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出境医 / 临床实验 / PPMI 2.0临床 - 建立深层表型PD队列(PPMI)

PPMI 2.0临床 - 建立深层表型PD队列(PPMI)

研究描述
简要摘要:

帕金森进步标记倡议2.0(PPMI 2.0)是一项纵向,观察性的,多中心的自然历史研究,用于评估帕克森氏病的临床特征,数字结果以及成像,生物学和遗传标记的临床特征的进展,帕金森氏病(PD)的进展(PD)的进展。明显的PD,前驱PD和健康对照

PPMI 2.0的总体目标是鉴定疾病进展的标志物,以在疗法的临床试验中使用,以减少PD障碍的进展。


病情或疾病
帕金森综合症

详细说明:
PPMI 2.0是一个广泛的程序,扩大了原始PPMI研究的目标(NCT01141023),其中包括此PPMI 2.0临床协议,以及PPMI 2.0遥控器,PPMI 2.0数字应用程序和PPMI 2.0在线协议。 PPMI 2.0中的所有参与者都将被要求参与所有PPMI 2.0协议,但根据他们的招聘方法,参与者可以根据适当的顺序进行顺序签名。 PPMI 2.0还可以要求参与者参加其他PPMI 2.0伴侣研究(它们是开发的),这可能仅涉及基于他们的队列名称和/或站点位置的PPMI 2.0参与者的子集。
学习规划
研究信息的布局表
研究类型观察
估计入学人数 4500名参与者
观察模型:病例对照
时间观点:其他
官方标题:帕金森的进步标记倡议(PPMI)2.0临床 - 建立一个深层表型PD队列
实际学习开始日期 2020年7月1日
估计的初级完成日期 2033年12月
估计 学习完成日期 2033年12月
武器和干预措施
组/队列
临床观察
在5 - 8年的时间里,一旦确定,将在临床上确定多达4500名参与者。
结果措施
主要结果指标
  1. 建立可以在PD研究社区中使用的临床,数字,成像,生物学和遗传数据的临床,数字,成像,生物学和遗传数据的标准化方案。 [时间范围:基线至156个月]
    该协议将基于现有的PPMI基础架构

  2. 全面且均匀获取的数据集[时间范围:基线至156个月]
    开发一个综合且均匀获得的临床,数字和成像数据集以及生物学和遗传样本的存储库,PD研究界可以使用,以测试PD的基本分子病理学的假设,使PD进展建模以识别临床和/或数据驱动的PD进展子集,并为研究PD治疗学提供了信息(例如,针对突触核蛋白,LRRK2,GBA以及其他靶标的临床试验)

  3. 变化率之间的比较[时间范围:研究间隔从3个月到156个月不等]
    使用临床和生物学数据来估计PD诊断的研究参与者(包括患有LRRK2,GBA,SNCA或稀有遗传突变的患者(包括临床,数字,成像,生物学和遗传结局的平均值)的平均变化率以及临床,数字,成像,生物学和遗传结果的变异性(包括例如Parkin或pink1)以及患有前驱帕金森氏病的人(包括RBD,嗅觉损失,LRRK2,GBA,SNCA或罕见的遗传突变(例如Parkin或Pink1)和/或其他具有DAT赤字的PD风险因素的人(例如Parkin或Pink1)和健康的参与者。

  4. 各种子集中临床,成像和生物元结果的度量的患病率[时间范围:研究间隔从基线到156个月不等。这是给出的
    确认现有并确定新型临床,数字,成像,生物学和遗传PD进展标记物,以识别定量的个体度量或措施的组合,这些测量表明PD诊断的研究参与者(包括患有LRRK2,GBA,SNCA或稀有遗传的患者)的最佳间隔变化突变(例如Parkin或Pink1))和前驱帕金森氏病的个体(包括RBD,嗅觉损失的个体,LRRK2,GBA,SNCA或稀有基因突变(例如Parkin或Pink1)和/或其他带有PD的风险因素与健康对照组相比,没有基线评估,进展里程碑和/或临床,数字,成像,生物学和遗传变化或其他措施的速率与健康对照组相比,或在研究参与者的子集中相比,没有DAT赤字。

  5. 确定表现到PD的可能性[时间范围:研究间隔从基线到156个月不等。这是给出的
    评估在前驱Promal队列中入选前PD的个体(包括患有RBD的个体,嗅觉损失的个体,LRRK2,GBA,GBA,SNCA或稀有遗传突变(例如Parkin或Pink1)和/或其他风险因素的人(包括RBD,A LRRK2)和/或其他风险因素PD有和没有DAT赤字)。


生物测量保留率:DNA样品
将获得DNA进行测序和基因组分析的提取的血液。这些可能以禁食状态收集。

资格标准
有资格信息的布局表
有资格学习的年龄: 30岁以上(成人,老年人)
有资格学习的男女:全部
接受健康的志愿者:是的
采样方法:非概率样本
研究人群
在PPMI 2.0中,最多4,500名参与者将被招募,并在各种队列中的大约40-50个国际临床部位进行纵向,包括健康对照,帕金森氏病,PD表现出基因携带者和前驱物(那些有生产PD的风险) 。
标准

纳入标准:

帕金森病(PD)受试者:

  • 筛查时30岁或以上的男性或女性。
  • 诊断帕金森病在筛查时诊断2年或更少。
  • 预计将不需要PD药物,从基线起至少6个月。
  • 患者必须至少有两个:静止震颤,头肌动症,刚性(必须具有静止震颤或胸肌);或不对称的静止震颤或不对称的头肌障碍。
  • Hoehn和Yahr I阶段I或II处。
  • 服用以下任何药物的个体:甲基甲酯,甲基苯甲酸酯,苯丙胺衍生物或莫达非尼的个体必须愿意并在医学上能够在DatScan成像之前至少5个半衰期持有药物。
  • 确认参与者是根据筛选DatScan成像符合条件的。
  • 能够提供知情同意
  • 在研究期间,妇女可能不会怀孕,哺乳或计划怀孕。 〜包括在注射DATSCAN之前筛选DatScan成像测试的当天进行阴性妊娠试验。

健康对照(HC)受试者:

  • 筛查时30岁或以上的男性或女性。
  • 服用以下任何药物的个体:甲基甲酯,甲基苯甲酸酯,苯丙胺衍生物或莫达非尼的个体必须愿意并在医学上能够在DatScan成像之前至少5个半衰期持有药物。
  • 确认参与者是根据筛选DatScan成像符合条件的。
  • 能够提供知情同意
  • 在研究期间,妇女可能不会怀孕,哺乳或计划怀孕。 〜包括在注射DatScan™之前对DATSCAN成像测试进行筛查的当天进行阴性妊娠试验。

排除标准:

帕金森病(PD)受试者:

  • 目前服用左旋多巴,多巴胺激动剂,MAO-B抑制剂(例如Selegiline,Rasagiline),Amantadine或其他PD药物。
  • 在基线后60天内服用了左旋多巴,多巴胺激动剂,MAO-B抑制剂或amantadine。
  • 在基线之前服用了左旋多巴或多巴胺激动剂,总计超过90天。
  • 由于药物(例如,甲氧氯普胺,氟尼酮,神经疗法)或代谢性疾病(例如,威尔逊疾病),脑炎或退化性疾病(例如,进行性障碍性症状)引起的非典型PD综合征
  • 由研究者确定的痴呆症的临床诊断。
  • 先前获得的MRI扫描具有临床意义的神经系统疾病的证据(研究者认为)
  • 接受了以下任何药物:多巴胺受体阻滞剂(神经疗法),甲氧氯普胺和筛查后6个月内。
  • 当前用抗凝剂(例如香豆素,肝素,口服凝血酶抑制剂)治疗可能排除安全完成腰刺穿。
  • 条件排除了常规腰穿刺的安全性能,例如过度的腰椎疾病,出血性临床或临床上显着的凝血病或血小板减少症。
  • 研究人员认为,任何其他医学或精神病疾病或实验室异常都可能排除参与。

健康对照(HC)受试者:

  • 当前或活跃的临床显着神经系统疾病(研究者认为)。
  • 具有PD的一级亲戚(父母,兄弟姐妹,孩子)。
  • 先前获得的MRI扫描具有临床意义的神经系统疾病的证据(研究者认为)
  • 接受了以下任何药物:多巴胺受体阻滞剂(神经疗法),甲氧氯普胺和筛查后6个月内。
  • 当前用抗凝剂(例如,香豆素,肝素,口服凝血酶抑制剂)治疗可能排除安全完成腰椎刺穿。
  • 条件排除了常规腰穿刺的安全性能,例如过度的腰椎疾病,出血性临床或临床上显着的凝血病或血小板减少症。
  • 研究人员认为,任何其他医学或精神病疾病或实验室异常都可能排除参与。

纳入标准:

(PD-LRK2或GBA)参与者:

  • 筛查时30岁或以上的男性或女性。
  • 诊断帕金森病在筛查时诊断2年或更少。
  • 患者必须至少有两个:静止震颤,颤音,僵硬(必须具有静止震颤或胸肌);或不对称的静止震颤或不对称的头肌障碍。
  • Hoehn和Yahr I阶段I或II处。
  • 确认病因LRRK2或GBA(作为基因筛查的一部分进行基因检测的意愿,并将基因检测结果告知或证明先前基因检测结果)。
  • 服用以下任何药物的个体:甲基甲酯,甲基苯甲酸酯,苯丙胺衍生物或莫达非尼的个体必须愿意并在医学上能够在DatScan成像之前至少5个半衰期持有药物。
  • 确认参与者是根据筛选DatScan成像符合条件的。
  • 能够提供知情同意
  • 在研究期间,妇女可能不会怀孕,哺乳或计划怀孕。 〜包括在注射DatScan™之前筛选DatScan成像测试的当天进行阴性妊娠试验。

排除标准:

PD-LRK2或GBA

  • 接受了以下任何药物:多巴胺受体阻滞剂(神经疗法),甲氧氯普胺和筛查后6个月内。
  • 目前用抗凝剂(例如,香豆素,肝素)治疗可能会阻止安全完成的腰穿治疗
  • 条件排除了常规腰穿刺的安全性能,例如过度的腰椎疾病,出血性临床或临床上显着的凝血病或血小板减少症。
  • 研究人员认为,任何其他医学或精神病疾病或实验室异常都可能排除参与。

纳入标准:

PD-SNCA或评分基因突变(例如Parkin或Pink 1))

  • 筛查时30岁或以上的男性或女性。
  • 帕金森病诊断筛查时。
  • 患者必须至少有两个:静止震颤,头肌动症,刚性(必须具有静止震颤或胸肌);或不对称的静止震颤或不对称的头肌障碍。
  • Hoehn和Yahr I阶段I,II或III,基线。
  • 确认病因SNCA或罕见的遗传突变(例如Parkin或Pink 1)(愿意接受基因检测作为基因筛查的一部分,并了解基因检测结果,或证明先前的基因检测结果)。
  • 服用以下任何药物的个体:甲基甲酯,甲基苯甲酸酯,苯丙胺衍生物或莫达非尼的个体必须愿意并在医学上能够在DatScan成像之前至少5个半衰期持有药物。
  • 确认参与者是根据筛选DatScan成像符合条件的。
  • 能够提供知情同意
  • 在研究期间,妇女可能不会怀孕,哺乳或计划怀孕。 〜包括注射DatScan™之前筛查DatScan成像测试的当天进行阴性妊娠试验。

排除标准:

PD-SNCA或评分基因突变(例如Parkin或Pink 1))

  • 接受了以下任何药物:多巴胺受体阻滞剂(神经疗法),甲氧氯普胺和筛查后6个月内。
  • 目前用抗凝剂(例如,香豆素,肝素)治疗可能会阻止安全完成的腰穿治疗
  • 条件排除了常规腰穿刺的安全性能,例如过度的腰椎疾病,出血性临床或临床上显着的凝血病或血小板减少症。
  • 研究人员认为,任何其他医学或精神病疾病或实验室异常都可能排除参与。

前驱学科:

筛选的纳入标准:

  • 在PPMI 2.0遥控器中,根据风险标准,嗅觉和/或PPMI 2.0在线协议中的其他评估有资格获得PPMI 2.0临床资格。
  • 男性或女性60岁或以上(SNCA年龄30岁或30岁以外,或评估遗传突变(例如Parkin或Pink1)参与者)。
  • 服用以下任何药物的个体:甲基甲酯,甲基苯甲酸酯,苯丙胺衍生物或莫达非尼的个体必须愿意并在医学上能够在DatScan成像之前至少5个半衰期持有药物。
  • 能够提供知情同意
  • 在研究期间,妇女可能不会怀孕,哺乳或计划怀孕。 〜包括在注射DatScan™之前筛选DatScan成像测试的当天进行阴性妊娠试验。

排除标准:前驱

  • PD,其他帕金森氏症或痴呆症的临床诊断
  • 接受了以下任何药物:多巴胺受体阻滞剂(神经疗法),甲氧氯普胺和筛查后6个月内。
  • 当前用抗凝剂(例如香豆素,肝素)治疗可能排除腰穿的安全完成。
  • 条件排除了常规腰穿刺的安全性能,例如过度的腰椎疾病,出血性临床或临床上显着的凝血病或血小板减少症。
  • 研究人员认为,任何其他医学或精神病疾病或实验室异常都可能排除参与。
联系人和位置

联系人
位置联系人的布局表
联系人:Cari Rainville,BS 2032159611 crainville@indd.org

位置
展示显示49个研究地点
赞助商和合作者
迈克尔·J·福克斯(Michael J. Fox)的研究基金会
神经退行性疾病研究所
调查人员
调查员信息的布局表
首席研究员:医学博士肯尼斯·L·马雷克(Kenneth L Marek)神经退行性疾病研究所
首席研究员:医学博士Caroline Tanner博士加利福尼亚大学旧金山
追踪信息
首先提交日期2020年7月15日
第一个发布日期2020年7月20日
上次更新发布日期2021年5月28日
实际学习开始日期2020年7月1日
估计的初级完成日期2033年12月(主要结果指标的最终数据收集日期)
当前的主要结果指标
(提交:2020年7月15日)
  • 建立可以在PD研究社区中使用的临床,数字,成像,生物学和遗传数据的临床,数字,成像,生物学和遗传数据的标准化方案。 [时间范围:基线至156个月]
    该协议将基于现有的PPMI基础架构
  • 全面且均匀获取的数据集[时间范围:基线至156个月]
    开发一个综合且均匀获得的临床,数字和成像数据集以及生物学和遗传样本的存储库,PD研究界可以使用,以测试PD的基本分子病理学的假设,使PD进展建模以识别临床和/或数据驱动的PD进展子集,并为研究PD治疗学提供了信息(例如,针对突触核蛋白,LRRK2,GBA以及其他靶标的临床试验)
  • 变化率之间的比较[时间范围:研究间隔从3个月到156个月不等]
    使用临床和生物学数据来估计PD诊断的研究参与者(包括患有LRRK2,GBA,SNCA或稀有遗传突变的患者(包括临床,数字,成像,生物学和遗传结局的平均值)的平均变化率以及临床,数字,成像,生物学和遗传结果的变异性(包括例如Parkin或pink1)以及患有前驱帕金森氏病的人(包括RBD,嗅觉损失,LRRK2,GBA,SNCA或罕见的遗传突变(例如Parkin或Pink1)和/或其他具有DAT赤字的PD风险因素的人(例如Parkin或Pink1)和健康的参与者。
  • 各种子集中临床,成像和生物元结果的度量的患病率[时间范围:研究间隔从基线到156个月不等。这是给出的
    确认现有并确定新型临床,数字,成像,生物学和遗传PD进展标记物,以识别定量的个体度量或措施的组合,这些测量表明PD诊断的研究参与者(包括患有LRRK2,GBA,SNCA或稀有遗传的患者)的最佳间隔变化突变(例如Parkin或Pink1))和前驱帕金森氏病的个体(包括RBD,嗅觉损失的个体,LRRK2,GBA,SNCA或稀有基因突变(例如Parkin或Pink1)和/或其他带有PD的风险因素与健康对照组相比,没有基线评估,进展里程碑和/或临床,数字,成像,生物学和遗传变化或其他措施的速率与健康对照组相比,或在研究参与者的子集中相比,没有DAT赤字。
  • 确定表现到PD的可能性[时间范围:研究间隔从基线到156个月不等。这是给出的
    评估在前驱Promal队列中入选前PD的个体(包括患有RBD的个体,嗅觉损失的个体,LRRK2,GBA,GBA,SNCA或稀有遗传突变(例如Parkin或Pink1)和/或其他风险因素的人(包括RBD,A LRRK2)和/或其他风险因素PD有和没有DAT赤字)。
原始主要结果指标与电流相同
改变历史
当前的次要结果指标不提供
原始的次要结果指标不提供
当前其他预先指定的结果指标不提供
原始其他预先指定的结果指标不提供
描述性信息
简短标题PPMI 2.0临床 - 建立深层表型PD队列
官方头衔帕金森的进步标记倡议(PPMI)2.0临床 - 建立一个深层表型PD队列
简要摘要

帕金森进步标记倡议2.0(PPMI 2.0)是一项纵向,观察性的,多中心的自然历史研究,用于评估帕克森氏病的临床特征,数字结果以及成像,生物学和遗传标记的临床特征的进展,帕金森氏病(PD)的进展(PD)的进展。明显的PD,前驱PD和健康对照

PPMI 2.0的总体目标是鉴定疾病进展的标志物,以在疗法的临床试验中使用,以减少PD障碍的进展。

详细说明PPMI 2.0是一个广泛的程序,扩大了原始PPMI研究的目标(NCT01141023),其中包括此PPMI 2.0临床协议,以及PPMI 2.0遥控器,PPMI 2.0数字应用程序和PPMI 2.0在线协议。 PPMI 2.0中的所有参与者都将被要求参与所有PPMI 2.0协议,但根据他们的招聘方法,参与者可以根据适当的顺序进行顺序签名。 PPMI 2.0还可以要求参与者参加其他PPMI 2.0伴侣研究(它们是开发的),这可能仅涉及基于他们的队列名称和/或站点位置的PPMI 2.0参与者的子集。
研究类型观察
学习规划观察模型:病例对照
时间观点:其他
目标随访时间不提供
生物测量保留:DNA样品
描述:
将获得DNA进行测序和基因组分析的提取的血液。这些可能以禁食状态收集。
采样方法非概率样本
研究人群在PPMI 2.0中,最多4,500名参与者将被招募,并在各种队列中的大约40-50个国际临床部位进行纵向,包括健康对照,帕金森氏病,PD表现出基因携带者和前驱物(那些有生产PD的风险) 。
健康)状况帕金森综合症
干涉不提供
研究组/队列临床观察
在5 - 8年的时间里,一旦确定,将在临床上确定多达4500名参与者。
出版物 *不提供

*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符(NCT编号)的出版物。
招聘信息
招聘状况招募
估计入学人数
(提交:2020年7月15日)
4500
原始估计注册与电流相同
估计学习完成日期2033年12月
估计的初级完成日期2033年12月(主要结果指标的最终数据收集日期)
资格标准

纳入标准:

帕金森病(PD)受试者:

  • 筛查时30岁或以上的男性或女性。
  • 诊断帕金森病在筛查时诊断2年或更少。
  • 预计将不需要PD药物,从基线起至少6个月。
  • 患者必须至少有两个:静止震颤,头肌动症,刚性(必须具有静止震颤或胸肌);或不对称的静止震颤或不对称的头肌障碍。
  • Hoehn和Yahr I阶段I或II处。
  • 服用以下任何药物的个体:甲基甲酯,甲基苯甲酸酯,苯丙胺衍生物或莫达非尼的个体必须愿意并在医学上能够在DatScan成像之前至少5个半衰期持有药物。
  • 确认参与者是根据筛选DatScan成像符合条件的。
  • 能够提供知情同意
  • 在研究期间,妇女可能不会怀孕,哺乳或计划怀孕。 〜包括在注射DATSCAN之前筛选DatScan成像测试的当天进行阴性妊娠试验。

健康对照(HC)受试者:

  • 筛查时30岁或以上的男性或女性。
  • 服用以下任何药物的个体:甲基甲酯,甲基苯甲酸酯,苯丙胺衍生物或莫达非尼的个体必须愿意并在医学上能够在DatScan成像之前至少5个半衰期持有药物。
  • 确认参与者是根据筛选DatScan成像符合条件的。
  • 能够提供知情同意
  • 在研究期间,妇女可能不会怀孕,哺乳或计划怀孕。 〜包括在注射DatScan™之前对DATSCAN成像测试进行筛查的当天进行阴性妊娠试验。

排除标准:

帕金森病(PD)受试者:

  • 目前服用左旋多巴,多巴胺激动剂,MAO-B抑制剂(例如Selegiline,Rasagiline),Amantadine或其他PD药物。
  • 在基线后60天内服用了左旋多巴,多巴胺激动剂,MAO-B抑制剂或amantadine。
  • 在基线之前服用了左旋多巴或多巴胺激动剂,总计超过90天。
  • 由于药物(例如,甲氧氯普胺,氟尼酮,神经疗法)或代谢性疾病(例如,威尔逊疾病),脑炎或退化性疾病(例如,进行性障碍性症状)引起的非典型PD综合征
  • 由研究者确定的痴呆症的临床诊断。
  • 先前获得的MRI扫描具有临床意义的神经系统疾病的证据(研究者认为)
  • 接受了以下任何药物:多巴胺受体阻滞剂(神经疗法),甲氧氯普胺和筛查后6个月内。
  • 当前用抗凝剂(例如香豆素,肝素,口服凝血酶抑制剂)治疗可能排除安全完成腰刺穿。
  • 条件排除了常规腰穿刺的安全性能,例如过度的腰椎疾病,出血性临床或临床上显着的凝血病或血小板减少症。
  • 研究人员认为,任何其他医学或精神病疾病或实验室异常都可能排除参与。

健康对照(HC)受试者:

  • 当前或活跃的临床显着神经系统疾病(研究者认为)。
  • 具有PD的一级亲戚(父母,兄弟姐妹,孩子)。
  • 先前获得的MRI扫描具有临床意义的神经系统疾病的证据(研究者认为)
  • 接受了以下任何药物:多巴胺受体阻滞剂(神经疗法),甲氧氯普胺和筛查后6个月内。
  • 当前用抗凝剂(例如,香豆素,肝素,口服凝血酶抑制剂)治疗可能排除安全完成腰椎刺穿。
  • 条件排除了常规腰穿刺的安全性能,例如过度的腰椎疾病,出血性临床或临床上显着的凝血病或血小板减少症。
  • 研究人员认为,任何其他医学或精神病疾病或实验室异常都可能排除参与。

纳入标准:

(PD-LRK2或GBA)参与者:

  • 筛查时30岁或以上的男性或女性。
  • 诊断帕金森病在筛查时诊断2年或更少。
  • 患者必须至少有两个:静止震颤,颤音,僵硬(必须具有静止震颤或胸肌);或不对称的静止震颤或不对称的头肌障碍。
  • Hoehn和Yahr I阶段I或II处。
  • 确认病因LRRK2或GBA(作为基因筛查的一部分进行基因检测的意愿,并将基因检测结果告知或证明先前基因检测结果)。
  • 服用以下任何药物的个体:甲基甲酯,甲基苯甲酸酯,苯丙胺衍生物或莫达非尼的个体必须愿意并在医学上能够在DatScan成像之前至少5个半衰期持有药物。
  • 确认参与者是根据筛选DatScan成像符合条件的。
  • 能够提供知情同意
  • 在研究期间,妇女可能不会怀孕,哺乳或计划怀孕。 〜包括在注射DatScan™之前筛选DatScan成像测试的当天进行阴性妊娠试验。

排除标准:

PD-LRK2或GBA

  • 接受了以下任何药物:多巴胺受体阻滞剂(神经疗法),甲氧氯普胺和筛查后6个月内。
  • 目前用抗凝剂(例如,香豆素,肝素)治疗可能会阻止安全完成的腰穿治疗
  • 条件排除了常规腰穿刺的安全性能,例如过度的腰椎疾病,出血性临床或临床上显着的凝血病或血小板减少症。
  • 研究人员认为,任何其他医学或精神病疾病或实验室异常都可能排除参与。

纳入标准:

PD-SNCA或评分基因突变(例如Parkin或Pink 1))

  • 筛查时30岁或以上的男性或女性。
  • 帕金森病诊断筛查时。
  • 患者必须至少有两个:静止震颤,头肌动症,刚性(必须具有静止震颤或胸肌);或不对称的静止震颤或不对称的头肌障碍。
  • Hoehn和Yahr I阶段I,II或III,基线。
  • 确认病因SNCA或罕见的遗传突变(例如Parkin或Pink 1)(愿意接受基因检测作为基因筛查的一部分,并了解基因检测结果,或证明先前的基因检测结果)。
  • 服用以下任何药物的个体:甲基甲酯,甲基苯甲酸酯,苯丙胺衍生物或莫达非尼的个体必须愿意并在医学上能够在DatScan成像之前至少5个半衰期持有药物。
  • 确认参与者是根据筛选DatScan成像符合条件的。
  • 能够提供知情同意
  • 在研究期间,妇女可能不会怀孕,哺乳或计划怀孕。 〜包括注射DatScan™之前筛查DatScan成像测试的当天进行阴性妊娠试验。

排除标准:

PD-SNCA或评分基因突变(例如Parkin或Pink 1))

  • 接受了以下任何药物:多巴胺受体阻滞剂(神经疗法),甲氧氯普胺和筛查后6个月内。
  • 目前用抗凝剂(例如,香豆素,肝素)治疗可能会阻止安全完成的腰穿治疗
  • 条件排除了常规腰穿刺的安全性能,例如过度的腰椎疾病,出血性临床或临床上显着的凝血病或血小板减少症。
  • 研究人员认为,任何其他医学或精神病疾病或实验室异常都可能排除参与。

前驱学科:

筛选的纳入标准:

  • 在PPMI 2.0遥控器中,根据风险标准,嗅觉和/或PPMI 2.0在线协议中的其他评估有资格获得PPMI 2.0临床资格。
  • 男性或女性60岁或以上(SNCA年龄30岁或30岁以外,或评估遗传突变(例如Parkin或Pink1)参与者)。
  • 服用以下任何药物的个体:甲基甲酯,甲基苯甲酸酯,苯丙胺衍生物或莫达非尼的个体必须愿意并在医学上能够在DatScan成像之前至少5个半衰期持有药物。
  • 能够提供知情同意
  • 在研究期间,妇女可能不会怀孕,哺乳或计划怀孕。 〜包括在注射DatScan™之前筛选DatScan成像测试的当天进行阴性妊娠试验。

排除标准:前驱

  • PD,其他帕金森氏症或痴呆症的临床诊断
  • 接受了以下任何药物:多巴胺受体阻滞剂(神经疗法),甲氧氯普胺和筛查后6个月内。
  • 当前用抗凝剂(例如香豆素,肝素)治疗可能排除腰穿的安全完成。
  • 条件排除了常规腰穿刺的安全性能,例如过度的腰椎疾病,出血性临床或临床上显着的凝血病或血小板减少症。
  • 研究人员认为,任何其他医学或精神病疾病或实验室异常都可能排除参与。
性别/性别
有资格学习的男女:全部
年龄30岁以上(成人,老年人)
接受健康的志愿者是的
联系人
联系人:Cari Rainville,BS 2032159611 crainville@indd.org
列出的位置国家奥地利,加拿大,法国,德国,希腊,以色列,意大利,荷兰,挪威,西班牙,英国,美国,美国
删除了位置国家
管理信息
NCT编号NCT04477785
其他研究ID编号PPMI-002
有数据监测委员会
美国FDA调节的产品
研究美国FDA调节的药物:
研究美国FDA调节的设备产品:
IPD共享声明
计划共享IPD:不确定
责任方肯·马雷克(Ken Marek),医学博士,神经退行性疾病研究所
研究赞助商迈克尔·J·福克斯(Michael J. Fox)的研究基金会
合作者神经退行性疾病研究所
调查人员
首席研究员:医学博士肯尼斯·L·马雷克(Kenneth L Marek)神经退行性疾病研究所
首席研究员:医学博士Caroline Tanner博士加利福尼亚大学旧金山
PRS帐户迈克尔·J·福克斯(Michael J. Fox)的研究基金会
验证日期2021年5月
研究描述
简要摘要:

帕金森进步标记倡议2.0(PPMI 2.0)是一项纵向,观察性的,多中心的自然历史研究,用于评估帕克森氏病的临床特征,数字结果以及成像,生物学和遗传标记的临床特征的进展,帕金森氏病(PD)的进展(PD)的进展。明显的PD,前驱PD和健康对照

PPMI 2.0的总体目标是鉴定疾病进展的标志物,以在疗法的临床试验中使用,以减少PD障碍的进展。


病情或疾病
帕金森综合症

详细说明:
PPMI 2.0是一个广泛的程序,扩大了原始PPMI研究的目标(NCT01141023),其中包括此PPMI 2.0临床协议,以及PPMI 2.0遥控器,PPMI 2.0数字应用程序和PPMI 2.0在线协议。 PPMI 2.0中的所有参与者都将被要求参与所有PPMI 2.0协议,但根据他们的招聘方法,参与者可以根据适当的顺序进行顺序签名。 PPMI 2.0还可以要求参与者参加其他PPMI 2.0伴侣研究(它们是开发的),这可能仅涉及基于他们的队列名称和/或站点位置的PPMI 2.0参与者的子集。
学习规划
研究信息的布局表
研究类型观察
估计入学人数 4500名参与者
观察模型:病例对照
时间观点:其他
官方标题:帕金森的进步标记倡议(PPMI)2.0临床 - 建立一个深层表型PD队列
实际学习开始日期 2020年7月1日
估计的初级完成日期 2033年12月
估计 学习完成日期 2033年12月
武器和干预措施
组/队列
临床观察
在5 - 8年的时间里,一旦确定,将在临床上确定多达4500名参与者。
结果措施
主要结果指标
  1. 建立可以在PD研究社区中使用的临床,数字,成像,生物学和遗传数据的临床,数字,成像,生物学和遗传数据的标准化方案。 [时间范围:基线至156个月]
    该协议将基于现有的PPMI基础架构

  2. 全面且均匀获取的数据集[时间范围:基线至156个月]
    开发一个综合且均匀获得的临床,数字和成像数据集以及生物学和遗传样本的存储库,PD研究界可以使用,以测试PD的基本分子病理学的假设,使PD进展建模以识别临床和/或数据驱动的PD进展子集,并为研究PD治疗学提供了信息(例如,针对突触核蛋白,LRRK2,GBA以及其他靶标的临床试验)

  3. 变化率之间的比较[时间范围:研究间隔从3个月到156个月不等]
    使用临床和生物学数据来估计PD诊断的研究参与者(包括患有LRRK2,GBA,SNCA或稀有遗传突变的患者(包括临床,数字,成像,生物学和遗传结局的平均值)的平均变化率以及临床,数字,成像,生物学和遗传结果的变异性(包括例如Parkin或pink1)以及患有前驱帕金森氏病的人(包括RBD,嗅觉损失,LRRK2,GBA,SNCA或罕见的遗传突变(例如Parkin或Pink1)和/或其他具有DAT赤字的PD风险因素的人(例如Parkin或Pink1)和健康的参与者。

  4. 各种子集中临床,成像和生物元结果的度量的患病率[时间范围:研究间隔从基线到156个月不等。这是给出的
    确认现有并确定新型临床,数字,成像,生物学和遗传PD进展标记物,以识别定量的个体度量或措施的组合,这些测量表明PD诊断的研究参与者(包括患有LRRK2,GBA,SNCA或稀有遗传的患者)的最佳间隔变化突变(例如Parkin或Pink1))和前驱帕金森氏病的个体(包括RBD,嗅觉损失的个体,LRRK2,GBA,SNCA或稀有基因突变(例如Parkin或Pink1)和/或其他带有PD的风险因素与健康对照组相比,没有基线评估,进展里程碑和/或临床,数字,成像,生物学和遗传变化或其他措施的速率与健康对照组相比,或在研究参与者的子集中相比,没有DAT赤字。

  5. 确定表现到PD的可能性[时间范围:研究间隔从基线到156个月不等。这是给出的
    评估在前驱Promal队列中入选前PD的个体(包括患有RBD的个体,嗅觉损失的个体,LRRK2,GBA,GBA,SNCA或稀有遗传突变(例如Parkin或Pink1)和/或其他风险因素的人(包括RBD,A LRRK2)和/或其他风险因素PD有和没有DAT赤字)。


生物测量保留率:DNA样品
将获得DNA进行测序和基因组分析的提取的血液。这些可能以禁食状态收集。

资格标准
有资格信息的布局表
有资格学习的年龄: 30岁以上(成人,老年人)
有资格学习的男女:全部
接受健康的志愿者:是的
采样方法:非概率样本
研究人群
在PPMI 2.0中,最多4,500名参与者将被招募,并在各种队列中的大约40-50个国际临床部位进行纵向,包括健康对照,帕金森氏病,PD表现出基因携带者和前驱物(那些有生产PD的风险) 。
标准

纳入标准:

帕金森病' target='_blank'>帕金森病(PD)受试者:

  • 筛查时30岁或以上的男性或女性。
  • 诊断帕金森病' target='_blank'>帕金森病在筛查时诊断2年或更少。
  • 预计将不需要PD药物,从基线起至少6个月。
  • 患者必须至少有两个:静止震颤,头肌动症,刚性(必须具有静止震颤或胸肌);或不对称的静止震颤或不对称的头肌障碍。
  • Hoehn和Yahr I阶段I或II处。
  • 服用以下任何药物的个体:甲基甲酯,甲基苯甲酸酯苯丙胺衍生物或莫达非尼的个体必须愿意并在医学上能够在DatScan成像之前至少5个半衰期持有药物。
  • 确认参与者是根据筛选DatScan成像符合条件的。
  • 能够提供知情同意
  • 在研究期间,妇女可能不会怀孕,哺乳或计划怀孕。 〜包括在注射DATSCAN之前筛选DatScan成像测试的当天进行阴性妊娠试验。

健康对照(HC)受试者:

  • 筛查时30岁或以上的男性或女性。
  • 服用以下任何药物的个体:甲基甲酯,甲基苯甲酸酯苯丙胺衍生物或莫达非尼的个体必须愿意并在医学上能够在DatScan成像之前至少5个半衰期持有药物。
  • 确认参与者是根据筛选DatScan成像符合条件的。
  • 能够提供知情同意
  • 在研究期间,妇女可能不会怀孕,哺乳或计划怀孕。 〜包括在注射DatScan™之前对DATSCAN成像测试进行筛查的当天进行阴性妊娠试验。

排除标准:

帕金森病' target='_blank'>帕金森病(PD)受试者:

  • 目前服用左旋多巴,多巴胺激动剂,MAO-B抑制剂(例如SelegilineRasagiline),Amantadine或其他PD药物。
  • 在基线后60天内服用了左旋多巴,多巴胺激动剂,MAO-B抑制剂或amantadine。
  • 在基线之前服用了左旋多巴或多巴胺激动剂,总计超过90天。
  • 由于药物(例如,甲氧氯普胺,氟尼酮,神经疗法)或代谢性疾病(例如,威尔逊疾病),脑炎或退化性疾病(例如,进行性障碍性症状)引起的非典型PD综合征
  • 由研究者确定的痴呆症的临床诊断。
  • 先前获得的MRI扫描具有临床意义的神经系统疾病的证据(研究者认为)
  • 接受了以下任何药物:多巴胺受体阻滞剂(神经疗法),甲氧氯普胺和筛查后6个月内。
  • 当前用抗凝剂(例如香豆素,肝素,口服凝血酶抑制剂)治疗可能排除安全完成腰刺穿。
  • 条件排除了常规腰穿刺的安全性能,例如过度的腰椎疾病,出血性临床或临床上显着的凝血病或血小板减少症。
  • 研究人员认为,任何其他医学或精神病疾病或实验室异常都可能排除参与。

健康对照(HC)受试者:

  • 当前或活跃的临床显着神经系统疾病(研究者认为)。
  • 具有PD的一级亲戚(父母,兄弟姐妹,孩子)。
  • 先前获得的MRI扫描具有临床意义的神经系统疾病的证据(研究者认为)
  • 接受了以下任何药物:多巴胺受体阻滞剂(神经疗法),甲氧氯普胺和筛查后6个月内。
  • 当前用抗凝剂(例如,香豆素,肝素,口服凝血酶抑制剂)治疗可能排除安全完成腰椎刺穿。
  • 条件排除了常规腰穿刺的安全性能,例如过度的腰椎疾病,出血性临床或临床上显着的凝血病或血小板减少症。
  • 研究人员认为,任何其他医学或精神病疾病或实验室异常都可能排除参与。

纳入标准:

(PD-LRK2或GBA)参与者:

  • 筛查时30岁或以上的男性或女性。
  • 诊断帕金森病' target='_blank'>帕金森病在筛查时诊断2年或更少。
  • 患者必须至少有两个:静止震颤,颤音,僵硬(必须具有静止震颤或胸肌);或不对称的静止震颤或不对称的头肌障碍。
  • Hoehn和Yahr I阶段I或II处。
  • 确认病因LRRK2或GBA(作为基因筛查的一部分进行基因检测的意愿,并将基因检测结果告知或证明先前基因检测结果)。
  • 服用以下任何药物的个体:甲基甲酯,甲基苯甲酸酯苯丙胺衍生物或莫达非尼的个体必须愿意并在医学上能够在DatScan成像之前至少5个半衰期持有药物。
  • 确认参与者是根据筛选DatScan成像符合条件的。
  • 能够提供知情同意
  • 在研究期间,妇女可能不会怀孕,哺乳或计划怀孕。 〜包括在注射DatScan™之前筛选DatScan成像测试的当天进行阴性妊娠试验。

排除标准:

PD-LRK2或GBA

  • 接受了以下任何药物:多巴胺受体阻滞剂(神经疗法),甲氧氯普胺和筛查后6个月内。
  • 目前用抗凝剂(例如,香豆素,肝素)治疗可能会阻止安全完成的腰穿治疗
  • 条件排除了常规腰穿刺的安全性能,例如过度的腰椎疾病,出血性临床或临床上显着的凝血病或血小板减少症。
  • 研究人员认为,任何其他医学或精神病疾病或实验室异常都可能排除参与。

纳入标准:

PD-SNCA或评分基因突变(例如Parkin或Pink 1))

  • 筛查时30岁或以上的男性或女性。
  • 帕金森病' target='_blank'>帕金森病诊断筛查时。
  • 患者必须至少有两个:静止震颤,头肌动症,刚性(必须具有静止震颤或胸肌);或不对称的静止震颤或不对称的头肌障碍。
  • Hoehn和Yahr I阶段I,II或III,基线。
  • 确认病因SNCA或罕见的遗传突变(例如Parkin或Pink 1)(愿意接受基因检测作为基因筛查的一部分,并了解基因检测结果,或证明先前的基因检测结果)。
  • 服用以下任何药物的个体:甲基甲酯,甲基苯甲酸酯苯丙胺衍生物或莫达非尼的个体必须愿意并在医学上能够在DatScan成像之前至少5个半衰期持有药物。
  • 确认参与者是根据筛选DatScan成像符合条件的。
  • 能够提供知情同意
  • 在研究期间,妇女可能不会怀孕,哺乳或计划怀孕。 〜包括注射DatScan™之前筛查DatScan成像测试的当天进行阴性妊娠试验。

排除标准:

PD-SNCA或评分基因突变(例如Parkin或Pink 1))

  • 接受了以下任何药物:多巴胺受体阻滞剂(神经疗法),甲氧氯普胺和筛查后6个月内。
  • 目前用抗凝剂(例如,香豆素,肝素)治疗可能会阻止安全完成的腰穿治疗
  • 条件排除了常规腰穿刺的安全性能,例如过度的腰椎疾病,出血性临床或临床上显着的凝血病或血小板减少症。
  • 研究人员认为,任何其他医学或精神病疾病或实验室异常都可能排除参与。

前驱学科:

筛选的纳入标准:

  • 在PPMI 2.0遥控器中,根据风险标准,嗅觉和/或PPMI 2.0在线协议中的其他评估有资格获得PPMI 2.0临床资格。
  • 男性或女性60岁或以上(SNCA年龄30岁或30岁以外,或评估遗传突变(例如Parkin或Pink1)参与者)。
  • 服用以下任何药物的个体:甲基甲酯,甲基苯甲酸酯苯丙胺衍生物或莫达非尼的个体必须愿意并在医学上能够在DatScan成像之前至少5个半衰期持有药物。
  • 能够提供知情同意
  • 在研究期间,妇女可能不会怀孕,哺乳或计划怀孕。 〜包括在注射DatScan™之前筛选DatScan成像测试的当天进行阴性妊娠试验。

排除标准:前驱

  • PD,其他帕金森氏症或痴呆症的临床诊断
  • 接受了以下任何药物:多巴胺受体阻滞剂(神经疗法),甲氧氯普胺和筛查后6个月内。
  • 当前用抗凝剂(例如香豆素,肝素)治疗可能排除腰穿的安全完成。
  • 条件排除了常规腰穿刺的安全性能,例如过度的腰椎疾病,出血性临床或临床上显着的凝血病或血小板减少症。
  • 研究人员认为,任何其他医学或精神病疾病或实验室异常都可能排除参与。
联系人和位置

联系人
位置联系人的布局表
联系人:Cari Rainville,BS 2032159611 crainville@indd.org

位置
展示显示49个研究地点
赞助商和合作者
迈克尔·J·福克斯(Michael J. Fox)的研究基金会
神经退行性疾病研究所
调查人员
调查员信息的布局表
首席研究员:医学博士肯尼斯·L·马雷克(Kenneth L Marek)神经退行性疾病研究所
首席研究员:医学博士Caroline Tanner博士加利福尼亚大学旧金山
追踪信息
首先提交日期2020年7月15日
第一个发布日期2020年7月20日
上次更新发布日期2021年5月28日
实际学习开始日期2020年7月1日
估计的初级完成日期2033年12月(主要结果指标的最终数据收集日期)
当前的主要结果指标
(提交:2020年7月15日)
  • 建立可以在PD研究社区中使用的临床,数字,成像,生物学和遗传数据的临床,数字,成像,生物学和遗传数据的标准化方案。 [时间范围:基线至156个月]
    该协议将基于现有的PPMI基础架构
  • 全面且均匀获取的数据集[时间范围:基线至156个月]
    开发一个综合且均匀获得的临床,数字和成像数据集以及生物学和遗传样本的存储库,PD研究界可以使用,以测试PD的基本分子病理学的假设,使PD进展建模以识别临床和/或数据驱动的PD进展子集,并为研究PD治疗学提供了信息(例如,针对突触核蛋白,LRRK2,GBA以及其他靶标的临床试验)
  • 变化率之间的比较[时间范围:研究间隔从3个月到156个月不等]
    使用临床和生物学数据来估计PD诊断的研究参与者(包括患有LRRK2,GBA,SNCA或稀有遗传突变的患者(包括临床,数字,成像,生物学和遗传结局的平均值)的平均变化率以及临床,数字,成像,生物学和遗传结果的变异性(包括例如Parkin或pink1)以及患有前驱帕金森氏病的人(包括RBD,嗅觉损失,LRRK2,GBA,SNCA或罕见的遗传突变(例如Parkin或Pink1)和/或其他具有DAT赤字的PD风险因素的人(例如Parkin或Pink1)和健康的参与者。
  • 各种子集中临床,成像和生物元结果的度量的患病率[时间范围:研究间隔从基线到156个月不等。这是给出的
    确认现有并确定新型临床,数字,成像,生物学和遗传PD进展标记物,以识别定量的个体度量或措施的组合,这些测量表明PD诊断的研究参与者(包括患有LRRK2,GBA,SNCA或稀有遗传的患者)的最佳间隔变化突变(例如Parkin或Pink1))和前驱帕金森氏病的个体(包括RBD,嗅觉损失的个体,LRRK2,GBA,SNCA或稀有基因突变(例如Parkin或Pink1)和/或其他带有PD的风险因素与健康对照组相比,没有基线评估,进展里程碑和/或临床,数字,成像,生物学和遗传变化或其他措施的速率与健康对照组相比,或在研究参与者的子集中相比,没有DAT赤字。
  • 确定表现到PD的可能性[时间范围:研究间隔从基线到156个月不等。这是给出的
    评估在前驱Promal队列中入选前PD的个体(包括患有RBD的个体,嗅觉损失的个体,LRRK2,GBA,GBA,SNCA或稀有遗传突变(例如Parkin或Pink1)和/或其他风险因素的人(包括RBD,A LRRK2)和/或其他风险因素PD有和没有DAT赤字)。
原始主要结果指标与电流相同
改变历史
当前的次要结果指标不提供
原始的次要结果指标不提供
当前其他预先指定的结果指标不提供
原始其他预先指定的结果指标不提供
描述性信息
简短标题PPMI 2.0临床 - 建立深层表型PD队列
官方头衔帕金森的进步标记倡议(PPMI)2.0临床 - 建立一个深层表型PD队列
简要摘要

帕金森进步标记倡议2.0(PPMI 2.0)是一项纵向,观察性的,多中心的自然历史研究,用于评估帕克森氏病的临床特征,数字结果以及成像,生物学和遗传标记的临床特征的进展,帕金森氏病(PD)的进展(PD)的进展。明显的PD,前驱PD和健康对照

PPMI 2.0的总体目标是鉴定疾病进展的标志物,以在疗法的临床试验中使用,以减少PD障碍的进展。

详细说明PPMI 2.0是一个广泛的程序,扩大了原始PPMI研究的目标(NCT01141023),其中包括此PPMI 2.0临床协议,以及PPMI 2.0遥控器,PPMI 2.0数字应用程序和PPMI 2.0在线协议。 PPMI 2.0中的所有参与者都将被要求参与所有PPMI 2.0协议,但根据他们的招聘方法,参与者可以根据适当的顺序进行顺序签名。 PPMI 2.0还可以要求参与者参加其他PPMI 2.0伴侣研究(它们是开发的),这可能仅涉及基于他们的队列名称和/或站点位置的PPMI 2.0参与者的子集。
研究类型观察
学习规划观察模型:病例对照
时间观点:其他
目标随访时间不提供
生物测量保留:DNA样品
描述:
将获得DNA进行测序和基因组分析的提取的血液。这些可能以禁食状态收集。
采样方法非概率样本
研究人群在PPMI 2.0中,最多4,500名参与者将被招募,并在各种队列中的大约40-50个国际临床部位进行纵向,包括健康对照,帕金森氏病,PD表现出基因携带者和前驱物(那些有生产PD的风险) 。
健康)状况帕金森综合症
干涉不提供
研究组/队列临床观察
在5 - 8年的时间里,一旦确定,将在临床上确定多达4500名参与者。
出版物 *不提供

*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符(NCT编号)的出版物。
招聘信息
招聘状况招募
估计入学人数
(提交:2020年7月15日)
4500
原始估计注册与电流相同
估计学习完成日期2033年12月
估计的初级完成日期2033年12月(主要结果指标的最终数据收集日期)
资格标准

纳入标准:

帕金森病' target='_blank'>帕金森病(PD)受试者:

  • 筛查时30岁或以上的男性或女性。
  • 诊断帕金森病' target='_blank'>帕金森病在筛查时诊断2年或更少。
  • 预计将不需要PD药物,从基线起至少6个月。
  • 患者必须至少有两个:静止震颤,头肌动症,刚性(必须具有静止震颤或胸肌);或不对称的静止震颤或不对称的头肌障碍。
  • Hoehn和Yahr I阶段I或II处。
  • 服用以下任何药物的个体:甲基甲酯,甲基苯甲酸酯苯丙胺衍生物或莫达非尼的个体必须愿意并在医学上能够在DatScan成像之前至少5个半衰期持有药物。
  • 确认参与者是根据筛选DatScan成像符合条件的。
  • 能够提供知情同意
  • 在研究期间,妇女可能不会怀孕,哺乳或计划怀孕。 〜包括在注射DATSCAN之前筛选DatScan成像测试的当天进行阴性妊娠试验。

健康对照(HC)受试者:

  • 筛查时30岁或以上的男性或女性。
  • 服用以下任何药物的个体:甲基甲酯,甲基苯甲酸酯苯丙胺衍生物或莫达非尼的个体必须愿意并在医学上能够在DatScan成像之前至少5个半衰期持有药物。
  • 确认参与者是根据筛选DatScan成像符合条件的。
  • 能够提供知情同意
  • 在研究期间,妇女可能不会怀孕,哺乳或计划怀孕。 〜包括在注射DatScan™之前对DATSCAN成像测试进行筛查的当天进行阴性妊娠试验。

排除标准:

帕金森病' target='_blank'>帕金森病(PD)受试者:

  • 目前服用左旋多巴,多巴胺激动剂,MAO-B抑制剂(例如SelegilineRasagiline),Amantadine或其他PD药物。
  • 在基线后60天内服用了左旋多巴,多巴胺激动剂,MAO-B抑制剂或amantadine。
  • 在基线之前服用了左旋多巴或多巴胺激动剂,总计超过90天。
  • 由于药物(例如,甲氧氯普胺,氟尼酮,神经疗法)或代谢性疾病(例如,威尔逊疾病),脑炎或退化性疾病(例如,进行性障碍性症状)引起的非典型PD综合征
  • 由研究者确定的痴呆症的临床诊断。
  • 先前获得的MRI扫描具有临床意义的神经系统疾病的证据(研究者认为)
  • 接受了以下任何药物:多巴胺受体阻滞剂(神经疗法),甲氧氯普胺和筛查后6个月内。
  • 当前用抗凝剂(例如香豆素,肝素,口服凝血酶抑制剂)治疗可能排除安全完成腰刺穿。
  • 条件排除了常规腰穿刺的安全性能,例如过度的腰椎疾病,出血性临床或临床上显着的凝血病或血小板减少症。
  • 研究人员认为,任何其他医学或精神病疾病或实验室异常都可能排除参与。

健康对照(HC)受试者:

  • 当前或活跃的临床显着神经系统疾病(研究者认为)。
  • 具有PD的一级亲戚(父母,兄弟姐妹,孩子)。
  • 先前获得的MRI扫描具有临床意义的神经系统疾病的证据(研究者认为)
  • 接受了以下任何药物:多巴胺受体阻滞剂(神经疗法),甲氧氯普胺和筛查后6个月内。
  • 当前用抗凝剂(例如,香豆素,肝素,口服凝血酶抑制剂)治疗可能排除安全完成腰椎刺穿。
  • 条件排除了常规腰穿刺的安全性能,例如过度的腰椎疾病,出血性临床或临床上显着的凝血病或血小板减少症。
  • 研究人员认为,任何其他医学或精神病疾病或实验室异常都可能排除参与。

纳入标准:

(PD-LRK2或GBA)参与者:

  • 筛查时30岁或以上的男性或女性。
  • 诊断帕金森病' target='_blank'>帕金森病在筛查时诊断2年或更少。
  • 患者必须至少有两个:静止震颤,颤音,僵硬(必须具有静止震颤或胸肌);或不对称的静止震颤或不对称的头肌障碍。
  • Hoehn和Yahr I阶段I或II处。
  • 确认病因LRRK2或GBA(作为基因筛查的一部分进行基因检测的意愿,并将基因检测结果告知或证明先前基因检测结果)。
  • 服用以下任何药物的个体:甲基甲酯,甲基苯甲酸酯苯丙胺衍生物或莫达非尼的个体必须愿意并在医学上能够在DatScan成像之前至少5个半衰期持有药物。
  • 确认参与者是根据筛选DatScan成像符合条件的。
  • 能够提供知情同意
  • 在研究期间,妇女可能不会怀孕,哺乳或计划怀孕。 〜包括在注射DatScan™之前筛选DatScan成像测试的当天进行阴性妊娠试验。

排除标准:

PD-LRK2或GBA

  • 接受了以下任何药物:多巴胺受体阻滞剂(神经疗法),甲氧氯普胺和筛查后6个月内。
  • 目前用抗凝剂(例如,香豆素,肝素)治疗可能会阻止安全完成的腰穿治疗
  • 条件排除了常规腰穿刺的安全性能,例如过度的腰椎疾病,出血性临床或临床上显着的凝血病或血小板减少症。
  • 研究人员认为,任何其他医学或精神病疾病或实验室异常都可能排除参与。

纳入标准:

PD-SNCA或评分基因突变(例如Parkin或Pink 1))

  • 筛查时30岁或以上的男性或女性。
  • 帕金森病' target='_blank'>帕金森病诊断筛查时。
  • 患者必须至少有两个:静止震颤,头肌动症,刚性(必须具有静止震颤或胸肌);或不对称的静止震颤或不对称的头肌障碍。
  • Hoehn和Yahr I阶段I,II或III,基线。
  • 确认病因SNCA或罕见的遗传突变(例如Parkin或Pink 1)(愿意接受基因检测作为基因筛查的一部分,并了解基因检测结果,或证明先前的基因检测结果)。
  • 服用以下任何药物的个体:甲基甲酯,甲基苯甲酸酯苯丙胺衍生物或莫达非尼的个体必须愿意并在医学上能够在DatScan成像之前至少5个半衰期持有药物。
  • 确认参与者是根据筛选DatScan成像符合条件的。
  • 能够提供知情同意
  • 在研究期间,妇女可能不会怀孕,哺乳或计划怀孕。 〜包括注射DatScan™之前筛查DatScan成像测试的当天进行阴性妊娠试验。

排除标准:

PD-SNCA或评分基因突变(例如Parkin或Pink 1))

  • 接受了以下任何药物:多巴胺受体阻滞剂(神经疗法),甲氧氯普胺和筛查后6个月内。
  • 目前用抗凝剂(例如,香豆素,肝素)治疗可能会阻止安全完成的腰穿治疗
  • 条件排除了常规腰穿刺的安全性能,例如过度的腰椎疾病,出血性临床或临床上显着的凝血病或血小板减少症。
  • 研究人员认为,任何其他医学或精神病疾病或实验室异常都可能排除参与。

前驱学科:

筛选的纳入标准:

  • 在PPMI 2.0遥控器中,根据风险标准,嗅觉和/或PPMI 2.0在线协议中的其他评估有资格获得PPMI 2.0临床资格。
  • 男性或女性60岁或以上(SNCA年龄30岁或30岁以外,或评估遗传突变(例如Parkin或Pink1)参与者)。
  • 服用以下任何药物的个体:甲基甲酯,甲基苯甲酸酯苯丙胺衍生物或莫达非尼的个体必须愿意并在医学上能够在DatScan成像之前至少5个半衰期持有药物。
  • 能够提供知情同意
  • 在研究期间,妇女可能不会怀孕,哺乳或计划怀孕。 〜包括在注射DatScan™之前筛选DatScan成像测试的当天进行阴性妊娠试验。

排除标准:前驱

  • PD,其他帕金森氏症或痴呆症的临床诊断
  • 接受了以下任何药物:多巴胺受体阻滞剂(神经疗法),甲氧氯普胺和筛查后6个月内。
  • 当前用抗凝剂(例如香豆素,肝素)治疗可能排除腰穿的安全完成。
  • 条件排除了常规腰穿刺的安全性能,例如过度的腰椎疾病,出血性临床或临床上显着的凝血病或血小板减少症。
  • 研究人员认为,任何其他医学或精神病疾病或实验室异常都可能排除参与。
性别/性别
有资格学习的男女:全部
年龄30岁以上(成人,老年人)
接受健康的志愿者是的
联系人
联系人:Cari Rainville,BS 2032159611 crainville@indd.org
列出的位置国家奥地利,加拿大,法国,德国,希腊,以色列,意大利,荷兰,挪威,西班牙,英国,美国,美国
删除了位置国家
管理信息
NCT编号NCT04477785
其他研究ID编号PPMI-002
有数据监测委员会
美国FDA调节的产品
研究美国FDA调节的药物:
研究美国FDA调节的设备产品:
IPD共享声明
计划共享IPD:不确定
责任方肯·马雷克(Ken Marek),医学博士,神经退行性疾病研究所
研究赞助商迈克尔·J·福克斯(Michael J. Fox)的研究基金会
合作者神经退行性疾病研究所
调查人员
首席研究员:医学博士肯尼斯·L·马雷克(Kenneth L Marek)神经退行性疾病研究所
首席研究员:医学博士Caroline Tanner博士加利福尼亚大学旧金山
PRS帐户迈克尔·J·福克斯(Michael J. Fox)的研究基金会
验证日期2021年5月