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出境医 / 临床实验 / GVHD预防中的Haplo外周血SCT

GVHD预防中的Haplo外周血SCT

研究描述
简要摘要：

这项研究正在研究患有急性骨髓性白血病（AML），急性淋巴细胞性白血病（ALL），骨髓增生性塑料综合征（MDS），骨髓增生性疾病，骨髓增生性疾病（MPN）的RGI-2001用于预防白血病' target='_blank'>急性髓性白血病（AML）患者的GRAFT-VS宿主疾病（GVHD）的RGI-2001。脊髓细胞性白血病（CMML），化学敏感性淋巴瘤' target='_blank'>霍奇金淋巴瘤（HL）或非淋巴瘤' target='_blank'>霍奇金淋巴瘤（NHL）。谁将进行血干细胞移植。

  • GVHD是供体组织攻击器官的细胞。
  • RGI-2001是研究治疗

病情或疾病 干预/治疗阶段
GVHD AML所有MD所有MD MPN CMML Hodgkin Lymphoma非淋巴瘤' target='_blank'>霍奇金淋巴瘤血液干细胞移植衰竭移植物与宿主疾病白血病' target='_blank'>急性髓性白血病急性淋巴细胞淋巴细胞性白血病骨髓质体或其药物：氟达拉滨药物：环磷酰胺辐射：TBI药物：Melphalan药物：Sirolimus药物：霉酚酸酯Mofetil药物：RGI-2001阶段1

详细说明：
  • 这是一项针对受试者的试验研究，该受试者接受了强度降低的单倍性外周血干细胞移植，他们将通过移植后环磷酰胺进行预防移植物与宿主疾病，然后再接受Sirolimus，Mycophenaly Mofetil和RGI-2001。
  • 研究研究程序包括筛选资格和研究治疗，包括评估和后续访问。

  • FLUDARABINE，环磷酰胺，Melphalan，Radiation，Sirolimus和Mycophenaly Mofetil的护理药物均获得了FDA批准。

    • 符合条件的参与者将分为2组中的1组，根据医生的判断力：

    • 方案＃1：

      • 干细胞移植之前：氟伐滨 +环磷酰胺 +辐射
      • 干细胞移植后：环磷酰胺 + sirolimus +霉菌酸酯 + RGI-2001

    • 方案＃2

      • 在干细胞移植之前：氟达拉滨 + Melphalan +辐射
      • 干细胞移植后：环磷酰胺 + sirolimus +霉菌酸酯 + RGI-2001
  • 总共有20名参与者参加此试验
  • 美国食品药品监督管理局（FDA）尚未批准RGI-2001作为任何疾病的治疗方法。
学习规划
研究信息的布局表
研究类型 ：介入（临床试验）
估计入学人数 ： 20名参与者
分配：非随机化
干预模型：并行分配
掩蔽：无（打开标签）
主要意图：治疗
官方标题：通过移植后环磷酰胺和Sirolimus/sirolimus/ropophenaly mofetil/rgi-2001基于GVHD的GVHD预防，降低了强度单倍性外周血干细胞移植。
实际学习开始日期 ： 2020年8月14日
估计的初级完成日期 ： 2022年4月
估计 学习完成日期 ： 2023年2月
武器和干预措施
手臂 干预/治疗
实验：方案1：氟达拉滨，环磷酰胺和TBI

- 。符合该研究资格标准的患者随后将接受治疗。根据治疗医师的选择，将允许两种降低强度方案

  • 干细胞移植：

    • 氟达拉滨预先确定的剂量，静脉注射，每个周期4次
    • 环磷酰胺预定的剂量，循环静脉输注的预定次数
    • 治疗周期中一次全身照射（TBI）一次

  • 后干细胞移植：

    • 环磷酰胺预定的剂量，循环静脉输注的预定次数
    • Sirolimus：预先确定的剂量，预定的循环时间数量，口服。
    • 霉酚酸酯莫菲蒂，口服或IV（预定剂量或IV TID（基于实际体重），在每个周期的预定时间
    • RGI-2001：IV，预定剂量，每周至6剂
药物：氟达拉滨
预定的剂量，静脉注射，在干细胞和干细胞循环中给出的每个循环的预定时间
其他名称：Fludara®

药物：环磷酰胺
◦在预定的剂量，预定的剂量，预先确定的次数次数的次数1环磷酰胺预先确定的剂量，循环中预定的次数，静脉输注的次数
其他名称：
  • Cytoxan®
  • Neosar®

辐射：TBI
每个周期一次总体照射（TBI）。

药物：Sirolimus
Sirolimus：预先确定的剂量，周期中预定的时间数，口头：请注意，鉴于多种药物和其他影响其代谢的药物和其他情况，可以在治疗医师的判断力上调整Sirolimus剂量
其他名称：Rapamune

药物：霉酚酸酯莫弗蒂尔
◦MycophenalyMofetil，口服或IV（预定剂量或IV TID（基于实际体重），在每个循环的预定时间
其他名称：
  • Cellcept
  • myfortic

药物：RGI-2001
iv，预定剂量，每周至6剂

药物：环磷酰胺
◦在治疗方案＃1和＃2环磷酰胺预先确定的剂量的干细胞周期中获得的剂量，循环中预定的次数，静脉输注
其他名称：
  • Cytoxan®
  • Neosar®

实验：方案2：Fludarabine，Melphalan和TBI

- 。符合该研究资格标准的患者随后将接受治疗。根据治疗医师的选择，将允许两种降低强度方案

  • 干细胞移植：

    • 氟达拉滨预性剂量，静脉注射3次
    • Melphalan，输注，确定剂量，每个周期一次
    • 每个周期一次总体照射（TBI）。

  • 后干细胞移植

    • 环磷酰胺预定的剂量，循环静脉输注的预定次数
    • Sirolimus：预先确定的剂量，预定的周期时间数，口头：
    • 霉酚酸酯莫菲蒂，口服或IV（预定剂量或IV TID（基于实际体重），在每个周期的预定时间
    • RGI-2001：IV，预定剂量，每周至6剂
药物：氟达拉滨
预定的剂量，静脉注射，在干细胞和干细胞循环中给出的每个循环的预定时间
其他名称：Fludara®

辐射：TBI
每个周期一次总体照射（TBI）。

药物：Melphalan
Melphalan，输注，确定剂量，每个周期一次
其他名称：
  • Alkeran®
  • L-Pam
  • l-sarcolysin
  • 苯丙氨酸芥末

药物：Sirolimus
Sirolimus：预先确定的剂量，周期中预定的时间数，口头：请注意，鉴于多种药物和其他影响其代谢的药物和其他情况，可以在治疗医师的判断力上调整Sirolimus剂量
其他名称：Rapamune

药物：霉酚酸酯莫弗蒂尔
◦MycophenalyMofetil，口服或IV（预定剂量或IV TID（基于实际体重），在每个循环的预定时间
其他名称：
  • Cellcept
  • myfortic

药物：RGI-2001
iv，预定剂量，每周至6剂

药物：环磷酰胺
◦在治疗方案＃1和＃2环磷酰胺预先确定的剂量的干细胞周期中获得的剂量，循环中预定的次数，静脉输注
其他名称：
  • Cytoxan®
  • Neosar®

结果措施
主要结果指标 ：
  1. 获得成功捐助的患者人数[时间范围：60天]
    （绝对中性粒细胞计数> 500/ul和≥90％的供体细胞嵌合）


次要结果度量 ：
  1. 100天非释放死亡率（NRM）率。 [时间范围：100天]
    如果100d NRM速率为<= 5％，则该方案将被认为是安全的，如果100d NRM速率≥25％，则不安全。


资格标准
有资格信息的布局表
有资格学习的年龄： 18年至80年（成人，老年人）
有资格学习的男女：全部
接受健康的志愿者：不
标准

纳入标准：

  • 男性或女性≥18和≤80岁

  • 血液恶性肿瘤的诊断：

    • 急性髓细胞性白血病（AML）或白血病' target='_blank'>急性淋巴细胞白血病（全）
    • 骨髓增生性综合征（MDS），骨髓增生性疾病（MPN）或慢性骨髓形成性白血病（CMML），血液或骨髓<5％爆炸
    • 化学敏感的淋巴瘤' target='_blank'>霍奇金淋巴瘤（HL）或非淋巴瘤' target='_blank'>霍奇金淋巴瘤（NHL）
  • 患者必须接受单倍体同种异体造血细胞移植，定义为在HLA -A，-b，-c，-c，DR和DQ处至少匹配的一级或第二级相对，至少为5/10。
  • ECOG性能状态≤2

  • 通过以下方式衡量具有足够身体功能的患者

    • 心脏：休息时的左心室射血分数必须≥40％，或缩短分数> 25％

    • 肝：

    • 肾脏：血清肌酐在正常范围内，或者血清肌酐在正常范围内，则肾功能（测量或估计的肌酐清除率或GFR）≥40ml/min/min/1.73m2
    • 肺：DLCO（校正血红蛋白），FEV1和FVC≥50％预测
  • 理解能力和愿意签署书面知情同意文件

排除标准：

  • 先前的同种异体造血干细胞移植。 （患者可能已经接受了先前的自体造血干细胞移植。）
  • 在RGI-2001剂量之前的14天内接收任何其他研究代理的参与者。因此，参与者必须在移植前的第-9天停止研究代理。
  • 不受控制的间发性疾病，包括但不限于有症状的心力衰竭' target='_blank'>充血性心力衰竭，最近的心肌梗塞或中风，不稳定的心绞痛，心律不齐或精神病疾病/社交情况，这些疾病会限制对研究要求的遵守。
  • 需要全身治疗的活性或不受控制的细菌，病毒或真菌感染的患者。
  • 计划使用预防性供体淋巴细胞输注（DLI）治疗。
  • 孕妇和母乳喂养的妇女没有资格，因为她们不符合造血干细胞移植的条件。
  • HIV阳性参与者和活性乙型肝炎或C的患者不合格
联系人和位置

联系人
位置联系人的布局表
联系人：Zachariah Defilipp，医学博士（617）726-5765 zdefilipp@mgh.harvard.edu

位置
布局表以获取位置信息
美国，马萨诸塞州
马萨诸塞州综合医院招募
美国马萨诸塞州波士顿，美国，02115
联系人：Zachariah DeFilipp，MD 617-726-5765
首席研究员：扎卡里亚·迪菲普（Zachariah Defilipp），医学博士
赞助商和合作者
Zachariah Michael DeFilipp
方案公司
调查人员
调查员信息的布局表
首席研究员： Zachariah Defilipp，医学博士马萨诸塞州综合医院
追踪信息
首先提交的日期ICMJE 2020年7月13日
第一个发布日期icmje 2020年7月16日
上次更新发布日期2020年9月10日
实际学习开始日期ICMJE 2020年8月14日
估计的初级完成日期2022年4月（主要结果度量的最终数据收集日期）
当前的主要结果度量ICMJE
（提交：2020年7月13日）		获得成功捐助的患者人数[时间范围：60天]
（绝对中性粒细胞计数> 500/ul和≥90％的供体细胞嵌合）
原始主要结果措施ICMJE与电流相同
改变历史
当前的次要结果度量ICMJE
（提交：2020年7月13日）		 100天非释放死亡率（NRM）率。 [时间范围：100天]
如果100d NRM速率为<= 5％，则该方案将被认为是安全的，如果100d NRM速率≥25％，则不安全。
原始的次要结果措施ICMJE与电流相同
当前其他预先指定的结果指标不提供
原始其他预先指定的结果指标不提供
描述性信息
简短的标题ICMJE GVHD预防中的Haplo外周血SCT
官方标题ICMJE通过移植后环磷酰胺和Sirolimus/sirolimus/ropophenaly mofetil/rgi-2001基于GVHD的GVHD预防，降低了强度单倍性外周血干细胞移植。
简要摘要

这项研究正在研究患有急性骨髓性白血病（AML），急性淋巴细胞性白血病（ALL），骨髓增生性塑料综合征（MDS），骨髓增生性疾病，骨髓增生性疾病（MPN）的RGI-2001用于预防白血病' target='_blank'>急性髓性白血病（AML）患者的GRAFT-VS宿主疾病（GVHD）的RGI-2001。脊髓细胞性白血病（CMML），化学敏感性淋巴瘤' target='_blank'>霍奇金淋巴瘤（HL）或非淋巴瘤' target='_blank'>霍奇金淋巴瘤（NHL）。谁将进行血干细胞移植。

  • GVHD是供体组织攻击器官的细胞。
  • RGI-2001是研究治疗
详细说明
  • 这是一项针对受试者的试验研究，该受试者接受了强度降低的单倍性外周血干细胞移植，他们将通过移植后环磷酰胺进行预防移植物与宿主疾病，然后再接受Sirolimus，Mycophenaly Mofetil和RGI-2001。
  • 研究研究程序包括筛选资格和研究治疗，包括评估和后续访问。

  • FLUDARABINE，环磷酰胺，Melphalan，Radiation，Sirolimus和Mycophenaly Mofetil的护理药物均获得了FDA批准。

    • 符合条件的参与者将分为2组中的1组，根据医生的判断力：

    • 方案＃1：

      • 干细胞移植之前：氟伐滨 +环磷酰胺 +辐射
      • 干细胞移植后：环磷酰胺 + sirolimus +霉菌酸酯 + RGI-2001

    • 方案＃2

      • 在干细胞移植之前：氟达拉滨 + Melphalan +辐射
      • 干细胞移植后：环磷酰胺 + sirolimus +霉菌酸酯 + RGI-2001
  • 总共有20名参与者参加此试验
  • 美国食品药品监督管理局（FDA）尚未批准RGI-2001作为任何疾病的治疗方法。
研究类型ICMJE介入
研究阶段ICMJE阶段1
研究设计ICMJE分配：非随机化
干预模型：平行分配
掩蔽：无（打开标签）
主要目的：治疗
条件ICMJE
干预ICMJE
  • 药物：氟达拉滨
    预定的剂量，静脉注射，在干细胞和干细胞循环中给出的每个循环的预定时间
    其他名称：Fludara®
  • 药物：环磷酰胺
    ◦在预定的剂量，预定的剂量，预先确定的次数次数的次数1环磷酰胺预先确定的剂量，循环中预定的次数，静脉输注的次数
    其他名称：
    • Cytoxan®
    • Neosar®
  • 辐射：TBI
    每个周期一次总体照射（TBI）。
  • 药物：Melphalan
    Melphalan，输注，确定剂量，每个周期一次
    其他名称：
    • Alkeran®
    • L-Pam
    • l-sarcolysin
    • 苯丙氨酸芥末
  • 药物：Sirolimus
    Sirolimus：预先确定的剂量，周期中预定的时间数，口头：请注意，鉴于多种药物和其他影响其代谢的药物和其他情况，可以在治疗医师的判断力上调整Sirolimus剂量
    其他名称：Rapamune
  • 药物：霉酚酸酯莫弗蒂尔
    ◦MycophenalyMofetil，口服或IV（预定剂量或IV TID（基于实际体重），在每个循环的预定时间
    其他名称：
    • Cellcept
    • myfortic
  • 药物：RGI-2001
    iv，预定剂量，每周至6剂
  • 药物：环磷酰胺
    ◦在治疗方案＃1和＃2环磷酰胺预先确定的剂量的干细胞周期中获得的剂量，循环中预定的次数，静脉输注
    其他名称：
    • Cytoxan®
    • Neosar®
研究臂ICMJE
  • 实验：方案1：氟达拉滨，环磷酰胺和TBI

    - 。符合该研究资格标准的患者随后将接受治疗。根据治疗医师的选择，将允许两种降低强度方案

    • 干细胞移植：

      • 氟达拉滨预先确定的剂量，静脉注射，每个周期4次
      • 环磷酰胺预定的剂量，循环静脉输注的预定次数
      • 治疗周期中一次全身照射（TBI）一次

    • 后干细胞移植：

      • 环磷酰胺预定的剂量，循环静脉输注的预定次数
      • Sirolimus：预先确定的剂量，预定的循环时间数量，口服。
      • 霉酚酸酯莫菲蒂，口服或IV（预定剂量或IV TID（基于实际体重），在每个周期的预定时间
      • RGI-2001：IV，预定剂量，每周至6剂
    干预措施：
    • 药物：氟达拉滨
    • 药物：环磷酰胺
    • 辐射：TBI
    • 药物：Sirolimus
    • 药物：霉酚酸酯莫弗蒂尔
    • 药物：RGI-2001
    • 药物：环磷酰胺
  • 实验：方案2：Fludarabine，Melphalan和TBI

    - 。符合该研究资格标准的患者随后将接受治疗。根据治疗医师的选择，将允许两种降低强度方案

    • 干细胞移植：

      • 氟达拉滨预性剂量，静脉注射3次
      • Melphalan，输注，确定剂量，每个周期一次
      • 每个周期一次总体照射（TBI）。

    • 后干细胞移植

      • 环磷酰胺预定的剂量，循环静脉输注的预定次数
      • Sirolimus：预先确定的剂量，预定的周期时间数，口头：
      • 霉酚酸酯莫菲蒂，口服或IV（预定剂量或IV TID（基于实际体重），在每个周期的预定时间
      • RGI-2001：IV，预定剂量，每周至6剂
    干预措施：
    • 药物：氟达拉滨
    • 辐射：TBI
    • 药物：Melphalan
    • 药物：Sirolimus
    • 药物：霉酚酸酯莫弗蒂尔
    • 药物：RGI-2001
    • 药物：环磷酰胺
出版物 *不提供

*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。
招聘信息
招聘状态ICMJE招募
估计注册ICMJE
（提交：2020年7月13日）		 20
原始估计注册ICMJE与电流相同
估计的研究完成日期ICMJE 2023年2月
估计的初级完成日期2022年4月（主要结果度量的最终数据收集日期）
资格标准ICMJE

纳入标准：

  • 男性或女性≥18和≤80岁

  • 血液恶性肿瘤的诊断：

    • 急性髓细胞性白血病（AML）或白血病' target='_blank'>急性淋巴细胞白血病（全）
    • 骨髓增生性综合征（MDS），骨髓增生性疾病（MPN）或慢性骨髓形成性白血病（CMML），血液或骨髓<5％爆炸
    • 化学敏感的淋巴瘤' target='_blank'>霍奇金淋巴瘤（HL）或非淋巴瘤' target='_blank'>霍奇金淋巴瘤（NHL）
  • 患者必须接受单倍体同种异体造血细胞移植，定义为在HLA -A，-b，-c，-c，DR和DQ处至少匹配的一级或第二级相对，至少为5/10。
  • ECOG性能状态≤2

  • 通过以下方式衡量具有足够身体功能的患者

    • 心脏：休息时的左心室射血分数必须≥40％，或缩短分数> 25％

    • 肝：

    • 肾脏：血清肌酐在正常范围内，或者血清肌酐在正常范围内，则肾功能（测量或估计的肌酐清除率或GFR）≥40ml/min/min/1.73m2
    • 肺：DLCO（校正血红蛋白），FEV1和FVC≥50％预测
  • 理解能力和愿意签署书面知情同意文件

排除标准：

  • 先前的同种异体造血干细胞移植。 （患者可能已经接受了先前的自体造血干细胞移植。）
  • 在RGI-2001剂量之前的14天内接收任何其他研究代理的参与者。因此，参与者必须在移植前的第-9天停止研究代理。
  • 不受控制的间发性疾病，包括但不限于有症状的心力衰竭' target='_blank'>充血性心力衰竭，最近的心肌梗塞或中风，不稳定的心绞痛，心律不齐或精神病疾病/社交情况，这些疾病会限制对研究要求的遵守。
  • 需要全身治疗的活性或不受控制的细菌，病毒或真菌感染的患者。
  • 计划使用预防性供体淋巴细胞输注（DLI）治疗。
  • 孕妇和母乳喂养的妇女没有资格，因为她们不符合造血干细胞移植的条件。
  • HIV阳性参与者和活性乙型肝炎或C的患者不合格
性别/性别ICMJE
有资格学习的男女：全部
年龄ICMJE 18年至80年（成人，老年人）
接受健康的志愿者ICMJE不
联系ICMJE
联系人：Zachariah Defilipp，医学博士（617）726-5765 zdefilipp@mgh.harvard.edu
列出的位置国家ICMJE美国
删除了位置国家
管理信息
NCT编号ICMJE NCT04473911
其他研究ID编号ICMJE 19-336
有数据监测委员会是的
美国FDA调节的产品
研究美国FDA调节的药物：是的
研究美国FDA调节的设备产品：不
IPD共享语句ICMJE
计划共享IPD：是的
计划描述： Dana-Farber / Harvard癌症中心鼓励并支持临床试验中数据的负责任和道德共享。从已发表的手稿中使用的最终研究数据集中取消识别的参与者数据只能根据数据使用协议的条款共享。请求可以直接指向，请联系赞助商调查员或指定人员]。该协议和统计分析计划只能根据联邦法规或作为支持该研究的奖励和协议的条件才能在ClinicalTrials.gov上提供。
支持材料：研究方案
支持材料：统计分析计划（SAP）
支持材料：知情同意书（ICF）
大体时间：数据发布之日之后的1年不得共享
访问标准：请与http://www.partners.org/innovation联系合作伙伴创新团队
责任方Zachariah Michael DeFilipp，马萨诸塞州综合医院
研究赞助商ICMJE Zachariah Michael DeFilipp
合作者ICMJE方案公司
研究人员ICMJE
首席研究员： Zachariah Defilipp，医学博士马萨诸塞州综合医院
PRS帐户马萨诸塞州综合医院
验证日期2020年9月

国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素
研究描述
简要摘要：

这项研究正在研究患有急性骨髓性白血病（AML），急性淋巴细胞性白血病（ALL），骨髓增生性塑料综合征（MDS），骨髓增生性疾病，骨髓增生性疾病（MPN）的RGI-2001用于预防白血病' target='_blank'>急性髓性白血病（AML）患者的GRAFT-VS宿主疾病（GVHD）的RGI-2001。脊髓细胞性白血病（CMML），化学敏感性淋巴瘤' target='_blank'>霍奇金淋巴瘤（HL）或非淋巴瘤' target='_blank'>霍奇金淋巴瘤（NHL）。谁将进行血干细胞移植。

  • GVHD是供体组织攻击器官的细胞。
  • RGI-2001是研究治疗

病情或疾病 干预/治疗阶段
GVHD AML所有MD所有MD MPN CMML Hodgkin Lymphoma非淋巴瘤' target='_blank'>霍奇金淋巴瘤血液干细胞移植衰竭移植物与宿主疾病白血病' target='_blank'>急性髓性白血病急性淋巴细胞淋巴细胞性白血病骨髓质体或其药物：氟达拉滨' target='_blank'>氟达拉滨药物：环磷酰胺辐射：TBI药物：Melphalan药物：Sirolimus药物：霉酚酸酯Mofetil药物：RGI-2001阶段1

详细说明：
  • 这是一项针对受试者的试验研究，该受试者接受了强度降低的单倍性外周血干细胞移植，他们将通过移植后环磷酰胺进行预防移植物与宿主疾病，然后再接受Sirolimus，Mycophenaly Mofetil和RGI-2001。
  • 研究研究程序包括筛选资格和研究治疗，包括评估和后续访问。

  • FLUDARABINE，环磷酰胺，Melphalan，Radiation，Sirolimus和Mycophenaly Mofetil的护理药物均获得了FDA批准。

    • 符合条件的参与者将分为2组中的1组，根据医生的判断力：

    • 方案＃1：

      • 干细胞移植之前：氟伐滨 +环磷酰胺 +辐射
      • 干细胞移植后：环磷酰胺 + sirolimus +霉菌酸酯 + RGI-2001

    • 方案＃2

  • 总共有20名参与者参加此试验
  • 美国食品药品监督管理局（FDA）尚未批准RGI-2001作为任何疾病的治疗方法。
学习规划
研究信息的布局表
研究类型 ：介入（临床试验）
估计入学人数 ： 20名参与者
分配：非随机化
干预模型：并行分配
掩蔽：无（打开标签）
主要意图：治疗
官方标题：通过移植后环磷酰胺和Sirolimus/sirolimus/ropophenaly mofetil/rgi-2001基于GVHD的GVHD预防，降低了强度单倍性外周血干细胞移植。
实际学习开始日期 ： 2020年8月14日
估计的初级完成日期 ： 2022年4月
估计 学习完成日期 ： 2023年2月
武器和干预措施
手臂 干预/治疗
实验：方案1：氟达拉滨' target='_blank'>氟达拉滨，环磷酰胺和TBI

- 。符合该研究资格标准的患者随后将接受治疗。根据治疗医师的选择，将允许两种降低强度方案

  • 干细胞移植：

  • 后干细胞移植：

    • 环磷酰胺预定的剂量，循环静脉输注的预定次数
    • Sirolimus：预先确定的剂量，预定的循环时间数量，口服。
    • 霉酚酸酯莫菲蒂，口服或IV（预定剂量或IV TID（基于实际体重），在每个周期的预定时间
    • RGI-2001：IV，预定剂量，每周至6剂
药物：氟达拉滨' target='_blank'>氟达拉滨
预定的剂量，静脉注射，在干细胞和干细胞循环中给出的每个循环的预定时间
其他名称：Fludara®

药物：环磷酰胺
◦在预定的剂量，预定的剂量，预先确定的次数次数的次数1环磷酰胺预先确定的剂量，循环中预定的次数，静脉输注的次数
其他名称：

辐射：TBI
每个周期一次总体照射（TBI）。

药物：Sirolimus
Sirolimus：预先确定的剂量，周期中预定的时间数，口头：请注意，鉴于多种药物和其他影响其代谢的药物和其他情况，可以在治疗医师的判断力上调整Sirolimus剂量
其他名称：Rapamune

药物：霉酚酸酯莫弗蒂尔
◦MycophenalyMofetil，口服或IV（预定剂量或IV TID（基于实际体重），在每个循环的预定时间
其他名称：
  • Cellcept
  • myfortic

药物：RGI-2001
iv，预定剂量，每周至6剂

药物：环磷酰胺
◦在治疗方案＃1和＃2环磷酰胺预先确定的剂量的干细胞周期中获得的剂量，循环中预定的次数，静脉输注
其他名称：

实验：方案2：Fludarabine，Melphalan和TBI

- 。符合该研究资格标准的患者随后将接受治疗。根据治疗医师的选择，将允许两种降低强度方案

  • 干细胞移植：

  • 后干细胞移植

    • 环磷酰胺预定的剂量，循环静脉输注的预定次数
    • Sirolimus：预先确定的剂量，预定的周期时间数，口头：
    • 霉酚酸酯莫菲蒂，口服或IV（预定剂量或IV TID（基于实际体重），在每个周期的预定时间
    • RGI-2001：IV，预定剂量，每周至6剂
药物：氟达拉滨' target='_blank'>氟达拉滨
预定的剂量，静脉注射，在干细胞和干细胞循环中给出的每个循环的预定时间
其他名称：Fludara®

辐射：TBI
每个周期一次总体照射（TBI）。

药物：Melphalan
Melphalan，输注，确定剂量，每个周期一次
其他名称：
  • Alkeran®
  • L-Pam
  • l-sarcolysin
  • 苯丙氨酸芥末

药物：Sirolimus
Sirolimus：预先确定的剂量，周期中预定的时间数，口头：请注意，鉴于多种药物和其他影响其代谢的药物和其他情况，可以在治疗医师的判断力上调整Sirolimus剂量
其他名称：Rapamune

药物：霉酚酸酯莫弗蒂尔
◦MycophenalyMofetil，口服或IV（预定剂量或IV TID（基于实际体重），在每个循环的预定时间
其他名称：
  • Cellcept
  • myfortic

药物：RGI-2001
iv，预定剂量，每周至6剂

药物：环磷酰胺
◦在治疗方案＃1和＃2环磷酰胺预先确定的剂量的干细胞周期中获得的剂量，循环中预定的次数，静脉输注
其他名称：

结果措施
主要结果指标 ：
  1. 获得成功捐助的患者人数[时间范围：60天]
    （绝对中性粒细胞计数> 500/ul和≥90％的供体细胞嵌合）


次要结果度量 ：
  1. 100天非释放死亡率（NRM）率。 [时间范围：100天]
    如果100d NRM速率为<= 5％，则该方案将被认为是安全的，如果100d NRM速率≥25％，则不安全。


资格标准
有资格信息的布局表
有资格学习的年龄： 18年至80年（成人，老年人）
有资格学习的男女：全部
接受健康的志愿者：不
标准

纳入标准：

  • 男性或女性≥18和≤80岁

  • 血液恶性肿瘤的诊断：

    • 急性髓细胞性白血病（AML）或白血病' target='_blank'>急性淋巴细胞白血病（全）
    • 骨髓增生性综合征（MDS），骨髓增生性疾病（MPN）或慢性骨髓形成性白血病（CMML），血液或骨髓<5％爆炸
    • 化学敏感的淋巴瘤' target='_blank'>霍奇金淋巴瘤（HL）或非淋巴瘤' target='_blank'>霍奇金淋巴瘤（NHL）
  • 患者必须接受单倍体同种异体造血细胞移植，定义为在HLA -A，-b，-c，-c，DR和DQ处至少匹配的一级或第二级相对，至少为5/10。
  • ECOG性能状态≤2

  • 通过以下方式衡量具有足够身体功能的患者

    • 心脏：休息时的左心室射血分数必须≥40％，或缩短分数> 25％

    • 肝：

    • 肾脏：血清肌酐在正常范围内，或者血清肌酐在正常范围内，则肾功能（测量或估计的肌酐清除率或GFR）≥40ml/min/min/1.73m2
    • 肺：DLCO（校正血红蛋白），FEV1和FVC≥50％预测
  • 理解能力和愿意签署书面知情同意文件

排除标准：

  • 先前的同种异体造血干细胞移植。 （患者可能已经接受了先前的自体造血干细胞移植。）
  • 在RGI-2001剂量之前的14天内接收任何其他研究代理的参与者。因此，参与者必须在移植前的第-9天停止研究代理。
  • 不受控制的间发性疾病，包括但不限于有症状的心力衰竭' target='_blank'>充血性心力衰竭，最近的心肌梗塞或中风，不稳定的心绞痛，心律不齐或精神病疾病/社交情况，这些疾病会限制对研究要求的遵守。
  • 需要全身治疗的活性或不受控制的细菌，病毒或真菌感染的患者。
  • 计划使用预防性供体淋巴细胞输注（DLI）治疗。
  • 孕妇和母乳喂养的妇女没有资格，因为她们不符合造血干细胞移植的条件。
  • HIV阳性参与者和活性乙型肝炎或C的患者不合格
联系人和位置

联系人
位置联系人的布局表
联系人：Zachariah Defilipp，医学博士（617）726-5765 zdefilipp@mgh.harvard.edu

位置
布局表以获取位置信息
美国，马萨诸塞州
马萨诸塞州综合医院招募
美国马萨诸塞州波士顿，美国，02115
联系人：Zachariah DeFilipp，MD 617-726-5765
首席研究员：扎卡里亚·迪菲普（Zachariah Defilipp），医学博士
赞助商和合作者
Zachariah Michael DeFilipp
方案公司
调查人员
调查员信息的布局表
首席研究员： Zachariah Defilipp，医学博士马萨诸塞州综合医院
追踪信息
首先提交的日期ICMJE 2020年7月13日
第一个发布日期icmje 2020年7月16日
上次更新发布日期2020年9月10日
实际学习开始日期ICMJE 2020年8月14日
估计的初级完成日期2022年4月（主要结果度量的最终数据收集日期）
当前的主要结果度量ICMJE
（提交：2020年7月13日）		获得成功捐助的患者人数[时间范围：60天]
（绝对中性粒细胞计数> 500/ul和≥90％的供体细胞嵌合）
原始主要结果措施ICMJE与电流相同
改变历史
当前的次要结果度量ICMJE
（提交：2020年7月13日）		 100天非释放死亡率（NRM）率。 [时间范围：100天]
如果100d NRM速率为<= 5％，则该方案将被认为是安全的，如果100d NRM速率≥25％，则不安全。
原始的次要结果措施ICMJE与电流相同
当前其他预先指定的结果指标不提供
原始其他预先指定的结果指标不提供
描述性信息
简短的标题ICMJE GVHD预防中的Haplo外周血SCT
官方标题ICMJE通过移植后环磷酰胺和Sirolimus/sirolimus/ropophenaly mofetil/rgi-2001基于GVHD的GVHD预防，降低了强度单倍性外周血干细胞移植。
简要摘要

这项研究正在研究患有急性骨髓性白血病（AML），急性淋巴细胞性白血病（ALL），骨髓增生性塑料综合征（MDS），骨髓增生性疾病，骨髓增生性疾病（MPN）的RGI-2001用于预防白血病' target='_blank'>急性髓性白血病（AML）患者的GRAFT-VS宿主疾病（GVHD）的RGI-2001。脊髓细胞性白血病（CMML），化学敏感性淋巴瘤' target='_blank'>霍奇金淋巴瘤（HL）或非淋巴瘤' target='_blank'>霍奇金淋巴瘤（NHL）。谁将进行血干细胞移植。

  • GVHD是供体组织攻击器官的细胞。
  • RGI-2001是研究治疗
详细说明
  • 这是一项针对受试者的试验研究，该受试者接受了强度降低的单倍性外周血干细胞移植，他们将通过移植后环磷酰胺进行预防移植物与宿主疾病，然后再接受Sirolimus，Mycophenaly Mofetil和RGI-2001。
  • 研究研究程序包括筛选资格和研究治疗，包括评估和后续访问。

  • FLUDARABINE，环磷酰胺，Melphalan，Radiation，Sirolimus和Mycophenaly Mofetil的护理药物均获得了FDA批准。

    • 符合条件的参与者将分为2组中的1组，根据医生的判断力：

    • 方案＃1：

      • 干细胞移植之前：氟伐滨 +环磷酰胺 +辐射
      • 干细胞移植后：环磷酰胺 + sirolimus +霉菌酸酯 + RGI-2001

    • 方案＃2

  • 总共有20名参与者参加此试验
  • 美国食品药品监督管理局（FDA）尚未批准RGI-2001作为任何疾病的治疗方法。
研究类型ICMJE介入
研究阶段ICMJE阶段1
研究设计ICMJE分配：非随机化
干预模型：平行分配
掩蔽：无（打开标签）
主要目的：治疗
条件ICMJE
干预ICMJE
  • 药物：氟达拉滨' target='_blank'>氟达拉滨
    预定的剂量，静脉注射，在干细胞和干细胞循环中给出的每个循环的预定时间
    其他名称：Fludara®
  • 药物：环磷酰胺
    ◦在预定的剂量，预定的剂量，预先确定的次数次数的次数1环磷酰胺预先确定的剂量，循环中预定的次数，静脉输注的次数
    其他名称：
  • 辐射：TBI
    每个周期一次总体照射（TBI）。
  • 药物：Melphalan
    Melphalan，输注，确定剂量，每个周期一次
    其他名称：
    • Alkeran®
    • L-Pam
    • l-sarcolysin
    • 苯丙氨酸芥末
  • 药物：Sirolimus
    Sirolimus：预先确定的剂量，周期中预定的时间数，口头：请注意，鉴于多种药物和其他影响其代谢的药物和其他情况，可以在治疗医师的判断力上调整Sirolimus剂量
    其他名称：Rapamune
  • 药物：霉酚酸酯莫弗蒂尔
    ◦MycophenalyMofetil，口服或IV（预定剂量或IV TID（基于实际体重），在每个循环的预定时间
    其他名称：
    • Cellcept
    • myfortic
  • 药物：RGI-2001
    iv，预定剂量，每周至6剂
  • 药物：环磷酰胺
    ◦在治疗方案＃1和＃2环磷酰胺预先确定的剂量的干细胞周期中获得的剂量，循环中预定的次数，静脉输注
    其他名称：
研究臂ICMJE
  • 实验：方案1：氟达拉滨' target='_blank'>氟达拉滨，环磷酰胺和TBI

    - 。符合该研究资格标准的患者随后将接受治疗。根据治疗医师的选择，将允许两种降低强度方案

    • 干细胞移植：

    • 后干细胞移植：

      • 环磷酰胺预定的剂量，循环静脉输注的预定次数
      • Sirolimus：预先确定的剂量，预定的循环时间数量，口服。
      • 霉酚酸酯莫菲蒂，口服或IV（预定剂量或IV TID（基于实际体重），在每个周期的预定时间
      • RGI-2001：IV，预定剂量，每周至6剂
    干预措施：
  • 实验：方案2：Fludarabine，Melphalan和TBI

    - 。符合该研究资格标准的患者随后将接受治疗。根据治疗医师的选择，将允许两种降低强度方案

    • 干细胞移植：

    • 后干细胞移植

      • 环磷酰胺预定的剂量，循环静脉输注的预定次数
      • Sirolimus：预先确定的剂量，预定的周期时间数，口头：
      • 霉酚酸酯莫菲蒂，口服或IV（预定剂量或IV TID（基于实际体重），在每个周期的预定时间
      • RGI-2001：IV，预定剂量，每周至6剂
    干预措施：
出版物 *不提供

*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。
招聘信息
招聘状态ICMJE招募
估计注册ICMJE
（提交：2020年7月13日）		 20
原始估计注册ICMJE与电流相同
估计的研究完成日期ICMJE 2023年2月
估计的初级完成日期2022年4月（主要结果度量的最终数据收集日期）
资格标准ICMJE

纳入标准：

  • 男性或女性≥18和≤80岁

  • 血液恶性肿瘤的诊断：

    • 急性髓细胞性白血病（AML）或白血病' target='_blank'>急性淋巴细胞白血病（全）
    • 骨髓增生性综合征（MDS），骨髓增生性疾病（MPN）或慢性骨髓形成性白血病（CMML），血液或骨髓<5％爆炸
    • 化学敏感的淋巴瘤' target='_blank'>霍奇金淋巴瘤（HL）或非淋巴瘤' target='_blank'>霍奇金淋巴瘤（NHL）
  • 患者必须接受单倍体同种异体造血细胞移植，定义为在HLA -A，-b，-c，-c，DR和DQ处至少匹配的一级或第二级相对，至少为5/10。
  • ECOG性能状态≤2

  • 通过以下方式衡量具有足够身体功能的患者

    • 心脏：休息时的左心室射血分数必须≥40％，或缩短分数> 25％

    • 肝：

    • 肾脏：血清肌酐在正常范围内，或者血清肌酐在正常范围内，则肾功能（测量或估计的肌酐清除率或GFR）≥40ml/min/min/1.73m2
    • 肺：DLCO（校正血红蛋白），FEV1和FVC≥50％预测
  • 理解能力和愿意签署书面知情同意文件

排除标准：

  • 先前的同种异体造血干细胞移植。 （患者可能已经接受了先前的自体造血干细胞移植。）
  • 在RGI-2001剂量之前的14天内接收任何其他研究代理的参与者。因此，参与者必须在移植前的第-9天停止研究代理。
  • 不受控制的间发性疾病，包括但不限于有症状的心力衰竭' target='_blank'>充血性心力衰竭，最近的心肌梗塞或中风，不稳定的心绞痛，心律不齐或精神病疾病/社交情况，这些疾病会限制对研究要求的遵守。
  • 需要全身治疗的活性或不受控制的细菌，病毒或真菌感染的患者。
  • 计划使用预防性供体淋巴细胞输注（DLI）治疗。
  • 孕妇和母乳喂养的妇女没有资格，因为她们不符合造血干细胞移植的条件。
  • HIV阳性参与者和活性乙型肝炎或C的患者不合格
性别/性别ICMJE
有资格学习的男女：全部
年龄ICMJE 18年至80年（成人，老年人）
接受健康的志愿者ICMJE不
联系ICMJE
联系人：Zachariah Defilipp，医学博士（617）726-5765 zdefilipp@mgh.harvard.edu
列出的位置国家ICMJE美国
删除了位置国家
管理信息
NCT编号ICMJE NCT04473911
其他研究ID编号ICMJE 19-336
有数据监测委员会是的
美国FDA调节的产品
研究美国FDA调节的药物：是的
研究美国FDA调节的设备产品：不
IPD共享语句ICMJE
计划共享IPD：是的
计划描述： Dana-Farber / Harvard癌症中心鼓励并支持临床试验中数据的负责任和道德共享。从已发表的手稿中使用的最终研究数据集中取消识别的参与者数据只能根据数据使用协议的条款共享。请求可以直接指向，请联系赞助商调查员或指定人员]。该协议和统计分析计划只能根据联邦法规或作为支持该研究的奖励和协议的条件才能在ClinicalTrials.gov上提供。
支持材料：研究方案
支持材料：统计分析计划（SAP）
支持材料：知情同意书（ICF）
大体时间：数据发布之日之后的1年不得共享
访问标准：请与http://www.partners.org/innovation联系合作伙伴创新团队
责任方Zachariah Michael DeFilipp，马萨诸塞州综合医院
研究赞助商ICMJE Zachariah Michael DeFilipp
合作者ICMJE方案公司
研究人员ICMJE
首席研究员： Zachariah Defilipp，医学博士马萨诸塞州综合医院
PRS帐户马萨诸塞州综合医院
验证日期2020年9月

国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素

治疗医院

新药特效药

治疗案例

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