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出境医 / 临床实验 / IW-6463的2A阶段研究被诊断为MELAS
IW-6463的2A阶段研究被诊断为MELAS
研究描述
简要摘要：
这是一项单臂研究，用于评估被诊断为Melas的成年人口服IW-6463的安全性和耐受性
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 梅拉斯 | 药物：IW-6463平板电脑 | 阶段2 |
详细说明：
IW-6463平板电脑将每天口服一次（QD）长达29天
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 20名参与者 |
| 分配： | N/A。 |
| 干预模型： | 单组分配 |
| 干预模型描述： | 开放标签的单臂研究，每天给药长达29天。 |
| 掩蔽： | 无（打开标签） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 在有线粒体脑病，乳酸性酸中毒和类似卒中（Melas）的个体中，2A期2A的安全性，耐受性，药代动力学和药效学研究（Melas） |
| 实际学习开始日期 ： | 2020年11月13日 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2021年11月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2021年11月 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：IW-6463 | 药物：IW-6463平板电脑 IW-6463片剂口服（每日） 其他名称：CY6463 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 由于治疗伴随不良事件（TEAE）而停止或剂量减少研究药物的参与者的人数（或％）[时间范围：从第一个剂量日期到第43天（±4）]TEAE定义为不良事件，其发病是在接受研究药物后发生的，直到研究期结束
- 参加至少一个治疗急需不良事件（TEAE）的参与者的人数（或％）TEAE定义为不良事件，其发病是在接受研究药物后发生的，直到研究期结束
- 数量（或百分比）的参与者至少经历了一项治疗急需不良事件（TEAE）的严重性[时间范围：从第一个剂量到第43天（±4）]TEAE定义为不良事件，其发病是在接受研究药物后发生的，直到研究期结束
资格标准
| 有资格学习的年龄： | 18岁以上（成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 先前对已知线粒体疾病突变的遗传证实
- Melas的神经功能（可以基于病史）
- 筛查时血浆乳酸水平升高（> 2.0 mmol/L）
- 生育潜力的妇女必须在随机分组前进行负妊娠测试，并且必须同意在最终剂量研究药物后的90天内从筛查访问中使用方案指定的避孕。
- 男性参与者必须通过输精管切除术（在筛查前≥60天进行或通过精子分析确认）进行手术无菌，或同意使用方案指定的避孕药，并同意从最终剂量后90天从筛查访问中避免精子捐赠研究药物。
- 每个协议的其他纳入标准
排除标准：
联系人和位置
联系人
| 联系人：梅根·布拉顿 | +1 857 338 3339 | mbratton@cyclerion.com |
位置
| 美国，哥伦比亚特区 | |
| DC儿童国家医院 | 招募 |
| 华盛顿，哥伦比亚特区，美国，20010年 | |
| 联系人：Andrea Gropman | |
| 联系202 476 3511 | |
| 首席研究员：医学博士Andrea Gropman | |
| 美国马里兰州 | |
| 约翰·霍普金斯大学 | 尚未招募 |
| 美国马里兰州巴尔的摩，21205 | |
| 首席研究员：医学博士希拉里·弗农（Hilary Vernon） | |
| 美国，马萨诸塞州 | |
| 马萨诸塞州综合医院 | 招募 |
| 美国马萨诸塞州波士顿，美国，02114 | |
| 联系人：Erica Kelly | |
| 联系617 724 7726 | |
| 首席研究员：医学博士Amel Karaa | |
| 美国，纽约 | |
| 哥伦比亚大学 | 尚未招募 |
| 纽约，纽约，美国，10032 | |
| 首席研究员：医学博士Michio Hirano | |
| 美国，宾夕法尼亚州 | |
| 费城儿童医院 | 招募 |
| 费城，宾夕法尼亚州，美国，19104年 | |
| 联系人：Sara Nguyen | |
| 联系714 622 0905 | |
| 首席调查员：马里兰州Marni Falk | |
赞助商和合作者
循环疗法
费城儿童医院
调查人员
| 研究主任： | 乍得·格拉瑟（Chad Glass），PharmD | Cyclerion Therapeutics，Inc。 |
| 追踪信息 | |||||
|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2020年7月14日 | ||||
| 第一个发布日期icmje | 2020年7月17日 | ||||
| 上次更新发布日期 | 2021年6月1日 | ||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2020年11月13日 | ||||
| 估计的初级完成日期 | 2021年11月（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||
| 当前的主要结果度量ICMJE |
| ||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 改变历史 | |||||
| 当前的次要结果度量ICMJE | 不提供 | ||||
| 原始的次要结果措施ICMJE | 不提供 | ||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 描述性信息 | |||||
| 简短的标题ICMJE | IW-6463的2A阶段研究被诊断为MELAS | ||||
| 官方标题ICMJE | 在有线粒体脑病，乳酸性酸中毒和类似卒中（Melas）的个体中，2A期2A的安全性，耐受性，药代动力学和药效学研究（Melas） | ||||
| 简要摘要 | 这是一项单臂研究，用于评估被诊断为Melas的成年人口服IW-6463的安全性和耐受性 | ||||
| 详细说明 | IW-6463平板电脑将每天口服一次（QD）长达29天 | ||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段2 | ||||
| 研究设计ICMJE | 分配：N/A 干预模型：单一组分配 干预模型描述： 开放标签的单臂研究，每天给药长达29天。 掩蔽：无（打开标签）主要目的：治疗 | ||||
| 条件ICMJE | 梅拉斯 | ||||
| 干预ICMJE | 药物：IW-6463平板电脑 IW-6463片剂口服（每日） 其他名称：CY6463 | ||||
| 研究臂ICMJE | 实验：IW-6463 干预：药物：IW-6463片 | ||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||
| 招聘信息 | |||||
| 招聘状态ICMJE | 招募 | ||||
| 估计注册ICMJE | 20 | ||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2021年11月 | ||||
| 估计的初级完成日期 | 2021年11月（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准： | ||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||
| 年龄ICMJE | 18岁以上（成人，老年人） | ||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||
| 联系ICMJE |
| ||||
| 列出的位置国家ICMJE | 美国 | ||||
| 删除了位置国家 | |||||
| 管理信息 | |||||
| NCT编号ICMJE | NCT04475549 | ||||
| 其他研究ID编号ICMJE | C6463-201 CY6463（其他标识符：Cyclerion Therapeutics） | ||||
| 有数据监测委员会 | 不 | ||||
| 美国FDA调节的产品 |
| ||||
| IPD共享语句ICMJE |
| ||||
| 责任方 | 循环疗法 | ||||
| 研究赞助商ICMJE | 循环疗法 | ||||
| 合作者ICMJE | 费城儿童医院 | ||||
| 研究人员ICMJE |
| ||||
| PRS帐户 | 循环疗法 | ||||
| 验证日期 | 2021年5月 | ||||
国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||
研究描述
简要摘要：
这是一项单臂研究，用于评估被诊断为Melas的成年人口服IW-6463的安全性和耐受性
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 梅拉斯 | 药物：IW-6463平板电脑 | 阶段2 |
详细说明：
IW-6463平板电脑将每天口服一次（QD）长达29天
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 20名参与者 |
| 分配： | N/A。 |
| 干预模型： | 单组分配 |
| 干预模型描述： | 开放标签的单臂研究，每天给药长达29天。 |
| 掩蔽： | 无（打开标签） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 在有线粒体脑病，乳酸性酸中毒和类似卒中（Melas）的个体中，2A期2A的安全性，耐受性，药代动力学和药效学研究（Melas） |
| 实际学习开始日期 ： | 2020年11月13日 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2021年11月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2021年11月 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：IW-6463 | 药物：IW-6463平板电脑 IW-6463片剂口服（每日） 其他名称：CY6463 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 由于治疗伴随不良事件（TEAE）而停止或剂量减少研究药物的参与者的人数（或％）[时间范围：从第一个剂量日期到第43天（±4）]TEAE定义为不良事件，其发病是在接受研究药物后发生的，直到研究期结束
- 参加至少一个治疗急需不良事件（TEAE）的参与者的人数（或％）TEAE定义为不良事件，其发病是在接受研究药物后发生的，直到研究期结束
- 数量（或百分比）的参与者至少经历了一项治疗急需不良事件（TEAE）的严重性[时间范围：从第一个剂量到第43天（±4）]TEAE定义为不良事件，其发病是在接受研究药物后发生的，直到研究期结束
资格标准
| 有资格学习的年龄： | 18岁以上（成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 先前对已知线粒体疾病突变的遗传证实
- Melas的神经功能（可以基于病史）
- 筛查时血浆乳酸水平升高（> 2.0 mmol/L）
- 生育潜力的妇女必须在随机分组前进行负妊娠测试，并且必须同意在最终剂量研究药物后的90天内从筛查访问中使用方案指定的避孕。
- 男性参与者必须通过输精管切除术（在筛查前≥60天进行或通过精子分析确认）进行手术无菌，或同意使用方案指定的避孕药，并同意从最终剂量后90天从筛查访问中避免精子捐赠研究药物。
- 每个协议的其他纳入标准
排除标准：
联系人和位置
联系人
| 联系人：梅根·布拉顿 | +1 857 338 3339 | mbratton@cyclerion.com |
位置
| 美国，哥伦比亚特区 | |
| DC儿童国家医院 | 招募 |
| 华盛顿，哥伦比亚特区，美国，20010年 | |
| 联系人：Andrea Gropman | |
| 联系202 476 3511 | |
| 首席研究员：医学博士Andrea Gropman | |
| 美国马里兰州 | |
| 约翰·霍普金斯大学 | 尚未招募 |
| 美国马里兰州巴尔的摩，21205 | |
| 首席研究员：医学博士希拉里·弗农（Hilary Vernon） | |
| 美国，马萨诸塞州 | |
| 马萨诸塞州综合医院 | 招募 |
| 美国马萨诸塞州波士顿，美国，02114 | |
| 联系人：Erica Kelly | |
| 联系617 724 7726 | |
| 首席研究员：医学博士Amel Karaa | |
| 美国，纽约 | |
| 哥伦比亚大学 | 尚未招募 |
| 纽约，纽约，美国，10032 | |
| 首席研究员：医学博士Michio Hirano | |
| 美国，宾夕法尼亚州 | |
| 费城儿童医院 | 招募 |
| 费城，宾夕法尼亚州，美国，19104年 | |
| 联系人：Sara Nguyen | |
| 联系714 622 0905 | |
| 首席调查员：马里兰州Marni Falk | |
赞助商和合作者
循环疗法
费城儿童医院
调查人员
| 研究主任： | 乍得·格拉瑟（Chad Glass），PharmD | Cyclerion Therapeutics，Inc。 |
| 追踪信息 | |||||
|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2020年7月14日 | ||||
| 第一个发布日期icmje | 2020年7月17日 | ||||
| 上次更新发布日期 | 2021年6月1日 | ||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2020年11月13日 | ||||
| 估计的初级完成日期 | 2021年11月（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||
| 当前的主要结果度量ICMJE |
| ||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 改变历史 | |||||
| 当前的次要结果度量ICMJE | 不提供 | ||||
| 原始的次要结果措施ICMJE | 不提供 | ||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 描述性信息 | |||||
| 简短的标题ICMJE | IW-6463的2A阶段研究被诊断为MELAS | ||||
| 官方标题ICMJE | 在有线粒体脑病，乳酸性酸中毒和类似卒中（Melas）的个体中，2A期2A的安全性，耐受性，药代动力学和药效学研究（Melas） | ||||
| 简要摘要 | 这是一项单臂研究，用于评估被诊断为Melas的成年人口服IW-6463的安全性和耐受性 | ||||
| 详细说明 | IW-6463平板电脑将每天口服一次（QD）长达29天 | ||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段2 | ||||
| 研究设计ICMJE | 分配：N/A 干预模型：单一组分配 干预模型描述： 开放标签的单臂研究，每天给药长达29天。 掩蔽：无（打开标签）主要目的：治疗 | ||||
| 条件ICMJE | 梅拉斯 | ||||
| 干预ICMJE | 药物：IW-6463平板电脑 IW-6463片剂口服（每日） 其他名称：CY6463 | ||||
| 研究臂ICMJE | 实验：IW-6463 干预：药物：IW-6463片 | ||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||
| 招聘信息 | |||||
| 招聘状态ICMJE | 招募 | ||||
| 估计注册ICMJE | 20 | ||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2021年11月 | ||||
| 估计的初级完成日期 | 2021年11月（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准： | ||||
| 性别/性别ICMJE |
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| 年龄ICMJE | 18岁以上（成人，老年人） | ||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||
| 联系ICMJE |
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| 列出的位置国家ICMJE | 美国 | ||||
| 删除了位置国家 | |||||
| 管理信息 | |||||
| NCT编号ICMJE | NCT04475549 | ||||
| 其他研究ID编号ICMJE | C6463-201 CY6463（其他标识符：Cyclerion Therapeutics） | ||||
| 有数据监测委员会 | 不 | ||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享语句ICMJE |
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| 责任方 | 循环疗法 | ||||
| 研究赞助商ICMJE | 循环疗法 | ||||
| 合作者ICMJE | 费城儿童医院 | ||||
| 研究人员ICMJE |
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| PRS帐户 | 循环疗法 | ||||
| 验证日期 | 2021年5月 | ||||
国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||
