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出境医 / 临床实验 / 对获得性血友病A的参与者的TAK-672研究
对获得性血友病A的参与者的TAK-672研究
研究描述
简要摘要：
该研究的主要目的是了解TAK-672是否可以控制获得熟食的血友病参与者的出血，以及参与者是否具有TAK-672的副作用。获得的血友病A是人们的免疫系统在其体内攻击特定的蛋白质（称为凝血因子）的时候。这与血友病A不同，这是人们天生的条件。
在第一次访问中，研究医生将检查谁可以参加。对于那些可以参加的人，参与者将在下一次流血时去诊所或医院。他们将通过静脉慢慢收到TAK-672。这称为输液。他们可能需要额外的TAK-672输注来控制出血。控制出血后，参与者将定期访问诊所进行检查并治疗进一步的出血。这将发生在所有参与者收到最后一剂TAK-672以控制他们的第一次出血之前。此后，所有参与者将在90天后访问诊所进行最后的检查。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 获得的血友病a | 生物学：TAK-672 | 第2阶段3 |
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 5名参与者 |
| 分配： | N/A。 |
| 干预模型： | 单组分配 |
| 掩蔽： | 无（开放标签） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 一项2/3阶段的开放标签，非控制的研究，以评估B-域删除的重组猪因子VIII（RPFVIII，TAK-672）的功效和安全性，用于治疗日本受试者的严重出血事件的严重出血事件一个（啊哈） |
| 估计研究开始日期 ： | 2021年3月12日 |
| 估计初级完成日期 ： | 2022年3月22日 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2022年3月22日 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：TAK-672 TAK-672的初始剂量为200 U/kg，并以1-2 mL/min的速率进行静脉输注。随后的剂量将根据输注后VIII活性（FVIII：C）确定，在给定的最新剂量（靶FVIII：C和PFVIII抑制剂滴度）之后获得的剂量（如果可用） | 生物学：TAK-672 B域删除的重组猪因子VIII 其他名称：RPFVIII，TAK-672，Obizur |
结果措施
主要结果指标 ：
- 在治疗开始后24小时，严重出血发作的百分比显示出对TAK-672治疗的反应[时间范围：开始治疗后24小时]在开始治疗后24小时后，将通过使用明确定义的4点序列评估对TAK-672治疗的反应的严重出血发作的百分比，该疗法在24小时后对TAK-672治疗进行了反应 - “正面反应”定义为“有效”（出血停止了通过临床对照和FVIII：50％或更高的C水平）或“部分有效”（通过临床稳定和FVIII降低出血：C水平：20％或更高）对出血的控制，由研究者使用4点确定评级量表（有效 - 有效 - 有效不良 - 无效）。 “有效效果不佳”的定义为“出血略有减少或不变，FVIII：C水平小于50％”。 “无效”定义为“出血恶化和FVIII：C水平小于50％”。
次要结果度量 ：
- 由研究者评估[时间范围：最多1年（最终治疗后90天），通过TAK-672治疗成功控制了严重出血发作的总百分比。治疗成功定义为在最终治疗剂量时控制合格出血发作。如果研究人员已在电子病例报告表（ECRF）上检查了“完成的TAK-672疗法为治疗成功”，则认为严重的出血发作被认为是“成功控制”的。
- 研究人员评估[时间范围：最多1年（最终治疗剂量后90天）]，以指定评估时间点对TAK-672治疗有反应的出血发作的百分比对TAK-672治疗的百分比]“阳性反应”定义为“有效”（出血，临床对照和FVIII：C水平为50％或更高）或“部分有效”（随着临床稳定和FVIII的降低，出血降低：C水平20％或更高）由研究者使用4分评级量表（有效 - 有效 - 有效 - 无效 - 无效）确定出血的控制。 “有效效果不佳”的定义为“出血略有减少或不变，FVIII：C水平小于50％”。 “无效”定义为“出血恶化和FVIII：C水平小于50％”。
- 成功控制合格的出血情节所需的TAK-672输注频率[时间范围：成功控制合格出血发作的时间（从参与者到参与者都不同）]“输注频率”将计算为“每天的平均输注数”。 “合格出血情节”被定义为“最初，严重的出血情节”
- 成功控制合格的出血发作所需的TAK-672输注总剂量。 [时间范围：成功控制合格出血情节的时间（从参与者到参与者都不同）]“合格出血情节”定义为“初始，严重的出血情节”。
- 成功控制合格的出血情节所需的TAK-672输注总数[时间范围：成功控制合格出血情节的时间（从参与者到参与者都不同）]“合格出血情节”定义为“初始，严重的出血情节”。如果研究人员在ECRF上检查了“完成的TAK-672疗法为治疗成功”，则认为严重的出血发作被认为是“成功控制”的。
- 在指定时间点对TAK-672治疗的反应与最终控制严重出血发作的相关性[时间范围：最多1年（最终治疗后90天）]
- 输注前抗TAK-672抗体滴度和最终控制出血发作之间的相关性[时间范围：最多1年（最终治疗后90天）]
- TAK-672的总剂量之间的相关性与最终控制出血发作[时间范围：最多1年（最终治疗后90天）]
- 24小时的响应与最终控制出血发作之间的相关性[时间范围：最多1年（最终治疗后90天）]
- 抗HFVIII抑制剂水平[时间范围：最多1年（最终治疗后90天）]
- 抗PFVIII抑制剂水平[时间范围：最多1年（最终治疗后90天）]
- TAK-672的终端半衰期（T1/2）[时间范围：预剂量和多个时间点（最多24小时）剂量]
- TAK-672的清除（CL）[时间范围：预剂量和多个时间点（最多24小时）剂量后]
- TAK-672的分布量（VD）[时间范围：预剂量和多个时间点（最多24小时）剂量后]
- TAK-672的浓度时间曲线（AUC）下的面积[时间范围：预剂量和多个时间点（最多24小时）剂量后]
- TAK-672的每剂量最大药物浓度（CMAX）（CMAX/剂量）[时间范围：剂量前和多个时间点（剂量最多24小时）]
- 持续时间从TAK-672的初始剂量到止血控制的完成[时间范围：止血控制的时间（从参与者到参与者而异）]
- 总剂量从TAK-672的初始剂量到完成止血控制[时间范围：止血控制时间（从参与者到参与者而异）]
- 新的合格严重出血发作的数量[时间范围：最多1年（最终治疗后90天）]
资格标准
| 符合研究资格的年龄： | 18岁以上（成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- > = 18岁的男性或女性参与者。
- 在任何与学习相关的程序和研究产品管理之前，（或其合法授权代表）（或其法律授权代表）的参与者已提供其书面知情同意书。
基于临床评估和支持性的本地实验室测试的AHA诊断的参与者，如下所示：
- 出现自发出血而没有解剖原因，并且没有事先已知的出血障碍。
- 没有解释的长时间活化的部分血栓质蛋白时间（APTT）。
- 与FVIII抑制剂一致的异常APTT交叉混合测试
- 确认低FVIII：c。
- FVIII阳性抑制剂（> = 0.6 BU），如本地或中央实验室所测量
研究人员发现有必要进行严重出血性发作的参与者，其严重的出血情节至少符合以下标准中的1个：
- 对可能威胁生命的重要器官构成威胁的流血（例如内出血' target='_blank'>颅内出血或任何可能阻碍气道的地点）。
- 出血对生命没有威胁但器官功能受到威胁的威胁，可能会受到损害（例如，脊柱内出血威胁脊髓和/或神经传导；连续出血到肾脏或膀胱中，可能导致阻塞性阻塞性泌尿病，睾丸出血，在眼睛周围和周围流血）。
- 需要输血以将HGB水平保持在寿命或器官威胁水平（例如外科后，胃肠道，腹膜后，腹膜和大腿出血）。
- 肌肉内出血，肌肉活力和/或神经血管完整性受到明显损害或受到损害的风险。
- 关节内出血会影响与严重疼痛，肿胀和关节迁移率严重丧失相关的主要关节（降低> 70％）或出血可能导致关节破坏（例如股骨头和周围）。
- 正在服用抗链球药的参与者（包括抗血小板药物和抗凝作用的验证性实验室测试，记录了特定的FVIII抑制剂滴度，并且自上次剂量以来已经经过了3个半衰期。
- 出血性发作开始前至少90天的预期寿命的参与者。
- 同意使用可接受的避孕方法，如果女性接受妊娠测试作为筛查过程的一部分。
- 能够愿意并且能够遵守协议要求的参与者。
排除标准：
- 具有既定理由出血的参与者，即使进行止血疗法也无法纠正。
- 参与者展示了一个流血情节，即使没有治疗，也可以自行解决的剧集。
- 对猪或仓鼠起源的治疗产物具有已知主要敏感性（过敏反应）的参与者；例子包括猪起源的疗法（例如先前销售的猪FVIII，Hyate：C）和由仓鼠细胞制备的重组治疗剂（例如Humira，Advate和Enbrel）。
- 使用血友病药物的参与者：在以下条件之一下进行TAK-672之前：（1）在TAK-672之前3小时内使用“重组激活因子VII（RFVI）IA”（2）在TAK-672之前的6小时内使用“活化的凝血酶原浓缩浓缩液（APCC）”或（3）在TAK-之前的8小时内使用“血浆衍生的FX/FVIIA复合物（PD-FX/FVIIA）” 672管理。
- 在研究期间有预期需要治疗或设备的参与者可能会干扰TAK-672的安全性或功效，或者其安全性或功效可能受到TAK-672的影响。
- 目前正在怀孕或母乳喂养的参与者，或计划在研究期间怀孕或父亲父亲
- 参加了另一项临床研究并在研究入学前30天内接触到研究产品或设备的参与者。
- 计划在研究过程中涉及研究产品或设备的另一项非观察（介入）临床研究的参与者。
- 无法或不愿意遵守研究设计，协议要求和/或后续程序的参与者。
- 大部分年龄的参与者都受到法律保护。
- 直接家庭成员，研究地点员工或与参与本研究进行的研究地点员工（例如配偶，父母，子女，兄弟姐妹）或在胁迫下可能同意的参与者。
- 被调查员认为是由于任何其他原因而被认为是不合格的参与者。
联系人和位置
联系人
| 联系人：武田研究注册中心 | +1-877-825-3327 | medinfous@takeda.com |
位置
| 日本 | |
| 冈马大学医院 | |
| Maebashi，日本Gunma，日本 | |
| 名古屋大学医院 | |
| 日本名古屋的Aichi | |
| 奈良医科大学医院 | |
| 日本奈良的Kashihara-shi | |
| Uonuma Kikan医院 | |
| 日本尼加塔的Minamiuonuma | |
| 吉奇医科大学医院 | |
| 日本，日本托介 | |
赞助商和合作者
武田
调查人员
| 研究主任： | 学习主任 | 武田 |
| 追踪信息 | |||||
|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2020年10月5日 | ||||
| 第一个发布日期ICMJE | 2020年10月8日 | ||||
| 最后更新发布日期 | 2021年2月3日 | ||||
| 估计研究开始日期ICMJE | 2021年3月12日 | ||||
| 估计初级完成日期 | 2022年3月22日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 在治疗开始后24小时，严重出血发作的百分比显示出对TAK-672治疗的反应[时间范围：开始治疗后24小时] 在开始治疗后24小时后，将通过使用明确定义的4点序列评估对TAK-672治疗的反应的严重出血发作的百分比，该疗法在24小时后对TAK-672治疗进行了反应 - “正面反应”定义为“有效”（出血停止了通过临床对照和FVIII：50％或更高的C水平）或“部分有效”（通过临床稳定和FVIII降低出血：C水平：20％或更高）对出血的控制，由研究者使用4点确定评级量表（有效 - 有效 - 有效不良 - 无效）。 “有效效果不佳”的定义为“出血略有减少或不变，FVIII：C水平小于50％”。 “无效”定义为“出血恶化和FVIII：C水平小于50％”。 | ||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 在治疗开始后24小时，严重的出血发作的百分比显示出对TAK-672治疗的反应[时间范围：在治疗开始后24小时] 严重出血发作的百分比在治疗开始后24小时表现出对TAK-672治疗的反应[时间范围：在治疗开始后24小时]严重出血发作的百分比，并在24小时后表现出对TAK-672治疗的反应治疗的开始将通过使用明确定义的4点序数量表来评估 - A阳性反应定义为“有效”（出血，以临床控制和FVIII停止：C水平为50％或更高）或“部分”或“部分”通过研究者使用4点评级量表（有效 - 有效 - 有效 - 有效 - 无效 - 无效），有效（通过临床稳定和FVIII降低了出血：20％或更高的C水平）。 “有效效果不佳”的定义为“出血略有减少或不变，FVIII：C水平小于50％”。 “无效”定义为“出血恶化和FVIII：C水平小于50％”。 | ||||
| 改变历史 | |||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
| ||||
| 原始次要结果措施ICMJE |
| ||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 其他其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 描述性信息 | |||||
| 简短的标题ICMJE | 对获得性血友病A的参与者的TAK-672研究 | ||||
| 官方标题ICMJE | 一项2/3阶段的开放标签，非控制的研究，以评估B-域删除的重组猪因子VIII（RPFVIII，TAK-672）的功效和安全性，用于治疗日本受试者的严重出血事件的严重出血事件一个（啊哈） | ||||
| 简要摘要 | 该研究的主要目的是了解TAK-672是否可以控制获得熟食的血友病参与者的出血，以及参与者是否具有TAK-672的副作用。获得的血友病A是人们的免疫系统在其体内攻击特定的蛋白质（称为凝血因子）的时候。这与血友病A不同，这是人们天生的条件。 在第一次访问中，研究医生将检查谁可以参加。对于那些可以参加的人，参与者将在下一次流血时去诊所或医院。他们将通过静脉慢慢收到TAK-672。这称为输液。他们可能需要额外的TAK-672输注来控制出血。控制出血后，参与者将定期访问诊所进行检查并治疗进一步的出血。这将发生在所有参与者收到最后一剂TAK-672以控制他们的第一次出血之前。此后，所有参与者将在90天后访问诊所进行最后的检查。 | ||||
| 详细说明 | 不提供 | ||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段2 阶段3 | ||||
| 研究设计ICMJE | 分配：N/A 干预模型：单个小组分配 蒙版：无（打开标签） 主要目的：治疗 | ||||
| 条件ICMJE | 获得的血友病a | ||||
| 干预ICMJE | 生物学：TAK-672 B域删除的重组猪因子VIII 其他名称：RPFVIII，TAK-672，Obizur | ||||
| 研究臂ICMJE | 实验：TAK-672 TAK-672的初始剂量为200 U/kg，并以1-2 mL/min的速率进行静脉输注。随后的剂量将根据输注后VIII活性（FVIII：C）确定，在给定的最新剂量（靶FVIII：C和PFVIII抑制剂滴度）之后获得的剂量（如果可用） 干预：生物学：TAK-672 | ||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||
| 招聘信息 | |||||
| 招聘状态ICMJE | 尚未招募 | ||||
| 估计注册ICMJE | 5 | ||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2022年3月22日 | ||||
| 估计初级完成日期 | 2022年3月22日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
| ||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||
| 年龄ICMJE | 18岁以上（成人，老年人） | ||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||
| 联系ICMJE |
| ||||
| 列出的位置国家ICMJE | 日本 | ||||
| 删除了位置国家 | |||||
| 管理信息 | |||||
| NCT编号ICMJE | NCT04580407 | ||||
| 其他研究ID编号ICMJE | TAK-672-3001 U1111-1258-0779（其他标识符：WHO） JRCT2051200066（注册表标识符：JRCT） | ||||
| 有数据监测委员会 | 不 | ||||
| 美国FDA调节的产品 |
| ||||
| IPD共享语句ICMJE |
| ||||
| 责任方 | 武田 | ||||
| 研究赞助商ICMJE | 武田 | ||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||
| 研究人员ICMJE |
| ||||
| PRS帐户 | 武田 | ||||
| 验证日期 | 2021年1月 | ||||
国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||
研究描述
简要摘要：
该研究的主要目的是了解TAK-672是否可以控制获得熟食的血友病参与者的出血，以及参与者是否具有TAK-672的副作用。获得的血友病A是人们的免疫系统在其体内攻击特定的蛋白质（称为凝血因子）的时候。这与血友病A不同，这是人们天生的条件。
在第一次访问中，研究医生将检查谁可以参加。对于那些可以参加的人，参与者将在下一次流血时去诊所或医院。他们将通过静脉慢慢收到TAK-672。这称为输液。他们可能需要额外的TAK-672输注来控制出血。控制出血后，参与者将定期访问诊所进行检查并治疗进一步的出血。这将发生在所有参与者收到最后一剂TAK-672以控制他们的第一次出血之前。此后，所有参与者将在90天后访问诊所进行最后的检查。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 获得的血友病a | 生物学：TAK-672 | 第2阶段3 |
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 5名参与者 |
| 分配： | N/A。 |
| 干预模型： | 单组分配 |
| 掩蔽： | 无（开放标签） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 一项2/3阶段的开放标签，非控制的研究，以评估B-域删除的重组猪因子VIII（RPFVIII，TAK-672）的功效和安全性，用于治疗日本受试者的严重出血事件的严重出血事件一个（啊哈） |
| 估计研究开始日期 ： | 2021年3月12日 |
| 估计初级完成日期 ： | 2022年3月22日 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2022年3月22日 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：TAK-672 TAK-672的初始剂量为200 U/kg，并以1-2 mL/min的速率进行静脉输注。随后的剂量将根据输注后VIII活性（FVIII：C）确定，在给定的最新剂量（靶FVIII：C和PFVIII抑制剂滴度）之后获得的剂量（如果可用） | 生物学：TAK-672 B域删除的重组猪因子VIII 其他名称：RPFVIII，TAK-672，Obizur |
结果措施
主要结果指标 ：
- 在治疗开始后24小时，严重出血发作的百分比显示出对TAK-672治疗的反应[时间范围：开始治疗后24小时]在开始治疗后24小时后，将通过使用明确定义的4点序列评估对TAK-672治疗的反应的严重出血发作的百分比，该疗法在24小时后对TAK-672治疗进行了反应 - “正面反应”定义为“有效”（出血停止了通过临床对照和FVIII：50％或更高的C水平）或“部分有效”（通过临床稳定和FVIII降低出血：C水平：20％或更高）对出血的控制，由研究者使用4点确定评级量表（有效 - 有效 - 有效不良 - 无效）。 “有效效果不佳”的定义为“出血略有减少或不变，FVIII：C水平小于50％”。 “无效”定义为“出血恶化和FVIII：C水平小于50％”。
次要结果度量 ：
- 由研究者评估[时间范围：最多1年（最终治疗后90天），通过TAK-672治疗成功控制了严重出血发作的总百分比。治疗成功定义为在最终治疗剂量时控制合格出血发作。如果研究人员已在电子病例报告表（ECRF）上检查了“完成的TAK-672疗法为治疗成功”，则认为严重的出血发作被认为是“成功控制”的。
- 研究人员评估[时间范围：最多1年（最终治疗剂量后90天）]，以指定评估时间点对TAK-672治疗有反应的出血发作的百分比对TAK-672治疗的百分比]“阳性反应”定义为“有效”（出血，临床对照和FVIII：C水平为50％或更高）或“部分有效”（随着临床稳定和FVIII的降低，出血降低：C水平20％或更高）由研究者使用4分评级量表（有效 - 有效 - 有效 - 无效 - 无效）确定出血的控制。 “有效效果不佳”的定义为“出血略有减少或不变，FVIII：C水平小于50％”。 “无效”定义为“出血恶化和FVIII：C水平小于50％”。
- 成功控制合格的出血情节所需的TAK-672输注频率[时间范围：成功控制合格出血发作的时间（从参与者到参与者都不同）]“输注频率”将计算为“每天的平均输注数”。 “合格出血情节”被定义为“最初，严重的出血情节”
- 成功控制合格的出血发作所需的TAK-672输注总剂量。 [时间范围：成功控制合格出血情节的时间（从参与者到参与者都不同）]“合格出血情节”定义为“初始，严重的出血情节”。
- 成功控制合格的出血情节所需的TAK-672输注总数[时间范围：成功控制合格出血情节的时间（从参与者到参与者都不同）]“合格出血情节”定义为“初始，严重的出血情节”。如果研究人员在ECRF上检查了“完成的TAK-672疗法为治疗成功”，则认为严重的出血发作被认为是“成功控制”的。
- 在指定时间点对TAK-672治疗的反应与最终控制严重出血发作的相关性[时间范围：最多1年（最终治疗后90天）]
- 输注前抗TAK-672抗体滴度和最终控制出血发作之间的相关性[时间范围：最多1年（最终治疗后90天）]
- TAK-672的总剂量之间的相关性与最终控制出血发作[时间范围：最多1年（最终治疗后90天）]
- 24小时的响应与最终控制出血发作之间的相关性[时间范围：最多1年（最终治疗后90天）]
- 抗HFVIII抑制剂水平[时间范围：最多1年（最终治疗后90天）]
- 抗PFVIII抑制剂水平[时间范围：最多1年（最终治疗后90天）]
- TAK-672的终端半衰期（T1/2）[时间范围：预剂量和多个时间点（最多24小时）剂量]
- TAK-672的清除（CL）[时间范围：预剂量和多个时间点（最多24小时）剂量后]
- TAK-672的分布量（VD）[时间范围：预剂量和多个时间点（最多24小时）剂量后]
- TAK-672的浓度时间曲线（AUC）下的面积[时间范围：预剂量和多个时间点（最多24小时）剂量后]
- TAK-672的每剂量最大药物浓度（CMAX）（CMAX/剂量）[时间范围：剂量前和多个时间点（剂量最多24小时）]
- 持续时间从TAK-672的初始剂量到止血控制的完成[时间范围：止血控制的时间（从参与者到参与者而异）]
- 总剂量从TAK-672的初始剂量到完成止血控制[时间范围：止血控制时间（从参与者到参与者而异）]
- 新的合格严重出血发作的数量[时间范围：最多1年（最终治疗后90天）]
资格标准
| 符合研究资格的年龄： | 18岁以上（成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- > = 18岁的男性或女性参与者。
- 在任何与学习相关的程序和研究产品管理之前，（或其合法授权代表）（或其法律授权代表）的参与者已提供其书面知情同意书。
基于临床评估和支持性的本地实验室测试的AHA诊断的参与者，如下所示：
- 出现自发出血而没有解剖原因，并且没有事先已知的出血障碍。
- 没有解释的长时间活化的部分血栓质蛋白时间（APTT）。
- 与FVIII抑制剂一致的异常APTT交叉混合测试
- 确认低FVIII：c。
- FVIII阳性抑制剂（> = 0.6 BU），如本地或中央实验室所测量
研究人员发现有必要进行严重出血性发作的参与者，其严重的出血情节至少符合以下标准中的1个：
- 对可能威胁生命的重要器官构成威胁的流血（例如内出血' target='_blank'>颅内出血或任何可能阻碍气道的地点）。
- 出血对生命没有威胁但器官功能受到威胁的威胁，可能会受到损害（例如，脊柱内出血威胁脊髓和/或神经传导；连续出血到肾脏或膀胱中，可能导致阻塞性阻塞性泌尿病，睾丸出血，在眼睛周围和周围流血）。
- 需要输血以将HGB水平保持在寿命或器官威胁水平（例如外科后，胃肠道，腹膜后，腹膜和大腿出血）。
- 肌肉内出血，肌肉活力和/或神经血管完整性受到明显损害或受到损害的风险。
- 关节内出血会影响与严重疼痛，肿胀和关节迁移率严重丧失相关的主要关节（降低> 70％）或出血可能导致关节破坏（例如股骨头和周围）。
- 正在服用抗链球药的参与者（包括抗血小板药物和抗凝作用的验证性实验室测试，记录了特定的FVIII抑制剂滴度，并且自上次剂量以来已经经过了3个半衰期。
- 出血性发作开始前至少90天的预期寿命的参与者。
- 同意使用可接受的避孕方法，如果女性接受妊娠测试作为筛查过程的一部分。
- 能够愿意并且能够遵守协议要求的参与者。
排除标准：
- 具有既定理由出血的参与者，即使进行止血疗法也无法纠正。
- 参与者展示了一个流血情节，即使没有治疗，也可以自行解决的剧集。
- 对猪或仓鼠起源的治疗产物具有已知主要敏感性（过敏反应）的参与者；例子包括猪起源的疗法（例如先前销售的猪FVIII，Hyate：C）和由仓鼠细胞制备的重组治疗剂（例如Humira，Advate和Enbrel）。
- 使用血友病药物的参与者：在以下条件之一下进行TAK-672之前：（1）在TAK-672之前3小时内使用“重组激活因子VII（RFVI）IA”（2）在TAK-672之前的6小时内使用“活化的凝血酶原浓缩浓缩液（APCC）”或（3）在TAK-之前的8小时内使用“血浆衍生的FX/FVIIA复合物（PD-FX/FVIIA）” 672管理。
- 在研究期间有预期需要治疗或设备的参与者可能会干扰TAK-672的安全性或功效，或者其安全性或功效可能受到TAK-672的影响。
- 目前正在怀孕或母乳喂养的参与者，或计划在研究期间怀孕或父亲父亲
- 参加了另一项临床研究并在研究入学前30天内接触到研究产品或设备的参与者。
- 计划在研究过程中涉及研究产品或设备的另一项非观察（介入）临床研究的参与者。
- 无法或不愿意遵守研究设计，协议要求和/或后续程序的参与者。
- 大部分年龄的参与者都受到法律保护。
- 直接家庭成员，研究地点员工或与参与本研究进行的研究地点员工（例如配偶，父母，子女，兄弟姐妹）或在胁迫下可能同意的参与者。
- 被调查员认为是由于任何其他原因而被认为是不合格的参与者。
联系人和位置
联系人
| 联系人：武田研究注册中心 | +1-877-825-3327 | medinfous@takeda.com |
位置
| 日本 | |
| 冈马大学医院 | |
| Maebashi，日本Gunma，日本 | |
| 名古屋大学医院 | |
| 日本名古屋的Aichi | |
| 奈良医科大学医院 | |
| 日本奈良的Kashihara-shi | |
| Uonuma Kikan医院 | |
| 日本尼加塔的Minamiuonuma | |
| 吉奇医科大学医院 | |
| 日本，日本托介 | |
赞助商和合作者
武田
调查人员
| 研究主任： | 学习主任 | 武田 |
| 追踪信息 | |||||
|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2020年10月5日 | ||||
| 第一个发布日期ICMJE | 2020年10月8日 | ||||
| 最后更新发布日期 | 2021年2月3日 | ||||
| 估计研究开始日期ICMJE | 2021年3月12日 | ||||
| 估计初级完成日期 | 2022年3月22日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 在治疗开始后24小时，严重出血发作的百分比显示出对TAK-672治疗的反应[时间范围：开始治疗后24小时] 在开始治疗后24小时后，将通过使用明确定义的4点序列评估对TAK-672治疗的反应的严重出血发作的百分比，该疗法在24小时后对TAK-672治疗进行了反应 - “正面反应”定义为“有效”（出血停止了通过临床对照和FVIII：50％或更高的C水平）或“部分有效”（通过临床稳定和FVIII降低出血：C水平：20％或更高）对出血的控制，由研究者使用4点确定评级量表（有效 - 有效 - 有效不良 - 无效）。 “有效效果不佳”的定义为“出血略有减少或不变，FVIII：C水平小于50％”。 “无效”定义为“出血恶化和FVIII：C水平小于50％”。 | ||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 在治疗开始后24小时，严重的出血发作的百分比显示出对TAK-672治疗的反应[时间范围：在治疗开始后24小时] 严重出血发作的百分比在治疗开始后24小时表现出对TAK-672治疗的反应[时间范围：在治疗开始后24小时]严重出血发作的百分比，并在24小时后表现出对TAK-672治疗的反应治疗的开始将通过使用明确定义的4点序数量表来评估 - A阳性反应定义为“有效”（出血，以临床控制和FVIII停止：C水平为50％或更高）或“部分”或“部分”通过研究者使用4点评级量表（有效 - 有效 - 有效 - 有效 - 无效 - 无效），有效（通过临床稳定和FVIII降低了出血：20％或更高的C水平）。 “有效效果不佳”的定义为“出血略有减少或不变，FVIII：C水平小于50％”。 “无效”定义为“出血恶化和FVIII：C水平小于50％”。 | ||||
| 改变历史 | |||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
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| 原始次要结果措施ICMJE |
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| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 其他其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 描述性信息 | |||||
| 简短的标题ICMJE | 对获得性血友病A的参与者的TAK-672研究 | ||||
| 官方标题ICMJE | 一项2/3阶段的开放标签，非控制的研究，以评估B-域删除的重组猪因子VIII（RPFVIII，TAK-672）的功效和安全性，用于治疗日本受试者的严重出血事件的严重出血事件一个（啊哈） | ||||
| 简要摘要 | 该研究的主要目的是了解TAK-672是否可以控制获得熟食的血友病参与者的出血，以及参与者是否具有TAK-672的副作用。获得的血友病A是人们的免疫系统在其体内攻击特定的蛋白质（称为凝血因子）的时候。这与血友病A不同，这是人们天生的条件。 在第一次访问中，研究医生将检查谁可以参加。对于那些可以参加的人，参与者将在下一次流血时去诊所或医院。他们将通过静脉慢慢收到TAK-672。这称为输液。他们可能需要额外的TAK-672输注来控制出血。控制出血后，参与者将定期访问诊所进行检查并治疗进一步的出血。这将发生在所有参与者收到最后一剂TAK-672以控制他们的第一次出血之前。此后，所有参与者将在90天后访问诊所进行最后的检查。 | ||||
| 详细说明 | 不提供 | ||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段2 阶段3 | ||||
| 研究设计ICMJE | 分配：N/A 干预模型：单个小组分配 蒙版：无（打开标签） 主要目的：治疗 | ||||
| 条件ICMJE | 获得的血友病a | ||||
| 干预ICMJE | 生物学：TAK-672 B域删除的重组猪因子VIII 其他名称：RPFVIII，TAK-672，Obizur | ||||
| 研究臂ICMJE | 实验：TAK-672 TAK-672的初始剂量为200 U/kg，并以1-2 mL/min的速率进行静脉输注。随后的剂量将根据输注后VIII活性（FVIII：C）确定，在给定的最新剂量（靶FVIII：C和PFVIII抑制剂滴度）之后获得的剂量（如果可用） 干预：生物学：TAK-672 | ||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||
| 招聘信息 | |||||
| 招聘状态ICMJE | 尚未招募 | ||||
| 估计注册ICMJE | 5 | ||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2022年3月22日 | ||||
| 估计初级完成日期 | 2022年3月22日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
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| 性别/性别ICMJE |
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| 年龄ICMJE | 18岁以上（成人，老年人） | ||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||
| 联系ICMJE |
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| 列出的位置国家ICMJE | 日本 | ||||
| 删除了位置国家 | |||||
| 管理信息 | |||||
| NCT编号ICMJE | NCT04580407 | ||||
| 其他研究ID编号ICMJE | TAK-672-3001 U1111-1258-0779（其他标识符：WHO） JRCT2051200066（注册表标识符：JRCT） | ||||
| 有数据监测委员会 | 不 | ||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享语句ICMJE |
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| 责任方 | 武田 | ||||
| 研究赞助商ICMJE | 武田 | ||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||
| 研究人员ICMJE |
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| PRS帐户 | 武田 | ||||
| 验证日期 | 2021年1月 | ||||
国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||
