |
| 首席调查员：医学博士史蒂文·冈兹勒（Steven Gunzler） | |
赞助商和合作者
大学医院克利夫兰医疗中心
案例西部储备大学
国家神经系统疾病与中风研究所（NINDS）
克利夫兰诊所
调查人员
| 首席研究员： | Xin Qi，博士 | 案例西部储备大学 |
| 追踪信息 | |||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交日期 | 2020年7月31日 | ||||||||
| 第一个发布日期 | 2020年8月17日 | ||||||||
| 最后更新发布日期 | 2021年3月22日 | ||||||||
| 实际学习开始日期 | 2019年4月4日 | ||||||||
| 估计初级完成日期 | 2022年2月28日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 当前的主要结果指标 | 统一的亨廷顿疾病评级量表（UHDRS）和UHDR子部分的变化[时间范围：基线，9个月和18个月] 这是一个问卷和神经系统检查。较低的值优于较高的值。 | ||||||||
| 原始主要结果指标 | 与电流相同 | ||||||||
| 改变历史 | |||||||||
| 当前的次要结果指标 | 蒙特利尔认知评估的变化（MOCA）[时间范围：基线，9个月和18个月] 零至30点认知量表。较高的值优于较低的值。 | ||||||||
| 原始的次要结果指标 | 与电流相同 | ||||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 其他其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 描述性信息 | |||||||||
| 简短标题 | 亨廷顿氏病的线粒体生物标志物 | ||||||||
| 官方头衔 | 亨廷顿氏病线粒体代谢组学的纵向生物循环收集 | ||||||||
| 简要摘要 | 这项研究的目的是发现亨廷顿氏病的线粒体代谢组生物标志物。 | ||||||||
| 详细说明 | 这项研究者发射的单位点纵向研究旨在评估线粒体代谢组学的实用性 - 影响线粒体功能的小分子，以诊断症状，症状，预疾病和症状性亨廷顿氏病，并作为HUNTINEMANIC SHINGINAME疾病并作为HD的生物标记物。严重性和进展。它还试图证明，血液中的这种新型生物标志物具有与脊柱液中相同分析的值。这项研究涉及18个月内的3-4次访问。将包括40名拥有高清的志愿者和25名没有高清的志愿者。拥有高清的志愿者在每次研究访问时都会进行体格检查和抽血。一些参与者还将自愿进行可选的腰椎穿刺。 | ||||||||
| 研究类型 | 观察性[患者注册表] | ||||||||
| 学习规划 | 观察模型：队列 时间观点：前瞻性 | ||||||||
| 目标随访时间 | 18个月 | ||||||||
| 生物测量 | 保留：没有DNA的样品 描述： 线粒体代谢组学的血液和CSF标本 | ||||||||
| 采样方法 | 非概率样本 | ||||||||
| 研究人群 | 研究人群由HD和没有高清的控制人组成 | ||||||||
| 健康）状况 | 亨廷顿病 | ||||||||
| 干涉 | 诊断测试：腰椎穿刺 一些参与者将有可选的腰椎穿刺 | ||||||||
| 研究组/队列 |
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| 出版物 * | 不提供 | ||||||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||||||
| 招聘信息 | |||||||||
| 招聘状况 | 招募 | ||||||||
| 估计入学人数 | 65 | ||||||||
| 原始估计注册 | 与电流相同 | ||||||||
| 估计学习完成日期 | 2022年2月28日 | ||||||||
| 估计初级完成日期 | 2022年2月28日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 资格标准 | 纳入标准：
排除标准： | ||||||||
| 性别/性别 |
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| 年龄 | 20年至85年（成人，老年人） | ||||||||
| 接受健康的志愿者 | 是的 | ||||||||
| 联系人 |
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| 列出的位置国家 | 美国 | ||||||||
| 删除了位置国家 | |||||||||
| 管理信息 | |||||||||
| NCT编号 | NCT04515550 | ||||||||
| 其他研究ID编号 | 20181082 1R21NS107897-01A1（美国NIH赠款/合同） | ||||||||
| 有数据监测委员会 | 不 | ||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享声明 |
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| 责任方 | 史蒂芬·冈兹勒（Steven Gunzler），医学博士，大学医院克利夫兰医疗中心 | ||||||||
| 研究赞助商 | 大学医院克利夫兰医疗中心 | ||||||||
| 合作者 |
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| 调查人员 |
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| PRS帐户 | 大学医院克利夫兰医疗中心 | ||||||||
| 验证日期 | 2021年3月 | ||||||||
