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出境医 / 临床实验 / 针对促红细胞原生质的患者（EPP）的安全扩展研究

针对促红细胞原生质的患者（EPP）的安全扩展研究

研究描述
简要摘要：
该研究的主要目的是通过测量治疗出现的不良事件（AE）来评估Afamelanotide的安全性和耐受性，并确定Afamelanotide是否可以改善EPP患者的生活质量。

病情或疾病 干预/治疗阶段
红细胞生物质畸形药物：afamelanotide阶段3

学习规划
研究信息的布局表
研究类型 ：介入（临床试验）
实际注册 ： 16名参与者
分配： N/A。
干预模型：单组分配
掩蔽：无（开放标签）
主要意图：治疗
官方标题：第三阶段的安全扩展研究对促红细胞原生质的患者（EPP）
实际学习开始日期 ： 2011年7月11日
实际的初级完成日期 ： 2014年2月27日
实际 学习完成日期 ： 2014年2月27日
武器和干预措施
手臂 干预/治疗
实验：afamelanotide药物：afamelanotide
结果措施
主要结果指标 ：
  1. 使用EPP质量问卷（EPP-QOL）测量的生活质量的变化。 [时间范围：基线，第60天，第120天，第180天或提前终止（ET）（如果适用）]
    EPP-QOL作为15个问题，旨在衡量该病情在过去两个月中如何影响患者。每个问题都按分类范围回答。最大分数是通过将每个问题的分数求和最大100，最小值为0来计算得出的。分数​​越高，生活质量越好。

  2. 使用皮肤科生命质量指数问卷（DLQI）[时间范围：基线，第60天，第120天，第180天或早期终止（ET）（如果适用）]的生活质量指数问卷（DLQI）（如果适用）]
    DLQI问卷由10个问题组成，每个问题都按分类范围回答。 DLQI是通过将每个问题的分数求和最多30，最小值为0来计算得出的。分数​​越高，生活质量越高。


资格标准
有资格信息的布局表
符合研究资格的年龄： 18年至75岁（成人，老年人）
有资格学习的男女：全部
接受健康的志愿者：不
标准

纳入标准：

  • EPP阳性诊断的男性或女性受试者成功完成了CUV017或CUV029研究；
  • 年龄18-75岁（包括）；
  • 在执行任何特定研究程序之前，请先提供书面知情的患者同意。

排除标准：

  • 任何被认为与Afamelanotide或植入物中包含的聚合物有关的严重不良事件；
  • 在研究药物治疗期间对木质素或其他局部麻醉的过敏；
  • EPP患者具有显着的肝参与；
  • 黑色素瘤或发育不良柳综合征的个人病史；
  • 当前的Bowen病，基底细胞癌，鳞状细胞癌或其他恶性或预先抗精性的皮肤病变；
  • 在临床或实验室确定中，任何具有临床显着器官功能障碍或与正常临床显着偏差的证据；
  • 毒品或酒精滥用的急性历史（在过去的12个月中）；
  • 怀孕的女性（通过基线前血清β-Human绒毛膜促性腺激素（HCG）妊娠试验确认）或泌乳；
  • 不使用足够的避孕措施（即口服避孕药，隔膜加精子剂，宫内装置）的育儿女性（绝经前，不是手术无菌）；
  • 具有育儿潜力伴侣的性活跃男人在试验期间不使用屏障避孕，此后三个月；
  • 在筛查访问前30天内，参与研究代理的临床试验；
  • 药物的先验和伴随疗法可能会干扰研究的目标。
联系人和位置

赞助商和合作者
Clinuvel Pharmaceuticals Limited
调查人员
调查员信息的布局表
研究主任：皮拉尔·比尔巴奥（Pilar Bilbao） Clinuvel Pharmaceuticals Limited
追踪信息
首先提交的日期ICMJE 2020年10月5日
第一个发布日期ICMJE 2020年10月8日
结果首先提交日期ICMJE 2020年10月8日
结果首先发布日期ICMJE 2020年11月2日
最后更新发布日期2020年11月19日
实际学习开始日期ICMJE 2011年7月11日
实际的初级完成日期2014年2月27日（主要结果度量的最终数据收集日期）
当前的主要结果度量ICMJE
（提交：2020年11月2日）
  • 使用EPP质量问卷（EPP-QOL）测量的生活质量的变化。 [时间范围：基线，第60天，第120天，第180天或提前终止（ET）（如果适用）]
    EPP-QOL作为15个问题，旨在衡量该病情在过去两个月中如何影响患者。每个问题都按分类范围回答。最大分数是通过将每个问题的分数求和最大100，最小值为0来计算得出的。分数​​越高，生活质量越好。
  • 使用皮肤科生命质量指数问卷（DLQI）[时间范围：基线，第60天，第120天，第180天或早期终止（ET）（如果适用）]的生活质量指数问卷（DLQI）（如果适用）]
    DLQI问卷由10个问题组成，每个问题都按分类范围回答。 DLQI是通过将每个问题的分数求和最多30，最小值为0来计算得出的。分数​​越高，生活质量越高。
原始主要结果措施ICMJE
（提交：2020年10月5日）
  • 使用EPP质量问卷（EPP-QOL）测量的生活质量的变化。 [时间范围：从基线到第180天或早期终止（如果适用）]
    EPP-QOL作为15个问题，旨在衡量该病情在过去两个月中如何影响患者。每个问题都按分类范围回答。最大分数是通过将每个问题的分数求和最大100，最小值为0来计算得出的。分数​​越高，生活质量越好。
  • 使用皮肤病学生命质量指数问卷（DLQI）[时间范围：从基线到第180天或早期终止（ET）（如果适用）的生活质量变化（DLQI）[时间范围：]
    DLQI问卷由10个问题组成，每个问题都按分类范围回答。 DLQI是通过将每个问题的分数求和最多30，最小值为0来计算得出的。分数​​越高，生活质量越高。
改变历史
当前的次要结果度量ICMJE不提供
原始次要结果措施ICMJE不提供
当前其他预先指定的结果指标不提供
其他其他预先指定的结果指标不提供
描述性信息
简短的标题ICMJE针对促红细胞原生质的患者（EPP）的安全扩展研究
官方标题ICMJE第三阶段的安全扩展研究对促红细胞原生质的患者（EPP）
简要摘要该研究的主要目的是通过测量治疗出现的不良事件（AE）来评估Afamelanotide的安全性和耐受性，并确定Afamelanotide是否可以改善EPP患者的生活质量。
详细说明不提供
研究类型ICMJE介入
研究阶段ICMJE阶段3
研究设计ICMJE分配：N/A
干预模型：单个小组分配
蒙版：无（打开标签）
主要目的：治疗
条件ICMJE红细胞生物质畸形
干预ICMJE药物：afamelanotide
研究臂ICMJE实验：afamelanotide
干预：药物：afamelanotide
出版物 *不提供

*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。
招聘信息
招聘状态ICMJE完全的
实际注册ICMJE
（提交：2020年10月8日）		 16
原始注册ICMJE不提供
实际学习完成日期ICMJE 2014年2月27日
实际的初级完成日期2014年2月27日（主要结果度量的最终数据收集日期）
资格标准ICMJE

纳入标准：

  • EPP阳性诊断的男性或女性受试者成功完成了CUV017或CUV029研究；
  • 年龄18-75岁（包括）；
  • 在执行任何特定研究程序之前，请先提供书面知情的患者同意。

排除标准：

  • 任何被认为与Afamelanotide或植入物中包含的聚合物有关的严重不良事件；
  • 在研究药物治疗期间对木质素或其他局部麻醉的过敏；
  • EPP患者具有显着的肝参与；
  • 黑色素瘤或发育不良柳综合征的个人病史；
  • 当前的Bowen病，基底细胞癌，鳞状细胞癌或其他恶性或预先抗精性的皮肤病变；
  • 在临床或实验室确定中，任何具有临床显着器官功能障碍或与正常临床显着偏差的证据；
  • 毒品或酒精滥用的急性历史（在过去的12个月中）；
  • 怀孕的女性（通过基线前血清β-Human绒毛膜促性腺激素（HCG）妊娠试验确认）或泌乳；
  • 不使用足够的避孕措施（即口服避孕药，隔膜加精子剂，宫内装置）的育儿女性（绝经前，不是手术无菌）；
  • 具有育儿潜力伴侣的性活跃男人在试验期间不使用屏障避孕，此后三个月；
  • 在筛查访问前30天内，参与研究代理的临床试验；
  • 药物的先验和伴随疗法可能会干扰研究的目标。
性别/性别ICMJE
有资格学习的男女：全部
年龄ICMJE 18年至75岁（成人，老年人）
接受健康的志愿者ICMJE不
联系ICMJE仅当研究招募主题时才显示联系信息
列出的位置国家ICMJE不提供
删除了位置国家
管理信息
NCT编号ICMJE NCT04578496
其他研究ID编号ICMJE CUV037
有数据监测委员会不提供
美国FDA调节的产品不提供
IPD共享语句ICMJE不提供
责任方Clinuvel Pharmaceuticals Limited
研究赞助商ICMJE Clinuvel Pharmaceuticals Limited
合作者ICMJE不提供
研究人员ICMJE
研究主任：皮拉尔·比尔巴奥（Pilar Bilbao） Clinuvel Pharmaceuticals Limited
PRS帐户Clinuvel Pharmaceuticals Limited
验证日期2020年11月

国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素
研究描述
简要摘要：
该研究的主要目的是通过测量治疗出现的不良事件（AE）来评估Afamelanotide的安全性和耐受性，并确定Afamelanotide是否可以改善EPP患者的生活质量。

病情或疾病 干预/治疗阶段
红细胞生物质畸形药物：afamelanotide阶段3

学习规划
研究信息的布局表
研究类型 ：介入（临床试验）
实际注册 ： 16名参与者
分配： N/A。
干预模型：单组分配
掩蔽：无（开放标签）
主要意图：治疗
官方标题：第三阶段的安全扩展研究对促红细胞原生质的患者（EPP）
实际学习开始日期 ： 2011年7月11日
实际的初级完成日期 ： 2014年2月27日
实际 学习完成日期 ： 2014年2月27日
武器和干预措施
手臂 干预/治疗
实验：afamelanotide药物：afamelanotide
结果措施
主要结果指标 ：
  1. 使用EPP质量问卷（EPP-QOL）测量的生活质量的变化。 [时间范围：基线，第60天，第120天，第180天或提前终止（ET）（如果适用）]
    EPP-QOL作为15个问题，旨在衡量该病情在过去两个月中如何影响患者。每个问题都按分类范围回答。最大分数是通过将每个问题的分数求和最大100，最小值为0来计算得出的。分数​​越高，生活质量越好。

  2. 使用皮肤科生命质量指数问卷（DLQI）[时间范围：基线，第60天，第120天，第180天或早期终止（ET）（如果适用）]的生活质量指数问卷（DLQI）（如果适用）]
    DLQI问卷由10个问题组成，每个问题都按分类范围回答。 DLQI是通过将每个问题的分数求和最多30，最小值为0来计算得出的。分数​​越高，生活质量越高。


资格标准
有资格信息的布局表
符合研究资格的年龄： 18年至75岁（成人，老年人）
有资格学习的男女：全部
接受健康的志愿者：不
标准

纳入标准：

  • EPP阳性诊断的男性或女性受试者成功完成了CUV017或CUV029研究；
  • 年龄18-75岁（包括）；
  • 在执行任何特定研究程序之前，请先提供书面知情的患者同意。

排除标准：

  • 任何被认为与Afamelanotide或植入物中包含的聚合物有关的严重不良事件；
  • 在研究药物治疗期间对木质素或其他局部麻醉的过敏；
  • EPP患者具有显着的肝参与；
  • 黑色素瘤或发育不良柳综合征的个人病史；
  • 当前的Bowen病，基底细胞癌，鳞状细胞癌或其他恶性或预先抗精性的皮肤病变；
  • 在临床或实验室确定中，任何具有临床显着器官功能障碍或与正常临床显着偏差的证据；
  • 毒品或酒精滥用的急性历史（在过去的12个月中）；
  • 怀孕的女性（通过基线前血清β-Human绒毛膜促性腺激素（HCG）妊娠试验确认）或泌乳；
  • 不使用足够的避孕措施（即口服避孕药，隔膜加精子剂，宫内装置）的育儿女性（绝经前，不是手术无菌）；
  • 具有育儿潜力伴侣的性活跃男人在试验期间不使用屏障避孕，此后三个月；
  • 在筛查访问前30天内，参与研究代理的临床试验；
  • 药物的先验和伴随疗法可能会干扰研究的目标。
联系人和位置

赞助商和合作者
Clinuvel Pharmaceuticals Limited
调查人员
调查员信息的布局表
研究主任：皮拉尔·比尔巴奥（Pilar Bilbao） Clinuvel Pharmaceuticals Limited
追踪信息
首先提交的日期ICMJE 2020年10月5日
第一个发布日期ICMJE 2020年10月8日
结果首先提交日期ICMJE 2020年10月8日
结果首先发布日期ICMJE 2020年11月2日
最后更新发布日期2020年11月19日
实际学习开始日期ICMJE 2011年7月11日
实际的初级完成日期2014年2月27日（主要结果度量的最终数据收集日期）
当前的主要结果度量ICMJE
（提交：2020年11月2日）
  • 使用EPP质量问卷（EPP-QOL）测量的生活质量的变化。 [时间范围：基线，第60天，第120天，第180天或提前终止（ET）（如果适用）]
    EPP-QOL作为15个问题，旨在衡量该病情在过去两个月中如何影响患者。每个问题都按分类范围回答。最大分数是通过将每个问题的分数求和最大100，最小值为0来计算得出的。分数​​越高，生活质量越好。
  • 使用皮肤科生命质量指数问卷（DLQI）[时间范围：基线，第60天，第120天，第180天或早期终止（ET）（如果适用）]的生活质量指数问卷（DLQI）（如果适用）]
    DLQI问卷由10个问题组成，每个问题都按分类范围回答。 DLQI是通过将每个问题的分数求和最多30，最小值为0来计算得出的。分数​​越高，生活质量越高。
原始主要结果措施ICMJE
（提交：2020年10月5日）
  • 使用EPP质量问卷（EPP-QOL）测量的生活质量的变化。 [时间范围：从基线到第180天或早期终止（如果适用）]
    EPP-QOL作为15个问题，旨在衡量该病情在过去两个月中如何影响患者。每个问题都按分类范围回答。最大分数是通过将每个问题的分数求和最大100，最小值为0来计算得出的。分数​​越高，生活质量越好。
  • 使用皮肤病学生命质量指数问卷（DLQI）[时间范围：从基线到第180天或早期终止（ET）（如果适用）的生活质量变化（DLQI）[时间范围：]
    DLQI问卷由10个问题组成，每个问题都按分类范围回答。 DLQI是通过将每个问题的分数求和最多30，最小值为0来计算得出的。分数​​越高，生活质量越高。
改变历史
当前的次要结果度量ICMJE不提供
原始次要结果措施ICMJE不提供
当前其他预先指定的结果指标不提供
其他其他预先指定的结果指标不提供
描述性信息
简短的标题ICMJE针对促红细胞原生质的患者（EPP）的安全扩展研究
官方标题ICMJE第三阶段的安全扩展研究对促红细胞原生质的患者（EPP）
简要摘要该研究的主要目的是通过测量治疗出现的不良事件（AE）来评估Afamelanotide的安全性和耐受性，并确定Afamelanotide是否可以改善EPP患者的生活质量。
详细说明不提供
研究类型ICMJE介入
研究阶段ICMJE阶段3
研究设计ICMJE分配：N/A
干预模型：单个小组分配
蒙版：无（打开标签）
主要目的：治疗
条件ICMJE红细胞生物质畸形
干预ICMJE药物：afamelanotide
研究臂ICMJE实验：afamelanotide
干预：药物：afamelanotide
出版物 *不提供

*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。
招聘信息
招聘状态ICMJE完全的
实际注册ICMJE
（提交：2020年10月8日）		 16
原始注册ICMJE不提供
实际学习完成日期ICMJE 2014年2月27日
实际的初级完成日期2014年2月27日（主要结果度量的最终数据收集日期）
资格标准ICMJE

纳入标准：

  • EPP阳性诊断的男性或女性受试者成功完成了CUV017或CUV029研究；
  • 年龄18-75岁（包括）；
  • 在执行任何特定研究程序之前，请先提供书面知情的患者同意。

排除标准：

  • 任何被认为与Afamelanotide或植入物中包含的聚合物有关的严重不良事件；
  • 在研究药物治疗期间对木质素或其他局部麻醉的过敏；
  • EPP患者具有显着的肝参与；
  • 黑色素瘤或发育不良柳综合征的个人病史；
  • 当前的Bowen病，基底细胞癌，鳞状细胞癌或其他恶性或预先抗精性的皮肤病变；
  • 在临床或实验室确定中，任何具有临床显着器官功能障碍或与正常临床显着偏差的证据；
  • 毒品或酒精滥用的急性历史（在过去的12个月中）；
  • 怀孕的女性（通过基线前血清β-Human绒毛膜促性腺激素（HCG）妊娠试验确认）或泌乳；
  • 不使用足够的避孕措施（即口服避孕药，隔膜加精子剂，宫内装置）的育儿女性（绝经前，不是手术无菌）；
  • 具有育儿潜力伴侣的性活跃男人在试验期间不使用屏障避孕，此后三个月；
  • 在筛查访问前30天内，参与研究代理的临床试验；
  • 药物的先验和伴随疗法可能会干扰研究的目标。
性别/性别ICMJE
有资格学习的男女：全部
年龄ICMJE 18年至75岁（成人，老年人）
接受健康的志愿者ICMJE不
联系ICMJE仅当研究招募主题时才显示联系信息
列出的位置国家ICMJE不提供
删除了位置国家
管理信息
NCT编号ICMJE NCT04578496
其他研究ID编号ICMJE CUV037
有数据监测委员会不提供
美国FDA调节的产品不提供
IPD共享语句ICMJE不提供
责任方Clinuvel Pharmaceuticals Limited
研究赞助商ICMJE Clinuvel Pharmaceuticals Limited
合作者ICMJE不提供
研究人员ICMJE
研究主任：皮拉尔·比尔巴奥（Pilar Bilbao） Clinuvel Pharmaceuticals Limited
PRS帐户Clinuvel Pharmaceuticals Limited
验证日期2020年11月

国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素

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