• 最大血浆浓度（CMAX）[时间范围：从获得第一个知情同意书到最后剂量后30天（selumetinib）。预期持续时间约为两年。这是给出的
  药代动力学（PK）参数将使用标准的非门户方法得出。
• 等离子体浓度时曲线（AUC）下的面积[时间范围：从获得第一个知情同意书到最后剂量后30天（Selumetinib）。预期持续时间约为两年。这是给出的
  药代动力学（PK）参数将使用标准的非门户方法得出。
• 总体响应率[时间范围：以每4个周期评估，直到药物永久停止。预期持续时间约为2年。每个周期是28天。这是给出的
  定义为在纤维瘤病' target='_blank'>神经纤维瘤病和schwannomatosis（Reins）标准中通过独立中央审查评估的独立中央审查响应的受试者的比例。
• 响应持续时间[时间范围：每4个周期评估，直到药物永久停用。预期持续时间约为2年。每个周期是28天。这是给出的
  定义为从第一个记录的响应之日起（随后得到确认），直到在没有疾病进展的情况下记录的进展或死亡日期，如每个重新启动标准所确定的。
• 临床全球变化印象（CGIC）[时间范围：第一年的每2个周期和每4个周期进行评估，直到药物永久停止。预期持续时间约为2年。每个周期是28天。这是给出的
  研究人员将对PN相关的病因（症状和/或并发症）以及相关发现，包括成像研究和基线的身体检查，对全面的评估进行。
• 小儿生活质量库存的总比例评分（PEDSQL；自行报告）[时间范围：以每4个周期进行评估，直到药物永久停产。预期持续时间约为2年。每个周期是28天。这是给出的
  比例尺分数计算为项目的总和除以所回答的项目数（这说明数据丢失）。总比例评分也将得出作为所有项目的总和除以所有尺度上答案的项目数量。

• 最大血浆浓度（CMAX）[时间范围：从获得第一个知情同意书到最后剂量后30天（selumetinib）。预期持续时间约为两年。这是给出的
  药代动力学（PK）参数将使用标准的非门户方法得出。
• 等离子体浓度时曲线（AUC）下的面积[时间范围：从获得第一个知情同意书到最后剂量后30天（Selumetinib）。预期持续时间约为两年。这是给出的
  药代动力学（PK）参数将使用标准的非门户方法得出。
• 总体响应率[时间范围：以每4个周期评估，直到药物永久停止。预期持续时间约为2年。这是给出的
  定义为在纤维瘤病' target='_blank'>神经纤维瘤病和schwannomatosis（Reins）标准中通过独立中央审查评估的独立中央审查响应的受试者的比例。
• 响应持续时间[时间范围：每4个周期评估，直到药物永久停用。预期持续时间约为2年。这是给出的
  定义为从第一个记录的响应之日起（随后得到确认），直到在没有疾病进展的情况下记录的进展或死亡日期，如每个重新启动标准所确定的。
• 临床全球变化印象（CGIC）[时间范围：第一年的每2个周期和每4个周期进行评估，直到药物永久停止。预期持续时间约为2年。这是给出的
  研究人员将对PN相关的病因（症状和/或并发症）以及相关发现，包括成像研究和基线的身体检查，对全面的评估进行。
• 小儿生活质量库存的总比例评分（PEDSQL；自行报告）[时间范围：以每4个周期进行评估，直到药物永久停产。预期持续时间约为2年。这是给出的
  比例尺分数计算为项目的总和除以所回答的项目数（这说明数据丢失）。总比例评分也将得出作为所有项目的总和除以所有尺度上答案的项目数量。

关键纳入标准：

• 获得知情同意时，三岁或以上，小于或等于18岁。 BSA大于或等于0.55 m2，并且能够吞下整个研究药物（胶囊），而没有从胶囊中解开包装的整个内容。
• NF1和未手术和有症状的PN患有与PN相关的病毒（症状和/或并发症），如研究者所判断。
• 无法使用的PN定义为PN，由于PN的包含或近距离近端，PN的重要结构，侵入性或PN的高血管性，因此无法完全移除手术，而没有严重发病率的风险。
• PN定义为沿神经长度生长的神经纤维瘤，可能涉及多个束和分支。脊柱PN涉及两个或多个水平，与水平之间的连接或沿神经侧向延伸。

• 除PN外，受试者对NF1至少必须具有至少1个其他诊断标准：如下：

  1. 六个或以上的咖啡厅咖啡馆> 5毫米，在前个体中最大的直径> 5毫米，而后伯伯纳群岛的个体中的直径> 15毫米。
  2. 腋或腹股沟区域中的雀斑。
  3. 神经胶质瘤' target='_blank'>视神经胶质瘤。
  4. 两个或多个Lisch结节（Iris hamartomas）。
  5. 独特的骨病变，例如脾发育不良或胫骨假性关节炎。
  6. 具有NF1的一级亲戚。
• 至少有一个可测量的典型或结节性PN原则上定义为在一个维度中测得的至少3 cm的病变。
• 足够的器官/血液学功能

关键排除标准：

• 恶性周围神经护套肿瘤的证据。
• 先前的恶性肿瘤（除了足够治疗的基底细胞或鳞状细胞皮肤癌，原位宫颈癌，与NF1相关的低年级光学途径胶质瘤不需要全身治疗或其他受试者无病≥2年或其他癌症这不会有限的生存率为<2年）或其他需要进行化学疗法或放射疗法治疗的癌症。
• 临床意义的心血管疾病
• 人类免疫缺陷病毒的已知史，反映活性丙型肝炎病毒（HBV）或丙型肝炎病毒（HCV）感染的血清学状态或任何无控制的全身感染
• 具有临床意义的眼科发现/条件的受试者
• 无法接受MRI的MRI和/或禁忌症（即假体或骨科或牙齿牙套，会干扰MRI的靶PN体积分析）。
• 患有难治性恶心和呕吐，慢性胃肠道疾病（例如炎症性肠病）或明显的肠切除，这会对口服治疗的研究药物的吸收/生物利用度产生不利影响。
• 接受维生素E的补充大于每日建议剂量的100％。
• 接受草药补充剂或已知是细胞色素P450（CYP）3A4酶的较强抑制剂或诱导剂的药物，除非可以在第一次剂量的研究药物剂量之前至少14天安全地停止使用此类产品。

• 最大血浆浓度（CMAX）[时间范围：从获得第一个知情同意书到最后剂量后30天（selumetinib）。预期持续时间约为两年。这是给出的
  药代动力学（PK）参数将使用标准的非门户方法得出。
• 等离子体浓度时曲线（AUC）下的面积[时间范围：从获得第一个知情同意书到最后剂量后30天（Selumetinib）。预期持续时间约为两年。这是给出的
  药代动力学（PK）参数将使用标准的非门户方法得出。
• 总体响应率[时间范围：以每4个周期评估，直到药物永久停止。预期持续时间约为2年。每个周期是28天。这是给出的
  定义为在纤维瘤病' target='_blank'>神经纤维瘤病和schwannomatosis（Reins）标准中通过独立中央审查评估的独立中央审查响应的受试者的比例。
• 响应持续时间[时间范围：每4个周期评估，直到药物永久停用。预期持续时间约为2年。每个周期是28天。这是给出的
  定义为从第一个记录的响应之日起（随后得到确认），直到在没有疾病进展的情况下记录的进展或死亡日期，如每个重新启动标准所确定的。
• 临床全球变化印象（CGIC）[时间范围：第一年的每2个周期和每4个周期进行评估，直到药物永久停止。预期持续时间约为2年。每个周期是28天。这是给出的
  研究人员将对PN相关的病因（症状和/或并发症）以及相关发现，包括成像研究和基线的身体检查，对全面的评估进行。
• 小儿生活质量库存的总比例评分（PEDSQL；自行报告）[时间范围：以每4个周期进行评估，直到药物永久停产。预期持续时间约为2年。每个周期是28天。这是给出的
  比例尺分数计算为项目的总和除以所回答的项目数（这说明数据丢失）。总比例评分也将得出作为所有项目的总和除以所有尺度上答案的项目数量。

• 最大血浆浓度（CMAX）[时间范围：从获得第一个知情同意书到最后剂量后30天（selumetinib）。预期持续时间约为两年。这是给出的
  药代动力学（PK）参数将使用标准的非门户方法得出。
• 等离子体浓度时曲线（AUC）下的面积[时间范围：从获得第一个知情同意书到最后剂量后30天（Selumetinib）。预期持续时间约为两年。这是给出的
  药代动力学（PK）参数将使用标准的非门户方法得出。
• 总体响应率[时间范围：以每4个周期评估，直到药物永久停止。预期持续时间约为2年。这是给出的
  定义为在纤维瘤病' target='_blank'>神经纤维瘤病和schwannomatosis（Reins）标准中通过独立中央审查评估的独立中央审查响应的受试者的比例。
• 响应持续时间[时间范围：每4个周期评估，直到药物永久停用。预期持续时间约为2年。这是给出的
  定义为从第一个记录的响应之日起（随后得到确认），直到在没有疾病进展的情况下记录的进展或死亡日期，如每个重新启动标准所确定的。
• 临床全球变化印象（CGIC）[时间范围：第一年的每2个周期和每4个周期进行评估，直到药物永久停止。预期持续时间约为2年。这是给出的
  研究人员将对PN相关的病因（症状和/或并发症）以及相关发现，包括成像研究和基线的身体检查，对全面的评估进行。
• 小儿生活质量库存的总比例评分（PEDSQL；自行报告）[时间范围：以每4个周期进行评估，直到药物永久停产。预期持续时间约为2年。这是给出的
  比例尺分数计算为项目的总和除以所回答的项目数（这说明数据丢失）。总比例评分也将得出作为所有项目的总和除以所有尺度上答案的项目数量。

关键纳入标准：

• 获得知情同意时，三岁或以上，小于或等于18岁。 BSA大于或等于0.55 m2，并且能够吞下整个研究药物（胶囊），而没有从胶囊中解开包装的整个内容。
• NF1和未手术和有症状的PN患有与PN相关的病毒（症状和/或并发症），如研究者所判断。
• 无法使用的PN定义为PN，由于PN的包含或近距离近端，PN的重要结构，侵入性或PN的高血管性，因此无法完全移除手术，而没有严重发病率的风险。
• PN定义为沿神经长度生长的神经纤维瘤，可能涉及多个束和分支。脊柱PN涉及两个或多个水平，与水平之间的连接或沿神经侧向延伸。

• 除PN外，受试者对NF1至少必须具有至少1个其他诊断标准：如下：

  1. 六个或以上的咖啡厅咖啡馆> 5毫米，在前个体中最大的直径> 5毫米，而后伯伯纳群岛的个体中的直径> 15毫米。
  2. 腋或腹股沟区域中的雀斑。
  3. 神经胶质瘤' target='_blank'>神经胶质瘤' target='_blank'>视神经胶质瘤' target='_blank'>神经胶质瘤。
  4. 两个或多个Lisch结节（Iris hamartomas）。
  5. 独特的骨病变，例如脾发育不良或胫骨假性关节炎' target='_blank'>关节炎。
  6. 具有NF1的一级亲戚。
• 至少有一个可测量的典型或结节性PN原则上定义为在一个维度中测得的至少3 cm的病变。
• 足够的器官/血液学功能

关键排除标准：

• 恶性周围神经护套肿瘤的证据。
• 先前的恶性肿瘤（除了足够治疗的基底细胞或鳞状细胞皮肤癌，原位宫颈癌，与NF1相关的低年级光学途径胶质瘤不需要全身治疗或其他受试者无病≥2年或其他癌症这不会有限的生存率为<2年）或其他需要进行化学疗法或放射疗法治疗的癌症。
• 临床意义的心血管疾病
• 人类免疫缺陷病毒的已知史，反映活性丙型肝炎病毒（HBV）或丙型肝炎病毒（HCV）感染的血清学状态或任何无控制的全身感染
• 具有临床意义的眼科发现/条件的受试者
• 无法接受MRI的MRI和/或禁忌症（即假体或骨科或牙齿牙套，会干扰MRI的靶PN体积分析）。
• 患有难治性恶心和呕吐，慢性胃肠道疾病（例如炎症性肠病）或明显的肠切除，这会对口服治疗的研究药物的吸收/生物利用度产生不利影响。
• 接受维生素E的补充大于每日建议剂量的100％。
• 接受草药补充剂或已知是细胞色素P450（CYP）3A4酶的较强抑制剂或诱导剂的药物，除非可以在第一次剂量的研究药物剂量之前至少14天安全地停止使用此类产品。