• 第1组和第2组的第16周参与者的比例[时间范围：第16周]
  通过在目标病变量（1至3个病变）中，通过MRI由盲人独立审查委员会（BIRC）评估的响应至少从基线降低了20％（1至3个病变），前提是，前提≥20％的人比基线增加，没有非靶向病变的进展，没有新的病变。
• 第1组和第2组参与者随着时间的推移[时间范围：大约5年]的不良事件的频率和严重性
  每CTCAE v4.03标准的类型，频率，严重性和严重性不良事件。
• 与小儿和成人人群中的安慰剂治疗部门相比，阿尔佩利赛的简短疼痛库存（BPI）最严重的疼痛强度的变化（BPI）最严重的疼痛强度[时间范围：基线：第16周]
  在过去24小时内评估最严重疼痛强度的短暂疼痛清单（BPI）项目将记录在专业日记上。参与者以11分的数值评级量表从0（无痛）到10（您可以想象到的痛苦）。与成人（≥18岁）和小儿（12至17岁）人群相比，将评估第16周分数的基线的变化。
• 与小儿和成人人群的安慰剂治疗部门相比，阿尔佩利赛的患者全球症状严重程度（PGI）的全球症状严重程度（PGI）的变化[时间范围：基线：第16周]
  PGI是一个单一的项目，可以评估参与者对使用5点口头评级量表所经历的治疗效果的症状的严重性和临床意义的看法，从“无症状”到“非常严重”。与成人（≥18岁）和小儿（12至17岁）人群相比，将评估第16周的基线严重程度的变化。
• 在第1组和第2组接受Alpelisib的参与者中的响应时间（DOR）[时间范围：从第一个记录的响应到PROS病变或死亡的进展，评估了大约5年]
  响应持续时间（DOR）定义为从第一个记录的响应到BIRC或死亡的ProS病变的进展的时间。
• 研究人员在第1组和第2组[时间范围：第16、24、40、48周以及此后每6个月评估的总体临床应答率]
  研究人员评估的总体临床反应参与者的比例报告为改善，稳定或恶化的临床状况
• 在第1组和第2组的延长期间有响应的参与者比例[时间范围：第40、48、72、96、96、120、144、168、192、216、240和264。]
  预定协议访问中的响应（是/否）。响应是通过目标病变量总和（1至3个病变，由MRI评估，由盲人独立审查委员会（BIRC）评估的1至3个病变的总和至少减少20％，但前提在基线和没有新病变的情况下增加的情况下增加了％。
• 与第1组和第2组的安慰剂相比，直到第16周，症状和并发症/合并症的变化[时间范围：基线至第16周]
  在基线症状和并发症/合并症的参与者中，与专业人士相关的与专业人士相关的症状和合并症的变化变化
• 第1组和第2组的症状和并发症和合并症的变化与专业人士相关[时间范围：基线长达大约5年]
  在基线时出现症状和并发症/合并症的参与者中，与专业相关的症状和并发症和合并症的变化变化
• 第1组和第2组的目标和MRI测量的非目标病变量的基线变化百分比变化[时间范围：从基线到大约5年]
  靶病变量，MRI测量的非目标病变量和所有MRI可测量（靶标为非靶标）病变量的百分比变化的百分比变化。靶病变定义为解剖学上可重复定义的组织（S）肿块，可能由一种或几种组织类型组成，并且可以通过成像技术MRI准确测量。筛查时应鉴定靶病变（S）（最多3），在基线时最长的直径（对于每个选定的病变）中至少为2 cm，并且可以通过MRI进一步评估。 MRI可衡量的非靶向病变定义为除作为靶目标的选择以外的所有解剖病变，并且可以在放射学评估时进行测量（基线时最长的直径至少2 cm，可以进一步评估MRI的体积）。
• 第1组和第2组的其他非目标病变中基线变化的参与者比例[时间范围：从基线到大约5年]
  在其他非目标病变中（通过BIRC）中基线的百分比变化百分比。非靶向病变定义为：

  • 当只有卡尺/尺子测量的何时，肢体肿瘤，肢体/躯干区域，有机肥大，肢体肿瘤（例如，肢体变化或身体部位的周长）
  • 真正的不可衡量的病变（例如，MRI的小病变小于2 cm，浅表视觉病变，肿块，有机肿大，与身体检查相关的解剖区域的相关扩大，通过身体检查鉴定出来，可通过可重现成像技术无法测量）
• 第1组和第2组的新病变的参与者比例[时间范围：从基线到大约5年]
  在整个研究过程中，将评估具有新病变患者的比例（如BIRC评估）。
• 第1组和第2组Alpelisib的药代动力学（PK）：最大浓度（CMAX）[时间范围：17天1天（剂量前，1H后剂量，后剂量后1H，剂量后3H，剂量后3H，5H后剂量，8H后剂量，后剂量，24h剂量，剂量24H /第2天的预剂量），第20天（剂量前，剂量3小时）以及第1天（剂量前和剂量后剂量3小时）后4周后4周（剂量前和3H）后4周
  在第1组和第2组药物管理后，将评估药物管理后的最大浓度。在第28周后，仅针对在第一次剂量升级后4周进行剂量升级的参与者收集血液样本。
• 第1组和第2组Alpelisib的药代动力学（PK）：槽浓度（CORTROUGH）[时间范围：第17天（剂量前和第2天的剂量/预剂量后24小时），第20天（Pre Pre） - 剂量）和第28周后，在第一次剂量升级后4周（预剂量）（预剂量）]
  在第1组和第2组第2周，将评估观察到的Alpelisib浓度的浓度，仅在首次剂量升级后4周的下一次预定访问的参与者收集血样。
• 第1组和第2组的专业人士，在医疗保健访问/住院的参与者比例[时间范围：从基准到大约5年]
  对于第1组和第2组，将评估由于专业人士而进行医疗保健访问/住院的参与者的比例。
• 在第1组和第2组中需要救援手术的参与者的比例[时间范围：从基线到大约5年]
  第1组和第2组需要评估需要救援手术的参与者的比例。
• 从基线到治疗结束在患者报告的疼痛中的治疗结束，通过短暂疼痛库存（BPI）最严重的疼痛强度项目或Wong-Baker面孔量表（适合年龄）和第2组[时间范围：从基线到大约5年 ]
  从短暂疼痛库存（BPI）项目或Wong-Baker面对量表（适合年龄）的分数变化。评估过去24小时内最严重疼痛强度的BPI项目将用于评估成年参与者（≥18岁）和儿科参与者（≥12岁）的疼痛强度。参与者以11分的数值评级量表从0（无痛）到10（您可以想象到的痛苦）。对于12岁以下的儿童，Wong-Baker Faces量表将代替BPI最严重的疼痛强度项目。该量表是一个单项，其中包括与数字等级和描述符相关的6个面孔的图纸（范围从0/no Hurt -10/Hurts最坏）
• 从基线到治疗结束的变化在患者报告的与健康相关的生活质量的生活质量（患者报告的结果测量信息系统）评估的第1组和第2组[时间范围：从基线到大约5年）的变化。
  Promis profile的分数变化（患者报告的结果测量信息系统）。 Promis概况是一组Promis简短的形式，测量与健康相关的生活质量的不同领域（身体功能，疲劳，参与社交/同伴关系，疼痛干扰，疼痛严重性，焦虑，焦虑，抑郁和睡眠障碍）。所有项目包括5个响应选项，除了疼痛强度项目，该项目具有11个响应选项。
• 从基线到治疗结束的变化在患者报告的总体印象中，对第1组和第2组的患者全球症状严重程度（PGI）评估的症状的总体印象[时间范围：从基线：从基线到大约5年]
  更改PGIS项目。 PGI是一个单一的项目，可以使用5点口头评级量表来评估参与者在症状严重程度上的看法，从“无症状”到“非常严重”。

这项研究包括长达42天的筛查期，核心周期为24周，延长期为23周，长期延长期长达约4年。该研究将招募成年参与者（第1组），6-17岁的儿科参与者（第2组）和2-5岁的儿科参与者（第3组）。在研究开始时，只有第1组和第2组的参与者将被录取。

年龄≥6岁的合格参与者将以2：1的比例与Alpelisib或匹配的安慰剂随机分配。两个年龄组将并行参加研究。在核心时期，参与者将以盲目的方式接受治疗，并进行16周的安慰剂对照期。在第16周后，那些随机接受安慰剂的参与者将切换为Alpelisib的主动治疗。那些被随机接受Alpelisib的参与者将继续积极治疗。

第3组将在稍后的24周疗效后，安全性和PK数据从前两个年龄组获得，以便为该组选择建议的剂量。

在所有年龄组的随机分组后，在研究中，alpelisib治疗的计划持续时间最多为5年。由于不可接受的毒性，确认的疾病进展，死亡和/或任何其他原因，可能会因研究者或参与者的酌情决定，因此可能会暂时停止与Alpelisib治疗。

• 药物：alpelisib
  成人参与者（第1组）每天将获得125毫克的Alpelisib口服片剂。小儿参与者（第2：6至17岁）每天将获得50毫克的Alpelisib口服片剂。小儿参与者（3：2至5年的年龄）将根据第1组和第2组的Alpelisib的疗效，安全性和PK的主要分析确定的剂量接受alpelisib。
• 药物：安慰剂
  参与者将每天至16周收到一次匹配的安慰剂。

• 实验：成人队列（第1组）-Alpelisib
  在双盲随机研究期间（从基线到第16周），成年参与者将被随机接收Alpelisib（每天125 mg，口服一次）。在第16周之后，参与者将继续以相同剂量水平继续积极治疗。
  干预：药物：Alpelisib
• 安慰剂比较器：成人队列（第1组） - 安慰剂
  在双盲随机研究期间（从基线到第16周），成年参与者将被随机接受安慰剂（每天125 mg，口服一次）。第16周后，将在安慰剂期结束时在安慰剂剂量水平上改用Alpelisib积极治疗。
  干预措施：

  • 药物：alpelisib
  • 药物：安慰剂
• 实验：小儿队列（第2组：6至17岁）-Alpelisib
  在双盲随机研究期间（从基线到第16周，小儿参与者（6至17岁）将随机分配以接受alpelisib（每天50 mg，口服，一次）。第16周后，参与者将继续其主动治疗在相同的剂量水平。
  干预：药物：Alpelisib
• 安慰剂比较器：儿科队列（第2组：6至17岁） - Placebo
  在双盲随机研究期间（从基线到第16周），小儿参与者（6至17岁）将被随机接受安慰剂（每天50mg，口服一次）。第16周后，将在安慰剂期结束时在安慰剂剂量水平上改用Alpelisib积极治疗。
  干预措施：

  • 药物：alpelisib
  • 药物：安慰剂
• 实验：小儿队列（第3：2至5岁）-Alpelisib
  儿科参与者（2至5岁）将根据第1和2组的Alpelisib的疗效，安全性和PK的主要分析确定的剂量接受alpelisib。
  干预：药物：Alpelisib

纳入标准：

1. 在进行与研究相关的筛查程序之前，患者，父母或监护人的签署知情同意和同意
2. 有症状和 /或进行性过度生长和至少一个可测量的专业相关病变诊断患有症状和 /或进行性逐渐过度生长的患者
3. 在当地实验室进行的PIK3CA基因中的体细胞突变的证据
4. 必须有一个纸巾样品发送到诺华指定的中央实验室
5. Karnofsky（在研究入口时> 16岁的患者中）/Lansky（研究入学年龄≤16岁）性能状态指数≥50在研究治疗开始前7天内
6. 足够的骨髓和器官功能，包括禁食等离子体葡萄糖（FPG）≤140mg/dl（7.7 mmol/l）*和糖基化血红蛋白（HBA1C）≤6.6.5％（必须满足这两个标准）在研究治疗开始之前的7天内）
7. 至少存在一个与Pros相关的可测量病变，该病变定义为直径最长≥2cm的病变，当时可以通过MRI准确且可重复测量体积，并且与投诉，临床症状或功能限制有关，影响患者的日常生活。在随机化之前，必须通过BIRC确认可测量性。

排除标准：

1. 仅在不存在其他与Pros相关的病变的情况下，仅具有分离的巨型型，皮肤Nevus/Nevi和宏观脑（其中任何三个中的唯一临床特征或组合的唯一临床特征或组合）
2. 先前用Alpelisib和/或任何其他PI3K抑制剂（S）治疗（治疗尝试除外，定义为尝试使用任何PI3K抑制剂治疗专业人士，治疗时间少于2周，并且在首次剂量之前至少停止了用alpelisib进行的研究药物）
3. 在过去的12个月内，辐射暴露于前12个月内，这些专业领域有望在知情同意书时有资格获得目标病变（放射治疗完成后病变除外）。
4. 在知情同意时，在3个月内进行了暂停或其他重大手术
5. 在知情同意书之前的30天内，临床意义有意义的与PROS相关的血栓形成事件（根据CTCAE v.4.03级别的2年级及以上），以及/或硬化疗法/栓塞性，用于在知情同意之前6周内进行的血管并发症。参与者（研究可能包括针对专业相关的凝血病，原发性或继发性血栓形成的抗凝剂）
6. 知情同意时，患有肺炎或间质性肺疾病的参与者
7. 胰腺炎' target='_blank'>急性胰腺炎的史内1年内，在知情同意书时知情同意或过去的胰腺炎' target='_blank'>慢性胰腺炎病史
8. 在知情同意书时，患有I型糖尿病或不受控制的II型糖尿病的参与者或不受控制的II型糖尿病
9. 在知情同意时与Pros Spretrum的相关性，癫痫发作或癫痫的已知史，当不控制癫痫和/或患者在知情同意时可能不会转变为诱导抗抗原药物的非酶。

其他包含/排除标准可能适用

• 第1组和第2组的第16周参与者的比例[时间范围：第16周]
  通过在目标病变量（1至3个病变）中，通过MRI由盲人独立审查委员会（BIRC）评估的响应至少从基线降低了20％（1至3个病变），前提是，前提≥20％的人比基线增加，没有非靶向病变的进展，没有新的病变。
• 第1组和第2组参与者随着时间的推移[时间范围：大约5年]的不良事件的频率和严重性
  每CTCAE v4.03标准的类型，频率，严重性和严重性不良事件。
• 与小儿和成人人群中的安慰剂治疗部门相比，阿尔佩利赛的简短疼痛库存（BPI）最严重的疼痛强度的变化（BPI）最严重的疼痛强度[时间范围：基线：第16周]
  在过去24小时内评估最严重疼痛强度的短暂疼痛清单（BPI）项目将记录在专业日记上。参与者以11分的数值评级量表从0（无痛）到10（您可以想象到的痛苦）。与成人（≥18岁）和小儿（12至17岁）人群相比，将评估第16周分数的基线的变化。
• 与小儿和成人人群的安慰剂治疗部门相比，阿尔佩利赛的患者全球症状严重程度（PGI）的全球症状严重程度（PGI）的变化[时间范围：基线：第16周]
  PGI是一个单一的项目，可以评估参与者对使用5点口头评级量表所经历的治疗效果的症状的严重性和临床意义的看法，从“无症状”到“非常严重”。与成人（≥18岁）和小儿（12至17岁）人群相比，将评估第16周的基线严重程度的变化。
• 在第1组和第2组接受Alpelisib的参与者中的响应时间（DOR）[时间范围：从第一个记录的响应到PROS病变或死亡的进展，评估了大约5年]
  响应持续时间（DOR）定义为从第一个记录的响应到BIRC或死亡的ProS病变的进展的时间。
• 研究人员在第1组和第2组[时间范围：第16、24、40、48周以及此后每6个月评估的总体临床应答率]
  研究人员评估的总体临床反应参与者的比例报告为改善，稳定或恶化的临床状况
• 在第1组和第2组的延长期间有响应的参与者比例[时间范围：第40、48、72、96、96、120、144、168、192、216、240和264。]
  预定协议访问中的响应（是/否）。响应是通过目标病变量总和（1至3个病变，由MRI评估，由盲人独立审查委员会（BIRC）评估的1至3个病变的总和至少减少20％，但前提在基线和没有新病变的情况下增加的情况下增加了％。
• 与第1组和第2组的安慰剂相比，直到第16周，症状和并发症/合并症的变化[时间范围：基线至第16周]
  在基线症状和并发症/合并症的参与者中，与专业人士相关的与专业人士相关的症状和合并症的变化变化
• 第1组和第2组的症状和并发症和合并症的变化与专业人士相关[时间范围：基线长达大约5年]
  在基线时出现症状和并发症/合并症的参与者中，与专业相关的症状和并发症和合并症的变化变化
• 第1组和第2组的目标和MRI测量的非目标病变量的基线变化百分比变化[时间范围：从基线到大约5年]
  靶病变量，MRI测量的非目标病变量和所有MRI可测量（靶标为非靶标）病变量的百分比变化的百分比变化。靶病变定义为解剖学上可重复定义的组织（S）肿块，可能由一种或几种组织类型组成，并且可以通过成像技术MRI准确测量。筛查时应鉴定靶病变（S）（最多3），在基线时最长的直径（对于每个选定的病变）中至少为2 cm，并且可以通过MRI进一步评估。 MRI可衡量的非靶向病变定义为除作为靶目标的选择以外的所有解剖病变，并且可以在放射学评估时进行测量（基线时最长的直径至少2 cm，可以进一步评估MRI的体积）。
• 第1组和第2组的其他非目标病变中基线变化的参与者比例[时间范围：从基线到大约5年]
  在其他非目标病变中（通过BIRC）中基线的百分比变化百分比。非靶向病变定义为：

  • 当只有卡尺/尺子测量的何时，肢体肿瘤，肢体/躯干区域，有机肥大，肢体肿瘤（例如，肢体变化或身体部位的周长）
  • 真正的不可衡量的病变（例如，MRI的小病变小于2 cm，浅表视觉病变，肿块，有机肿大，与身体检查相关的解剖区域的相关扩大，通过身体检查鉴定出来，可通过可重现成像技术无法测量）
• 第1组和第2组的新病变的参与者比例[时间范围：从基线到大约5年]
  在整个研究过程中，将评估具有新病变患者的比例（如BIRC评估）。
• 第1组和第2组Alpelisib的药代动力学（PK）：最大浓度（CMAX）[时间范围：17天1天（剂量前，1H后剂量，后剂量后1H，剂量后3H，剂量后3H，5H后剂量，8H后剂量，后剂量，24h剂量，剂量24H /第2天的预剂量），第20天（剂量前，剂量3小时）以及第1天（剂量前和剂量后剂量3小时）后4周后4周（剂量前和3H）后4周
  在第1组和第2组药物管理后，将评估药物管理后的最大浓度。在第28周后，仅针对在第一次剂量升级后4周进行剂量升级的参与者收集血液样本。
• 第1组和第2组Alpelisib的药代动力学（PK）：槽浓度（CORTROUGH）[时间范围：第17天（剂量前和第2天的剂量/预剂量后24小时），第20天（Pre Pre） - 剂量）和第28周后，在第一次剂量升级后4周（预剂量）（预剂量）]
  在第1组和第2组第2周，将评估观察到的Alpelisib浓度的浓度，仅在首次剂量升级后4周的下一次预定访问的参与者收集血样。
• 第1组和第2组的专业人士，在医疗保健访问/住院的参与者比例[时间范围：从基准到大约5年]
  对于第1组和第2组，将评估由于专业人士而进行医疗保健访问/住院的参与者的比例。
• 在第1组和第2组中需要救援手术的参与者的比例[时间范围：从基线到大约5年]
  第1组和第2组需要评估需要救援手术的参与者的比例。
• 从基线到治疗结束在患者报告的疼痛中的治疗结束，通过短暂疼痛库存（BPI）最严重的疼痛强度项目或Wong-Baker面孔量表（适合年龄）和第2组[时间范围：从基线到大约5年 ]
  从短暂疼痛库存（BPI）项目或Wong-Baker面对量表（适合年龄）的分数变化。评估过去24小时内最严重疼痛强度的BPI项目将用于评估成年参与者（≥18岁）和儿科参与者（≥12岁）的疼痛强度。参与者以11分的数值评级量表从0（无痛）到10（您可以想象到的痛苦）。对于12岁以下的儿童，Wong-Baker Faces量表将代替BPI最严重的疼痛强度项目。该量表是一个单项，其中包括与数字等级和描述符相关的6个面孔的图纸（范围从0/no Hurt -10/Hurts最坏）
• 从基线到治疗结束的变化在患者报告的与健康相关的生活质量的生活质量（患者报告的结果测量信息系统）评估的第1组和第2组[时间范围：从基线到大约5年）的变化。
  Promis profile的分数变化（患者报告的结果测量信息系统）。 Promis概况是一组Promis简短的形式，测量与健康相关的生活质量的不同领域（身体功能，疲劳，参与社交/同伴关系，疼痛干扰，疼痛严重性，焦虑，焦虑，抑郁和睡眠障碍）。所有项目包括5个响应选项，除了疼痛强度项目，该项目具有11个响应选项。
• 从基线到治疗结束的变化在患者报告的总体印象中，对第1组和第2组的患者全球症状严重程度（PGI）评估的症状的总体印象[时间范围：从基线：从基线到大约5年]
  更改PGIS项目。 PGI是一个单一的项目，可以使用5点口头评级量表来评估参与者在症状严重程度上的看法，从“无症状”到“非常严重”。

这项研究包括长达42天的筛查期，核心周期为24周，延长期为23周，长期延长期长达约4年。该研究将招募成年参与者（第1组），6-17岁的儿科参与者（第2组）和2-5岁的儿科参与者（第3组）。在研究开始时，只有第1组和第2组的参与者将被录取。

年龄≥6岁的合格参与者将以2：1的比例与Alpelisib或匹配的安慰剂随机分配。两个年龄组将并行参加研究。在核心时期，参与者将以盲目的方式接受治疗，并进行16周的安慰剂对照期。在第16周后，那些随机接受安慰剂的参与者将切换为Alpelisib的主动治疗。那些被随机接受Alpelisib的参与者将继续积极治疗。

第3组将在稍后的24周疗效后，安全性和PK数据从前两个年龄组获得，以便为该组选择建议的剂量。

在所有年龄组的随机分组后，在研究中，alpelisib治疗的计划持续时间最多为5年。由于不可接受的毒性，确认的疾病进展，死亡和/或任何其他原因，可能会因研究者或参与者的酌情决定，因此可能会暂时停止与Alpelisib治疗。

• 药物：alpelisib
  成人参与者（第1组）每天将获得125毫克的Alpelisib口服片剂。小儿参与者（第2：6至17岁）每天将获得50毫克的Alpelisib口服片剂。小儿参与者（3：2至5年的年龄）将根据第1组和第2组的Alpelisib的疗效，安全性和PK的主要分析确定的剂量接受alpelisib。
• 药物：安慰剂
  参与者将每天至16周收到一次匹配的安慰剂。

• 实验：成人队列（第1组）-Alpelisib
  在双盲随机研究期间（从基线到第16周），成年参与者将被随机接收Alpelisib（每天125 mg，口服一次）。在第16周之后，参与者将继续以相同剂量水平继续积极治疗。
  干预：药物：Alpelisib
• 安慰剂比较器：成人队列（第1组） - 安慰剂
  在双盲随机研究期间（从基线到第16周），成年参与者将被随机接受安慰剂（每天125 mg，口服一次）。第16周后，将在安慰剂期结束时在安慰剂剂量水平上改用Alpelisib积极治疗。
  干预措施：

  • 药物：alpelisib
  • 药物：安慰剂
• 实验：小儿队列（第2组：6至17岁）-Alpelisib
  在双盲随机研究期间（从基线到第16周，小儿参与者（6至17岁）将随机分配以接受alpelisib（每天50 mg，口服，一次）。第16周后，参与者将继续其主动治疗在相同的剂量水平。
  干预：药物：Alpelisib
• 安慰剂比较器：儿科队列（第2组：6至17岁） - Placebo
  在双盲随机研究期间（从基线到第16周），小儿参与者（6至17岁）将被随机接受安慰剂（每天50mg，口服一次）。第16周后，将在安慰剂期结束时在安慰剂剂量水平上改用Alpelisib积极治疗。
  干预措施：

  • 药物：alpelisib
  • 药物：安慰剂
• 实验：小儿队列（第3：2至5岁）-Alpelisib
  儿科参与者（2至5岁）将根据第1和2组的Alpelisib的疗效，安全性和PK的主要分析确定的剂量接受alpelisib。
  干预：药物：Alpelisib

纳入标准：

1. 在进行与研究相关的筛查程序之前，患者，父母或监护人的签署知情同意和同意
2. 有症状和 /或进行性过度生长和至少一个可测量的专业相关病变诊断患有症状和 /或进行性逐渐过度生长的患者
3. 在当地实验室进行的PIK3CA基因中的体细胞突变的证据
4. 必须有一个纸巾样品发送到诺华指定的中央实验室
5. Karnofsky（在研究入口时> 16岁的患者中）/Lansky（研究入学年龄≤16岁）性能状态指数≥50在研究治疗开始前7天内
6. 足够的骨髓和器官功能，包括禁食等离子体葡萄糖（FPG）≤140mg/dl（7.7 mmol/l）*和糖基化血红蛋白（HBA1C）≤6.6.5％（必须满足这两个标准）在研究治疗开始之前的7天内）
7. 至少存在一个与Pros相关的可测量病变，该病变定义为直径最长≥2cm的病变，当时可以通过MRI准确且可重复测量体积，并且与投诉，临床症状或功能限制有关，影响患者的日常生活。在随机化之前，必须通过BIRC确认可测量性。

排除标准：

1. 仅在不存在其他与Pros相关的病变的情况下，仅具有分离的巨型型，皮肤Nevus/Nevi和宏观脑（其中任何三个中的唯一临床特征或组合的唯一临床特征或组合）
2. 先前用Alpelisib和/或任何其他PI3K抑制剂（S）治疗（治疗尝试除外，定义为尝试使用任何PI3K抑制剂治疗专业人士，治疗时间少于2周，并且在首次剂量之前至少停止了用alpelisib进行的研究药物）
3. 在过去的12个月内，辐射暴露于前12个月内，这些专业领域有望在知情同意书时有资格获得目标病变（放射治疗完成后病变除外）。
4. 在知情同意时，在3个月内进行了暂停或其他重大手术
5. 在知情同意书之前的30天内，临床意义有意义的与PROS相关的血栓形成' target='_blank'>血栓形成事件（根据CTCAE v.4.03级别的2年级及以上），以及/或硬化疗法/栓塞性，用于在知情同意之前6周内进行的血管并发症。参与者（研究可能包括针对专业相关的凝血病，原发性或继发性血栓形成' target='_blank'>血栓形成的抗凝剂）
6. 知情同意时，患有肺炎或间质性肺疾病的参与者
7. 胰腺炎' target='_blank'>急性胰腺炎的史内1年内，在知情同意书时知情同意或过去的胰腺炎' target='_blank'>慢性胰腺炎病史
8. 在知情同意书时，患有I型糖尿病或不受控制的II型糖尿病的参与者或不受控制的II型糖尿病
9. 在知情同意时与Pros Spretrum的相关性，癫痫发作或癫痫的已知史，当不控制癫痫和/或患者在知情同意时可能不会转变为诱导抗抗原药物的非酶。

其他包含/排除标准可能适用