• 根据NCI CTCAE v5.0 [时间范围：在治疗期间以及在终止治疗后的90天期间出现与治疗相关的不良事件（AES）的发生]
  按CTCAE版本5.0分类和量化AES
• 通过改善造血[时间范围：通过治疗24周）来估计romiplostim的初步疗效
  在24周的治疗中，至少一种细胞血统的改善：

  1. 血小板反应（在基线或稳定的血小板计数上增加到10 x 103/ml，其输血独立性至少2周，那些取决于进入协议的人）
  2. 红细胞反应（当预处理血红蛋白低于7 g/dL时，定义为血红蛋白增加1.5 g/dL或在被输血的患者中，填充的红细胞输血单位的减少至少4个绝对数量的绝对数量为4与前8周的预处理输血数相比，连续8周输血）
  3. 嗜中性粒细胞反应（当预处理绝对中性粒细胞计数[ANC] 0.5 x103 /ml的ANC至少增加100％，ANC增加了0.5 x103 /ml）

• 评估血液学反应的时间[时间范围：从romiplostim启动到反应的时间，到24周的治疗]
  从romiplostim启动到响应的时间，如结果2所定义的，每个细胞谱系
• 评估血液计数的纵向变化[时间范围：从开始到结束，最多52周]
  血液计数从romiplostim开始到治疗结束
• 评估出血的发病率（包括粘膜 - 粉状出血）[时间范围：从开始到结束，最多52周]
  国际止血和血栓形成流血评估工具所定义的出血的出现（https://bledledingscore.certe.nl/）
• 评估中性粒细胞热的发生率[时间范围：从开始到结束，最多52周]
  中性粒细胞热的发生数量
• 评估血液产品支持的需求[时间范围：在治疗结束之前开始治疗之前，最多52周]
  血小板和红色呼叫输血数量的变化而没有主动出血核心
• 评估骨髓骨髓纤维化的发展[时间范围：在治疗开始后3至6个月；在终止治疗或任何其他时间点后的4到6周内，如果被认为临床指示。
  通过诊断时骨髓活检的网状染色来测量骨髓骨髓纤维化，并在启动Romiplostim时跟踪骨髓测试
• 评估接受预处理血小板输血的受试者中的输血依赖性或减少血小板输血的要求[时间范围：治疗开始后24周最多]
  输血依赖或需要减少血小板输血的患者数量

这项研究者发起的研究将调查儿童（年龄：0至21岁）的Romiplostim，血小板蛋白（TPO）模拟物的安全性和功效，具有广泛的骨髓衰竭障碍（BMF）的范围治疗以及护理标准。

目标：主要目标是评估Romiplostim在BMF儿童中的安全性和初步疗效。方法：这项开放标签，前瞻性试验性介入研究有两个臂。

ARM A将包括获得后的骨髓衰竭（BMF）疾病，包括肾上腺素性贫血，儿童的难治性细胞质，没有7和5Q缺失异常，毒素诱导的骨髓抑制以及由于感染而引起的骨髓抑制以及遗传性的细胞质伴有其他与其他细胞系有关的细胞疾病，这些细胞疾病与其他依赖于依赖于依赖于依赖的细胞。或表现出向骨髓衰竭的进展。臂B将包括接受化学疗法和/或放疗的儿童诱导血小板减少症/细胞质症和接受干细胞移植（SCT）的儿童。研究人员认为具有重要意义的癌症易感性和其他病因的儿童将被排除在研究之外。

• 骨髓衰竭障碍
• 再生障碍性贫血
• 血小板减少症
• 儿童难治性细胞减少
• 骨髓增生综合征（MDS）

• 实验：手臂A

  ARM A将包括获得性骨髓衰竭（BMF）疾病，包括性贫血，儿童耐火性细胞症/骨髓发育异常综合征（MDS）（MDS）（MDS），没有7和5Q缺失异常，毒素诱导的骨髓抑制以及其他导致的脊髓造成的细胞以及其他相关性的脊髓损伤，或者是其他相关性的细胞。输血依赖并表现为骨髓衰竭的线。

  ARM A：每周以5微克/kg/剂量的速度以及护理标准开始，并以2.5微克/kg/剂量的增量升级（根据临床和实验室的反应，每周由医师酌情决定）（最大：20微克/kg/kg/kg/kg/kg/kg/kg/kg/剂量）基于至少24周的反应或直到看到造血反应，以先到者为准。如果患者表现出反应，将继续治疗总计52周。

  干预：药物：Romiplostim
• 实验：手臂B

  臂B将包括接受化学疗法和/或放疗的儿童诱导血小板减少症/细胞质症和接受干细胞移植（SCT）的儿童。

  ARM B：根据实验室响应，以1微克/kg/剂量为1微克/kg/剂量的每周剂量2微克/kg/剂量，以1微克/kg/剂量（最大：10微克/kg/剂量）取决于实验室响应。

  干预：药物：Romiplostim

纳入标准：

• 年龄0至21岁
• 儿童应接受儿科血液学/肿瘤学提供者的持续护理

• 确认诊断以下任何一个

  1. 再生障碍性贫血

     • 如果骨髓细胞性<25％<25％或至少满足以下标准中的至少两个，则确定严重性性障碍性贫血的诊断： - （i）绝对中性粒细胞计数小于0.5×109/L，（ii）小于20×的血小板计数小于20× 109/L，（iii）网状细胞计数小于20×109/l
     • 中等性性障碍症定义为骨髓细胞性<50％，至少三个血液计数中至少有两个低于正常值的抑郁：满足标准： - （i）绝对中性粒细胞计数小于1200/mm3，（ii）血小板计数小于70,000/mm3，（iii）血红蛋白的贫血小于或等于或等于8.5 g/dl，并且在输血依赖性患者中小于或等于60,000/mm3的绝对网状细胞计数，但不符合严重性性羊水的标准
  2. 儿童的难治性细胞质症，没有单肌7或5q-，而没有细胞遗传学异常的证据，对白血病的倾向
  3. 脊髓抑制是由原发性肿瘤学家定义的，是在化学疗法或放射治疗继发于化学疗法的固体肿瘤儿童中定义的
  4. 脊髓抑制导致严重的全细胞减少症（绝对嗜中性粒细胞计数<0.5 x 0.5×109/l;血小板计数小于20×109/l，而网状细胞计数小于20×109/L。
  5. 接受干细胞移植和经历持续性血小板减少症（血小板计数<10 x 109/L）的患者需要血小板输血
  6. 遗传骨髓衰竭的诊断没有染色体脆性障碍

• 在入学率的7天内定义为：

  1. 肌酐：≤2.0mg/dl

  2. 肝功能：

     • 对于ARM A，只要患者没有慢性肝脏问题，肝炎诱导的SAA就可以接受肝酶的升高。如有必要，将进行肝活检。
     • 对于手臂B，只要没有慢性肝脏问题，就会接受肝酶的升高。如有必要，将进行肝活检。
• 生育潜力的女性同意在研究期间和完成治疗后4个月使用有效的避孕
• 必须能够提供书面和自愿的知情同意。

排除标准：

• 胎龄<32周或年龄≥21岁
• 具有血栓形成易感性的先前存在条件
• 与癌症易感性的骨髓衰竭综合征的诊断，包括染色体脆性疾病（Fanconi贫血，Bloom综合征，telangiectasia）和其他与已知关联有关癌症倾向的疾病
• 存在复杂的核型或单肌7或5q-或其他细胞遗传学异常，并已知易感癌症。
• MDS诊断
• 在筛查或预剂量的第1天，疗养或怀孕的女性（阳性血清或尿液β-Human绒毛膜促性腺激素[β-HCG]妊娠试验）。
• 当前的酒精或吸毒。
• 在研究药物的第一剂剂量之前，用研究药物治疗30天或5个半衰期（以较长的为准）进行治疗。
• 主动和不受控制的感染（例如败血症，乙型肝炎，乙型肝炎）。
• 慢性肝病，即。纤维化或肝硬化
• 感染人类免疫缺陷病毒（HIV）的受试者。
• 具有与romiplostim化学相关的药物的已知直接或延迟的超敏反应或特质
• 对活性物质的敏感性或过敏的已知历史，对任何赋形剂或任何大肠杆菌的摄影。
• 垂死状态或并发肝，肾脏，心脏，神经系统，肺部，感染性或代谢性疾病，其严重程度如此严重，以至于可能排除患者耐受方案治疗的能力，或者可能在7-10天内死亡。
• 在过去30天内使用研究药物参加任何研究的受试者。
• 无法说或阅读英语的非英语家庭

• 根据NCI CTCAE v5.0 [时间范围：在治疗期间以及在终止治疗后的90天期间出现与治疗相关的不良事件（AES）的发生]
  按CTCAE版本5.0分类和量化AES
• 通过改善造血[时间范围：通过治疗24周）来估计romiplostim的初步疗效
  在24周的治疗中，至少一种细胞血统的改善：

  1. 血小板反应（在基线或稳定的血小板计数上增加到10 x 103/ml，其输血独立性至少2周，那些取决于进入协议的人）
  2. 红细胞反应（当预处理血红蛋白低于7 g/dL时，定义为血红蛋白增加1.5 g/dL或在被输血的患者中，填充的红细胞输血单位的减少至少4个绝对数量的绝对数量为4与前8周的预处理输血数相比，连续8周输血）
  3. 嗜中性粒细胞反应（当预处理绝对中性粒细胞计数[ANC] 0.5 x103 /ml的ANC至少增加100％，ANC增加了0.5 x103 /ml）

• 评估血液学反应的时间[时间范围：从romiplostim启动到反应的时间，到24周的治疗]
  从romiplostim启动到响应的时间，如结果2所定义的，每个细胞谱系
• 评估血液计数的纵向变化[时间范围：从开始到结束，最多52周]
  血液计数从romiplostim开始到治疗结束
• 评估出血的发病率（包括粘膜 - 粉状出血）[时间范围：从开始到结束，最多52周]
  国际止血和血栓形成' target='_blank'>血栓形成流血评估工具所定义的出血的出现（https://bledledingscore.certe.nl/）
• 评估中性粒细胞热的发生率[时间范围：从开始到结束，最多52周]
  中性粒细胞热的发生数量
• 评估血液产品支持的需求[时间范围：在治疗结束之前开始治疗之前，最多52周]
  血小板和红色呼叫输血数量的变化而没有主动出血核心
• 评估骨髓骨髓纤维化的发展[时间范围：在治疗开始后3至6个月；在终止治疗或任何其他时间点后的4到6周内，如果被认为临床指示。
  通过诊断时骨髓活检的网状染色来测量骨髓骨髓纤维化，并在启动Romiplostim时跟踪骨髓测试
• 评估接受预处理血小板输血的受试者中的输血依赖性或减少血小板输血的要求[时间范围：治疗开始后24周最多]
  输血依赖或需要减少血小板输血的患者数量

这项研究者发起的研究将调查儿童（年龄：0至21岁）的Romiplostim，血小板蛋白（TPO）模拟物的安全性和功效，具有广泛的骨髓衰竭障碍（BMF）的范围治疗以及护理标准。

目标：主要目标是评估Romiplostim在BMF儿童中的安全性和初步疗效。方法：这项开放标签，前瞻性试验性介入研究有两个臂。

ARM A将包括获得后的骨髓衰竭（BMF）疾病，包括肾上腺素性贫血，儿童的难治性细胞质，没有7和5Q缺失异常，毒素诱导的骨髓抑制以及由于感染而引起的骨髓抑制以及遗传性的细胞质伴有其他与其他细胞系有关的细胞疾病，这些细胞疾病与其他依赖于依赖于依赖于依赖的细胞。或表现出向骨髓衰竭的进展。臂B将包括接受化学疗法和/或放疗的儿童诱导血小板减少症/细胞质症和接受干细胞移植（SCT）的儿童。研究人员认为具有重要意义的癌症易感性和其他病因的儿童将被排除在研究之外。

• 骨髓衰竭障碍
• 再生障碍性贫血
• 血小板减少症
• 儿童难治性细胞减少
• 骨髓增生综合征（MDS）

• 实验：手臂A

  ARM A将包括获得性骨髓衰竭（BMF）疾病，包括性贫血，儿童耐火性细胞症/骨髓发育异常综合征（MDS）（MDS）（MDS），没有7和5Q缺失异常，毒素诱导的骨髓抑制以及其他导致的脊髓造成的细胞以及其他相关性的脊髓损伤，或者是其他相关性的细胞。输血依赖并表现为骨髓衰竭的线。

  ARM A：每周以5微克/kg/剂量的速度以及护理标准开始，并以2.5微克/kg/剂量的增量升级（根据临床和实验室的反应，每周由医师酌情决定）（最大：20微克/kg/kg/kg/kg/kg/kg/kg/kg/剂量）基于至少24周的反应或直到看到造血反应，以先到者为准。如果患者表现出反应，将继续治疗总计52周。

  干预：药物：Romiplostim
• 实验：手臂B

  臂B将包括接受化学疗法和/或放疗的儿童诱导血小板减少症/细胞质症和接受干细胞移植（SCT）的儿童。

  ARM B：根据实验室响应，以1微克/kg/剂量为1微克/kg/剂量的每周剂量2微克/kg/剂量，以1微克/kg/剂量（最大：10微克/kg/剂量）取决于实验室响应。

  干预：药物：Romiplostim

纳入标准：

• 年龄0至21岁
• 儿童应接受儿科血液学/肿瘤学提供者的持续护理

• 确认诊断以下任何一个

  1. 再生障碍性贫血

     • 如果骨髓细胞性<25％<25％或至少满足以下标准中的至少两个，则确定严重性性障碍性贫血的诊断： - （i）绝对中性粒细胞计数小于0.5×109/L，（ii）小于20×的血小板计数小于20× 109/L，（iii）网状细胞计数小于20×109/l
     • 中等性性障碍症定义为骨髓细胞性<50％，至少三个血液计数中至少有两个低于正常值的抑郁：满足标准： - （i）绝对中性粒细胞计数小于1200/mm3，（ii）血小板计数小于70,000/mm3，（iii）血红蛋白的贫血小于或等于或等于8.5 g/dl，并且在输血依赖性患者中小于或等于60,000/mm3的绝对网状细胞计数，但不符合严重性性羊水的标准
  2. 儿童的难治性细胞质症，没有单肌7或5q-，而没有细胞遗传学异常的证据，对白血病的倾向
  3. 脊髓抑制是由原发性肿瘤学家定义的，是在化学疗法或放射治疗继发于化学疗法的固体肿瘤儿童中定义的
  4. 脊髓抑制导致严重的全细胞减少症（绝对嗜中性粒细胞计数<0.5 x 0.5×109/l;血小板计数小于20×109/l，而网状细胞计数小于20×109/L。
  5. 接受干细胞移植和经历持续性血小板减少症（血小板计数<10 x 109/L）的患者需要血小板输血
  6. 遗传骨髓衰竭的诊断没有染色体脆性障碍

• 在入学率的7天内定义为：

  1. 肌酐：≤2.0mg/dl

  2. 肝功能：

     • 对于ARM A，只要患者没有慢性肝脏问题，肝炎诱导的SAA就可以接受肝酶的升高。如有必要，将进行肝活检。
     • 对于手臂B，只要没有慢性肝脏问题，就会接受肝酶的升高。如有必要，将进行肝活检。
• 生育潜力的女性同意在研究期间和完成治疗后4个月使用有效的避孕
• 必须能够提供书面和自愿的知情同意。

排除标准：

• 胎龄<32周或年龄≥21岁
• 具有血栓形成' target='_blank'>血栓形成易感性的先前存在条件
• 与癌症易感性的骨髓衰竭综合征的诊断，包括染色体脆性疾病（Fanconi贫血，Bloom综合征，telangiectasia）和其他与已知关联有关癌症倾向的疾病
• 存在复杂的核型或单肌7或5q-或其他细胞遗传学异常，并已知易感癌症。
• MDS诊断
• 在筛查或预剂量的第1天，疗养或怀孕的女性（阳性血清或尿液β-Human绒毛膜促性腺激素[β-HCG]妊娠试验）。
• 当前的酒精或吸毒。
• 在研究药物的第一剂剂量之前，用研究药物治疗30天或5个半衰期（以较长的为准）进行治疗。
• 主动和不受控制的感染（例如败血症，乙型肝炎，乙型肝炎）。
• 慢性肝病，即。纤维化或肝硬化
• 感染人类免疫缺陷病毒（HIV）的受试者。
• 具有与romiplostim化学相关的药物的已知直接或延迟的超敏反应或特质
• 对活性物质的敏感性或过敏的已知历史，对任何赋形剂或任何大肠杆菌的摄影。
• 垂死状态或并发肝，肾脏，心脏，神经系统，肺部，感染性或代谢性疾病，其严重程度如此严重，以至于可能排除患者耐受方案治疗的能力，或者可能在7-10天内死亡。
• 在过去30天内使用研究药物参加任何研究的受试者。
• 无法说或阅读英语的非英语家庭