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出境医 / 临床实验 / Emicizumab治疗（EMICARE）的UPLC-MS/MS监测
Emicizumab治疗（EMICARE）的UPLC-MS/MS监测
研究描述
简要摘要：
Emicizumab是一种单克隆双特异性抗体，末期半衰期为28天，现在已获得有或没有抑制剂的严重血友病A的许可。根据年龄，体重指数或药物治疗方案，据报道，残留的Emicizumab浓度的某些异质性。一些中和抗体抗体的病例也已报道。监测Emicizumab血浆浓度是否可以预测Emicizumab下的残留出血风险尚不清楚。由于常规的凝血测定不适合Emicizumab监测，因此本研究旨在评估通过UPLC-MS/MS在出血风险预测中监测残留的Emicizumab血浆浓度的价值。
| 病情或疾病 |
|---|
| 血友病a |
学习规划
| 研究类型 ： | 观察 |
| 估计入学人数 ： | 100名参与者 |
| 观察模型： | 队列 |
| 时间观点： | 预期 |
| 官方标题： | 用UPLC-MS/MS监测Emicizumab的值，用于严重血友病A的出血风险预测 |
| 估计研究开始日期 ： | 2021年8月 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2023年2月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2023年2月 |
武器和干预措施
| 组/队列 |
|---|
| 严重的嗜血杆菌A患者有或没有抑制剂 |
结果措施
主要结果指标 ：
- emicizumab残留等离子体水平的曲线下方的面积[时间范围：在第5周（Emicizumab加载期末）]从加载期完成（第5周）到研究结束，至少有一个具有临床意义的出血（定义为用FVIII，RFVIIA或APCC处理的任何出血），平均为1年
次要结果度量 ：
- 通过UPLC-MS/MS测量的Emicizumab的残留等离子体水平[时间范围：在第5周（Emicizumab加载期结束）]从加载期完成（第5周）到研究结束时至少有一个血癌，平均为1年
- 通过UPLC-MS/MS [时间范围：在每个突破性出血直到研究结束时测量的Emicizumab的残留等离子体水平]出血事件的创伤后或自发性质
- Emicizumab的残留等离子体水平（UPLC-MS/MS剂量）[时间范围：在第5周和每个突破性出血直到研究结束时]Emicizumab FVIII样活性（带有emicizumab校准的成色FVIII Biophen™测定系统）
生物测量保留率：DNA样品
血清，较差的血浆血浆，全血
资格标准
| 有资格学习的年龄： | 儿童，成人，老年人 |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
| 采样方法： | 概率样本 |
研究人群
标准
联系人和位置
联系人
| 联系人：医学博士Antoine Rauch博士 | 0320445962 EXT +33 | antoine.rauch@chru-lille.fr |
位置
| 法国 | |
| Chu de Caen | |
| 法国凯恩 | |
| 首席调查员：Yohann Confesse，医学博士，博士 | |
| Coeur-Poumon Institut，PôleD'Hématologie-TransFusion， | |
| 法国里尔，59037 | |
| 联系0320445962 | |
| 首席研究员：医学博士Antoine Rauch博士 | |
赞助商和合作者
里尔大学医院
群组Interé区域de Recherche Clinique et d'innovation
调查人员
| 首席研究员： | 医学博士Antoine Rauch | 里尔大学医院 |
| 追踪信息 | |||||
|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交日期 | 2020年7月10日 | ||||
| 第一个发布日期 | 2020年7月15日 | ||||
| 上次更新发布日期 | 2021年4月23日 | ||||
| 估计研究开始日期 | 2021年8月 | ||||
| 估计的初级完成日期 | 2023年2月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 当前的主要结果指标 | emicizumab残留等离子体水平的曲线下方的面积[时间范围：在第5周（Emicizumab加载期末）] 从加载期完成（第5周）到研究结束，至少有一个具有临床意义的出血（定义为用FVIII，RFVIIA或APCC处理的任何出血），平均为1年 | ||||
| 原始主要结果指标 | 与电流相同 | ||||
| 改变历史 | |||||
| 当前的次要结果指标 |
| ||||
| 原始的次要结果指标 | 与电流相同 | ||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 描述性信息 | |||||
| 简短标题 | Emicizumab治疗的UPLC-MS/MS监测 | ||||
| 官方头衔 | 用UPLC-MS/MS监测Emicizumab的值，用于严重血友病A的出血风险预测 | ||||
| 简要摘要 | Emicizumab是一种单克隆双特异性抗体，末期半衰期为28天，现在已获得有或没有抑制剂的严重血友病A的许可。根据年龄，体重指数或药物治疗方案，据报道，残留的Emicizumab浓度的某些异质性。一些中和抗体抗体的病例也已报道。监测Emicizumab血浆浓度是否可以预测Emicizumab下的残留出血风险尚不清楚。由于常规的凝血测定不适合Emicizumab监测，因此本研究旨在评估通过UPLC-MS/MS在出血风险预测中监测残留的Emicizumab血浆浓度的价值。 | ||||
| 详细说明 | 不提供 | ||||
| 研究类型 | 观察 | ||||
| 学习规划 | 观察模型：队列 时间观点：潜在 | ||||
| 目标随访时间 | 不提供 | ||||
| 生物测量 | 保留：DNA样品 描述： 血清，较差的血浆血浆，全血 | ||||
| 采样方法 | 概率样本 | ||||
| 研究人群 | 100例严重血友病A患者将包括2个法国血友病治疗中心（Chu Lille和Chu Caen）的研究 | ||||
| 健康）状况 | 血友病a | ||||
| 干涉 | 不提供 | ||||
| 研究组/队列 | 严重的嗜血杆菌A患者有或没有抑制剂 | ||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||
| 招聘信息 | |||||
| 招聘状况 | 尚未招募 | ||||
| 估计入学人数 | 100 | ||||
| 原始估计注册 | 与电流相同 | ||||
| 估计学习完成日期 | 2023年2月 | ||||
| 估计的初级完成日期 | 2023年2月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 资格标准 | 纳入标准：
排除标准：
| ||||
| 性别/性别 |
| ||||
| 年龄 | 儿童，成人，老年人 | ||||
| 接受健康的志愿者 | 不 | ||||
| 联系人 |
| ||||
| 列出的位置国家 | 法国 | ||||
| 删除了位置国家 | |||||
| 管理信息 | |||||
| NCT编号 | NCT04472169 | ||||
| 其他研究ID编号 | 2019_75 2020-A00584-35（其他标识符：ID-RCB编号，ANSM） | ||||
| 有数据监测委员会 | 不 | ||||
| 美国FDA调节的产品 |
| ||||
| IPD共享声明 | 不提供 | ||||
| 责任方 | 里尔大学医院 | ||||
| 研究赞助商 | 里尔大学医院 | ||||
| 合作者 | 群组Interé区域de Recherche Clinique et d'innovation | ||||
| 调查人员 |
| ||||
| PRS帐户 | 里尔大学医院 | ||||
| 验证日期 | 2021年4月 | ||||
研究描述
简要摘要：
Emicizumab是一种单克隆双特异性抗体，末期半衰期为28天，现在已获得有或没有抑制剂的严重血友病A的许可。根据年龄，体重指数或药物治疗方案，据报道，残留的Emicizumab浓度的某些异质性。一些中和抗体抗体的病例也已报道。监测Emicizumab血浆浓度是否可以预测Emicizumab下的残留出血风险尚不清楚。由于常规的凝血测定不适合Emicizumab监测，因此本研究旨在评估通过UPLC-MS/MS在出血风险预测中监测残留的Emicizumab血浆浓度的价值。
| 病情或疾病 |
|---|
| 血友病a |
学习规划
| 研究类型 ： | 观察 |
| 估计入学人数 ： | 100名参与者 |
| 观察模型： | 队列 |
| 时间观点： | 预期 |
| 官方标题： | 用UPLC-MS/MS监测Emicizumab的值，用于严重血友病A的出血风险预测 |
| 估计研究开始日期 ： | 2021年8月 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2023年2月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2023年2月 |
武器和干预措施
| 组/队列 |
|---|
| 严重的嗜血杆菌A患者有或没有抑制剂 |
结果措施
主要结果指标 ：
- emicizumab残留等离子体水平的曲线下方的面积[时间范围：在第5周（Emicizumab加载期末）]从加载期完成（第5周）到研究结束，至少有一个具有临床意义的出血（定义为用FVIII，RFVIIA或APCC处理的任何出血），平均为1年
次要结果度量 ：
- 通过UPLC-MS/MS测量的Emicizumab的残留等离子体水平[时间范围：在第5周（Emicizumab加载期结束）]从加载期完成（第5周）到研究结束时至少有一个血癌，平均为1年
- 通过UPLC-MS/MS [时间范围：在每个突破性出血直到研究结束时测量的Emicizumab的残留等离子体水平]出血事件的创伤后或自发性质
- Emicizumab的残留等离子体水平（UPLC-MS/MS剂量）[时间范围：在第5周和每个突破性出血直到研究结束时]Emicizumab FVIII样活性（带有emicizumab校准的成色FVIII Biophen™测定系统）
生物测量保留率：DNA样品
血清，较差的血浆血浆，全血
资格标准
| 有资格学习的年龄： | 儿童，成人，老年人 |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
| 采样方法： | 概率样本 |
研究人群
标准
联系人和位置
联系人
| 联系人：医学博士Antoine Rauch博士 | 0320445962 EXT +33 | antoine.rauch@chru-lille.fr |
位置
| 法国 | |
| Chu de Caen | |
| 法国凯恩 | |
| 首席调查员：Yohann Confesse，医学博士，博士 | |
| Coeur-Poumon Institut，PôleD'Hématologie-TransFusion， | |
| 法国里尔，59037 | |
| 联系0320445962 | |
| 首席研究员：医学博士Antoine Rauch博士 | |
赞助商和合作者
里尔大学医院
群组Interé区域de Recherche Clinique et d'innovation
调查人员
| 首席研究员： | 医学博士Antoine Rauch | 里尔大学医院 |
| 追踪信息 | |||||
|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交日期 | 2020年7月10日 | ||||
| 第一个发布日期 | 2020年7月15日 | ||||
| 上次更新发布日期 | 2021年4月23日 | ||||
| 估计研究开始日期 | 2021年8月 | ||||
| 估计的初级完成日期 | 2023年2月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 当前的主要结果指标 | emicizumab残留等离子体水平的曲线下方的面积[时间范围：在第5周（Emicizumab加载期末）] 从加载期完成（第5周）到研究结束，至少有一个具有临床意义的出血（定义为用FVIII，RFVIIA或APCC处理的任何出血），平均为1年 | ||||
| 原始主要结果指标 | 与电流相同 | ||||
| 改变历史 | |||||
| 当前的次要结果指标 |
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| 原始的次要结果指标 | 与电流相同 | ||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 描述性信息 | |||||
| 简短标题 | Emicizumab治疗的UPLC-MS/MS监测 | ||||
| 官方头衔 | 用UPLC-MS/MS监测Emicizumab的值，用于严重血友病A的出血风险预测 | ||||
| 简要摘要 | Emicizumab是一种单克隆双特异性抗体，末期半衰期为28天，现在已获得有或没有抑制剂的严重血友病A的许可。根据年龄，体重指数或药物治疗方案，据报道，残留的Emicizumab浓度的某些异质性。一些中和抗体抗体的病例也已报道。监测Emicizumab血浆浓度是否可以预测Emicizumab下的残留出血风险尚不清楚。由于常规的凝血测定不适合Emicizumab监测，因此本研究旨在评估通过UPLC-MS/MS在出血风险预测中监测残留的Emicizumab血浆浓度的价值。 | ||||
| 详细说明 | 不提供 | ||||
| 研究类型 | 观察 | ||||
| 学习规划 | 观察模型：队列 时间观点：潜在 | ||||
| 目标随访时间 | 不提供 | ||||
| 生物测量 | 保留：DNA样品 描述： 血清，较差的血浆血浆，全血 | ||||
| 采样方法 | 概率样本 | ||||
| 研究人群 | 100例严重血友病A患者将包括2个法国血友病治疗中心（Chu Lille和Chu Caen）的研究 | ||||
| 健康）状况 | 血友病a | ||||
| 干涉 | 不提供 | ||||
| 研究组/队列 | 严重的嗜血杆菌A患者有或没有抑制剂 | ||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||
| 招聘信息 | |||||
| 招聘状况 | 尚未招募 | ||||
| 估计入学人数 | 100 | ||||
| 原始估计注册 | 与电流相同 | ||||
| 估计学习完成日期 | 2023年2月 | ||||
| 估计的初级完成日期 | 2023年2月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 资格标准 | 纳入标准：
排除标准：
| ||||
| 性别/性别 |
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| 年龄 | 儿童，成人，老年人 | ||||
| 接受健康的志愿者 | 不 | ||||
| 联系人 |
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| 列出的位置国家 | 法国 | ||||
| 删除了位置国家 | |||||
| 管理信息 | |||||
| NCT编号 | NCT04472169 | ||||
| 其他研究ID编号 | 2019_75 2020-A00584-35（其他标识符：ID-RCB编号，ANSM） | ||||
| 有数据监测委员会 | 不 | ||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享声明 | 不提供 | ||||
| 责任方 | 里尔大学医院 | ||||
| 研究赞助商 | 里尔大学医院 | ||||
| 合作者 | 群组Interé区域de Recherche Clinique et d'innovation | ||||
| 调查人员 |
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| PRS帐户 | 里尔大学医院 | ||||
| 验证日期 | 2021年4月 | ||||
