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出境医 / 临床实验 / Prader-Willi综合征（GGAP）成人的全球生长激素研究

Prader-Willi综合征（GGAP）成人的全球生长激素研究

研究描述
简要摘要：
这项研究的总体目的是衡量30岁以上患有Prader-Willi综合征的成年人的生长激素治疗对身体和社会心理健康的影响。患者在第一年被随机分配接受安慰剂或生长激素治疗。他们将在第二年切换治疗，因此每个参与者都会接受一年的生长激素治疗和安慰剂的一年（交叉研究）。我们假设生长激素治疗将改善身体和社会心理健康。

病情或疾病 干预/治疗阶段
Prader-Willi综合征药物：躯体素药物：安慰剂阶段3

详细说明：

目标：

总体目的是衡量30岁以上患有Prader-Willi综合征（PWS）的成年人的生长激素治疗（GHT）对身体和社会心理健康的影响。

主要目的是测量GHT对30岁以上患有PWS的成年人的双能X射线吸收率扫描测量的GHT对瘦体重的影响。

次要目标是测量GHT对30岁以上PWS的成年人中GHT对总脂肪质量，骨密度，身体健康心血管适应性，实验室测量，肌肉力量，耐力和心理社会功能的影响。还将评估副作用的发生。

学习规划：

随机，双盲，安慰剂对照跨界试验两年，冲洗时间为3个月。

研究人群：

在过去的三年中，有50名PWS的成年人为30岁或以上，他们没有接受过GH的治疗。

干涉：

生长激素（基因运动，5.0 mg/ml）的皮下注射剂量为0.6-0.8 mg/天。比较器是安慰剂。

学习规划
研究信息的布局表
研究类型 ：介入（临床试验）
估计入学人数 ： 50名参与者
分配：随机
干预模型：跨界分配
掩蔽：四人（参与者，护理提供者，调查员，成果评估者）
主要意图：治疗
官方标题： Prader-Willi Syndroom成人的全球生长激素研究
估计研究开始日期 ： 2020年10月1日
估计的初级完成日期 ： 2024年1月1日
估计 学习完成日期 ： 2024年1月1日
武器和干预措施
手臂 干预/治疗
主动比较器：主动比较器：基因运动
皮下注射基因运动，0.6-0.8 mg/天。参与者以0.2 mg/天的速度开始，剂量以每天0.2 mg/天的剂量增加，最大剂量为0.6-0.8 mg/天。
药物：生长运动
干预措施是生长激素治疗（Genotropin），一年为0.6-0.8 mg/天皮下。它是带有附加功能的壁内药物。参与者从0.2 mg/天开始。根据临床体征（副作用的发生），生长激素剂量以0.2 mg/天的每月增加到0.6-0.8 mg/天的最大剂量增加。
其他名称：Genotropin（5,0 mg/ml）

安慰剂比较器：安慰剂比较器：安慰剂
安慰剂12个月。
药物：安慰剂
比较器是安慰剂，0.6-0.8 mg/天皮下一年。参与者从0.2 mg/天开始。剂量以每月0.2 mg/天的剂量增加，最大剂量为0.6-0.8 mg/天。

结果措施
主要结果指标 ：
  1. 瘦体重变化[时间范围：27个月]
    通过双能X射线吸收测定法扫描，瘦体重（以kg为单位）的变化（以kg为单位）


次要结果度量 ：
  1. 脂肪质量的变化[时间范围：27个月]
    通过双能X射线吸收测定法扫描，脂肪质量的变化（以kg为单位）

  2. 骨密度变化[时间范围：27个月]
    通过双能X射线吸收测定法扫描测量的骨密度变化（在T得分中）

  3. 更改心血管健身[时间范围：27个月]
    在跑步机应力测试期间用ECG估计的心血管适应性变化。我们在铅I和AVF中寻找轴向座。我们还寻找缺血的迹象（ST抑郁症，T波反转和病理Q波）。

  4. 实验室测量的变化[时间范围：27个月]

    以下实验室测量的变化：

    • 空腹血糖（mmol/l）
    • 糖基化血红蛋白（mmol/mol）
    • 总胆固醇（mmol/L）
    • 低密度脂蛋白胆固醇（MMOL/L）
    • 高密度脂蛋白胆固醇（mmol/L）
    • 甘油三酸酯（mmol/L）
    • 胰岛素样生长因子1（NMOL/L）
    • 游离甲状腺素4（PMOL/L）
    • 黄体生物激素（U/I）
    • 卵泡刺激激素（U/I）
    • 雌二醇或睾丸激素（NMOL/L）
    • 性激素结合球蛋白（NMOL/L）
    • 天冬氨酸转氨酶（U/L）
    • 丙氨酸转氨酶（U/L）
    • 碱性磷酸酶（U/L）
    • γ谷氨酸转肽酶（U/L）
    • 总胆红素（MICROMOL/L）
    • 乳酸脱氢酶（U/L）
    • 尿素（mmol/l）
    • 肌酐（Micromol/L）
    • 血红蛋白（MMOL/L）
    • 血细胞比容（L/L）
    • 平均局部体积（FL）
    • 白细胞（10^9/L）
    • 血小板（10^9/L）
    • 25-OH维生素D（NMOL/L）

  5. 肌肉力量的变化[时间范围：27个月]
    用手工架测力计确定的肌肉强度的变化

  6. 变化耐力[时间范围：27个月]
    通过跑步机应力测试估计的耐力变化

  7. 改变心理社会功能[时间范围：27个月]
    通过成人行为清单估计的社会心理功能的变化


其他结果措施：
  1. 重量和腰围比的变化[时间范围：27个月]
    重量变化（kg）和腰围比

  2. 血压变化[时间范围：27个月]
    血压改变（以MMHG为单位）

  3. 副作用的发生[时间范围：27个月]
    副作用的发生


资格标准
有资格信息的布局表
有资格学习的年龄： 30岁以上（成人，老年人）
有资格学习的男女：全部
接受健康的志愿者：不
标准

纳入标准：

  • 该患者被诊断为普拉德 - 威利综合征（经遗传确认）
  • 患者年龄30岁以上
  • 如果先前的GH治疗（例如，在试验环境中），GH应在开始研究之前至少停止三年
  • 该患者由营养师（热量限制）治疗至少三个月

排除标准：

  • 非合作行为
  • 怀孕
  • 已知的恶性肿瘤
  • 无法控制的糖尿病（HBA1C> 64 mmol/mol（8％））
  • 未处理的睡眠呼吸暂停' target='_blank'>阻塞性睡眠呼吸暂停（呼吸暂停呼吸呼吸呼吸呼吸呼吸暂停> 5）
  • 体重指数高于40 kg/m2
  • 任何原因的上空阻塞
  • 在研究前的最后三个月中，睾丸激素或雌激素替代疗法的变化
联系人和位置

联系人
位置联系人的布局表
联系人：医学博士Laura de Graaff博士0031618843010 l.degraaff@erasmusmc.nl

位置
布局表以获取位置信息
澳大利亚
皇家阿尔弗雷德医院
澳大利亚坎珀德（Camperdown），新南威尔士州2050
联系人：塔尼亚·马尔克维奇（Tania Markovic），医学博士，博士003161419229009 tania.markovic@sydney.edu.au
荷兰
鹿特丹大学医学中心Erasmus MC
鹿特丹，荷兰Zuid-Holland，3015GD
联系人：劳拉·德·格拉夫（Laura de Graaff），医学博士，博士
赞助商和合作者
伊拉斯mus医疗中心
辉瑞
Prader-Willi研究基金会
Prader-Willi Fonds
调查人员
调查员信息的布局表
首席研究员：劳拉·德·格拉夫（Laura de Graaff），医学博士鹿特丹大学医学中心Erasmus MC
追踪信息
首先提交的日期ICMJE 2020年7月15日
第一个发布日期icmje 2020年7月23日
上次更新发布日期2020年7月23日
估计研究开始日期ICMJE 2020年10月1日
估计的初级完成日期2024年1月1日（主要结果度量的最终数据收集日期）
当前的主要结果度量ICMJE
（提交：2020年7月21日）		瘦体重变化[时间范围：27个月]
通过双能X射线吸收测定法扫描，瘦体重（以kg为单位）的变化（以kg为单位）
原始主要结果措施ICMJE与电流相同
改变历史没有发布更改
当前的次要结果度量ICMJE
（提交：2020年7月21日）
  • 脂肪质量的变化[时间范围：27个月]
    通过双能X射线吸收测定法扫描，脂肪质量的变化（以kg为单位）
  • 骨密度变化[时间范围：27个月]
    通过双能X射线吸收测定法扫描测量的骨密度变化（在T得分中）
  • 更改心血管健身[时间范围：27个月]
    在跑步机应力测试期间用ECG估计的心血管适应性变化。我们在铅I和AVF中寻找轴向座。我们还寻找缺血的迹象（ST抑郁症，T波反转和病理Q波）。
  • 实验室测量的变化[时间范围：27个月]
    以下实验室测量的变化：
    • 空腹血糖（mmol/l）
    • 糖基化血红蛋白（mmol/mol）
    • 总胆固醇（mmol/L）
    • 低密度脂蛋白胆固醇（MMOL/L）
    • 高密度脂蛋白胆固醇（mmol/L）
    • 甘油三酸酯（mmol/L）
    • 胰岛素样生长因子1（NMOL/L）
    • 游离甲状腺素4（PMOL/L）
    • 黄体生物激素（U/I）
    • 卵泡刺激激素（U/I）
    • 雌二醇或睾丸激素（NMOL/L）
    • 性激素结合球蛋白（NMOL/L）
    • 天冬氨酸转氨酶（U/L）
    • 丙氨酸转氨酶（U/L）
    • 碱性磷酸酶（U/L）
    • γ谷氨酸转肽酶（U/L）
    • 总胆红素（MICROMOL/L）
    • 乳酸脱氢酶（U/L）
    • 尿素（mmol/l）
    • 肌酐（Micromol/L）
    • 血红蛋白（MMOL/L）
    • 血细胞比容（L/L）
    • 平均局部体积（FL）
    • 白细胞（10^9/L）
    • 血小板（10^9/L）
    • 25-OH维生素D（NMOL/L）
  • 肌肉力量的变化[时间范围：27个月]
    用手工架测力计确定的肌肉强度的变化
  • 变化耐力[时间范围：27个月]
    通过跑步机应力测试估计的耐力变化
  • 改变心理社会功能[时间范围：27个月]
    通过成人行为清单估计的社会心理功能的变化
原始的次要结果措施ICMJE与电流相同
当前其他预先指定的结果指标
（提交：2020年7月21日）
  • 重量和腰围比的变化[时间范围：27个月]
    重量变化（kg）和腰围比
  • 血压变化[时间范围：27个月]
    血压改变（以MMHG为单位）
  • 副作用的发生[时间范围：27个月]
    副作用的发生
原始其他预先指定的结果指标与电流相同
描述性信息
简短的标题ICMJE成年人的全球生长激素研究
官方标题ICMJE Prader-Willi Syndroom成人的全球生长激素研究
简要摘要这项研究的总体目的是衡量30岁以上患有Prader-Willi综合征的成年人的生长激素治疗对身体和社会心理健康的影响。患者在第一年被随机分配接受安慰剂或生长激素治疗。他们将在第二年切换治疗，因此每个参与者都会接受一年的生长激素治疗和安慰剂的一年（交叉研究）。我们假设生长激素治疗将改善身体和社会心理健康。
详细说明

目标：

总体目的是衡量30岁以上患有Prader-Willi综合征（PWS）的成年人的生长激素治疗（GHT）对身体和社会心理健康的影响。

主要目的是测量GHT对30岁以上患有PWS的成年人的双能X射线吸收率扫描测量的GHT对瘦体重的影响。

次要目标是测量GHT对30岁以上PWS的成年人中GHT对总脂肪质量，骨密度，身体健康心血管适应性，实验室测量，肌肉力量，耐力和心理社会功能的影响。还将评估副作用的发生。

学习规划：

随机，双盲，安慰剂对照跨界试验两年，冲洗时间为3个月。

研究人群：

在过去的三年中，有50名PWS的成年人为30岁或以上，他们没有接受过GH的治疗。

干涉：

生长激素（基因运动，5.0 mg/ml）的皮下注射剂量为0.6-0.8 mg/天。比较器是安慰剂。

研究类型ICMJE介入
研究阶段ICMJE阶段3
研究设计ICMJE分配：随机
干预模型：跨界分配
掩盖：四倍（参与者，护理提供者，调查员，成果评估者）
主要目的：治疗
条件ICMJE Prader-Willi综合征
干预ICMJE
  • 药物：生长运动
    干预措施是生长激素治疗（Genotropin），一年为0.6-0.8 mg/天皮下。它是带有附加功能的壁内药物。参与者从0.2 mg/天开始。根据临床体征（副作用的发生），生长激素剂量以0.2 mg/天的每月增加到0.6-0.8 mg/天的最大剂量增加。
    其他名称：Genotropin（5,0 mg/ml）
  • 药物：安慰剂
    比较器是安慰剂，0.6-0.8 mg/天皮下一年。参与者从0.2 mg/天开始。剂量以每月0.2 mg/天的剂量增加，最大剂量为0.6-0.8 mg/天。
研究臂ICMJE
  • 主动比较器：主动比较器：基因运动
    皮下注射基因运动，0.6-0.8 mg/天。参与者以0.2 mg/天的速度开始，剂量以每天0.2 mg/天的剂量增加，最大剂量为0.6-0.8 mg/天。
    干预：药物：躯体蓬丁
  • 安慰剂比较器：安慰剂比较器：安慰剂
    安慰剂12个月。
    干预：药物：安慰剂
出版物 *不提供

*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。
招聘信息
招聘状态ICMJE尚未招募
估计注册ICMJE
（提交：2020年7月21日）		 50
原始估计注册ICMJE与电流相同
估计的研究完成日期ICMJE 2024年1月1日
估计的初级完成日期2024年1月1日（主要结果度量的最终数据收集日期）
资格标准ICMJE

纳入标准：

  • 该患者被诊断为普拉德 - 威利综合征（经遗传确认）
  • 患者年龄30岁以上
  • 如果先前的GH治疗（例如，在试验环境中），GH应在开始研究之前至少停止三年
  • 该患者由营养师（热量限制）治疗至少三个月

排除标准：

  • 非合作行为
  • 怀孕
  • 已知的恶性肿瘤
  • 无法控制的糖尿病（HBA1C> 64 mmol/mol（8％））
  • 未处理的睡眠呼吸暂停' target='_blank'>阻塞性睡眠呼吸暂停（呼吸暂停呼吸呼吸呼吸呼吸呼吸暂停> 5）
  • 体重指数高于40 kg/m2
  • 任何原因的上空阻塞
  • 在研究前的最后三个月中，睾丸激素或雌激素替代疗法的变化
性别/性别ICMJE
有资格学习的男女：全部
年龄ICMJE 30岁以上（成人，老年人）
接受健康的志愿者ICMJE不
联系ICMJE
联系人：医学博士Laura de Graaff博士0031618843010 l.degraaff@erasmusmc.nl
列出的位置国家ICMJE澳大利亚，荷兰
删除了位置国家
管理信息
NCT编号ICMJE NCT04484051
其他研究ID编号ICMJE GGAP
有数据监测委员会是的
美国FDA调节的产品
研究美国FDA调节的药物：不
研究美国FDA调节的设备产品：不
从美国生产并出口的产品：不
IPD共享语句ICMJE
计划共享IPD：是的
计划描述：个别参与者数据尚未完成。研究人员打算根据要求在发布结果后要求分享完整的匿名数据集，研究方案和统计分析计划。知情同意书将不会共享。
支持材料：研究方案
支持材料：统计分析计划（SAP）
大体时间：这些数据将在2024年7月左右（结果发布之后）左右可用。数据将可用15年。
访问标准：应合理的要求。
责任方博士Laura CG De Graaff-Herder，Erasrus医疗中心
研究赞助商ICMJE伊拉斯mus医疗中心
合作者ICMJE
  • 辉瑞
  • Prader-Willi研究基金会
  • Prader-Willi Fonds
研究人员ICMJE
首席研究员：劳拉·德·格拉夫（Laura de Graaff），医学博士鹿特丹大学医学中心Erasmus MC
PRS帐户伊拉斯mus医疗中心
验证日期2020年7月

国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素
研究描述
简要摘要：
这项研究的总体目的是衡量30岁以上患有Prader-Willi综合征的成年人的生长激素治疗对身体和社会心理健康的影响。患者在第一年被随机分配接受安慰剂或生长激素治疗。他们将在第二年切换治疗，因此每个参与者都会接受一年的生长激素治疗和安慰剂的一年（交叉研究）。我们假设生长激素治疗将改善身体和社会心理健康。

病情或疾病 干预/治疗阶段
Prader-Willi综合征药物：躯体素药物：安慰剂阶段3

详细说明：

目标：

总体目的是衡量30岁以上患有Prader-Willi综合征（PWS）的成年人的生长激素治疗（GHT）对身体和社会心理健康的影响。

主要目的是测量GHT对30岁以上患有PWS的成年人的双能X射线吸收率扫描测量的GHT对瘦体重的影响。

次要目标是测量GHT对30岁以上PWS的成年人中GHT对总脂肪质量，骨密度，身体健康心血管适应性，实验室测量，肌肉力量，耐力和心理社会功能的影响。还将评估副作用的发生。

学习规划：

随机，双盲，安慰剂对照跨界试验两年，冲洗时间为3个月。

研究人群：

在过去的三年中，有50名PWS的成年人为30岁或以上，他们没有接受过GH的治疗。

干涉：

生长激素（基因运动，5.0 mg/ml）的皮下注射剂量为0.6-0.8 mg/天。比较器是安慰剂。

学习规划
研究信息的布局表
研究类型 ：介入（临床试验）
估计入学人数 ： 50名参与者
分配：随机
干预模型：跨界分配
掩蔽：四人（参与者，护理提供者，调查员，成果评估者）
主要意图：治疗
官方标题： Prader-Willi Syndroom成人的全球生长激素研究
估计研究开始日期 ： 2020年10月1日
估计的初级完成日期 ： 2024年1月1日
估计 学习完成日期 ： 2024年1月1日
武器和干预措施
手臂 干预/治疗
主动比较器：主动比较器：基因运动
皮下注射基因运动，0.6-0.8 mg/天。参与者以0.2 mg/天的速度开始，剂量以每天0.2 mg/天的剂量增加，最大剂量为0.6-0.8 mg/天。
药物：生长运动
干预措施是生长激素治疗（Genotropin），一年为0.6-0.8 mg/天皮下。它是带有附加功能的壁内药物。参与者从0.2 mg/天开始。根据临床体征（副作用的发生），生长激素剂量以0.2 mg/天的每月增加到0.6-0.8 mg/天的最大剂量增加。
其他名称：Genotropin（5,0 mg/ml）

安慰剂比较器：安慰剂比较器：安慰剂
安慰剂12个月。
药物：安慰剂
比较器是安慰剂，0.6-0.8 mg/天皮下一年。参与者从0.2 mg/天开始。剂量以每月0.2 mg/天的剂量增加，最大剂量为0.6-0.8 mg/天。

结果措施
主要结果指标 ：
  1. 瘦体重变化[时间范围：27个月]
    通过双能X射线吸收测定法扫描，瘦体重（以kg为单位）的变化（以kg为单位）


次要结果度量 ：
  1. 脂肪质量的变化[时间范围：27个月]
    通过双能X射线吸收测定法扫描，脂肪质量的变化（以kg为单位）

  2. 骨密度变化[时间范围：27个月]
    通过双能X射线吸收测定法扫描测量的骨密度变化（在T得分中）

  3. 更改心血管健身[时间范围：27个月]
    在跑步机应力测试期间用ECG估计的心血管适应性变化。我们在铅I和AVF中寻找轴向座。我们还寻找缺血的迹象（ST抑郁症，T波反转和病理Q波）。

  4. 实验室测量的变化[时间范围：27个月]

    以下实验室测量的变化：

    • 空腹血糖（mmol/l）
    • 糖基化血红蛋白（mmol/mol）
    • 总胆固醇（mmol/L）
    • 低密度脂蛋白胆固醇（MMOL/L）
    • 高密度脂蛋白胆固醇（mmol/L）
    • 甘油三酸酯（mmol/L）
    • 胰岛素样生长因子1（NMOL/L）
    • 游离甲状腺素4（PMOL/L）
    • 黄体生物激素（U/I）
    • 卵泡刺激激素（U/I）
    • 雌二醇或睾丸激素（NMOL/L）
    • 性激素结合球蛋白（NMOL/L）
    • 天冬氨酸转氨酶（U/L）
    • 丙氨酸转氨酶（U/L）
    • 碱性磷酸酶（U/L）
    • γ谷氨酸转肽酶（U/L）
    • 总胆红素（MICROMOL/L）
    • 乳酸脱氢酶（U/L）
    • 尿素（mmol/l）
    • 肌酐（Micromol/L）
    • 血红蛋白（MMOL/L）
    • 血细胞比容（L/L）
    • 平均局部体积（FL）
    • 白细胞（10^9/L）
    • 血小板（10^9/L）
    • 25-OH维生素D（NMOL/L）

  5. 肌肉力量的变化[时间范围：27个月]
    用手工架测力计确定的肌肉强度的变化

  6. 变化耐力[时间范围：27个月]
    通过跑步机应力测试估计的耐力变化

  7. 改变心理社会功能[时间范围：27个月]
    通过成人行为清单估计的社会心理功能的变化


其他结果措施：
  1. 重量和腰围比的变化[时间范围：27个月]
    重量变化（kg）和腰围比

  2. 血压变化[时间范围：27个月]
    血压改变（以MMHG为单位）

  3. 副作用的发生[时间范围：27个月]
    副作用的发生


资格标准
有资格信息的布局表
有资格学习的年龄： 30岁以上（成人，老年人）
有资格学习的男女：全部
接受健康的志愿者：不
标准

纳入标准：

  • 该患者被诊断为普拉德 - 威利综合征（经遗传确认）
  • 患者年龄30岁以上
  • 如果先前的GH治疗（例如，在试验环境中），GH应在开始研究之前至少停止三年
  • 该患者由营养师（热量限制）治疗至少三个月

排除标准：

  • 非合作行为
  • 怀孕
  • 已知的恶性肿瘤
  • 无法控制的糖尿病（HBA1C> 64 mmol/mol（8％））
  • 未处理的睡眠呼吸暂停' target='_blank'>阻塞性睡眠呼吸暂停（呼吸暂停呼吸呼吸呼吸呼吸呼吸暂停> 5）
  • 体重指数高于40 kg/m2
  • 任何原因的上空阻塞
  • 在研究前的最后三个月中，睾丸激素或雌激素替代疗法的变化
联系人和位置

联系人
位置联系人的布局表
联系人：医学博士Laura de Graaff博士0031618843010 l.degraaff@erasmusmc.nl

位置
布局表以获取位置信息
澳大利亚
皇家阿尔弗雷德医院
澳大利亚坎珀德（Camperdown），新南威尔士州2050
联系人：塔尼亚·马尔克维奇（Tania Markovic），医学博士，博士003161419229009 tania.markovic@sydney.edu.au
荷兰
鹿特丹大学医学中心Erasmus MC
鹿特丹，荷兰Zuid-Holland，3015GD
联系人：劳拉·德·格拉夫（Laura de Graaff），医学博士，博士
赞助商和合作者
伊拉斯mus医疗中心
辉瑞
Prader-Willi研究基金会
Prader-Willi Fonds
调查人员
调查员信息的布局表
首席研究员：劳拉·德·格拉夫（Laura de Graaff），医学博士鹿特丹大学医学中心Erasmus MC
追踪信息
首先提交的日期ICMJE 2020年7月15日
第一个发布日期icmje 2020年7月23日
上次更新发布日期2020年7月23日
估计研究开始日期ICMJE 2020年10月1日
估计的初级完成日期2024年1月1日（主要结果度量的最终数据收集日期）
当前的主要结果度量ICMJE
（提交：2020年7月21日）		瘦体重变化[时间范围：27个月]
通过双能X射线吸收测定法扫描，瘦体重（以kg为单位）的变化（以kg为单位）
原始主要结果措施ICMJE与电流相同
改变历史没有发布更改
当前的次要结果度量ICMJE
（提交：2020年7月21日）
  • 脂肪质量的变化[时间范围：27个月]
    通过双能X射线吸收测定法扫描，脂肪质量的变化（以kg为单位）
  • 骨密度变化[时间范围：27个月]
    通过双能X射线吸收测定法扫描测量的骨密度变化（在T得分中）
  • 更改心血管健身[时间范围：27个月]
    在跑步机应力测试期间用ECG估计的心血管适应性变化。我们在铅I和AVF中寻找轴向座。我们还寻找缺血的迹象（ST抑郁症，T波反转和病理Q波）。
  • 实验室测量的变化[时间范围：27个月]
    以下实验室测量的变化：
    • 空腹血糖（mmol/l）
    • 糖基化血红蛋白（mmol/mol）
    • 总胆固醇（mmol/L）
    • 低密度脂蛋白胆固醇（MMOL/L）
    • 高密度脂蛋白胆固醇（mmol/L）
    • 甘油三酸酯（mmol/L）
    • 胰岛素样生长因子1（NMOL/L）
    • 游离甲状腺素4（PMOL/L）
    • 黄体生物激素（U/I）
    • 卵泡刺激激素（U/I）
    • 雌二醇或睾丸激素（NMOL/L）
    • 性激素结合球蛋白（NMOL/L）
    • 天冬氨酸转氨酶（U/L）
    • 丙氨酸转氨酶（U/L）
    • 碱性磷酸酶（U/L）
    • γ谷氨酸转肽酶（U/L）
    • 总胆红素（MICROMOL/L）
    • 乳酸脱氢酶（U/L）
    • 尿素（mmol/l）
    • 肌酐（Micromol/L）
    • 血红蛋白（MMOL/L）
    • 血细胞比容（L/L）
    • 平均局部体积（FL）
    • 白细胞（10^9/L）
    • 血小板（10^9/L）
    • 25-OH维生素D（NMOL/L）
  • 肌肉力量的变化[时间范围：27个月]
    用手工架测力计确定的肌肉强度的变化
  • 变化耐力[时间范围：27个月]
    通过跑步机应力测试估计的耐力变化
  • 改变心理社会功能[时间范围：27个月]
    通过成人行为清单估计的社会心理功能的变化
原始的次要结果措施ICMJE与电流相同
当前其他预先指定的结果指标
（提交：2020年7月21日）
  • 重量和腰围比的变化[时间范围：27个月]
    重量变化（kg）和腰围比
  • 血压变化[时间范围：27个月]
    血压改变（以MMHG为单位）
  • 副作用的发生[时间范围：27个月]
    副作用的发生
原始其他预先指定的结果指标与电流相同
描述性信息
简短的标题ICMJE成年人的全球生长激素研究
官方标题ICMJE Prader-Willi Syndroom成人的全球生长激素研究
简要摘要这项研究的总体目的是衡量30岁以上患有Prader-Willi综合征的成年人的生长激素治疗对身体和社会心理健康的影响。患者在第一年被随机分配接受安慰剂或生长激素治疗。他们将在第二年切换治疗，因此每个参与者都会接受一年的生长激素治疗和安慰剂的一年（交叉研究）。我们假设生长激素治疗将改善身体和社会心理健康。
详细说明

目标：

总体目的是衡量30岁以上患有Prader-Willi综合征（PWS）的成年人的生长激素治疗（GHT）对身体和社会心理健康的影响。

主要目的是测量GHT对30岁以上患有PWS的成年人的双能X射线吸收率扫描测量的GHT对瘦体重的影响。

次要目标是测量GHT对30岁以上PWS的成年人中GHT对总脂肪质量，骨密度，身体健康心血管适应性，实验室测量，肌肉力量，耐力和心理社会功能的影响。还将评估副作用的发生。

学习规划：

随机，双盲，安慰剂对照跨界试验两年，冲洗时间为3个月。

研究人群：

在过去的三年中，有50名PWS的成年人为30岁或以上，他们没有接受过GH的治疗。

干涉：

生长激素（基因运动，5.0 mg/ml）的皮下注射剂量为0.6-0.8 mg/天。比较器是安慰剂。

研究类型ICMJE介入
研究阶段ICMJE阶段3
研究设计ICMJE分配：随机
干预模型：跨界分配
掩盖：四倍（参与者，护理提供者，调查员，成果评估者）
主要目的：治疗
条件ICMJE Prader-Willi综合征
干预ICMJE
  • 药物：生长运动
    干预措施是生长激素治疗（Genotropin），一年为0.6-0.8 mg/天皮下。它是带有附加功能的壁内药物。参与者从0.2 mg/天开始。根据临床体征（副作用的发生），生长激素剂量以0.2 mg/天的每月增加到0.6-0.8 mg/天的最大剂量增加。
    其他名称：Genotropin（5,0 mg/ml）
  • 药物：安慰剂
    比较器是安慰剂，0.6-0.8 mg/天皮下一年。参与者从0.2 mg/天开始。剂量以每月0.2 mg/天的剂量增加，最大剂量为0.6-0.8 mg/天。
研究臂ICMJE
  • 主动比较器：主动比较器：基因运动
    皮下注射基因运动，0.6-0.8 mg/天。参与者以0.2 mg/天的速度开始，剂量以每天0.2 mg/天的剂量增加，最大剂量为0.6-0.8 mg/天。
    干预：药物：躯体蓬丁
  • 安慰剂比较器：安慰剂比较器：安慰剂
    安慰剂12个月。
    干预：药物：安慰剂
出版物 *不提供

*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。
招聘信息
招聘状态ICMJE尚未招募
估计注册ICMJE
（提交：2020年7月21日）		 50
原始估计注册ICMJE与电流相同
估计的研究完成日期ICMJE 2024年1月1日
估计的初级完成日期2024年1月1日（主要结果度量的最终数据收集日期）
资格标准ICMJE

纳入标准：

  • 该患者被诊断为普拉德 - 威利综合征（经遗传确认）
  • 患者年龄30岁以上
  • 如果先前的GH治疗（例如，在试验环境中），GH应在开始研究之前至少停止三年
  • 该患者由营养师（热量限制）治疗至少三个月

排除标准：

  • 非合作行为
  • 怀孕
  • 已知的恶性肿瘤
  • 无法控制的糖尿病（HBA1C> 64 mmol/mol（8％））
  • 未处理的睡眠呼吸暂停' target='_blank'>阻塞性睡眠呼吸暂停（呼吸暂停呼吸呼吸呼吸呼吸呼吸暂停> 5）
  • 体重指数高于40 kg/m2
  • 任何原因的上空阻塞
  • 在研究前的最后三个月中，睾丸激素或雌激素替代疗法的变化
性别/性别ICMJE
有资格学习的男女：全部
年龄ICMJE 30岁以上（成人，老年人）
接受健康的志愿者ICMJE不
联系ICMJE
联系人：医学博士Laura de Graaff博士0031618843010 l.degraaff@erasmusmc.nl
列出的位置国家ICMJE澳大利亚，荷兰
删除了位置国家
管理信息
NCT编号ICMJE NCT04484051
其他研究ID编号ICMJE GGAP
有数据监测委员会是的
美国FDA调节的产品
研究美国FDA调节的药物：不
研究美国FDA调节的设备产品：不
从美国生产并出口的产品：不
IPD共享语句ICMJE
计划共享IPD：是的
计划描述：个别参与者数据尚未完成。研究人员打算根据要求在发布结果后要求分享完整的匿名数据集，研究方案和统计分析计划。知情同意书将不会共享。
支持材料：研究方案
支持材料：统计分析计划（SAP）
大体时间：这些数据将在2024年7月左右（结果发布之后）左右可用。数据将可用15年。
访问标准：应合理的要求。
责任方博士Laura CG De Graaff-Herder，Erasrus医疗中心
研究赞助商ICMJE伊拉斯mus医疗中心
合作者ICMJE
  • 辉瑞
  • Prader-Willi研究基金会
  • Prader-Willi Fonds
研究人员ICMJE
首席研究员：劳拉·德·格拉夫（Laura de Graaff），医学博士鹿特丹大学医学中心Erasmus MC
PRS帐户伊拉斯mus医疗中心
验证日期2020年7月

国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素

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