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自闭症谱系障碍成人的HCT-MSC输注（AIMS）
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 自闭症谱系障碍自闭症 | 生物学：HCT-MSC | 阶段1 |
这是一项前瞻性，开放标签的第一阶段研究，可确定单一静脉内剂量的人脐带组织的安全性和耐受性，这些人脐带组织衍生出间充质基质细胞（HCT-MSC）在自闭症谱系障碍（ASD）的成年人中的安全性和耐受性。 HCT-MSC是由由健康母亲通过剖宫产分娩的健康母亲捐赠的脐带组织制造的。从绳索组织中提取细胞，膨胀和冷冻保存（冷冻）。在本研究中，将对每个参与者静脉内给予一剂2x10^6细胞/kg（最多10 x 10^7）。
假设免疫失调和/或神经元连通性异常会对正常的脑发育产生不利影响，可能会导致ASD患者观察到的核心症状学。间充质基质细胞（MSC）表现出了多种免疫调节作用，被认为是通过旁分泌和营养信号传导进行的。虽然MSC调节免疫反应，但MSC本身具有低免疫原性（人体对它们没有强烈的免疫反应），并且它们不会永久植入受体中。
与ASD年龄在18至35岁之间的成年人有资格参加。所有参与者将进行筛查，其中包括临床评估，以验证ASD的诊断，认知能力，ASD症状水平以及资格确认。
在基线访问时，将对每个参与者静脉内给予一剂2x10^6细胞/kg（最多10 x 10^7）。参与者将在基线访问之日进入输液中心，并测量参与者的生命体征（心率，血压，温度，呼吸率）。如果参与者无法保持静止或合作，则可能需要在静脉注射之前进行一些镇静。将放置外围IV，并在输注之前，将对预细胞（Benadryl，solumedrol，每公斤0.5mg/kg）。 HCT-MSCS产品将在30-60分钟内静脉注射。在整个输注过程中，将连续监测脉搏血氧仪，并给出静脉输液。参与者将在1小时后出院，前提所有生命体征均处于基准状态，并且无症状没有毒性的证据。输注后的第二天，将评估参与者，以评估任何与输注有关的不良反应或并发症。输液后7-10天，致电给参与者或合法授权代表评估输注安全的代表。远程随访将在输液后3个月且一年后进行。参加者在输液后六个月返回杜克大学，以重复测试和安全随访。在基线3、6和12个月时，将获得评估不良事件的医学和行为历史问卷。
主要终点是安全性，将评估急性输注反应，感染的发生率和同种异体免疫的标志物。关键的次要终点将包括特定于ASD的结果指标，以描述产品给药后自闭症症状的任何变化。探索性分析将包括通过脑电图获得的措施，眼睛跟踪，瞳孔光反射，计算机视觉分析和触觉刺激。
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 12名参与者 |
| 分配： | N/A。 |
| 干预模型： | 单组分配 |
| 掩蔽： | 无（打开标签） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 自闭症谱系障碍的成年人的脐带衍生的间充质细胞产物HCT-MSC的I期研究 |
| 估计研究开始日期 ： | 2021年5月 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2023年3月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2023年3月 |
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：HCT-MSC输注 HCT-MSC的单一，静脉注射。靶向剂量为2x10^6细胞/kg，最大剂量为10 x 10^7细胞/kg。 | 生物学：HCT-MSC 2x10^6 HCT-MSC/kg悬浮在血浆A中，5％HSA和残留的DMSO/Dextran通过注射器泵静脉内施用30-60分钟 |
- 输注反应的发病率[时间范围：输注后10天基线至基线]通过临床检查和患者访谈测量的累积发生率
- 与产品相关感染的发生率[时间范围：基线至12个月]通过患者访谈和问卷调查衡量的累积发生率
- 形成抗HLA抗体的证据[时间框架：基线，6个月，12个月]通过PRA测试衡量输注后6个月的基线变化到6个月和12个月
- 移植物与宿主疾病的发病率[时间范围：基线至12个月]通过患者访谈和问卷调查衡量的累积发生率
- 意外不良事件的发生率，严重程度和研究[时间范围：基线至12个月]通过患者问卷和临床实验室测量的累积发生率
- Vineland自适应行为量表访谈，第三版，综合访谈表[时间范围：基线和6个月]基于父母报告的联合社会化标准分数从基线变为六个月。分数范围为20至140。较高的分数表示较高的功能水平
- 社会响应量表，第二版（SRS-2）[时间范围：基线和6个月]从基线到六个月的沟通评分从父母/监护人问卷计算出的六个月。 SRS-2提供了社会能力的连续度量。分数从40到> = 90不等，得分较高，表明社会障碍更大。
- 异常行为清单，社区版（ABC-C）的社会撤回子量表[时间范围：基线和6个月]根据家长/监护人问卷调查，从基线更改为六个月。分数范围为0-48。较高的分数表明，子量表中的行为以较高的频率发生。
- 重复行为量表修订了 - 父/监护人问卷[时间范围：基线和6个月]
根据父母报告，从基线变为六个月。
- 刻板印象的行为子量表：0至18
- 自我伤害行为子量表：0到24
- 强迫行为量表：0到24
- 仪式行为量表：0到19
- 相同行为量表：0至33
- 限制行为量表：0到12
得分越高，行为的发生越多，问题就越多。
- 小儿生活质量库存一般核心尺度[时间范围：基线和6个月]根据父母报告，从基线变为六个月。分数从0到100及更高分数表明与健康相关的生活质量更好，或者表现更好。
- 儿科生活质量库存家庭影响度量[时间范围：基线和6个月]根据父母报告，从基线变为六个月。得分范围为0-100和更高的分数表明功能更好。
- 儿科生活质量库存一般核心量表 - 成人版本[时间范围：基线和6个月]根据自我报告，从基线变为六个月。分数范围为0-100和更高的分数表明与健康相关的生活质量更好或功能更好。
| 有资格学习的年龄： | 18年至35年（成人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
纳入标准：
- 同意时的年龄≥18.0岁至≤35.0岁
- 确认在个人的教育和/或病历中对ASD的诊断已存在
- 自闭症诊断观察量表（2（ADOS-2））告知，使用DSM-5清单对自闭症谱系障碍的诊断和统计手册（DSM-5）诊断自闭症谱系障碍。
- 脆弱的X测试执行和阴性；执行了染色体微阵列分析和/或整个外显子组测序，结果与自闭症诊断无关
- 在研究产品注入研究之前至少2个月，稳定在当前的精神病治疗方案（剂量和剂量时间表）上，在研究期间无意改变或开始新的精神病药物或行为治疗。
正常的绝对淋巴细胞计数（非裔美国人参与者≥1200/UL和
- 所有其他参与者1500/UL）
- 全尺度智商≥70，通过在同意之前由研究人员完成的认知测试确认
- 社会响应量表，第二版分数≥66根据父母或监护人报告
- 参与者和父母/法律授权代表（LAR）是英语
- 能够两次前往杜克大学（基线，六个月）。
- 参与者有一个父母或LAR，他们每周与参与者一起度过四个或更多小时，他们能够并愿意参加学习访问，临时调查和访谈
- 父母/LAR和参与者同意（如果参与者有能力提供知情同意）或父母/LAR同意和参与者同意（如果参与者缺乏根据能力评估提供知情同意的能力）。
排除标准：
一般的：
遗传：
传染性：
- 已知的活性中枢神经系统感染
- 基于记录或临床评估的不受控制感染的证据
- 已知的HIV阳性
医疗的：
- 已知的代谢障碍
- 已知的线粒体功能障碍
- 不稳定的癫痫病或不受控制的癫痫症，婴儿痉挛，Lennox Gastaut综合征，Dravet综合征或其他类似的慢性癫痫发作障碍的病史
- 用化学疗法治疗的主动恶性肿瘤或先前的恶性肿瘤
- 原发性免疫缺陷障碍的病史
- 自身免疫性细胞质的史（即，ITP，aiha）
- 共存的医疗状况将使参与者面临研究程序并发症的风险增加
- 并发的遗传或获得性疾病或合并症（IES）可能需要未来的干细胞移植
- 明显的感觉（例如，失明，耳聋，未矫正的听力障碍）或运动（例如，脑瘫）障碍
- 通过血清肌酐> 1.5mg/dl或总胆红素> 1.3mg/dl确定的肾脏或肝功能受损，除了患有已知吉尔伯特氏病的参与者外
- 明显的血液学异常定义为：血红蛋白<10.0 g/dL，血小板<150 x 10e9/ul，WBC <3,000个细胞/ml，ALC <1200/ul for非裔美国人或所有其他参与者的<1500/ul。
- PIS或其他研究人员评估的临床相关物理畸形学的证据表明遗传综合征，包括医学遗传学家和精神病医生，接受了培训，该遗传学家和精神病医生培训了鉴定与神经发育状况相关的畸形特征。
- 最终研究产品输注后3个月，目前的怀孕和不愿意使用足够的节育。
当前/先前的疗法：
A。可用性，合格的自体脐带血单位或父母延期使用合格的自体脐带血单位b。先前细胞疗法的史c。除NSAIDS d以外，当前或事先使用IVIG或其他抗炎药。当前或先前的免疫抑制治疗i。没有持续> 2周的全身类固醇疗法，并且在入学前3个月内没有全身类固醇。允许局部和吸入类固醇。
| 联系人：悉尼起重机，RN | 9196681100 | cordbloodtherapyinfo@dm.duke.edu | |
| 联系人：Lettie Moore | cordbloodtherapyinfo@dm.duke.edu |
| 美国，北卡罗来纳州 | |
| 杜克大学医学中心 | |
| 达勒姆，北卡罗来纳州，美国，27710 | |
| 联系人：Jessica Sun，RN 919-684-3401 Jessica.sun@duke.edu | |
| 首席研究员： | 医学博士杰西卡·孙 | 杜克大学 | |
| 首席研究员： | 医学博士Joanne Kurtzberg | 杜克大学 | |
| 首席研究员： | 杰拉尔丁·道森（Geraldine Dawson）博士 | 杜克健康 |
| 追踪信息 | ||||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2020年7月16日 | |||||||||
| 第一个发布日期icmje | 2020年7月23日 | |||||||||
| 上次更新发布日期 | 2021年3月18日 | |||||||||
| 估计研究开始日期ICMJE | 2021年5月 | |||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2023年3月（主要结果度量的最终数据收集日期） | |||||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE |
| |||||||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | |||||||||
| 改变历史 | ||||||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
| |||||||||
| 原始的次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | |||||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | |||||||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 不提供 | |||||||||
| 描述性信息 | ||||||||||
| 简短的标题ICMJE | 自闭症谱系障碍成人的HCT-MSC输注 | |||||||||
| 官方标题ICMJE | 自闭症谱系障碍的成年人的脐带衍生的间充质细胞产物HCT-MSC的I期研究 | |||||||||
| 简要摘要 | 该研究的目的是确定自闭症谱系障碍（ASD）的成年人中单次静脉内剂量的人脐带组织衍生的间充质基质细胞（HCT-MSC）的安全性和耐受性。 HCT-MSC是从脐带组织分离的细胞产物。从绳索组织中的细胞进行处理和扩展，然后在实验室中膨胀，然后静脉注入每个参与者的单剂量。参与者将年满18-35岁，ASD和全尺度iQ> 70，没有发现自闭症的遗传原因。参与者将在3和12个月时进行远程随访，并在6个月时进行面对面的访问。除了评估安全性的主要终点外，该研究还将包括评估自闭症谱系障碍特定结果指标的次要和探索性终点，以描述HCT-MSC给药后自闭症症状的任何变化。 | |||||||||
| 详细说明 | 这是一项前瞻性，开放标签的第一阶段研究，可确定单一静脉内剂量的人脐带组织的安全性和耐受性，这些人脐带组织衍生出间充质基质细胞（HCT-MSC）在自闭症谱系障碍（ASD）的成年人中的安全性和耐受性。 HCT-MSC是由由健康母亲通过剖宫产分娩的健康母亲捐赠的脐带组织制造的。从绳索组织中提取细胞，膨胀和冷冻保存（冷冻）。在本研究中，将对每个参与者静脉内给予一剂2x10^6细胞/kg（最多10 x 10^7）。 假设免疫失调和/或神经元连通性异常会对正常的脑发育产生不利影响，可能会导致ASD患者观察到的核心症状学。间充质基质细胞（MSC）表现出了多种免疫调节作用，被认为是通过旁分泌和营养信号传导进行的。虽然MSC调节免疫反应，但MSC本身具有低免疫原性（人体对它们没有强烈的免疫反应），并且它们不会永久植入受体中。 与ASD年龄在18至35岁之间的成年人有资格参加。所有参与者将进行筛查，其中包括临床评估，以验证ASD的诊断，认知能力，ASD症状水平以及资格确认。 在基线访问时，将对每个参与者静脉内给予一剂2x10^6细胞/kg（最多10 x 10^7）。参与者将在基线访问之日进入输液中心，并测量参与者的生命体征（心率，血压，温度，呼吸率）。如果参与者无法保持静止或合作，则可能需要在静脉注射之前进行一些镇静。将放置外围IV，并在输注之前，将对预细胞（Benadryl，solumedrol，每公斤0.5mg/kg）。 HCT-MSCS产品将在30-60分钟内静脉注射。在整个输注过程中，将连续监测脉搏血氧仪，并给出静脉输液。参与者将在1小时后出院，前提所有生命体征均处于基准状态，并且无症状没有毒性的证据。输注后的第二天，将评估参与者，以评估任何与输注有关的不良反应或并发症。输液后7-10天，致电给参与者或合法授权代表评估输注安全的代表。远程随访将在输液后3个月且一年后进行。参加者在输液后六个月返回杜克大学，以重复测试和安全随访。在基线3、6和12个月时，将获得评估不良事件的医学和行为历史问卷。 主要终点是安全性，将评估急性输注反应，感染的发生率和同种异体免疫的标志物。关键的次要终点将包括特定于ASD的结果指标，以描述产品给药后自闭症症状的任何变化。探索性分析将包括通过脑电图获得的措施，眼睛跟踪，瞳孔光反射，计算机视觉分析和触觉刺激。 | |||||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | |||||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段1 | |||||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：N/A 干预模型：单一组分配 掩蔽：无（打开标签） 主要目的：治疗 | |||||||||
| 条件ICMJE |
| |||||||||
| 干预ICMJE | 生物学：HCT-MSC 2x10^6 HCT-MSC/kg悬浮在血浆A中，5％HSA和残留的DMSO/Dextran通过注射器泵静脉内施用30-60分钟 | |||||||||
| 研究臂ICMJE | 实验：HCT-MSC输注 HCT-MSC的单一，静脉注射。靶向剂量为2x10^6细胞/kg，最大剂量为10 x 10^7细胞/kg。 干预：生物学：HCT-MSC | |||||||||
| 出版物 * | 不提供 | |||||||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | ||||||||||
| 招聘信息 | ||||||||||
| 招聘状态ICMJE | 尚未招募 | |||||||||
| 估计注册ICMJE | 12 | |||||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | |||||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2023年3月 | |||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2023年3月（主要结果度量的最终数据收集日期） | |||||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
| |||||||||
| 性别/性别ICMJE |
| |||||||||
| 年龄ICMJE | 18年至35年（成人） | |||||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | |||||||||
| 联系ICMJE |
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| 列出的位置国家ICMJE | 美国 | |||||||||
| 删除了位置国家 | ||||||||||
| 管理信息 | ||||||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04484077 | |||||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | Pro00104691 | |||||||||
| 有数据监测委员会 | 是的 | |||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享语句ICMJE |
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| 责任方 | 杜克大学医学博士Joanne Kurtzberg | |||||||||
| 研究赞助商ICMJE | 医学博士Joanne Kurtzberg | |||||||||
| 合作者ICMJE | 马库斯基金会 | |||||||||
| 研究人员ICMJE |
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| PRS帐户 | 杜克大学 | |||||||||
| 验证日期 | 2021年3月 | |||||||||
国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | ||||||||||
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 自闭症谱系障碍自闭症 | 生物学：HCT-MSC | 阶段1 |
这是一项前瞻性，开放标签的第一阶段研究，可确定单一静脉内剂量的人脐带组织的安全性和耐受性，这些人脐带组织衍生出间充质基质细胞（HCT-MSC）在自闭症谱系障碍（ASD）的成年人中的安全性和耐受性。 HCT-MSC是由由健康母亲通过剖宫产分娩的健康母亲捐赠的脐带组织制造的。从绳索组织中提取细胞，膨胀和冷冻保存（冷冻）。在本研究中，将对每个参与者静脉内给予一剂2x10^6细胞/kg（最多10 x 10^7）。
假设免疫失调和/或神经元连通性异常会对正常的脑发育产生不利影响，可能会导致ASD患者观察到的核心症状学。间充质基质细胞（MSC）表现出了多种免疫调节作用，被认为是通过旁分泌和营养信号传导进行的。虽然MSC调节免疫反应，但MSC本身具有低免疫原性（人体对它们没有强烈的免疫反应），并且它们不会永久植入受体中。
与ASD年龄在18至35岁之间的成年人有资格参加。所有参与者将进行筛查，其中包括临床评估，以验证ASD的诊断，认知能力，ASD症状水平以及资格确认。
在基线访问时，将对每个参与者静脉内给予一剂2x10^6细胞/kg（最多10 x 10^7）。参与者将在基线访问之日进入输液中心，并测量参与者的生命体征（心率，血压，温度，呼吸率）。如果参与者无法保持静止或合作，则可能需要在静脉注射之前进行一些镇静。将放置外围IV，并在输注之前，将对预细胞（Benadryl，solumedrol，每公斤0.5mg/kg）。 HCT-MSCS产品将在30-60分钟内静脉注射。在整个输注过程中，将连续监测脉搏血氧仪，并给出静脉输液。参与者将在1小时后出院，前提所有生命体征均处于基准状态，并且无症状没有毒性的证据。输注后的第二天，将评估参与者，以评估任何与输注有关的不良反应或并发症。输液后7-10天，致电给参与者或合法授权代表评估输注安全的代表。远程随访将在输液后3个月且一年后进行。参加者在输液后六个月返回杜克大学，以重复测试和安全随访。在基线3、6和12个月时，将获得评估不良事件的医学和行为历史问卷。
主要终点是安全性，将评估急性输注反应，感染的发生率和同种异体免疫的标志物。关键的次要终点将包括特定于ASD的结果指标，以描述产品给药后自闭症症状的任何变化。探索性分析将包括通过脑电图获得的措施，眼睛跟踪，瞳孔光反射，计算机视觉分析和触觉刺激。
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 12名参与者 |
| 分配： | N/A。 |
| 干预模型： | 单组分配 |
| 掩蔽： | 无（打开标签） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 自闭症谱系障碍的成年人的脐带衍生的间充质细胞产物HCT-MSC的I期研究 |
| 估计研究开始日期 ： | 2021年5月 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2023年3月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2023年3月 |
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：HCT-MSC输注 HCT-MSC的单一，静脉注射。靶向剂量为2x10^6细胞/kg，最大剂量为10 x 10^7细胞/kg。 | 生物学：HCT-MSC 2x10^6 HCT-MSC/kg悬浮在血浆A中，5％HSA和残留的DMSO/Dextran通过注射器泵静脉内施用30-60分钟 |
- 输注反应的发病率[时间范围：输注后10天基线至基线]通过临床检查和患者访谈测量的累积发生率
- 与产品相关感染的发生率[时间范围：基线至12个月]通过患者访谈和问卷调查衡量的累积发生率
- 形成抗HLA抗体的证据[时间框架：基线，6个月，12个月]通过PRA测试衡量输注后6个月的基线变化到6个月和12个月
- 移植物与宿主疾病的发病率[时间范围：基线至12个月]通过患者访谈和问卷调查衡量的累积发生率
- 意外不良事件的发生率，严重程度和研究[时间范围：基线至12个月]通过患者问卷和临床实验室测量的累积发生率
- Vineland自适应行为量表访谈，第三版，综合访谈表[时间范围：基线和6个月]基于父母报告的联合社会化标准分数从基线变为六个月。分数范围为20至140。较高的分数表示较高的功能水平
- 社会响应量表，第二版（SRS-2）[时间范围：基线和6个月]从基线到六个月的沟通评分从父母/监护人问卷计算出的六个月。 SRS-2提供了社会能力的连续度量。分数从40到> = 90不等，得分较高，表明社会障碍更大。
- 异常行为清单，社区版（ABC-C）的社会撤回子量表[时间范围：基线和6个月]根据家长/监护人问卷调查，从基线更改为六个月。分数范围为0-48。较高的分数表明，子量表中的行为以较高的频率发生。
- 重复行为量表修订了 - 父/监护人问卷[时间范围：基线和6个月]
根据父母报告，从基线变为六个月。
- 刻板印象的行为子量表：0至18
- 自我伤害行为子量表：0到24
- 强迫行为量表：0到24
- 仪式行为量表：0到19
- 相同行为量表：0至33
- 限制行为量表：0到12
得分越高，行为的发生越多，问题就越多。
- 小儿生活质量库存一般核心尺度[时间范围：基线和6个月]根据父母报告，从基线变为六个月。分数从0到100及更高分数表明与健康相关的生活质量更好，或者表现更好。
- 儿科生活质量库存家庭影响度量[时间范围：基线和6个月]根据父母报告，从基线变为六个月。得分范围为0-100和更高的分数表明功能更好。
- 儿科生活质量库存一般核心量表 - 成人版本[时间范围：基线和6个月]根据自我报告，从基线变为六个月。分数范围为0-100和更高的分数表明与健康相关的生活质量更好或功能更好。
| 有资格学习的年龄： | 18年至35年（成人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
纳入标准：
- 同意时的年龄≥18.0岁至≤35.0岁
- 确认在个人的教育和/或病历中对ASD的诊断已存在
- 自闭症诊断观察量表（2（ADOS-2））告知，使用DSM-5清单对自闭症谱系障碍的诊断和统计手册（DSM-5）诊断自闭症谱系障碍。
- 脆弱的X测试执行和阴性；执行了染色体微阵列分析和/或整个外显子组测序，结果与自闭症诊断无关
- 在研究产品注入研究之前至少2个月，稳定在当前的精神病治疗方案（剂量和剂量时间表）上，在研究期间无意改变或开始新的精神病药物或行为治疗。
正常的绝对淋巴细胞计数（非裔美国人参与者≥1200/UL和
- 所有其他参与者1500/UL）
- 全尺度智商≥70，通过在同意之前由研究人员完成的认知测试确认
- 社会响应量表，第二版分数≥66根据父母或监护人报告
- 参与者和父母/法律授权代表（LAR）是英语
- 能够两次前往杜克大学（基线，六个月）。
- 参与者有一个父母或LAR，他们每周与参与者一起度过四个或更多小时，他们能够并愿意参加学习访问，临时调查和访谈
- 父母/LAR和参与者同意（如果参与者有能力提供知情同意）或父母/LAR同意和参与者同意（如果参与者缺乏根据能力评估提供知情同意的能力）。
排除标准：
一般的：
遗传：
传染性：
医疗的：
- 已知的代谢障碍
- 已知的线粒体功能障碍
- 不稳定的癫痫病或不受控制的癫痫症，婴儿痉挛，Lennox Gastaut综合征，Dravet综合征或其他类似的慢性癫痫发作障碍的病史
- 用化学疗法治疗的主动恶性肿瘤或先前的恶性肿瘤
- 原发性免疫缺陷障碍的病史
- 自身免疫性细胞质的史（即，ITP，aiha）
- 共存的医疗状况将使参与者面临研究程序并发症的风险增加
- 并发的遗传或获得性疾病或合并症（IES）可能需要未来的干细胞移植
- 明显的感觉（例如，失明，耳聋，未矫正的听力障碍）或运动（例如，脑瘫）障碍
- 通过血清肌酐> 1.5mg/dl或总胆红素> 1.3mg/dl确定的肾脏或肝功能受损，除了患有已知吉尔伯特氏病的参与者外
- 明显的血液学异常定义为：血红蛋白<10.0 g/dL，血小板<150 x 10e9/ul，WBC <3,000个细胞/ml，ALC <1200/ul for非裔美国人或所有其他参与者的<1500/ul。
- PIS或其他研究人员评估的临床相关物理畸形学的证据表明遗传综合征，包括医学遗传学家和精神病医生，接受了培训，该遗传学家和精神病医生培训了鉴定与神经发育状况相关的畸形特征。
- 最终研究产品输注后3个月，目前的怀孕和不愿意使用足够的节育。
当前/先前的疗法：
A。可用性，合格的自体脐带血单位或父母延期使用合格的自体脐带血单位b。先前细胞疗法的史c。除NSAIDS d以外，当前或事先使用IVIG或其他抗炎药。当前或先前的免疫抑制治疗i。没有持续> 2周的全身类固醇疗法，并且在入学前3个月内没有全身类固醇。允许局部和吸入类固醇。
| 追踪信息 | ||||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2020年7月16日 | |||||||||
| 第一个发布日期icmje | 2020年7月23日 | |||||||||
| 上次更新发布日期 | 2021年3月18日 | |||||||||
| 估计研究开始日期ICMJE | 2021年5月 | |||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2023年3月（主要结果度量的最终数据收集日期） | |||||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE |
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| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | |||||||||
| 改变历史 | ||||||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
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| 原始的次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | |||||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | |||||||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 不提供 | |||||||||
| 描述性信息 | ||||||||||
| 简短的标题ICMJE | 自闭症谱系障碍成人的HCT-MSC输注 | |||||||||
| 官方标题ICMJE | 自闭症谱系障碍的成年人的脐带衍生的间充质细胞产物HCT-MSC的I期研究 | |||||||||
| 简要摘要 | 该研究的目的是确定自闭症谱系障碍（ASD）的成年人中单次静脉内剂量的人脐带组织衍生的间充质基质细胞（HCT-MSC）的安全性和耐受性。 HCT-MSC是从脐带组织分离的细胞产物。从绳索组织中的细胞进行处理和扩展，然后在实验室中膨胀，然后静脉注入每个参与者的单剂量。参与者将年满18-35岁，ASD和全尺度iQ> 70，没有发现自闭症的遗传原因。参与者将在3和12个月时进行远程随访，并在6个月时进行面对面的访问。除了评估安全性的主要终点外，该研究还将包括评估自闭症谱系障碍特定结果指标的次要和探索性终点，以描述HCT-MSC给药后自闭症症状的任何变化。 | |||||||||
| 详细说明 | 这是一项前瞻性，开放标签的第一阶段研究，可确定单一静脉内剂量的人脐带组织的安全性和耐受性，这些人脐带组织衍生出间充质基质细胞（HCT-MSC）在自闭症谱系障碍（ASD）的成年人中的安全性和耐受性。 HCT-MSC是由由健康母亲通过剖宫产分娩的健康母亲捐赠的脐带组织制造的。从绳索组织中提取细胞，膨胀和冷冻保存（冷冻）。在本研究中，将对每个参与者静脉内给予一剂2x10^6细胞/kg（最多10 x 10^7）。 假设免疫失调和/或神经元连通性异常会对正常的脑发育产生不利影响，可能会导致ASD患者观察到的核心症状学。间充质基质细胞（MSC）表现出了多种免疫调节作用，被认为是通过旁分泌和营养信号传导进行的。虽然MSC调节免疫反应，但MSC本身具有低免疫原性（人体对它们没有强烈的免疫反应），并且它们不会永久植入受体中。 与ASD年龄在18至35岁之间的成年人有资格参加。所有参与者将进行筛查，其中包括临床评估，以验证ASD的诊断，认知能力，ASD症状水平以及资格确认。 在基线访问时，将对每个参与者静脉内给予一剂2x10^6细胞/kg（最多10 x 10^7）。参与者将在基线访问之日进入输液中心，并测量参与者的生命体征（心率，血压，温度，呼吸率）。如果参与者无法保持静止或合作，则可能需要在静脉注射之前进行一些镇静。将放置外围IV，并在输注之前，将对预细胞（Benadryl，solumedrol，每公斤0.5mg/kg）。 HCT-MSCS产品将在30-60分钟内静脉注射。在整个输注过程中，将连续监测脉搏血氧仪，并给出静脉输液。参与者将在1小时后出院，前提所有生命体征均处于基准状态，并且无症状没有毒性的证据。输注后的第二天，将评估参与者，以评估任何与输注有关的不良反应或并发症。输液后7-10天，致电给参与者或合法授权代表评估输注安全的代表。远程随访将在输液后3个月且一年后进行。参加者在输液后六个月返回杜克大学，以重复测试和安全随访。在基线3、6和12个月时，将获得评估不良事件的医学和行为历史问卷。 主要终点是安全性，将评估急性输注反应，感染的发生率和同种异体免疫的标志物。关键的次要终点将包括特定于ASD的结果指标，以描述产品给药后自闭症症状的任何变化。探索性分析将包括通过脑电图获得的措施，眼睛跟踪，瞳孔光反射，计算机视觉分析和触觉刺激。 | |||||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | |||||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段1 | |||||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：N/A 干预模型：单一组分配 掩蔽：无（打开标签） 主要目的：治疗 | |||||||||
| 条件ICMJE |
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| 干预ICMJE | 生物学：HCT-MSC 2x10^6 HCT-MSC/kg悬浮在血浆A中，5％HSA和残留的DMSO/Dextran通过注射器泵静脉内施用30-60分钟 | |||||||||
| 研究臂ICMJE | 实验：HCT-MSC输注 HCT-MSC的单一，静脉注射。靶向剂量为2x10^6细胞/kg，最大剂量为10 x 10^7细胞/kg。 干预：生物学：HCT-MSC | |||||||||
| 出版物 * | 不提供 | |||||||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | ||||||||||
| 招聘信息 | ||||||||||
| 招聘状态ICMJE | 尚未招募 | |||||||||
| 估计注册ICMJE | 12 | |||||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | |||||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2023年3月 | |||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2023年3月（主要结果度量的最终数据收集日期） | |||||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
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| 性别/性别ICMJE |
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| 年龄ICMJE | 18年至35年（成人） | |||||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | |||||||||
| 联系ICMJE |
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| 列出的位置国家ICMJE | 美国 | |||||||||
| 删除了位置国家 | ||||||||||
| 管理信息 | ||||||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04484077 | |||||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | Pro00104691 | |||||||||
| 有数据监测委员会 | 是的 | |||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享语句ICMJE |
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| 责任方 | 杜克大学医学博士Joanne Kurtzberg | |||||||||
| 研究赞助商ICMJE | 医学博士Joanne Kurtzberg | |||||||||
| 合作者ICMJE | 马库斯基金会 | |||||||||
| 研究人员ICMJE |
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| PRS帐户 | 杜克大学 | |||||||||
| 验证日期 | 2021年3月 | |||||||||
国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | ||||||||||
