• STG-001最高血浆浓度（CMAX）的药代动力学（PK）在第28天[时间范围：从基线到28天]
  通过经过验证的STG-001测定法评估的28天的STG-001的CMAX 2剂量的STG-001剂量为28天
• 第28天（时间范围：从基线到28天）的STG-001区域的药代动力学（PK）
  经过28天的STG-001剂量后，通过计算出2剂的STG-001的AUC评估的STG-001暴露于STG-001
• STG-001的药效学（PD）在第28天[时间范围：从基线到28天]等离子体视黄醇结合蛋白4（RBP4）的变化
  从基线到第28天等离子体RBP4水平的变化，每天28天的STG-001剂量后2剂STG-001

• 实验：剂量1
  STG-001口服每天1剂量1持续28天
  干预：药物：STG-001
• 实验：剂量2
  STG-001口服以每天2剂量28天28天
  干预：药物：STG-001

纳入标准：

1. 了解研究程序，并同意通过提供书面知情同意参加。
2. 由ABCA4基因中的常染色体隐性突变引起的STGD1（即至少2个突变），通过完全认可的经认证的认证中央基因分型实验室证实。
3. 18至55岁（包括年龄）。
4. 如临床方案中所述的研究治疗前，期间和一段时间后，对生育潜力和高效的双重障碍避孕的女性进行负怀孕测试。
5. 基本研究眼必须至少具有一个明显降低自动荧光的区域，如眼底自动荧光（FAF）所成像

6. 在至少一只眼睛和同一眼中：

   1. ETDRS BCVA小于或等于0.4 logmar（≤68个字母； 20/50 snellen等效），大于或等于1.3 logmar（≥19个字母； 20/400 Snellen等效）；和
   2. 黄斑病变在表型上与Stargardt疾病一致的临床证据
7. 对STGD1的研究治疗天真，没有基因疗法史，干细胞疗法，肢体视网膜芯片或玻璃体内或视网膜下注射的手术植入。如果筛查前三个月发生大于3个月，则允许进行口腔疗法的病史。
8. 基本研究眼必须具有清晰的眼部培养基和足够的瞳孔扩张，包括对膨胀的眼睛的过敏，以允许高质量的视网膜成像。
9. 根据调查员的判断，除了STGD1之外，总体健康状况良好。
10. 愿意并且能够遵守该协议，包括参加评估访问。

排除标准：

1. 该受试者是赞助商或研究地点的赞助商或研究地点或直系亲属（例如配偶，父母，子，兄弟姐妹）的雇员。
2. 在第1天首次剂量之前，使用处方药或非处方药和饮食补充剂（以较长的为准）。草药补充剂和HRT必须在第1天首次剂量前7天停止。
3. 存在会影响研究结果的任何并发性眼疾病（例如，严重白内障；成功性白内障手术后3个月可以招募受试者）。
4. 除了研究者确定的两只眼中，在任何眼睛中，都存在任何有意义的视网膜病/麦芽病/萎缩。
5. 在筛查后的30天内，已经服用了未批准的物品（补充含有维生素A或β-胡萝卜素，基于肝脏的产品或处方口服类视黄素药物）。
6. 使用可能在筛查后60天内与维生素A代谢相互作用的药物使用。
7. 参与筛查前3个月的维生素A衍生物的口腔介入研究。
8. 该受试者具有基于血清值小于20 mcg/dl（0.7μmol/L）或缝隙检查期间的临床体征定义的维生素A缺乏症的病史创伤或其他次要原因）。
9. 进入后的12个月内，存在重大心血管或脑血管疾病，包括中风。
10. 具有临床意义的异常心电图（ECG），或具有450 ms或更大的校正QT间隔（QTC）。
11. 重复测量后，静止的心率外部指定限制（<40/分钟，> 100/min）。
12. 糖尿病，肝炎，胰腺炎，肝硬化，肝脏衰竭，不受控制的甲状腺疾病或高胜态病的病史A。
13. 试验后的3个月内，任何眼内手术或热激光器。黄斑区域的任何先前的热激光器。
14. 在研究期间筛查，计划或预期的手术后一个月内，任何主要的手术程序。
15. 在研究期间怀孕，护理或计划怀孕的妇女。
16. 反复测量后，未控制的血压在指定极限（90 mm Hg>收缩期> 140 mm Hg和/或40 mm Hg>舒张压> 90 mm Hg）。
17. 筛查时具有临床意义的异常实验室结果，包括肝功能测试（天冬氨酸转氨酶，丙氨酸转氨酶，胆红素和碱性磷酸酶）大于正常上限（ULN）的1.5 x。
18. 积极参与研究治疗研究，或在筛查后60天内接受了任何研究治疗，以更长的者为准。
19. 已知对荧光素染料的已知过敏，用于测量眼内压，眼部扩张液，局部眼麻醉，STG-001配方的成分或任何过敏反应史。
20. 在研究者的评估中，任何急性或慢性病，精神病，身体检查发现或实验室异常，可能会增加与研究治疗或进行研究治疗或干扰研究结果的解释相关的风险。

• STG-001最高血浆浓度（CMAX）的药代动力学（PK）在第28天[时间范围：从基线到28天]
  通过经过验证的STG-001测定法评估的28天的STG-001的CMAX 2剂量的STG-001剂量为28天
• 第28天（时间范围：从基线到28天）的STG-001区域的药代动力学（PK）
  经过28天的STG-001剂量后，通过计算出2剂的STG-001的AUC评估的STG-001暴露于STG-001
• STG-001的药效学（PD）在第28天[时间范围：从基线到28天]等离子体视黄醇结合蛋白4（RBP4）的变化
  从基线到第28天等离子体RBP4水平的变化，每天28天的STG-001剂量后2剂STG-001

• 实验：剂量1
  STG-001口服每天1剂量1持续28天
  干预：药物：STG-001
• 实验：剂量2
  STG-001口服以每天2剂量28天28天
  干预：药物：STG-001

纳入标准：

1. 了解研究程序，并同意通过提供书面知情同意参加。
2. 由ABCA4基因中的常染色体隐性突变引起的STGD1（即至少2个突变），通过完全认可的经认证的认证中央基因分型实验室证实。
3. 18至55岁（包括年龄）。
4. 如临床方案中所述的研究治疗前，期间和一段时间后，对生育潜力和高效的双重障碍避孕的女性进行负怀孕测试。
5. 基本研究眼必须至少具有一个明显降低自动荧光的区域，如眼底自动荧光（FAF）所成像

6. 在至少一只眼睛和同一眼中：

   1. ETDRS BCVA小于或等于0.4 logmar（≤68个字母； 20/50 snellen等效），大于或等于1.3 logmar（≥19个字母； 20/400 Snellen等效）；和
   2. 黄斑病变在表型上与Stargardt疾病一致的临床证据
7. 对STGD1的研究治疗天真，没有基因疗法史，干细胞疗法，肢体视网膜芯片或玻璃体内或视网膜下注射的手术植入。如果筛查前三个月发生大于3个月，则允许进行口腔疗法的病史。
8. 基本研究眼必须具有清晰的眼部培养基和足够的瞳孔扩张，包括对膨胀的眼睛的过敏，以允许高质量的视网膜成像。
9. 根据调查员的判断，除了STGD1之外，总体健康状况良好。
10. 愿意并且能够遵守该协议，包括参加评估访问。

排除标准：

1. 该受试者是赞助商或研究地点的赞助商或研究地点或直系亲属（例如配偶，父母，子，兄弟姐妹）的雇员。
2. 在第1天首次剂量之前，使用处方药或非处方药和饮食补充剂（以较长的为准）。草药补充剂和HRT必须在第1天首次剂量前7天停止。
3. 存在会影响研究结果的任何并发性眼疾病（例如，严重白内障；成功性白内障手术后3个月可以招募受试者）。
4. 除了研究者确定的两只眼中，在任何眼睛中，都存在任何有意义的视网膜病/麦芽病/萎缩。
5. 在筛查后的30天内，已经服用了未批准的物品（补充含有维生素A或β-胡萝卜素，基于肝脏的产品或处方口服类视黄素药物）。
6. 使用可能在筛查后60天内与维生素A代谢相互作用的药物使用。
7. 参与筛查前3个月的维生素A衍生物的口腔介入研究。
8. 该受试者具有基于血清值小于20 mcg/dl（0.7μmol/L）或缝隙检查期间的临床体征定义的维生素A缺乏症的病史创伤或其他次要原因）。
9. 进入后的12个月内，存在重大心血管或脑血管疾病，包括中风。
10. 具有临床意义的异常心电图（ECG），或具有450 ms或更大的校正QT间隔（QTC）。
11. 重复测量后，静止的心率外部指定限制（<40/分钟，> 100/min）。
12. 糖尿病，肝炎，胰腺炎，肝硬化，肝脏衰竭，不受控制的甲状腺疾病' target='_blank'>甲状腺疾病或高胜态病的病史A。
13. 试验后的3个月内，任何眼内手术或热激光器。黄斑区域的任何先前的热激光器。
14. 在研究期间筛查，计划或预期的手术后一个月内，任何主要的手术程序。
15. 在研究期间怀孕，护理或计划怀孕的妇女。
16. 反复测量后，未控制的血压在指定极限（90 mm Hg>收缩期> 140 mm Hg和/或40 mm Hg>舒张压> 90 mm Hg）。
17. 筛查时具有临床意义的异常实验室结果，包括肝功能测试（天冬氨酸转氨酶，丙氨酸转氨酶，胆红素和碱性磷酸酶）大于正常上限（ULN）的1.5 x。
18. 积极参与研究治疗研究，或在筛查后60天内接受了任何研究治疗，以更长的者为准。
19. 已知对荧光素染料的已知过敏，用于测量眼内压，眼部扩张液，局部眼麻醉，STG-001配方的成分或任何过敏反应史。
20. 在研究者的评估中，任何急性或慢性病，精神病，身体检查发现或实验室异常，可能会增加与研究治疗或进行研究治疗或干扰研究结果的解释相关的风险。