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关于儿童白血病的高级翻译研究
| 病情或疾病 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 白血病' target='_blank'>儿童白血病 | 遗传：RNA-seq遗传：整个外显子测序其他：细胞遗传学测试 |
该研究的第一部分旨在研究白血病' target='_blank'>儿童白血病的基因组学和药物敏感性及其对精确医学的潜在应用。
该研究的第二部分旨在通过动物模型实验开发用于治疗白血病' target='_blank'>儿童白血病的新型抗体。
设计：
项目1：将对香港儿童医院招募的白血病（ALL，AML，MPAL，JMML，MDS）的儿童进行全外观和RNA测序。样品将筛选其对离体培养系统中预选的，临床上可访问的靶向药物的敏感性。高危患者的结果将受到肿瘤范围进行评估。
项目2：通过噬菌体显示鉴定的完全人类抗体候选物将被设计为治疗形式，并评估了复发/难治性B-all和转基因小鼠的患者衍生的异种移植物的功效和安全性。动作机理将通过单细胞RNA测序来鉴定。
意义：
实施功能基因组学可以鉴定白血病患者，这些患者将从靶向疗法中受益并能够裁缝精确医学。发明的抗体可以转移到临床试验中，以挽救高危小儿B-all。预见到对白血病' target='_blank'>儿童白血病治疗的直接和长期影响。
| 研究类型 ： | 观察 |
| 估计入学人数 ： | 150名参与者 |
| 观察模型： | 队列 |
| 时间观点： | 预期 |
| 官方标题： | 通过高级翻译研究来推动白血病' target='_blank'>儿童白血病的治疗进展，并立即产生影响 |
| 实际学习开始日期 ： | 2020年7月1日 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2023年6月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2024年6月 |
| 组/队列 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 白血病' target='_blank'>儿童白血病 收集外周血和骨髓样品进行遗传分析，Invitro药物敏感性测试和动物实验。 | 遗传：RNA-Seq 基因表达和融合笔录分析 遗传：整个外显子测序 遗传交替分析 其他：细胞遗传学测试 通过细胞遗传学分析监测缓解和复发。 |
生物测量保留率：DNA样品
| 联系人：凯西·陈（Kathy Chan），博士。 | 852-35052858 | kathyyychan@cuhk.edu.hk | |
| 联系人：Kam Tong Leung，博士。 | 852-35133176 | ktleung@cuhk.edu.hk |
| 中国，HKSAR | |
| 香港儿童医院 | 招募 |
| 香港，中国香港 | |
| 联系人：Kam Tong Leung，博士D. 852-35133176 ktleung@cuhk.edu.hk | |
| 追踪信息 | |||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交日期 | 2020年7月14日 | ||||||||
| 第一个发布日期 | 2020年7月20日 | ||||||||
| 上次更新发布日期 | 2020年7月20日 | ||||||||
| 实际学习开始日期 | 2020年7月1日 | ||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2023年6月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 当前的主要结果指标 | |||||||||
| 原始主要结果指标 | 与电流相同 | ||||||||
| 改变历史 | 没有发布更改 | ||||||||
| 当前的次要结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 原始的次要结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 描述性信息 | |||||||||
| 简短标题 | 关于白血病' target='_blank'>儿童白血病的高级翻译研究 | ||||||||
| 官方头衔 | 通过高级翻译研究来推动白血病' target='_blank'>儿童白血病的治疗进展，并立即产生影响 | ||||||||
| 简要摘要 | 最常见的小儿癌症患有白血病儿童的预后明显改善。然而，在15-40％的患者中，复发仍然发生在<50％的概率中，由于压倒性的毒性导致标准化学疗法的加强，这不太可能增加。因此，必须为高危病例的有效且安全的靶向疗法出现。这项研究构成了两个旨在推动治疗进展的研究项目。 | ||||||||
| 详细说明 | 该研究的第一部分旨在研究白血病' target='_blank'>儿童白血病的基因组学和药物敏感性及其对精确医学的潜在应用。 该研究的第二部分旨在通过动物模型实验开发用于治疗白血病' target='_blank'>儿童白血病的新型抗体。 设计： 项目1：将对香港儿童医院招募的白血病（ALL，AML，MPAL，JMML，MDS）的儿童进行全外观和RNA测序。样品将筛选其对离体培养系统中预选的，临床上可访问的靶向药物的敏感性。高危患者的结果将受到肿瘤范围进行评估。 项目2：通过噬菌体显示鉴定的完全人类抗体候选物将被设计为治疗形式，并评估了复发/难治性B-all和转基因小鼠的患者衍生的异种移植物的功效和安全性。动作机理将通过单细胞RNA测序来鉴定。 意义： 实施功能基因组学可以鉴定白血病患者，这些患者将从靶向疗法中受益并能够裁缝精确医学。发明的抗体可以转移到临床试验中，以挽救高危小儿B-all。预见到对白血病' target='_blank'>儿童白血病治疗的直接和长期影响。 | ||||||||
| 研究类型 | 观察 | ||||||||
| 学习规划 | 观察模型：队列 时间观点：潜在 | ||||||||
| 目标随访时间 | 不提供 | ||||||||
| 生物测量 | 保留：DNA样品 描述： 外围血或骨爪子 | ||||||||
| 采样方法 | 非概率样本 | ||||||||
| 研究人群 | 该研究将招募怀疑或诊断出患有白血病的儿童进行研究。 | ||||||||
| 健康）状况 | 白血病' target='_blank'>儿童白血病 | ||||||||
| 干涉 |
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| 研究组/队列 | 白血病' target='_blank'>儿童白血病 收集外周血和骨髓样品进行遗传分析，Invitro药物敏感性测试和动物实验。 干预措施：
| ||||||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||||||
| 招聘信息 | |||||||||
| 招聘状况 | 招募 | ||||||||
| 估计入学人数 | 150 | ||||||||
| 原始估计注册 | 与电流相同 | ||||||||
| 估计学习完成日期 | 2024年6月 | ||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2023年6月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 资格标准 | 包容： 临床诊断/定义为 3.混合表型急性白血病（MPAL）或 4.少年脊髓细胞白血病（JMML）或 5.骨髓增生综合征（MDS）或 6.正常的骨髓供体 排除：
| ||||||||
| 性别/性别 |
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| 年龄 | 最多18岁（儿童，成人） | ||||||||
| 接受健康的志愿者 | 是的 | ||||||||
| 联系人 |
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| 列出的位置国家 | 中国 | ||||||||
| 删除了位置国家 | |||||||||
| 管理信息 | |||||||||
| NCT编号 | NCT04478006 | ||||||||
| 其他研究ID编号 | HKCH-REC-2020-012 | ||||||||
| 有数据监测委员会 | 不提供 | ||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享声明 | 不提供 | ||||||||
| 责任方 | 凯西·陈（Kathy Chan），香港中国大学 | ||||||||
| 研究赞助商 | 香港中国大学 | ||||||||
| 合作者 | 不提供 | ||||||||
| 调查人员 | 不提供 | ||||||||
| PRS帐户 | 香港中国大学 | ||||||||
| 验证日期 | 2020年7月 | ||||||||
| 病情或疾病 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 白血病' target='_blank'>儿童白血病 | 遗传：RNA-seq遗传：整个外显子测序其他：细胞遗传学测试 |
该研究的第一部分旨在研究白血病' target='_blank'>儿童白血病的基因组学和药物敏感性及其对精确医学的潜在应用。
该研究的第二部分旨在通过动物模型实验开发用于治疗白血病' target='_blank'>儿童白血病的新型抗体。
设计：
项目1：将对香港儿童医院招募的白血病（ALL，AML，MPAL，JMML，MDS）的儿童进行全外观和RNA测序。样品将筛选其对离体培养系统中预选的，临床上可访问的靶向药物的敏感性。高危患者的结果将受到肿瘤范围进行评估。
项目2：通过噬菌体显示鉴定的完全人类抗体候选物将被设计为治疗形式，并评估了复发/难治性B-all和转基因小鼠的患者衍生的异种移植物的功效和安全性。动作机理将通过单细胞RNA测序来鉴定。
意义：
实施功能基因组学可以鉴定白血病患者，这些患者将从靶向疗法中受益并能够裁缝精确医学。发明的抗体可以转移到临床试验中，以挽救高危小儿B-all。预见到对白血病' target='_blank'>儿童白血病治疗的直接和长期影响。
| 研究类型 ： | 观察 |
| 估计入学人数 ： | 150名参与者 |
| 观察模型： | 队列 |
| 时间观点： | 预期 |
| 官方标题： | 通过高级翻译研究来推动白血病' target='_blank'>儿童白血病的治疗进展，并立即产生影响 |
| 实际学习开始日期 ： | 2020年7月1日 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2023年6月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2024年6月 |
| 组/队列 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 白血病' target='_blank'>儿童白血病 收集外周血和骨髓样品进行遗传分析，Invitro药物敏感性测试和动物实验。 | 遗传：RNA-Seq 基因表达和融合笔录分析 遗传：整个外显子测序 遗传交替分析 其他：细胞遗传学测试 通过细胞遗传学分析监测缓解和复发。 |
生物测量保留率：DNA样品
| 联系人：凯西·陈（Kathy Chan），博士。 | 852-35052858 | kathyyychan@cuhk.edu.hk | |
| 联系人：Kam Tong Leung，博士。 | 852-35133176 | ktleung@cuhk.edu.hk |
| 中国，HKSAR | |
| 香港儿童医院 | 招募 |
| 香港，中国香港 | |
| 联系人：Kam Tong Leung，博士D. 852-35133176 ktleung@cuhk.edu.hk | |
| 追踪信息 | |||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交日期 | 2020年7月14日 | ||||||||
| 第一个发布日期 | 2020年7月20日 | ||||||||
| 上次更新发布日期 | 2020年7月20日 | ||||||||
| 实际学习开始日期 | 2020年7月1日 | ||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2023年6月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 当前的主要结果指标 | |||||||||
| 原始主要结果指标 | 与电流相同 | ||||||||
| 改变历史 | 没有发布更改 | ||||||||
| 当前的次要结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 原始的次要结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 描述性信息 | |||||||||
| 简短标题 | 关于白血病' target='_blank'>儿童白血病的高级翻译研究 | ||||||||
| 官方头衔 | 通过高级翻译研究来推动白血病' target='_blank'>儿童白血病的治疗进展，并立即产生影响 | ||||||||
| 简要摘要 | 最常见的小儿癌症患有白血病儿童的预后明显改善。然而，在15-40％的患者中，复发仍然发生在<50％的概率中，由于压倒性的毒性导致标准化学疗法的加强，这不太可能增加。因此，必须为高危病例的有效且安全的靶向疗法出现。这项研究构成了两个旨在推动治疗进展的研究项目。 | ||||||||
| 详细说明 | 该研究的第一部分旨在研究白血病' target='_blank'>儿童白血病的基因组学和药物敏感性及其对精确医学的潜在应用。 该研究的第二部分旨在通过动物模型实验开发用于治疗白血病' target='_blank'>儿童白血病的新型抗体。 设计： 项目1：将对香港儿童医院招募的白血病（ALL，AML，MPAL，JMML，MDS）的儿童进行全外观和RNA测序。样品将筛选其对离体培养系统中预选的，临床上可访问的靶向药物的敏感性。高危患者的结果将受到肿瘤范围进行评估。 项目2：通过噬菌体显示鉴定的完全人类抗体候选物将被设计为治疗形式，并评估了复发/难治性B-all和转基因小鼠的患者衍生的异种移植物的功效和安全性。动作机理将通过单细胞RNA测序来鉴定。 意义： 实施功能基因组学可以鉴定白血病患者，这些患者将从靶向疗法中受益并能够裁缝精确医学。发明的抗体可以转移到临床试验中，以挽救高危小儿B-all。预见到对白血病' target='_blank'>儿童白血病治疗的直接和长期影响。 | ||||||||
| 研究类型 | 观察 | ||||||||
| 学习规划 | 观察模型：队列 时间观点：潜在 | ||||||||
| 目标随访时间 | 不提供 | ||||||||
| 生物测量 | 保留：DNA样品 描述： 外围血或骨爪子 | ||||||||
| 采样方法 | 非概率样本 | ||||||||
| 研究人群 | 该研究将招募怀疑或诊断出患有白血病的儿童进行研究。 | ||||||||
| 健康）状况 | 白血病' target='_blank'>儿童白血病 | ||||||||
| 干涉 |
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| 研究组/队列 | 白血病' target='_blank'>儿童白血病 收集外周血和骨髓样品进行遗传分析，Invitro药物敏感性测试和动物实验。 干预措施：
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| 出版物 * | 不提供 | ||||||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||||||
| 招聘信息 | |||||||||
| 招聘状况 | 招募 | ||||||||
| 估计入学人数 | 150 | ||||||||
| 原始估计注册 | 与电流相同 | ||||||||
| 估计学习完成日期 | 2024年6月 | ||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2023年6月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 资格标准 | 包容： 临床诊断/定义为 3.混合表型急性白血病（MPAL）或 4.少年脊髓细胞白血病（JMML）或 5.骨髓增生综合征（MDS）或 6.正常的骨髓供体 排除：
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| 性别/性别 |
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| 年龄 | 最多18岁（儿童，成人） | ||||||||
| 接受健康的志愿者 | 是的 | ||||||||
| 联系人 |
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| 列出的位置国家 | 中国 | ||||||||
| 删除了位置国家 | |||||||||
| 管理信息 | |||||||||
| NCT编号 | NCT04478006 | ||||||||
| 其他研究ID编号 | HKCH-REC-2020-012 | ||||||||
| 有数据监测委员会 | 不提供 | ||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享声明 | 不提供 | ||||||||
| 责任方 | 凯西·陈（Kathy Chan），香港中国大学 | ||||||||
| 研究赞助商 | 香港中国大学 | ||||||||
| 合作者 | 不提供 | ||||||||
| 调查人员 | 不提供 | ||||||||
| PRS帐户 | 香港中国大学 | ||||||||
| 验证日期 | 2020年7月 | ||||||||
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