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出境医 / 临床实验 / 评估Garetosmab在日本成年患者纤维浮肿的疗效和安全性研究的研究（FOP）

评估Garetosmab在日本成年患者纤维浮肿的疗效和安全性研究的研究（FOP）

研究描述
简要摘要：

该研究的主要安全目标是评估日本男性和女性FOP患者Garetosmab的安全性和耐受性。

该研究的主要疗效目标是评估加洛托莫比对日本FOP的异位骨化（HO）的影响，这取决于通过计算机断层扫描（CT）鉴定的新的异位骨病变的数量。


病情或疾病 干预/治疗阶段
纤维化增生性骨质体（FOP）异位骨化（HO）药物：Garetosmab阶段3

学习规划
研究信息的布局表
研究类型 ：介入（临床试验）
估计入学人数 ： 6名参与者
分配： N/A。
干预模型：单组分配
掩蔽：无（开放标签）
主要意图：治疗
官方标题：评估Garetosmab在日本成年成年患者纤维增生性骨气肿的疗效和安全性评估
估计研究开始日期 ： 2021年10月13日
估计初级完成日期 ： 2022年3月1日
估计 学习完成日期 ： 2022年10月8日
武器和干预措施
手臂 干预/治疗
实验：Garetosmab药物：Garetosmab
每四个星期（Q4W）静脉注射（IV）重复剂量
其他名称：regn2477

结果措施
主要结果指标 ：
  1. 治疗 - 伴随不良事件的发病率和严重程度（TEAES）[时间范围：通过第28周]
  2. CT评估的新HO病变数量[时间范围：在第28周]

次要结果度量 ：
  1. CT评估的新HO病变总量[时间范围：在第28周]
  2. 正电子发射断层扫描（PET）评估的新HO病变数量[时间范围：第28周]
  3. PET评估的新HO病变的总病变活性[时间范围：第28周]
  4. 通过CT评估的新HO病变患者的百分比[时间范围：在第28周]
  5. PET评估的新HO病变患者中的百分比[时间范围：第28周]
  6. 受研究员评估的爆发患者的百分比[时间范围：基线至第28周]
  7. 受研究员评估的爆发患者的百分比[时间范围：基线至第56周]
  8. 通过患者电子界评估的爆发患者的百分比[时间范围：基线至第28周]
  9. 通过患者电子界评估的爆发患者的百分比[时间范围：基线至第56周]
  10. CT评估的新HO病变数量[时间范围：在第56周]
  11. CT评估的新HO病变总量[时间范围：第56周]
  12. 通过CT评估的新HO病变患者的百分比[时间范围：第56周]
  13. PET评估的新HO病变数量[时间范围：在第56周]
  14. PET评估的新HO病变的总病变活性[时间范围：第56周]
  15. PET评估的新HO病变患者中的百分比[时间范围：第56周]
  16. 通过PET [时间范围：基线和第28周]的单个活动HO站点的平均最大标准吸收体积（SUVMAX）更改
  17. 通过PET [时间范围：基线和第56周]，更改单个活动HO站点的平均标准吸收体积（SUVMAX）
  18. PET [时间范围：基线和第28周]的单个活动HO站点的平均标准吸收量（SUVMAX）的平均最大标准吸收量（SUVMAX）的百分比变化百分比变化百分比。
  19. PET [时间范围：基线和第56周]的单个活动HO站点的平均标准吸收量（SUVMAX）的平均最大标准吸收量（SUVMAX）的百分比变化百分比变化百分比。
  20. PET的总病变活动变化[时间范围：基线和第28周]
  21. PET的总病变活动变化[时间范围：基线和第56周]
  22. PET的总病变活动变化百分比[时间范围：基线和第28周]
  23. PET的总病变活动变化百分比[时间范围：基线和第56周]
  24. CT评估的HO病变总数变化[时间范围：基线和第28周]
  25. CT评估的HO病变总数变化[时间范围：基线和第56周]
  26. CT评估的HO病变总数变化百分比[时间范围：基线和第28周]
  27. CT评估的HO病变总数变化百分比[时间范围：基线和第56周]
  28. PET评估的HO病变数量变化[时间范围：基线和第28周]
    HO病变定义为相对于基线的靶标和新病变。

  29. PET评估的HO病变数量变化[时间范围：基线和第56周]
    上面定义

  30. 更改CT可检测到的HO病变数量[时间范围：基线和第28周]
    上面定义

  31. 更改CT可检测到的HO病变数量[时间范围：基线和第56周]
    上面定义

  32. 时间加权平均（曲线下的标准化面积[AUC]）因FOP而导致的日常疼痛变化，如每日数字评级量表（NRS）[时间范围：基线至第28周]
    NRS是患者用来评估与FOP相关的疼痛的分类评级量表。将要求患者以范围从“ 0”（无疼痛）到“ 10”（最坏的疼痛）的量表。

  33. 使用每日NRS [时间范围：基线至第56周]测量的时间加权平均（标准化的AUC）每日疼痛变化。
  34. 糖皮质激素的总剂量使用[时间范围：第56周]
  35. 茶的发病率和严重程度[时间范围：通过第56周]
  36. 随着时间的流逝，血清中总激活素A的浓度[时间范围：第56周]
  37. 药代动力学（PK）曲线 - 随着时间的时间[时间范围：通过第56周]
  38. 通过抗药物抗体（ADA）测量的免疫原性，随着时间的流逝[时间范围：通过第28周]
  39. 在血清中骨形成水平的生物标志物中的基线变化百分比[时间范围：至第28周]

资格标准
有资格信息的布局表
符合研究资格的年龄： 18年至60年（成人）
有资格学习的男女：全部
接受健康的志愿者：不
标准

关键纳入标准：

  • FOP的临床诊断（基于大脚趾先天性畸形的发现，情节软组织肿胀和/或进行性HO）
  • 确认FOP诊断的任何I型激活素A受体（ACVR1）突变的文献证实
  • 规程中定义的FOP疾病活动在筛查后的1年内
  • 愿意并且能够接受宠物和CT成像程序以及本研究定义的其他程序
  • 能够理解和完成与学习相关的问卷和日记（允许护理人员的帮助）

关键排除标准：

  • 患者患有严重的疾病或严重疾病的病史，例如但不限于心脏，肾脏，风湿病，神经系统，精神病，内分泌，代谢或淋巴病，研究人员认为研究人员可能会混淆研究或研究结果。通过参与研究给患者带来额外的风险
  • 癌症的先前病史或诊断
  • 严重受损的肾功能定义为估计的肾小球滤过率<30 ml/min/min/1.73 m2，通过肾脏疾病方程中的饮食修饰计算得出（允许1重新测试）
  • 筛查时定义为血红蛋白A1C（HBA1C）> 9％的不受控制的糖尿病（允许1个重新测试）
  • 规程中定义的严重呼吸妥协病史
  • 同时参与另一项介入临床研究或一项非介入研究，采用射线照相措施或侵入性程序
  • 怀孕或母乳喂养的女人

注意：其他协议定义的包含/排除标准适用。

联系人和位置

联系人
位置联系人的布局表
联系人：临床试验管理员844-734-6643 clinicaltrials@regeneron.com

赞助商和合作者
Regeneron Pharmaceuticals
调查人员
调查员信息的布局表
研究主任：临床试验管理Regeneron Pharmaceuticals
追踪信息
首先提交的日期ICMJE 2020年9月30日
第一个发布日期ICMJE 2020年10月8日
最后更新发布日期2021年2月11日
估计研究开始日期ICMJE 2021年10月13日
估计初级完成日期2022年3月1日（主要结果度量的最终数据收集日期）
当前的主要结果度量ICMJE
（提交：2020年9月30日）
  • 治疗 - 伴随不良事件的发病率和严重程度（TEAES）[时间范围：通过第28周]
  • CT评估的新HO病变数量[时间范围：在第28周]
原始主要结果措施ICMJE与电流相同
改变历史
当前的次要结果度量ICMJE
（提交：2020年9月30日）
  • CT评估的新HO病变总量[时间范围：在第28周]
  • 正电子发射断层扫描（PET）评估的新HO病变数量[时间范围：第28周]
  • PET评估的新HO病变的总病变活性[时间范围：第28周]
  • 通过CT评估的新HO病变患者的百分比[时间范围：在第28周]
  • PET评估的新HO病变患者中的百分比[时间范围：第28周]
  • 受研究员评估的爆发患者的百分比[时间范围：基线至第28周]
  • 受研究员评估的爆发患者的百分比[时间范围：基线至第56周]
  • 通过患者电子界评估的爆发患者的百分比[时间范围：基线至第28周]
  • 通过患者电子界评估的爆发患者的百分比[时间范围：基线至第56周]
  • CT评估的新HO病变数量[时间范围：在第56周]
  • CT评估的新HO病变总量[时间范围：第56周]
  • 通过CT评估的新HO病变患者的百分比[时间范围：第56周]
  • PET评估的新HO病变数量[时间范围：在第56周]
  • PET评估的新HO病变的总病变活性[时间范围：第56周]
  • PET评估的新HO病变患者中的百分比[时间范围：第56周]
  • 通过PET [时间范围：基线和第28周]的单个活动HO站点的平均最大标准吸收体积（SUVMAX）更改
  • 通过PET [时间范围：基线和第56周]，更改单个活动HO站点的平均标准吸收体积（SUVMAX）
  • PET [时间范围：基线和第28周]的单个活动HO站点的平均标准吸收量（SUVMAX）的平均最大标准吸收量（SUVMAX）的百分比变化百分比变化百分比。
  • PET [时间范围：基线和第56周]的单个活动HO站点的平均标准吸收量（SUVMAX）的平均最大标准吸收量（SUVMAX）的百分比变化百分比变化百分比。
  • PET的总病变活动变化[时间范围：基线和第28周]
  • PET的总病变活动变化[时间范围：基线和第56周]
  • PET的总病变活动变化百分比[时间范围：基线和第28周]
  • PET的总病变活动变化百分比[时间范围：基线和第56周]
  • CT评估的HO病变总数变化[时间范围：基线和第28周]
  • CT评估的HO病变总数变化[时间范围：基线和第56周]
  • CT评估的HO病变总数变化百分比[时间范围：基线和第28周]
  • CT评估的HO病变总数变化百分比[时间范围：基线和第56周]
  • PET评估的HO病变数量变化[时间范围：基线和第28周]
    HO病变定义为相对于基线的靶标和新病变。
  • PET评估的HO病变数量变化[时间范围：基线和第56周]
    上面定义
  • 更改CT可检测到的HO病变数量[时间范围：基线和第28周]
    上面定义
  • 更改CT可检测到的HO病变数量[时间范围：基线和第56周]
    上面定义
  • 时间加权平均（曲线下的标准化面积[AUC]）因FOP而导致的日常疼痛变化，如每日数字评级量表（NRS）[时间范围：基线至第28周]
    NRS是患者用来评估与FOP相关的疼痛的分类评级量表。将要求患者以范围从“ 0”（无疼痛）到“ 10”（最坏的疼痛）的量表。
  • 使用每日NRS [时间范围：基线至第56周]测量的时间加权平均（标准化的AUC）每日疼痛变化。
  • 糖皮质激素的总剂量使用[时间范围：第56周]
  • 茶的发病率和严重程度[时间范围：通过第56周]
  • 随着时间的流逝，血清中总激活素A的浓度[时间范围：第56周]
  • 药代动力学（PK）曲线 - 随着时间的时间[时间范围：通过第56周]
  • 通过抗药物抗体（ADA）测量的免疫原性，随着时间的流逝[时间范围：通过第28周]
  • 在血清中骨形成水平的生物标志物中的基线变化百分比[时间范围：至第28周]
原始次要结果措施ICMJE与电流相同
当前其他预先指定的结果指标不提供
其他其他预先指定的结果指标不提供
描述性信息
简短的标题ICMJE评估Garetosmab在日本成年患者纤维浮肿的疗效和安全性研究的研究（FOP）
官方标题ICMJE评估Garetosmab在日本成年成年患者纤维增生性骨气肿的疗效和安全性评估
简要摘要

该研究的主要安全目标是评估日本男性和女性FOP患者Garetosmab的安全性和耐受性。

该研究的主要疗效目标是评估加洛托莫比对日本FOP的异位骨化（HO）的影响，这取决于通过计算机断层扫描（CT）鉴定的新的异位骨病变的数量。

详细说明不提供
研究类型ICMJE介入
研究阶段ICMJE阶段3
研究设计ICMJE分配：N/A
干预模型：单个小组分配
蒙版：无（打开标签）
主要目的：治疗
条件ICMJE
  • 纤维化增生性果皮（FOP）
  • 异位骨化（HO）
干预ICMJE药物：Garetosmab
每四个星期（Q4W）静脉注射（IV）重复剂量
其他名称：regn2477
研究臂ICMJE实验：Garetosmab
干预：毒品：加雷托马布
出版物 *不提供

*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。
招聘信息
招聘状态ICMJE尚未招募
估计注册ICMJE
（提交：2020年9月30日）		 6
原始估计注册ICMJE与电流相同
估计的研究完成日期ICMJE 2022年10月8日
估计初级完成日期2022年3月1日（主要结果度量的最终数据收集日期）
资格标准ICMJE

关键纳入标准：

  • FOP的临床诊断（基于大脚趾先天性畸形的发现，情节软组织肿胀和/或进行性HO）
  • 确认FOP诊断的任何I型激活素A受体（ACVR1）突变的文献证实
  • 规程中定义的FOP疾病活动在筛查后的1年内
  • 愿意并且能够接受宠物和CT成像程序以及本研究定义的其他程序
  • 能够理解和完成与学习相关的问卷和日记（允许护理人员的帮助）

关键排除标准：

  • 患者患有严重的疾病或严重疾病的病史，例如但不限于心脏，肾脏，风湿病，神经系统，精神病，内分泌，代谢或淋巴病，研究人员认为研究人员可能会混淆研究或研究结果。通过参与研究给患者带来额外的风险
  • 癌症的先前病史或诊断
  • 严重受损的肾功能定义为估计的肾小球滤过率<30 ml/min/min/1.73 m2，通过肾脏疾病方程中的饮食修饰计算得出（允许1重新测试）
  • 筛查时定义为血红蛋白A1C（HBA1C）> 9％的不受控制的糖尿病（允许1个重新测试）
  • 规程中定义的严重呼吸妥协病史
  • 同时参与另一项介入临床研究或一项非介入研究，采用射线照相措施或侵入性程序
  • 怀孕或母乳喂养的女人

注意：其他协议定义的包含/排除标准适用。

性别/性别ICMJE
有资格学习的男女：全部
年龄ICMJE 18年至60年（成人）
接受健康的志愿者ICMJE不
联系ICMJE
联系人：临床试验管理员844-734-6643 clinicaltrials@regeneron.com
列出的位置国家ICMJE不提供
删除了位置国家
管理信息
NCT编号ICMJE NCT04577820
其他研究ID编号ICMJE R2477-FOP-1940
有数据监测委员会不提供
美国FDA调节的产品
研究美国FDA调节的药物：是的
研究美国FDA调节的设备产品：不
从美国生产并出口的产品：是的
IPD共享语句ICMJE
计划共享IPD：是的
计划说明：所有个人患者数据（IPD）将考虑共享的公开结果基础
支持材料：研究方案
支持材料：统计分析计划（SAP）
支持材料：知情同意书（ICF）
支持材料：临床研究报告（CSR）
支持材料：分析代码
大体时间：当Regeneron已获得主要卫生部门的营销授权（例如FDA，欧洲药品局（EMA），药品和医疗设备局（PMDA）等）以供产品和指示进行，这使研究结果已公开（例如，例如，例如，科学出版物，科学会议，临床试验注册表）具有共享数据的法律权限，并确保了保护参与者隐私的能力。
访问标准：合格的研究人员可以通过Vivli提交一项从Regeneron赞助的临床试验中访问单个患者或汇总水平数据的建议。 Regeneron的独立研究请求评估标准可以在以下网址找到：https：//www.regeneron.com/sites/default/files/files/regeneron-exener-external-external-data-sharing-sharing-policy-policy-policy-and-indepent--indepent-research-research-request-request-request-request-evaluation-criteria-criteria.pdf
URL： https://vivli.org/
责任方Regeneron Pharmaceuticals
研究赞助商ICMJE Regeneron Pharmaceuticals
合作者ICMJE不提供
研究人员ICMJE
研究主任：临床试验管理Regeneron Pharmaceuticals
PRS帐户Regeneron Pharmaceuticals
验证日期2021年2月

国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素
研究描述
简要摘要：

该研究的主要安全目标是评估日本男性和女性FOP患者Garetosmab的安全性和耐受性。

该研究的主要疗效目标是评估加洛托莫比对日本FOP的异位骨化（HO）的影响，这取决于通过计算机断层扫描（CT）鉴定的新的异位骨病变的数量。


病情或疾病 干预/治疗阶段
纤维化增生性骨质体（FOP）异位骨化（HO）药物：Garetosmab阶段3

学习规划
研究信息的布局表
研究类型 ：介入（临床试验）
估计入学人数 ： 6名参与者
分配： N/A。
干预模型：单组分配
掩蔽：无（开放标签）
主要意图：治疗
官方标题：评估Garetosmab在日本成年成年患者纤维增生性骨气肿的疗效和安全性评估
估计研究开始日期 ： 2021年10月13日
估计初级完成日期 ： 2022年3月1日
估计 学习完成日期 ： 2022年10月8日
武器和干预措施
手臂 干预/治疗
实验：Garetosmab药物：Garetosmab
每四个星期（Q4W）静脉注射（IV）重复剂量
其他名称：regn2477

结果措施
主要结果指标 ：
  1. 治疗 - 伴随不良事件的发病率和严重程度（TEAES）[时间范围：通过第28周]
  2. CT评估的新HO病变数量[时间范围：在第28周]

次要结果度量 ：
  1. CT评估的新HO病变总量[时间范围：在第28周]
  2. 正电子发射断层扫描（PET）评估的新HO病变数量[时间范围：第28周]
  3. PET评估的新HO病变的总病变活性[时间范围：第28周]
  4. 通过CT评估的新HO病变患者的百分比[时间范围：在第28周]
  5. PET评估的新HO病变患者中的百分比[时间范围：第28周]
  6. 受研究员评估的爆发患者的百分比[时间范围：基线至第28周]
  7. 受研究员评估的爆发患者的百分比[时间范围：基线至第56周]
  8. 通过患者电子界评估的爆发患者的百分比[时间范围：基线至第28周]
  9. 通过患者电子界评估的爆发患者的百分比[时间范围：基线至第56周]
  10. CT评估的新HO病变数量[时间范围：在第56周]
  11. CT评估的新HO病变总量[时间范围：第56周]
  12. 通过CT评估的新HO病变患者的百分比[时间范围：第56周]
  13. PET评估的新HO病变数量[时间范围：在第56周]
  14. PET评估的新HO病变的总病变活性[时间范围：第56周]
  15. PET评估的新HO病变患者中的百分比[时间范围：第56周]
  16. 通过PET [时间范围：基线和第28周]的单个活动HO站点的平均最大标准吸收体积（SUVMAX）更改
  17. 通过PET [时间范围：基线和第56周]，更改单个活动HO站点的平均标准吸收体积（SUVMAX）
  18. PET [时间范围：基线和第28周]的单个活动HO站点的平均标准吸收量（SUVMAX）的平均最大标准吸收量（SUVMAX）的百分比变化百分比变化百分比。
  19. PET [时间范围：基线和第56周]的单个活动HO站点的平均标准吸收量（SUVMAX）的平均最大标准吸收量（SUVMAX）的百分比变化百分比变化百分比。
  20. PET的总病变活动变化[时间范围：基线和第28周]
  21. PET的总病变活动变化[时间范围：基线和第56周]
  22. PET的总病变活动变化百分比[时间范围：基线和第28周]
  23. PET的总病变活动变化百分比[时间范围：基线和第56周]
  24. CT评估的HO病变总数变化[时间范围：基线和第28周]
  25. CT评估的HO病变总数变化[时间范围：基线和第56周]
  26. CT评估的HO病变总数变化百分比[时间范围：基线和第28周]
  27. CT评估的HO病变总数变化百分比[时间范围：基线和第56周]
  28. PET评估的HO病变数量变化[时间范围：基线和第28周]
    HO病变定义为相对于基线的靶标和新病变。

  29. PET评估的HO病变数量变化[时间范围：基线和第56周]
    上面定义

  30. 更改CT可检测到的HO病变数量[时间范围：基线和第28周]
    上面定义

  31. 更改CT可检测到的HO病变数量[时间范围：基线和第56周]
    上面定义

  32. 时间加权平均（曲线下的标准化面积[AUC]）因FOP而导致的日常疼痛变化，如每日数字评级量表（NRS）[时间范围：基线至第28周]
    NRS是患者用来评估与FOP相关的疼痛的分类评级量表。将要求患者以范围从“ 0”（无疼痛）到“ 10”（最坏的疼痛）的量表。

  33. 使用每日NRS [时间范围：基线至第56周]测量的时间加权平均（标准化的AUC）每日疼痛变化。
  34. 糖皮质激素的总剂量使用[时间范围：第56周]
  35. 茶的发病率和严重程度[时间范围：通过第56周]
  36. 随着时间的流逝，血清中总激活素A的浓度[时间范围：第56周]
  37. 药代动力学（PK）曲线 - 随着时间的时间[时间范围：通过第56周]
  38. 通过抗药物抗体（ADA）测量的免疫原性，随着时间的流逝[时间范围：通过第28周]
  39. 在血清中骨形成水平的生物标志物中的基线变化百分比[时间范围：至第28周]

资格标准
有资格信息的布局表
符合研究资格的年龄： 18年至60年（成人）
有资格学习的男女：全部
接受健康的志愿者：不
标准

关键纳入标准：

  • FOP的临床诊断（基于大脚趾先天性畸形的发现，情节软组织肿胀和/或进行性HO）
  • 确认FOP诊断的任何I型激活素A受体（ACVR1）突变的文献证实
  • 规程中定义的FOP疾病活动在筛查后的1年内
  • 愿意并且能够接受宠物和CT成像程序以及本研究定义的其他程序
  • 能够理解和完成与学习相关的问卷和日记（允许护理人员的帮助）

关键排除标准：

  • 患者患有严重的疾病或严重疾病的病史，例如但不限于心脏，肾脏，风湿病' target='_blank'>风湿病，神经系统，精神病，内分泌，代谢或淋巴病，研究人员认为研究人员可能会混淆研究或研究结果。通过参与研究给患者带来额外的风险
  • 癌症的先前病史或诊断
  • 严重受损的肾功能定义为估计的肾小球滤过率<30 ml/min/min/1.73 m2，通过肾脏疾病方程中的饮食修饰计算得出（允许1重新测试）
  • 筛查时定义为血红蛋白A1C（HBA1C）> 9％的不受控制的糖尿病（允许1个重新测试）
  • 规程中定义的严重呼吸妥协病史
  • 同时参与另一项介入临床研究或一项非介入研究，采用射线照相措施或侵入性程序
  • 怀孕或母乳喂养的女人

注意：其他协议定义的包含/排除标准适用。

联系人和位置

联系人
位置联系人的布局表
联系人：临床试验管理员844-734-6643 clinicaltrials@regeneron.com

赞助商和合作者
Regeneron Pharmaceuticals
调查人员
调查员信息的布局表
研究主任：临床试验管理Regeneron Pharmaceuticals
追踪信息
首先提交的日期ICMJE 2020年9月30日
第一个发布日期ICMJE 2020年10月8日
最后更新发布日期2021年2月11日
估计研究开始日期ICMJE 2021年10月13日
估计初级完成日期2022年3月1日（主要结果度量的最终数据收集日期）
当前的主要结果度量ICMJE
（提交：2020年9月30日）
  • 治疗 - 伴随不良事件的发病率和严重程度（TEAES）[时间范围：通过第28周]
  • CT评估的新HO病变数量[时间范围：在第28周]
原始主要结果措施ICMJE与电流相同
改变历史
当前的次要结果度量ICMJE
（提交：2020年9月30日）
  • CT评估的新HO病变总量[时间范围：在第28周]
  • 正电子发射断层扫描（PET）评估的新HO病变数量[时间范围：第28周]
  • PET评估的新HO病变的总病变活性[时间范围：第28周]
  • 通过CT评估的新HO病变患者的百分比[时间范围：在第28周]
  • PET评估的新HO病变患者中的百分比[时间范围：第28周]
  • 受研究员评估的爆发患者的百分比[时间范围：基线至第28周]
  • 受研究员评估的爆发患者的百分比[时间范围：基线至第56周]
  • 通过患者电子界评估的爆发患者的百分比[时间范围：基线至第28周]
  • 通过患者电子界评估的爆发患者的百分比[时间范围：基线至第56周]
  • CT评估的新HO病变数量[时间范围：在第56周]
  • CT评估的新HO病变总量[时间范围：第56周]
  • 通过CT评估的新HO病变患者的百分比[时间范围：第56周]
  • PET评估的新HO病变数量[时间范围：在第56周]
  • PET评估的新HO病变的总病变活性[时间范围：第56周]
  • PET评估的新HO病变患者中的百分比[时间范围：第56周]
  • 通过PET [时间范围：基线和第28周]的单个活动HO站点的平均最大标准吸收体积（SUVMAX）更改
  • 通过PET [时间范围：基线和第56周]，更改单个活动HO站点的平均标准吸收体积（SUVMAX）
  • PET [时间范围：基线和第28周]的单个活动HO站点的平均标准吸收量（SUVMAX）的平均最大标准吸收量（SUVMAX）的百分比变化百分比变化百分比。
  • PET [时间范围：基线和第56周]的单个活动HO站点的平均标准吸收量（SUVMAX）的平均最大标准吸收量（SUVMAX）的百分比变化百分比变化百分比。
  • PET的总病变活动变化[时间范围：基线和第28周]
  • PET的总病变活动变化[时间范围：基线和第56周]
  • PET的总病变活动变化百分比[时间范围：基线和第28周]
  • PET的总病变活动变化百分比[时间范围：基线和第56周]
  • CT评估的HO病变总数变化[时间范围：基线和第28周]
  • CT评估的HO病变总数变化[时间范围：基线和第56周]
  • CT评估的HO病变总数变化百分比[时间范围：基线和第28周]
  • CT评估的HO病变总数变化百分比[时间范围：基线和第56周]
  • PET评估的HO病变数量变化[时间范围：基线和第28周]
    HO病变定义为相对于基线的靶标和新病变。
  • PET评估的HO病变数量变化[时间范围：基线和第56周]
    上面定义
  • 更改CT可检测到的HO病变数量[时间范围：基线和第28周]
    上面定义
  • 更改CT可检测到的HO病变数量[时间范围：基线和第56周]
    上面定义
  • 时间加权平均（曲线下的标准化面积[AUC]）因FOP而导致的日常疼痛变化，如每日数字评级量表（NRS）[时间范围：基线至第28周]
    NRS是患者用来评估与FOP相关的疼痛的分类评级量表。将要求患者以范围从“ 0”（无疼痛）到“ 10”（最坏的疼痛）的量表。
  • 使用每日NRS [时间范围：基线至第56周]测量的时间加权平均（标准化的AUC）每日疼痛变化。
  • 糖皮质激素的总剂量使用[时间范围：第56周]
  • 茶的发病率和严重程度[时间范围：通过第56周]
  • 随着时间的流逝，血清中总激活素A的浓度[时间范围：第56周]
  • 药代动力学（PK）曲线 - 随着时间的时间[时间范围：通过第56周]
  • 通过抗药物抗体（ADA）测量的免疫原性，随着时间的流逝[时间范围：通过第28周]
  • 在血清中骨形成水平的生物标志物中的基线变化百分比[时间范围：至第28周]
原始次要结果措施ICMJE与电流相同
当前其他预先指定的结果指标不提供
其他其他预先指定的结果指标不提供
描述性信息
简短的标题ICMJE评估Garetosmab在日本成年患者纤维浮肿的疗效和安全性研究的研究（FOP）
官方标题ICMJE评估Garetosmab在日本成年成年患者纤维增生性骨气肿的疗效和安全性评估
简要摘要

该研究的主要安全目标是评估日本男性和女性FOP患者Garetosmab的安全性和耐受性。

该研究的主要疗效目标是评估加洛托莫比对日本FOP的异位骨化（HO）的影响，这取决于通过计算机断层扫描（CT）鉴定的新的异位骨病变的数量。

详细说明不提供
研究类型ICMJE介入
研究阶段ICMJE阶段3
研究设计ICMJE分配：N/A
干预模型：单个小组分配
蒙版：无（打开标签）
主要目的：治疗
条件ICMJE
  • 纤维化增生性果皮（FOP）
  • 异位骨化（HO）
干预ICMJE药物：Garetosmab
每四个星期（Q4W）静脉注射（IV）重复剂量
其他名称：regn2477
研究臂ICMJE实验：Garetosmab
干预：毒品：加雷托马布
出版物 *不提供

*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。
招聘信息
招聘状态ICMJE尚未招募
估计注册ICMJE
（提交：2020年9月30日）		 6
原始估计注册ICMJE与电流相同
估计的研究完成日期ICMJE 2022年10月8日
估计初级完成日期2022年3月1日（主要结果度量的最终数据收集日期）
资格标准ICMJE

关键纳入标准：

  • FOP的临床诊断（基于大脚趾先天性畸形的发现，情节软组织肿胀和/或进行性HO）
  • 确认FOP诊断的任何I型激活素A受体（ACVR1）突变的文献证实
  • 规程中定义的FOP疾病活动在筛查后的1年内
  • 愿意并且能够接受宠物和CT成像程序以及本研究定义的其他程序
  • 能够理解和完成与学习相关的问卷和日记（允许护理人员的帮助）

关键排除标准：

  • 患者患有严重的疾病或严重疾病的病史，例如但不限于心脏，肾脏，风湿病' target='_blank'>风湿病，神经系统，精神病，内分泌，代谢或淋巴病，研究人员认为研究人员可能会混淆研究或研究结果。通过参与研究给患者带来额外的风险
  • 癌症的先前病史或诊断
  • 严重受损的肾功能定义为估计的肾小球滤过率<30 ml/min/min/1.73 m2，通过肾脏疾病方程中的饮食修饰计算得出（允许1重新测试）
  • 筛查时定义为血红蛋白A1C（HBA1C）> 9％的不受控制的糖尿病（允许1个重新测试）
  • 规程中定义的严重呼吸妥协病史
  • 同时参与另一项介入临床研究或一项非介入研究，采用射线照相措施或侵入性程序
  • 怀孕或母乳喂养的女人

注意：其他协议定义的包含/排除标准适用。

性别/性别ICMJE
有资格学习的男女：全部
年龄ICMJE 18年至60年（成人）
接受健康的志愿者ICMJE不
联系ICMJE
联系人：临床试验管理员844-734-6643 clinicaltrials@regeneron.com
列出的位置国家ICMJE不提供
删除了位置国家
管理信息
NCT编号ICMJE NCT04577820
其他研究ID编号ICMJE R2477-FOP-1940
有数据监测委员会不提供
美国FDA调节的产品
研究美国FDA调节的药物：是的
研究美国FDA调节的设备产品：不
从美国生产并出口的产品：是的
IPD共享语句ICMJE
计划共享IPD：是的
计划说明：所有个人患者数据（IPD）将考虑共享的公开结果基础
支持材料：研究方案
支持材料：统计分析计划（SAP）
支持材料：知情同意书（ICF）
支持材料：临床研究报告（CSR）
支持材料：分析代码
大体时间：当Regeneron已获得主要卫生部门的营销授权（例如FDA，欧洲药品局（EMA），药品和医疗设备局（PMDA）等）以供产品和指示进行，这使研究结果已公开（例如，例如，例如，科学出版物，科学会议，临床试验注册表）具有共享数据的法律权限，并确保了保护参与者隐私的能力。
访问标准：合格的研究人员可以通过Vivli提交一项从Regeneron赞助的临床试验中访问单个患者或汇总水平数据的建议。 Regeneron的独立研究请求评估标准可以在以下网址找到：https：//www.regeneron.com/sites/default/files/files/regeneron-exener-external-external-data-sharing-sharing-policy-policy-policy-and-indepent--indepent-research-research-request-request-request-request-evaluation-criteria-criteria.pdf
URL： https://vivli.org/
责任方Regeneron Pharmaceuticals
研究赞助商ICMJE Regeneron Pharmaceuticals
合作者ICMJE不提供
研究人员ICMJE
研究主任：临床试验管理Regeneron Pharmaceuticals
PRS帐户Regeneron Pharmaceuticals
验证日期2021年2月

国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素

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