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出境医 / 临床实验 / Selumetinib小儿NF1日本研究

Selumetinib小儿NF1日本研究

研究描述
简要摘要：
这是一项I期开放标签研究，旨在评估selumetinib在1型纤维瘤病' target='_blank'>神经纤维瘤病的日本儿科患者中的安全性，耐受性，PK和功效，并无法使用且有症状的神经纤维瘤。

病情或疾病 干预/治疗阶段
1型纤维瘤病' target='_blank'>神经纤维瘤病药物：selumetinib阶段1

学习规划
研究信息的布局表
研究类型 ：介入（临床试验）
实际注册 ： 12名参与者
分配： N/A。
干预模型：单组分配
掩蔽：无（打开标签）
主要意图：治疗
官方标题：一项1阶段的开放标签研究，用于评估Selumetinib的安全性，耐受性，药代动力学和疗效，Selumetinib是一种具有神经性纤维瘤病的日本儿科受试者的选择性有丝分裂原活化蛋白激酶激酶（MEK）抑制剂1（NF1）（NF1），以及不可用的和有症状的神经纤维纤维瘤（NF1型）。 PN）
实际学习开始日期 ： 2020年8月31日
估计的初级完成日期 ： 2021年6月16日
估计 学习完成日期 ： 2022年9月9日
武器和干预措施
手臂 干预/治疗
实验：selumetinib药物：selumetinib
Selumetinib 25 mg/m2竞标

结果措施
主要结果指标 ：
  1. 安全性和耐受性在不良事件方面[时间范围：从获得第一个知情同意书到最后剂量后30天（selumetinib）。预期持续时间约为2年。这是给出的
    具有不利事件的受试者的数量，以衡量安全性和耐受性，包括生命体征，心电图，安全实验室参数，超声心动图和眼科评估的变化。


次要结果度量 ：
  1. 最大血浆浓度（CMAX）[时间范围：从获得第一个知情同意书到最后剂量后30天（selumetinib）。预期持续时间约为两年。这是给出的
    药代动力学（PK）参数将使用标准的非门户方法得出。

  2. 等离子体浓度时曲线（AUC）下的面积[时间范围：从获得第一个知情同意书到最后剂量后30天（Selumetinib）。预期持续时间约为两年。这是给出的
    药代动力学（PK）参数将使用标准的非门户方法得出。

  3. 总体响应率[时间范围：以每4个周期评估，直到药物永久停止。预期持续时间约为2年。每个周期是28天。这是给出的
    定义为在纤维瘤病' target='_blank'>神经纤维瘤病和schwannomatosis（Reins）标准中通过独立中央审查评估的独立中央审查响应的受试者的比例。

  4. 响应持续时间[时间范围：每4个周期评估，直到药物永久停用。预期持续时间约为2年。每个周期是28天。这是给出的
    定义为从第一个记录的响应之日起（随后得到确认），直到在没有疾病进展的情况下记录的进展或死亡日期，如每个重新启动标准所确定的。

  5. 临床全球变化印象（CGIC）[时间范围：第一年的每2个周期和每4个周期进行评估，直到药物永久停止。预期持续时间约为2年。每个周期是28天。这是给出的
    研究人员将对PN相关的病因（症状和/或并发症）以及相关发现，包括成像研究和基线的身体检查，对全面的评估进行。

  6. 小儿生活质量库存的总比例评分（PEDSQL；自行报告）[时间范围：以每4个周期进行评估，直到药物永久停产。预期持续时间约为2年。每个周期是28天。这是给出的
    比例尺分数计算为项目的总和除以所回答的项目数（这说明数据丢失）。总比例评分也将得出作为所有项目的总和除以所有尺度上答案的项目数量。


资格标准
有资格信息的布局表
符合研究资格的年龄： 3年至18岁（儿童，成人）
有资格学习的男女：全部
接受健康的志愿者：不
标准

关键纳入标准：

  • 获得知情同意时，三岁或以上，小于或等于18岁。 BSA大于或等于0.55 m2，并且能够吞下整个研究药物（胶囊），而没有从胶囊中解开包装的整个内容。
  • NF1和未手术和有症状的PN患有与PN相关的病毒（症状和/或并发症），如研究者所判断。
  • 无法使用的PN定义为PN，由于PN的包含或近距离近端，PN的重要结构，侵入性或PN的高血管性，因此无法完全移除手术，而没有严重发病率的风险。
  • PN定义为沿神经长度生长的神经纤维瘤，可能涉及多个束和分支。脊柱PN涉及两个或多个水平，与水平之间的连接或沿神经侧向延伸。

  • 除PN外，受试者对NF1至少必须具有至少1个其他诊断标准：如下：

    1. 六个或以上的咖啡厅咖啡馆> 5毫米，在前个体中最大的直径> 5毫米，而后伯伯纳群岛的个体中的直径> 15毫米。
    2. 腋或腹股沟区域中的雀斑。
    3. 神经胶质瘤' target='_blank'>视神经胶质瘤。
    4. 两个或多个Lisch结节（Iris hamartomas）。
    5. 独特的骨病变，例如脾发育不良或胫骨假性关节炎。
    6. 具有NF1的一级亲戚。
  • 至少有一个可测量的典型或结节性PN原则上定义为在一个维度中测得的至少3 cm的病变。
  • 足够的器官/血液学功能

关键排除标准：

  • 恶性周围神经护套肿瘤的证据。
  • 先前的恶性肿瘤（除了足够治疗的基底细胞或鳞状细胞皮肤癌，原位宫颈癌，与NF1相关的低年级光学途径胶质瘤不需要全身治疗或其他受试者无病≥2年或其他癌症这不会有限的生存率为<2年）或其他需要进行化学疗法或放射疗法治疗的癌症。
  • 临床意义的心血管疾病
  • 人类免疫缺陷病毒的已知史，反映活性丙型肝炎病毒（HBV）或丙型肝炎病毒（HCV）感染的血清学状态或任何无控制的全身感染
  • 具有临床意义的眼科发现/条件的受试者
  • 无法接受MRI的MRI和/或禁忌症（即假体或骨科或牙齿牙套，会干扰MRI的靶PN体积分析）。
  • 患有难治性恶心和呕吐，慢性胃肠道疾病（例如炎症性肠病）或明显的肠切除，这会对口服治疗的研究药物的吸收/生物利用度产生不利影响。
  • 接受维生素E的补充大于每日建议剂量的100％。
  • 接受草药补充剂或已知是细胞色素P450（CYP）3A4酶的较强抑制剂或诱导剂的药物，除非可以在第一次剂量的研究药物剂量之前至少14天安全地停止使用此类产品。
联系人和位置

位置
位置表的布局表
日本
研究网站
日本Minato-Ku，105-8471
研究网站
日本纳戈亚 - 什（Nagoya-shi），466-8560
研究网站
日本Setagaya-Ku，157-8535
研究网站
日本Yufu-Shi，879-5593
赞助商和合作者
阿斯利康
追踪信息
首先提交的日期ICMJE 2020年7月29日
第一个发布日期icmje 2020年7月31日
上次更新发布日期2021年4月15日
实际学习开始日期ICMJE 2020年8月31日
估计的初级完成日期2021年6月16日（主要结果度量的最终数据收集日期）
当前的主要结果度量ICMJE
（提交：2020年7月29日）		安全性和耐受性在不良事件方面[时间范围：从获得第一个知情同意书到最后剂量后30天（selumetinib）。预期持续时间约为2年。这是给出的
具有不利事件的受试者的数量，以衡量安全性和耐受性，包括生命体征，心电图，安全实验室参数，超声心动图和眼科评估的变化。
原始主要结果措施ICMJE与电流相同
改变历史
当前的次要结果度量ICMJE
（提交：2020年9月9日）
  • 最大血浆浓度（CMAX）[时间范围：从获得第一个知情同意书到最后剂量后30天（selumetinib）。预期持续时间约为两年。这是给出的
    药代动力学（PK）参数将使用标准的非门户方法得出。
  • 等离子体浓度时曲线（AUC）下的面积[时间范围：从获得第一个知情同意书到最后剂量后30天（Selumetinib）。预期持续时间约为两年。这是给出的
    药代动力学（PK）参数将使用标准的非门户方法得出。
  • 总体响应率[时间范围：以每4个周期评估，直到药物永久停止。预期持续时间约为2年。每个周期是28天。这是给出的
    定义为在纤维瘤病' target='_blank'>神经纤维瘤病和schwannomatosis（Reins）标准中通过独立中央审查评估的独立中央审查响应的受试者的比例。
  • 响应持续时间[时间范围：每4个周期评估，直到药物永久停用。预期持续时间约为2年。每个周期是28天。这是给出的
    定义为从第一个记录的响应之日起（随后得到确认），直到在没有疾病进展的情况下记录的进展或死亡日期，如每个重新启动标准所确定的。
  • 临床全球变化印象（CGIC）[时间范围：第一年的每2个周期和每4个周期进行评估，直到药物永久停止。预期持续时间约为2年。每个周期是28天。这是给出的
    研究人员将对PN相关的病因（症状和/或并发症）以及相关发现，包括成像研究和基线的身体检查，对全面的评估进行。
  • 小儿生活质量库存的总比例评分（PEDSQL；自行报告）[时间范围：以每4个周期进行评估，直到药物永久停产。预期持续时间约为2年。每个周期是28天。这是给出的
    比例尺分数计算为项目的总和除以所回答的项目数（这说明数据丢失）。总比例评分也将得出作为所有项目的总和除以所有尺度上答案的项目数量。
原始的次要结果措施ICMJE
（提交：2020年7月29日）
  • 最大血浆浓度（CMAX）[时间范围：从获得第一个知情同意书到最后剂量后30天（selumetinib）。预期持续时间约为两年。这是给出的
    药代动力学（PK）参数将使用标准的非门户方法得出。
  • 等离子体浓度时曲线（AUC）下的面积[时间范围：从获得第一个知情同意书到最后剂量后30天（Selumetinib）。预期持续时间约为两年。这是给出的
    药代动力学（PK）参数将使用标准的非门户方法得出。
  • 总体响应率[时间范围：以每4个周期评估，直到药物永久停止。预期持续时间约为2年。这是给出的
    定义为在纤维瘤病' target='_blank'>神经纤维瘤病和schwannomatosis（Reins）标准中通过独立中央审查评估的独立中央审查响应的受试者的比例。
  • 响应持续时间[时间范围：每4个周期评估，直到药物永久停用。预期持续时间约为2年。这是给出的
    定义为从第一个记录的响应之日起（随后得到确认），直到在没有疾病进展的情况下记录的进展或死亡日期，如每个重新启动标准所确定的。
  • 临床全球变化印象（CGIC）[时间范围：第一年的每2个周期和每4个周期进行评估，直到药物永久停止。预期持续时间约为2年。这是给出的
    研究人员将对PN相关的病因（症状和/或并发症）以及相关发现，包括成像研究和基线的身体检查，对全面的评估进行。
  • 小儿生活质量库存的总比例评分（PEDSQL；自行报告）[时间范围：以每4个周期进行评估，直到药物永久停产。预期持续时间约为2年。这是给出的
    比例尺分数计算为项目的总和除以所回答的项目数（这说明数据丢失）。总比例评分也将得出作为所有项目的总和除以所有尺度上答案的项目数量。
当前其他预先指定的结果指标不提供
原始其他预先指定的结果指标不提供
描述性信息
简短的标题ICMJE Selumetinib小儿NF1日本研究
官方标题ICMJE一项1阶段的开放标签研究，用于评估Selumetinib的安全性，耐受性，药代动力学和疗效，Selumetinib是一种具有神经性纤维瘤病的日本儿科受试者的选择性有丝分裂原活化蛋白激酶激酶（MEK）抑制剂1（NF1）（NF1），以及不可用的和有症状的神经纤维纤维瘤（NF1型）。 PN）
简要摘要这是一项I期开放标签研究，旨在评估selumetinib在1型纤维瘤病' target='_blank'>神经纤维瘤病的日本儿科患者中的安全性，耐受性，PK和功效，并无法使用且有症状的神经纤维瘤。
详细说明不提供
研究类型ICMJE介入
研究阶段ICMJE阶段1
研究设计ICMJE分配：N/A
干预模型：单个小组分配
掩蔽：无（打开标签）
主要目的：治疗
条件ICMJE 1型纤维瘤病' target='_blank'>神经纤维瘤病
干预ICMJE药物：selumetinib
Selumetinib 25 mg/m2竞标
研究臂ICMJE实验：selumetinib
干预：药物：selumetinib
出版物 *不提供

*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。
招聘信息
招聘状态ICMJE活跃，不招募
实际注册ICMJE
（提交：2020年9月9日）		 12
原始估计注册ICMJE
（提交：2020年7月29日）		 9
估计的研究完成日期ICMJE 2022年9月9日
估计的初级完成日期2021年6月16日（主要结果度量的最终数据收集日期）
资格标准ICMJE

关键纳入标准：

  • 获得知情同意时，三岁或以上，小于或等于18岁。 BSA大于或等于0.55 m2，并且能够吞下整个研究药物（胶囊），而没有从胶囊中解开包装的整个内容。
  • NF1和未手术和有症状的PN患有与PN相关的病毒（症状和/或并发症），如研究者所判断。
  • 无法使用的PN定义为PN，由于PN的包含或近距离近端，PN的重要结构，侵入性或PN的高血管性，因此无法完全移除手术，而没有严重发病率的风险。
  • PN定义为沿神经长度生长的神经纤维瘤，可能涉及多个束和分支。脊柱PN涉及两个或多个水平，与水平之间的连接或沿神经侧向延伸。

  • 除PN外，受试者对NF1至少必须具有至少1个其他诊断标准：如下：

    1. 六个或以上的咖啡厅咖啡馆> 5毫米，在前个体中最大的直径> 5毫米，而后伯伯纳群岛的个体中的直径> 15毫米。
    2. 腋或腹股沟区域中的雀斑。
    3. 神经胶质瘤' target='_blank'>视神经胶质瘤。
    4. 两个或多个Lisch结节（Iris hamartomas）。
    5. 独特的骨病变，例如脾发育不良或胫骨假性关节炎。
    6. 具有NF1的一级亲戚。
  • 至少有一个可测量的典型或结节性PN原则上定义为在一个维度中测得的至少3 cm的病变。
  • 足够的器官/血液学功能

关键排除标准：

  • 恶性周围神经护套肿瘤的证据。
  • 先前的恶性肿瘤（除了足够治疗的基底细胞或鳞状细胞皮肤癌，原位宫颈癌，与NF1相关的低年级光学途径胶质瘤不需要全身治疗或其他受试者无病≥2年或其他癌症这不会有限的生存率为<2年）或其他需要进行化学疗法或放射疗法治疗的癌症。
  • 临床意义的心血管疾病
  • 人类免疫缺陷病毒的已知史，反映活性丙型肝炎病毒（HBV）或丙型肝炎病毒（HCV）感染的血清学状态或任何无控制的全身感染
  • 具有临床意义的眼科发现/条件的受试者
  • 无法接受MRI的MRI和/或禁忌症（即假体或骨科或牙齿牙套，会干扰MRI的靶PN体积分析）。
  • 患有难治性恶心和呕吐，慢性胃肠道疾病（例如炎症性肠病）或明显的肠切除，这会对口服治疗的研究药物的吸收/生物利用度产生不利影响。
  • 接受维生素E的补充大于每日建议剂量的100％。
  • 接受草药补充剂或已知是细胞色素P450（CYP）3A4酶的较强抑制剂或诱导剂的药物，除非可以在第一次剂量的研究药物剂量之前至少14天安全地停止使用此类产品。
性别/性别ICMJE
有资格学习的男女：全部
年龄ICMJE 3年至18岁（儿童，成人）
接受健康的志愿者ICMJE不
联系ICMJE仅当研究招募主题时才显示联系信息
列出的位置国家ICMJE日本
删除了位置国家
管理信息
NCT编号ICMJE NCT04495127
其他研究ID编号ICMJE D1346C00013
有数据监测委员会不提供
美国FDA调节的产品
研究美国FDA调节的药物：不
研究美国FDA调节的设备产品：不
IPD共享语句ICMJE
计划共享IPD：是的
计划描述：

合格的研究人员可以要求通过请求门户从阿斯利康（Astrazeneca）组的公司访问Astrazeneca集团的匿名个人患者级数据。

所有请求将根据AZ披露承诺进行评估：

https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/st/submission/disclosure。是的，表示AZ接受了IPD的请求，但这并不意味着所有请求都将共享。

大体时间：根据对EFPIA Pharma数据共享原则的承诺，阿斯利康将达到或超过数据可用性。有关时间表的详细信息，请在https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/st/submission/disclosure上删除我们的披露承诺。
访问标准：经过批准的Astrazeneca请求后，将在批准的赞助商工具中提供对已确定的个人患者级数据的访问。在访问请求的信息之前，必须达到签名的数据共享协议（数据配件的不可谈判的合同）。此外，所有用户都需要接受SAS MSE的条款和条件才能获得访问权限。有关更多详细信息，请在https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/st/submission/disclosure上查看披露声明。
URL： https://astrazenecagroup-dt.pharmacm.com/dt/home
责任方阿斯利康
研究赞助商ICMJE阿斯利康
合作者ICMJE不提供
研究人员ICMJE不提供
PRS帐户阿斯利康
验证日期2021年4月

国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素
研究描述
简要摘要：
这是一项I期开放标签研究，旨在评估selumetinib在1型纤维瘤病' target='_blank'>神经纤维瘤病的日本儿科患者中的安全性，耐受性，PK和功效，并无法使用且有症状的神经纤维瘤。

病情或疾病 干预/治疗阶段
1型纤维瘤病' target='_blank'>神经纤维瘤病药物：selumetinib阶段1

学习规划
研究信息的布局表
研究类型 ：介入（临床试验）
实际注册 ： 12名参与者
分配： N/A。
干预模型：单组分配
掩蔽：无（打开标签）
主要意图：治疗
官方标题：一项1阶段的开放标签研究，用于评估Selumetinib的安全性，耐受性，药代动力学和疗效，Selumetinib是一种具有神经性纤维瘤病的日本儿科受试者的选择性有丝分裂原活化蛋白激酶激酶（MEK）抑制剂1（NF1）（NF1），以及不可用的和有症状的神经纤维纤维瘤（NF1型）。 PN）
实际学习开始日期 ： 2020年8月31日
估计的初级完成日期 ： 2021年6月16日
估计 学习完成日期 ： 2022年9月9日
武器和干预措施
手臂 干预/治疗
实验：selumetinib药物：selumetinib
Selumetinib 25 mg/m2竞标

结果措施
主要结果指标 ：
  1. 安全性和耐受性在不良事件方面[时间范围：从获得第一个知情同意书到最后剂量后30天（selumetinib）。预期持续时间约为2年。这是给出的
    具有不利事件的受试者的数量，以衡量安全性和耐受性，包括生命体征，心电图，安全实验室参数，超声心动图和眼科评估的变化。


次要结果度量 ：
  1. 最大血浆浓度（CMAX）[时间范围：从获得第一个知情同意书到最后剂量后30天（selumetinib）。预期持续时间约为两年。这是给出的
    药代动力学（PK）参数将使用标准的非门户方法得出。

  2. 等离子体浓度时曲线（AUC）下的面积[时间范围：从获得第一个知情同意书到最后剂量后30天（Selumetinib）。预期持续时间约为两年。这是给出的
    药代动力学（PK）参数将使用标准的非门户方法得出。

  3. 总体响应率[时间范围：以每4个周期评估，直到药物永久停止。预期持续时间约为2年。每个周期是28天。这是给出的
    定义为在纤维瘤病' target='_blank'>神经纤维瘤病和schwannomatosis（Reins）标准中通过独立中央审查评估的独立中央审查响应的受试者的比例。

  4. 响应持续时间[时间范围：每4个周期评估，直到药物永久停用。预期持续时间约为2年。每个周期是28天。这是给出的
    定义为从第一个记录的响应之日起（随后得到确认），直到在没有疾病进展的情况下记录的进展或死亡日期，如每个重新启动标准所确定的。

  5. 临床全球变化印象（CGIC）[时间范围：第一年的每2个周期和每4个周期进行评估，直到药物永久停止。预期持续时间约为2年。每个周期是28天。这是给出的
    研究人员将对PN相关的病因（症状和/或并发症）以及相关发现，包括成像研究和基线的身体检查，对全面的评估进行。

  6. 小儿生活质量库存的总比例评分（PEDSQL；自行报告）[时间范围：以每4个周期进行评估，直到药物永久停产。预期持续时间约为2年。每个周期是28天。这是给出的
    比例尺分数计算为项目的总和除以所回答的项目数（这说明数据丢失）。总比例评分也将得出作为所有项目的总和除以所有尺度上答案的项目数量。


资格标准
有资格信息的布局表
符合研究资格的年龄： 3年至18岁（儿童，成人）
有资格学习的男女：全部
接受健康的志愿者：不
标准

关键纳入标准：

  • 获得知情同意时，三岁或以上，小于或等于18岁。 BSA大于或等于0.55 m2，并且能够吞下整个研究药物（胶囊），而没有从胶囊中解开包装的整个内容。
  • NF1和未手术和有症状的PN患有与PN相关的病毒（症状和/或并发症），如研究者所判断。
  • 无法使用的PN定义为PN，由于PN的包含或近距离近端，PN的重要结构，侵入性或PN的高血管性，因此无法完全移除手术，而没有严重发病率的风险。
  • PN定义为沿神经长度生长的神经纤维瘤，可能涉及多个束和分支。脊柱PN涉及两个或多个水平，与水平之间的连接或沿神经侧向延伸。

  • 除PN外，受试者对NF1至少必须具有至少1个其他诊断标准：如下：

    1. 六个或以上的咖啡厅咖啡馆> 5毫米，在前个体中最大的直径> 5毫米，而后伯伯纳群岛的个体中的直径> 15毫米。
    2. 腋或腹股沟区域中的雀斑。
    3. 神经胶质瘤' target='_blank'>神经胶质瘤' target='_blank'>视神经胶质瘤' target='_blank'>神经胶质瘤。
    4. 两个或多个Lisch结节（Iris hamartomas）。
    5. 独特的骨病变，例如脾发育不良或胫骨假性关节炎' target='_blank'>关节炎。
    6. 具有NF1的一级亲戚。
  • 至少有一个可测量的典型或结节性PN原则上定义为在一个维度中测得的至少3 cm的病变。
  • 足够的器官/血液学功能

关键排除标准：

  • 恶性周围神经护套肿瘤的证据。
  • 先前的恶性肿瘤（除了足够治疗的基底细胞或鳞状细胞皮肤癌，原位宫颈癌，与NF1相关的低年级光学途径胶质瘤不需要全身治疗或其他受试者无病≥2年或其他癌症这不会有限的生存率为<2年）或其他需要进行化学疗法或放射疗法治疗的癌症。
  • 临床意义的心血管疾病
  • 人类免疫缺陷病毒的已知史，反映活性丙型肝炎病毒（HBV）或丙型肝炎病毒（HCV）感染的血清学状态或任何无控制的全身感染
  • 具有临床意义的眼科发现/条件的受试者
  • 无法接受MRI的MRI和/或禁忌症（即假体或骨科或牙齿牙套，会干扰MRI的靶PN体积分析）。
  • 患有难治性恶心和呕吐，慢性胃肠道疾病（例如炎症性肠病）或明显的肠切除，这会对口服治疗的研究药物的吸收/生物利用度产生不利影响。
  • 接受维生素E的补充大于每日建议剂量的100％。
  • 接受草药补充剂或已知是细胞色素P450（CYP）3A4酶的较强抑制剂或诱导剂的药物，除非可以在第一次剂量的研究药物剂量之前至少14天安全地停止使用此类产品。
联系人和位置

位置
位置表的布局表
日本
研究网站
日本Minato-Ku，105-8471
研究网站
日本纳戈亚 - 什（Nagoya-shi），466-8560
研究网站
日本Setagaya-Ku，157-8535
研究网站
日本Yufu-Shi，879-5593
赞助商和合作者
阿斯利康
追踪信息
首先提交的日期ICMJE 2020年7月29日
第一个发布日期icmje 2020年7月31日
上次更新发布日期2021年4月15日
实际学习开始日期ICMJE 2020年8月31日
估计的初级完成日期2021年6月16日（主要结果度量的最终数据收集日期）
当前的主要结果度量ICMJE
（提交：2020年7月29日）		安全性和耐受性在不良事件方面[时间范围：从获得第一个知情同意书到最后剂量后30天（selumetinib）。预期持续时间约为2年。这是给出的
具有不利事件的受试者的数量，以衡量安全性和耐受性，包括生命体征，心电图，安全实验室参数，超声心动图和眼科评估的变化。
原始主要结果措施ICMJE与电流相同
改变历史
当前的次要结果度量ICMJE
（提交：2020年9月9日）
  • 最大血浆浓度（CMAX）[时间范围：从获得第一个知情同意书到最后剂量后30天（selumetinib）。预期持续时间约为两年。这是给出的
    药代动力学（PK）参数将使用标准的非门户方法得出。
  • 等离子体浓度时曲线（AUC）下的面积[时间范围：从获得第一个知情同意书到最后剂量后30天（Selumetinib）。预期持续时间约为两年。这是给出的
    药代动力学（PK）参数将使用标准的非门户方法得出。
  • 总体响应率[时间范围：以每4个周期评估，直到药物永久停止。预期持续时间约为2年。每个周期是28天。这是给出的
    定义为在纤维瘤病' target='_blank'>神经纤维瘤病和schwannomatosis（Reins）标准中通过独立中央审查评估的独立中央审查响应的受试者的比例。
  • 响应持续时间[时间范围：每4个周期评估，直到药物永久停用。预期持续时间约为2年。每个周期是28天。这是给出的
    定义为从第一个记录的响应之日起（随后得到确认），直到在没有疾病进展的情况下记录的进展或死亡日期，如每个重新启动标准所确定的。
  • 临床全球变化印象（CGIC）[时间范围：第一年的每2个周期和每4个周期进行评估，直到药物永久停止。预期持续时间约为2年。每个周期是28天。这是给出的
    研究人员将对PN相关的病因（症状和/或并发症）以及相关发现，包括成像研究和基线的身体检查，对全面的评估进行。
  • 小儿生活质量库存的总比例评分（PEDSQL；自行报告）[时间范围：以每4个周期进行评估，直到药物永久停产。预期持续时间约为2年。每个周期是28天。这是给出的
    比例尺分数计算为项目的总和除以所回答的项目数（这说明数据丢失）。总比例评分也将得出作为所有项目的总和除以所有尺度上答案的项目数量。
原始的次要结果措施ICMJE
（提交：2020年7月29日）
  • 最大血浆浓度（CMAX）[时间范围：从获得第一个知情同意书到最后剂量后30天（selumetinib）。预期持续时间约为两年。这是给出的
    药代动力学（PK）参数将使用标准的非门户方法得出。
  • 等离子体浓度时曲线（AUC）下的面积[时间范围：从获得第一个知情同意书到最后剂量后30天（Selumetinib）。预期持续时间约为两年。这是给出的
    药代动力学（PK）参数将使用标准的非门户方法得出。
  • 总体响应率[时间范围：以每4个周期评估，直到药物永久停止。预期持续时间约为2年。这是给出的
    定义为在纤维瘤病' target='_blank'>神经纤维瘤病和schwannomatosis（Reins）标准中通过独立中央审查评估的独立中央审查响应的受试者的比例。
  • 响应持续时间[时间范围：每4个周期评估，直到药物永久停用。预期持续时间约为2年。这是给出的
    定义为从第一个记录的响应之日起（随后得到确认），直到在没有疾病进展的情况下记录的进展或死亡日期，如每个重新启动标准所确定的。
  • 临床全球变化印象（CGIC）[时间范围：第一年的每2个周期和每4个周期进行评估，直到药物永久停止。预期持续时间约为2年。这是给出的
    研究人员将对PN相关的病因（症状和/或并发症）以及相关发现，包括成像研究和基线的身体检查，对全面的评估进行。
  • 小儿生活质量库存的总比例评分（PEDSQL；自行报告）[时间范围：以每4个周期进行评估，直到药物永久停产。预期持续时间约为2年。这是给出的
    比例尺分数计算为项目的总和除以所回答的项目数（这说明数据丢失）。总比例评分也将得出作为所有项目的总和除以所有尺度上答案的项目数量。
当前其他预先指定的结果指标不提供
原始其他预先指定的结果指标不提供
描述性信息
简短的标题ICMJE Selumetinib小儿NF1日本研究
官方标题ICMJE一项1阶段的开放标签研究，用于评估Selumetinib的安全性，耐受性，药代动力学和疗效，Selumetinib是一种具有神经性纤维瘤病的日本儿科受试者的选择性有丝分裂原活化蛋白激酶激酶（MEK）抑制剂1（NF1）（NF1），以及不可用的和有症状的神经纤维纤维瘤（NF1型）。 PN）
简要摘要这是一项I期开放标签研究，旨在评估selumetinib在1型纤维瘤病' target='_blank'>神经纤维瘤病的日本儿科患者中的安全性，耐受性，PK和功效，并无法使用且有症状的神经纤维瘤。
详细说明不提供
研究类型ICMJE介入
研究阶段ICMJE阶段1
研究设计ICMJE分配：N/A
干预模型：单个小组分配
掩蔽：无（打开标签）
主要目的：治疗
条件ICMJE 1型纤维瘤病' target='_blank'>神经纤维瘤病
干预ICMJE药物：selumetinib
Selumetinib 25 mg/m2竞标
研究臂ICMJE实验：selumetinib
干预：药物：selumetinib
出版物 *不提供

*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。
招聘信息
招聘状态ICMJE活跃，不招募
实际注册ICMJE
（提交：2020年9月9日）		 12
原始估计注册ICMJE
（提交：2020年7月29日）		 9
估计的研究完成日期ICMJE 2022年9月9日
估计的初级完成日期2021年6月16日（主要结果度量的最终数据收集日期）
资格标准ICMJE

关键纳入标准：

  • 获得知情同意时，三岁或以上，小于或等于18岁。 BSA大于或等于0.55 m2，并且能够吞下整个研究药物（胶囊），而没有从胶囊中解开包装的整个内容。
  • NF1和未手术和有症状的PN患有与PN相关的病毒（症状和/或并发症），如研究者所判断。
  • 无法使用的PN定义为PN，由于PN的包含或近距离近端，PN的重要结构，侵入性或PN的高血管性，因此无法完全移除手术，而没有严重发病率的风险。
  • PN定义为沿神经长度生长的神经纤维瘤，可能涉及多个束和分支。脊柱PN涉及两个或多个水平，与水平之间的连接或沿神经侧向延伸。

  • 除PN外，受试者对NF1至少必须具有至少1个其他诊断标准：如下：

    1. 六个或以上的咖啡厅咖啡馆> 5毫米，在前个体中最大的直径> 5毫米，而后伯伯纳群岛的个体中的直径> 15毫米。
    2. 腋或腹股沟区域中的雀斑。
    3. 神经胶质瘤' target='_blank'>神经胶质瘤' target='_blank'>视神经胶质瘤' target='_blank'>神经胶质瘤。
    4. 两个或多个Lisch结节（Iris hamartomas）。
    5. 独特的骨病变，例如脾发育不良或胫骨假性关节炎' target='_blank'>关节炎。
    6. 具有NF1的一级亲戚。
  • 至少有一个可测量的典型或结节性PN原则上定义为在一个维度中测得的至少3 cm的病变。
  • 足够的器官/血液学功能

关键排除标准：

  • 恶性周围神经护套肿瘤的证据。
  • 先前的恶性肿瘤（除了足够治疗的基底细胞或鳞状细胞皮肤癌，原位宫颈癌，与NF1相关的低年级光学途径胶质瘤不需要全身治疗或其他受试者无病≥2年或其他癌症这不会有限的生存率为<2年）或其他需要进行化学疗法或放射疗法治疗的癌症。
  • 临床意义的心血管疾病
  • 人类免疫缺陷病毒的已知史，反映活性丙型肝炎病毒（HBV）或丙型肝炎病毒（HCV）感染的血清学状态或任何无控制的全身感染
  • 具有临床意义的眼科发现/条件的受试者
  • 无法接受MRI的MRI和/或禁忌症（即假体或骨科或牙齿牙套，会干扰MRI的靶PN体积分析）。
  • 患有难治性恶心和呕吐，慢性胃肠道疾病（例如炎症性肠病）或明显的肠切除，这会对口服治疗的研究药物的吸收/生物利用度产生不利影响。
  • 接受维生素E的补充大于每日建议剂量的100％。
  • 接受草药补充剂或已知是细胞色素P450（CYP）3A4酶的较强抑制剂或诱导剂的药物，除非可以在第一次剂量的研究药物剂量之前至少14天安全地停止使用此类产品。
性别/性别ICMJE
有资格学习的男女：全部
年龄ICMJE 3年至18岁（儿童，成人）
接受健康的志愿者ICMJE不
联系ICMJE仅当研究招募主题时才显示联系信息
列出的位置国家ICMJE日本
删除了位置国家
管理信息
NCT编号ICMJE NCT04495127
其他研究ID编号ICMJE D1346C00013
有数据监测委员会不提供
美国FDA调节的产品
研究美国FDA调节的药物：不
研究美国FDA调节的设备产品：不
IPD共享语句ICMJE
计划共享IPD：是的
计划描述：

合格的研究人员可以要求通过请求门户从阿斯利康（Astrazeneca）组的公司访问Astrazeneca集团的匿名个人患者级数据。

所有请求将根据AZ披露承诺进行评估：

https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/st/submission/disclosure。是的，表示AZ接受了IPD的请求，但这并不意味着所有请求都将共享。

大体时间：根据对EFPIA Pharma数据共享原则的承诺，阿斯利康将达到或超过数据可用性。有关时间表的详细信息，请在https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/st/submission/disclosure上删除我们的披露承诺。
访问标准：经过批准的Astrazeneca请求后，将在批准的赞助商工具中提供对已确定的个人患者级数据的访问。在访问请求的信息之前，必须达到签名的数据共享协议（数据配件的不可谈判的合同）。此外，所有用户都需要接受SAS MSE的条款和条件才能获得访问权限。有关更多详细信息，请在https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/st/submission/disclosure上查看披露声明。
URL： https://astrazenecagroup-dt.pharmacm.com/dt/home
责任方阿斯利康
研究赞助商ICMJE阿斯利康
合作者ICMJE不提供
研究人员ICMJE不提供
PRS帐户阿斯利康
验证日期2021年4月

国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素

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