纯红色细胞性附带症（PRCA）是一种罕见的正常型差异性贫血性贫血，具有网状细胞减少症，其特征是从骨髓中减少红细胞前体，可分为先天性，并根据病原体而获得的PRCA。先天性PRCA，也称为Diamond-Blackfan综合征，与GATA1和TSR2和基因编码核糖体蛋白质中的致病变异有关。获得的PRCA可以是一种原发性疾病，通常是由免疫学介导的，也可以是其他疾病，例如淋巴增生性疾病，自身免疫性疾病，胸腺瘤，感染或药物。获得的PRCA的第一线治疗是环孢素A（CSA）和类固醇，第二行治疗是抗CD20，抗人类胸腺细胞免疫球蛋白，环磷酰胺等免疫抑制药物，如环磷酰胺，骨髓移植。不幸的是，有些患者没有反应或忍受上述治疗。

Sirolimus（Rapamycin）是由链霉菌溶液菌的一种药物抑制雷帕霉素（MTOR）的哺乳动物靶标。 MTOR是一种丝氨酸/苏氨酸激酶，可调节真核细胞中细胞生长，增殖，代谢和存活率，并被鉴定为两个相互作用的复合物，MTORC1和MTORC2。 Sirolimus主要抑制MTORC1，已被批准用于防止器官移植排斥反应，尤其是在肾移植中。 Sirolimus还有望治疗自身免疫，退化性和增生性疾病。最近，据报道，西洛木斯对许多免疫介导的细胞质减少症，例如自身免疫性淋巴细胞增生性综合征，免疫血小板减少症，埃文斯综合征等。宽容良好的prca。但是，由于PRCA很少发生和对CSA的良好响应率，到目前为止，对Sirolimus的新诊断PRCA的研究很少。

在这项研究中，预计与CSA相比，它将评估西罗莫司对20例新诊断的PRCA患者的影响和副作用。将记录副作用，并监测Sirolimus的血浆浓度。

• 药物：Sirolimus
  Sirolimus治疗实验组
  其他名称：Sirolimus平板电脑
• 药物：环孢菌素A
  环孢菌素A用于活动比较组的用途。

• 实验：新诊断的主要获得的PRCA的Sirolimus
  对新诊断的初级获得的PRCA患者的西罗莫司效率的前瞻性研究。 Sirolimus剂量：2mg QD，血浆浓度为4-15ng/ml。用药时间至少应持续6个月
  干预：药物：西罗莫司
• 主动比较器：新诊断的主要获得的PRCA上的环孢素A
  环孢素A（CSA）效率在新诊断的原发性获得的PRCA患者上。 CSA剂量：4mg/kg QD。用药时间至少应持续6个月
  干预：药物：环孢菌素A

• Bride KL，Vincent T，Smith-Whitley K，Lambert MP，Bleesing JJ，Seif AE，Manno CS，Casper J，Grupp SA，Teachey DT。 Sirolimus在复发/难治性自身免疫性细胞质上有效：前瞻性多机构试验的结果。血。 2016年1月7日； 127（1）：17-28。 doi：10.1182/Blood-2015-07-657981。 Epub 2015年10月26日。
• Li J，Wang Z，Dai L，Cao L，Su J，Zhu M，Yu Z，Bai X，RuanC。雷帕霉素与低剂量泼尼松在慢性免疫血小板减少症患者中的作用。 Clin Dev Immunol。 2013; 2013：548085。 doi：10.1155/2013/548085。 Epub 2013 12月2日。
• 平均RT Jr.纯红细胞附带性。血。 2016年11月24日； 128（21）：2504-2509。审查。
• Teachey DT，Greiner R，Seif A，Attiyeh E，Bleesing J，Choi J，Manno C，Rappaport E，Schwabe D，Sheen C，Sheen C，Sullivan KE，Zhuang H，Zhuang H，Wechsler DS，Wechsler DS，Grupps SA。用西罗莫司治疗会导致自身免疫增生性综合征患者的完全反应。 Br J Haematol。 2009年4月； 145（1）：101-6。 doi：10.1111/j.1365-2141.2009.07595.x。 Epub 2009年2月4日。
• 长Z，Yu F，du Y，Li H，Chen M，Zhuang J，HanB。成功治疗了与Sirolimus的纯红细胞植物的难治性/复发性的纯红细胞植物。安息醇。 2018年11月； 97（11）：2047-2054。 doi：10.1007/s00277-018-3431-5。 EPUB 2018 7月7日。
• Chen Z，Liu X，Chen M，Yang C，HanB。西罗里木司的成功治疗纯红色细胞性植物患者与肾功能不全复杂。安息醇。 2020年4月； 99（4）：737-741。 doi：10.1007/s00277-020-03946-2。 EPUB 2020年2月6日。

纳入标准：

1. 新诊断的原发性获得的PRCA没有免疫抑制疗法。
2. 排除可能引起血液异常的其他疾病。
3. 没有异常的心脏功能，主动感染和恶性肿瘤。
4. 书面知情同意。

排除标准：

1. 没有新诊断的主要获得的PRCA。
2. 先前治疗免疫抑制疗法。
3. 18岁以下或70岁以上的患者。
4. 怀孕或哺乳。
5. 严重的肾脏和肝功能障碍（肌酐/转氨酶≥3正常上限。
6. 严重的心脏功能失败。
7. 融合不受控制的感染，其他严重的系统疾病和恶性肿瘤。
8. 不愿或无法遵守该方案的患者。

纯红色细胞性附带症（PRCA）是一种罕见的正常型差异性贫血性贫血，具有网状细胞减少症，其特征是从骨髓中减少红细胞前体，可分为先天性，并根据病原体而获得的PRCA。先天性PRCA，也称为Diamond-Blackfan综合征，与GATA1和TSR2和基因编码核糖体蛋白质中的致病变异有关。获得的PRCA可以是一种原发性疾病，通常是由免疫学介导的，也可以是其他疾病，例如淋巴增生性疾病，自身免疫性疾病，胸腺瘤，感染或药物。获得的PRCA的第一线治疗是环孢素A（CSA）和类固醇，第二行治疗是抗CD20，抗人类胸腺细胞免疫球蛋白，环磷酰胺等免疫抑制药物，如环磷酰胺，骨髓移植。不幸的是，有些患者没有反应或忍受上述治疗。

Sirolimus（Rapamycin）是由链霉菌溶液菌的一种药物抑制雷帕霉素（MTOR）的哺乳动物靶标。 MTOR是一种丝氨酸/苏氨酸激酶，可调节真核细胞中细胞生长，增殖，代谢和存活率，并被鉴定为两个相互作用的复合物，MTORC1和MTORC2。 Sirolimus主要抑制MTORC1，已被批准用于防止器官移植排斥反应，尤其是在肾移植中。 Sirolimus还有望治疗自身免疫，退化性和增生性疾病。最近，据报道，西洛木斯对许多免疫介导的细胞质减少症，例如自身免疫性淋巴细胞增生性综合征，免疫血小板减少症，埃文斯综合征等。宽容良好的prca。但是，由于PRCA很少发生和对CSA的良好响应率，到目前为止，对Sirolimus的新诊断PRCA的研究很少。

在这项研究中，预计与CSA相比，它将评估西罗莫司对20例新诊断的PRCA患者的影响和副作用。将记录副作用，并监测Sirolimus的血浆浓度。

• 药物：Sirolimus
  Sirolimus治疗实验组
  其他名称：Sirolimus平板电脑
• 药物：环孢菌素A
  环孢菌素A用于活动比较组的用途。

• 实验：新诊断的主要获得的PRCA的Sirolimus
  对新诊断的初级获得的PRCA患者的西罗莫司效率的前瞻性研究。 Sirolimus剂量：2mg QD，血浆浓度为4-15ng/ml。用药时间至少应持续6个月
  干预：药物：西罗莫司
• 主动比较器：新诊断的主要获得的PRCA上的环孢素A
  环孢素A（CSA）效率在新诊断的原发性获得的PRCA患者上。 CSA剂量：4mg/kg QD。用药时间至少应持续6个月
  干预：药物：环孢菌素A

• Bride KL，Vincent T，Smith-Whitley K，Lambert MP，Bleesing JJ，Seif AE，Manno CS，Casper J，Grupp SA，Teachey DT。 Sirolimus在复发/难治性自身免疫性细胞质上有效：前瞻性多机构试验的结果。血。 2016年1月7日； 127（1）：17-28。 doi：10.1182/Blood-2015-07-657981。 Epub 2015年10月26日。
• Li J，Wang Z，Dai L，Cao L，Su J，Zhu M，Yu Z，Bai X，RuanC。雷帕霉素与低剂量泼尼松在慢性免疫血小板减少症患者中的作用。 Clin Dev Immunol。 2013; 2013：548085。 doi：10.1155/2013/548085。 Epub 2013 12月2日。
• 平均RT Jr.纯红细胞附带性。血。 2016年11月24日； 128（21）：2504-2509。审查。
• Teachey DT，Greiner R，Seif A，Attiyeh E，Bleesing J，Choi J，Manno C，Rappaport E，Schwabe D，Sheen C，Sheen C，Sullivan KE，Zhuang H，Zhuang H，Wechsler DS，Wechsler DS，Grupps SA。用西罗莫司治疗会导致自身免疫增生性综合征患者的完全反应。 Br J Haematol。 2009年4月； 145（1）：101-6。 doi：10.1111/j.1365-2141.2009.07595.x。 Epub 2009年2月4日。
• 长Z，Yu F，du Y，Li H，Chen M，Zhuang J，HanB。成功治疗了与Sirolimus的纯红细胞植物的难治性/复发性的纯红细胞植物。安息醇。 2018年11月； 97（11）：2047-2054。 doi：10.1007/s00277-018-3431-5。 EPUB 2018 7月7日。
• Chen Z，Liu X，Chen M，Yang C，HanB。西罗里木司的成功治疗纯红色细胞性植物患者与肾功能不全复杂。安息醇。 2020年4月； 99（4）：737-741。 doi：10.1007/s00277-020-03946-2。 EPUB 2020年2月6日。

纳入标准：

1. 新诊断的原发性获得的PRCA没有免疫抑制疗法。
2. 排除可能引起血液异常的其他疾病。
3. 没有异常的心脏功能，主动感染和恶性肿瘤。
4. 书面知情同意。

排除标准：

1. 没有新诊断的主要获得的PRCA。
2. 先前治疗免疫抑制疗法。
3. 18岁以下或70岁以上的患者。
4. 怀孕或哺乳。
5. 严重的肾脏和肝功能障碍（肌酐/转氨酶≥3正常上限。
6. 严重的心脏功能失败。
7. 融合不受控制的感染，其他严重的系统疾病和恶性肿瘤。
8. 不愿或无法遵守该方案的患者。