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出境医 / 临床实验 / 对肺动脉高压治疗（恒星）治疗的Sotatercept的研究

对肺动脉高压治疗（恒星）治疗的Sotatercept的研究

研究描述
简要摘要：
这项研究的目的是评估Sotatercept疗法（加上背景PAH疗法）与安慰剂（加上背景PAH疗法）在PAH成人24周时的功效和安全性。

病情或疾病 干预/治疗阶段
肺动脉高压药物：Sotatercept药物：安慰剂阶段3

详细说明：

这是一项第三阶段，随机，双盲，安慰剂对照，多中心，平行组研究，对有症状性肺动脉高压（PAH）的受试者（PAH），与特发性或可遗传的PAH相关，与结缔组织疾病（CTD）相关的PAH，PAH，PAH药物或毒素诱导的分流后PAH或PAH在先天性心脏缺陷（CHD）校正后至少1年，目前正在背景PAH治疗后。

该研究的主要功效终点是锻炼能力，如在治疗开始后24周测得的6分钟步行距离（6MWD）所测量的。

将在稳定的护理标准PAH调解背景下接受大约284名参与者并随机分配1：1。研究持续时间将大约为2年，将使用分层的Wilcoxon检验进行分析主要终点，并在统计分析计划中详细介绍了缺少数据的适当插图。在整个研究过程中，一个无盲，外部，独立的数据监测委员会（DMC）将监视参与者的安全。完成这项研究的参与者将有资格在单独的开放标签扩展研究中接受Sotatercept。

学习规划
研究信息的布局表
研究类型 ：介入（临床试验）
估计入学人数 ： 284名参与者
分配：随机
干预模型：并行分配
干预模型描述：参与者将被随机分配到两个治疗臂之一，以每3周或安慰剂或安慰剂的皮下给药接受Sotatercept（0.7 mg/kg）。所有参与者将进行同时稳定的背景PAH疗法。随机分组将由WHO功能类（II类或III类）和背景PAH治疗（单/双或三重治疗）进行分层
掩蔽：四人（参与者，护理提供者，研究人员，成果评估员）
掩盖说明：研究参与者，护理提供者。研究人员和结果评估师将被掩盖到研究干预措施，直到最终参与者完成24周的疗效评估。
主要意图：治疗
官方标题：一项第三阶段，随机，双盲，安慰剂对照研究，以比较添加到背景肺动脉高压疗法（PAH）治疗PAH时，比较了Sotatercept与安慰剂的功效和安全性。
实际学习开始日期 ： 2021年1月25日
估计初级完成日期 ： 2022年12月
估计 学习完成日期 ： 2022年12月
武器和干预措施
手臂 干预/治疗
实验：Sotatercept加上背景PAH疗法
Sotatercept的起始剂量为0.3 mg/kg，目标剂量为0.7 mg/kg，每21天皮下施用（SC）加上背景PAH治疗
药物：Sotatercept
每21天，靶剂量为0.7 mg/kg，靶剂量为0.7 mg/kg，每21天加上0.7 mg/kg的目标剂量，加上背景PAH疗法，靶剂量为0.7 mg/kg。

安慰剂比较器：安慰剂加背景PAH疗法
安慰剂一次（SC）每21天加上背景PAH疗法
药物：安慰剂
安慰剂每21天皮下服用（SC）加上背景PAH治疗。

结果措施
主要结果指标 ：
  1. 从6MWD中的基线更改。 [时间范围：从开始治疗到第24周]

次要结果度量 ：
  1. 参与者获得多组分改进端点的比例，包括以下所有内容：[时间范围：从治疗开始到第24周]
    • 改善6MWD（增加≥30m）
    • NT-Probnp的改善（NT-Probnp≥30％）或NT-Probnp水平的维护/实现<300 ng/L
    • 改善WHO FC或WHO FC II的维护

  2. 肺血管耐药性（PVR）的基线变化。 [时间范围：从开始治疗到第24周]
  3. 在WHO FC中有所改善的参与者比例。 [时间范围：从开始治疗到第24周]
  4. 在NT-ProBNP级别中从基线变化。 [时间范围：从开始治疗到第24周]
  5. 死亡时间或以下任何临床恶化事件的第一次出现（TTCW）：[时间范围：从治疗开始到通过研究完成，平均1年。这是给予的
    • 肺和/或心脏移植的与恶化有关的清单
    • 需要通过批准的背景PAH疗法开始救援疗法，或者需要将输注前列环素的剂量增加10％或更多
    • 需要心房隔膜造口术
    • PAH特异性住院（≥24小时）

    • 与基线值相比，即使在不同的时间开始，PAH的恶化也随时发生，即使它们在不同的时间开始。

      • 谁加重了谁足球
      • 减少6MWD降低≥15％，通过2个测试确认至少4小时，但不超过1周

  6. 使用简化的法国风险得分计算器维持或达到低风险评分的参与者的比例。 [时间范围：从开始治疗到第24周]
  7. 从Euroqol 5维度5级（EQ-5D-5L）索引分数的基线变化。 [时间范围：从开始治疗到第24周]
  8. 肺动脉高压症状的基线变化 - 症状和撞击（PAH -SYMPACT®）。 [时间范围：从开始治疗到第24周]

资格标准
有资格信息的布局表
符合研究资格的年龄： 18岁以上（成人，老年人）
有资格学习的男女：全部
接受健康的志愿者：不
标准

关键纳入标准：

  1. 年龄≥18岁

  2. 在筛查之前的任何时候，记录了诊断右心导管插入术（RHC）（RHC），以确认以下任何一个亚型中的肺动脉高压（PAH）1组1组：

    • 特发性PAH
    • 可遗传的pah
    • 药物/毒素诱导的PAH
    • 与结缔组织疾病相关的PAH
    • PAH与简单的先天性全身性到肺管相关，至少在修复后1年
  3. 有症状的PAH分类为WHO职能II或III类
  4. 在筛查期间进行的基线RHC记录了≥5个木单元（WU）的最小肺血管耐药性（PVR）
  5. 在筛查前至少90天内，在稳定的背景PAH疗法和利尿剂（即已经实现的每种疗法的患者特定剂量目标）上；对于输注前列环蛋白，根据医学实践允许允许使用最佳剂量的10％以内的剂量调整。背景PAH疗法在第7.2节中定义
  6. 6MWD≥150且≤500m在筛选时重复两次（相距至少4小时，但不超过1周），并且两个值均在彼此的15％以内（根据最高值计算）

  7. 生育潜力的女性必须：

    • 在开始研究疗法之前，由研究者进行了2个阴性尿液或血清妊娠试验；她必须同意研究期间持续的尿液或血清妊娠测试，直到最后剂量的研究药物
    • 如果性活跃，已经使用并同意使用，则在开始研究产品之前至少28天，在研究期间（包括剂量中断）和中断后的16周（112天），至少在不中断的情况下使用高效的避孕研究治疗
    • 在研究期间，避免母乳喂养或捐赠血液，鸡蛋或卵子，并在最后剂量的研究治疗后至少16周（112天）

  8. 男性参与者必须：

    • 同意使用避孕套，定义为雄性乳胶避孕套或非自然（动物）膜（例如，聚氨酯）在与怀孕的女性或育儿女性进行性接触期间，在参加研究期间，在研究期间，剂量中断和在研究产品中断后至少16周（112天），即使他已经成功进行了输精管切除术
    • 在研究期间，避免捐赠血液或精子，持续16周（112天）。
  9. 能够遵守学习访问时间表并理解并遵守所有协议要求的能力
  10. 理解和提供书面知情同意的能力

关键排除标准：

  1. 肺动脉高压诊断2、3、4或5组
  2. 诊断以下PAH第1组亚型：与门户高血压相关的人类免疫缺陷病毒（HIV）相关的PAH和PAH。 PAH I组的排除还应包括血吸虫病APAH和肺Veno闭塞性疾病
  3. 根据局部实验室检测
  4. 静置的收缩压> 160 mmHg或静脉舒服时静脉舒张> 100 mmHg证明了不受控制的全身性高血压。
  5. 筛选时基线收缩压<90 mmHg
  6. 怀孕或母乳喂养的女人

  7. 筛查访问中以下任何以下临床实验室值：

    • 估计的肾小球滤过率（EGFR）<30 mL/min/m2（由MDRD方程定义）
    • 血清丙氨酸氨基转移酶或天冬氨酸氨基转移酶水平> 3×ULN或总胆红素> 1.5×ULN
  8. 目前在30天内已入学或已完成其他研究产品研究，用于小分子药物或在签署知情同意书之日之前的生物制剂5次以内的生物制剂。
  9. 事先暴露于Sotatercept（ACE-011）或Luspatercept（ACE 536）和/或赋形剂或已知对任何一个的过敏反应
  10. 进行全肺切除术或部分肺切除术
  11. 强迫生命力（FVC）的肺功能测试（PFT）值<60％在筛查访问中或在筛查前6个月内预测。如果没有PFT，则胸部CT扫描不超过在筛查访问或1年进行1年进行的轻度间质肺疾病（ILD）。
  12. 在研究期间进行筛查或计划的启动之前的90天内，启动了针对心肺康复的运动计划（在计划的维护阶段保持稳定并且将在研究期间继续进行稳定的参与者符合资格）。
  13. 未经治疗的轻度睡眠呼吸暂停' target='_blank'>阻塞性睡眠呼吸暂停的病史还要多
  14. 门户高血压或慢性肝病的已知史，包括丙型肝炎和/或丙型肝炎（有最近感染和/或活性病毒复制的证据），定义为轻度至重度肝损伤（Child-Pugh Class AC）
  15. 限制性，限制性或充血性心肌病史
  16. 筛查前180天内的心房隔膜造口病史
  17. 筛选期间，具有Fridericia校正后QT间隔（QTCF）> 500 ms的心电图（ECG）
  18. 长QT综合征（LQTS）或心脏猝死的个人或家族史
  19. 筛查访问前6个月内的历史超声心动图或肺毛细管楔压> 15 mmHg的左心室射血分数<45％，如筛查期间确定的RHC
  20. 任何有症状的动脉疾病' target='_blank'>冠状动脉疾病事件“在6个月内（先前的心肌梗死，经皮冠状动脉介入，冠状动脉搭桥术或心脏角膜内胸痛）在筛查访问后的6个月内。注意：如果筛查访问。请注意：如果是作为排除标准，则可以忽略视觉疼痛。冠状动脉造影没有障碍。
  21. 筛查前三个月内脑血管事故
  22. 根据调查员评估，在筛查前30天内急性代偿性心力衰竭
  23. 显着（≥2+流传性）二尖瓣反流或主动脉浮雕瓣膜疾病，二尖瓣狭窄，比轻度主动脉瓣狭窄更大
  24. 在筛查前30天内接受了静脉肌力（例如，多巴胺，多巴胺，去甲肾上腺素，加压素）
联系人和位置

联系人
位置联系人的布局表
联系人：临床试验马力617-649-9200 clinicaltrials011@acceleronpharma.com

位置
位置表的布局表
美国，亚利桑那州
肺伴侣PA招募
美国亚利桑那州凤凰城，85032-2158
联系人：liyi fu l.fu@pulonaryassociates.com
首席研究员：医学博士David Baratz
美国，科罗拉多州
科罗拉多大学医院心脏和血管中心，安苏兹住院馆2招募
奥罗拉，美国科罗拉多州，80045
联系人：Alexis Stenftennagel Alexis.stenftennagel@cuanschutz.edu
首席研究员：医学博士David Badesch
美国，堪萨斯州
堪萨斯大学医学中心招募
堪萨斯城，堪萨斯州，美国66160
联系人：luigi boccardi lboccardi@kumc.edu
首席研究员：莱斯利·A·斯皮克斯（MD）
美国密歇根州
密歇根大学招募
美国密歇根州安阿伯，美国48109
联系人：Mallory Newsted mallorth@med.umich.edu
首席研究员：医学博士Victor Moles
美国，俄亥俄州
基督医院的林德研究和教育中心招募
俄亥俄州辛辛那提，美国，45219
联系人：Roxanne Robertson Roxanne.robertson@thechristhospital.com
首席研究员：医学博士彼得·恩格尔
俄亥俄州立大学的韦克斯纳医学中心招募
俄亥俄州哥伦布，美国，43210
联系人：Kimberly Lever Kimberly.lever@osumc.edu
首席研究员：马里兰州维罗妮卡·佛朗哥（Veronica Franco）
辛辛那提大学医学中心招募
高地高地，俄亥俄州，美国，41076
联系人：Jessica Anderson ander5ja@ucmail.uc.edu
首席调查员：医学博士让·埃林（Jean Elwing）
美国，罗德岛
罗德岛医院招募
普罗维登斯，美国罗德岛，美国，02903
联系人：Amy Palmisciano apalmisciano@lifespan.org
首席研究员：医学博士James Klinger
以色列
戴维斯夫人卡梅尔医疗中心招募
海法，以色列，34362
联系人：Sharon Avital Sharonav1@clalit.org.il
首席研究员：医学博士Yochai Adir
拉宾医疗中心-PPD招募
佩塔·蒂克瓦（Petah Tikva），以色列，49100
联系人：liora yehoshua lioray@clalit.org.il
首席研究员：Mordechai Kramer，医学博士
Sheba医疗中心-PPD招募
拉马特 - 甘，以色列，52621
联系人：ariela velner ariela.velner@sheba.health.gov.il
首席研究员：医学博士迈克尔·塞格尔（Michael Segel）
赞助商和合作者
Acceleron Pharma Inc.
调查人员
调查员信息的布局表
研究主任： Janethe de Oliveira Pena，医学博士Acceleron Pharma Inc.
追踪信息
首先提交的日期ICMJE 2020年9月28日
第一个发布日期ICMJE 2020年10月6日
最后更新发布日期2021年5月12日
实际学习开始日期ICMJE 2021年1月25日
估计初级完成日期2022年12月（主要结果度量的最终数据收集日期）
当前的主要结果度量ICMJE
（提交：2020年10月1日）		从6MWD中的基线更改。 [时间范围：从开始治疗到第24周]
原始主要结果措施ICMJE与电流相同
改变历史
当前的次要结果度量ICMJE
（提交：2021年4月26日）
  • 参与者获得多组分改进端点的比例，包括以下所有内容：[时间范围：从治疗开始到第24周]
    • 改善6MWD（增加≥30m）
    • NT-Probnp的改善（NT-Probnp≥30％）或NT-Probnp水平的维护/实现<300 ng/L
    • 改善WHO FC或WHO FC II的维护
  • 肺血管耐药性（PVR）的基线变化。 [时间范围：从开始治疗到第24周]
  • 在WHO FC中有所改善的参与者比例。 [时间范围：从开始治疗到第24周]
  • 在NT-ProBNP级别中从基线变化。 [时间范围：从开始治疗到第24周]
  • 死亡时间或以下任何临床恶化事件的第一次出现（TTCW）：[时间范围：从治疗开始到通过研究完成，平均1年。这是给予的
    • 肺和/或心脏移植的与恶化有关的清单
    • 需要通过批准的背景PAH疗法开始救援疗法，或者需要将输注前列环素的剂量增加10％或更多
    • 需要心房隔膜造口术
    • PAH特异性住院（≥24小时）
    • 与基线值相比，即使在不同的时间开始，PAH的恶化也随时发生，即使它们在不同的时间开始。
      • 谁加重了谁足球
      • 减少6MWD降低≥15％，通过2个测试确认至少4小时，但不超过1周
  • 使用简化的法国风险得分计算器维持或达到低风险评分的参与者的比例。 [时间范围：从开始治疗到第24周]
  • 从Euroqol 5维度5级（EQ-5D-5L）索引分数的基线变化。 [时间范围：从开始治疗到第24周]
  • 肺动脉高压症状的基线变化 - 症状和撞击（PAH -SYMPACT®）。 [时间范围：从开始治疗到第24周]
原始次要结果措施ICMJE
（提交：2020年10月1日）
  • 参与者获得多组分改进端点的比例，包括以下所有内容：[时间范围：从治疗开始到第24周]
    • 改善6MWD（增加≥30m）
    • NT-Probnp的改善（NT-Probnp≥30％）或NT-Probnp水平的维护/实现<300 ng/L
    • 改善WHO FC或WHO FC II的维护
  • 肺血管耐药性（PVR）的基线变化。 [时间范围：从开始治疗到第24周]
  • 在NT-ProBNP级别中从基线变化。 [时间范围：从开始治疗到第24周]
  • 死亡时间或以下任何临床恶化事件的第一次出现（TTCW）：[时间范围：从治疗开始到通过研究完成，平均1年。这是给予的
    • 肺和/或心脏移植的与恶化有关的清单
    • 需要通过批准的背景PAH疗法开始救援疗法，或者需要将输注前列环素的剂量增加10％或更多
    • 需要心房隔膜造口术
    • PAH特异性住院（≥24小时）
    • 与基线值相比，即使在不同的时间开始，PAH的恶化也随时发生，即使它们在不同的时间开始。
      • 谁加重了谁足球
      • 减少6MWD降低≥15％，通过2个测试确认至少4小时，但不超过1周
  • 使用简化的法国风险得分计算器维持或达到低风险评分的参与者的比例。 [时间范围：从开始治疗到第24周]
  • 从Euroqol 5维度5级（EQ-5D-5L）索引分数的基线变化。 [时间范围：从开始治疗到第24周]
  • 肺动脉高压症状的基线变化 - 症状和撞击（PAH -SYMPACT®）。 [时间范围：从开始治疗到第24周]
当前其他预先指定的结果指标不提供
其他其他预先指定的结果指标不提供
描述性信息
简短的标题ICMJE对肺动脉高压治疗（恒星）治疗的Sotatercept的研究
官方标题ICMJE一项第三阶段，随机，双盲，安慰剂对照研究，以比较添加到背景肺动脉高压疗法（PAH）治疗PAH时，比较了Sotatercept与安慰剂的功效和安全性。
简要摘要这项研究的目的是评估Sotatercept疗法（加上背景PAH疗法）与安慰剂（加上背景PAH疗法）在PAH成人24周时的功效和安全性。
详细说明

这是一项第三阶段，随机，双盲，安慰剂对照，多中心，平行组研究，对有症状性肺动脉高压（PAH）的受试者（PAH），与特发性或可遗传的PAH相关，与结缔组织疾病（CTD）相关的PAH，PAH，PAH药物或毒素诱导的分流后PAH或PAH在先天性心脏缺陷（CHD）校正后至少1年，目前正在背景PAH治疗后。

该研究的主要功效终点是锻炼能力，如在治疗开始后24周测得的6分钟步行距离（6MWD）所测量的。

将在稳定的护理标准PAH调解背景下接受大约284名参与者并随机分配1：1。研究持续时间将大约为2年，将使用分层的Wilcoxon检验进行分析主要终点，并在统计分析计划中详细介绍了缺少数据的适当插图。在整个研究过程中，一个无盲，外部，独立的数据监测委员会（DMC）将监视参与者的安全。完成这项研究的参与者将有资格在单独的开放标签扩展研究中接受Sotatercept。

研究类型ICMJE介入
研究阶段ICMJE阶段3
研究设计ICMJE分配：随机
干预模型：平行分配
干预模型描述：
参与者将被随机分配到两个治疗臂之一，以每3周或安慰剂或安慰剂的皮下给药接受Sotatercept（0.7 mg/kg）。所有参与者将进行同时稳定的背景PAH疗法。随机分组将由WHO功能类（II类或III类）和背景PAH治疗（单/双或三重治疗）进行分层
蒙版：四核（参与者，护理提供者，研究人员，成果评估者）
掩盖说明：
研究参与者，护理提供者。研究人员和结果评估师将被掩盖到研究干预措施，直到最终参与者完成24周的疗效评估。
主要目的：治疗
条件ICMJE肺动脉高压
干预ICMJE
  • 药物：Sotatercept
    每21天，靶剂量为0.7 mg/kg，靶剂量为0.7 mg/kg，每21天加上0.7 mg/kg的目标剂量，加上背景PAH疗法，靶剂量为0.7 mg/kg。
  • 药物：安慰剂
    安慰剂每21天皮下服用（SC）加上背景PAH治疗。
研究臂ICMJE
  • 实验：Sotatercept加上背景PAH疗法
    Sotatercept的起始剂量为0.3 mg/kg，目标剂量为0.7 mg/kg，每21天皮下施用（SC）加上背景PAH治疗
    干预：药物：Sotatercept
  • 安慰剂比较器：安慰剂加背景PAH疗法
    安慰剂一次（SC）每21天加上背景PAH疗法
    干预：药物：安慰剂
出版物 *不提供

*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。
招聘信息
招聘状态ICMJE招募
估计注册ICMJE
（提交：2020年10月1日）		 284
原始估计注册ICMJE与电流相同
估计的研究完成日期ICMJE 2022年12月
估计初级完成日期2022年12月（主要结果度量的最终数据收集日期）
资格标准ICMJE

关键纳入标准：

  1. 年龄≥18岁

  2. 在筛查之前的任何时候，记录了诊断右心导管插入术（RHC）（RHC），以确认以下任何一个亚型中的肺动脉高压（PAH）1组1组：

    • 特发性PAH
    • 可遗传的pah
    • 药物/毒素诱导的PAH
    • 与结缔组织疾病相关的PAH
    • PAH与简单的先天性全身性到肺管相关，至少在修复后1年
  3. 有症状的PAH分类为WHO职能II或III类
  4. 在筛查期间进行的基线RHC记录了≥5个木单元（WU）的最小肺血管耐药性（PVR）
  5. 在筛查前至少90天内，在稳定的背景PAH疗法和利尿剂（即已经实现的每种疗法的患者特定剂量目标）上；对于输注前列环蛋白，根据医学实践允许允许使用最佳剂量的10％以内的剂量调整。背景PAH疗法在第7.2节中定义
  6. 6MWD≥150且≤500m在筛选时重复两次（相距至少4小时，但不超过1周），并且两个值均在彼此的15％以内（根据最高值计算）

  7. 生育潜力的女性必须：

    • 在开始研究疗法之前，由研究者进行了2个阴性尿液或血清妊娠试验；她必须同意研究期间持续的尿液或血清妊娠测试，直到最后剂量的研究药物
    • 如果性活跃，已经使用并同意使用，则在开始研究产品之前至少28天，在研究期间（包括剂量中断）和中断后的16周（112天），至少在不中断的情况下使用高效的避孕研究治疗
    • 在研究期间，避免母乳喂养或捐赠血液，鸡蛋或卵子，并在最后剂量的研究治疗后至少16周（112天）

  8. 男性参与者必须：

    • 同意使用避孕套，定义为雄性乳胶避孕套或非自然（动物）膜（例如，聚氨酯）在与怀孕的女性或育儿女性进行性接触期间，在参加研究期间，在研究期间，剂量中断和在研究产品中断后至少16周（112天），即使他已经成功进行了输精管切除术
    • 在研究期间，避免捐赠血液或精子，持续16周（112天）。
  9. 能够遵守学习访问时间表并理解并遵守所有协议要求的能力
  10. 理解和提供书面知情同意的能力

关键排除标准：

  1. 肺动脉高压诊断2、3、4或5组
  2. 诊断以下PAH第1组亚型：与门户高血压相关的人类免疫缺陷病毒（HIV）相关的PAH和PAH。 PAH I组的排除还应包括血吸虫病APAH和肺Veno闭塞性疾病
  3. 根据局部实验室检测
  4. 静置的收缩压> 160 mmHg或静脉舒服时静脉舒张> 100 mmHg证明了不受控制的全身性高血压。
  5. 筛选时基线收缩压<90 mmHg
  6. 怀孕或母乳喂养的女人

  7. 筛查访问中以下任何以下临床实验室值：

    • 估计的肾小球滤过率（EGFR）<30 mL/min/m2（由MDRD方程定义）
    • 血清丙氨酸氨基转移酶或天冬氨酸氨基转移酶水平> 3×ULN或总胆红素> 1.5×ULN
  8. 目前在30天内已入学或已完成其他研究产品研究，用于小分子药物或在签署知情同意书之日之前的生物制剂5次以内的生物制剂。
  9. 事先暴露于Sotatercept（ACE-011）或Luspatercept（ACE 536）和/或赋形剂或已知对任何一个的过敏反应
  10. 进行全肺切除术或部分肺切除术
  11. 强迫生命力（FVC）的肺功能测试（PFT）值<60％在筛查访问中或在筛查前6个月内预测。如果没有PFT，则胸部CT扫描不超过在筛查访问或1年进行1年进行的轻度间质肺疾病（ILD）。
  12. 在研究期间进行筛查或计划的启动之前的90天内，启动了针对心肺康复的运动计划（在计划的维护阶段保持稳定并且将在研究期间继续进行稳定的参与者符合资格）。
  13. 未经治疗的轻度睡眠呼吸暂停' target='_blank'>阻塞性睡眠呼吸暂停的病史还要多
  14. 门户高血压或慢性肝病的已知史，包括丙型肝炎和/或丙型肝炎（有最近感染和/或活性病毒复制的证据），定义为轻度至重度肝损伤（Child-Pugh Class AC）
  15. 限制性，限制性或充血性心肌病史
  16. 筛查前180天内的心房隔膜造口病史
  17. 筛选期间，具有Fridericia校正后QT间隔（QTCF）> 500 ms的心电图（ECG）
  18. 长QT综合征（LQTS）或心脏猝死的个人或家族史
  19. 筛查访问前6个月内的历史超声心动图或肺毛细管楔压> 15 mmHg的左心室射血分数<45％，如筛查期间确定的RHC
  20. 任何有症状的动脉疾病' target='_blank'>冠状动脉疾病事件“在6个月内（先前的心肌梗死，经皮冠状动脉介入，冠状动脉搭桥术或心脏角膜内胸痛）在筛查访问后的6个月内。注意：如果筛查访问。请注意：如果是作为排除标准，则可以忽略视觉疼痛。冠状动脉造影没有障碍。
  21. 筛查前三个月内脑血管事故
  22. 根据调查员评估，在筛查前30天内急性代偿性心力衰竭
  23. 显着（≥2+流传性）二尖瓣反流或主动脉浮雕瓣膜疾病，二尖瓣狭窄，比轻度主动脉瓣狭窄更大
  24. 在筛查前30天内接受了静脉肌力（例如，多巴胺，多巴胺，去甲肾上腺素，加压素）
性别/性别ICMJE
有资格学习的男女：全部
年龄ICMJE 18岁以上（成人，老年人）
接受健康的志愿者ICMJE不
联系ICMJE
联系人：临床试验马力617-649-9200 clinicaltrials011@acceleronpharma.com
列出的位置国家ICMJE以色列，美国
删除了位置国家
管理信息
NCT编号ICMJE NCT04576988
其他研究ID编号ICMJE A011-11
有数据监测委员会是的
美国FDA调节的产品
研究美国FDA调节的药物：是的
研究美国FDA调节的设备产品：不
IPD共享语句ICMJE
计划共享IPD：是的
计划说明：临床研究完成后，Acceleron致力于共享临床试验数据。所有提供的数据均被取消识别，以尊重根据适用法律和法规一致参加试验的患者的隐私。
支持材料：研究方案
支持材料：统计分析计划（SAP）
大体时间：研究将在主要出版物之后或研究结束后两年后共享数据。
访问标准：符合条件研究的数据将根据要在Acceleron网站上发布的标准和过程共享。
URL： http://acceleronpharma.com
责任方Acceleron Pharma Inc.
研究赞助商ICMJE Acceleron Pharma Inc.
合作者ICMJE不提供
研究人员ICMJE
研究主任： Janethe de Oliveira Pena，医学博士Acceleron Pharma Inc.
PRS帐户Acceleron Pharma Inc.
验证日期2021年5月

国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素
研究描述
简要摘要：
这项研究的目的是评估Sotatercept疗法（加上背景PAH疗法）与安慰剂（加上背景PAH疗法）在PAH成人24周时的功效和安全性。

病情或疾病 干预/治疗阶段
肺动脉高压药物：Sotatercept药物：安慰剂阶段3

详细说明：

这是一项第三阶段，随机，双盲，安慰剂对照，多中心，平行组研究，对有症状性肺动脉高压（PAH）的受试者（PAH），与特发性或可遗传的PAH相关，与结缔组织疾病（CTD）相关的PAH，PAH，PAH药物或毒素诱导的分流后PAH或PAH在先天性心脏缺陷（CHD）校正后至少1年，目前正在背景PAH治疗后。

该研究的主要功效终点是锻炼能力，如在治疗开始后24周测得的6分钟步行距离（6MWD）所测量的。

将在稳定的护理标准PAH调解背景下接受大约284名参与者并随机分配1：1。研究持续时间将大约为2年，将使用分层的Wilcoxon检验进行分析主要终点，并在统计分析计划中详细介绍了缺少数据的适当插图。在整个研究过程中，一个无盲，外部，独立的数据监测委员会（DMC）将监视参与者的安全。完成这项研究的参与者将有资格在单独的开放标签扩展研究中接受Sotatercept。

学习规划
研究信息的布局表
研究类型 ：介入（临床试验）
估计入学人数 ： 284名参与者
分配：随机
干预模型：并行分配
干预模型描述：参与者将被随机分配到两个治疗臂之一，以每3周或安慰剂或安慰剂的皮下给药接受Sotatercept（0.7 mg/kg）。所有参与者将进行同时稳定的背景PAH疗法。随机分组将由WHO功能类（II类或III类）和背景PAH治疗（单/双或三重治疗）进行分层
掩蔽：四人（参与者，护理提供者，研究人员，成果评估员）
掩盖说明：研究参与者，护理提供者。研究人员和结果评估师将被掩盖到研究干预措施，直到最终参与者完成24周的疗效评估。
主要意图：治疗
官方标题：一项第三阶段，随机，双盲，安慰剂对照研究，以比较添加到背景肺动脉高压疗法（PAH）治疗PAH时，比较了Sotatercept与安慰剂的功效和安全性。
实际学习开始日期 ： 2021年1月25日
估计初级完成日期 ： 2022年12月
估计 学习完成日期 ： 2022年12月
武器和干预措施
手臂 干预/治疗
实验：Sotatercept加上背景PAH疗法
Sotatercept的起始剂量为0.3 mg/kg，目标剂量为0.7 mg/kg，每21天皮下施用（SC）加上背景PAH治疗
药物：Sotatercept
每21天，靶剂量为0.7 mg/kg，靶剂量为0.7 mg/kg，每21天加上0.7 mg/kg的目标剂量，加上背景PAH疗法，靶剂量为0.7 mg/kg。

安慰剂比较器：安慰剂加背景PAH疗法
安慰剂一次（SC）每21天加上背景PAH疗法
药物：安慰剂
安慰剂每21天皮下服用（SC）加上背景PAH治疗。

结果措施
主要结果指标 ：
  1. 从6MWD中的基线更改。 [时间范围：从开始治疗到第24周]

次要结果度量 ：
  1. 参与者获得多组分改进端点的比例，包括以下所有内容：[时间范围：从治疗开始到第24周]
    • 改善6MWD（增加≥30m）
    • NT-Probnp的改善（NT-Probnp≥30％）或NT-Probnp水平的维护/实现<300 ng/L
    • 改善WHO FC或WHO FC II的维护

  2. 肺血管耐药性（PVR）的基线变化。 [时间范围：从开始治疗到第24周]
  3. 在WHO FC中有所改善的参与者比例。 [时间范围：从开始治疗到第24周]
  4. 在NT-ProBNP级别中从基线变化。 [时间范围：从开始治疗到第24周]
  5. 死亡时间或以下任何临床恶化事件的第一次出现（TTCW）：[时间范围：从治疗开始到通过研究完成，平均1年。这是给予的
    • 肺和/或心脏移植的与恶化有关的清单
    • 需要通过批准的背景PAH疗法开始救援疗法，或者需要将输注前列环素的剂量增加10％或更多
    • 需要心房隔膜造口术
    • PAH特异性住院（≥24小时）

    • 与基线值相比，即使在不同的时间开始，PAH的恶化也随时发生，即使它们在不同的时间开始。

      • 谁加重了谁足球
      • 减少6MWD降低≥15％，通过2个测试确认至少4小时，但不超过1周

  6. 使用简化的法国风险得分计算器维持或达到低风险评分的参与者的比例。 [时间范围：从开始治疗到第24周]
  7. 从Euroqol 5维度5级（EQ-5D-5L）索引分数的基线变化。 [时间范围：从开始治疗到第24周]
  8. 肺动脉高压症状的基线变化 - 症状和撞击（PAH -SYMPACT®）。 [时间范围：从开始治疗到第24周]

资格标准
有资格信息的布局表
符合研究资格的年龄： 18岁以上（成人，老年人）
有资格学习的男女：全部
接受健康的志愿者：不
标准

关键纳入标准：

  1. 年龄≥18岁

  2. 在筛查之前的任何时候，记录了诊断右心导管插入术（RHC）（RHC），以确认以下任何一个亚型中的肺动脉高压（PAH）1组1组：

    • 特发性PAH
    • 可遗传的pah
    • 药物/毒素诱导的PAH
    • 与结缔组织疾病相关的PAH
    • PAH与简单的先天性全身性到肺管相关，至少在修复后1年
  3. 有症状的PAH分类为WHO职能II或III类
  4. 在筛查期间进行的基线RHC记录了≥5个木单元（WU）的最小肺血管耐药性（PVR）
  5. 在筛查前至少90天内，在稳定的背景PAH疗法和利尿剂（即已经实现的每种疗法的患者特定剂量目标）上；对于输注前列环蛋白，根据医学实践允许允许使用最佳剂量的10％以内的剂量调整。背景PAH疗法在第7.2节中定义
  6. 6MWD≥150且≤500m在筛选时重复两次（相距至少4小时，但不超过1周），并且两个值均在彼此的15％以内（根据最高值计算）

  7. 生育潜力的女性必须：

    • 在开始研究疗法之前，由研究者进行了2个阴性尿液或血清妊娠试验；她必须同意研究期间持续的尿液或血清妊娠测试，直到最后剂量的研究药物
    • 如果性活跃，已经使用并同意使用，则在开始研究产品之前至少28天，在研究期间（包括剂量中断）和中断后的16周（112天），至少在不中断的情况下使用高效的避孕研究治疗
    • 在研究期间，避免母乳喂养或捐赠血液，鸡蛋或卵子，并在最后剂量的研究治疗后至少16周（112天）

  8. 男性参与者必须：

    • 同意使用避孕套，定义为雄性乳胶避孕套或非自然（动物）膜（例如，聚氨酯）在与怀孕的女性或育儿女性进行性接触期间，在参加研究期间，在研究期间，剂量中断和在研究产品中断后至少16周（112天），即使他已经成功进行了输精管切除术
    • 在研究期间，避免捐赠血液或精子，持续16周（112天）。
  9. 能够遵守学习访问时间表并理解并遵守所有协议要求的能力
  10. 理解和提供书面知情同意的能力

关键排除标准：

  1. 肺动脉高压诊断2、3、4或5组
  2. 诊断以下PAH第1组亚型：与门户高血压相关的人类免疫缺陷病毒（HIV）相关的PAH和PAH。 PAH I组的排除还应包括血吸虫病APAH和肺Veno闭塞性疾病
  3. 根据局部实验室检测
  4. 静置的收缩压> 160 mmHg或静脉舒服时静脉舒张> 100 mmHg证明了不受控制的全身性高血压。
  5. 筛选时基线收缩压<90 mmHg
  6. 怀孕或母乳喂养的女人

  7. 筛查访问中以下任何以下临床实验室值：

    • 估计的肾小球滤过率（EGFR）<30 mL/min/m2（由MDRD方程定义）
    • 血清丙氨酸氨基转移酶或天冬氨酸氨基转移酶水平> 3×ULN或总胆红素> 1.5×ULN
  8. 目前在30天内已入学或已完成其他研究产品研究，用于小分子药物或在签署知情同意书之日之前的生物制剂5次以内的生物制剂。
  9. 事先暴露于Sotatercept（ACE-011）或Luspatercept（ACE 536）和/或赋形剂或已知对任何一个的过敏反应
  10. 进行全肺切除术或部分肺切除术
  11. 强迫生命力（FVC）的肺功能测试（PFT）值<60％在筛查访问中或在筛查前6个月内预测。如果没有PFT，则胸部CT扫描不超过在筛查访问或1年进行1年进行的轻度间质肺疾病（ILD）。
  12. 在研究期间进行筛查或计划的启动之前的90天内，启动了针对心肺康复的运动计划（在计划的维护阶段保持稳定并且将在研究期间继续进行稳定的参与者符合资格）。
  13. 未经治疗的轻度睡眠呼吸暂停' target='_blank'>阻塞性睡眠呼吸暂停的病史还要多
  14. 门户高血压或慢性肝病的已知史，包括丙型肝炎和/或丙型肝炎（有最近感染和/或活性病毒复制的证据），定义为轻度至重度肝损伤（Child-Pugh Class AC）
  15. 限制性，限制性或充血性心肌病史
  16. 筛查前180天内的心房隔膜造口病史
  17. 筛选期间，具有Fridericia校正后QT间隔（QTCF）> 500 ms的心电图（ECG）
  18. 长QT综合征（LQTS）或心脏猝死的个人或家族史
  19. 筛查访问前6个月内的历史超声心动图或肺毛细管楔压> 15 mmHg的左心室射血分数<45％，如筛查期间确定的RHC
  20. 任何有症状的动脉疾病' target='_blank'>冠状动脉疾病事件“在6个月内（先前的心肌梗死，经皮冠状动脉介入，冠状动脉搭桥术或心脏角膜内胸痛）在筛查访问后的6个月内。注意：如果筛查访问。请注意：如果是作为排除标准，则可以忽略视觉疼痛。冠状动脉造影没有障碍。
  21. 筛查前三个月内脑血管事故
  22. 根据调查员评估，在筛查前30天内急性代偿性心力衰竭
  23. 显着（≥2+流传性）二尖瓣反流或主动脉浮雕瓣膜疾病，二尖瓣狭窄，比轻度主动脉瓣狭窄更大
  24. 在筛查前30天内接受了静脉肌力（例如，多巴胺，多巴胺，去甲肾上腺素，加压素）
联系人和位置

联系人
位置联系人的布局表
联系人：临床试验马力617-649-9200 clinicaltrials011@acceleronpharma.com

位置
位置表的布局表
美国，亚利桑那州
肺伴侣PA招募
美国亚利桑那州凤凰城，85032-2158
联系人：liyi fu l.fu@pulonaryassociates.com
首席研究员：医学博士David Baratz
美国，科罗拉多州
科罗拉多大学医院心脏和血管中心，安苏兹住院馆2招募
奥罗拉，美国科罗拉多州，80045
联系人：Alexis Stenftennagel Alexis.stenftennagel@cuanschutz.edu
首席研究员：医学博士David Badesch
美国，堪萨斯州
堪萨斯大学医学中心招募
堪萨斯城，堪萨斯州，美国66160
联系人：luigi boccardi lboccardi@kumc.edu
首席研究员：莱斯利·A·斯皮克斯（MD）
美国密歇根州
密歇根大学招募
美国密歇根州安阿伯，美国48109
联系人：Mallory Newsted mallorth@med.umich.edu
首席研究员：医学博士Victor Moles
美国，俄亥俄州
基督医院的林德研究和教育中心招募
俄亥俄州辛辛那提，美国，45219
联系人：Roxanne Robertson Roxanne.robertson@thechristhospital.com
首席研究员：医学博士彼得·恩格尔
俄亥俄州立大学的韦克斯纳医学中心招募
俄亥俄州哥伦布，美国，43210
联系人：Kimberly Lever Kimberly.lever@osumc.edu
首席研究员：马里兰州维罗妮卡·佛朗哥（Veronica Franco）
辛辛那提大学医学中心招募
高地高地，俄亥俄州，美国，41076
联系人：Jessica Anderson ander5ja@ucmail.uc.edu
首席调查员：医学博士让·埃林（Jean Elwing）
美国，罗德岛
罗德岛医院招募
普罗维登斯，美国罗德岛，美国，02903
联系人：Amy Palmisciano apalmisciano@lifespan.org
首席研究员：医学博士James Klinger
以色列
戴维斯夫人卡梅尔医疗中心招募
海法，以色列，34362
联系人：Sharon Avital Sharonav1@clalit.org.il
首席研究员：医学博士Yochai Adir
拉宾医疗中心-PPD招募
佩塔·蒂克瓦（Petah Tikva），以色列，49100
联系人：liora yehoshua lioray@clalit.org.il
首席研究员：Mordechai Kramer，医学博士
Sheba医疗中心-PPD招募
拉马特 - 甘，以色列，52621
联系人：ariela velner ariela.velner@sheba.health.gov.il
首席研究员：医学博士迈克尔·塞格尔（Michael Segel）
赞助商和合作者
Acceleron Pharma Inc.
调查人员
调查员信息的布局表
研究主任： Janethe de Oliveira Pena，医学博士Acceleron Pharma Inc.
追踪信息
首先提交的日期ICMJE 2020年9月28日
第一个发布日期ICMJE 2020年10月6日
最后更新发布日期2021年5月12日
实际学习开始日期ICMJE 2021年1月25日
估计初级完成日期2022年12月（主要结果度量的最终数据收集日期）
当前的主要结果度量ICMJE
（提交：2020年10月1日）		从6MWD中的基线更改。 [时间范围：从开始治疗到第24周]
原始主要结果措施ICMJE与电流相同
改变历史
当前的次要结果度量ICMJE
（提交：2021年4月26日）
  • 参与者获得多组分改进端点的比例，包括以下所有内容：[时间范围：从治疗开始到第24周]
    • 改善6MWD（增加≥30m）
    • NT-Probnp的改善（NT-Probnp≥30％）或NT-Probnp水平的维护/实现<300 ng/L
    • 改善WHO FC或WHO FC II的维护
  • 肺血管耐药性（PVR）的基线变化。 [时间范围：从开始治疗到第24周]
  • 在WHO FC中有所改善的参与者比例。 [时间范围：从开始治疗到第24周]
  • 在NT-ProBNP级别中从基线变化。 [时间范围：从开始治疗到第24周]
  • 死亡时间或以下任何临床恶化事件的第一次出现（TTCW）：[时间范围：从治疗开始到通过研究完成，平均1年。这是给予的
    • 肺和/或心脏移植的与恶化有关的清单
    • 需要通过批准的背景PAH疗法开始救援疗法，或者需要将输注前列环素的剂量增加10％或更多
    • 需要心房隔膜造口术
    • PAH特异性住院（≥24小时）
    • 与基线值相比，即使在不同的时间开始，PAH的恶化也随时发生，即使它们在不同的时间开始。
      • 谁加重了谁足球
      • 减少6MWD降低≥15％，通过2个测试确认至少4小时，但不超过1周
  • 使用简化的法国风险得分计算器维持或达到低风险评分的参与者的比例。 [时间范围：从开始治疗到第24周]
  • 从Euroqol 5维度5级（EQ-5D-5L）索引分数的基线变化。 [时间范围：从开始治疗到第24周]
  • 肺动脉高压症状的基线变化 - 症状和撞击（PAH -SYMPACT®）。 [时间范围：从开始治疗到第24周]
原始次要结果措施ICMJE
（提交：2020年10月1日）
  • 参与者获得多组分改进端点的比例，包括以下所有内容：[时间范围：从治疗开始到第24周]
    • 改善6MWD（增加≥30m）
    • NT-Probnp的改善（NT-Probnp≥30％）或NT-Probnp水平的维护/实现<300 ng/L
    • 改善WHO FC或WHO FC II的维护
  • 肺血管耐药性（PVR）的基线变化。 [时间范围：从开始治疗到第24周]
  • 在NT-ProBNP级别中从基线变化。 [时间范围：从开始治疗到第24周]
  • 死亡时间或以下任何临床恶化事件的第一次出现（TTCW）：[时间范围：从治疗开始到通过研究完成，平均1年。这是给予的
    • 肺和/或心脏移植的与恶化有关的清单
    • 需要通过批准的背景PAH疗法开始救援疗法，或者需要将输注前列环素的剂量增加10％或更多
    • 需要心房隔膜造口术
    • PAH特异性住院（≥24小时）
    • 与基线值相比，即使在不同的时间开始，PAH的恶化也随时发生，即使它们在不同的时间开始。
      • 谁加重了谁足球
      • 减少6MWD降低≥15％，通过2个测试确认至少4小时，但不超过1周
  • 使用简化的法国风险得分计算器维持或达到低风险评分的参与者的比例。 [时间范围：从开始治疗到第24周]
  • 从Euroqol 5维度5级（EQ-5D-5L）索引分数的基线变化。 [时间范围：从开始治疗到第24周]
  • 肺动脉高压症状的基线变化 - 症状和撞击（PAH -SYMPACT®）。 [时间范围：从开始治疗到第24周]
当前其他预先指定的结果指标不提供
其他其他预先指定的结果指标不提供
描述性信息
简短的标题ICMJE对肺动脉高压治疗（恒星）治疗的Sotatercept的研究
官方标题ICMJE一项第三阶段，随机，双盲，安慰剂对照研究，以比较添加到背景肺动脉高压疗法（PAH）治疗PAH时，比较了Sotatercept与安慰剂的功效和安全性。
简要摘要这项研究的目的是评估Sotatercept疗法（加上背景PAH疗法）与安慰剂（加上背景PAH疗法）在PAH成人24周时的功效和安全性。
详细说明

这是一项第三阶段，随机，双盲，安慰剂对照，多中心，平行组研究，对有症状性肺动脉高压（PAH）的受试者（PAH），与特发性或可遗传的PAH相关，与结缔组织疾病（CTD）相关的PAH，PAH，PAH药物或毒素诱导的分流后PAH或PAH在先天性心脏缺陷（CHD）校正后至少1年，目前正在背景PAH治疗后。

该研究的主要功效终点是锻炼能力，如在治疗开始后24周测得的6分钟步行距离（6MWD）所测量的。

将在稳定的护理标准PAH调解背景下接受大约284名参与者并随机分配1：1。研究持续时间将大约为2年，将使用分层的Wilcoxon检验进行分析主要终点，并在统计分析计划中详细介绍了缺少数据的适当插图。在整个研究过程中，一个无盲，外部，独立的数据监测委员会（DMC）将监视参与者的安全。完成这项研究的参与者将有资格在单独的开放标签扩展研究中接受Sotatercept。

研究类型ICMJE介入
研究阶段ICMJE阶段3
研究设计ICMJE分配：随机
干预模型：平行分配
干预模型描述：
参与者将被随机分配到两个治疗臂之一，以每3周或安慰剂或安慰剂的皮下给药接受Sotatercept（0.7 mg/kg）。所有参与者将进行同时稳定的背景PAH疗法。随机分组将由WHO功能类（II类或III类）和背景PAH治疗（单/双或三重治疗）进行分层
蒙版：四核（参与者，护理提供者，研究人员，成果评估者）
掩盖说明：
研究参与者，护理提供者。研究人员和结果评估师将被掩盖到研究干预措施，直到最终参与者完成24周的疗效评估。
主要目的：治疗
条件ICMJE肺动脉高压
干预ICMJE
  • 药物：Sotatercept
    每21天，靶剂量为0.7 mg/kg，靶剂量为0.7 mg/kg，每21天加上0.7 mg/kg的目标剂量，加上背景PAH疗法，靶剂量为0.7 mg/kg。
  • 药物：安慰剂
    安慰剂每21天皮下服用（SC）加上背景PAH治疗。
研究臂ICMJE
  • 实验：Sotatercept加上背景PAH疗法
    Sotatercept的起始剂量为0.3 mg/kg，目标剂量为0.7 mg/kg，每21天皮下施用（SC）加上背景PAH治疗
    干预：药物：Sotatercept
  • 安慰剂比较器：安慰剂加背景PAH疗法
    安慰剂一次（SC）每21天加上背景PAH疗法
    干预：药物：安慰剂
出版物 *不提供

*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。
招聘信息
招聘状态ICMJE招募
估计注册ICMJE
（提交：2020年10月1日）		 284
原始估计注册ICMJE与电流相同
估计的研究完成日期ICMJE 2022年12月
估计初级完成日期2022年12月（主要结果度量的最终数据收集日期）
资格标准ICMJE

关键纳入标准：

  1. 年龄≥18岁

  2. 在筛查之前的任何时候，记录了诊断右心导管插入术（RHC）（RHC），以确认以下任何一个亚型中的肺动脉高压（PAH）1组1组：

    • 特发性PAH
    • 可遗传的pah
    • 药物/毒素诱导的PAH
    • 与结缔组织疾病相关的PAH
    • PAH与简单的先天性全身性到肺管相关，至少在修复后1年
  3. 有症状的PAH分类为WHO职能II或III类
  4. 在筛查期间进行的基线RHC记录了≥5个木单元（WU）的最小肺血管耐药性（PVR）
  5. 在筛查前至少90天内，在稳定的背景PAH疗法和利尿剂（即已经实现的每种疗法的患者特定剂量目标）上；对于输注前列环蛋白，根据医学实践允许允许使用最佳剂量的10％以内的剂量调整。背景PAH疗法在第7.2节中定义
  6. 6MWD≥150且≤500m在筛选时重复两次（相距至少4小时，但不超过1周），并且两个值均在彼此的15％以内（根据最高值计算）

  7. 生育潜力的女性必须：

    • 在开始研究疗法之前，由研究者进行了2个阴性尿液或血清妊娠试验；她必须同意研究期间持续的尿液或血清妊娠测试，直到最后剂量的研究药物
    • 如果性活跃，已经使用并同意使用，则在开始研究产品之前至少28天，在研究期间（包括剂量中断）和中断后的16周（112天），至少在不中断的情况下使用高效的避孕研究治疗
    • 在研究期间，避免母乳喂养或捐赠血液，鸡蛋或卵子，并在最后剂量的研究治疗后至少16周（112天）

  8. 男性参与者必须：

    • 同意使用避孕套，定义为雄性乳胶避孕套或非自然（动物）膜（例如，聚氨酯）在与怀孕的女性或育儿女性进行性接触期间，在参加研究期间，在研究期间，剂量中断和在研究产品中断后至少16周（112天），即使他已经成功进行了输精管切除术
    • 在研究期间，避免捐赠血液或精子，持续16周（112天）。
  9. 能够遵守学习访问时间表并理解并遵守所有协议要求的能力
  10. 理解和提供书面知情同意的能力

关键排除标准：

  1. 肺动脉高压诊断2、3、4或5组
  2. 诊断以下PAH第1组亚型：与门户高血压相关的人类免疫缺陷病毒（HIV）相关的PAH和PAH。 PAH I组的排除还应包括血吸虫病APAH和肺Veno闭塞性疾病
  3. 根据局部实验室检测
  4. 静置的收缩压> 160 mmHg或静脉舒服时静脉舒张> 100 mmHg证明了不受控制的全身性高血压。
  5. 筛选时基线收缩压<90 mmHg
  6. 怀孕或母乳喂养的女人

  7. 筛查访问中以下任何以下临床实验室值：

    • 估计的肾小球滤过率（EGFR）<30 mL/min/m2（由MDRD方程定义）
    • 血清丙氨酸氨基转移酶或天冬氨酸氨基转移酶水平> 3×ULN或总胆红素> 1.5×ULN
  8. 目前在30天内已入学或已完成其他研究产品研究，用于小分子药物或在签署知情同意书之日之前的生物制剂5次以内的生物制剂。
  9. 事先暴露于Sotatercept（ACE-011）或Luspatercept（ACE 536）和/或赋形剂或已知对任何一个的过敏反应
  10. 进行全肺切除术或部分肺切除术
  11. 强迫生命力（FVC）的肺功能测试（PFT）值<60％在筛查访问中或在筛查前6个月内预测。如果没有PFT，则胸部CT扫描不超过在筛查访问或1年进行1年进行的轻度间质肺疾病（ILD）。
  12. 在研究期间进行筛查或计划的启动之前的90天内，启动了针对心肺康复的运动计划（在计划的维护阶段保持稳定并且将在研究期间继续进行稳定的参与者符合资格）。
  13. 未经治疗的轻度睡眠呼吸暂停' target='_blank'>阻塞性睡眠呼吸暂停的病史还要多
  14. 门户高血压或慢性肝病的已知史，包括丙型肝炎和/或丙型肝炎（有最近感染和/或活性病毒复制的证据），定义为轻度至重度肝损伤（Child-Pugh Class AC）
  15. 限制性，限制性或充血性心肌病史
  16. 筛查前180天内的心房隔膜造口病史
  17. 筛选期间，具有Fridericia校正后QT间隔（QTCF）> 500 ms的心电图（ECG）
  18. 长QT综合征（LQTS）或心脏猝死的个人或家族史
  19. 筛查访问前6个月内的历史超声心动图或肺毛细管楔压> 15 mmHg的左心室射血分数<45％，如筛查期间确定的RHC
  20. 任何有症状的动脉疾病' target='_blank'>冠状动脉疾病事件“在6个月内（先前的心肌梗死，经皮冠状动脉介入，冠状动脉搭桥术或心脏角膜内胸痛）在筛查访问后的6个月内。注意：如果筛查访问。请注意：如果是作为排除标准，则可以忽略视觉疼痛。冠状动脉造影没有障碍。
  21. 筛查前三个月内脑血管事故
  22. 根据调查员评估，在筛查前30天内急性代偿性心力衰竭
  23. 显着（≥2+流传性）二尖瓣反流或主动脉浮雕瓣膜疾病，二尖瓣狭窄，比轻度主动脉瓣狭窄更大
  24. 在筛查前30天内接受了静脉肌力（例如，多巴胺，多巴胺，去甲肾上腺素，加压素）
性别/性别ICMJE
有资格学习的男女：全部
年龄ICMJE 18岁以上（成人，老年人）
接受健康的志愿者ICMJE不
联系ICMJE
联系人：临床试验马力617-649-9200 clinicaltrials011@acceleronpharma.com
列出的位置国家ICMJE以色列，美国
删除了位置国家
管理信息
NCT编号ICMJE NCT04576988
其他研究ID编号ICMJE A011-11
有数据监测委员会是的
美国FDA调节的产品
研究美国FDA调节的药物：是的
研究美国FDA调节的设备产品：不
IPD共享语句ICMJE
计划共享IPD：是的
计划说明：临床研究完成后，Acceleron致力于共享临床试验数据。所有提供的数据均被取消识别，以尊重根据适用法律和法规一致参加试验的患者的隐私。
支持材料：研究方案
支持材料：统计分析计划（SAP）
大体时间：研究将在主要出版物之后或研究结束后两年后共享数据。
访问标准：符合条件研究的数据将根据要在Acceleron网站上发布的标准和过程共享。
URL： http://acceleronpharma.com
责任方Acceleron Pharma Inc.
研究赞助商ICMJE Acceleron Pharma Inc.
合作者ICMJE不提供
研究人员ICMJE
研究主任： Janethe de Oliveira Pena，医学博士Acceleron Pharma Inc.
PRS帐户Acceleron Pharma Inc.
验证日期2021年5月

国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素

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