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有或没有镰状细胞病的患者的红细胞半衰期确定
背景：
镰状细胞病（SCD）是一种遗传性血液疾病。它是由红细胞（RBC）中的单个遗传变化（突变）引起的。 RBC是将氧气携带到体内的细胞。在患有SCD的人中，一些RBC是异常的，早日死亡。这留下了健康的RBC的短缺。研究人员想了解更多有关RBC在人体中寿命多长时间的信息。
客观的：
研究RBC在有SCD和没有SCD的人中寿命多长。
合格：
年龄在18岁及以上的人患有SCD，患有SCD，但用骨髓移植，具有镰状细胞性状（SCT），或者是没有SCD或SCT的健康志愿者
设计：
参与者将通过病史和身体检查进行筛查。他们将提供血液样本。
参与者将从静脉中抽出少量的血液。在实验室中，血液将与称为生物素的维生素混合。生物素坚持使用RBC的外部，而不会改变其功能，形状或整体寿命。该过程称为RBC的生物素标记。生物素标记的RBC将通过静脉注射返回参与者。
参与者将提供频繁的血液样本。将研究他们的RBC，以查看随着时间的推移保留了多少个带有RBC的生物素标记的RBC。这显示了加拿大皇家银行寿命的时间。参与者将提供血液样本，直到无法检测到生物素标记为RBC为止。
在研究访问期间，参与者将报告其健康的任何重大变化。
参与持续长达6个月。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 镰状细胞病镰状细胞贫血 | 药物：生物素标签 | 早期第1阶段 |
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 21名参与者 |
| 分配： | N/A。 |
| 干预模型： | 单组分配 |
| 掩蔽： | 无（打开标签） |
| 主要意图： | 基础科学 |
| 官方标题： | 有或没有镰状细胞病的患者的红细胞半衰期确定 |
| 实际学习开始日期 ： | 2021年4月19日 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2021年12月1日 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2021年12月31日 |
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：1 自体细胞将被收集，生物素标记的离体并重新生成以测量红细胞的存活率 | 药物：生物素标签 自体细胞将被收集，生物素标记的离体并重新生成以测量红细胞的存活率 |
- 为了确定和比较SCD患者（HBSS基因型）的红细胞生存率，患有BMT的SCD患者，患有SCT的受试者和健康供体[时间范围：6个月]通过流式细胞仪测量的特定时间点红细胞的百分比。
- 创建一个结合RBC存活和网状细胞计数的数学模型，以确定基因治疗方案所需的正常血红蛋白，因此是VCN的必要量[时间范围：18个月]数学模型的设计完成
| 有资格学习的年龄： | 18岁至99岁（成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
| 联系人：Wynona Coles | （301）402-2104 | wcoles@nhlbi.nih.gov |
| 美国马里兰州 | |
| 国立卫生研究院临床中心 | 招募 |
| 贝塞斯达，美国马里兰州，20892年 | |
| 联系人：有关NIH临床中心招聘联系办公室（OPR）的更多信息，800-411-1222 EXT TTY8664111010 prpl@cc.nih.gov | |
| 首席研究员： | 医学博士John F Tisdale | 国家心脏，肺和血液研究所（NHLBI） |
| 追踪信息 | |||||
|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2020年7月17日 | ||||
| 第一个发布日期icmje | 2020年7月20日 | ||||
| 上次更新发布日期 | 2021年4月22日 | ||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2021年4月19日 | ||||
| 估计的初级完成日期 | 2021年12月1日（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 为了确定和比较SCD患者（HBSS基因型）的红细胞生存率，患有BMT的SCD患者，患有SCT的受试者和健康供体[时间范围：6个月] 通过流式细胞仪测量的特定时间点红细胞的百分比。 | ||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 改变历史 | |||||
| 当前的次要结果度量ICMJE | 创建一个结合RBC存活和网状细胞计数的数学模型，以确定基因治疗方案所需的正常血红蛋白，因此是VCN的必要量[时间范围：18个月] 数学模型的设计完成 | ||||
| 原始的次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 描述性信息 | |||||
| 简短的标题ICMJE | 有或没有镰状细胞病的患者的红细胞半衰期确定 | ||||
| 官方标题ICMJE | 有或没有镰状细胞病的患者的红细胞半衰期确定 | ||||
| 简要摘要 | 背景： 镰状细胞病（SCD）是一种遗传性血液疾病。它是由红细胞（RBC）中的单个遗传变化（突变）引起的。 RBC是将氧气携带到体内的细胞。在患有SCD的人中，一些RBC是异常的，早日死亡。这留下了健康的RBC的短缺。研究人员想了解更多有关RBC在人体中寿命多长时间的信息。 客观的： 研究RBC在有SCD和没有SCD的人中寿命多长。 合格： 年龄在18岁及以上的人患有SCD，患有SCD，但用骨髓移植，具有镰状细胞性状（SCT），或者是没有SCD或SCT的健康志愿者 设计： 参与者将通过病史和身体检查进行筛查。他们将提供血液样本。 参与者将从静脉中抽出少量的血液。在实验室中，血液将与称为生物素的维生素混合。生物素坚持使用RBC的外部，而不会改变其功能，形状或整体寿命。该过程称为RBC的生物素标记。生物素标记的RBC将通过静脉注射返回参与者。 参与者将提供频繁的血液样本。将研究他们的RBC，以查看随着时间的推移保留了多少个带有RBC的生物素标记的RBC。这显示了加拿大皇家银行寿命的时间。参与者将提供血液样本，直到无法检测到生物素标记为RBC为止。 在研究访问期间，参与者将报告其健康的任何重大变化。 参与持续长达6个月。 | ||||
| 详细说明 | RBC的平均潜在寿命（MPL）可以通过人群或队列研究来量化。此类研究证实了健康供体（HD）RBC的MPL约为115天，而来自镰状细胞疾病受试者（SCD）的RBC的可变变化更大，但始终如一的MPL约为32天。同种异体造血干细胞移植（HSCT）被用作治疗严重SCD的治疗疗法，导致其他病理生理优势，还恢复了HD RBC表型。与成功接受同种异体BMT的患者相比，这项研究将评估人群方法论（生物素标记的RBC），以确定SCD受试者的MPL，具有镰状细胞性状的受试者和没有SCD的健康供体。生成的数据将用于确定在基因治疗中对RBC寿命进行人群研究的实用性，以最终针对逆转SCD所需的转移球蛋白基因的百分比。 | ||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||
| 研究阶段ICMJE | 早期第1阶段 | ||||
| 研究设计ICMJE | 分配：N/A 干预模型：单一组分配 掩蔽：无（打开标签） 主要目的：基础科学 | ||||
| 条件ICMJE |
| ||||
| 干预ICMJE | 药物：生物素标签 自体细胞将被收集，生物素标记的离体并重新生成以测量红细胞的存活率 | ||||
| 研究臂ICMJE | 实验：1 自体细胞将被收集，生物素标记的离体并重新生成以测量红细胞的存活率 干预：药物：生物素标签 | ||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||
| 招聘信息 | |||||
| 招聘状态ICMJE | 招募 | ||||
| 估计注册ICMJE | 21 | ||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2021年12月31日 | ||||
| 估计的初级完成日期 | 2021年12月1日（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||
| 资格标准ICMJE |
排除标准： | ||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||
| 年龄ICMJE | 18岁至99岁（成人，老年人） | ||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||
| 联系ICMJE |
| ||||
| 列出的位置国家ICMJE | 美国 | ||||
| 删除了位置国家 | |||||
| 管理信息 | |||||
| NCT编号ICMJE | NCT04476277 | ||||
| 其他研究ID编号ICMJE | 200080 20-H-0080 | ||||
| 有数据监测委员会 | 不提供 | ||||
| 美国FDA调节的产品 |
| ||||
| IPD共享语句ICMJE | 不提供 | ||||
| 责任方 | 国家卫生研究院临床中心（CC）（国家心脏，肺和血液研究所（NHLBI）） | ||||
| 研究赞助商ICMJE | 国家心脏，肺和血液研究所（NHLBI） | ||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||
| 研究人员ICMJE |
| ||||
| PRS帐户 | 国立卫生研究院临床中心（CC） | ||||
| 验证日期 | 2020年11月10日 | ||||
国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||
背景：
镰状细胞病（SCD）是一种遗传性血液疾病。它是由红细胞（RBC）中的单个遗传变化（突变）引起的。 RBC是将氧气携带到体内的细胞。在患有SCD的人中，一些RBC是异常的，早日死亡。这留下了健康的RBC的短缺。研究人员想了解更多有关RBC在人体中寿命多长时间的信息。
客观的：
研究RBC在有SCD和没有SCD的人中寿命多长。
合格：
年龄在18岁及以上的人患有SCD，患有SCD，但用骨髓移植，具有镰状细胞性状（SCT），或者是没有SCD或SCT的健康志愿者
设计：
参与者将通过病史和身体检查进行筛查。他们将提供血液样本。
参与者将从静脉中抽出少量的血液。在实验室中，血液将与称为生物素的维生素混合。生物素坚持使用RBC的外部，而不会改变其功能，形状或整体寿命。该过程称为RBC的生物素标记。生物素标记的RBC将通过静脉注射返回参与者。
参与者将提供频繁的血液样本。将研究他们的RBC，以查看随着时间的推移保留了多少个带有RBC的生物素标记的RBC。这显示了加拿大皇家银行寿命的时间。参与者将提供血液样本，直到无法检测到生物素标记为RBC为止。
在研究访问期间，参与者将报告其健康的任何重大变化。
参与持续长达6个月。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 镰状细胞病镰状细胞贫血 | 药物：生物素标签 | 早期第1阶段 |
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 21名参与者 |
| 分配： | N/A。 |
| 干预模型： | 单组分配 |
| 掩蔽： | 无（打开标签） |
| 主要意图： | 基础科学 |
| 官方标题： | 有或没有镰状细胞病的患者的红细胞半衰期确定 |
| 实际学习开始日期 ： | 2021年4月19日 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2021年12月1日 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2021年12月31日 |
- 为了确定和比较SCD患者（HBSS基因型）的红细胞生存率，患有BMT的SCD患者，患有SCT的受试者和健康供体[时间范围：6个月]通过流式细胞仪测量的特定时间点红细胞的百分比。
- 创建一个结合RBC存活和网状细胞计数的数学模型，以确定基因治疗方案所需的正常血红蛋白，因此是VCN的必要量[时间范围：18个月]数学模型的设计完成
| 有资格学习的年龄： | 18岁至99岁（成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
| 联系人：Wynona Coles | （301）402-2104 | wcoles@nhlbi.nih.gov |
| 美国马里兰州 | |
| 国立卫生研究院临床中心 | 招募 |
| 贝塞斯达，美国马里兰州，20892年 | |
| 联系人：有关NIH临床中心招聘联系办公室（OPR）的更多信息，800-411-1222 EXT TTY8664111010 prpl@cc.nih.gov | |
| 首席研究员： | 医学博士John F Tisdale | 国家心脏，肺和血液研究所（NHLBI） |
| 追踪信息 | |||||
|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2020年7月17日 | ||||
| 第一个发布日期icmje | 2020年7月20日 | ||||
| 上次更新发布日期 | 2021年4月22日 | ||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2021年4月19日 | ||||
| 估计的初级完成日期 | 2021年12月1日（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 为了确定和比较SCD患者（HBSS基因型）的红细胞生存率，患有BMT的SCD患者，患有SCT的受试者和健康供体[时间范围：6个月] 通过流式细胞仪测量的特定时间点红细胞的百分比。 | ||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 改变历史 | |||||
| 当前的次要结果度量ICMJE | 创建一个结合RBC存活和网状细胞计数的数学模型，以确定基因治疗方案所需的正常血红蛋白，因此是VCN的必要量[时间范围：18个月] 数学模型的设计完成 | ||||
| 原始的次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 描述性信息 | |||||
| 简短的标题ICMJE | 有或没有镰状细胞病的患者的红细胞半衰期确定 | ||||
| 官方标题ICMJE | 有或没有镰状细胞病的患者的红细胞半衰期确定 | ||||
| 简要摘要 | 背景： 镰状细胞病（SCD）是一种遗传性血液疾病。它是由红细胞（RBC）中的单个遗传变化（突变）引起的。 RBC是将氧气携带到体内的细胞。在患有SCD的人中，一些RBC是异常的，早日死亡。这留下了健康的RBC的短缺。研究人员想了解更多有关RBC在人体中寿命多长时间的信息。 客观的： 研究RBC在有SCD和没有SCD的人中寿命多长。 合格： 年龄在18岁及以上的人患有SCD，患有SCD，但用骨髓移植，具有镰状细胞性状（SCT），或者是没有SCD或SCT的健康志愿者 设计： 参与者将通过病史和身体检查进行筛查。他们将提供血液样本。 参与者将从静脉中抽出少量的血液。在实验室中，血液将与称为生物素的维生素混合。生物素坚持使用RBC的外部，而不会改变其功能，形状或整体寿命。该过程称为RBC的生物素标记。生物素标记的RBC将通过静脉注射返回参与者。 参与者将提供频繁的血液样本。将研究他们的RBC，以查看随着时间的推移保留了多少个带有RBC的生物素标记的RBC。这显示了加拿大皇家银行寿命的时间。参与者将提供血液样本，直到无法检测到生物素标记为RBC为止。 在研究访问期间，参与者将报告其健康的任何重大变化。 参与持续长达6个月。 | ||||
| 详细说明 | RBC的平均潜在寿命（MPL）可以通过人群或队列研究来量化。此类研究证实了健康供体（HD）RBC的MPL约为115天，而来自镰状细胞疾病受试者（SCD）的RBC的可变变化更大，但始终如一的MPL约为32天。同种异体造血干细胞移植（HSCT）被用作治疗严重SCD的治疗疗法，导致其他病理生理优势，还恢复了HD RBC表型。与成功接受同种异体BMT的患者相比，这项研究将评估人群方法论（生物素标记的RBC），以确定SCD受试者的MPL，具有镰状细胞性状的受试者和没有SCD的健康供体。生成的数据将用于确定在基因治疗中对RBC寿命进行人群研究的实用性，以最终针对逆转SCD所需的转移球蛋白基因的百分比。 | ||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||
| 研究阶段ICMJE | 早期第1阶段 | ||||
| 研究设计ICMJE | 分配：N/A 干预模型：单一组分配 掩蔽：无（打开标签） 主要目的：基础科学 | ||||
| 条件ICMJE |
| ||||
| 干预ICMJE | 药物：生物素标签 | ||||
| 研究臂ICMJE | 实验：1 干预：药物：生物素标签 | ||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||
| 招聘信息 | |||||
| 招聘状态ICMJE | 招募 | ||||
| 估计注册ICMJE | 21 | ||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2021年12月31日 | ||||
| 估计的初级完成日期 | 2021年12月1日（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||
| 资格标准ICMJE |
排除标准： | ||||
| 性别/性别ICMJE |
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| 年龄ICMJE | 18岁至99岁（成人，老年人） | ||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||
| 联系ICMJE |
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| 列出的位置国家ICMJE | 美国 | ||||
| 删除了位置国家 | |||||
| 管理信息 | |||||
| NCT编号ICMJE | NCT04476277 | ||||
| 其他研究ID编号ICMJE | 200080 20-H-0080 | ||||
| 有数据监测委员会 | 不提供 | ||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享语句ICMJE | 不提供 | ||||
| 责任方 | 国家卫生研究院临床中心（CC）（国家心脏，肺和血液研究所（NHLBI）） | ||||
| 研究赞助商ICMJE | 国家心脏，肺和血液研究所（NHLBI） | ||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||
| 研究人员ICMJE |
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| PRS帐户 | 国立卫生研究院临床中心（CC） | ||||
| 验证日期 | 2020年11月10日 | ||||
国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||
