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出境医 / 临床实验 / IMR-687的研究对镰状细胞疾病的受试者
IMR-687的研究对镰状细胞疾病的受试者
研究描述
简要摘要：
一项评估IMR-687对镰状细胞病的受试者的安全性和功效的研究
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 镰状细胞性贫血症 | 药物：IMR-687药物：安慰剂 | 阶段2 |
详细说明：
一项2B期，随机，双盲，安慰剂对照，多中心研究，对镰状细胞疾病的受试者（SCD；纯合镰状血红蛋白[HBSS]，Sickle-β0[HBSB0] thalassia thalassia或Sickle-β+ [HBSB+] Thalassemia）为了评估磷酸二酯酶9型（PDE9）抑制剂的安全性和功效，IMR-687每天一次给药52周。
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 99名参与者 |
| 分配： | 随机 |
| 干预模型： | 并行分配 |
| 掩蔽： | 三重（参与者，护理提供者，研究人员） |
| 掩盖说明： | 双盲 |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 一项2B期研究，以评估IMR-687在患有镰状细胞病的受试者中的安全性和功效 |
| 实际学习开始日期 ： | 2020年8月13日 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2021年12月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2022年8月 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：高剂量IMR-687 每天一次的口服一次IMR-687 | 药物：IMR-687 每天一次的口服一次IMR-687 |
| 实验：下剂量IMR-687 每天一次的口服一次IMR-687 | 药物：IMR-687 每天一次的口服一次IMR-687 |
| 安慰剂比较器：安慰剂 每天的安慰剂一次口服 | 药物：安慰剂 每天的安慰剂一次口服 |
结果措施
主要结果指标 ：
- HBF的增加≥3％[时间范围：基线到第24周]所定义的主题反应。A。 HBF中的受试者反应（增加≥3％）
- 发生不良事件和严重不良事件的患者比例[时间范围：基线至第56周]
- 不良事件的发生率
- 严重不良事件的发生率
次要结果度量 ：
- 更改HBF [时间范围：基线到第24周，第36周和第52周]A。更改HBF
- 由HBF的增加≥3％[时间范围：基线至第36周和第52周]所定义的主题响应。a）HBF中的受试者反应（增加≥3％）
- 更改％f单元格[时间范围：基线到第24周，第36周和第52周]a）改变％f单元
- 溶血标记的变化（％和绝对网状细胞）[时间范围：基线至第24周，第36周和第52周]a）溶血标记的变化
- 对白细胞（WBC）粘附标记指数的影响[时间范围：第24周，第36周和第52周]a）WBC粘附标记的变化
- 对血管熟悉危机的发生率（VOC）的影响[时间范围：基线至第24周，第36周和第52周]a）更改VOC的数量
- 对生活质量措施的影响：成人镰状细胞生活质量测量信息系统（ASCQ-ME®）[时间范围：基线至第24周，第36周和第52周]a）成人镰状细胞质量测量信息系统（ASCQ-ME®）的每个测量子域的更改。这些问题以5分李克特量表进行排名，疼痛强度有一个11分的评分量表。高分代表了正在测量的更多域。
- 对措施质量的影响：患者报告的结果测量信息系统（PROMIS）[时间范围：基线至第24周，第36周和第52周]a）患者报告的结果测量信息系统偏好（Promis®29 + 2 profile v2.1 [propr]）。这些问题以5分李克特量表进行排名，疼痛强度有一个11分的评分量表。高分代表了正在测量的更多域。
- 对度量质量的影响：镰状细胞自我效能量表（SCES）[时间范围：基线至第24周，第36周和第52周]2）镰状细胞自我效能感（SCSE）的总体得分的变化。 SCES是9项QOL。响应范围从“完全不确定”到“非常确定”。
资格标准
| 有资格学习的年龄： | 18年至65岁（成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 确认的SCD诊断（HBSS，HBSB0 Thalassyia或HBSB+ Thalassya）
- 血红蛋白> 5.5和<10.5 g/dl。
- 在过去的12个月中，在知情同意书签名和随机分组时（第1天），受试者必须至少有1个，并且在过去的12个月中的VOC发作至少超过12个。
- 接受HU的受试者必须在签署知情同意书之前至少持续6个月，并且在签署知情同意书之前必须进行稳定的剂量至少3个月，而预计在研究期间没有剂量调整，包括在调查员的看来，筛查期。
- 女性受试者不得怀孕或母乳喂养，并且不太可能怀孕。男性受试者必须不太可能浸渍伴侣。
- 必须愿意并且能够完成所有研究评估和程序，并与研究人员和现场人员有效沟通。
排除标准：
联系人和位置
联系人
| 联系人：Jenish Mehta | 617-206-2020 | trials@imaratx.com | |
| 联系人：艾米·盖格（Amy Gauger） | 617-206-2020 | trials@imaratx.com |
位置
显示21个研究地点
赞助商和合作者
Imara，Inc。
调查人员
| 研究主任： | 医学博士肯尼斯·阿蒂（Kenneth Attie） | Imara，Inc。 |
| 追踪信息 | |||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2020年6月26日 | ||||||||
| 第一个发布日期icmje | 2020年7月16日 | ||||||||
| 上次更新发布日期 | 2021年2月26日 | ||||||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2020年8月13日 | ||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2021年12月（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE |
| ||||||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 改变历史 | |||||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
| ||||||||
| 原始的次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 描述性信息 | |||||||||
| 简短的标题ICMJE | IMR-687的研究对镰状细胞疾病的受试者 | ||||||||
| 官方标题ICMJE | 一项2B期研究，以评估IMR-687在患有镰状细胞病的受试者中的安全性和功效 | ||||||||
| 简要摘要 | 一项评估IMR-687对镰状细胞病的受试者的安全性和功效的研究 | ||||||||
| 详细说明 | 一项2B期，随机，双盲，安慰剂对照，多中心研究，对镰状细胞疾病的受试者（SCD；纯合镰状血红蛋白[HBSS]，Sickle-β0[HBSB0] thalassia thalassia或Sickle-β+ [HBSB+] Thalassemia）为了评估磷酸二酯酶9型（PDE9）抑制剂的安全性和功效，IMR-687每天一次给药52周。 | ||||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段2 | ||||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：随机 干预模型：平行分配 掩盖：三重（参与者，护理提供者，调查员） 掩盖说明： 双盲 主要目的：治疗 | ||||||||
| 条件ICMJE | 镰状细胞性贫血症 | ||||||||
| 干预ICMJE |
| ||||||||
| 研究臂ICMJE |
| ||||||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||||||
| 招聘信息 | |||||||||
| 招聘状态ICMJE | 招募 | ||||||||
| 估计注册ICMJE | 99 | ||||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2022年8月 | ||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2021年12月（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准： | ||||||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||||||
| 年龄ICMJE | 18年至65岁（成人，老年人） | ||||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||||
| 联系ICMJE |
| ||||||||
| 列出的位置国家ICMJE | 希腊，意大利，黎巴嫩，荷兰，阿曼，突尼斯，美国，美国 | ||||||||
| 删除了位置国家 | |||||||||
| 管理信息 | |||||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04474314 | ||||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | IMR-SCD-301 2019-004471-39（Eudract编号） | ||||||||
| 有数据监测委员会 | 是的 | ||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
| ||||||||
| IPD共享语句ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 责任方 | Imara，Inc。 | ||||||||
| 研究赞助商ICMJE | Imara，Inc。 | ||||||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 研究人员ICMJE |
| ||||||||
| PRS帐户 | Imara，Inc。 | ||||||||
| 验证日期 | 2021年2月 | ||||||||
国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||||
研究描述
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 99名参与者 |
| 分配： | 随机 |
| 干预模型： | 并行分配 |
| 掩蔽： | 三重（参与者，护理提供者，研究人员） |
| 掩盖说明： | 双盲 |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 一项2B期研究，以评估IMR-687在患有镰状细胞病的受试者中的安全性和功效 |
| 实际学习开始日期 ： | 2020年8月13日 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2021年12月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2022年8月 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：高剂量IMR-687 每天一次的口服一次IMR-687 | 药物：IMR-687 每天一次的口服一次IMR-687 |
| 实验：下剂量IMR-687 每天一次的口服一次IMR-687 | 药物：IMR-687 每天一次的口服一次IMR-687 |
| 安慰剂比较器：安慰剂 每天的安慰剂一次口服 | 药物：安慰剂 每天的安慰剂一次口服 |
结果措施
主要结果指标 ：
- HBF的增加≥3％[时间范围：基线到第24周]所定义的主题反应。A。 HBF中的受试者反应（增加≥3％）
- 发生不良事件和严重不良事件的患者比例[时间范围：基线至第56周]
- 不良事件的发生率
- 严重不良事件的发生率
次要结果度量 ：
- 更改HBF [时间范围：基线到第24周，第36周和第52周]A。更改HBF
- 由HBF的增加≥3％[时间范围：基线至第36周和第52周]所定义的主题响应。a）HBF中的受试者反应（增加≥3％）
- 更改％f单元格[时间范围：基线到第24周，第36周和第52周]a）改变％f单元
- 溶血标记的变化（％和绝对网状细胞）[时间范围：基线至第24周，第36周和第52周]a）溶血标记的变化
- 对白细胞（WBC）粘附标记指数的影响[时间范围：第24周，第36周和第52周]a）WBC粘附标记的变化
- 对血管熟悉危机的发生率（VOC）的影响[时间范围：基线至第24周，第36周和第52周]a）更改VOC的数量
- 对生活质量措施的影响：成人镰状细胞生活质量测量信息系统（ASCQ-ME®）[时间范围：基线至第24周，第36周和第52周]a）成人镰状细胞质量测量信息系统（ASCQ-ME®）的每个测量子域的更改。这些问题以5分李克特量表进行排名，疼痛强度有一个11分的评分量表。高分代表了正在测量的更多域。
- 对措施质量的影响：患者报告的结果测量信息系统（PROMIS）[时间范围：基线至第24周，第36周和第52周]a）患者报告的结果测量信息系统偏好（Promis®29 + 2 profile v2.1 [propr]）。这些问题以5分李克特量表进行排名，疼痛强度有一个11分的评分量表。高分代表了正在测量的更多域。
- 对度量质量的影响：镰状细胞自我效能量表（SCES）[时间范围：基线至第24周，第36周和第52周]2）镰状细胞自我效能感（SCSE）的总体得分的变化。 SCES是9项QOL。响应范围从“完全不确定”到“非常确定”。
资格标准
| 有资格学习的年龄： | 18年至65岁（成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 确认的SCD诊断（HBSS，HBSB0 Thalassyia或HBSB+ Thalassya）
- 血红蛋白> 5.5和<10.5 g/dl。
- 在过去的12个月中，在知情同意书签名和随机分组时（第1天），受试者必须至少有1个，并且在过去的12个月中的VOC发作至少超过12个。
- 接受HU的受试者必须在签署知情同意书之前至少持续6个月，并且在签署知情同意书之前必须进行稳定的剂量至少3个月，而预计在研究期间没有剂量调整，包括在调查员的看来，筛查期。
- 女性受试者不得怀孕或母乳喂养，并且不太可能怀孕。男性受试者必须不太可能浸渍伴侣。
- 必须愿意并且能够完成所有研究评估和程序，并与研究人员和现场人员有效沟通。
排除标准：
联系人和位置
| 追踪信息 | |||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2020年6月26日 | ||||||||
| 第一个发布日期icmje | 2020年7月16日 | ||||||||
| 上次更新发布日期 | 2021年2月26日 | ||||||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2020年8月13日 | ||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2021年12月（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE |
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| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 改变历史 | |||||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
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| 原始的次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 描述性信息 | |||||||||
| 简短的标题ICMJE | IMR-687的研究对镰状细胞疾病的受试者 | ||||||||
| 官方标题ICMJE | 一项2B期研究，以评估IMR-687在患有镰状细胞病的受试者中的安全性和功效 | ||||||||
| 简要摘要 | 一项评估IMR-687对镰状细胞病的受试者的安全性和功效的研究 | ||||||||
| 详细说明 | 一项2B期，随机，双盲，安慰剂对照，多中心研究，对镰状细胞疾病的受试者（SCD；纯合镰状血红蛋白[HBSS]，Sickle-β0[HBSB0] thalassia thalassia或Sickle-β+ [HBSB+] Thalassemia）为了评估磷酸二酯酶9型（PDE9）抑制剂的安全性和功效，IMR-687每天一次给药52周。 | ||||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段2 | ||||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：随机 干预模型：平行分配 掩盖：三重（参与者，护理提供者，调查员） 掩盖说明： 双盲 主要目的：治疗 | ||||||||
| 条件ICMJE | 镰状细胞性贫血症 | ||||||||
| 干预ICMJE |
| ||||||||
| 研究臂ICMJE |
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| 出版物 * | 不提供 | ||||||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||||||
| 招聘信息 | |||||||||
| 招聘状态ICMJE | 招募 | ||||||||
| 估计注册ICMJE | 99 | ||||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2022年8月 | ||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2021年12月（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准： | ||||||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||||||
| 年龄ICMJE | 18年至65岁（成人，老年人） | ||||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||||
| 联系ICMJE |
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| 列出的位置国家ICMJE | 希腊，意大利，黎巴嫩，荷兰，阿曼，突尼斯，美国，美国 | ||||||||
| 删除了位置国家 | |||||||||
| 管理信息 | |||||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04474314 | ||||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | IMR-SCD-301 2019-004471-39（Eudract编号） | ||||||||
| 有数据监测委员会 | 是的 | ||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享语句ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 责任方 | Imara，Inc。 | ||||||||
| 研究赞助商ICMJE | Imara，Inc。 | ||||||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 研究人员ICMJE |
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| PRS帐户 | Imara，Inc。 | ||||||||
| 验证日期 | 2021年2月 | ||||||||
国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||||
