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出境医 / 临床实验 / 镰状细胞贫血中的等奎丁

镰状细胞贫血中的等奎丁

研究描述
简要摘要:

正在进行这项研究研究,以评估异喹啉在镰状细胞疾病患者中降低可溶性P-选择素水平的安全性和有效性。等喹啉是一种天然存在的类黄酮或维生素。您会在水果和蔬菜中找到槲皮素和等喹啉。

这项研究所涉及的研究药物的名称是:

- isoquercetin


病情或疾病 干预/治疗阶段
镰状细胞疾病镰状细胞-Beta0-地中海贫血药物:等喹啉阶段2

详细说明:

这是一项对镰状细胞疾病(SCD)的成年人的单臂2期研究,用于评估口服同奎汀对内皮和血小板激活,炎症和持续血液凝结的生物标志物的影响。

  • 研究研究程序包括筛选资格和研究治疗,包括评估和后续访问。

    • 这项研究所涉及的研究药物的名称是/is:isoquercetin
    • 参与者将接受1年的学习治疗,并在上次剂量后30天进行。
  • 这项研究是II期临床试验。 II期临床试验测试了研究药物的安全性和有效性,以了解该药物是否在治疗特定疾病方面起作用。 “研究”意味着正在研究该药物。
  • 美国食品药品监督管理局(FDA)尚未批准等准蛋白作为任何疾病的治疗方法。
学习规划
研究信息的布局表
研究类型介入(临床试验)
实际注册 0参与者
分配: N/A。
干预模型:单组分配
掩蔽:无(打开标签)
主要意图:治疗
官方标题:镰状细胞疾病中口服同素素的单臂2阶段研究
估计研究开始日期 2020年12月
估计的初级完成日期 2022年12月31日
估计 学习完成日期 2024年12月31日
武器和干预措施
手臂 干预/治疗
实验:等喹啉

研究研究程序包括筛选资格和研究治疗,包括评估和后续访问

- 同素素:口服研究药物,每天1次,每28个治疗周期的预定剂量。

这将持续长达337天。

药物:等喹啉
口服每天1次,每28个治疗周期的预定剂量。
其他名称:IQC-950AN

结果措施
主要结果指标
  1. 用等素蛋白[时间范围:基线至28天]更改SP选择水平
    将使用两尾配对的t检验分析进行基线和随访测量(即SP-选择素的变化)之间的比较。


次要结果度量
  1. 血小板依赖性凝血酶产生(凝结)[时间范围:基线至1年]
    基线和随后的每月随访时间点的实验室值将使用具有自回归协方差结构的线性混合效应回归进行建模。

  2. SE-选择蛋白(粘附)-Biomarker [时间范围:基线至1年]
    基线和随后的每月随访时间点的实验室值将使用具有自回归协方差结构的线性混合效应回归进行建模。

  3. C反应蛋白CRP [时间范围:基线至1年]
    基线和随后的每月随访时间点的实验室值将使用具有自回归协方差结构的线性混合效应回归进行建模。

  4. 患有与治疗相关的不良事件的参与者人数[时间范围:研究开始治疗长达13个月]
    SCPC,简单的疼痛危机,住院,急诊就诊,输血,急性胸部综合征和输血支持等镰状细胞事件将被总结为年度数字。使用Wilcoxon级别测试,将对每位患者进行统计比较。


资格标准
有资格信息的布局表
有资格学习的年龄: 18年至50年(成人)
有资格学习的男女:全部
接受健康的志愿者:是的
标准

纳入标准:

  • 符合条件的受试者需要对镰状细胞疾病/纯合血红蛋白S(SCD-SS)或镰状细胞病血红蛋白β0-thalassymia(SCD-Sβ0-thal)进行确定的诊断。
  • 包括羟基脲在内的其他疗法患者将包括在内。
  • 年龄18-50岁。
  • 参与者必须保留如下定义的器官和骨髓功能:

    • 白细胞≥2,000/mcl
    • 血小板≥75,000/mcl
    • AST(SGOT)/ALT(SGPT)≤2.5×正常机构上限
    • 估计肌酐清除率≥45ml/min/1.73 m2,肌酐水平高于机构正常水平。
  • 在过去4周内没有证据不断恶化的受试者(例如,SCD的任何急性并发症,包括但不限于VOC,急性胸部综合征和中风,需要进行外医疗护理或干预措施),这将包括研究人员确定的。
  • 抗凝治疗的患者将被排除在外。
  • 等喹啉对发育中的人胎儿的影响尚不清楚。因此,育儿潜力和男性必须同意使用足够的避孕(荷尔蒙或障碍方法,节育方法;节制),并在研究参与期间进行研究。如果妇女在参加这项研究时怀孕或怀疑自己在她或她的伴侣参加这项研究时怀孕,则应立即通知她的医生。接受或招募该方案的男性还必须同意在研究之前,在研究期间以及在等异素蛋白施用后4个月之前使用足够的避孕。
  • 理解能力和愿意签署书面知情同意文件

排除标准:

  • 请确保清楚地措辞排除标准,以描述不符合资格的参与者。
  • 参与者可能不会同时接收任何其他学习者。
  • 在过去一个月中没有恶化证据的受试者(例如,SCD的任何急性并发症,包括但不限于VOC,急性胸部综合征和中风,需要进行外医学护理或干预措施)。
  • 家族性出血素质。
  • 已知的散布血管内凝结的诊断。
  • 目前正在接受抗凝治疗。
  • 目前使用阿司匹林(每天> 81mg),氯吡格雷(Plavix),西洛舍唑(Pletal),阿司匹林 - 二吡啶胺(Aggrenox)(10天内)
  • 过敏反应的史归因于与等喹啉相似的化学或生物学成分的化合物。
  • 不受控制的间流疾病,包括但不限于持续或积极的感染,有症状的心力衰竭' target='_blank'>充血性心力衰竭,不稳定的心绞痛心律不齐或精神病/社交状况,这些疾病将限制研究的依从性。
  • 孕妇被排除在这项研究之外,因为等羟蛋白是一种PDI抑制剂,具有致畸或流脂型效应的潜力。因为在母亲接受等奎汀治疗的疗养婴儿中存在未知但潜在的风险,因此,如果母亲接受了同核素治疗,则应停止母乳喂养。这些潜在风险也可能适用于本研究中使用的其他药物。
联系人和位置

赞助商和合作者
医学博士Jeffrey Zwicker
Quercegen Pharmaceuticals
调查人员
调查员信息的布局表
首席研究员:医学博士Jeffrey Zwicker贝丝以色列执事医疗中心
追踪信息
首先提交的日期ICMJE 2020年7月6日
第一个发布日期icmje 2020年7月17日
上次更新发布日期2021年1月11日
估计研究开始日期ICMJE 2020年12月
估计的初级完成日期2022年12月31日(主要结果度量的最终数据收集日期)
当前的主要结果度量ICMJE
(提交:2020年7月13日)
用等素蛋白[时间范围:基线至28天]更改SP选择水平
将使用两尾配对的t检验分析进行基线和随访测量(即SP-选择素的变化)之间的比较。
原始主要结果措施ICMJE与电流相同
改变历史
当前的次要结果度量ICMJE
(提交:2020年7月13日)
  • 血小板依赖性凝血酶产生(凝结)[时间范围:基线至1年]
    基线和随后的每月随访时间点的实验室值将使用具有自回归协方差结构的线性混合效应回归进行建模。
  • SE-选择蛋白(粘附)-Biomarker [时间范围:基线至1年]
    基线和随后的每月随访时间点的实验室值将使用具有自回归协方差结构的线性混合效应回归进行建模。
  • C反应蛋白CRP [时间范围:基线至1年]
    基线和随后的每月随访时间点的实验室值将使用具有自回归协方差结构的线性混合效应回归进行建模。
  • 患有与治疗相关的不良事件的参与者人数[时间范围:研究开始治疗长达13个月]
    SCPC,简单的疼痛危机,住院,急诊就诊,输血,急性胸部综合征和输血支持等镰状细胞事件将被总结为年度数字。使用Wilcoxon级别测试,将对每位患者进行统计比较。
原始的次要结果措施ICMJE与电流相同
当前其他预先指定的结果指标不提供
原始其他预先指定的结果指标不提供
描述性信息
简短的标题ICMJE镰状细胞贫血中的等奎丁
官方标题ICMJE镰状细胞疾病中口服同素素的单臂2阶段研究
简要摘要

正在进行这项研究研究,以评估异喹啉在镰状细胞疾病患者中降低可溶性P-选择素水平的安全性和有效性。等喹啉是一种天然存在的类黄酮或维生素。您会在水果和蔬菜中找到槲皮素和等喹啉。

这项研究所涉及的研究药物的名称是:

- isoquercetin

详细说明

这是一项对镰状细胞疾病(SCD)的成年人的单臂2期研究,用于评估口服同奎汀对内皮和血小板激活,炎症和持续血液凝结的生物标志物的影响。

  • 研究研究程序包括筛选资格和研究治疗,包括评估和后续访问。

    • 这项研究所涉及的研究药物的名称是/is:isoquercetin
    • 参与者将接受1年的学习治疗,并在上次剂量后30天进行。
  • 这项研究是II期临床试验。 II期临床试验测试了研究药物的安全性和有效性,以了解该药物是否在治疗特定疾病方面起作用。 “研究”意味着正在研究该药物。
  • 美国食品药品监督管理局(FDA)尚未批准等准蛋白作为任何疾病的治疗方法。
研究类型ICMJE介入
研究阶段ICMJE阶段2
研究设计ICMJE分配:N/A
干预模型:单一组分配
掩蔽:无(打开标签)
主要目的:治疗
条件ICMJE
干预ICMJE药物:等喹啉
口服每天1次,每28个治疗周期的预定剂量。
其他名称:IQC-950AN
研究臂ICMJE实验:等喹啉

研究研究程序包括筛选资格和研究治疗,包括评估和后续访问

- 同素素:口服研究药物,每天1次,每28个治疗周期的预定剂量。

这将持续长达337天。

干预:药物:等素赛素
出版物 *不提供

*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符(NCT编号)的出版物。
招聘信息
招聘状态ICMJE取消
实际注册ICMJE
(提交:2021年1月7日)
0
原始估计注册ICMJE
(提交:2020年7月13日)
20
估计的研究完成日期ICMJE 2024年12月31日
估计的初级完成日期2022年12月31日(主要结果度量的最终数据收集日期)
资格标准ICMJE

纳入标准:

  • 符合条件的受试者需要对镰状细胞疾病/纯合血红蛋白S(SCD-SS)或镰状细胞病血红蛋白β0-thalassymia(SCD-Sβ0-thal)进行确定的诊断。
  • 包括羟基脲在内的其他疗法患者将包括在内。
  • 年龄18-50岁。
  • 参与者必须保留如下定义的器官和骨髓功能:

    • 白细胞≥2,000/mcl
    • 血小板≥75,000/mcl
    • AST(SGOT)/ALT(SGPT)≤2.5×正常机构上限
    • 估计肌酐清除率≥45ml/min/1.73 m2,肌酐水平高于机构正常水平。
  • 在过去4周内没有证据不断恶化的受试者(例如,SCD的任何急性并发症,包括但不限于VOC,急性胸部综合征和中风,需要进行外医疗护理或干预措施),这将包括研究人员确定的。
  • 抗凝治疗的患者将被排除在外。
  • 等喹啉对发育中的人胎儿的影响尚不清楚。因此,育儿潜力和男性必须同意使用足够的避孕(荷尔蒙或障碍方法,节育方法;节制),并在研究参与期间进行研究。如果妇女在参加这项研究时怀孕或怀疑自己在她或她的伴侣参加这项研究时怀孕,则应立即通知她的医生。接受或招募该方案的男性还必须同意在研究之前,在研究期间以及在等异素蛋白施用后4个月之前使用足够的避孕。
  • 理解能力和愿意签署书面知情同意文件

排除标准:

  • 请确保清楚地措辞排除标准,以描述不符合资格的参与者。
  • 参与者可能不会同时接收任何其他学习者。
  • 在过去一个月中没有恶化证据的受试者(例如,SCD的任何急性并发症,包括但不限于VOC,急性胸部综合征和中风,需要进行外医学护理或干预措施)。
  • 家族性出血素质。
  • 已知的散布血管内凝结的诊断。
  • 目前正在接受抗凝治疗。
  • 目前使用阿司匹林(每天> 81mg),氯吡格雷(Plavix),西洛舍唑(Pletal),阿司匹林 - 二吡啶胺(Aggrenox)(10天内)
  • 过敏反应的史归因于与等喹啉相似的化学或生物学成分的化合物。
  • 不受控制的间流疾病,包括但不限于持续或积极的感染,有症状的心力衰竭' target='_blank'>充血性心力衰竭,不稳定的心绞痛心律不齐或精神病/社交状况,这些疾病将限制研究的依从性。
  • 孕妇被排除在这项研究之外,因为等羟蛋白是一种PDI抑制剂,具有致畸或流脂型效应的潜力。因为在母亲接受等奎汀治疗的疗养婴儿中存在未知但潜在的风险,因此,如果母亲接受了同核素治疗,则应停止母乳喂养。这些潜在风险也可能适用于本研究中使用的其他药物。
性别/性别ICMJE
有资格学习的男女:全部
年龄ICMJE 18年至50年(成人)
接受健康的志愿者ICMJE是的
联系ICMJE仅当研究招募主题时才显示联系信息
列出的位置国家ICMJE不提供
删除了位置国家美国
管理信息
NCT编号ICMJE NCT04474626
其他研究ID编号ICMJE 20-087
有数据监测委员会是的
美国FDA调节的产品
研究美国FDA调节的药物:是的
研究美国FDA调节的设备产品:
IPD共享语句ICMJE
计划共享IPD:是的
计划描述: Dana-Farber / Harvard癌症中心鼓励并支持临床试验中数据的负责任和道德共享。从已发表的手稿中使用的最终研究数据集中取消识别的参与者数据只能根据数据使用协议的条款共享。请求可以直接向赞助商调查员或指定人员。该协议和统计分析计划只能根据联邦法规或作为支持该研究的奖励和协议的条件才能在ClinicalTrials.gov上提供。
支持材料:研究方案
支持材料:统计分析计划(SAP)
支持材料:知情同意书(ICF)
大体时间:数据发布之日之后的1年不得共享
访问标准: BIDMC-通过tvo@bidmc.harvard.edu与贝丝以色列执事医疗中心技术办公室联系
责任方杰弗里·兹威克(Jeffrey Zwicker),医学博士,贝丝以色列执事医疗中心
研究赞助商ICMJE医学博士Jeffrey Zwicker
合作者ICMJE Quercegen Pharmaceuticals
研究人员ICMJE
首席研究员:医学博士Jeffrey Zwicker贝丝以色列执事医疗中心
PRS帐户达纳 - 法伯癌研究所
验证日期2021年1月

国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素
研究描述
简要摘要:

正在进行这项研究研究,以评估异喹啉在镰状细胞疾病患者中降低可溶性P-选择素水平的安全性和有效性。等喹啉是一种天然存在的类黄酮或维生素。您会在水果和蔬菜中找到槲皮素和等喹啉。

这项研究所涉及的研究药物的名称是:

- isoquercetin


病情或疾病 干预/治疗阶段
镰状细胞疾病镰状细胞-Beta0-地中海贫血药物:等喹啉阶段2

详细说明:

这是一项对镰状细胞疾病(SCD)的成年人的单臂2期研究,用于评估口服同奎汀对内皮和血小板激活,炎症和持续血液凝结的生物标志物的影响。

  • 研究研究程序包括筛选资格和研究治疗,包括评估和后续访问。

    • 这项研究所涉及的研究药物的名称是/is:isoquercetin
    • 参与者将接受1年的学习治疗,并在上次剂量后30天进行。
  • 这项研究是II期临床试验。 II期临床试验测试了研究药物的安全性和有效性,以了解该药物是否在治疗特定疾病方面起作用。 “研究”意味着正在研究该药物。
  • 美国食品药品监督管理局(FDA)尚未批准等准蛋白作为任何疾病的治疗方法。
学习规划
研究信息的布局表
研究类型介入(临床试验)
实际注册 0参与者
分配: N/A。
干预模型:单组分配
掩蔽:无(打开标签)
主要意图:治疗
官方标题:镰状细胞疾病中口服同素素的单臂2阶段研究
估计研究开始日期 2020年12月
估计的初级完成日期 2022年12月31日
估计 学习完成日期 2024年12月31日
武器和干预措施
手臂 干预/治疗
实验:等喹啉

研究研究程序包括筛选资格和研究治疗,包括评估和后续访问

- 同素素:口服研究药物,每天1次,每28个治疗周期的预定剂量。

这将持续长达337天。

药物:等喹啉
口服每天1次,每28个治疗周期的预定剂量。
其他名称:IQC-950AN

结果措施
主要结果指标
  1. 用等素蛋白[时间范围:基线至28天]更改SP选择水平
    将使用两尾配对的t检验分析进行基线和随访测量(即SP-选择素的变化)之间的比较。


次要结果度量
  1. 血小板依赖性凝血酶产生(凝结)[时间范围:基线至1年]
    基线和随后的每月随访时间点的实验室值将使用具有自回归协方差结构的线性混合效应回归进行建模。

  2. SE-选择蛋白(粘附)-Biomarker [时间范围:基线至1年]
    基线和随后的每月随访时间点的实验室值将使用具有自回归协方差结构的线性混合效应回归进行建模。

  3. C反应蛋白CRP [时间范围:基线至1年]
    基线和随后的每月随访时间点的实验室值将使用具有自回归协方差结构的线性混合效应回归进行建模。

  4. 患有与治疗相关的不良事件的参与者人数[时间范围:研究开始治疗长达13个月]
    SCPC,简单的疼痛危机,住院,急诊就诊,输血,急性胸部综合征和输血支持等镰状细胞事件将被总结为年度数字。使用Wilcoxon级别测试,将对每位患者进行统计比较。


资格标准
有资格信息的布局表
有资格学习的年龄: 18年至50年(成人)
有资格学习的男女:全部
接受健康的志愿者:是的
标准

纳入标准:

  • 符合条件的受试者需要对镰状细胞疾病/纯合血红蛋白S(SCD-SS)或镰状细胞病血红蛋白β0-thalassymia(SCD-Sβ0-thal)进行确定的诊断。
  • 包括羟基脲在内的其他疗法患者将包括在内。
  • 年龄18-50岁。
  • 参与者必须保留如下定义的器官和骨髓功能:

    • 白细胞≥2,000/mcl
    • 血小板≥75,000/mcl
    • AST(SGOT)/ALT(SGPT)≤2.5×正常机构上限
    • 估计肌酐清除率≥45ml/min/1.73 m2,肌酐水平高于机构正常水平。
  • 在过去4周内没有证据不断恶化的受试者(例如,SCD的任何急性并发症,包括但不限于VOC,急性胸部综合征和中风,需要进行外医疗护理或干预措施),这将包括研究人员确定的。
  • 抗凝治疗的患者将被排除在外。
  • 等喹啉对发育中的人胎儿的影响尚不清楚。因此,育儿潜力和男性必须同意使用足够的避孕(荷尔蒙或障碍方法,节育方法;节制),并在研究参与期间进行研究。如果妇女在参加这项研究时怀孕或怀疑自己在她或她的伴侣参加这项研究时怀孕,则应立即通知她的医生。接受或招募该方案的男性还必须同意在研究之前,在研究期间以及在等异素蛋白施用后4个月之前使用足够的避孕。
  • 理解能力和愿意签署书面知情同意文件

排除标准:

  • 请确保清楚地措辞排除标准,以描述不符合资格的参与者。
  • 参与者可能不会同时接收任何其他学习者。
  • 在过去一个月中没有恶化证据的受试者(例如,SCD的任何急性并发症,包括但不限于VOC,急性胸部综合征和中风,需要进行外医学护理或干预措施)。
  • 家族性出血素质。
  • 已知的散布血管内凝结的诊断。
  • 目前正在接受抗凝治疗。
  • 目前使用阿司匹林(每天> 81mg),氯吡格雷Plavix),西洛舍唑(Pletal),阿司匹林 - 二吡啶胺(Aggrenox)(10天内)
  • 过敏反应的史归因于与等喹啉相似的化学或生物学成分的化合物。
  • 不受控制的间流疾病,包括但不限于持续或积极的感染,有症状的心力衰竭' target='_blank'>充血性心力衰竭,不稳定的心绞痛心律不齐或精神病/社交状况,这些疾病将限制研究的依从性。
  • 孕妇被排除在这项研究之外,因为等羟蛋白是一种PDI抑制剂,具有致畸或流脂型效应的潜力。因为在母亲接受等奎汀治疗的疗养婴儿中存在未知但潜在的风险,因此,如果母亲接受了同核素治疗,则应停止母乳喂养。这些潜在风险也可能适用于本研究中使用的其他药物。
联系人和位置

赞助商和合作者
医学博士Jeffrey Zwicker
Quercegen Pharmaceuticals
调查人员
调查员信息的布局表
首席研究员:医学博士Jeffrey Zwicker贝丝以色列执事医疗中心
追踪信息
首先提交的日期ICMJE 2020年7月6日
第一个发布日期icmje 2020年7月17日
上次更新发布日期2021年1月11日
估计研究开始日期ICMJE 2020年12月
估计的初级完成日期2022年12月31日(主要结果度量的最终数据收集日期)
当前的主要结果度量ICMJE
(提交:2020年7月13日)
用等素蛋白[时间范围:基线至28天]更改SP选择水平
将使用两尾配对的t检验分析进行基线和随访测量(即SP-选择素的变化)之间的比较。
原始主要结果措施ICMJE与电流相同
改变历史
当前的次要结果度量ICMJE
(提交:2020年7月13日)
  • 血小板依赖性凝血酶产生(凝结)[时间范围:基线至1年]
    基线和随后的每月随访时间点的实验室值将使用具有自回归协方差结构的线性混合效应回归进行建模。
  • SE-选择蛋白(粘附)-Biomarker [时间范围:基线至1年]
    基线和随后的每月随访时间点的实验室值将使用具有自回归协方差结构的线性混合效应回归进行建模。
  • C反应蛋白CRP [时间范围:基线至1年]
    基线和随后的每月随访时间点的实验室值将使用具有自回归协方差结构的线性混合效应回归进行建模。
  • 患有与治疗相关的不良事件的参与者人数[时间范围:研究开始治疗长达13个月]
    SCPC,简单的疼痛危机,住院,急诊就诊,输血,急性胸部综合征和输血支持等镰状细胞事件将被总结为年度数字。使用Wilcoxon级别测试,将对每位患者进行统计比较。
原始的次要结果措施ICMJE与电流相同
当前其他预先指定的结果指标不提供
原始其他预先指定的结果指标不提供
描述性信息
简短的标题ICMJE镰状细胞贫血中的等奎丁
官方标题ICMJE镰状细胞疾病中口服同素素的单臂2阶段研究
简要摘要

正在进行这项研究研究,以评估异喹啉在镰状细胞疾病患者中降低可溶性P-选择素水平的安全性和有效性。等喹啉是一种天然存在的类黄酮或维生素。您会在水果和蔬菜中找到槲皮素和等喹啉。

这项研究所涉及的研究药物的名称是:

- isoquercetin

详细说明

这是一项对镰状细胞疾病(SCD)的成年人的单臂2期研究,用于评估口服同奎汀对内皮和血小板激活,炎症和持续血液凝结的生物标志物的影响。

  • 研究研究程序包括筛选资格和研究治疗,包括评估和后续访问。

    • 这项研究所涉及的研究药物的名称是/is:isoquercetin
    • 参与者将接受1年的学习治疗,并在上次剂量后30天进行。
  • 这项研究是II期临床试验。 II期临床试验测试了研究药物的安全性和有效性,以了解该药物是否在治疗特定疾病方面起作用。 “研究”意味着正在研究该药物。
  • 美国食品药品监督管理局(FDA)尚未批准等准蛋白作为任何疾病的治疗方法。
研究类型ICMJE介入
研究阶段ICMJE阶段2
研究设计ICMJE分配:N/A
干预模型:单一组分配
掩蔽:无(打开标签)
主要目的:治疗
条件ICMJE
干预ICMJE药物:等喹啉
口服每天1次,每28个治疗周期的预定剂量。
其他名称:IQC-950AN
研究臂ICMJE实验:等喹啉

研究研究程序包括筛选资格和研究治疗,包括评估和后续访问

- 同素素:口服研究药物,每天1次,每28个治疗周期的预定剂量。

这将持续长达337天。

干预:药物:等素赛素
出版物 *不提供

*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符(NCT编号)的出版物。
招聘信息
招聘状态ICMJE取消
实际注册ICMJE
(提交:2021年1月7日)
0
原始估计注册ICMJE
(提交:2020年7月13日)
20
估计的研究完成日期ICMJE 2024年12月31日
估计的初级完成日期2022年12月31日(主要结果度量的最终数据收集日期)
资格标准ICMJE

纳入标准:

  • 符合条件的受试者需要对镰状细胞疾病/纯合血红蛋白S(SCD-SS)或镰状细胞病血红蛋白β0-thalassymia(SCD-Sβ0-thal)进行确定的诊断。
  • 包括羟基脲在内的其他疗法患者将包括在内。
  • 年龄18-50岁。
  • 参与者必须保留如下定义的器官和骨髓功能:

    • 白细胞≥2,000/mcl
    • 血小板≥75,000/mcl
    • AST(SGOT)/ALT(SGPT)≤2.5×正常机构上限
    • 估计肌酐清除率≥45ml/min/1.73 m2,肌酐水平高于机构正常水平。
  • 在过去4周内没有证据不断恶化的受试者(例如,SCD的任何急性并发症,包括但不限于VOC,急性胸部综合征和中风,需要进行外医疗护理或干预措施),这将包括研究人员确定的。
  • 抗凝治疗的患者将被排除在外。
  • 等喹啉对发育中的人胎儿的影响尚不清楚。因此,育儿潜力和男性必须同意使用足够的避孕(荷尔蒙或障碍方法,节育方法;节制),并在研究参与期间进行研究。如果妇女在参加这项研究时怀孕或怀疑自己在她或她的伴侣参加这项研究时怀孕,则应立即通知她的医生。接受或招募该方案的男性还必须同意在研究之前,在研究期间以及在等异素蛋白施用后4个月之前使用足够的避孕。
  • 理解能力和愿意签署书面知情同意文件

排除标准:

  • 请确保清楚地措辞排除标准,以描述不符合资格的参与者。
  • 参与者可能不会同时接收任何其他学习者。
  • 在过去一个月中没有恶化证据的受试者(例如,SCD的任何急性并发症,包括但不限于VOC,急性胸部综合征和中风,需要进行外医学护理或干预措施)。
  • 家族性出血素质。
  • 已知的散布血管内凝结的诊断。
  • 目前正在接受抗凝治疗。
  • 目前使用阿司匹林(每天> 81mg),氯吡格雷Plavix),西洛舍唑(Pletal),阿司匹林 - 二吡啶胺(Aggrenox)(10天内)
  • 过敏反应的史归因于与等喹啉相似的化学或生物学成分的化合物。
  • 不受控制的间流疾病,包括但不限于持续或积极的感染,有症状的心力衰竭' target='_blank'>充血性心力衰竭,不稳定的心绞痛心律不齐或精神病/社交状况,这些疾病将限制研究的依从性。
  • 孕妇被排除在这项研究之外,因为等羟蛋白是一种PDI抑制剂,具有致畸或流脂型效应的潜力。因为在母亲接受等奎汀治疗的疗养婴儿中存在未知但潜在的风险,因此,如果母亲接受了同核素治疗,则应停止母乳喂养。这些潜在风险也可能适用于本研究中使用的其他药物。
性别/性别ICMJE
有资格学习的男女:全部
年龄ICMJE 18年至50年(成人)
接受健康的志愿者ICMJE是的
联系ICMJE仅当研究招募主题时才显示联系信息
列出的位置国家ICMJE不提供
删除了位置国家美国
管理信息
NCT编号ICMJE NCT04474626
其他研究ID编号ICMJE 20-087
有数据监测委员会是的
美国FDA调节的产品
研究美国FDA调节的药物:是的
研究美国FDA调节的设备产品:
IPD共享语句ICMJE
计划共享IPD:是的
计划描述: Dana-Farber / Harvard癌症中心鼓励并支持临床试验中数据的负责任和道德共享。从已发表的手稿中使用的最终研究数据集中取消识别的参与者数据只能根据数据使用协议的条款共享。请求可以直接向赞助商调查员或指定人员。该协议和统计分析计划只能根据联邦法规或作为支持该研究的奖励和协议的条件才能在ClinicalTrials.gov上提供。
支持材料:研究方案
支持材料:统计分析计划(SAP)
支持材料:知情同意书(ICF)
大体时间:数据发布之日之后的1年不得共享
访问标准: BIDMC-通过tvo@bidmc.harvard.edu与贝丝以色列执事医疗中心技术办公室联系
责任方杰弗里·兹威克(Jeffrey Zwicker),医学博士,贝丝以色列执事医疗中心
研究赞助商ICMJE医学博士Jeffrey Zwicker
合作者ICMJE Quercegen Pharmaceuticals
研究人员ICMJE
首席研究员:医学博士Jeffrey Zwicker贝丝以色列执事医疗中心
PRS帐户达纳 - 法伯癌研究所
验证日期2021年1月

国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素