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Eftrenonacog-Alfa（Biopal）的剂量和PD研究
| 病情或疾病 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 严重的血友病b | 其他：非介入研究 |
欧洲最近的一项调查显示，增加的血友病患者数量越来越多，从标准延长到延长的半衰期药物。尽管一些临床医生目前宁愿基于实验室结果进行经验治疗，但采用基于延长的半衰期产品（例如eftrenonacog-alfa）的替代疗法可能会增加对个性化药代动力学评估的兴趣，从而允许开发初始给药方案。因此，不准确的固定活性测量可能至关重要，尤其是当使用固定槽水平来量身定制患者给药方案时。因此，重要的是要准确确定修复活性水平，以便在不必要的剂量校正的情况下增加血友病患者医疗管理的成本。
随着eftrenonacog-alfa处方的扩大，准确测量其恢复的问题在止血实验室内增加了。计时单阶段测定（OSA）目前是修复活动测量的最广泛执行的测试。它们基于活化的部分凝血蛋白时间（APTT）试剂和因子缺陷等离子体。各种APTT试剂已商业化。它们可能导致修复结果的实质性差异。色彩两阶段测定（CSA）在临床实验室中使用的频率较低。与OSA相比，它们的试剂选择更少。几项研究已经评估了用eftrenonacog-alfa峰值样品中的OSA和CSA性能，并证明一些常用的APTT试剂不适合准确监测该产品。这些结果是否可以对从现实生活中的患者收集的灌注后样本进行交换，尚不清楚。
与独特的凝血因子活性的测量不同，凝血酶生成测定（TGA）是一种动态全球测试，探索凝血级联反应以及抗凝剂途径。因此，TGA可能是监测血友病患者替代疗法的宝贵工具。
因此，研究人员在现实生活中寻求将2个CSA和1个OSA试剂与补充EftrenonAcog-Alfa的严重血友病B患者中的特定于产品OSA进行比较。研究人员还旨在使用TGA评估eftrenonacog-alfa的药效学（PD）。
| 研究类型 ： | 观察 |
| 估计入学人数 ： | 15名参与者 |
| 观察模型： | 队列 |
| 时间观点： | 回顾 |
| 官方标题： | 重组因子IX FC对严重血友病患者的监测和药效学效应：一项现实研究 |
| 估计研究开始日期 ： | 2020年10月 |
| 估计初级完成日期 ： | 2020年12月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2021年12月 |
| 小组/队列 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 单组研究 用eftrenonacog-alfa取代的严重血友病B患者 | 其他：非介入研究 非介入研究 |
- 修复活动水平[时间范围：一个月]2个色素测定（BIO PEN FIX和ROX FIX）和2个时空测定分析（CK Perst具有标准人血浆或固定不足的等离子体，并补充了EftrenonAcog-Alfa作为校准器）
- 凝血酶生成测定[时间范围：一个月]
使用微孔板荧光计进行凝血酶生成测定。使用20μl低磷脂试剂（PPP-REAGENT）（1μM组织因子和4个微孔（μM）磷脂囊泡）或20μl凝血酶校准剂运行血浆样品。通过自动分配20μl含有钙离子和荧光底物为Z-Gly-Gly-Gly-Gly-Gly-Arg-7-Amino-4-甲基甲基甲基甲基蛋白的氟底物溶液来启动测定。产生的凝血酶切割底物，并在37°C下监测荧光增加60分钟，每20秒进行测量。
凝血酶Scope®，版本5.0.0.742用于计算每个样品的校准活动活动，随着时间的流逝而产生的凝血酶的量。因此，凝血酶Scope®报告了五个参数。
- 凝血酶生成测定[时间范围：一个月]微板荧光计，达到峰值的时间
- 凝血酶生成测定[时间范围：一个月]微板荧光计，峰高
- 凝血酶生成测定[时间范围：一个月]微孔荧光计，内源性凝血酶电势
- 凝血酶生成测定[时间范围：一个月]微板荧光计，速度
生物测量保留：没有DNA的样品
| 联系人：Georges Jourdi，PharmD，PhD | 00 33 1 58 41 20 05 | georges.jourdi@aphp.fr | |
| 联系人：Marie Benhammani-Godard | 00 33 1 54 41 12 11 | marie.godard@aphp.fr |
| 法国 | |
| 服务D'HématologieBiologique -HôpitalCochin | |
| 法国巴黎，75014 | |
| 追踪信息 | |||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交日期 | 2020年7月8日 | ||||||||
| 第一个发布日期 | 2020年10月19日 | ||||||||
| 最后更新发布日期 | 2020年10月19日 | ||||||||
| 估计研究开始日期 | 2020年10月 | ||||||||
| 估计初级完成日期 | 2020年12月（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||||||
| 当前的主要结果指标 | 修复活动水平[时间范围：一个月] 2个色素测定（BIO PEN FIX和ROX FIX）和2个时空测定分析（CK Perst具有标准人血浆或固定不足的等离子体，并补充了EftrenonAcog-Alfa作为校准器） | ||||||||
| 原始主要结果指标 | 与电流相同 | ||||||||
| 改变历史 | 没有发布更改 | ||||||||
| 当前的次要结果指标 |
| ||||||||
| 原始的次要结果指标 | 与电流相同 | ||||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 其他其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 描述性信息 | |||||||||
| 简短标题 | eftrenonacog-alfa的剂量和PD研究 | ||||||||
| 官方头衔 | 重组因子IX FC对严重血友病患者的监测和药效学效应：一项现实研究 | ||||||||
| 简要摘要 | 这项研究的目的是评估不同方法在现实生活中用eftrenonacog-alfa治疗的血友病B患者的IX因子活性水平的性能。 | ||||||||
| 详细说明 | 欧洲最近的一项调查显示，增加的血友病患者数量越来越多，从标准延长到延长的半衰期药物。尽管一些临床医生目前宁愿基于实验室结果进行经验治疗，但采用基于延长的半衰期产品（例如eftrenonacog-alfa）的替代疗法可能会增加对个性化药代动力学评估的兴趣，从而允许开发初始给药方案。因此，不准确的固定活性测量可能至关重要，尤其是当使用固定槽水平来量身定制患者给药方案时。因此，重要的是要准确确定修复活性水平，以便在不必要的剂量校正的情况下增加血友病患者医疗管理的成本。 随着eftrenonacog-alfa处方的扩大，准确测量其恢复的问题在止血实验室内增加了。计时单阶段测定（OSA）目前是修复活动测量的最广泛执行的测试。它们基于活化的部分凝血蛋白时间（APTT）试剂和因子缺陷等离子体。各种APTT试剂已商业化。它们可能导致修复结果的实质性差异。色彩两阶段测定（CSA）在临床实验室中使用的频率较低。与OSA相比，它们的试剂选择更少。几项研究已经评估了用eftrenonacog-alfa峰值样品中的OSA和CSA性能，并证明一些常用的APTT试剂不适合准确监测该产品。这些结果是否可以对从现实生活中的患者收集的灌注后样本进行交换，尚不清楚。 与独特的凝血因子活性的测量不同，凝血酶生成测定（TGA）是一种动态全球测试，探索凝血级联反应以及抗凝剂途径。因此，TGA可能是监测血友病患者替代疗法的宝贵工具。 因此，研究人员在现实生活中寻求将2个CSA和1个OSA试剂与补充EftrenonAcog-Alfa的严重血友病B患者中的特定于产品OSA进行比较。研究人员还旨在使用TGA评估eftrenonacog-alfa的药效学（PD）。 | ||||||||
| 研究类型 | 观察 | ||||||||
| 学习规划 | 观察模型：队列 时间视角：回顾 | ||||||||
| 目标随访时间 | 不提供 | ||||||||
| 生物测量 | 保留：没有DNA的样品 描述： 柠檬的血浆样品 | ||||||||
| 采样方法 | 非概率样本 | ||||||||
| 研究人群 | 严重的血友病患者 | ||||||||
| 健康）状况 | 严重的血友病b | ||||||||
| 干涉 | 其他：非介入研究 非介入研究 | ||||||||
| 研究组/队列 | 单组研究 用eftrenonacog-alfa取代的严重血友病B患者 干预：其他：非介入研究 | ||||||||
| 出版物 * |
| ||||||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||||||
| 招聘信息 | |||||||||
| 招聘状况 | 尚未招募 | ||||||||
| 估计入学人数 | 15 | ||||||||
| 原始估计注册 | 与电流相同 | ||||||||
| 估计学习完成日期 | 2021年12月 | ||||||||
| 估计初级完成日期 | 2020年12月（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||||||
| 资格标准 | 纳入标准：
排除标准：
| ||||||||
| 性别/性别 |
| ||||||||
| 年龄 | 18岁以上（成人，老年人） | ||||||||
| 接受健康的志愿者 | 不 | ||||||||
| 联系人 |
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| 列出的位置国家 | 法国 | ||||||||
| 删除了位置国家 | |||||||||
| 管理信息 | |||||||||
| NCT编号 | NCT04590950 | ||||||||
| 其他研究ID编号 | APHP191124 | ||||||||
| 有数据监测委员会 | 不 | ||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享声明 |
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| 责任方 | 援助公共场所-Hôpitauxde Paris | ||||||||
| 研究赞助商 | 援助公共场所-Hôpitauxde Paris | ||||||||
| 合作者 | 不提供 | ||||||||
| 调查人员 | 不提供 | ||||||||
| PRS帐户 | 援助公共场所-Hôpitauxde Paris | ||||||||
| 验证日期 | 2020年8月 | ||||||||
| 病情或疾病 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 严重的血友病b | 其他：非介入研究 |
欧洲最近的一项调查显示，增加的血友病患者数量越来越多，从标准延长到延长的半衰期药物。尽管一些临床医生目前宁愿基于实验室结果进行经验治疗，但采用基于延长的半衰期产品（例如eftrenonacog-alfa）的替代疗法可能会增加对个性化药代动力学评估的兴趣，从而允许开发初始给药方案。因此，不准确的固定活性测量可能至关重要，尤其是当使用固定槽水平来量身定制患者给药方案时。因此，重要的是要准确确定修复活性水平，以便在不必要的剂量校正的情况下增加血友病患者医疗管理的成本。
随着eftrenonacog-alfa处方的扩大，准确测量其恢复的问题在止血实验室内增加了。计时单阶段测定（OSA）目前是修复活动测量的最广泛执行的测试。它们基于活化的部分凝血蛋白时间（APTT）试剂和因子缺陷等离子体。各种APTT试剂已商业化。它们可能导致修复结果的实质性差异。色彩两阶段测定（CSA）在临床实验室中使用的频率较低。与OSA相比，它们的试剂选择更少。几项研究已经评估了用eftrenonacog-alfa峰值样品中的OSA和CSA性能，并证明一些常用的APTT试剂不适合准确监测该产品。这些结果是否可以对从现实生活中的患者收集的灌注后样本进行交换，尚不清楚。
与独特的凝血因子活性的测量不同，凝血酶生成测定（TGA）是一种动态全球测试，探索凝血级联反应以及抗凝剂途径。因此，TGA可能是监测血友病患者替代疗法的宝贵工具。
因此，研究人员在现实生活中寻求将2个CSA和1个OSA试剂与补充EftrenonAcog-Alfa的严重血友病B患者中的特定于产品OSA进行比较。研究人员还旨在使用TGA评估eftrenonacog-alfa的药效学（PD）。
| 研究类型 ： | 观察 |
| 估计入学人数 ： | 15名参与者 |
| 观察模型： | 队列 |
| 时间观点： | 回顾 |
| 官方标题： | 重组因子IX FC对严重血友病患者的监测和药效学效应：一项现实研究 |
| 估计研究开始日期 ： | 2020年10月 |
| 估计初级完成日期 ： | 2020年12月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2021年12月 |
| 小组/队列 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 单组研究 用eftrenonacog-alfa取代的严重血友病B患者 | 其他：非介入研究 非介入研究 |
- 修复活动水平[时间范围：一个月]2个色素测定（BIO PEN FIX和ROX FIX）和2个时空测定分析（CK Perst具有标准人血浆或固定不足的等离子体，并补充了EftrenonAcog-Alfa作为校准器）
- 凝血酶生成测定[时间范围：一个月]
使用微孔板荧光计进行凝血酶生成测定。使用20μl低磷脂试剂（PPP-REAGENT）（1μM组织因子和4个微孔（μM）磷脂囊泡）或20μl凝血酶校准剂运行血浆样品。通过自动分配20μl含有钙离子和荧光底物为Z-Gly-Gly-Gly-Gly-Gly-Arg-7-Amino-4-甲基甲基甲基甲基蛋白的氟底物溶液来启动测定。产生的凝血酶切割底物，并在37°C下监测荧光增加60分钟，每20秒进行测量。
凝血酶Scope®，版本5.0.0.742用于计算每个样品的校准活动活动，随着时间的流逝而产生的凝血酶的量。因此，凝血酶Scope®报告了五个参数。
- 凝血酶生成测定[时间范围：一个月]微板荧光计，达到峰值的时间
- 凝血酶生成测定[时间范围：一个月]微板荧光计，峰高
- 凝血酶生成测定[时间范围：一个月]微孔荧光计，内源性凝血酶电势
- 凝血酶生成测定[时间范围：一个月]微板荧光计，速度
生物测量保留：没有DNA的样品
| 追踪信息 | |||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交日期 | 2020年7月8日 | ||||||||
| 第一个发布日期 | 2020年10月19日 | ||||||||
| 最后更新发布日期 | 2020年10月19日 | ||||||||
| 估计研究开始日期 | 2020年10月 | ||||||||
| 估计初级完成日期 | 2020年12月（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||||||
| 当前的主要结果指标 | 修复活动水平[时间范围：一个月] 2个色素测定（BIO PEN FIX和ROX FIX）和2个时空测定分析（CK Perst具有标准人血浆或固定不足的等离子体，并补充了EftrenonAcog-Alfa作为校准器） | ||||||||
| 原始主要结果指标 | 与电流相同 | ||||||||
| 改变历史 | 没有发布更改 | ||||||||
| 当前的次要结果指标 | |||||||||
| 原始的次要结果指标 | 与电流相同 | ||||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 其他其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 描述性信息 | |||||||||
| 简短标题 | eftrenonacog-alfa的剂量和PD研究 | ||||||||
| 官方头衔 | 重组因子IX FC对严重血友病患者的监测和药效学效应：一项现实研究 | ||||||||
| 简要摘要 | 这项研究的目的是评估不同方法在现实生活中用eftrenonacog-alfa治疗的血友病B患者的IX因子活性水平的性能。 | ||||||||
| 详细说明 | 欧洲最近的一项调查显示，增加的血友病患者数量越来越多，从标准延长到延长的半衰期药物。尽管一些临床医生目前宁愿基于实验室结果进行经验治疗，但采用基于延长的半衰期产品（例如eftrenonacog-alfa）的替代疗法可能会增加对个性化药代动力学评估的兴趣，从而允许开发初始给药方案。因此，不准确的固定活性测量可能至关重要，尤其是当使用固定槽水平来量身定制患者给药方案时。因此，重要的是要准确确定修复活性水平，以便在不必要的剂量校正的情况下增加血友病患者医疗管理的成本。 随着eftrenonacog-alfa处方的扩大，准确测量其恢复的问题在止血实验室内增加了。计时单阶段测定（OSA）目前是修复活动测量的最广泛执行的测试。它们基于活化的部分凝血蛋白时间（APTT）试剂和因子缺陷等离子体。各种APTT试剂已商业化。它们可能导致修复结果的实质性差异。色彩两阶段测定（CSA）在临床实验室中使用的频率较低。与OSA相比，它们的试剂选择更少。几项研究已经评估了用eftrenonacog-alfa峰值样品中的OSA和CSA性能，并证明一些常用的APTT试剂不适合准确监测该产品。这些结果是否可以对从现实生活中的患者收集的灌注后样本进行交换，尚不清楚。 与独特的凝血因子活性的测量不同，凝血酶生成测定（TGA）是一种动态全球测试，探索凝血级联反应以及抗凝剂途径。因此，TGA可能是监测血友病患者替代疗法的宝贵工具。 因此，研究人员在现实生活中寻求将2个CSA和1个OSA试剂与补充EftrenonAcog-Alfa的严重血友病B患者中的特定于产品OSA进行比较。研究人员还旨在使用TGA评估eftrenonacog-alfa的药效学（PD）。 | ||||||||
| 研究类型 | 观察 | ||||||||
| 学习规划 | 观察模型：队列 时间视角：回顾 | ||||||||
| 目标随访时间 | 不提供 | ||||||||
| 生物测量 | 保留：没有DNA的样品 描述： 柠檬的血浆样品 | ||||||||
| 采样方法 | 非概率样本 | ||||||||
| 研究人群 | 严重的血友病患者 | ||||||||
| 健康）状况 | 严重的血友病b | ||||||||
| 干涉 | 其他：非介入研究 非介入研究 | ||||||||
| 研究组/队列 | 单组研究 用eftrenonacog-alfa取代的严重血友病B患者 干预：其他：非介入研究 | ||||||||
| 出版物 * |
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*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||||||
| 招聘信息 | |||||||||
| 招聘状况 | 尚未招募 | ||||||||
| 估计入学人数 | 15 | ||||||||
| 原始估计注册 | 与电流相同 | ||||||||
| 估计学习完成日期 | 2021年12月 | ||||||||
| 估计初级完成日期 | 2020年12月（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||||||
| 资格标准 | 纳入标准：
排除标准：
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| 性别/性别 |
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| 年龄 | 18岁以上（成人，老年人） | ||||||||
| 接受健康的志愿者 | 不 | ||||||||
| 联系人 |
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| 列出的位置国家 | 法国 | ||||||||
| 删除了位置国家 | |||||||||
| 管理信息 | |||||||||
| NCT编号 | NCT04590950 | ||||||||
| 其他研究ID编号 | APHP191124 | ||||||||
| 有数据监测委员会 | 不 | ||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享声明 |
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| 责任方 | 援助公共场所-Hôpitauxde Paris | ||||||||
| 研究赞助商 | 援助公共场所-Hôpitauxde Paris | ||||||||
| 合作者 | 不提供 | ||||||||
| 调查人员 | 不提供 | ||||||||
| PRS帐户 | 援助公共场所-Hôpitauxde Paris | ||||||||
| 验证日期 | 2020年8月 | ||||||||
