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出境医 / 临床实验 / 先前对极早产的SHP607进行短期治疗后,安全性和有效性结果

先前对极早产的SHP607进行短期治疗后,安全性和有效性结果

研究描述
简要摘要:
与标准的新生儿护理组相比,这项研究的目的是评估先前对SHP607的短期接触后的长期安全性和功效结果。

病情或疾病 干预/治疗
早产视网膜病变(ROP)脑室出血性支气管肺发育不良慢性肺部早产疾病其他:没有干预

详细说明:
在这项长期的随访研究中,将从12个月的校正年龄(CA)到60个月CA的参与者进行参加SHP607-202(NCT03253263)的参与者。参与者将不会在本研究中收到任何研究产品。
学习规划
研究信息的布局表
研究类型观察
估计入学人数 382名参与者
观察模型:队列
时间观点:预期
官方标题:先前对极早产的SHP607进行短期治疗后,长期的安全性和疗效结果
实际学习开始日期 2020年9月9日
估计初级完成日期 2029年2月26日
估计 学习完成日期 2029年2月26日
武器和干预措施
小组/队列 干预/治疗
SHP607 250 MCG/kg/24小时
在先前的研究SHP607-202(NCT03253263)中,每24小时每公斤250微克(MCG/kg/24小时)接受250微克的参与者将遵循这项长期研究SHP607-203。
其他:没有干预
这是一项非间接研究。

SHP607 400 MCG/kg/24小时
在先前的研究SHP607-202(NCT03253263)中收到400 mcg/kg/24小时的参与者将遵循这项长期研究SHP607-203。
其他:没有干预
这是一项非间接研究。

标准新生儿护理
在先前的研究SHP607-202(NCT03253263)中获得标准新生儿护理的参与者将遵循这项长期研究SHP607-203。
其他:没有干预
这是一项非间接研究。

结果措施
主要结果指标
  1. 急诊室就诊的数量[时间范围:12个月至60个月的CA]
    将报道与呼吸道诊断有关的急诊室就诊数量。

  2. 住院数量[时间范围:12个月至60个月的CA]
    将报告与呼吸道诊断有关的住院数量。

  3. 呼吸道疾病的体征和症状的发生率[时间范围:12个月至60个月CA]
    通过记录喘息,咳嗽和呼吸道药物的发作来评估呼吸道疾病的体征和症状的发生率(是/否)。

  4. 使用呼吸道药物的天数[时间范围:12个月CA至60个月CA]
    将报道使用呼吸道药物的天数(例如,支气管扩张剂,类固醇,白细胞抑制剂,利尿剂)。

  5. 家庭呼吸技术使用的总天数[时间范围:12个月至60个月CA]
    将报道家庭呼吸技术使用的总天数(例如,家庭氧气,连续的阳性气道压力[CPAP],气管造口术)。

  6. 发生不良事件的参与者(AES)[时间范围:12个月至60个月CA]
    不良事件(AE)是临床研究参与者的任何不良医疗事件。


次要结果度量
  1. 生长参数:体重[时间范围:12、24和60个月CA]
    体重以千克(kg)无需鞋子测量,并使用校准刻度的轻便服装测量。

  2. 生长参数:身体长度[时间范围:12和24个月CA]
    身体长度是从头顶到脚鞋底的仰卧测量,参与者的臀部和膝盖伸展。

  3. 生长参数:高度[时间范围:60个月CA]
    身高是从头到脚参与者的量度(常规措施)。应该使用标准计来测量高度。

  4. 生长参数:头围[时间范围:12和24个月CA]
    在枕骨上测量头围或枕骨额叶,正好在上脊髓上方,这是头部最大的圆周。

  5. 通过身体检查评估的身体发育[时间范围:12、24和60个月CA]
    身体检查将包括对参与者的一般外观的审查。

  6. 通过神经检查评估的身体发育评估脑瘫[时间范围:12、24和60个月CA]
    将进行诊断脑瘫(CP)的神经系统检查。医生将进行诊断CP的神经检查检查,包括评估运动功能,力量和发育,肌肉张力以及姿势和运动异常。

  7. 通过视觉敏锐度评估的身体发育[时间范围:12、24和60个月CA]
    视敏度是参与者在不同距离内看到的量度。它将被归类为以下:正常(可测量的敏锐度大于或等于[> =] 20/40);低于正常(20/200小于或等于[<=]可测量的敏锐度<20/40);差(可测量的敏锐度<= 20/200);盲目/低视力(仅在低视频出纳员敏锐卡上以及视野中的任何位置检测2.2厘米[cm]宽条纹的能力)。

  8. 由婴儿和幼儿发展(BSID-III)评估的认知发展[时间范围:24个月CA]
    BSID-III将用于评估认知,运动和语言技能,并适用于1-42个月的儿童。 BSID-III是一种评估工具,旨在衡量幼儿在三个核心发展领域的技能:认知,语言和运动。有5个子量表,认知子量表(得分范围:55-145)单独使用,而2个语言子量表(表现力和接受性)合并以获得总语言得分(范围:47-153)和2个运动子测试(罚款和罚款)总电动机)形成组合的电机秤(范围:46-154)。正值表示改善。

  9. 认知发展商通过京都心理发展量表(KSPD)评估[时间范围:24个月CA]
    KSPD是BSID的替代量表,仅用于评估日本网站的认知,运动和语言技能。 KSPD是一种经过验证的神经发育结果评估,该评估标准化了日本儿童,并且与BSID相比在评估非常低的出生体重日本婴儿的发育特征时进行了评估。 KSPD旨在衡量在三个发展领域的幼儿技能:认知自适应(非语言推理或视觉空间感知),语言 - 社会(人际关系,社会化,言语能力)和姿势运动(良好,良好,良好)电机功能)。该量表包括328个项目,涵盖认知自适应区域,语言社会区域和姿势运动区域。对于这三个领域中的每个区域,总和分数都转换为发展商(将发育年龄除以时间顺序年龄,然后将商乘以100)。正值表示改善。

  10. 由韦希斯勒学前班和智力初级尺度(WPPSI)评估的认知发展[时间范围:60个月CA]
    WPPSI是对具有口头和非语言任务组成部分的儿童一般认知发展的量度。它适用于2岁+6个月至7个月的学龄前儿童和幼儿,是对儿童认知技能的直接评估。 WPPSI的标准分数范围从低于70(极低)到130(非常出色)。

  11. 通过总体运动功能度量88(GMFM-88)评估的总运动功能[时间范围:在24和60个月CA]
    GMFM-88项目得分用于计算5个GMFM-88维度中每个尺寸的域特异性百分比分数,这是以下内容:说谎和滚动;坐着爬行和跪着;常设;步行,跑步和跳跃。 88个项目中的每一个以4分制额定评分:0 =不启动; 1 =启动; 2 =部分完成; 3 =完成。 GMFM-88总分从0%(无移动性)到100%。该测试被认为适合其运动技能不到5岁儿童而没有任何运动障碍的儿童。 GMFM-88将在24个月大约进行管理。 GMFM-88部分D(站立)和E(步行,跑步和跳跃)仅在5年以上。

  12. 通过Vineland自适应行为量表(VABS-III)评估的儿童行为[时间范围:24和60个月CA]
    VABS-III测试测量适应性行为,包括应对环境变化,学习新的日常技能并展示独立性的能力。该测试衡量以下四个关键领域:沟通,日常生活技能,社交和运动技能。分数范围从20到140,较高的分数表示更好的行为水平。

  13. 通过注意力缺陷/多动障碍评分量表(ADHD-RS-V)评估的儿童时期行为[时间范围:60个月CA]
    ADHD-RS-V衡量注意力缺陷/多动症(ADHD)儿童的行为。它由18个项目组成,旨在反映基于DSM-V标准的当前ADHD症状。每个项目的评分范围从0(反映不症状)到3(反映严重症状),总得分范围为0-54。将18个项目分为2个子量表:多动症 - 冲动性(甚至编号的项目2-18)和注意力不集中(“不关心”)(奇数项目1-17)。

  14. 通过社会传播问卷(SCQ)评估的儿童行为[时间范围:60个月CA]
    SCQ是一种简短的工具,可帮助评估儿童的沟通技巧和社交功能,可用于筛查自闭症或自闭症谱系障碍(ASD)(ASD)。分数范围从0到39,切断大于(>)15的缩短。

  15. 通过儿科生活质量清单(PEDSQL)量表评估的健康相关生活质量(HRQOL)[时间范围:在24、36、48和60个月CA]
    HRQOL将通过经过验证的儿科生活质量清单(PEDSQL)量表进行评估,适合儿童的成长年龄。这项研究将使用以下量表:婴儿量表为13-24个月(45个项目); 2-4岁的幼儿量表(21个项目); 5-7岁的幼儿比例尺(23个项目)。分数转换为0到100比例。较高的分数表明生活质量更高。

  16. 健康状况由健康公用事业指数2/3 [时间范围:60个月CA]
    健康公用事业指数(HUI)是一个通用健康状况和基于偏好的系统,用于衡量健康状况,报告HRQOL和生产公用事业分数。 HUI 2/3系统包含许多属性/域来对健康状况进行分类。每个属性或域(例如,移动性,认知,情绪或疼痛)的评分为5分序量表,以指示严重程度的水平,范围为1-5(较高的数字表明更严重的水平)。

  17. 医疗保健资源利用[时间范围:12个月至60个月的CA]
    医疗保健资源利用率是通过住院和门诊就诊的数量来衡量的,包括急诊室就诊和对专家的访问。

  18. 有针对性的医疗活动和致命严重不良事件的参与者人数(SAE)[时间范围:12个月至60个月CA]
    有针对性的医疗事件是颅内高血压,葡萄糖代谢的任何异常(例如,低血糖,高血糖和糖尿病),扁桃体肥大(基于扁桃体检查[体格检查的一部分)以及心脏大小的增加。严重的不良事件(SAE)被定义为一种不良的医疗事件,在任何剂量下符合以下一个或多个标准:结果是致命的/死亡的结果,正在威胁生命,需要住院住院或导致现有的延长住院治疗是一种先天性异常/出生缺陷,是持续或严重的残疾/无能为力的结果,是医学上重要的事件。


资格标准
有资格信息的布局表
符合研究资格的年龄: 12个月至24个月(孩子)
有资格学习的男女:全部
接受健康的志愿者:
采样方法:非概率样本
研究人群
计划在研究SHP607-202(NCT03253263)中接受SHP607或标准新生儿护理的参与者计划参加研究SHP607-203。
标准

纳入标准:

  • 随机分为研究SHP607-202(NCT03253263)的参与者。随机分配但未完成研究SHP607-202(NCT03253263)的参与者必须至少为12个月。
  • 书面知情同意书(如果适用,请说明)必须由参与者的父母/合法授权代表签署和日期。知情同意书和未成年父母的任何同意必须得到机构审查委员会(IRB)/独立伦理委员会(IEC)的批准。

排除标准:

- 如果参与者或参与者的父母/合法授权代表无法遵守协议,则参与者被排除在研究之外。调查员。

联系人和位置

联系人
位置联系人的布局表
联系人:夏尔联系+1 866 842 5335 clinicalTransparency@shire.com

位置
位置表的布局表
美国,密西西比州
密西西比大学医学中心招募
杰克逊,密西西比州,美国,39216-4505
联系人:网站联系601-815-7158 abhatt@umc.edu
首席研究员:Abhay J. Bhatt,医学博士
赞助商和合作者
调查人员
调查员信息的布局表
研究主任:学习主任
追踪信息
首先提交日期2020年7月27日
第一个发布日期2020年8月10日
最后更新发布日期2020年10月8日
实际学习开始日期2020年9月9日
估计初级完成日期2029年2月26日(主要结果度量的最终数据收集日期)
当前的主要结果指标
(提交:2020年8月7日)
  • 急诊室就诊的数量[时间范围:12个月至60个月的CA]
    将报道与呼吸道诊断有关的急诊室就诊数量。
  • 住院数量[时间范围:12个月至60个月的CA]
    将报告与呼吸道诊断有关的住院数量。
  • 呼吸道疾病的体征和症状的发生率[时间范围:12个月至60个月CA]
    通过记录喘息,咳嗽和呼吸道药物的发作来评估呼吸道疾病的体征和症状的发生率(是/否)。
  • 使用呼吸道药物的天数[时间范围:12个月CA至60个月CA]
    将报道使用呼吸道药物的天数(例如,支气管扩张剂,类固醇,白细胞抑制剂,利尿剂)。
  • 家庭呼吸技术使用的总天数[时间范围:12个月至60个月CA]
    将报道家庭呼吸技术使用的总天数(例如,家庭氧气,连续的阳性气道压力[CPAP],气管造口术)。
  • 发生不良事件的参与者(AES)[时间范围:12个月至60个月CA]
    不良事件(AE)是临床研究参与者的任何不良医疗事件。
原始主要结果指标与电流相同
改变历史
当前的次要结果指标
(提交:2020年8月7日)
  • 生长参数:体重[时间范围:12、24和60个月CA]
    体重以千克(kg)无需鞋子测量,并使用校准刻度的轻便服装测量。
  • 生长参数:身体长度[时间范围:12和24个月CA]
    身体长度是从头顶到脚鞋底的仰卧测量,参与者的臀部和膝盖伸展。
  • 生长参数:高度[时间范围:60个月CA]
    身高是从头到脚参与者的量度(常规措施)。应该使用标准计来测量高度。
  • 生长参数:头围[时间范围:12和24个月CA]
    在枕骨上测量头围或枕骨额叶,正好在上脊髓上方,这是头部最大的圆周。
  • 通过身体检查评估的身体发育[时间范围:12、24和60个月CA]
    身体检查将包括对参与者的一般外观的审查。
  • 通过神经检查评估的身体发育评估脑瘫[时间范围:12、24和60个月CA]
    将进行诊断脑瘫(CP)的神经系统检查。医生将进行诊断CP的神经检查检查,包括评估运动功能,力量和发育,肌肉张力以及姿势和运动异常。
  • 通过视觉敏锐度评估的身体发育[时间范围:12、24和60个月CA]
    视敏度是参与者在不同距离内看到的量度。它将被归类为以下:正常(可测量的敏锐度大于或等于[> =] 20/40);低于正常(20/200小于或等于[<=]可测量的敏锐度<20/40);差(可测量的敏锐度<= 20/200);盲目/低视力(仅在低视频出纳员敏锐卡上以及视野中的任何位置检测2.2厘米[cm]宽条纹的能力)。
  • 由婴儿和幼儿发展(BSID-III)评估的认知发展[时间范围:24个月CA]
    BSID-III将用于评估认知,运动和语言技能,并适用于1-42个月的儿童。 BSID-III是一种评估工具,旨在衡量幼儿在三个核心发展领域的技能:认知,语言和运动。有5个子量表,认知子量表(得分范围:55-145)单独使用,而2个语言子量表(表现力和接受性)合并以获得总语言得分(范围:47-153)和2个运动子测试(罚款和罚款)总电动机)形成组合的电机秤(范围:46-154)。正值表示改善。
  • 认知发展商通过京都心理发展量表(KSPD)评估[时间范围:24个月CA]
    KSPD是BSID的替代量表,仅用于评估日本网站的认知,运动和语言技能。 KSPD是一种经过验证的神经发育结果评估,该评估标准化了日本儿童,并且与BSID相比在评估非常低的出生体重日本婴儿的发育特征时进行了评估。 KSPD旨在衡量在三个发展领域的幼儿技能:认知自适应(非语言推理或视觉空间感知),语言 - 社会(人际关系,社会化,言语能力)和姿势运动(良好,良好,良好)电机功能)。该量表包括328个项目,涵盖认知自适应区域,语言社会区域和姿势运动区域。对于这三个领域中的每个区域,总和分数都转换为发展商(将发育年龄除以时间顺序年龄,然后将商乘以100)。正值表示改善。
  • 由韦希斯勒学前班和智力初级尺度(WPPSI)评估的认知发展[时间范围:60个月CA]
    WPPSI是对具有口头和非语言任务组成部分的儿童一般认知发展的量度。它适用于2岁+6个月至7个月的学龄前儿童和幼儿,是对儿童认知技能的直接评估。 WPPSI的标准分数范围从低于70(极低)到130(非常出色)。
  • 通过总体运动功能度量88(GMFM-88)评估的总运动功能[时间范围:在24和60个月CA]
    GMFM-88项目得分用于计算5个GMFM-88维度中每个尺寸的域特异性百分比分数,这是以下内容:说谎和滚动;坐着爬行和跪着;常设;步行,跑步和跳跃。 88个项目中的每一个以4分制额定评分:0 =不启动; 1 =启动; 2 =部分完成; 3 =完成。 GMFM-88总分从0%(无移动性)到100%。该测试被认为适合其运动技能不到5岁儿童而没有任何运动障碍的儿童。 GMFM-88将在24个月大约进行管理。 GMFM-88部分D(站立)和E(步行,跑步和跳跃)仅在5年以上。
  • 通过Vineland自适应行为量表(VABS-III)评估的儿童行为[时间范围:24和60个月CA]
    VABS-III测试测量适应性行为,包括应对环境变化,学习新的日常技能并展示独立性的能力。该测试衡量以下四个关键领域:沟通,日常生活技能,社交和运动技能。分数范围从20到140,较高的分数表示更好的行为水平。
  • 通过注意力缺陷/多动障碍评分量表(ADHD-RS-V)评估的儿童时期行为[时间范围:60个月CA]
    ADHD-RS-V衡量注意力缺陷/多动症(ADHD)儿童的行为。它由18个项目组成,旨在反映基于DSM-V标准的当前ADHD症状。每个项目的评分范围从0(反映不症状)到3(反映严重症状),总得分范围为0-54。将18个项目分为2个子量表:多动症 - 冲动性(甚至编号的项目2-18)和注意力不集中(“不关心”)(奇数项目1-17)。
  • 通过社会传播问卷(SCQ)评估的儿童行为[时间范围:60个月CA]
    SCQ是一种简短的工具,可帮助评估儿童的沟通技巧和社交功能,可用于筛查自闭症或自闭症谱系障碍(ASD)(ASD)。分数范围从0到39,切断大于(>)15的缩短。
  • 通过儿科生活质量清单(PEDSQL)量表评估的健康相关生活质量(HRQOL)[时间范围:在24、36、48和60个月CA]
    HRQOL将通过经过验证的儿科生活质量清单(PEDSQL)量表进行评估,适合儿童的成长年龄。这项研究将使用以下量表:婴儿量表为13-24个月(45个项目); 2-4岁的幼儿量表(21个项目); 5-7岁的幼儿比例尺(23个项目)。分数转换为0到100比例。较高的分数表明生活质量更高。
  • 健康状况由健康公用事业指数2/3 [时间范围:60个月CA]
    健康公用事业指数(HUI)是一个通用健康状况和基于偏好的系统,用于衡量健康状况,报告HRQOL和生产公用事业分数。 HUI 2/3系统包含许多属性/域来对健康状况进行分类。每个属性或域(例如,移动性,认知,情绪或疼痛)的评分为5分序量表,以指示严重程度的水平,范围为1-5(较高的数字表明更严重的水平)。
  • 医疗保健资源利用[时间范围:12个月至60个月的CA]
    医疗保健资源利用率是通过住院和门诊就诊的数量来衡量的,包括急诊室就诊和对专家的访问。
  • 有针对性的医疗活动和致命严重不良事件的参与者人数(SAE)[时间范围:12个月至60个月CA]
    有针对性的医疗事件是颅内高血压,葡萄糖代谢的任何异常(例如,低血糖,高血糖和糖尿病),扁桃体肥大(基于扁桃体检查[体格检查的一部分)以及心脏大小的增加。严重的不良事件(SAE)被定义为一种不良的医疗事件,在任何剂量下符合以下一个或多个标准:结果是致命的/死亡的结果,正在威胁生命,需要住院住院或导致现有的延长住院治疗是一种先天性异常/出生缺陷,是持续或严重的残疾/无能为力的结果,是医学上重要的事件。
原始的次要结果指标与电流相同
当前其他预先指定的结果指标不提供
其他其他预先指定的结果指标不提供
描述性信息
简短标题先前对极早产的SHP607进行短期治疗后,安全性和有效性结果
官方头衔先前对极早产的SHP607进行短期治疗后,长期的安全性和疗效结果
简要摘要与标准的新生儿护理组相比,这项研究的目的是评估先前对SHP607的短期接触后的长期安全性和功效结果。
详细说明在这项长期的随访研究中,将从12个月的校正年龄(CA)到60个月CA的参与者进行参加SHP607-202(NCT03253263)的参与者。参与者将不会在本研究中收到任何研究产品。
研究类型观察
学习规划观察模型:队列
时间观点:前瞻性
目标随访时间不提供
生物测量不提供
采样方法非概率样本
研究人群计划在研究SHP607-202(NCT03253263)中接受SHP607或标准新生儿护理的参与者计划参加研究SHP607-203。
健康)状况
干涉其他:没有干预
这是一项非间接研究。
研究组/队列
  • SHP607 250 MCG/kg/24小时
    在先前的研究SHP607-202(NCT03253263)中,每24小时每公斤250微克(MCG/kg/24小时)接受250微克的参与者将遵循这项长期研究SHP607-203。
    干预:其他:没有干预
  • SHP607 400 MCG/kg/24小时
    在先前的研究SHP607-202(NCT03253263)中收到400 mcg/kg/24小时的参与者将遵循这项长期研究SHP607-203。
    干预:其他:没有干预
  • 标准新生儿护理
    在先前的研究SHP607-202(NCT03253263)中获得标准新生儿护理的参与者将遵循这项长期研究SHP607-203。
    干预:其他:没有干预
出版物 *不提供

*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符(NCT编号)确定的出版物。
招聘信息
招聘状况招募
估计入学人数
(提交:2020年8月7日)
382
原始估计注册与电流相同
估计学习完成日期2029年2月26日
估计初级完成日期2029年2月26日(主要结果度量的最终数据收集日期)
资格标准

纳入标准:

  • 随机分为研究SHP607-202(NCT03253263)的参与者。随机分配但未完成研究SHP607-202(NCT03253263)的参与者必须至少为12个月。
  • 书面知情同意书(如果适用,请说明)必须由参与者的父母/合法授权代表签署和日期。知情同意书和未成年父母的任何同意必须得到机构审查委员会(IRB)/独立伦理委员会(IEC)的批准。

排除标准:

- 如果参与者或参与者的父母/合法授权代表无法遵守协议,则参与者被排除在研究之外。调查员。

性别/性别
有资格学习的男女:全部
年龄12个月至24个月(孩子)
接受健康的志愿者
联系人
联系人:夏尔联系+1 866 842 5335 clinicalTransparency@shire.com
列出的位置国家美国
删除了位置国家
管理信息
NCT编号NCT04506619
其他研究ID编号SHP607-203
2020-002726-84(Eudract编号)
有数据监测委员会
美国FDA调节的产品
研究美国FDA调节的药物:是的
研究美国FDA调节的设备产品:
IPD共享声明
计划共享IPD:
计划说明:鉴于每个研究参与者每年的研究参与者数量有限,因此将不会共享这项特定研究的识别个人参与者数据,以最大程度地降低单个患者可以重新识别的风险。
责任方武田(郡)
研究赞助商
合作者不提供
调查人员
研究主任:学习主任
PRS帐户武田
验证日期2020年10月
研究描述
简要摘要:
与标准的新生儿护理组相比,这项研究的目的是评估先前对SHP607的短期接触后的长期安全性和功效结果。

病情或疾病 干预/治疗
早产视网膜病变(ROP)脑室出血性支气管肺发育不良慢性肺部早产疾病其他:没有干预

详细说明:
在这项长期的随访研究中,将从12个月的校正年龄(CA)到60个月CA的参与者进行参加SHP607-202(NCT03253263)的参与者。参与者将不会在本研究中收到任何研究产品。
学习规划
研究信息的布局表
研究类型观察
估计入学人数 382名参与者
观察模型:队列
时间观点:预期
官方标题:先前对极早产的SHP607进行短期治疗后,长期的安全性和疗效结果
实际学习开始日期 2020年9月9日
估计初级完成日期 2029年2月26日
估计 学习完成日期 2029年2月26日
武器和干预措施
小组/队列 干预/治疗
SHP607 250 MCG/kg/24小时
在先前的研究SHP607-202(NCT03253263)中,每24小时每公斤250微克(MCG/kg/24小时)接受250微克的参与者将遵循这项长期研究SHP607-203。
其他:没有干预
这是一项非间接研究。

SHP607 400 MCG/kg/24小时
在先前的研究SHP607-202(NCT03253263)中收到400 mcg/kg/24小时的参与者将遵循这项长期研究SHP607-203。
其他:没有干预
这是一项非间接研究。

标准新生儿护理
在先前的研究SHP607-202(NCT03253263)中获得标准新生儿护理的参与者将遵循这项长期研究SHP607-203。
其他:没有干预
这是一项非间接研究。

结果措施
主要结果指标
  1. 急诊室就诊的数量[时间范围:12个月至60个月的CA]
    将报道与呼吸道诊断有关的急诊室就诊数量。

  2. 住院数量[时间范围:12个月至60个月的CA]
    将报告与呼吸道诊断有关的住院数量。

  3. 呼吸道疾病的体征和症状的发生率[时间范围:12个月至60个月CA]
    通过记录喘息,咳嗽和呼吸道药物的发作来评估呼吸道疾病的体征和症状的发生率(是/否)。

  4. 使用呼吸道药物的天数[时间范围:12个月CA至60个月CA]
    将报道使用呼吸道药物的天数(例如,支气管扩张剂,类固醇,白细胞抑制剂,利尿剂)。

  5. 家庭呼吸技术使用的总天数[时间范围:12个月至60个月CA]
    将报道家庭呼吸技术使用的总天数(例如,家庭氧气,连续的阳性气道压力[CPAP],气管造口术)。

  6. 发生不良事件的参与者(AES)[时间范围:12个月至60个月CA]
    不良事件(AE)是临床研究参与者的任何不良医疗事件。


次要结果度量
  1. 生长参数:体重[时间范围:12、24和60个月CA]
    体重以千克(kg)无需鞋子测量,并使用校准刻度的轻便服装测量。

  2. 生长参数:身体长度[时间范围:12和24个月CA]
    身体长度是从头顶到脚鞋底的仰卧测量,参与者的臀部和膝盖伸展。

  3. 生长参数:高度[时间范围:60个月CA]
    身高是从头到脚参与者的量度(常规措施)。应该使用标准计来测量高度。

  4. 生长参数:头围[时间范围:12和24个月CA]
    在枕骨上测量头围或枕骨额叶,正好在上脊髓上方,这是头部最大的圆周。

  5. 通过身体检查评估的身体发育[时间范围:12、24和60个月CA]
    身体检查将包括对参与者的一般外观的审查。

  6. 通过神经检查评估的身体发育评估脑瘫[时间范围:12、24和60个月CA]
    将进行诊断脑瘫(CP)的神经系统检查。医生将进行诊断CP的神经检查检查,包括评估运动功能,力量和发育,肌肉张力以及姿势和运动异常。

  7. 通过视觉敏锐度评估的身体发育[时间范围:12、24和60个月CA]
    视敏度是参与者在不同距离内看到的量度。它将被归类为以下:正常(可测量的敏锐度大于或等于[> =] 20/40);低于正常(20/200小于或等于[<=]可测量的敏锐度<20/40);差(可测量的敏锐度<= 20/200);盲目/低视力(仅在低视频出纳员敏锐卡上以及视野中的任何位置检测2.2厘米[cm]宽条纹的能力)。

  8. 由婴儿和幼儿发展(BSID-III)评估的认知发展[时间范围:24个月CA]
    BSID-III将用于评估认知,运动和语言技能,并适用于1-42个月的儿童。 BSID-III是一种评估工具,旨在衡量幼儿在三个核心发展领域的技能:认知,语言和运动。有5个子量表,认知子量表(得分范围:55-145)单独使用,而2个语言子量表(表现力和接受性)合并以获得总语言得分(范围:47-153)和2个运动子测试(罚款和罚款)总电动机)形成组合的电机秤(范围:46-154)。正值表示改善。

  9. 认知发展商通过京都心理发展量表(KSPD)评估[时间范围:24个月CA]
    KSPD是BSID的替代量表,仅用于评估日本网站的认知,运动和语言技能。 KSPD是一种经过验证的神经发育结果评估,该评估标准化了日本儿童,并且与BSID相比在评估非常低的出生体重日本婴儿的发育特征时进行了评估。 KSPD旨在衡量在三个发展领域的幼儿技能:认知自适应(非语言推理或视觉空间感知),语言 - 社会(人际关系,社会化,言语能力)和姿势运动(良好,良好,良好)电机功能)。该量表包括328个项目,涵盖认知自适应区域,语言社会区域和姿势运动区域。对于这三个领域中的每个区域,总和分数都转换为发展商(将发育年龄除以时间顺序年龄,然后将商乘以100)。正值表示改善。

  10. 由韦希斯勒学前班和智力初级尺度(WPPSI)评估的认知发展[时间范围:60个月CA]
    WPPSI是对具有口头和非语言任务组成部分的儿童一般认知发展的量度。它适用于2岁+6个月至7个月的学龄前儿童和幼儿,是对儿童认知技能的直接评估。 WPPSI的标准分数范围从低于70(极低)到130(非常出色)。

  11. 通过总体运动功能度量88(GMFM-88)评估的总运动功能[时间范围:在24和60个月CA]
    GMFM-88项目得分用于计算5个GMFM-88维度中每个尺寸的域特异性百分比分数,这是以下内容:说谎和滚动;坐着爬行和跪着;常设;步行,跑步和跳跃。 88个项目中的每一个以4分制额定评分:0 =不启动; 1 =启动; 2 =部分完成; 3 =完成。 GMFM-88总分从0%(无移动性)到100%。该测试被认为适合其运动技能不到5岁儿童而没有任何运动障碍' target='_blank'>运动障碍的儿童。 GMFM-88将在24个月大约进行管理。 GMFM-88部分D(站立)和E(步行,跑步和跳跃)仅在5年以上。

  12. 通过Vineland自适应行为量表(VABS-III)评估的儿童行为[时间范围:24和60个月CA]
    VABS-III测试测量适应性行为,包括应对环境变化,学习新的日常技能并展示独立性的能力。该测试衡量以下四个关键领域:沟通,日常生活技能,社交和运动技能。分数范围从20到140,较高的分数表示更好的行为水平。

  13. 通过注意力缺陷/多动障碍评分量表(ADHD-RS-V)评估的儿童时期行为[时间范围:60个月CA]
    ADHD-RS-V衡量注意力缺陷/多动症(ADHD)儿童的行为。它由18个项目组成,旨在反映基于DSM-V标准的当前ADHD症状。每个项目的评分范围从0(反映不症状)到3(反映严重症状),总得分范围为0-54。将18个项目分为2个子量表:多动症 - 冲动性(甚至编号的项目2-18)和注意力不集中(“不关心”)(奇数项目1-17)。

  14. 通过社会传播问卷(SCQ)评估的儿童行为[时间范围:60个月CA]
    SCQ是一种简短的工具,可帮助评估儿童的沟通技巧和社交功能,可用于筛查自闭症或自闭症谱系障碍(ASD)(ASD)。分数范围从0到39,切断大于(>)15的缩短。

  15. 通过儿科生活质量清单(PEDSQL)量表评估的健康相关生活质量(HRQOL)[时间范围:在24、36、48和60个月CA]
    HRQOL将通过经过验证的儿科生活质量清单(PEDSQL)量表进行评估,适合儿童的成长年龄。这项研究将使用以下量表:婴儿量表为13-24个月(45个项目); 2-4岁的幼儿量表(21个项目); 5-7岁的幼儿比例尺(23个项目)。分数转换为0到100比例。较高的分数表明生活质量更高。

  16. 健康状况由健康公用事业指数2/3 [时间范围:60个月CA]
    健康公用事业指数(HUI)是一个通用健康状况和基于偏好的系统,用于衡量健康状况,报告HRQOL和生产公用事业分数。 HUI 2/3系统包含许多属性/域来对健康状况进行分类。每个属性或域(例如,移动性,认知,情绪或疼痛)的评分为5分序量表,以指示严重程度的水平,范围为1-5(较高的数字表明更严重的水平)。

  17. 医疗保健资源利用[时间范围:12个月至60个月的CA]
    医疗保健资源利用率是通过住院和门诊就诊的数量来衡量的,包括急诊室就诊和对专家的访问。

  18. 有针对性的医疗活动和致命严重不良事件的参与者人数(SAE)[时间范围:12个月至60个月CA]
    有针对性的医疗事件是颅内高血压葡萄糖代谢的任何异常(例如,低血糖,高血糖和糖尿病),扁桃体肥大(基于扁桃体检查[体格检查的一部分)以及心脏大小的增加。严重的不良事件(SAE)被定义为一种不良的医疗事件,在任何剂量下符合以下一个或多个标准:结果是致命的/死亡的结果,正在威胁生命,需要住院住院或导致现有的延长住院治疗是一种先天性异常/出生缺陷,是持续或严重的残疾/无能为力的结果,是医学上重要的事件。


资格标准
有资格信息的布局表
符合研究资格的年龄: 12个月至24个月(孩子)
有资格学习的男女:全部
接受健康的志愿者:
采样方法:非概率样本
研究人群
计划在研究SHP607-202(NCT03253263)中接受SHP607或标准新生儿护理的参与者计划参加研究SHP607-203。
标准

纳入标准:

  • 随机分为研究SHP607-202(NCT03253263)的参与者。随机分配但未完成研究SHP607-202(NCT03253263)的参与者必须至少为12个月。
  • 书面知情同意书(如果适用,请说明)必须由参与者的父母/合法授权代表签署和日期。知情同意书和未成年父母的任何同意必须得到机构审查委员会(IRB)/独立伦理委员会(IEC)的批准。

排除标准:

- 如果参与者或参与者的父母/合法授权代表无法遵守协议,则参与者被排除在研究之外。调查员。

联系人和位置

联系人
位置联系人的布局表
联系人:夏尔联系+1 866 842 5335 clinicalTransparency@shire.com

位置
位置表的布局表
美国,密西西比州
密西西比大学医学中心招募
杰克逊,密西西比州,美国,39216-4505
联系人:网站联系601-815-7158 abhatt@umc.edu
首席研究员:Abhay J. Bhatt,医学博士
赞助商和合作者
调查人员
调查员信息的布局表
研究主任:学习主任
追踪信息
首先提交日期2020年7月27日
第一个发布日期2020年8月10日
最后更新发布日期2020年10月8日
实际学习开始日期2020年9月9日
估计初级完成日期2029年2月26日(主要结果度量的最终数据收集日期)
当前的主要结果指标
(提交:2020年8月7日)
  • 急诊室就诊的数量[时间范围:12个月至60个月的CA]
    将报道与呼吸道诊断有关的急诊室就诊数量。
  • 住院数量[时间范围:12个月至60个月的CA]
    将报告与呼吸道诊断有关的住院数量。
  • 呼吸道疾病的体征和症状的发生率[时间范围:12个月至60个月CA]
    通过记录喘息,咳嗽和呼吸道药物的发作来评估呼吸道疾病的体征和症状的发生率(是/否)。
  • 使用呼吸道药物的天数[时间范围:12个月CA至60个月CA]
    将报道使用呼吸道药物的天数(例如,支气管扩张剂,类固醇,白细胞抑制剂,利尿剂)。
  • 家庭呼吸技术使用的总天数[时间范围:12个月至60个月CA]
    将报道家庭呼吸技术使用的总天数(例如,家庭氧气,连续的阳性气道压力[CPAP],气管造口术)。
  • 发生不良事件的参与者(AES)[时间范围:12个月至60个月CA]
    不良事件(AE)是临床研究参与者的任何不良医疗事件。
原始主要结果指标与电流相同
改变历史
当前的次要结果指标
(提交:2020年8月7日)
  • 生长参数:体重[时间范围:12、24和60个月CA]
    体重以千克(kg)无需鞋子测量,并使用校准刻度的轻便服装测量。
  • 生长参数:身体长度[时间范围:12和24个月CA]
    身体长度是从头顶到脚鞋底的仰卧测量,参与者的臀部和膝盖伸展。
  • 生长参数:高度[时间范围:60个月CA]
    身高是从头到脚参与者的量度(常规措施)。应该使用标准计来测量高度。
  • 生长参数:头围[时间范围:12和24个月CA]
    在枕骨上测量头围或枕骨额叶,正好在上脊髓上方,这是头部最大的圆周。
  • 通过身体检查评估的身体发育[时间范围:12、24和60个月CA]
    身体检查将包括对参与者的一般外观的审查。
  • 通过神经检查评估的身体发育评估脑瘫[时间范围:12、24和60个月CA]
    将进行诊断脑瘫(CP)的神经系统检查。医生将进行诊断CP的神经检查检查,包括评估运动功能,力量和发育,肌肉张力以及姿势和运动异常。
  • 通过视觉敏锐度评估的身体发育[时间范围:12、24和60个月CA]
    视敏度是参与者在不同距离内看到的量度。它将被归类为以下:正常(可测量的敏锐度大于或等于[> =] 20/40);低于正常(20/200小于或等于[<=]可测量的敏锐度<20/40);差(可测量的敏锐度<= 20/200);盲目/低视力(仅在低视频出纳员敏锐卡上以及视野中的任何位置检测2.2厘米[cm]宽条纹的能力)。
  • 由婴儿和幼儿发展(BSID-III)评估的认知发展[时间范围:24个月CA]
    BSID-III将用于评估认知,运动和语言技能,并适用于1-42个月的儿童。 BSID-III是一种评估工具,旨在衡量幼儿在三个核心发展领域的技能:认知,语言和运动。有5个子量表,认知子量表(得分范围:55-145)单独使用,而2个语言子量表(表现力和接受性)合并以获得总语言得分(范围:47-153)和2个运动子测试(罚款和罚款)总电动机)形成组合的电机秤(范围:46-154)。正值表示改善。
  • 认知发展商通过京都心理发展量表(KSPD)评估[时间范围:24个月CA]
    KSPD是BSID的替代量表,仅用于评估日本网站的认知,运动和语言技能。 KSPD是一种经过验证的神经发育结果评估,该评估标准化了日本儿童,并且与BSID相比在评估非常低的出生体重日本婴儿的发育特征时进行了评估。 KSPD旨在衡量在三个发展领域的幼儿技能:认知自适应(非语言推理或视觉空间感知),语言 - 社会(人际关系,社会化,言语能力)和姿势运动(良好,良好,良好)电机功能)。该量表包括328个项目,涵盖认知自适应区域,语言社会区域和姿势运动区域。对于这三个领域中的每个区域,总和分数都转换为发展商(将发育年龄除以时间顺序年龄,然后将商乘以100)。正值表示改善。
  • 由韦希斯勒学前班和智力初级尺度(WPPSI)评估的认知发展[时间范围:60个月CA]
    WPPSI是对具有口头和非语言任务组成部分的儿童一般认知发展的量度。它适用于2岁+6个月至7个月的学龄前儿童和幼儿,是对儿童认知技能的直接评估。 WPPSI的标准分数范围从低于70(极低)到130(非常出色)。
  • 通过总体运动功能度量88(GMFM-88)评估的总运动功能[时间范围:在24和60个月CA]
    GMFM-88项目得分用于计算5个GMFM-88维度中每个尺寸的域特异性百分比分数,这是以下内容:说谎和滚动;坐着爬行和跪着;常设;步行,跑步和跳跃。 88个项目中的每一个以4分制额定评分:0 =不启动; 1 =启动; 2 =部分完成; 3 =完成。 GMFM-88总分从0%(无移动性)到100%。该测试被认为适合其运动技能不到5岁儿童而没有任何运动障碍' target='_blank'>运动障碍的儿童。 GMFM-88将在24个月大约进行管理。 GMFM-88部分D(站立)和E(步行,跑步和跳跃)仅在5年以上。
  • 通过Vineland自适应行为量表(VABS-III)评估的儿童行为[时间范围:24和60个月CA]
    VABS-III测试测量适应性行为,包括应对环境变化,学习新的日常技能并展示独立性的能力。该测试衡量以下四个关键领域:沟通,日常生活技能,社交和运动技能。分数范围从20到140,较高的分数表示更好的行为水平。
  • 通过注意力缺陷/多动障碍评分量表(ADHD-RS-V)评估的儿童时期行为[时间范围:60个月CA]
    ADHD-RS-V衡量注意力缺陷/多动症(ADHD)儿童的行为。它由18个项目组成,旨在反映基于DSM-V标准的当前ADHD症状。每个项目的评分范围从0(反映不症状)到3(反映严重症状),总得分范围为0-54。将18个项目分为2个子量表:多动症 - 冲动性(甚至编号的项目2-18)和注意力不集中(“不关心”)(奇数项目1-17)。
  • 通过社会传播问卷(SCQ)评估的儿童行为[时间范围:60个月CA]
    SCQ是一种简短的工具,可帮助评估儿童的沟通技巧和社交功能,可用于筛查自闭症或自闭症谱系障碍(ASD)(ASD)。分数范围从0到39,切断大于(>)15的缩短。
  • 通过儿科生活质量清单(PEDSQL)量表评估的健康相关生活质量(HRQOL)[时间范围:在24、36、48和60个月CA]
    HRQOL将通过经过验证的儿科生活质量清单(PEDSQL)量表进行评估,适合儿童的成长年龄。这项研究将使用以下量表:婴儿量表为13-24个月(45个项目); 2-4岁的幼儿量表(21个项目); 5-7岁的幼儿比例尺(23个项目)。分数转换为0到100比例。较高的分数表明生活质量更高。
  • 健康状况由健康公用事业指数2/3 [时间范围:60个月CA]
    健康公用事业指数(HUI)是一个通用健康状况和基于偏好的系统,用于衡量健康状况,报告HRQOL和生产公用事业分数。 HUI 2/3系统包含许多属性/域来对健康状况进行分类。每个属性或域(例如,移动性,认知,情绪或疼痛)的评分为5分序量表,以指示严重程度的水平,范围为1-5(较高的数字表明更严重的水平)。
  • 医疗保健资源利用[时间范围:12个月至60个月的CA]
    医疗保健资源利用率是通过住院和门诊就诊的数量来衡量的,包括急诊室就诊和对专家的访问。
  • 有针对性的医疗活动和致命严重不良事件的参与者人数(SAE)[时间范围:12个月至60个月CA]
    有针对性的医疗事件是颅内高血压葡萄糖代谢的任何异常(例如,低血糖,高血糖和糖尿病),扁桃体肥大(基于扁桃体检查[体格检查的一部分)以及心脏大小的增加。严重的不良事件(SAE)被定义为一种不良的医疗事件,在任何剂量下符合以下一个或多个标准:结果是致命的/死亡的结果,正在威胁生命,需要住院住院或导致现有的延长住院治疗是一种先天性异常/出生缺陷,是持续或严重的残疾/无能为力的结果,是医学上重要的事件。
原始的次要结果指标与电流相同
当前其他预先指定的结果指标不提供
其他其他预先指定的结果指标不提供
描述性信息
简短标题先前对极早产的SHP607进行短期治疗后,安全性和有效性结果
官方头衔先前对极早产的SHP607进行短期治疗后,长期的安全性和疗效结果
简要摘要与标准的新生儿护理组相比,这项研究的目的是评估先前对SHP607的短期接触后的长期安全性和功效结果。
详细说明在这项长期的随访研究中,将从12个月的校正年龄(CA)到60个月CA的参与者进行参加SHP607-202(NCT03253263)的参与者。参与者将不会在本研究中收到任何研究产品。
研究类型观察
学习规划观察模型:队列
时间观点:前瞻性
目标随访时间不提供
生物测量不提供
采样方法非概率样本
研究人群计划在研究SHP607-202(NCT03253263)中接受SHP607或标准新生儿护理的参与者计划参加研究SHP607-203。
健康)状况
干涉其他:没有干预
这是一项非间接研究。
研究组/队列
  • SHP607 250 MCG/kg/24小时
    在先前的研究SHP607-202(NCT03253263)中,每24小时每公斤250微克(MCG/kg/24小时)接受250微克的参与者将遵循这项长期研究SHP607-203。
    干预:其他:没有干预
  • SHP607 400 MCG/kg/24小时
    在先前的研究SHP607-202(NCT03253263)中收到400 mcg/kg/24小时的参与者将遵循这项长期研究SHP607-203。
    干预:其他:没有干预
  • 标准新生儿护理
    在先前的研究SHP607-202(NCT03253263)中获得标准新生儿护理的参与者将遵循这项长期研究SHP607-203。
    干预:其他:没有干预
出版物 *不提供

*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符(NCT编号)确定的出版物。
招聘信息
招聘状况招募
估计入学人数
(提交:2020年8月7日)
382
原始估计注册与电流相同
估计学习完成日期2029年2月26日
估计初级完成日期2029年2月26日(主要结果度量的最终数据收集日期)
资格标准

纳入标准:

  • 随机分为研究SHP607-202(NCT03253263)的参与者。随机分配但未完成研究SHP607-202(NCT03253263)的参与者必须至少为12个月。
  • 书面知情同意书(如果适用,请说明)必须由参与者的父母/合法授权代表签署和日期。知情同意书和未成年父母的任何同意必须得到机构审查委员会(IRB)/独立伦理委员会(IEC)的批准。

排除标准:

- 如果参与者或参与者的父母/合法授权代表无法遵守协议,则参与者被排除在研究之外。调查员。

性别/性别
有资格学习的男女:全部
年龄12个月至24个月(孩子)
接受健康的志愿者
联系人
联系人:夏尔联系+1 866 842 5335 clinicalTransparency@shire.com
列出的位置国家美国
删除了位置国家
管理信息
NCT编号NCT04506619
其他研究ID编号SHP607-203
2020-002726-84(Eudract编号)
有数据监测委员会
美国FDA调节的产品
研究美国FDA调节的药物:是的
研究美国FDA调节的设备产品:
IPD共享声明
计划共享IPD:
计划说明:鉴于每个研究参与者每年的研究参与者数量有限,因此将不会共享这项特定研究的识别个人参与者数据,以最大程度地降低单个患者可以重新识别的风险。
责任方武田(郡)
研究赞助商
合作者不提供
调查人员
研究主任:学习主任
PRS帐户武田
验证日期2020年10月