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庞贝病患者的临床标本收集
| 病情或疾病 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 庞贝病 | 药物：Filgrastim |
该方案是从患有庞贝疾病的个体中收集血液和HSPC标本。第一次抽血将在第一次学习访问中进行，如果符合条件，第二次访问将在第二次访问时通过动员性的Leukapheris进行。动员的白细胞手术将遵循该设施的标准操作程序和动员性白细胞的协议要求。
捐助者将是男性或女性，包括3岁零30岁的年龄。志愿者将提供书面知情同意，并符合所有纳入和排除标准。每个参与者可以在研究中长达120天（3个月）。
该研究将根据人类研究进行，目的是获得临床标本进行研究。但是，这项研究没有终点，从这项研究中收集的数据将包括但不限于性别，人口统计学，病史，临床实验室价值以及收集的血液量。该数据将在未来的研究报告中总结，该研究报告了FDA IND的未来临床试验结果。
| 研究类型 ： | 观察 |
| 估计入学人数 ： | 12名参与者 |
| 观察模型： | 只有案例 |
| 时间观点： | 预期 |
| 官方标题： | 开发庞贝疾病的潜在治愈方法：庞贝个体的临床标本收集 |
| 估计研究开始日期 ： | 2021年5月1日 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2022年5月1日 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2022年12月31日 |
- 血液收集[时间范围：最多20天]外周血的收集（最多20毫升）
- HSPC的收集[时间范围：最多100天]通过G-CSF动员性白细胞收集HSPCS
生物测量保留率：DNA样品
| 追踪信息 | |||||
|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交日期 | 2020年2月26日 | ||||
| 第一个发布日期 | 2020年7月20日 | ||||
| 上次更新发布日期 | 2021年3月17日 | ||||
| 估计研究开始日期 | 2021年5月1日 | ||||
| 估计的初级完成日期 | 2022年5月1日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 当前的主要结果指标 | 血液收集[时间范围：最多20天] 外周血的收集（最多20毫升） | ||||
| 原始主要结果指标 | 与电流相同 | ||||
| 改变历史 | |||||
| 当前的次要结果指标 | HSPC的收集[时间范围：最多100天] 通过G-CSF动员性白细胞收集HSPCS | ||||
| 原始的次要结果指标 | 与电流相同 | ||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 描述性信息 | |||||
| 简短标题 | 庞贝病患者的临床标本收集 | ||||
| 官方头衔 | 开发庞贝疾病的潜在治愈方法：庞贝个体的临床标本收集 | ||||
| 简要摘要 | 患有庞贝疾病的个体需要临床标本，以支持临床前研究中当前的转基自体骨髓细胞产物，FTX-PD01。目的是要在未来的FDA IND中进行随后的临床试验中对该产品进行研究，以治疗庞贝疾病。注册的参与者提供了静脉血液标本（约20毫升），用于FTX-PD01的临床前研究和研究和开发。最终可能会要求受试者进行骨髓干细胞收集的动员性白细胞，并将其标本用于进一步开发FTX-PD01细胞产品，包括符合CGMP的过程，可在未来的FDA IND下应用。 | ||||
| 详细说明 | 该方案是从患有庞贝疾病的个体中收集血液和HSPC标本。第一次抽血将在第一次学习访问中进行，如果符合条件，第二次访问将在第二次访问时通过动员性的Leukapheris进行。动员的白细胞手术将遵循该设施的标准操作程序和动员性白细胞的协议要求。 捐助者将是男性或女性，包括3岁零30岁的年龄。志愿者将提供书面知情同意，并符合所有纳入和排除标准。每个参与者可以在研究中长达120天（3个月）。 该研究将根据人类研究进行，目的是获得临床标本进行研究。但是，这项研究没有终点，从这项研究中收集的数据将包括但不限于性别，人口统计学，病史，临床实验室价值以及收集的血液量。该数据将在未来的研究报告中总结，该研究报告了FDA IND的未来临床试验结果。 | ||||
| 研究类型 | 观察 | ||||
| 学习规划 | 观察模型：仅病例 时间观点：潜在 | ||||
| 目标随访时间 | 不提供 | ||||
| 生物测量 | 保留：DNA样品 描述： 具有GAA基因突变的单核细胞 | ||||
| 采样方法 | 非概率样本 | ||||
| 研究人群 | 否则，健康的个体被诊断出患有庞贝疾病。 | ||||
| 健康）状况 | 庞贝病 | ||||
| 干涉 | 药物：Filgrastim 每天5天的下毛皮给药10mcg/kg filgrastim 其他名称：粒细胞 - 颜色刺激因子（G-CSF） | ||||
| 研究组/队列 | 不提供 | ||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||
| 招聘信息 | |||||
| 招聘状况 | 招募 | ||||
| 估计入学人数 | 12 | ||||
| 原始估计注册 | 与电流相同 | ||||
| 估计学习完成日期 | 2022年12月31日 | ||||
| 估计的初级完成日期 | 2022年5月1日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 资格标准 | 纳入标准：
排除标准：
| ||||
| 性别/性别 |
| ||||
| 年龄 | 3年至30岁（儿童，成人） | ||||
| 接受健康的志愿者 | 不 | ||||
| 联系人 |
| ||||
| 列出的位置国家 | 美国 | ||||
| 删除了位置国家 | |||||
| 管理信息 | |||||
| NCT编号 | NCT04476550 | ||||
| 其他研究ID编号 | SRPH-LP-02/POD | ||||
| 有数据监测委员会 | 是的 | ||||
| 美国FDA调节的产品 |
| ||||
| IPD共享声明 |
| ||||
| 责任方 | Serhat Gumrukcu，MD博士 | ||||
| 研究赞助商 | Serhat Gumrukcu，医学博士 | ||||
| 合作者 | Frida Therapeutics LLC | ||||
| 调查人员 |
| ||||
| PRS帐户 | Seraph研究所 | ||||
| 验证日期 | 2021年3月 | ||||
| 病情或疾病 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 庞贝病 | 药物：Filgrastim |
该方案是从患有庞贝疾病的个体中收集血液和HSPC标本。第一次抽血将在第一次学习访问中进行，如果符合条件，第二次访问将在第二次访问时通过动员性的Leukapheris进行。动员的白细胞手术将遵循该设施的标准操作程序和动员性白细胞的协议要求。
捐助者将是男性或女性，包括3岁零30岁的年龄。志愿者将提供书面知情同意，并符合所有纳入和排除标准。每个参与者可以在研究中长达120天（3个月）。
该研究将根据人类研究进行，目的是获得临床标本进行研究。但是，这项研究没有终点，从这项研究中收集的数据将包括但不限于性别，人口统计学，病史，临床实验室价值以及收集的血液量。该数据将在未来的研究报告中总结，该研究报告了FDA IND的未来临床试验结果。
| 研究类型 ： | 观察 |
| 估计入学人数 ： | 12名参与者 |
| 观察模型： | 只有案例 |
| 时间观点： | 预期 |
| 官方标题： | 开发庞贝疾病的潜在治愈方法：庞贝个体的临床标本收集 |
| 估计研究开始日期 ： | 2021年5月1日 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2022年5月1日 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2022年12月31日 |
- 血液收集[时间范围：最多20天]外周血的收集（最多20毫升）
- HSPC的收集[时间范围：最多100天]通过G-CSF动员性白细胞收集HSPCS
生物测量保留率：DNA样品
| 追踪信息 | |||||
|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交日期 | 2020年2月26日 | ||||
| 第一个发布日期 | 2020年7月20日 | ||||
| 上次更新发布日期 | 2021年3月17日 | ||||
| 估计研究开始日期 | 2021年5月1日 | ||||
| 估计的初级完成日期 | 2022年5月1日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 当前的主要结果指标 | 血液收集[时间范围：最多20天] 外周血的收集（最多20毫升） | ||||
| 原始主要结果指标 | 与电流相同 | ||||
| 改变历史 | |||||
| 当前的次要结果指标 | HSPC的收集[时间范围：最多100天] 通过G-CSF动员性白细胞收集HSPCS | ||||
| 原始的次要结果指标 | 与电流相同 | ||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 描述性信息 | |||||
| 简短标题 | 庞贝病患者的临床标本收集 | ||||
| 官方头衔 | 开发庞贝疾病的潜在治愈方法：庞贝个体的临床标本收集 | ||||
| 简要摘要 | 患有庞贝疾病的个体需要临床标本，以支持临床前研究中当前的转基自体骨髓细胞产物，FTX-PD01。目的是要在未来的FDA IND中进行随后的临床试验中对该产品进行研究，以治疗庞贝疾病。注册的参与者提供了静脉血液标本（约20毫升），用于FTX-PD01的临床前研究和研究和开发。最终可能会要求受试者进行骨髓干细胞收集的动员性白细胞，并将其标本用于进一步开发FTX-PD01细胞产品，包括符合CGMP的过程，可在未来的FDA IND下应用。 | ||||
| 详细说明 | 该方案是从患有庞贝疾病的个体中收集血液和HSPC标本。第一次抽血将在第一次学习访问中进行，如果符合条件，第二次访问将在第二次访问时通过动员性的Leukapheris进行。动员的白细胞手术将遵循该设施的标准操作程序和动员性白细胞的协议要求。 捐助者将是男性或女性，包括3岁零30岁的年龄。志愿者将提供书面知情同意，并符合所有纳入和排除标准。每个参与者可以在研究中长达120天（3个月）。 该研究将根据人类研究进行，目的是获得临床标本进行研究。但是，这项研究没有终点，从这项研究中收集的数据将包括但不限于性别，人口统计学，病史，临床实验室价值以及收集的血液量。该数据将在未来的研究报告中总结，该研究报告了FDA IND的未来临床试验结果。 | ||||
| 研究类型 | 观察 | ||||
| 学习规划 | 观察模型：仅病例 时间观点：潜在 | ||||
| 目标随访时间 | 不提供 | ||||
| 生物测量 | 保留：DNA样品 描述： 具有GAA基因突变的单核细胞 | ||||
| 采样方法 | 非概率样本 | ||||
| 研究人群 | 否则，健康的个体被诊断出患有庞贝疾病。 | ||||
| 健康）状况 | 庞贝病 | ||||
| 干涉 | 药物：Filgrastim 每天5天的下毛皮给药10mcg/kg filgrastim 其他名称：粒细胞 - 颜色刺激因子（G-CSF） | ||||
| 研究组/队列 | 不提供 | ||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||
| 招聘信息 | |||||
| 招聘状况 | 招募 | ||||
| 估计入学人数 | 12 | ||||
| 原始估计注册 | 与电流相同 | ||||
| 估计学习完成日期 | 2022年12月31日 | ||||
| 估计的初级完成日期 | 2022年5月1日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 资格标准 | 纳入标准：
排除标准：
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| 性别/性别 |
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| 年龄 | 3年至30岁（儿童，成人） | ||||
| 接受健康的志愿者 | 不 | ||||
| 联系人 |
| ||||
| 列出的位置国家 | 美国 | ||||
| 删除了位置国家 | |||||
| 管理信息 | |||||
| NCT编号 | NCT04476550 | ||||
| 其他研究ID编号 | SRPH-LP-02/POD | ||||
| 有数据监测委员会 | 是的 | ||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享声明 |
| ||||
| 责任方 | Serhat Gumrukcu，MD博士 | ||||
| 研究赞助商 | Serhat Gumrukcu，医学博士 | ||||
| 合作者 | Frida Therapeutics LLC | ||||
| 调查人员 |
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| PRS帐户 | Seraph研究所 | ||||
| 验证日期 | 2021年3月 | ||||
