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出境医 / 临床实验 / 对中国儿科和成年受试者进行神经纤维瘤病1型（NF1）和无法手术的神经纤维纤维瘤（PN）的研究研究

对中国儿科和成年受试者进行神经纤维瘤病1型（NF1）和无法手术的神经纤维纤维瘤（PN）的研究研究

研究描述
简要摘要：
一项1阶段的开放标签研究，以评估selumetinib的安全性，耐受性，药代动力学和临床疗效，Selumetinib是一种选择性丝分裂原活化蛋白激酶激酶激酶（MEK）1抑制剂，中国儿科和成人患有纤维瘤病' target='_blank'>神经纤维瘤病类型1（NF1）和不可能的神经纤维型神经纤维蛋白素的抑制剂。 （PN）

病情或疾病 干预/治疗阶段
纤维瘤病' target='_blank'>神经纤维瘤病1神经纤维瘤丛状药物：selumetinib阶段1

详细说明：
儿科和成年患者患有1型纤维瘤病' target='_blank'>神经纤维瘤病（NF1）和无法手术的神经纤维瘤（PN），将在筛查访问中评估以确认资格。大约16名儿科和16名成年合格患者将连续两次（大约每12小时）接受口服selumetinib 25 mg/m^2次，直到疾病进展或不可接受的药物相关毒性，以先到者为准。一旦患者停止研究治疗，则将遵循特定期限进行安全评估的患者。
学习规划
研究信息的布局表
研究类型 ：介入（临床试验）
估计入学人数 ： 32名参与者
分配： N/A。
干预模型：单组分配
掩蔽：无（开放标签）
主要意图：治疗
官方标题：一项1阶段的开放标签研究，以评估selumetinib的安全性，耐受性，药代动力学和临床疗效，Selumetinib是一种选择性丝分裂原活化蛋白激酶激酶激酶（MEK）1抑制剂，中国儿科和成人患有纤维瘤病' target='_blank'>神经纤维瘤病类型1（NF1）和不可能的神经纤维型神经纤维蛋白素的抑制剂。 （PN）
实际学习开始日期 ： 2020年12月16日
估计初级完成日期 ： 2023年10月31日
估计 学习完成日期 ： 2027年9月30日
武器和干预措施
手臂 干预/治疗
实验：selumetinib
所有合格的受试者将首先接受单一口服剂量的selumetinib 25 mg/m^2。然后，每天两次口服25 mg/m^2口服，直到疾病进展或不可接受的药物相关毒性，以先到者为准。
药物：selumetinib

所有合格的受试者将首先接受单一口服剂量的selumetinib 25 mg/m^2。洗涤时间为2天后，口服selumetinib每天两次25 mg/m^2次。受试者将继续接受甲甲替尼，直到疾病进展或不可接受的药物相关毒性，以先到者为准。

提供10毫克和25毫克的胶囊强度。

其他名称：Koselugo

结果措施
主要结果指标 ：
  1. 不良事件[时间范围：从签署知情同意书到最后一个受试者的最多5年]
    • 出现/频率。
    • 与研究者评估的与IP的关系。
    • 不良事件（CTCAE）等级的常见术语标准。
    • 严肃。
    • 死亡。
    • 不良事件导致IP中断。
    • 不利事件特别感兴趣。

  2. 浓度时间曲线从零到最后的可测量浓度（AUC0-T）的selumetinib及其代谢物（N--甲基甲基硫替尼）中的中国儿科和成年受试者的NF 1和不可用的丛状神经纤维瘤[时间框架：首先患者首次患者剂量至自上次患者初次剂量以来24个月]
  3. 硫替尼及其代谢产物（N-脱甲基selumetinib）的最大血浆浓度（CMAX）在中国小儿和成年受试者中患有1型纤维瘤病' target='_blank'>神经纤维瘤病和无法使用的丛状神经纤维瘤[时间范围：时间框架：自上次患者首次患者以来首次剂量至24个月，
  4. selumetinib及其代谢产物（N-甲基甲基替尼）的末期半寿命（T1/2）在中国儿科和成年受试者中患有1型纤维瘤病' target='_blank'>神经纤维瘤病和无法使用的丛状神经纤维瘤[时间框架：自上次患者以来首次剂量的首次剂量至24个月，这是给予的
  5. 硫替尼及其代谢产物（N-苯甲酰selumetinib）的积累比（RAC）在中国儿科和成年受试者中患有1型纤维瘤病' target='_blank'>神经纤维瘤病和无法使用的丛状神经纤维瘤[时间范围：自上次患者自上次患者以来的首次剂量至24个月，

次要结果度量 ：
  1. 中国儿科和成年受试者的selumetinib的客观反应率（ORR）患有1型纤维瘤病' target='_blank'>神经纤维瘤病和无法手术的神经纤维瘤[时间范围：首次患者首次服用，直到最后一个受试者后5年，
    通过目标和非目标PN的3D体积磁共振成像（MRI）测量

  2. 中国儿科和成年受试者的selumetinib的反应持续时间（DOR）患有1型纤维瘤病' target='_blank'>神经纤维瘤病和无法手术的神经纤维瘤[时间框架：首次患者首次服用，直到最后服药后5年，
    通过目标和非目标PN的3D体积磁共振成像（MRI）测量

  3. 中国儿科和成年受试者的selumetinib的无进展生存期（PFS）患有1型纤维瘤病' target='_blank'>神经纤维瘤病和无法手术的丛状神经纤维瘤[时间范围：时间范围：首次患者首次剂量，直到最后一次受试者后5年，
    通过目标和非目标PN的3D体积磁共振成像（MRI）测量

  4. 在中国儿科和成年受试者中，纤维瘤病' target='_blank'>神经纤维瘤病1型和无法手术的丛状神经纤维瘤[时间范围：首次患者首次服用直到最后5年后，在中国的儿科和成年受试者中进展（TTP）的时间（TTP）。
    通过目标和非目标PN的3D体积磁共振成像（MRI）测量

  5. selumetinib在中国儿科和成年受试者中的反应（TTR）的时间是1型纤维瘤病' target='_blank'>神经纤维瘤病和无法手术的神经纤维瘤[时间框架：首次患者首次服用，直到最后一个受试者最多服用后5年]
    通过目标和非目标PN的3D体积磁共振成像（MRI）测量

  6. 通过患者报告的结果测量信息系统（PROMIS）问卷调查的身体功能衡量表[时间范围：首次患者首次剂量，直到最后一个受试者后5年最多剂量]
  7. 通过丛生的神经纤维瘤生命量表（PLEXIQOL）问卷调查[时间范围：时间范围：首次患者首次服用直到最后一个受试者后5年，衡量与健康相关的生活质量（HRQOL）（HRQOL）]
  8. 通过面部，腿部，活动，哭泣，可固定性（FLACC）疼痛量表的疼痛度量[时间范围：首次患者首次剂量直至上次服药后5年最多剂量]
  9. 通过数字评分量表（NRS）问卷调查的疼痛度量[时间范围：首先服用到最后一个受试者后5年，

资格标准
有资格信息的布局表
符合研究资格的年龄： 3年至99岁（儿童，成人，老年人）
有资格学习的男女：全部
接受健康的志愿者：不
标准

纳入标准：

  • 儿科队列：中国受试者≥3岁，<18岁
  • 成人队列：研究入学时的中国受试者≥18岁
  • 根据NIH共识开发会议声明，必须将受试者诊断为（i）NF1，并且II）PN被定义为沿神经长度生长的神经纤维瘤，可能涉及多个束缚和分支。 （iii）无法使用的PN
  • 受试者必须至少具有一个可测量的典型或结节性PN
  • 绝对中性粒细胞计数≥1.5×10^9/L，血红蛋白≥9g/dL和血小板计数≥100×10^9/l。受试者必须在筛查评估前7天没有生长因子支持和血小板输血支持。
  • 天冬氨酸氨基转移酶（AST）和丙氨酸氨基转移酶（ALT）≤2×正常的上限（ULN），总胆红素总≤1.5×uln，除了患有吉尔伯特氏病的受试者（≤2.5×uln）的受试者外。

排除标准：

  • 恶性周围神经护套肿瘤的证据。
  • 临床意义的心血管疾病
  • 先前的恶性肿瘤（除了足够治疗的基础细胞或鳞状细胞皮肤癌，原位宫颈癌或其他受试者无病≥2年或不限于<2年的癌症）或其他癌症需要接受化学疗法或放射治疗的治疗。
  • 具有以下眼科发现/条件的受试者：

视网膜色素上皮脱离/中央浆液性视网膜病或视网膜静脉闭塞的当前或过去史；眼内压> 21 mmHg（或按年龄调节）或不受控制的青光眼（不论IOP不管）；与研究医生讨论后，可能有资格符合有意义的视力（仅光感知或没有光感知）并且没有经历与青光眼有关的疼痛，并且没有经历与青光眼相关的疼痛，但具有已知青光眼和IOP的受试者与研究医生有关；通过研究者评估，对眼科检查的任何其他明显异常，这将使该受试者不适合入学研究。

联系人和位置

联系人
位置联系人的布局表
联系人：阿斯利康临床研究信息中心1-877-240-9479信息center@astrazeneca.com

位置
位置表的布局表
中国
研究网站招募
中国上海，200011年
研究网站招募
中国上海，CN-20092
赞助商和合作者
阿斯利康
默克·夏普（Merck Sharp＆Dohme Corp.）
调查人员
调查员信息的布局表
首席研究员：青春李上海第九人民医院隶属于上海乔孔大学
追踪信息
首先提交的日期ICMJE 2020年7月28日
第一个发布日期ICMJE 2020年10月19日
最后更新发布日期2021年5月7日
实际学习开始日期ICMJE 2020年12月16日
估计初级完成日期2023年10月31日（主要结果度量的最终数据收集日期）
当前的主要结果度量ICMJE
（提交：2020年10月15日）
  • 不良事件[时间范围：从签署知情同意书到最后一个受试者的最多5年]
    • 出现/频率。
    • 与研究者评估的与IP的关系。
    • 不良事件（CTCAE）等级的常见术语标准。
    • 严肃。
    • 死亡。
    • 不良事件导致IP中断。
    • 不利事件特别感兴趣。
  • 浓度时间曲线从零到最后的可测量浓度（AUC0-T）的selumetinib及其代谢物（N--甲基甲基硫替尼）中的中国儿科和成年受试者的NF 1和不可用的丛状神经纤维瘤[时间框架：首先患者首次患者剂量至自上次患者初次剂量以来24个月]
  • 硫替尼及其代谢产物（N-脱甲基selumetinib）的最大血浆浓度（CMAX）在中国小儿和成年受试者中患有1型纤维瘤病' target='_blank'>神经纤维瘤病和无法使用的丛状神经纤维瘤[时间范围：时间框架：自上次患者首次患者以来首次剂量至24个月，
  • selumetinib及其代谢产物（N-甲基甲基替尼）的末期半寿命（T1/2）在中国儿科和成年受试者中患有1型纤维瘤病' target='_blank'>神经纤维瘤病和无法使用的丛状神经纤维瘤[时间框架：自上次患者以来首次剂量的首次剂量至24个月，这是给予的
  • 硫替尼及其代谢产物（N-苯甲酰selumetinib）的积累比（RAC）在中国儿科和成年受试者中患有1型纤维瘤病' target='_blank'>神经纤维瘤病和无法使用的丛状神经纤维瘤[时间范围：自上次患者自上次患者以来的首次剂量至24个月，
原始主要结果措施ICMJE与电流相同
改变历史
当前的次要结果度量ICMJE
（提交：2020年10月15日）
  • 中国儿科和成年受试者的selumetinib的客观反应率（ORR）患有1型纤维瘤病' target='_blank'>神经纤维瘤病和无法手术的神经纤维瘤[时间范围：首次患者首次服用，直到最后一个受试者后5年，
    通过目标和非目标PN的3D体积磁共振成像（MRI）测量
  • 中国儿科和成年受试者的selumetinib的反应持续时间（DOR）患有1型纤维瘤病' target='_blank'>神经纤维瘤病和无法手术的神经纤维瘤[时间框架：首次患者首次服用，直到最后服药后5年，
    通过目标和非目标PN的3D体积磁共振成像（MRI）测量
  • 中国儿科和成年受试者的selumetinib的无进展生存期（PFS）患有1型纤维瘤病' target='_blank'>神经纤维瘤病和无法手术的丛状神经纤维瘤[时间范围：时间范围：首次患者首次剂量，直到最后一次受试者后5年，
    通过目标和非目标PN的3D体积磁共振成像（MRI）测量
  • 在中国儿科和成年受试者中，纤维瘤病' target='_blank'>神经纤维瘤病1型和无法手术的丛状神经纤维瘤[时间范围：首次患者首次服用直到最后5年后，在中国的儿科和成年受试者中进展（TTP）的时间（TTP）。
    通过目标和非目标PN的3D体积磁共振成像（MRI）测量
  • selumetinib在中国儿科和成年受试者中的反应（TTR）的时间是1型纤维瘤病' target='_blank'>神经纤维瘤病和无法手术的神经纤维瘤[时间框架：首次患者首次服用，直到最后一个受试者最多服用后5年]
    通过目标和非目标PN的3D体积磁共振成像（MRI）测量
  • 通过患者报告的结果测量信息系统（PROMIS）问卷调查的身体功能衡量表[时间范围：首次患者首次剂量，直到最后一个受试者后5年最多剂量]
  • 通过丛生的神经纤维瘤生命量表（PLEXIQOL）问卷调查[时间范围：时间范围：首次患者首次服用直到最后一个受试者后5年，衡量与健康相关的生活质量（HRQOL）（HRQOL）]
  • 通过面部，腿部，活动，哭泣，可固定性（FLACC）疼痛量表的疼痛度量[时间范围：首次患者首次剂量直至上次服药后5年最多剂量]
  • 通过数字评分量表（NRS）问卷调查的疼痛度量[时间范围：首先服用到最后一个受试者后5年，
原始次要结果措施ICMJE与电流相同
当前其他预先指定的结果指标不提供
其他其他预先指定的结果指标不提供
描述性信息
简短的标题ICMJE对中国儿科和成年受试者进行纤维瘤病' target='_blank'>神经纤维瘤病1型（NF1）和无法手术的神经纤维纤维瘤（PN）的研究研究
官方标题ICMJE一项1阶段的开放标签研究，以评估selumetinib的安全性，耐受性，药代动力学和临床疗效，Selumetinib是一种选择性丝分裂原活化蛋白激酶激酶激酶（MEK）1抑制剂，中国儿科和成人患有纤维瘤病' target='_blank'>神经纤维瘤病类型1（NF1）和不可能的神经纤维型神经纤维蛋白素的抑制剂。 （PN）
简要摘要一项1阶段的开放标签研究，以评估selumetinib的安全性，耐受性，药代动力学和临床疗效，Selumetinib是一种选择性丝分裂原活化蛋白激酶激酶激酶（MEK）1抑制剂，中国儿科和成人患有纤维瘤病' target='_blank'>神经纤维瘤病类型1（NF1）和不可能的神经纤维型神经纤维蛋白素的抑制剂。 （PN）
详细说明儿科和成年患者患有1型纤维瘤病' target='_blank'>神经纤维瘤病（NF1）和无法手术的神经纤维瘤（PN），将在筛查访问中评估以确认资格。大约16名儿科和16名成年合格患者将连续两次（大约每12小时）接受口服selumetinib 25 mg/m^2次，直到疾病进展或不可接受的药物相关毒性，以先到者为准。一旦患者停止研究治疗，则将遵循特定期限进行安全评估的患者。
研究类型ICMJE介入
研究阶段ICMJE阶段1
研究设计ICMJE分配：N/A
干预模型：单个小组分配
蒙版：无（打开标签）
主要目的：治疗
条件ICMJE
干预ICMJE药物：selumetinib

所有合格的受试者将首先接受单一口服剂量的selumetinib 25 mg/m^2。洗涤时间为2天后，口服selumetinib每天两次25 mg/m^2次。受试者将继续接受甲甲替尼，直到疾病进展或不可接受的药物相关毒性，以先到者为准。

提供10毫克和25毫克的胶囊强度。

其他名称：Koselugo
研究臂ICMJE实验：selumetinib
所有合格的受试者将首先接受单一口服剂量的selumetinib 25 mg/m^2。然后，每天两次口服25 mg/m^2口服，直到疾病进展或不可接受的药物相关毒性，以先到者为准。
干预：药物：selumetinib
出版物 *不提供

*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。
招聘信息
招聘状态ICMJE招募
估计注册ICMJE
（提交：2020年10月15日）		 32
原始估计注册ICMJE与电流相同
估计的研究完成日期ICMJE 2027年9月30日
估计初级完成日期2023年10月31日（主要结果度量的最终数据收集日期）
资格标准ICMJE

纳入标准：

  • 儿科队列：中国受试者≥3岁，<18岁
  • 成人队列：研究入学时的中国受试者≥18岁
  • 根据NIH共识开发会议声明，必须将受试者诊断为（i）NF1，并且II）PN被定义为沿神经长度生长的神经纤维瘤，可能涉及多个束缚和分支。 （iii）无法使用的PN
  • 受试者必须至少具有一个可测量的典型或结节性PN
  • 绝对中性粒细胞计数≥1.5×10^9/L，血红蛋白≥9g/dL和血小板计数≥100×10^9/l。受试者必须在筛查评估前7天没有生长因子支持和血小板输血支持。
  • 天冬氨酸氨基转移酶（AST）和丙氨酸氨基转移酶（ALT）≤2×正常的上限（ULN），总胆红素总≤1.5×uln，除了患有吉尔伯特氏病的受试者（≤2.5×uln）的受试者外。

排除标准：

  • 恶性周围神经护套肿瘤的证据。
  • 临床意义的心血管疾病
  • 先前的恶性肿瘤（除了足够治疗的基础细胞或鳞状细胞皮肤癌，原位宫颈癌或其他受试者无病≥2年或不限于<2年的癌症）或其他癌症需要接受化学疗法或放射治疗的治疗。
  • 具有以下眼科发现/条件的受试者：

视网膜色素上皮脱离/中央浆液性视网膜病或视网膜静脉闭塞的当前或过去史；眼内压> 21 mmHg（或按年龄调节）或不受控制的青光眼（不论IOP不管）；与研究医生讨论后，可能有资格符合有意义的视力（仅光感知或没有光感知）并且没有经历与青光眼有关的疼痛，并且没有经历与青光眼相关的疼痛，但具有已知青光眼和IOP的受试者与研究医生有关；通过研究者评估，对眼科检查的任何其他明显异常，这将使该受试者不适合入学研究。

性别/性别ICMJE
有资格学习的男女：全部
年龄ICMJE 3年至99岁（儿童，成人，老年人）
接受健康的志愿者ICMJE不
联系ICMJE
联系人：阿斯利康临床研究信息中心1-877-240-9479信息center@astrazeneca.com
列出的位置国家ICMJE中国
删除了位置国家
管理信息
NCT编号ICMJE NCT04590235
其他研究ID编号ICMJE D1346C00011
有数据监测委员会不
美国FDA调节的产品
研究美国FDA调节的药物：是的
研究美国FDA调节的设备产品：不
从美国生产并出口的产品：是的
IPD共享语句ICMJE
计划共享IPD：是的
计划说明：合格的研究人员可以要求通过请求门户从阿斯利康（Astrazeneca）集团的公司访问Astrazeneca集团的匿名个人患者级数据。所有请求将根据AZ披露承诺进行评估：https：//astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/st/submission/disclosure。
大体时间：根据对EFPIA Pharma数据共享原则的承诺，阿斯利康将达到或超过数据可用性。有关时间表的详细信息，请在https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/st/submission/disclosure上恢复我们的披露承诺。
访问标准：经过批准的请求后，阿斯利康将在批准的赞助商工具中提供对识别的单个患者级数据的访问。在访问请求的信息之前，必须有签名的数据共享协议（数据配件的不可谈判的合同）。此外，所有用户都需要接受SAS MSE的条款和条件才能获得访问权限。有关更多详细信息，请在https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/st/submission/disclosure上查看披露声明。
URL： https://astrazenecagroup-dt.pharmacm.com/dt/home
责任方阿斯利康
研究赞助商ICMJE阿斯利康
合作者ICMJE默克·夏普（Merck Sharp＆Dohme Corp.）
研究人员ICMJE
首席研究员：青春李上海第九人民医院隶属于上海乔孔大学
PRS帐户阿斯利康
验证日期2021年5月

国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素
研究描述
简要摘要：
一项1阶段的开放标签研究，以评估selumetinib的安全性，耐受性，药代动力学和临床疗效，Selumetinib是一种选择性丝分裂原活化蛋白激酶激酶激酶（MEK）1抑制剂，中国儿科和成人患有纤维瘤病' target='_blank'>神经纤维瘤病类型1（NF1）和不可能的神经纤维型神经纤维蛋白素的抑制剂。 （PN）

病情或疾病 干预/治疗阶段
纤维瘤病' target='_blank'>神经纤维瘤病1神经纤维瘤丛状药物：selumetinib阶段1

详细说明：
儿科和成年患者患有1型纤维瘤病' target='_blank'>神经纤维瘤病（NF1）和无法手术的神经纤维瘤（PN），将在筛查访问中评估以确认资格。大约16名儿科和16名成年合格患者将连续两次（大约每12小时）接受口服selumetinib 25 mg/m^2次，直到疾病进展或不可接受的药物相关毒性，以先到者为准。一旦患者停止研究治疗，则将遵循特定期限进行安全评估的患者。
学习规划
研究信息的布局表
研究类型 ：介入（临床试验）
估计入学人数 ： 32名参与者
分配： N/A。
干预模型：单组分配
掩蔽：无（开放标签）
主要意图：治疗
官方标题：一项1阶段的开放标签研究，以评估selumetinib的安全性，耐受性，药代动力学和临床疗效，Selumetinib是一种选择性丝分裂原活化蛋白激酶激酶激酶（MEK）1抑制剂，中国儿科和成人患有纤维瘤病' target='_blank'>神经纤维瘤病类型1（NF1）和不可能的神经纤维型神经纤维蛋白素的抑制剂。 （PN）
实际学习开始日期 ： 2020年12月16日
估计初级完成日期 ： 2023年10月31日
估计 学习完成日期 ： 2027年9月30日
武器和干预措施
手臂 干预/治疗
实验：selumetinib
所有合格的受试者将首先接受单一口服剂量的selumetinib 25 mg/m^2。然后，每天两次口服25 mg/m^2口服，直到疾病进展或不可接受的药物相关毒性，以先到者为准。
药物：selumetinib

所有合格的受试者将首先接受单一口服剂量的selumetinib 25 mg/m^2。洗涤时间为2天后，口服selumetinib每天两次25 mg/m^2次。受试者将继续接受甲甲替尼，直到疾病进展或不可接受的药物相关毒性，以先到者为准。

提供10毫克和25毫克的胶囊强度。

其他名称：Koselugo

结果措施
主要结果指标 ：
  1. 不良事件[时间范围：从签署知情同意书到最后一个受试者的最多5年]
    • 出现/频率。
    • 与研究者评估的与IP的关系。
    • 不良事件（CTCAE）等级的常见术语标准。
    • 严肃。
    • 死亡。
    • 不良事件导致IP中断。
    • 不利事件特别感兴趣。

  2. 浓度时间曲线从零到最后的可测量浓度（AUC0-T）的selumetinib及其代谢物（N--甲基甲基硫替尼）中的中国儿科和成年受试者的NF 1和不可用的丛状神经纤维瘤[时间框架：首先患者首次患者剂量至自上次患者初次剂量以来24个月]
  3. 硫替尼及其代谢产物（N-脱甲基selumetinib）的最大血浆浓度（CMAX）在中国小儿和成年受试者中患有1型纤维瘤病' target='_blank'>神经纤维瘤病和无法使用的丛状神经纤维瘤[时间范围：时间框架：自上次患者首次患者以来首次剂量至24个月，
  4. selumetinib及其代谢产物（N-甲基甲基替尼）的末期半寿命（T1/2）在中国儿科和成年受试者中患有1型纤维瘤病' target='_blank'>神经纤维瘤病和无法使用的丛状神经纤维瘤[时间框架：自上次患者以来首次剂量的首次剂量至24个月，这是给予的
  5. 硫替尼及其代谢产物（N-苯甲酰selumetinib）的积累比（RAC）在中国儿科和成年受试者中患有1型纤维瘤病' target='_blank'>神经纤维瘤病和无法使用的丛状神经纤维瘤[时间范围：自上次患者自上次患者以来的首次剂量至24个月，

次要结果度量 ：
  1. 中国儿科和成年受试者的selumetinib的客观反应率（ORR）患有1型纤维瘤病' target='_blank'>神经纤维瘤病和无法手术的神经纤维瘤[时间范围：首次患者首次服用，直到最后一个受试者后5年，
    通过目标和非目标PN的3D体积磁共振成像（MRI）测量

  2. 中国儿科和成年受试者的selumetinib的反应持续时间（DOR）患有1型纤维瘤病' target='_blank'>神经纤维瘤病和无法手术的神经纤维瘤[时间框架：首次患者首次服用，直到最后服药后5年，
    通过目标和非目标PN的3D体积磁共振成像（MRI）测量

  3. 中国儿科和成年受试者的selumetinib的无进展生存期（PFS）患有1型纤维瘤病' target='_blank'>神经纤维瘤病和无法手术的丛状神经纤维瘤[时间范围：时间范围：首次患者首次剂量，直到最后一次受试者后5年，
    通过目标和非目标PN的3D体积磁共振成像（MRI）测量

  4. 在中国儿科和成年受试者中，纤维瘤病' target='_blank'>神经纤维瘤病1型和无法手术的丛状神经纤维瘤[时间范围：首次患者首次服用直到最后5年后，在中国的儿科和成年受试者中进展（TTP）的时间（TTP）。
    通过目标和非目标PN的3D体积磁共振成像（MRI）测量

  5. selumetinib在中国儿科和成年受试者中的反应（TTR）的时间是1型纤维瘤病' target='_blank'>神经纤维瘤病和无法手术的神经纤维瘤[时间框架：首次患者首次服用，直到最后一个受试者最多服用后5年]
    通过目标和非目标PN的3D体积磁共振成像（MRI）测量

  6. 通过患者报告的结果测量信息系统（PROMIS）问卷调查的身体功能衡量表[时间范围：首次患者首次剂量，直到最后一个受试者后5年最多剂量]
  7. 通过丛生的神经纤维瘤生命量表（PLEXIQOL）问卷调查[时间范围：时间范围：首次患者首次服用直到最后一个受试者后5年，衡量与健康相关的生活质量（HRQOL）（HRQOL）]
  8. 通过面部，腿部，活动，哭泣，可固定性（FLACC）疼痛量表的疼痛度量[时间范围：首次患者首次剂量直至上次服药后5年最多剂量]
  9. 通过数字评分量表（NRS）问卷调查的疼痛度量[时间范围：首先服用到最后一个受试者后5年，

资格标准
有资格信息的布局表
符合研究资格的年龄： 3年至99岁（儿童，成人，老年人）
有资格学习的男女：全部
接受健康的志愿者：不
标准

纳入标准：

  • 儿科队列：中国受试者≥3岁，<18岁
  • 成人队列：研究入学时的中国受试者≥18岁
  • 根据NIH共识开发会议声明，必须将受试者诊断为（i）NF1，并且II）PN被定义为沿神经长度生长的神经纤维瘤，可能涉及多个束缚和分支。 （iii）无法使用的PN
  • 受试者必须至少具有一个可测量的典型或结节性PN
  • 绝对中性粒细胞计数≥1.5×10^9/L，血红蛋白≥9g/dL和血小板计数≥100×10^9/l。受试者必须在筛查评估前7天没有生长因子支持和血小板输血支持。
  • 天冬氨酸氨基转移酶（AST）和丙氨酸氨基转移酶（ALT）≤2×正常的上限（ULN），总胆红素总≤1.5×uln，除了患有吉尔伯特氏病的受试者（≤2.5×uln）的受试者外。

排除标准：

  • 恶性周围神经护套肿瘤的证据。
  • 临床意义的心血管疾病
  • 先前的恶性肿瘤（除了足够治疗的基础细胞或鳞状细胞皮肤癌，原位宫颈癌或其他受试者无病≥2年或不限于<2年的癌症）或其他癌症需要接受化学疗法或放射治疗的治疗。
  • 具有以下眼科发现/条件的受试者：

视网膜色素上皮脱离/中央浆液性视网膜病或视网膜静脉闭塞的当前或过去史；眼内压> 21 mmHg（或按年龄调节）或不受控制的青光眼（不论IOP不管）；与研究医生讨论后，可能有资格符合有意义的视力（仅光感知或没有光感知）并且没有经历与青光眼有关的疼痛，并且没有经历与青光眼相关的疼痛，但具有已知青光眼和IOP的受试者与研究医生有关；通过研究者评估，对眼科检查的任何其他明显异常，这将使该受试者不适合入学研究。

联系人和位置

联系人
位置联系人的布局表
联系人：阿斯利康临床研究信息中心1-877-240-9479信息center@astrazeneca.com

位置
位置表的布局表
中国
研究网站招募
中国上海，200011年
研究网站招募
中国上海，CN-20092
赞助商和合作者
阿斯利康
默克·夏普（Merck Sharp＆Dohme Corp.）
调查人员
调查员信息的布局表
首席研究员：青春李上海第九人民医院隶属于上海乔孔大学
追踪信息
首先提交的日期ICMJE 2020年7月28日
第一个发布日期ICMJE 2020年10月19日
最后更新发布日期2021年5月7日
实际学习开始日期ICMJE 2020年12月16日
估计初级完成日期2023年10月31日（主要结果度量的最终数据收集日期）
当前的主要结果度量ICMJE
（提交：2020年10月15日）
  • 不良事件[时间范围：从签署知情同意书到最后一个受试者的最多5年]
    • 出现/频率。
    • 与研究者评估的与IP的关系。
    • 不良事件（CTCAE）等级的常见术语标准。
    • 严肃。
    • 死亡。
    • 不良事件导致IP中断。
    • 不利事件特别感兴趣。
  • 浓度时间曲线从零到最后的可测量浓度（AUC0-T）的selumetinib及其代谢物（N--甲基甲基硫替尼）中的中国儿科和成年受试者的NF 1和不可用的丛状神经纤维瘤[时间框架：首先患者首次患者剂量至自上次患者初次剂量以来24个月]
  • 硫替尼及其代谢产物（N-脱甲基selumetinib）的最大血浆浓度（CMAX）在中国小儿和成年受试者中患有1型纤维瘤病' target='_blank'>神经纤维瘤病和无法使用的丛状神经纤维瘤[时间范围：时间框架：自上次患者首次患者以来首次剂量至24个月，
  • selumetinib及其代谢产物（N-甲基甲基替尼）的末期半寿命（T1/2）在中国儿科和成年受试者中患有1型纤维瘤病' target='_blank'>神经纤维瘤病和无法使用的丛状神经纤维瘤[时间框架：自上次患者以来首次剂量的首次剂量至24个月，这是给予的
  • 硫替尼及其代谢产物（N-苯甲酰selumetinib）的积累比（RAC）在中国儿科和成年受试者中患有1型纤维瘤病' target='_blank'>神经纤维瘤病和无法使用的丛状神经纤维瘤[时间范围：自上次患者自上次患者以来的首次剂量至24个月，
原始主要结果措施ICMJE与电流相同
改变历史
当前的次要结果度量ICMJE
（提交：2020年10月15日）
  • 中国儿科和成年受试者的selumetinib的客观反应率（ORR）患有1型纤维瘤病' target='_blank'>神经纤维瘤病和无法手术的神经纤维瘤[时间范围：首次患者首次服用，直到最后一个受试者后5年，
    通过目标和非目标PN的3D体积磁共振成像（MRI）测量
  • 中国儿科和成年受试者的selumetinib的反应持续时间（DOR）患有1型纤维瘤病' target='_blank'>神经纤维瘤病和无法手术的神经纤维瘤[时间框架：首次患者首次服用，直到最后服药后5年，
    通过目标和非目标PN的3D体积磁共振成像（MRI）测量
  • 中国儿科和成年受试者的selumetinib的无进展生存期（PFS）患有1型纤维瘤病' target='_blank'>神经纤维瘤病和无法手术的丛状神经纤维瘤[时间范围：时间范围：首次患者首次剂量，直到最后一次受试者后5年，
    通过目标和非目标PN的3D体积磁共振成像（MRI）测量
  • 在中国儿科和成年受试者中，纤维瘤病' target='_blank'>神经纤维瘤病1型和无法手术的丛状神经纤维瘤[时间范围：首次患者首次服用直到最后5年后，在中国的儿科和成年受试者中进展（TTP）的时间（TTP）。
    通过目标和非目标PN的3D体积磁共振成像（MRI）测量
  • selumetinib在中国儿科和成年受试者中的反应（TTR）的时间是1型纤维瘤病' target='_blank'>神经纤维瘤病和无法手术的神经纤维瘤[时间框架：首次患者首次服用，直到最后一个受试者最多服用后5年]
    通过目标和非目标PN的3D体积磁共振成像（MRI）测量
  • 通过患者报告的结果测量信息系统（PROMIS）问卷调查的身体功能衡量表[时间范围：首次患者首次剂量，直到最后一个受试者后5年最多剂量]
  • 通过丛生的神经纤维瘤生命量表（PLEXIQOL）问卷调查[时间范围：时间范围：首次患者首次服用直到最后一个受试者后5年，衡量与健康相关的生活质量（HRQOL）（HRQOL）]
  • 通过面部，腿部，活动，哭泣，可固定性（FLACC）疼痛量表的疼痛度量[时间范围：首次患者首次剂量直至上次服药后5年最多剂量]
  • 通过数字评分量表（NRS）问卷调查的疼痛度量[时间范围：首先服用到最后一个受试者后5年，
原始次要结果措施ICMJE与电流相同
当前其他预先指定的结果指标不提供
其他其他预先指定的结果指标不提供
描述性信息
简短的标题ICMJE对中国儿科和成年受试者进行纤维瘤病' target='_blank'>神经纤维瘤病1型（NF1）和无法手术的神经纤维纤维瘤（PN）的研究研究
官方标题ICMJE一项1阶段的开放标签研究，以评估selumetinib的安全性，耐受性，药代动力学和临床疗效，Selumetinib是一种选择性丝分裂原活化蛋白激酶激酶激酶（MEK）1抑制剂，中国儿科和成人患有纤维瘤病' target='_blank'>神经纤维瘤病类型1（NF1）和不可能的神经纤维型神经纤维蛋白素的抑制剂。 （PN）
简要摘要一项1阶段的开放标签研究，以评估selumetinib的安全性，耐受性，药代动力学和临床疗效，Selumetinib是一种选择性丝分裂原活化蛋白激酶激酶激酶（MEK）1抑制剂，中国儿科和成人患有纤维瘤病' target='_blank'>神经纤维瘤病类型1（NF1）和不可能的神经纤维型神经纤维蛋白素的抑制剂。 （PN）
详细说明儿科和成年患者患有1型纤维瘤病' target='_blank'>神经纤维瘤病（NF1）和无法手术的神经纤维瘤（PN），将在筛查访问中评估以确认资格。大约16名儿科和16名成年合格患者将连续两次（大约每12小时）接受口服selumetinib 25 mg/m^2次，直到疾病进展或不可接受的药物相关毒性，以先到者为准。一旦患者停止研究治疗，则将遵循特定期限进行安全评估的患者。
研究类型ICMJE介入
研究阶段ICMJE阶段1
研究设计ICMJE分配：N/A
干预模型：单个小组分配
蒙版：无（打开标签）
主要目的：治疗
条件ICMJE
干预ICMJE药物：selumetinib

所有合格的受试者将首先接受单一口服剂量的selumetinib 25 mg/m^2。洗涤时间为2天后，口服selumetinib每天两次25 mg/m^2次。受试者将继续接受甲甲替尼，直到疾病进展或不可接受的药物相关毒性，以先到者为准。

提供10毫克和25毫克的胶囊强度。

其他名称：Koselugo
研究臂ICMJE实验：selumetinib
所有合格的受试者将首先接受单一口服剂量的selumetinib 25 mg/m^2。然后，每天两次口服25 mg/m^2口服，直到疾病进展或不可接受的药物相关毒性，以先到者为准。
干预：药物：selumetinib
出版物 *不提供

*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。
招聘信息
招聘状态ICMJE招募
估计注册ICMJE
（提交：2020年10月15日）		 32
原始估计注册ICMJE与电流相同
估计的研究完成日期ICMJE 2027年9月30日
估计初级完成日期2023年10月31日（主要结果度量的最终数据收集日期）
资格标准ICMJE

纳入标准：

  • 儿科队列：中国受试者≥3岁，<18岁
  • 成人队列：研究入学时的中国受试者≥18岁
  • 根据NIH共识开发会议声明，必须将受试者诊断为（i）NF1，并且II）PN被定义为沿神经长度生长的神经纤维瘤，可能涉及多个束缚和分支。 （iii）无法使用的PN
  • 受试者必须至少具有一个可测量的典型或结节性PN
  • 绝对中性粒细胞计数≥1.5×10^9/L，血红蛋白≥9g/dL和血小板计数≥100×10^9/l。受试者必须在筛查评估前7天没有生长因子支持和血小板输血支持。
  • 天冬氨酸氨基转移酶（AST）和丙氨酸氨基转移酶（ALT）≤2×正常的上限（ULN），总胆红素总≤1.5×uln，除了患有吉尔伯特氏病的受试者（≤2.5×uln）的受试者外。

排除标准：

  • 恶性周围神经护套肿瘤的证据。
  • 临床意义的心血管疾病
  • 先前的恶性肿瘤（除了足够治疗的基础细胞或鳞状细胞皮肤癌，原位宫颈癌或其他受试者无病≥2年或不限于<2年的癌症）或其他癌症需要接受化学疗法或放射治疗的治疗。
  • 具有以下眼科发现/条件的受试者：

视网膜色素上皮脱离/中央浆液性视网膜病或视网膜静脉闭塞的当前或过去史；眼内压> 21 mmHg（或按年龄调节）或不受控制的青光眼（不论IOP不管）；与研究医生讨论后，可能有资格符合有意义的视力（仅光感知或没有光感知）并且没有经历与青光眼有关的疼痛，并且没有经历与青光眼相关的疼痛，但具有已知青光眼和IOP的受试者与研究医生有关；通过研究者评估，对眼科检查的任何其他明显异常，这将使该受试者不适合入学研究。

性别/性别ICMJE
有资格学习的男女：全部
年龄ICMJE 3年至99岁（儿童，成人，老年人）
接受健康的志愿者ICMJE不
联系ICMJE
联系人：阿斯利康临床研究信息中心1-877-240-9479信息center@astrazeneca.com
列出的位置国家ICMJE中国
删除了位置国家
管理信息
NCT编号ICMJE NCT04590235
其他研究ID编号ICMJE D1346C00011
有数据监测委员会不
美国FDA调节的产品
研究美国FDA调节的药物：是的
研究美国FDA调节的设备产品：不
从美国生产并出口的产品：是的
IPD共享语句ICMJE
计划共享IPD：是的
计划说明：合格的研究人员可以要求通过请求门户从阿斯利康（Astrazeneca）集团的公司访问Astrazeneca集团的匿名个人患者级数据。所有请求将根据AZ披露承诺进行评估：https：//astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/st/submission/disclosure。
大体时间：根据对EFPIA Pharma数据共享原则的承诺，阿斯利康将达到或超过数据可用性。有关时间表的详细信息，请在https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/st/submission/disclosure上恢复我们的披露承诺。
访问标准：经过批准的请求后，阿斯利康将在批准的赞助商工具中提供对识别的单个患者级数据的访问。在访问请求的信息之前，必须有签名的数据共享协议（数据配件的不可谈判的合同）。此外，所有用户都需要接受SAS MSE的条款和条件才能获得访问权限。有关更多详细信息，请在https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/st/submission/disclosure上查看披露声明。
URL： https://astrazenecagroup-dt.pharmacm.com/dt/home
责任方阿斯利康
研究赞助商ICMJE阿斯利康
合作者ICMJE默克·夏普（Merck Sharp＆Dohme Corp.）
研究人员ICMJE
首席研究员：青春李上海第九人民医院隶属于上海乔孔大学
PRS帐户阿斯利康
验证日期2021年5月

国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素

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