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出境医 / 临床实验 / 子午线：一项评估Pegcetacoplan在肌萎缩性侧面硬化症（ALS）成年人中的功效和安全性的研究
子午线：一项评估Pegcetacoplan在肌萎缩性侧面硬化症（ALS）成年人中的功效和安全性的研究
研究描述
简要摘要：
这是一项24个月，第2阶段，多中心，随机，双盲，安慰剂对照研究，以评估Pegcetacoplan在肌萎缩性侧面硬化症（ALS）受试者中的疗效和安全性
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 肌萎缩性侧索硬化运动神经元疾病 | 药物：Pegcetacoplan（APL-2）其他：安慰剂 | 阶段2 |
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 228名参与者 |
| 分配： | 随机 |
| 干预模型： | 并行分配 |
| 掩蔽： | 四人（参与者，护理提供者，研究人员，成果评估员） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 第二阶段，随机，双盲，安慰剂对照，多中心研究，以评估pegcetacoplan在患有肌萎缩性侧向硬化症患者中的疗效和安全性（ALS） |
| 实际学习开始日期 ： | 2020年9月30日 |
| 估计初级完成日期 ： | 2022年9月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2023年10月 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：1,080 mg Pegcetacoplan（APL-2） 每周两次皮下管理 | 药物：Pegcetacoplan（APL-2） 补体（C3）抑制剂 |
| 安慰剂比较器：安慰剂每周两次皮下管理 | 其他：安慰剂 与活性臂相同体积的无菌溶液 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 功能和生存的联合评估（CAFS）[时间范围：第52周]功效
次要结果度量 ：
- 治疗急剧不良事件的发病率和严重性（TEAES）[时间范围：最多截至第104周]安全
- 对哥伦比亚自杀严重程度评级量表（C-SSR）的积极反应的参与者人数（是）
- 在修订的ALS功能评级量表（ALSFRS-R）得分[时间范围：基线，第52周]中，基线的变化与基线的变化。最低分数为0，最大分数为48，较高的值代表更好的功能
- 从基线以缓慢的生命力（％SVC）的百分比变化[时间范围：基线，第52周]
- 肌肉力量的基线变化[时间范围：基线，第52周]
- 死亡时间，永久性气管切开术或永久辅助通风[时间范围：直到第52周]
资格标准
| 符合研究资格的年龄： | 18岁以上（成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 至少18岁
- 散发性ALS被诊断为确定，可能或实验室支持的可能由修订的EL ESCOIAL标准定义的可能性
- 较慢的生命力（SVC）≥60％的预测值筛选时值
- 筛查前72周（18个月）内ALS症状发作
- 筛选时的总ALSFRS-R得分≥30
- 在5年内针对肺炎链球菌，奈瑟氏菌（A，C型，C，W，Y和B）和流感嗜血杆菌（B型）或同意接受疫苗接种，接受疫苗接种。
排除标准：
- 已确认或怀疑神经肌肉无力的其他原因
- 被诊断出患有另一种神经退行性疾病（例子包括帕金森氏病和亨廷顿氏病）
- 不归因于ALS的明显肺疾病（例如，慢性阻塞性肺疾病，肺纤维化，囊性纤维化，肺动脉高压）
- 如果服用Riluzole，则参与者必须在筛查期开始前30天进行稳定剂量。参与不需要使用riluzole。
- 如果服用Edaravone，则参与者必须在筛查期开始前60天进行稳定剂量。参与不需要使用Edaravone。
- 参与30天内或在筛查期开始之前或在研究参与期间的30天或在治疗的5半寿命之内或在治疗的5半寿命内参加任何其他研究药物试验或接触其他研究剂，设备或程序
- 在30天内或在筛查期开始之前或研究参与期间使用任何其他补体抑制剂（以更长的时间）使用
联系人和位置
联系人
| 联系人：Apellis临床试验信息线 | 617-977-5700 | clinicaltrials@apellis.com |
位置
| 美国，佛罗里达州 | |
| 南佛罗里达大学 | 招募 |
| 坦帕，佛罗里达州，美国，33612 | |
| 美国，印第安纳州 | |
| 印第安纳大学 | 招募 |
| 印第安纳州印第安纳波利斯，美国，46202 | |
| 美国，马里兰州 | |
| 约翰·霍普金斯 | 招募 |
| 美国马里兰州巴尔的摩，21205 | |
| 美国，明尼苏达州 | |
| 伯曼中心 | 招募 |
| 明尼苏达州明尼苏达州，美国，55415 | |
| 美国德克萨斯州 | |
| 奥斯汀神经肌肉中心 | 招募 |
| 美国德克萨斯州奥斯汀，美国78756 | |
| 美国，佛蒙特州 | |
| 佛蒙特大学医学中心 | 招募 |
| 伯灵顿，佛蒙特州，美国，05401 | |
| 波兰 | |
| 中心Medyczne神经保护膜 | 招募 |
| 华沙，波兰，01-684 | |
| 城市诊所动物园 | 招募 |
| 波兰华沙，02-473 | |
| 西班牙 | |
| 贝尔维特大学医院 | 招募 |
| 西班牙巴塞罗那，08907 | |
| 医院大学i政治性la fe | 招募 |
| 西班牙瓦伦西亚，46026 | |
赞助商和合作者
Apellis Pharmaceuticals，Inc。
| 追踪信息 | |||||
|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2020年9月22日 | ||||
| 第一个发布日期ICMJE | 2020年10月8日 | ||||
| 最后更新发布日期 | 2021年5月24日 | ||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2020年9月30日 | ||||
| 估计初级完成日期 | 2022年9月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 功能和生存的联合评估（CAFS）[时间范围：第52周] 功效 | ||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 改变历史 | |||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
| ||||
| 原始次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 其他其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 描述性信息 | |||||
| 简短的标题ICMJE | 子午线：一项评估Pegcetacoplan在肌萎缩性侧面硬化症（ALS）成年人中的功效和安全性的研究 | ||||
| 官方标题ICMJE | 第二阶段，随机，双盲，安慰剂对照，多中心研究，以评估pegcetacoplan在患有肌萎缩性侧向硬化症患者中的疗效和安全性（ALS） | ||||
| 简要摘要 | 这是一项24个月，第2阶段，多中心，随机，双盲，安慰剂对照研究，以评估Pegcetacoplan在肌萎缩性侧面硬化症（ALS）受试者中的疗效和安全性 | ||||
| 详细说明 | 不提供 | ||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段2 | ||||
| 研究设计ICMJE | 分配：随机 干预模型：平行分配 蒙版：四核（参与者，护理提供者，研究人员，成果评估者） 主要目的：治疗 | ||||
| 条件ICMJE |
| ||||
| 干预ICMJE |
| ||||
| 研究臂ICMJE |
| ||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||
| 招聘信息 | |||||
| 招聘状态ICMJE | 招募 | ||||
| 估计注册ICMJE | 228 | ||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2023年10月 | ||||
| 估计初级完成日期 | 2022年9月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
| ||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||
| 年龄ICMJE | 18岁以上（成人，老年人） | ||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||
| 联系ICMJE |
| ||||
| 列出的位置国家ICMJE | 美国西班牙波兰 | ||||
| 删除了位置国家 | |||||
| 管理信息 | |||||
| NCT编号ICMJE | NCT04579666 | ||||
| 其他研究ID编号ICMJE | APL2-ALS-206 | ||||
| 有数据监测委员会 | 是的 | ||||
| 美国FDA调节的产品 |
| ||||
| IPD共享语句ICMJE | 不提供 | ||||
| 责任方 | Apellis Pharmaceuticals，Inc。 | ||||
| 研究赞助商ICMJE | Apellis Pharmaceuticals，Inc。 | ||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||
| 研究人员ICMJE | 不提供 | ||||
| PRS帐户 | Apellis Pharmaceuticals，Inc。 | ||||
| 验证日期 | 2021年5月 | ||||
国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||
研究描述
简要摘要：
这是一项24个月，第2阶段，多中心，随机，双盲，安慰剂对照研究，以评估Pegcetacoplan在肌萎缩性侧面硬化症（ALS）受试者中的疗效和安全性
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 肌萎缩性侧索硬化运动神经元疾病 | 药物：Pegcetacoplan（APL-2）其他：安慰剂 | 阶段2 |
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 228名参与者 |
| 分配： | 随机 |
| 干预模型： | 并行分配 |
| 掩蔽： | 四人（参与者，护理提供者，研究人员，成果评估员） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 第二阶段，随机，双盲，安慰剂对照，多中心研究，以评估pegcetacoplan在患有肌萎缩性侧向硬化症患者中的疗效和安全性（ALS） |
| 实际学习开始日期 ： | 2020年9月30日 |
| 估计初级完成日期 ： | 2022年9月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2023年10月 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：1,080 mg Pegcetacoplan（APL-2） 每周两次皮下管理 | 药物：Pegcetacoplan（APL-2） 补体（C3）抑制剂 |
| 安慰剂比较器：安慰剂每周两次皮下管理 | 其他：安慰剂 与活性臂相同体积的无菌溶液 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 功能和生存的联合评估（CAFS）[时间范围：第52周]功效
次要结果度量 ：
- 治疗急剧不良事件的发病率和严重性（TEAES）[时间范围：最多截至第104周]安全
- 对哥伦比亚自杀严重程度评级量表（C-SSR）的积极反应的参与者人数（是）
- 在修订的ALS功能评级量表（ALSFRS-R）得分[时间范围：基线，第52周]中，基线的变化与基线的变化。最低分数为0，最大分数为48，较高的值代表更好的功能
- 从基线以缓慢的生命力（％SVC）的百分比变化[时间范围：基线，第52周]
- 肌肉力量的基线变化[时间范围：基线，第52周]
- 死亡时间，永久性气管切开术或永久辅助通风[时间范围：直到第52周]
资格标准
| 符合研究资格的年龄： | 18岁以上（成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 至少18岁
- 散发性ALS被诊断为确定，可能或实验室支持的可能由修订的EL ESCOIAL标准定义的可能性
- 较慢的生命力（SVC）≥60％的预测值筛选时值
- 筛查前72周（18个月）内ALS症状发作
- 筛选时的总ALSFRS-R得分≥30
- 在5年内针对肺炎链球菌，奈瑟氏菌（A，C型，C，W，Y和B）和流感嗜血杆菌（B型）或同意接受疫苗接种，接受疫苗接种。
排除标准：
- 已确认或怀疑神经肌肉无力的其他原因
- 被诊断出患有另一种神经退行性疾病（例子包括帕金森氏病和亨廷顿氏病）
- 不归因于ALS的明显肺疾病（例如，慢性阻塞性肺疾病，肺纤维化，囊性纤维化，肺动脉高压）
- 如果服用Riluzole，则参与者必须在筛查期开始前30天进行稳定剂量。参与不需要使用riluzole。
- 如果服用Edaravone，则参与者必须在筛查期开始前60天进行稳定剂量。参与不需要使用Edaravone。
- 参与30天内或在筛查期开始之前或在研究参与期间的30天或在治疗的5半寿命之内或在治疗的5半寿命内参加任何其他研究药物试验或接触其他研究剂，设备或程序
- 在30天内或在筛查期开始之前或研究参与期间使用任何其他补体抑制剂（以更长的时间）使用
联系人和位置
联系人
位置
| 美国，佛罗里达州 | |
| 南佛罗里达大学 | 招募 |
| 坦帕，佛罗里达州，美国，33612 | |
| 美国，印第安纳州 | |
| 印第安纳大学 | 招募 |
| 印第安纳州印第安纳波利斯，美国，46202 | |
| 美国，马里兰州 | |
| 约翰·霍普金斯 | 招募 |
| 美国马里兰州巴尔的摩，21205 | |
| 美国，明尼苏达州 | |
| 伯曼中心 | 招募 |
| 明尼苏达州明尼苏达州，美国，55415 | |
| 美国德克萨斯州 | |
| 奥斯汀神经肌肉中心 | 招募 |
| 美国德克萨斯州奥斯汀，美国78756 | |
| 美国，佛蒙特州 | |
| 佛蒙特大学医学中心 | 招募 |
| 伯灵顿，佛蒙特州，美国，05401 | |
| 波兰 | |
| 中心Medyczne神经保护膜 | 招募 |
| 华沙，波兰，01-684 | |
| 城市诊所动物园 | 招募 |
| 波兰华沙，02-473 | |
| 西班牙 | |
| 贝尔维特大学医院 | 招募 |
| 西班牙巴塞罗那，08907 | |
| 医院大学i政治性la fe | 招募 |
| 西班牙瓦伦西亚，46026 | |
赞助商和合作者
Apellis Pharmaceuticals，Inc。
| 追踪信息 | |||||
|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2020年9月22日 | ||||
| 第一个发布日期ICMJE | 2020年10月8日 | ||||
| 最后更新发布日期 | 2021年5月24日 | ||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2020年9月30日 | ||||
| 估计初级完成日期 | 2022年9月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 功能和生存的联合评估（CAFS）[时间范围：第52周] 功效 | ||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 改变历史 | |||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
| ||||
| 原始次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 其他其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 描述性信息 | |||||
| 简短的标题ICMJE | 子午线：一项评估Pegcetacoplan在肌萎缩性侧面硬化症（ALS）成年人中的功效和安全性的研究 | ||||
| 官方标题ICMJE | 第二阶段，随机，双盲，安慰剂对照，多中心研究，以评估pegcetacoplan在患有肌萎缩性侧向硬化症患者中的疗效和安全性（ALS） | ||||
| 简要摘要 | 这是一项24个月，第2阶段，多中心，随机，双盲，安慰剂对照研究，以评估Pegcetacoplan在肌萎缩性侧面硬化症（ALS）受试者中的疗效和安全性 | ||||
| 详细说明 | 不提供 | ||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段2 | ||||
| 研究设计ICMJE | 分配：随机 干预模型：平行分配 蒙版：四核（参与者，护理提供者，研究人员，成果评估者） 主要目的：治疗 | ||||
| 条件ICMJE | |||||
| 干预ICMJE |
| ||||
| 研究臂ICMJE |
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| 出版物 * | 不提供 | ||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||
| 招聘信息 | |||||
| 招聘状态ICMJE | 招募 | ||||
| 估计注册ICMJE | 228 | ||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2023年10月 | ||||
| 估计初级完成日期 | 2022年9月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
| ||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||
| 年龄ICMJE | 18岁以上（成人，老年人） | ||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||
| 联系ICMJE |
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| 列出的位置国家ICMJE | 美国西班牙波兰 | ||||
| 删除了位置国家 | |||||
| 管理信息 | |||||
| NCT编号ICMJE | NCT04579666 | ||||
| 其他研究ID编号ICMJE | APL2-ALS-206 | ||||
| 有数据监测委员会 | 是的 | ||||
| 美国FDA调节的产品 |
| ||||
| IPD共享语句ICMJE | 不提供 | ||||
| 责任方 | Apellis Pharmaceuticals，Inc。 | ||||
| 研究赞助商ICMJE | Apellis Pharmaceuticals，Inc。 | ||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||
| 研究人员ICMJE | 不提供 | ||||
| PRS帐户 | Apellis Pharmaceuticals，Inc。 | ||||
| 验证日期 | 2021年5月 | ||||
国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||
