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出境医 / 临床实验 / FVIII-Peglip的药代动力学和凝血活性研究
FVIII-Peglip的药代动力学和凝血活性研究
研究描述
简要摘要：
这项研究的目的是证明叶状性脂质体（peglip）可以使FVIII免受免疫系统和抑制剂的影响，因此为对FVIII抑制剂的患者提供了预防性FVIII替代疗法。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 血友病A与抑制剂 | 药物：叶状脂质体（Peglip） | 阶段2 |
详细说明：
这是针对患有抑制剂对FVIII抑制剂且没有抑制剂对照的严重血友病患者的开放标签多中心试验。该试验包括4个时期：筛查，A期，B期和安全随访。
签署知情同意书后，在长达21天的筛查期内评估患者的资格。
所有合格的患者进入A阶段估计。非抑制剂患者以35 IU/kg FVIII的剂量接受单次静脉注射，并用水重构进行注射。在经过4天的洗涤期之后，这些患者以及抑制剂患者以35 IU/kg FVIII + peglip 22 mg/kg的剂量接受单次IV注射FVIII-Peglip，以确定血液覆盖的持续时间和持续时间。因此，需要注射频率以防止出血。
B阶段 - 多次剂量：所有患者在A级在A期中确定的频率为每位患者的频率进行了6周的注射。
安全随访：最后一次注射FVIII-Peglip后15天和30天，与患者联系以进行任何不良事件或出血发作。
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 20名参与者 |
| 分配： | 非随机化 |
| 干预模型： | 并行分配 |
| 掩蔽： | 无（开放标签） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | FVIII-Peglip的药代动力学和凝血活性研究，静脉内对严重的血友病A患者有或没有抑制剂对FVIII的患者 |
| 实际学习开始日期 ： | 2019年12月23日 |
| 估计初级完成日期 ： | 2021年4月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2021年5月 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：抑制剂 患有FVIII抑制剂的患者 | 药物：叶状脂质体（Peglip） Peglip与Simoctocog Alfa的静脉注射共同给药 其他名称：simoctocog alfa |
| 非抑制剂 没有抑制剂FVIII的患者 | 药物：叶状脂质体（Peglip） Peglip与Simoctocog Alfa的静脉注射共同给药 其他名称：simoctocog alfa |
结果措施
主要结果指标 ：
- 基于rotem的凝血活动[单剂量] [时间范围：7天]基于密钥rotem参数（CT+CFT）在0小时（预注射）和20分钟，1、2、4、8、8、24、48、72、96，96，1、2、2、4、8、24、48、72、96，，基于密钥rotem参数（CT+CFT）对单静脉注射的凝结曲线。注射后120、144和168小时患有抑制剂的患者和无抑制剂的患者
- 基于FVIII的凝血活性：C浓度[单剂量] [时间范围：7天]基于FVIII的FVIII-Peglip注入单静脉注射的凝血曲线：C等离子体测定在0小时（预注射）和20分钟，1、2、4、8、8、8、24、48、72、96、120、144注射后168小时，患有抑制剂的患者和无抑制剂的患者
- 基于rotem的凝血活动[多剂量] [时间范围：6周]通过在每次注射FVIII-Peglip之前测量的密钥ROTEM参数（CT+CFT）的血液凝血活性的动力学，在6周的第2、4和6周中，在严重血液上的A fviii-Peglip的第2、4和6周中进行了量子。抑制剂和没有抑制剂的患者。
- 出血频率[时间范围：6周]自发出血发作的频率和无出血周期的平均长度（天数）
- FVIII的浓度时间曲线（AUC）下的面积：C（FVIII-Peglip）[单剂量] [时间范围：7天]FVIII的AUC0-∞：在严重血友病A抑制剂患者和没有抑制剂的患者中，单次IV FVIII-Peglip注射后的AUC0-∞。
- FVIII的浓度时间曲线（AUC）下的面积：C（FVIII-WFI）[单剂量] [时间范围：4天]FVIII的AUC0-∞：在不具有抑制剂的严重血友病患者中进行单次IV FVIII-WFI注射后C
- FVIII的最大血浆浓度（CMAX）：C（FVIII-Peglip）[单剂量] [时间范围：7天]FVIII的CMAX：C在严重血友病A抑制剂患者和没有抑制剂的患者中，单个IV FVIII-Peglip注射后CMAX。
- FVIII的最大血浆浓度（CMAX）：C（FVIII-WFI）[单剂量] [时间范围：4天]FVIII的CMAX：CMAX在不具有抑制剂的严重血友病患者中进行单次IV FVIII-WFI注射后
- 达到FVIII的最大血浆浓度（TMAX）：C（FVIII-Peglip）[单剂量] [时间范围：7天]FVIII的TMAX：C在严重血友病A抑制剂患者和没有抑制剂的患者中，单个IV FVIII-Peglip注射后C
- 达到FVIII的最大血浆浓度（TMAX）：C（FVIII-WFI）[单剂量] [时间范围：4天]FVIII的TMAX：C在严重血友病A抑制剂患者和没有抑制剂的患者中，单次IV FVIII-WFI注射后C
- FVIII的半衰期（T1/2）：C（FVIII-Peglip）[单剂量] [时间范围：7天]FVIII的T1/2：在严重血友病A抑制剂患者和没有抑制剂的患者中，单次IV FVIII-Peglip注射后的T1/2。
- FVIII的半衰期（T1/2）：C（FVIII-WFI）[时间范围：4天]FVIII的T1/2：在不具有抑制剂的严重血友病患者中进行单次IV FVIII-WFI注射后C
次要结果度量 ：
- 抑制剂滴度[时间范围：大约12周]抑制剂滴度从基线测量到单次IV注射FVIII-Peglip后168小时的个体变化以及6周FVIII-Peglip多给药期的第2、4和6周的单个变化
- peglip的浓度时间曲线（AUC）下的面积[单剂量] [时间范围：7天]钉子的AUC0-∞在0小时（预注射）和20分钟，1、2、4、8、24、48、72、96、96、120、144和168小时后单次注射FVIII-Pegeglip后168小时确定。
- peglip的最大血浆浓度（CMAX）[单剂量] [时间范围：7天]钉子的CMAX在0小时（预注射）和20分钟，1、2、2、4、8、24、48、72、96、120、144和168小时后单次IV注射FVIII-Pegeglip后168小时确定。
- 达到peglip的最大血浆浓度（TMAX）[单剂量] [时间范围：7天]钉子的Tmax在0小时（预注射）和20分钟，1、2、4、8、24、48、72、96、120、144和168小时后单次IV注射FVIII-Pegeglip之后
- peglip的半衰期（T1/2）[单剂量] [时间范围：7天]钉子的T1/2在0小时（预注射）和20分钟，1、2、4、8、24、48、72、96、96、120、144和168小时后单次注射FVIII-Pegeglip后168小时确定。
- 钉浓度[多剂量] [时间范围：6周]每次注射FVIII-Peglip在第2、4和6周的peglip浓度之前和20分钟后6周的fviii-Peglip量
其他结果措施：
- 不良事件[时间范围：大约12周]在研究过程中发展的不利事件 /严重的不利事件
资格标准
| 符合研究资格的年龄： | 18年至60年（成人） |
| 有资格学习的男女： | 男性 |
| 基于性别的资格： | 是的 |
| 性别资格描述： | 仅男性患者 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 18至60岁的男性成年患者；
- 严重的血友病A（FVIII等离子体水平<1IU/DL）具有证据的出血史（入学前至少6个月）；
- 对于没有抑制剂的患者：抑制剂滴度<0,6贝塞斯达单位，没有抑制剂的基调病史；
- 对于具有抑制剂的患者：抑制剂滴度≥0,6Bethesda单位或抑制剂滴度病史记录的滴度≥0,6Bethesda单位；
- 筛查时，足够的血液学功能定义为血小板计数≥100,000/μL和血红蛋白≥8g/dL（≥4.97mmol/L）；
- 足够的肝功能，被定义为总胆红素≤1.5×正常（ULN）的上限（不包括吉尔伯特综合征）和天冬氨酸氨基转移酶（AST）和丙氨酸氨基转移酶（ALT）≤3×uln，在筛选时≤3×uln；没有与Cirrho-SIS一致的临床体征或已知的实验室/射线照相证据；
- 足够的肾功能，定义为Cockcroft-Gault公式≥30mL/min的血清肌酐≤2.5×ULN和Creati-Nine清除率；
- 患者的书面知情同意书，证实了他愿意遵守该协议的要求。
排除标准：
- 低血小板计数（<100000 /μl）;
- 除血友病A以外，先天或获得的出血缺陷（包括获得的血友病）；
- 肾功能异常（血清肌酐浓度大于1.3 mg/dL）；
- 活跃的肝病（持续天冬氨酸氨基转移酶[AST]或丙氨酸氨基转移酶[ALT]增加到正常上限的五倍以上）；
- 对血液产物和/或血浆衍生的FVIII浓缩物或脂质体或PEG或NUWIQ的严重不良反应病史；
- 对绕过药物的过敏反应的史；
- 任何伴随的免疫疾病（例如自身免疫性慢性活性Hepati-Tis，自身免疫性血小板细胞减少紫红色或免疫血小板细胞减少PUR-PURA（ITP），狼疮，多发性硬化症' target='_blank'>多发性硬化症（MS））；
- 接受免疫抑制治疗的患者（不包括糖皮质激素）；
- 接受干扰素治疗的患者；
- 筛查时接受任何免疫耐受诱导（ITI）治疗的患者；
- 任何患有已知血脂血症疾病的人或主动服用胆固醇降低药物治疗高胆固醇血症或高脂血症（例如，汀类药物，汀类药物，胆固醇吸收抑制剂，胆汁酸螯合，烟酸或纤维纤维）；
- 摄入NSAID（COX-2抑制剂除外），乙酰水杨酸（阿司匹林）或任何其他抗血小板药物，阿片类药物。
- 在过去60天内参加了另一项临床试验（包括医疗器械研究）的患者；
- 在临床实验室测试中的并发疾病，治疗或异常，可能会干扰研究人员或赞助商认为的研究的进行，这排除了患者的安全参与研究或研究的研究结果根据调查员的说法。
- 对于没有抑制剂的患者 - 证明了FVIII的长半衰期的病史。
联系人和位置
联系人
| 联系人：Sam Yurdakul | +44（0）2072915400 | sam.yurdakul@ascension.co.uk |
位置
| 俄罗斯联邦 | |
| Kemerovo地区临床医院 | 招募 |
| Kemerovo，俄罗斯联邦 | |
| 联系人：Kosinova | |
| 基洛夫血液学科学研究学院 | 招募 |
| 基洛夫，俄罗斯联邦 | |
| 联系人：Timofeeva | |
| 国家医学研究中心 | 招募 |
| 莫斯科，俄罗斯联邦 | |
| 联系人：动物体 | |
| Novosibirsk州立医科大学，Novosibirsk City血液学中心 | 招募 |
| Novosibirsk，俄罗斯联邦 | |
| 联系人：Pospelova | |
| 萨马拉州立医科大学 | 招募 |
| 萨马拉，俄罗斯联邦 | |
| 联系人：库尔托夫 | |
赞助商和合作者
提升医疗保健发展有限公司
调查人员
| 研究主任： | 山姆·尤达库尔（Sam Yurdakul） | 提升医疗保健 |
| 追踪信息 | |||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2020年9月21日 | ||||||
| 第一个发布日期ICMJE | 2020年10月19日 | ||||||
| 最后更新发布日期 | 2020年10月19日 | ||||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2019年12月23日 | ||||||
| 估计初级完成日期 | 2021年4月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE |
| ||||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||
| 改变历史 | 没有发布更改 | ||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
| ||||||
| 原始次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不良事件[时间范围：大约12周] 在研究过程中发展的不利事件 /严重的不利事件 | ||||||
| 其他其他预先指定的结果指标 | 与电流相同 | ||||||
| 描述性信息 | |||||||
| 简短的标题ICMJE | FVIII-Peglip的药代动力学和凝血活性研究 | ||||||
| 官方标题ICMJE | FVIII-Peglip的药代动力学和凝血活性研究，静脉内对严重的血友病A患者有或没有抑制剂对FVIII的患者 | ||||||
| 简要摘要 | 这项研究的目的是证明叶状性脂质体（peglip）可以使FVIII免受免疫系统和抑制剂的影响，因此为对FVIII抑制剂的患者提供了预防性FVIII替代疗法。 | ||||||
| 详细说明 | 这是针对患有抑制剂对FVIII抑制剂且没有抑制剂对照的严重血友病患者的开放标签多中心试验。该试验包括4个时期：筛查，A期，B期和安全随访。 签署知情同意书后，在长达21天的筛查期内评估患者的资格。 所有合格的患者进入A阶段估计。非抑制剂患者以35 IU/kg FVIII的剂量接受单次静脉注射，并用水重构进行注射。在经过4天的洗涤期之后，这些患者以及抑制剂患者以35 IU/kg FVIII + peglip 22 mg/kg的剂量接受单次IV注射FVIII-Peglip，以确定血液覆盖的持续时间和持续时间。因此，需要注射频率以防止出血。 B阶段 - 多次剂量：所有患者在A级在A期中确定的频率为每位患者的频率进行了6周的注射。 安全随访：最后一次注射FVIII-Peglip后15天和30天，与患者联系以进行任何不良事件或出血发作。 | ||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段2 | ||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：非随机化 干预模型：平行分配 蒙版：无（打开标签） 主要目的：治疗 | ||||||
| 条件ICMJE | 血友病A与抑制剂 | ||||||
| 干预ICMJE | 药物：叶状脂质体（Peglip） Peglip与Simoctocog Alfa的静脉注射共同给药 其他名称：simoctocog alfa | ||||||
| 研究臂ICMJE |
| ||||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||||
| 招聘信息 | |||||||
| 招聘状态ICMJE | 招募 | ||||||
| 估计注册ICMJE | 20 | ||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2021年5月 | ||||||
| 估计初级完成日期 | 2021年4月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
| ||||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||||
| 年龄ICMJE | 18年至60年（成人） | ||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||
| 联系ICMJE |
| ||||||
| 列出的位置国家ICMJE | 俄罗斯联邦 | ||||||
| 删除了位置国家 | |||||||
| 管理信息 | |||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04592692 | ||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | Cl-Selectate-II-01 | ||||||
| 有数据监测委员会 | 不 | ||||||
| 美国FDA调节的产品 |
| ||||||
| IPD共享语句ICMJE |
| ||||||
| 责任方 | 提升医疗保健发展有限公司 | ||||||
| 研究赞助商ICMJE | 提升医疗保健发展有限公司 | ||||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||||
| 研究人员ICMJE |
| ||||||
| PRS帐户 | 提升医疗保健发展有限公司 | ||||||
| 验证日期 | 2020年10月 | ||||||
国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||
研究描述
简要摘要：
这项研究的目的是证明叶状性脂质体（peglip）可以使FVIII免受免疫系统和抑制剂的影响，因此为对FVIII抑制剂的患者提供了预防性FVIII替代疗法。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 血友病A与抑制剂 | 药物：叶状脂质体（Peglip） | 阶段2 |
详细说明：
这是针对患有抑制剂对FVIII抑制剂且没有抑制剂对照的严重血友病患者的开放标签多中心试验。该试验包括4个时期：筛查，A期，B期和安全随访。
签署知情同意书后，在长达21天的筛查期内评估患者的资格。
所有合格的患者进入A阶段估计。非抑制剂患者以35 IU/kg FVIII的剂量接受单次静脉注射，并用水重构进行注射。在经过4天的洗涤期之后，这些患者以及抑制剂患者以35 IU/kg FVIII + peglip 22 mg/kg的剂量接受单次IV注射FVIII-Peglip，以确定血液覆盖的持续时间和持续时间。因此，需要注射频率以防止出血。
B阶段 - 多次剂量：所有患者在A级在A期中确定的频率为每位患者的频率进行了6周的注射。
安全随访：最后一次注射FVIII-Peglip后15天和30天，与患者联系以进行任何不良事件或出血发作。
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 20名参与者 |
| 分配： | 非随机化 |
| 干预模型： | 并行分配 |
| 掩蔽： | 无（开放标签） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | FVIII-Peglip的药代动力学和凝血活性研究，静脉内对严重的血友病A患者有或没有抑制剂对FVIII的患者 |
| 实际学习开始日期 ： | 2019年12月23日 |
| 估计初级完成日期 ： | 2021年4月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2021年5月 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：抑制剂 患有FVIII抑制剂的患者 | 药物：叶状脂质体（Peglip） Peglip与Simoctocog Alfa的静脉注射共同给药 其他名称：simoctocog alfa |
| 非抑制剂 没有抑制剂FVIII的患者 | 药物：叶状脂质体（Peglip） Peglip与Simoctocog Alfa的静脉注射共同给药 其他名称：simoctocog alfa |
结果措施
主要结果指标 ：
- 基于rotem的凝血活动[单剂量] [时间范围：7天]基于密钥rotem参数（CT+CFT）在0小时（预注射）和20分钟，1、2、4、8、8、24、48、72、96，96，1、2、2、4、8、24、48、72、96，，基于密钥rotem参数（CT+CFT）对单静脉注射的凝结曲线。注射后120、144和168小时患有抑制剂的患者和无抑制剂的患者
- 基于FVIII的凝血活性：C浓度[单剂量] [时间范围：7天]基于FVIII的FVIII-Peglip注入单静脉注射的凝血曲线：C等离子体测定在0小时（预注射）和20分钟，1、2、4、8、8、8、24、48、72、96、120、144注射后168小时，患有抑制剂的患者和无抑制剂的患者
- 基于rotem的凝血活动[多剂量] [时间范围：6周]通过在每次注射FVIII-Peglip之前测量的密钥ROTEM参数（CT+CFT）的血液凝血活性的动力学，在6周的第2、4和6周中，在严重血液上的A fviii-Peglip的第2、4和6周中进行了量子。抑制剂和没有抑制剂的患者。
- 出血频率[时间范围：6周]自发出血发作的频率和无出血周期的平均长度（天数）
- FVIII的浓度时间曲线（AUC）下的面积：C（FVIII-Peglip）[单剂量] [时间范围：7天]FVIII的AUC0-∞：在严重血友病A抑制剂患者和没有抑制剂的患者中，单次IV FVIII-Peglip注射后的AUC0-∞。
- FVIII的浓度时间曲线（AUC）下的面积：C（FVIII-WFI）[单剂量] [时间范围：4天]FVIII的AUC0-∞：在不具有抑制剂的严重血友病患者中进行单次IV FVIII-WFI注射后C
- FVIII的最大血浆浓度（CMAX）：C（FVIII-Peglip）[单剂量] [时间范围：7天]FVIII的CMAX：C在严重血友病A抑制剂患者和没有抑制剂的患者中，单个IV FVIII-Peglip注射后CMAX。
- FVIII的最大血浆浓度（CMAX）：C（FVIII-WFI）[单剂量] [时间范围：4天]FVIII的CMAX：CMAX在不具有抑制剂的严重血友病患者中进行单次IV FVIII-WFI注射后
- 达到FVIII的最大血浆浓度（TMAX）：C（FVIII-Peglip）[单剂量] [时间范围：7天]FVIII的TMAX：C在严重血友病A抑制剂患者和没有抑制剂的患者中，单个IV FVIII-Peglip注射后C
- 达到FVIII的最大血浆浓度（TMAX）：C（FVIII-WFI）[单剂量] [时间范围：4天]FVIII的TMAX：C在严重血友病A抑制剂患者和没有抑制剂的患者中，单次IV FVIII-WFI注射后C
- FVIII的半衰期（T1/2）：C（FVIII-Peglip）[单剂量] [时间范围：7天]FVIII的T1/2：在严重血友病A抑制剂患者和没有抑制剂的患者中，单次IV FVIII-Peglip注射后的T1/2。
- FVIII的半衰期（T1/2）：C（FVIII-WFI）[时间范围：4天]FVIII的T1/2：在不具有抑制剂的严重血友病患者中进行单次IV FVIII-WFI注射后C
次要结果度量 ：
- 抑制剂滴度[时间范围：大约12周]抑制剂滴度从基线测量到单次IV注射FVIII-Peglip后168小时的个体变化以及6周FVIII-Peglip多给药期的第2、4和6周的单个变化
- peglip的浓度时间曲线（AUC）下的面积[单剂量] [时间范围：7天]钉子的AUC0-∞在0小时（预注射）和20分钟，1、2、4、8、24、48、72、96、96、120、144和168小时后单次注射FVIII-Pegeglip后168小时确定。
- peglip的最大血浆浓度（CMAX）[单剂量] [时间范围：7天]钉子的CMAX在0小时（预注射）和20分钟，1、2、2、4、8、24、48、72、96、120、144和168小时后单次IV注射FVIII-Pegeglip后168小时确定。
- 达到peglip的最大血浆浓度（TMAX）[单剂量] [时间范围：7天]钉子的Tmax在0小时（预注射）和20分钟，1、2、4、8、24、48、72、96、120、144和168小时后单次IV注射FVIII-Pegeglip之后
- peglip的半衰期（T1/2）[单剂量] [时间范围：7天]钉子的T1/2在0小时（预注射）和20分钟，1、2、4、8、24、48、72、96、96、120、144和168小时后单次注射FVIII-Pegeglip后168小时确定。
- 钉浓度[多剂量] [时间范围：6周]每次注射FVIII-Peglip在第2、4和6周的peglip浓度之前和20分钟后6周的fviii-Peglip量
其他结果措施：
- 不良事件[时间范围：大约12周]在研究过程中发展的不利事件 /严重的不利事件
资格标准
| 符合研究资格的年龄： | 18年至60年（成人） |
| 有资格学习的男女： | 男性 |
| 基于性别的资格： | 是的 |
| 性别资格描述： | 仅男性患者 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 18至60岁的男性成年患者；
- 严重的血友病A（FVIII等离子体水平<1IU/DL）具有证据的出血史（入学前至少6个月）；
- 对于没有抑制剂的患者：抑制剂滴度<0,6贝塞斯达单位，没有抑制剂的基调病史；
- 对于具有抑制剂的患者：抑制剂滴度≥0,6Bethesda单位或抑制剂滴度病史记录的滴度≥0,6Bethesda单位；
- 筛查时，足够的血液学功能定义为血小板计数≥100,000/μL和血红蛋白≥8g/dL（≥4.97mmol/L）；
- 足够的肝功能，被定义为总胆红素≤1.5×正常（ULN）的上限（不包括吉尔伯特综合征）和天冬氨酸氨基转移酶（AST）和丙氨酸氨基转移酶（ALT）≤3×uln，在筛选时≤3×uln；没有与Cirrho-SIS一致的临床体征或已知的实验室/射线照相证据；
- 足够的肾功能，定义为Cockcroft-Gault公式≥30mL/min的血清肌酐≤2.5×ULN和Creati-Nine清除率；
- 患者的书面知情同意书，证实了他愿意遵守该协议的要求。
排除标准：
- 低血小板计数（<100000 /μl）;
- 除血友病A以外，先天或获得的出血缺陷（包括获得的血友病）；
- 肾功能异常（血清肌酐浓度大于1.3 mg/dL）；
- 活跃的肝病（持续天冬氨酸氨基转移酶[AST]或丙氨酸氨基转移酶[ALT]增加到正常上限的五倍以上）；
- 对血液产物和/或血浆衍生的FVIII浓缩物或脂质体或PEG或NUWIQ的严重不良反应病史；
- 对绕过药物的过敏反应的史；
- 任何伴随的免疫疾病（例如自身免疫性慢性活性Hepati-Tis，自身免疫性血小板细胞减少紫红色或免疫血小板细胞减少PUR-PURA（ITP），狼疮，多发性硬化症' target='_blank'>多发性硬化症（MS））；
- 接受免疫抑制治疗的患者（不包括糖皮质激素）；
- 接受干扰素治疗的患者；
- 筛查时接受任何免疫耐受诱导（ITI）治疗的患者；
- 任何患有已知血脂血症疾病的人或主动服用胆固醇降低药物治疗高胆固醇血症或高脂血症（例如，汀类药物，汀类药物，胆固醇吸收抑制剂，胆汁酸螯合，烟酸或纤维纤维）；
- 摄入NSAID（COX-2抑制剂除外），乙酰水杨酸（阿司匹林）或任何其他抗血小板药物，阿片类药物。
- 在过去60天内参加了另一项临床试验（包括医疗器械研究）的患者；
- 在临床实验室测试中的并发疾病，治疗或异常，可能会干扰研究人员或赞助商认为的研究的进行，这排除了患者的安全参与研究或研究的研究结果根据调查员的说法。
- 对于没有抑制剂的患者 - 证明了FVIII的长半衰期的病史。
联系人和位置
联系人
| 联系人：Sam Yurdakul | +44（0）2072915400 | sam.yurdakul@ascension.co.uk |
位置
| 俄罗斯联邦 | |
| Kemerovo地区临床医院 | 招募 |
| Kemerovo，俄罗斯联邦 | |
| 联系人：Kosinova | |
| 基洛夫血液学科学研究学院 | 招募 |
| 基洛夫，俄罗斯联邦 | |
| 联系人：Timofeeva | |
| 国家医学研究中心 | 招募 |
| 莫斯科，俄罗斯联邦 | |
| 联系人：动物体 | |
| Novosibirsk州立医科大学，Novosibirsk City血液学中心 | 招募 |
| Novosibirsk，俄罗斯联邦 | |
| 联系人：Pospelova | |
| 萨马拉州立医科大学 | 招募 |
| 萨马拉，俄罗斯联邦 | |
| 联系人：库尔托夫 | |
赞助商和合作者
提升医疗保健发展有限公司
调查人员
| 研究主任： | 山姆·尤达库尔（Sam Yurdakul） | 提升医疗保健 |
| 追踪信息 | |||||||
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| 首先提交的日期ICMJE | 2020年9月21日 | ||||||
| 第一个发布日期ICMJE | 2020年10月19日 | ||||||
| 最后更新发布日期 | 2020年10月19日 | ||||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2019年12月23日 | ||||||
| 估计初级完成日期 | 2021年4月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE |
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| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||
| 改变历史 | 没有发布更改 | ||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
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| 原始次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不良事件[时间范围：大约12周] 在研究过程中发展的不利事件 /严重的不利事件 | ||||||
| 其他其他预先指定的结果指标 | 与电流相同 | ||||||
| 描述性信息 | |||||||
| 简短的标题ICMJE | FVIII-Peglip的药代动力学和凝血活性研究 | ||||||
| 官方标题ICMJE | FVIII-Peglip的药代动力学和凝血活性研究，静脉内对严重的血友病A患者有或没有抑制剂对FVIII的患者 | ||||||
| 简要摘要 | 这项研究的目的是证明叶状性脂质体（peglip）可以使FVIII免受免疫系统和抑制剂的影响，因此为对FVIII抑制剂的患者提供了预防性FVIII替代疗法。 | ||||||
| 详细说明 | 这是针对患有抑制剂对FVIII抑制剂且没有抑制剂对照的严重血友病患者的开放标签多中心试验。该试验包括4个时期：筛查，A期，B期和安全随访。 签署知情同意书后，在长达21天的筛查期内评估患者的资格。 所有合格的患者进入A阶段估计。非抑制剂患者以35 IU/kg FVIII的剂量接受单次静脉注射，并用水重构进行注射。在经过4天的洗涤期之后，这些患者以及抑制剂患者以35 IU/kg FVIII + peglip 22 mg/kg的剂量接受单次IV注射FVIII-Peglip，以确定血液覆盖的持续时间和持续时间。因此，需要注射频率以防止出血。 B阶段 - 多次剂量：所有患者在A级在A期中确定的频率为每位患者的频率进行了6周的注射。 安全随访：最后一次注射FVIII-Peglip后15天和30天，与患者联系以进行任何不良事件或出血发作。 | ||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段2 | ||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：非随机化 干预模型：平行分配 蒙版：无（打开标签） 主要目的：治疗 | ||||||
| 条件ICMJE | 血友病A与抑制剂 | ||||||
| 干预ICMJE | 药物：叶状脂质体（Peglip） Peglip与Simoctocog Alfa的静脉注射共同给药 其他名称：simoctocog alfa | ||||||
| 研究臂ICMJE | |||||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||||
| 招聘信息 | |||||||
| 招聘状态ICMJE | 招募 | ||||||
| 估计注册ICMJE | 20 | ||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2021年5月 | ||||||
| 估计初级完成日期 | 2021年4月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
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| 性别/性别ICMJE |
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| 年龄ICMJE | 18年至60年（成人） | ||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||
| 联系ICMJE |
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| 列出的位置国家ICMJE | 俄罗斯联邦 | ||||||
| 删除了位置国家 | |||||||
| 管理信息 | |||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04592692 | ||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | Cl-Selectate-II-01 | ||||||
| 有数据监测委员会 | 不 | ||||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享语句ICMJE |
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| 责任方 | 提升医疗保健发展有限公司 | ||||||
| 研究赞助商ICMJE | 提升医疗保健发展有限公司 | ||||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||||
| 研究人员ICMJE |
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| PRS帐户 | 提升医疗保健发展有限公司 | ||||||
| 验证日期 | 2020年10月 | ||||||
国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||
