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接受Nusinersen治疗的SMA的成年人
| 病情或疾病 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 脊柱肌肉萎缩 | 药物：Nusinersen |
这是对成年SMA患者努赛氏菌治疗的单一中心，22个月的观察性研究。总共将有五次访问。所有受试者将在筛查访问中进行评估不超过四个星期，然后才开始其护理标准Nusinersen治疗以确定其参与的资格。符合条件的患者将在第1、15、29和60天完成其标准诱导鞘内努赛氏治疗，然后每四个月进行维持剂量。在2个月完成加载剂量后，将对受试者进行重新评估，然后在22个月的治疗总持续时间内进行每四个月评估。
目前，尚无关于18岁以上接受此治疗的患者的数据。如果没有从研究中收集的公开数据，成年患者很难获得其保险公司的批准才能接受此治疗。这项研究希望收集数据，以使SMA患者更容易获得此治疗选择，并且通常了解Nusinersen在成年SMA患者加时赛中的工作状况。
| 研究类型 ： | 观察 |
| 估计入学人数 ： | 15名参与者 |
| 观察模型： | 队列 |
| 时间观点： | 预期 |
| 官方标题： | 表征了用Nusinersen治疗的SMA成年人的纵向结果 |
| 实际学习开始日期 ： | 2018年10月1日 |
| 估计初级完成日期 ： | 2021年1月31日 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2021年6月30日 |
| 小组/队列 | 干预/治疗 |
|---|---|
| SMA Nusinersen成人队列 Nusinersen治疗将作为护理标准进行。该治疗方法（不是研究，但标准护理）将通过插入下背部的针中注射到脑脊液（脊柱中的液体）。参与者将在每次管理/注射期间接受12毫克（5毫升）的剂量，这将在接下来的几天中进行：1（基线），15、29和60。 （6、10、14等）。 在60天，6个月，10个月，14个月，18个月和22个月的治疗过程中，研究团队将看到每个参与者都收集信息，以评估您的一般健康，功能和对研究治疗的反应。 | 药物：Nusinersen Spinraza（Nusinersen）被FDA批准通过鞘内注射来治疗脊柱肌肉萎缩（SMA）。 其他名称：Spinraza |
- 肌肉力量[时间范围：22个月]评估Nusinersen治疗对卧床SMA成人肌肉力量的影响
- 更改六分钟步行测试[时间范围：22个月]6分钟步行测试（6WMT）
- 锤匠功能量表的变化扩展了[时间范围：22个月]Hammersmith功能运动量表扩展（HFMSE）
- 更改SMA功能评级量表[时间范围：22个月]修改后的SMA功能评分量表（SMA-FRS）
- 更改强制生命力[时间范围：22个月]强制生命能力（FVC）
- 负面吸气力的变化[时间范围：22个月]负面吸气力（NIF）
- 瘦肌肉质量的变化[时间范围：22个月]使用双能X射线吸收法（DXA）测量的肌肉质量
- 生活质量的变化[时间范围：22个月]生活质量将使用36项简短表格调查（SF-36）来衡量
- 尺肌和肌肉肌肉测量的变化[时间范围：22个月]将记录复合肌肉动作电位振幅（CMAP）
- 电动机单位编号估计（MUNE）的变化[时间范围：22个月]将记录尺神经（在绑架者Digiti Minimi Muscle中记录）Mune分数
- 经历不良事件（AES）和严重不良事件（SAE）的参与者人数[时间范围：22个月]经历不良结果的参与者人数
生物测量保留：没有DNA的样品
| 符合研究资格的年龄： | 18年至60年（成人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
| 采样方法： | 非概率样本 |
纳入标准：
- 年龄18至60岁
- 两种SMN1基因在标准遗传检验中对疾病的标准遗传测试的纯合缺失记录的5Q SMA的遗传确认
- SMN2副本编号3或更高
- 受试者必须在没有帮助的情况下步行三十英尺（即没有拐杖，步行者）
- 对参与的兴趣和满足研究要求的能力
- 参加研究时，需要育龄年龄的妇女必须进行节育或戒烟
排除标准：
- 患有脊柱疾病史的受试者会干扰腰椎穿刺手术
- 有细菌脑膜炎或脑炎病史的受试者
- 在过去六个月中使用研究药物治疗的受试者，或计划在此试验期间参加任何其他治疗试验
- 基因治疗，干细胞或反义寡核苷酸的治疗史
- 病情的患者排除旅行，测试或研究药物的患者
- 在调查人员认为，在精神上或法律上丧失能力的患者为研究提供知情同意，或者无法满足研究要求或可靠地合作研究程序，尤其是力量测试
- 怀孕或打算在参加研究或母乳喂养的妇女
| 美国，俄亥俄州 | |
| 俄亥俄州立大学 | |
| 俄亥俄州哥伦布，美国，43210 | |
| 首席研究员： | 医学博士Bakri Elsheikh | 俄亥俄州立大学 |
| 追踪信息 | |||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交日期 | 2019年10月23日 | ||||||
| 第一个发布日期 | 2020年10月19日 | ||||||
| 最后更新发布日期 | 2020年10月20日 | ||||||
| 实际学习开始日期 | 2018年10月1日 | ||||||
| 估计初级完成日期 | 2021年1月31日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||
| 当前的主要结果指标 | 肌肉力量[时间范围：22个月] 评估Nusinersen治疗对卧床SMA成人肌肉力量的影响 | ||||||
| 原始主要结果指标 | 与电流相同 | ||||||
| 改变历史 | |||||||
| 当前的次要结果指标 |
| ||||||
| 原始的次要结果指标 |
| ||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||
| 其他其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||
| 描述性信息 | |||||||
| 简短标题 | 接受Nusinersen治疗的SMA的成年人 | ||||||
| 官方头衔 | 表征了用Nusinersen治疗的SMA成年人的纵向结果 | ||||||
| 简要摘要 | 这是一项对成年脊柱肌肉萎缩（SMA）患者努西替森治疗的单一中心，22个月的观察性研究。总共将有七次访问。 Nusinersen作为护理标准提供，而在这项研究中不考虑研究。将收集有关一般健康和功能，包括肌肉力量的信息，以及研究参与者所经历的任何积极和/或不利事件。 | ||||||
| 详细说明 | 这是对成年SMA患者努赛氏菌治疗的单一中心，22个月的观察性研究。总共将有五次访问。所有受试者将在筛查访问中进行评估不超过四个星期，然后才开始其护理标准Nusinersen治疗以确定其参与的资格。符合条件的患者将在第1、15、29和60天完成其标准诱导鞘内努赛氏治疗，然后每四个月进行维持剂量。在2个月完成加载剂量后，将对受试者进行重新评估，然后在22个月的治疗总持续时间内进行每四个月评估。 目前，尚无关于18岁以上接受此治疗的患者的数据。如果没有从研究中收集的公开数据，成年患者很难获得其保险公司的批准才能接受此治疗。这项研究希望收集数据，以使SMA患者更容易获得此治疗选择，并且通常了解Nusinersen在成年SMA患者加时赛中的工作状况。 | ||||||
| 研究类型 | 观察 | ||||||
| 学习规划 | 观察模型：队列 时间观点：前瞻性 | ||||||
| 目标随访时间 | 不提供 | ||||||
| 生物测量 | 保留：没有DNA的样品 描述： 血/血清 | ||||||
| 采样方法 | 非概率样本 | ||||||
| 研究人群 | 临床和遗传评估证实，患有脊柱肌肉萎缩（SMA）的成年人。 | ||||||
| 健康）状况 | 脊柱肌肉萎缩 | ||||||
| 干涉 | 药物：Nusinersen Spinraza（Nusinersen）被FDA批准通过鞘内注射来治疗脊柱肌肉萎缩（SMA）。 其他名称：Spinraza | ||||||
| 研究组/队列 | SMA Nusinersen成人队列 Nusinersen治疗将作为护理标准进行。该治疗方法（不是研究，但标准护理）将通过插入下背部的针中注射到脑脊液（脊柱中的液体）。参与者将在每次管理/注射期间接受12毫克（5毫升）的剂量，这将在接下来的几天中进行：1（基线），15、29和60。 （6、10、14等）。 在60天，6个月，10个月，14个月，18个月和22个月的治疗过程中，研究团队将看到每个参与者都收集信息，以评估您的一般健康，功能和对研究治疗的反应。 干预：药物：Nusinersen | ||||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||||
| 招聘信息 | |||||||
| 招聘状况 | 活跃，不招募 | ||||||
| 估计入学人数 | 15 | ||||||
| 原始估计注册 | 与电流相同 | ||||||
| 估计学习完成日期 | 2021年6月30日 | ||||||
| 估计初级完成日期 | 2021年1月31日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||
| 资格标准 | 纳入标准：
排除标准：
| ||||||
| 性别/性别 |
| ||||||
| 年龄 | 18年至60年（成人） | ||||||
| 接受健康的志愿者 | 不 | ||||||
| 联系人 | 仅当研究招募主题时才显示联系信息 | ||||||
| 列出的位置国家 | 美国 | ||||||
| 删除了位置国家 | |||||||
| 管理信息 | |||||||
| NCT编号 | NCT04591678 | ||||||
| 其他研究ID编号 | 2018H0311 | ||||||
| 有数据监测委员会 | 不 | ||||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享声明 | 不提供 | ||||||
| 责任方 | 俄亥俄州立大学巴克里·埃尔希克（Bakri Elsheikh） | ||||||
| 研究赞助商 | 俄亥俄州立大学 | ||||||
| 合作者 |
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| 调查人员 |
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| PRS帐户 | 俄亥俄州立大学 | ||||||
| 验证日期 | 2020年10月 | ||||||
| 病情或疾病 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 脊柱肌肉萎缩 | 药物：Nusinersen |
这是对成年SMA患者努赛氏菌治疗的单一中心，22个月的观察性研究。总共将有五次访问。所有受试者将在筛查访问中进行评估不超过四个星期，然后才开始其护理标准Nusinersen治疗以确定其参与的资格。符合条件的患者将在第1、15、29和60天完成其标准诱导鞘内努赛氏治疗，然后每四个月进行维持剂量。在2个月完成加载剂量后，将对受试者进行重新评估，然后在22个月的治疗总持续时间内进行每四个月评估。
目前，尚无关于18岁以上接受此治疗的患者的数据。如果没有从研究中收集的公开数据，成年患者很难获得其保险公司的批准才能接受此治疗。这项研究希望收集数据，以使SMA患者更容易获得此治疗选择，并且通常了解Nusinersen在成年SMA患者加时赛中的工作状况。
| 研究类型 ： | 观察 |
| 估计入学人数 ： | 15名参与者 |
| 观察模型： | 队列 |
| 时间观点： | 预期 |
| 官方标题： | 表征了用Nusinersen治疗的SMA成年人的纵向结果 |
| 实际学习开始日期 ： | 2018年10月1日 |
| 估计初级完成日期 ： | 2021年1月31日 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2021年6月30日 |
| 小组/队列 | 干预/治疗 |
|---|---|
| SMA Nusinersen成人队列 Nusinersen治疗将作为护理标准进行。该治疗方法（不是研究，但标准护理）将通过插入下背部的针中注射到脑脊液（脊柱中的液体）。参与者将在每次管理/注射期间接受12毫克（5毫升）的剂量，这将在接下来的几天中进行：1（基线），15、29和60。 （6、10、14等）。 在60天，6个月，10个月，14个月，18个月和22个月的治疗过程中，研究团队将看到每个参与者都收集信息，以评估您的一般健康，功能和对研究治疗的反应。 | 药物：Nusinersen Spinraza（Nusinersen）被FDA批准通过鞘内注射来治疗脊柱肌肉萎缩（SMA）。 其他名称：Spinraza |
- 肌肉力量[时间范围：22个月]评估Nusinersen治疗对卧床SMA成人肌肉力量的影响
- 更改六分钟步行测试[时间范围：22个月]6分钟步行测试（6WMT）
- 锤匠功能量表的变化扩展了[时间范围：22个月]Hammersmith功能运动量表扩展（HFMSE）
- 更改SMA功能评级量表[时间范围：22个月]修改后的SMA功能评分量表（SMA-FRS）
- 更改强制生命力[时间范围：22个月]强制生命能力（FVC）
- 负面吸气力的变化[时间范围：22个月]负面吸气力（NIF）
- 瘦肌肉质量的变化[时间范围：22个月]使用双能X射线吸收法（DXA）测量的肌肉质量
- 生活质量的变化[时间范围：22个月]生活质量将使用36项简短表格调查（SF-36）来衡量
- 尺肌和肌肉肌肉测量的变化[时间范围：22个月]将记录复合肌肉动作电位振幅（CMAP）
- 电动机单位编号估计（MUNE）的变化[时间范围：22个月]将记录尺神经（在绑架者Digiti Minimi Muscle中记录）Mune分数
- 经历不良事件（AES）和严重不良事件（SAE）的参与者人数[时间范围：22个月]经历不良结果的参与者人数
生物测量保留：没有DNA的样品
| 符合研究资格的年龄： | 18年至60年（成人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
| 采样方法： | 非概率样本 |
纳入标准：
- 年龄18至60岁
- 两种SMN1基因在标准遗传检验中对疾病的标准遗传测试的纯合缺失记录的5Q SMA的遗传确认
- SMN2副本编号3或更高
- 受试者必须在没有帮助的情况下步行三十英尺（即没有拐杖，步行者）
- 对参与的兴趣和满足研究要求的能力
- 参加研究时，需要育龄年龄的妇女必须进行节育或戒烟
排除标准：
| 美国，俄亥俄州 | |
| 俄亥俄州立大学 | |
| 俄亥俄州哥伦布，美国，43210 | |
| 首席研究员： | 医学博士Bakri Elsheikh | 俄亥俄州立大学 |
| 追踪信息 | |||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交日期 | 2019年10月23日 | ||||||
| 第一个发布日期 | 2020年10月19日 | ||||||
| 最后更新发布日期 | 2020年10月20日 | ||||||
| 实际学习开始日期 | 2018年10月1日 | ||||||
| 估计初级完成日期 | 2021年1月31日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||
| 当前的主要结果指标 | 肌肉力量[时间范围：22个月] 评估Nusinersen治疗对卧床SMA成人肌肉力量的影响 | ||||||
| 原始主要结果指标 | 与电流相同 | ||||||
| 改变历史 | |||||||
| 当前的次要结果指标 |
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| 原始的次要结果指标 |
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| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||
| 其他其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||
| 描述性信息 | |||||||
| 简短标题 | 接受Nusinersen治疗的SMA的成年人 | ||||||
| 官方头衔 | 表征了用Nusinersen治疗的SMA成年人的纵向结果 | ||||||
| 简要摘要 | 这是一项对成年脊柱肌肉萎缩（SMA）患者努西替森治疗的单一中心，22个月的观察性研究。总共将有七次访问。 Nusinersen作为护理标准提供，而在这项研究中不考虑研究。将收集有关一般健康和功能，包括肌肉力量的信息，以及研究参与者所经历的任何积极和/或不利事件。 | ||||||
| 详细说明 | 这是对成年SMA患者努赛氏菌治疗的单一中心，22个月的观察性研究。总共将有五次访问。所有受试者将在筛查访问中进行评估不超过四个星期，然后才开始其护理标准Nusinersen治疗以确定其参与的资格。符合条件的患者将在第1、15、29和60天完成其标准诱导鞘内努赛氏治疗，然后每四个月进行维持剂量。在2个月完成加载剂量后，将对受试者进行重新评估，然后在22个月的治疗总持续时间内进行每四个月评估。 目前，尚无关于18岁以上接受此治疗的患者的数据。如果没有从研究中收集的公开数据，成年患者很难获得其保险公司的批准才能接受此治疗。这项研究希望收集数据，以使SMA患者更容易获得此治疗选择，并且通常了解Nusinersen在成年SMA患者加时赛中的工作状况。 | ||||||
| 研究类型 | 观察 | ||||||
| 学习规划 | 观察模型：队列 时间观点：前瞻性 | ||||||
| 目标随访时间 | 不提供 | ||||||
| 生物测量 | 保留：没有DNA的样品 描述： 血/血清 | ||||||
| 采样方法 | 非概率样本 | ||||||
| 研究人群 | 临床和遗传评估证实，患有脊柱肌肉萎缩（SMA）的成年人。 | ||||||
| 健康）状况 | 脊柱肌肉萎缩 | ||||||
| 干涉 | 药物：Nusinersen Spinraza（Nusinersen）被FDA批准通过鞘内注射来治疗脊柱肌肉萎缩（SMA）。 其他名称：Spinraza | ||||||
| 研究组/队列 | SMA Nusinersen成人队列 Nusinersen治疗将作为护理标准进行。该治疗方法（不是研究，但标准护理）将通过插入下背部的针中注射到脑脊液（脊柱中的液体）。参与者将在每次管理/注射期间接受12毫克（5毫升）的剂量，这将在接下来的几天中进行：1（基线），15、29和60。 （6、10、14等）。 在60天，6个月，10个月，14个月，18个月和22个月的治疗过程中，研究团队将看到每个参与者都收集信息，以评估您的一般健康，功能和对研究治疗的反应。 干预：药物：Nusinersen | ||||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||||
| 招聘信息 | |||||||
| 招聘状况 | 活跃，不招募 | ||||||
| 估计入学人数 | 15 | ||||||
| 原始估计注册 | 与电流相同 | ||||||
| 估计学习完成日期 | 2021年6月30日 | ||||||
| 估计初级完成日期 | 2021年1月31日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||
| 资格标准 | 纳入标准：
排除标准： | ||||||
| 性别/性别 |
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| 年龄 | 18年至60年（成人） | ||||||
| 接受健康的志愿者 | 不 | ||||||
| 联系人 | 仅当研究招募主题时才显示联系信息 | ||||||
| 列出的位置国家 | 美国 | ||||||
| 删除了位置国家 | |||||||
| 管理信息 | |||||||
| NCT编号 | NCT04591678 | ||||||
| 其他研究ID编号 | 2018H0311 | ||||||
| 有数据监测委员会 | 不 | ||||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享声明 | 不提供 | ||||||
| 责任方 | 俄亥俄州立大学巴克里·埃尔希克（Bakri Elsheikh） | ||||||
| 研究赞助商 | 俄亥俄州立大学 | ||||||
| 合作者 |
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| 调查人员 |
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| PRS帐户 | 俄亥俄州立大学 | ||||||
| 验证日期 | 2020年10月 | ||||||
