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出境医 / 临床实验 / 新的和早期DLB中的Ambroxol，IA期多中心随机对照双盲临床试验（ANEED）
新的和早期DLB中的Ambroxol，IA期多中心随机对照双盲临床试验（ANEED）
研究描述
简要摘要：
这是一项验证性研究药物产品（IMP）研究，可研究葡萄糖辣椒酶（GCASE）增强伴侣蛋白酶的伴侣伴侣的认知，功能下降以及对诊断为前痴呆症和早期痴呆症患有Lewybodies（DLB）早期痴呆症的参与者的影响。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 有路易尸体的痴呆症 | 药物：Ambroxol药物：安慰剂 | 阶段2 |
详细说明：
参与者将通过已建立的挪威记忆诊所网络招募。患者将被随机分配给Ambroxol，对DLB或安慰剂中的溶酶体和葡萄糖脑苷酶病理有证实。随机分组将根据APOE E4和CSF中A-BETA的浓度进行分层。在研究端将计算活性治疗和安慰剂组中GBA基因型的频率。盲人阶段将持续18个月，并向所有参与者提供与Ambroxol的公开延期。主要结果将是认知，全球功能，疾病阶段，进展和神经精神症状。次要结局将在睡眠障碍，跌倒，波动和帕金森氏症上进行，探索性结果将对CSF中定义为QEEG，DATSCAN，MRI和α-核蛋白的药物效应的潜在生物标志物影响。总共将招募一百七十二名参与者。每个参与者将在60毫克TID（第1-7天），120 mg TID（第8-14天），315天BID（第15-21天）（第15-21天），315 mg TID（第22-28天）和420 mg TID（第29-550天）。参与者将接受临床和实验室评估，以评估Ambroxol对血液生物标志物和MRI的安全性，DATSCAN，ECG，ECG，ECG的耐受性影响，脑电图和腰椎穿刺。在头18个月中，每个参与者将进行8次医院访问和16次电话访问。医院访问还将包括在第1天医院访问的60天内进行1或2次筛查约会（参与者将获得Ambroxol的首次剂量），然后在第4周，第8周，第24周，第24周，第36周，第52周，第52周，第15个月和第18个月。参与者将在腰椎穿刺后3天接到电话，以记录任何投诉。参与者将接到16个电话，以记录医院探访之间的任何与药物相关的不良事件，在每次剂量升级之前和之后（第1、8、15、22和29天，第12,16、20、20、28周）之间32、40、44、48和13、14、16和17个月）。从第18个月30个月开始，将为所有参与者提供对IMP的治疗。
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 172名参与者 |
| 分配： | 随机 |
| 干预模型： | 并行分配 |
| 干预模型描述： | 每个参与者将在60 mg TID（第1-7天），120 mg TID（第8-14天），315天（第15-21天），315毫克TID（第22-2-28天）和420 mg TID（第29-550天），持续18个月的时间为Ambroxol或安慰剂。 |
| 掩蔽： | 四人（参与者，护理提供者，研究人员，成果评估员） |
| 掩盖说明： | 盲人阶段（安慰剂或安布罗妥醇）将持续18个月，并向所有参与者提供与Ambroxol的公开延期。与安慰剂或堡垒醇的随机化将由系统Viedoc进行。 |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 一项临床试验，证明了对新的和早期的前沿和轻度痴呆症患者的认知，神经精神和功能结果的临床功效 |
| 实际学习开始日期 ： | 2021年5月4日 |
| 估计初级完成日期 ： | 2022年4月1日 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2023年12月1日 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：Ambroxol 口服Ambroxol药物，从第1天到研究结束（在60 mg TID（第1-7天），120 mg TID（第8-14天），315 mg BID（第15-21天），315 mg TID（第22-2-28天） ）和420 mg TID（第29-550天）。 | 药物：Ambroxol 从第1天到研究结束（在60 mg TID（第1-7天），120 mg TID（第8-14天），315 mg BID（第15-21天），315 mg TID（DAY）（DAY）（Day） 22-28）和420 mg TID（第29-550天） 其他名称：Mucosolvan |
| 实验：安慰剂 口服安慰剂药物，从第1天到研究结束（在60 mg TID（第1-7天），120 mg TID（第8-14天），315 mg BID（第15-21天），315 mg TID（第22-28天） ）和420 mg TID（第29-550天）。 | 药物：安慰剂 从第1天到研究结束的口服安慰剂药物（60 mg）（在60 mg TID（第1-7天），120 mg TID（第8-14天），315 mg BID（第15-21天），315 mg TID（Day） 22-28）和420 mg TID（第29-550天） |
结果措施
主要结果指标 ：
- AE和SAE的发病率，性质和严重性从基线变化。 [时间范围：所有患者访问，包括PhoneCalls槽研究完成，计划持续时间18个月]改变AE和SAE的参与者数量。
- 由于AES的基线AES而导致的终止，参与者的数量变化。 [时间范围：所有患者访问，包括PhoneCalls槽研究完成，计划持续时间18个月]在接受治疗和/或研究中断的参与者人数中，基线的变化将用于证明安全性和耐受性
- 心电图（ECG）异常的参与者数量变化。 [时间范围：通过以下访问完成学习：筛选，基线，第4周，第4周，第24周，第36周，第52周，第15和第18个月。]包括QTC间隔。
- 随着时间的时间异常，基线的血液分析变化。 [时间范围：通过以下访问完成学习：筛选，第4周，第8周，第24周，第36周，第36周，第52周，第15和第18个月。]从基线变化的临床实验室血液测试异常变化的参与者的数量从基线随着时间的推移而变化。
- 随着时间的推移，MMSE-NR3（迷你心理状况考试，挪威修订版）的变化。 [时间范围：通过以下访问完成学习：筛查，第24周，第36周，第52周，第18个月。]
为了确认IMP Ambroxol对被诊断为DLB的参与者的影响，通过定义的认知测试来测量，将MMSE-NR3定义为主要结果。
MMSE-NR3是跨越视觉空间/执行，命名，记忆，注意力，语言，延迟召回和方向域（得分范围为0到30分）的认知障碍的筛查测试。
- ADCS-CGIC（临床医生的全球变化印象）[时间范围：通过以下访问完成研究：筛查，第24周，第36周，第52周，第18个月。]确认Imp Ambroxol对DLB功能下降速率的影响。
- CDR-SB的变化（盒子的临床痴呆评级和盒子）。 [时间范围：通过以下访问完成学习：筛查，第24周，第36周第52周，第18个月。]使用CDR-SB从筛查到研究完成的研究率。
- 更改NPI（神经精神库存）[时间范围：通过以下访问完成学习：筛选，第24周，第36周，第52周，第18个月。]
为了确认Imp ambroxol对DLB神经精神症状的影响，从筛查到研究完成在第18个月的研究完成。
NPI是对看护人的半结构化临床医生访谈，其中12个症状结构域中的干扰频率和频率被评为。评分不仅反映了对患者的影响，还反映了症状导致护理人员困扰的程度。
得分0-144。分数越高，疾病的进展就越高。
- GDS（老年抑郁量表）-15个项目[时间范围：通过以下访问完成研究：筛查，第24周，第36周，第52周，第18个月。]
为了确认Imp Ambroxol对DLB神经精神症状的影响，从筛查到研究完成在第18个月的研究完成。
次要结果度量 ：
- 梅奥睡眠问卷（MSQ）。 [时间范围：通过以下访问完成学习：筛查，第24周，第36周，第52周，第18个月。]
为了确认在MSQ中测量的DLB中IMP Ambroxol的影响，以评估睡眠障碍。
MSQ在英语版本中开发和验证以检测快速眼动 - （REM）睡眠行为障碍 - （RBD）以及痴呆症患者和帕金森氏病患者的其他几种睡眠障碍。 RBD是路易尸体诊断痴呆症的一部分。
没有分数 - 仅是/否问题。
- 梅奥波动量表（MFS）[时间范围：通过以下访问完成学习：筛查，第24周，第36周，第52周，第18个月。]
为了确认IMP Ambroxol在DLB中测量的MFS的影响，以评估波动。
Mayo波动量表是评估认知波动的简短问卷。
三四个点显示了认知波动。比例0-44。分数越高，疾病的进展越多
- 统一的帕金森氏病评级量表（UPDRS-III）[时间范围：通过以下访问完成研究：筛查，第8周，第24周，第24周，第36周，第52周，第18个月。]
为了确认IMP Ambroxol在DLB中的影响，以评估帕金森氏症对UPDRS-III进行测量。
统一的帕金森氏病评级量表（UPDRS）用于遵循帕金森氏病的纵向过程。 UPD评级量表是帕金森氏病临床研究中最常用的量表。随着时间的流逝，随着UPDRS的分数，您可以深入了解患者的疾病进展。
比例0-138分。分数越高，疾病的进展越多
- 跌倒和相关伤害的数量[时间范围：通过以下访问完成学习：筛查，第24周，第36周，第52周，第18个月。]为了确认IMP Ambroxol在DLB中的影响，对评估跌倒数量和相关伤害的问题进行了测量。
资格标准
| 符合研究资格的年龄： | 50年至85年（成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 男女不限。
- 年龄≥50岁，≤85岁。
- 确认用路易体（DLB）或DLB（DLB-MCI）中的轻度认知障碍诊断为痴呆症。
- MMSE分数> = 15
- 在筛选时进行任何与研究有关的评估和程序之前，有能力并愿意提供知情同意书1。
- 能够遵守所有研究程序。
- 愿意为APOE和GBA的遗传分析提供血液样本。
- 从第1天到研究端（在60 mg TID（第1-7天），120 mg TID（第8-14天），315 BID（第15天 - 第15天），愿意并且能够由护理人员口服Ambroxol药物进行自我管理或管理。 21），315 mg TID（第22-28天）和420 mg TID（第29-550天）。
- 能够前往参与的学习网站。
如果女性参与者有资格参加：
非儿童的潜力定义为具有记录的输卵管结扎或子宫切除术的绝经前女性；或绝经后定义为连续12个月的自发性闭经，至少6周手术后双侧卵巢切除术（有或没有子宫切除术）或输卵管结扎后。在可疑的情况下，将通过证明刺激激素的水平（FSH）25.8-134.8 IU/L和Oestradiol <201 pmol/l，可以证实更年期状态。
具有育儿潜力的妇女必须使用公认的避孕方法（下面列出），如果适用，则必须在筛查1和尿液妊娠试验时具有阴性血清。在服用第一剂量的ambroxol之前，将进行额外的妊娠试验，并获得结果。
- 如果女性参与者有资格参加：
非儿童的潜力定义为具有记录的输卵管结扎或子宫切除术的绝经前女性；或绝经后定义为连续12个月的自发性闭经，至少6周手术后双侧卵巢切除术（有或没有子宫切除术）或输卵管结扎后。在可疑的情况下，将通过证明刺激激素的水平（FSH）25.8-134.8 IU/L和Oestradiol <201 pmol/l，可以证实更年期状态。
具有育儿潜力的妇女必须使用公认的避孕方法（下面列出），如果适用，则必须在筛查1和尿液妊娠试验时具有阴性血清。在服用第一剂量的ambroxol之前，将进行额外的妊娠试验，并获得结果。
排除标准：
- 当前用抗凝剂（例如华法林）治疗研究者认为，可能会安全完成。
- 当前使用研究药物或参与另一项介入临床试验或在本研究首次剂量之前的30天内进行的使用。
- 在本研究的首次剂量之前的12个月内，暴露于三种以上的研究药物；
- 确认的吞咽困难将在第1天到第550天/月第18天的时间内每天排除每天6片的自我管理。
- 明显的已知脊柱畸形或其他脊柱异常会排除腰椎穿刺。
- 对研究药物的敏感性，对研究药物的敏感性（乳糖一水合物，颗粒状的微晶纤维素，氯丙糖纤维素，copovidone和Steareate）的历史，这些研究者是禁止参与其参与的研究者的观点。
- 半乳糖不耐症，Lapp乳糖酶缺乏症或葡萄糖 - 半乳糖吸收不良的已知罕见遗传疾病的病史。
- 研究人员认为，非法滥用药物，滥用药物或酗酒的历史将排除参与研究。
- 在接受研究药物的第一个剂量之前的三个月内，血液（一单位或350 mL）的捐赠。
- 怀孕或母乳喂养；研究人员认为，所有具有轴承潜力的儿童参与者将排除参与研究的参与，并且在参与研究时不同意使用双级级级级级性出生控制或禁欲，并在最后剂量的研究药物剂量后两周；
在PI或PI规定的临床医生认为，任何具有临床意义或不稳定的精神病，医学或外科疾病，可能会使参与者在参加研究时处于危险之中，或可能影响研究结果或影响参与者参与参与者的能力。在研究中，由病史，身体检查，心电图（ECG）或实验室测试确定。
这样的条件可能包括：
- 在研究期间，计划进行的重大手术或其他主要治疗方法将干扰研究。
联系人和位置
联系人
| 联系人：Arvid Rongve，博士 | 90548749 | arvid.rongve@helse-fonna.no |
位置
| 挪威 | |
| 掌舵 | 招募 |
| 挪威豪孔德，5504 | |
| 联系人：Arvid Rongve，博士90548749 arvid.rongve@helse-fonna.no | |
| 首席研究员：DagÅrsland，教授 | |
| 首席研究员：教授Tormod Fladby | |
| 首席研究员：教授GeirSelbæk | |
| 首席研究员：Ragnhild Eide Skogseth，居民 | |
| 首席研究员：医学博士GeirBråthen | |
| 首席调查员：Knut Waterloo，教授 | |
| 首席研究员：Minna Kia Hyninen，医学博士 | |
| 首席研究员：Sverre Bergh，博士后 | |
赞助商和合作者
掌舵
Klinbeforsk
HELSE-BERGEN HF
调查人员
| 首席研究员： | Arvid Rongve，博士 | arvid.rongve@helse-fonna.no |
| 追踪信息 | |||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2020年8月26日 | ||||||
| 第一个发布日期ICMJE | 2020年10月19日 | ||||||
| 最后更新发布日期 | 2021年5月19日 | ||||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2021年5月4日 | ||||||
| 估计初级完成日期 | 2022年4月1日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE |
| ||||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||
| 改变历史 | |||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
| ||||||
| 原始次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||
| 其他其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||
| 描述性信息 | |||||||
| 简短的标题ICMJE | 新的和早期DLB中的Ambroxol，IA期多中心随机对照双盲临床试验 | ||||||
| 官方标题ICMJE | 一项临床试验，证明了对新的和早期的前沿和轻度痴呆症患者的认知，神经精神和功能结果的临床功效 | ||||||
| 简要摘要 | 这是一项验证性研究药物产品（IMP）研究，可研究葡萄糖辣椒酶（GCASE）增强伴侣蛋白酶的伴侣伴侣的认知，功能下降以及对诊断为前痴呆症和早期痴呆症患有Lewybodies（DLB）早期痴呆症的参与者的影响。 | ||||||
| 详细说明 | 参与者将通过已建立的挪威记忆诊所网络招募。患者将被随机分配给Ambroxol，对DLB或安慰剂中的溶酶体和葡萄糖脑苷酶病理有证实。随机分组将根据APOE E4和CSF中A-BETA的浓度进行分层。在研究端将计算活性治疗和安慰剂组中GBA基因型的频率。盲人阶段将持续18个月，并向所有参与者提供与Ambroxol的公开延期。主要结果将是认知，全球功能，疾病阶段，进展和神经精神症状。次要结局将在睡眠障碍，跌倒，波动和帕金森氏症上进行，探索性结果将对CSF中定义为QEEG，DATSCAN，MRI和α-核蛋白的药物效应的潜在生物标志物影响。总共将招募一百七十二名参与者。每个参与者将在60毫克TID（第1-7天），120 mg TID（第8-14天），315天BID（第15-21天）（第15-21天），315 mg TID（第22-28天）和420 mg TID（第29-550天）。参与者将接受临床和实验室评估，以评估Ambroxol对血液生物标志物和MRI的安全性，DATSCAN，ECG，ECG，ECG的耐受性影响，脑电图和腰椎穿刺。在头18个月中，每个参与者将进行8次医院访问和16次电话访问。医院访问还将包括在第1天医院访问的60天内进行1或2次筛查约会（参与者将获得Ambroxol的首次剂量），然后在第4周，第8周，第24周，第24周，第36周，第52周，第52周，第15个月和第18个月。参与者将在腰椎穿刺后3天接到电话，以记录任何投诉。参与者将接到16个电话，以记录医院探访之间的任何与药物相关的不良事件，在每次剂量升级之前和之后（第1、8、15、22和29天，第12,16、20、20、28周）之间32、40、44、48和13、14、16和17个月）。从第18个月30个月开始，将为所有参与者提供对IMP的治疗。 | ||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段2 | ||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：随机 干预模型：平行分配 干预模型描述： 每个参与者将在60 mg TID（第1-7天），120 mg TID（第8-14天），315天（第15-21天），315毫克TID（第22-2-28天）和420 mg TID（第29-550天），持续18个月的时间为Ambroxol或安慰剂。 蒙版：四核（参与者，护理提供者，研究人员，成果评估者）掩盖说明： 盲人阶段（安慰剂或安布罗妥醇）将持续18个月，并向所有参与者提供与Ambroxol的公开延期。与安慰剂或堡垒醇的随机化将由系统Viedoc进行。 主要目的：治疗 | ||||||
| 条件ICMJE | 有路易尸体的痴呆症 | ||||||
| 干预ICMJE |
| ||||||
| 研究臂ICMJE |
| ||||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||||
| 招聘信息 | |||||||
| 招聘状态ICMJE | 招募 | ||||||
| 估计注册ICMJE | 172 | ||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2023年12月1日 | ||||||
| 估计初级完成日期 | 2022年4月1日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
非儿童的潜力定义为具有记录的输卵管结扎或子宫切除术的绝经前女性；或绝经后定义为连续12个月的自发性闭经，至少6周手术后双侧卵巢切除术（有或没有子宫切除术）或输卵管结扎后。在可疑的情况下，将通过证明刺激激素的水平（FSH）25.8-134.8 IU/L和Oestradiol <201 pmol/l，可以证实更年期状态。 具有育儿潜力的妇女必须使用公认的避孕方法（下面列出），如果适用，则必须在筛查1和尿液妊娠试验时具有阴性血清。在服用第一剂量的ambroxol之前，将进行额外的妊娠试验，并获得结果。 排除标准：
| ||||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||||
| 年龄ICMJE | 50年至85年（成人，老年人） | ||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||
| 联系ICMJE |
| ||||||
| 列出的位置国家ICMJE | 挪威 | ||||||
| 删除了位置国家 | |||||||
| 管理信息 | |||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04588285 | ||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | 1.0日期：2020年4月7日 | ||||||
| 有数据监测委员会 | 是的 | ||||||
| 美国FDA调节的产品 |
| ||||||
| IPD共享语句ICMJE |
| ||||||
| 责任方 | 掌舵 | ||||||
| 研究赞助商ICMJE | 掌舵 | ||||||
| 合作者ICMJE |
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| 研究人员ICMJE |
| ||||||
| PRS帐户 | 掌舵 | ||||||
| 验证日期 | 2021年5月 | ||||||
国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||
研究描述
简要摘要：
这是一项验证性研究药物产品（IMP）研究，可研究葡萄糖辣椒酶（GCASE）增强伴侣蛋白酶的伴侣伴侣的认知，功能下降以及对诊断为前痴呆症和早期痴呆症患有Lewybodies（DLB）早期痴呆症的参与者的影响。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 有路易尸体的痴呆症 | 药物：Ambroxol药物：安慰剂 | 阶段2 |
详细说明：
参与者将通过已建立的挪威记忆诊所网络招募。患者将被随机分配给Ambroxol，对DLB或安慰剂中的溶酶体和葡萄糖脑苷酶病理有证实。随机分组将根据APOE E4和CSF中A-BETA的浓度进行分层。在研究端将计算活性治疗和安慰剂组中GBA基因型的频率。盲人阶段将持续18个月，并向所有参与者提供与Ambroxol的公开延期。主要结果将是认知，全球功能，疾病阶段，进展和神经精神症状。次要结局将在睡眠障碍，跌倒，波动和帕金森氏症上进行，探索性结果将对CSF中定义为QEEG，DATSCAN，MRI和α-核蛋白的药物效应的潜在生物标志物影响。总共将招募一百七十二名参与者。每个参与者将在60毫克TID（第1-7天），120 mg TID（第8-14天），315天BID（第15-21天）（第15-21天），315 mg TID（第22-28天）和420 mg TID（第29-550天）。参与者将接受临床和实验室评估，以评估Ambroxol对血液生物标志物和MRI的安全性，DATSCAN，ECG，ECG，ECG的耐受性影响，脑电图和腰椎穿刺。在头18个月中，每个参与者将进行8次医院访问和16次电话访问。医院访问还将包括在第1天医院访问的60天内进行1或2次筛查约会（参与者将获得Ambroxol的首次剂量），然后在第4周，第8周，第24周，第24周，第36周，第52周，第52周，第15个月和第18个月。参与者将在腰椎穿刺后3天接到电话，以记录任何投诉。参与者将接到16个电话，以记录医院探访之间的任何与药物相关的不良事件，在每次剂量升级之前和之后（第1、8、15、22和29天，第12,16、20、20、28周）之间32、40、44、48和13、14、16和17个月）。从第18个月30个月开始，将为所有参与者提供对IMP的治疗。
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 172名参与者 |
| 分配： | 随机 |
| 干预模型： | 并行分配 |
| 干预模型描述： | 每个参与者将在60 mg TID（第1-7天），120 mg TID（第8-14天），315天（第15-21天），315毫克TID（第22-2-28天）和420 mg TID（第29-550天），持续18个月的时间为Ambroxol或安慰剂。 |
| 掩蔽： | 四人（参与者，护理提供者，研究人员，成果评估员） |
| 掩盖说明： | 盲人阶段（安慰剂或安布罗妥醇）将持续18个月，并向所有参与者提供与Ambroxol的公开延期。与安慰剂或堡垒醇的随机化将由系统Viedoc进行。 |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 一项临床试验，证明了对新的和早期的前沿和轻度痴呆症患者的认知，神经精神和功能结果的临床功效 |
| 实际学习开始日期 ： | 2021年5月4日 |
| 估计初级完成日期 ： | 2022年4月1日 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2023年12月1日 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：Ambroxol 口服Ambroxol药物，从第1天到研究结束（在60 mg TID（第1-7天），120 mg TID（第8-14天），315 mg BID（第15-21天），315 mg TID（第22-2-28天） ）和420 mg TID（第29-550天）。 | 药物：Ambroxol 从第1天到研究结束（在60 mg TID（第1-7天），120 mg TID（第8-14天），315 mg BID（第15-21天），315 mg TID（DAY）（DAY）（Day） 22-28）和420 mg TID（第29-550天） 其他名称：Mucosolvan |
| 实验：安慰剂 口服安慰剂药物，从第1天到研究结束（在60 mg TID（第1-7天），120 mg TID（第8-14天），315 mg BID（第15-21天），315 mg TID（第22-28天） ）和420 mg TID（第29-550天）。 | 药物：安慰剂 从第1天到研究结束的口服安慰剂药物（60 mg）（在60 mg TID（第1-7天），120 mg TID（第8-14天），315 mg BID（第15-21天），315 mg TID（Day） 22-28）和420 mg TID（第29-550天） |
结果措施
主要结果指标 ：
- AE和SAE的发病率，性质和严重性从基线变化。 [时间范围：所有患者访问，包括PhoneCalls槽研究完成，计划持续时间18个月]改变AE和SAE的参与者数量。
- 由于AES的基线AES而导致的终止，参与者的数量变化。 [时间范围：所有患者访问，包括PhoneCalls槽研究完成，计划持续时间18个月]在接受治疗和/或研究中断的参与者人数中，基线的变化将用于证明安全性和耐受性
- 心电图（ECG）异常的参与者数量变化。 [时间范围：通过以下访问完成学习：筛选，基线，第4周，第4周，第24周，第36周，第52周，第15和第18个月。]包括QTC间隔。
- 随着时间的时间异常，基线的血液分析变化。 [时间范围：通过以下访问完成学习：筛选，第4周，第8周，第24周，第36周，第36周，第52周，第15和第18个月。]从基线变化的临床实验室血液测试异常变化的参与者的数量从基线随着时间的推移而变化。
- 随着时间的推移，MMSE-NR3（迷你心理状况考试，挪威修订版）的变化。 [时间范围：通过以下访问完成学习：筛查，第24周，第36周，第52周，第18个月。]
为了确认IMP Ambroxol对被诊断为DLB的参与者的影响，通过定义的认知测试来测量，将MMSE-NR3定义为主要结果。
MMSE-NR3是跨越视觉空间/执行，命名，记忆，注意力，语言，延迟召回和方向域（得分范围为0到30分）的认知障碍的筛查测试。
- ADCS-CGIC（临床医生的全球变化印象）[时间范围：通过以下访问完成研究：筛查，第24周，第36周，第52周，第18个月。]确认Imp Ambroxol对DLB功能下降速率的影响。
- CDR-SB的变化（盒子的临床痴呆评级和盒子）。 [时间范围：通过以下访问完成学习：筛查，第24周，第36周第52周，第18个月。]使用CDR-SB从筛查到研究完成的研究率。
- 更改NPI（神经精神库存）[时间范围：通过以下访问完成学习：筛选，第24周，第36周，第52周，第18个月。]
为了确认Imp ambroxol对DLB神经精神症状的影响，从筛查到研究完成在第18个月的研究完成。
NPI是对看护人的半结构化临床医生访谈，其中12个症状结构域中的干扰频率和频率被评为。评分不仅反映了对患者的影响，还反映了症状导致护理人员困扰的程度。
得分0-144。分数越高，疾病的进展就越高。
- GDS（老年抑郁量表）-15个项目[时间范围：通过以下访问完成研究：筛查，第24周，第36周，第52周，第18个月。]
为了确认Imp Ambroxol对DLB神经精神症状的影响，从筛查到研究完成在第18个月的研究完成。
次要结果度量 ：
- 梅奥睡眠问卷（MSQ）。 [时间范围：通过以下访问完成学习：筛查，第24周，第36周，第52周，第18个月。]
为了确认在MSQ中测量的DLB中IMP Ambroxol的影响，以评估睡眠障碍。
MSQ在英语版本中开发和验证以检测快速眼动 - （REM）睡眠行为障碍 - （RBD）以及痴呆症患者和帕金森氏病患者的其他几种睡眠障碍。 RBD是路易尸体诊断痴呆症的一部分。
没有分数 - 仅是/否问题。
- 梅奥波动量表（MFS）[时间范围：通过以下访问完成学习：筛查，第24周，第36周，第52周，第18个月。]
为了确认IMP Ambroxol在DLB中测量的MFS的影响，以评估波动。
Mayo波动量表是评估认知波动的简短问卷。
三四个点显示了认知波动。比例0-44。分数越高，疾病的进展越多
- 统一的帕金森氏病评级量表（UPDRS-III）[时间范围：通过以下访问完成研究：筛查，第8周，第24周，第24周，第36周，第52周，第18个月。]
为了确认IMP Ambroxol在DLB中的影响，以评估帕金森氏症对UPDRS-III进行测量。
统一的帕金森氏病评级量表（UPDRS）用于遵循帕金森氏病的纵向过程。 UPD评级量表是帕金森氏病临床研究中最常用的量表。随着时间的流逝，随着UPDRS的分数，您可以深入了解患者的疾病进展。
比例0-138分。分数越高，疾病的进展越多
- 跌倒和相关伤害的数量[时间范围：通过以下访问完成学习：筛查，第24周，第36周，第52周，第18个月。]为了确认IMP Ambroxol在DLB中的影响，对评估跌倒数量和相关伤害的问题进行了测量。
资格标准
| 符合研究资格的年龄： | 50年至85年（成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 男女不限。
- 年龄≥50岁，≤85岁。
- 确认用路易体（DLB）或DLB（DLB-MCI）中的轻度认知障碍诊断为痴呆症。
- MMSE分数> = 15
- 在筛选时进行任何与研究有关的评估和程序之前，有能力并愿意提供知情同意书1。
- 能够遵守所有研究程序。
- 愿意为APOE和GBA的遗传分析提供血液样本。
- 从第1天到研究端（在60 mg TID（第1-7天），120 mg TID（第8-14天），315 BID（第15天 - 第15天），愿意并且能够由护理人员口服Ambroxol药物进行自我管理或管理。 21），315 mg TID（第22-28天）和420 mg TID（第29-550天）。
- 能够前往参与的学习网站。
如果女性参与者有资格参加：
非儿童的潜力定义为具有记录的输卵管结扎或子宫切除术的绝经前女性；或绝经后定义为连续12个月的自发性闭经，至少6周手术后双侧卵巢切除术（有或没有子宫切除术）或输卵管结扎后。在可疑的情况下，将通过证明刺激激素的水平（FSH）25.8-134.8 IU/L和Oestradiol <201 pmol/l，可以证实更年期状态。
具有育儿潜力的妇女必须使用公认的避孕方法（下面列出），如果适用，则必须在筛查1和尿液妊娠试验时具有阴性血清。在服用第一剂量的ambroxol之前，将进行额外的妊娠试验，并获得结果。
- 如果女性参与者有资格参加：
非儿童的潜力定义为具有记录的输卵管结扎或子宫切除术的绝经前女性；或绝经后定义为连续12个月的自发性闭经，至少6周手术后双侧卵巢切除术（有或没有子宫切除术）或输卵管结扎后。在可疑的情况下，将通过证明刺激激素的水平（FSH）25.8-134.8 IU/L和Oestradiol <201 pmol/l，可以证实更年期状态。
具有育儿潜力的妇女必须使用公认的避孕方法（下面列出），如果适用，则必须在筛查1和尿液妊娠试验时具有阴性血清。在服用第一剂量的ambroxol之前，将进行额外的妊娠试验，并获得结果。
排除标准：
- 当前用抗凝剂（例如华法林）治疗研究者认为，可能会安全完成。
- 当前使用研究药物或参与另一项介入临床试验或在本研究首次剂量之前的30天内进行的使用。
- 在本研究的首次剂量之前的12个月内，暴露于三种以上的研究药物；
- 确认的吞咽困难将在第1天到第550天/月第18天的时间内每天排除每天6片的自我管理。
- 明显的已知脊柱畸形或其他脊柱异常会排除腰椎穿刺。
- 对研究药物的敏感性，对研究药物的敏感性（乳糖一水合物，颗粒状的微晶纤维素，氯丙糖纤维素，copovidone和Steareate）的历史，这些研究者是禁止参与其参与的研究者的观点。
- 半乳糖不耐症，Lapp乳糖酶缺乏症或葡萄糖 - 半乳糖吸收不良的已知罕见遗传疾病的病史。
- 研究人员认为，非法滥用药物，滥用药物或酗酒的历史将排除参与研究。
- 在接受研究药物的第一个剂量之前的三个月内，血液（一单位或350 mL）的捐赠。
- 怀孕或母乳喂养；研究人员认为，所有具有轴承潜力的儿童参与者将排除参与研究的参与，并且在参与研究时不同意使用双级级级级级性出生控制或禁欲，并在最后剂量的研究药物剂量后两周；
在PI或PI规定的临床医生认为，任何具有临床意义或不稳定的精神病，医学或外科疾病，可能会使参与者在参加研究时处于危险之中，或可能影响研究结果或影响参与者参与参与者的能力。在研究中，由病史，身体检查，心电图（ECG）或实验室测试确定。
这样的条件可能包括：
- 在研究期间，计划进行的重大手术或其他主要治疗方法将干扰研究。
联系人和位置
联系人
| 联系人：Arvid Rongve，博士 | 90548749 | arvid.rongve@helse-fonna.no |
位置
| 挪威 | |
| 掌舵 | 招募 |
| 挪威豪孔德，5504 | |
| 联系人：Arvid Rongve，博士90548749 arvid.rongve@helse-fonna.no | |
| 首席研究员：DagÅrsland，教授 | |
| 首席研究员：教授Tormod Fladby | |
| 首席研究员：教授GeirSelbæk | |
| 首席研究员：Ragnhild Eide Skogseth，居民 | |
| 首席研究员：医学博士GeirBråthen | |
| 首席调查员：Knut Waterloo，教授 | |
| 首席研究员：Minna Kia Hyninen，医学博士 | |
| 首席研究员：Sverre Bergh，博士后 | |
赞助商和合作者
掌舵
Klinbeforsk
HELSE-BERGEN HF
调查人员
| 首席研究员： | Arvid Rongve，博士 | arvid.rongve@helse-fonna.no |
| 追踪信息 | |||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2020年8月26日 | ||||||
| 第一个发布日期ICMJE | 2020年10月19日 | ||||||
| 最后更新发布日期 | 2021年5月19日 | ||||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2021年5月4日 | ||||||
| 估计初级完成日期 | 2022年4月1日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE |
| ||||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||
| 改变历史 | |||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
| ||||||
| 原始次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||
| 其他其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||
| 描述性信息 | |||||||
| 简短的标题ICMJE | 新的和早期DLB中的Ambroxol，IA期多中心随机对照双盲临床试验 | ||||||
| 官方标题ICMJE | 一项临床试验，证明了对新的和早期的前沿和轻度痴呆症患者的认知，神经精神和功能结果的临床功效 | ||||||
| 简要摘要 | 这是一项验证性研究药物产品（IMP）研究，可研究葡萄糖辣椒酶（GCASE）增强伴侣蛋白酶的伴侣伴侣的认知，功能下降以及对诊断为前痴呆症和早期痴呆症患有Lewybodies（DLB）早期痴呆症的参与者的影响。 | ||||||
| 详细说明 | 参与者将通过已建立的挪威记忆诊所网络招募。患者将被随机分配给Ambroxol，对DLB或安慰剂中的溶酶体和葡萄糖脑苷酶病理有证实。随机分组将根据APOE E4和CSF中A-BETA的浓度进行分层。在研究端将计算活性治疗和安慰剂组中GBA基因型的频率。盲人阶段将持续18个月，并向所有参与者提供与Ambroxol的公开延期。主要结果将是认知，全球功能，疾病阶段，进展和神经精神症状。次要结局将在睡眠障碍，跌倒，波动和帕金森氏症上进行，探索性结果将对CSF中定义为QEEG，DATSCAN，MRI和α-核蛋白的药物效应的潜在生物标志物影响。总共将招募一百七十二名参与者。每个参与者将在60毫克TID（第1-7天），120 mg TID（第8-14天），315天BID（第15-21天）（第15-21天），315 mg TID（第22-28天）和420 mg TID（第29-550天）。参与者将接受临床和实验室评估，以评估Ambroxol对血液生物标志物和MRI的安全性，DATSCAN，ECG，ECG，ECG的耐受性影响，脑电图和腰椎穿刺。在头18个月中，每个参与者将进行8次医院访问和16次电话访问。医院访问还将包括在第1天医院访问的60天内进行1或2次筛查约会（参与者将获得Ambroxol的首次剂量），然后在第4周，第8周，第24周，第24周，第36周，第52周，第52周，第15个月和第18个月。参与者将在腰椎穿刺后3天接到电话，以记录任何投诉。参与者将接到16个电话，以记录医院探访之间的任何与药物相关的不良事件，在每次剂量升级之前和之后（第1、8、15、22和29天，第12,16、20、20、28周）之间32、40、44、48和13、14、16和17个月）。从第18个月30个月开始，将为所有参与者提供对IMP的治疗。 | ||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段2 | ||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：随机 干预模型：平行分配 干预模型描述： 每个参与者将在60 mg TID（第1-7天），120 mg TID（第8-14天），315天（第15-21天），315毫克TID（第22-2-28天）和420 mg TID（第29-550天），持续18个月的时间为Ambroxol或安慰剂。 蒙版：四核（参与者，护理提供者，研究人员，成果评估者）掩盖说明： 盲人阶段（安慰剂或安布罗妥醇）将持续18个月，并向所有参与者提供与Ambroxol的公开延期。与安慰剂或堡垒醇的随机化将由系统Viedoc进行。 主要目的：治疗 | ||||||
| 条件ICMJE | 有路易尸体的痴呆症 | ||||||
| 干预ICMJE |
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| 研究臂ICMJE |
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| 出版物 * | 不提供 | ||||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||||
| 招聘信息 | |||||||
| 招聘状态ICMJE | 招募 | ||||||
| 估计注册ICMJE | 172 | ||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2023年12月1日 | ||||||
| 估计初级完成日期 | 2022年4月1日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
非儿童的潜力定义为具有记录的输卵管结扎或子宫切除术的绝经前女性；或绝经后定义为连续12个月的自发性闭经，至少6周手术后双侧卵巢切除术（有或没有子宫切除术）或输卵管结扎后。在可疑的情况下，将通过证明刺激激素的水平（FSH）25.8-134.8 IU/L和Oestradiol <201 pmol/l，可以证实更年期状态。 具有育儿潜力的妇女必须使用公认的避孕方法（下面列出），如果适用，则必须在筛查1和尿液妊娠试验时具有阴性血清。在服用第一剂量的ambroxol之前，将进行额外的妊娠试验，并获得结果。 排除标准：
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| 性别/性别ICMJE |
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| 年龄ICMJE | 50年至85年（成人，老年人） | ||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||
| 联系ICMJE |
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| 列出的位置国家ICMJE | 挪威 | ||||||
| 删除了位置国家 | |||||||
| 管理信息 | |||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04588285 | ||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | 1.0日期：2020年4月7日 | ||||||
| 有数据监测委员会 | 是的 | ||||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享语句ICMJE |
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| 责任方 | 掌舵 | ||||||
| 研究赞助商ICMJE | 掌舵 | ||||||
| 合作者ICMJE |
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| 研究人员ICMJE |
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| PRS帐户 | 掌舵 | ||||||
| 验证日期 | 2021年5月 | ||||||
国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||
