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出境医 / 临床实验 / 现金的生物标志物

现金的生物标志物

研究描述
简要摘要：
该项目旨在开发诊断患有血管瘤' target='_blank'>海绵状血管瘤的患者有症状性脑出血的预后和诊断血液检查，这是影响超过一百万美国人的疾病的关键临床挑战。我们进一步检查血液生物标志物是否可以替代或增强与病变出血相关的晚期成像的准确性。该项目在机械定义的脑血管疾病中测试了生物标志物发展的新型整合方法，并具有临床相关的使用背景。

病情或疾病 干预/治疗
脑海绵状畸形大型血管瘤微型疾病其他：观察

详细说明：
脑血管瘤' target='_blank'>海绵状血管瘤（CA）是一种毛细管微血管病，影响了超过一百万的美国人，使他们易于过早出血。近期症状出血（SH）的少于200,000例病例最有可能再次以严重的临床后遗症重新出血，并且是治疗性发育的主要重点。 CA的遗传机制已经进行了广泛的研究，并导致神经血管单位的信号畸变。这些包括增生性不良障碍性生成，血脑屏障高度过度性，炎症和免疫介导的过程，抗凝血管结构域以及肠道微生物组驱动的机制。在磁共振成像（MRI）上，反映了这些机制的血浆水平和血管渗透性和出血泄漏的测量已与PILOT研究中的CA出血相关。希望优化这些生物标志物，以准确诊断现金，预测未来SH的风险，并在出血后监测病例并响应治疗。这将影响临床管理，并为临床试验选择更高的风险病例。持续的机械和差异转录组研究出现了其他候选生物标志物，这将进一步提高诊断和现金预测的敏感性和特异性。血浆蛋白水平和特征微核酸（miRNA）的称重组合可以进一步增强生物标志物的关联。血浆生物标志物可能反映（并有可能取代）更多繁琐而昂贵的成像生物标志物来监测CA出血。我们在这里组装了CA研究人员，并建议部署高级统计和计算生物学方法，以整合新型候选生物标志物。在特定目标1中，我们在大型CA队列中评估了这些生物标志物，以发现最佳的血浆生物标志物，并在性别，年龄和相关的临床亚组中验证它们。在特定目标2中，我们比较了随着时间的流逝，血管生物标志物的MRI MRI测量值的变化。在特定目标3中，我们查询非CA受试者中的生物标志物，以在临床背景下识别潜在的混杂因素。该项目集成了分析和计算生物学专业知识，以开发血液测试，以更好地现金诊断和预后。该项目在机械定义的脑血管疾病中测试了生物标志物发展的新型整合方法，并具有相关的使用背景。这种方法适用于具有类似病原体特征的其他神经系统疾病。
学习规划
研究信息的布局表
研究类型 ：观察性[患者注册表]
估计入学人数 ： 1040名参与者
观察模型：病例对照
时间观点：预期
目标随访时间： 1年
官方标题：有症状出血（现金）的脑血管瘤' target='_blank'>海绵状血管瘤的生物标志物
实际学习开始日期 ： 2020年5月22日
估计的初级完成日期 ： 2024年6月30日
估计 学习完成日期 ： 2025年6月30日
武器和干预措施
组/队列 干预/治疗
CA（非现金）
血管瘤' target='_blank'>海绵状血管瘤（CA）没有症状出血病例，安排了其神经病学或神经外科团队在住院或门诊环境中进行评估
其他：观察
在这项观察性研究中，任何小组均无干预。

CA（现金）
血管瘤' target='_blank'>海绵状血管瘤（CA），有症状出血（SH）病例，该病例计划在住院或门诊设置中由神经病学或神经外科团队进行评估
其他：观察
在这项观察性研究中，任何小组均无干预。

年轻的癫痫发作
上一年有癫痫发作的年轻（<30岁）的健康对照组
其他：观察
在这项观察性研究中，任何小组均无干预。

没有癫痫发作的年轻
年轻（<30岁）的健康对照组在上一年没有癫痫发作
其他：观察
在这项观察性研究中，任何小组均无干预。

与HMA年龄较大
老年人（> 50岁）患有出血微型疾病（HMA）
其他：观察
在这项观察性研究中，任何小组均无干预。

没有HMA年龄较大
年龄较大（> 50岁），没有出血性微神经病（HMA）
其他：观察
在这项观察性研究中，任何小组均无干预。

结果措施
主要结果指标 ：
  1. 现金循环诊断和预后生物标志物[时间范围：5年]
    测试候选血浆蛋白和miRNA是否可以与现金诊断（横截面）有关，并且可以预测/预测CAS中的SH（纵向）


次要结果度量 ：
  1. 现金的成像和等离子体生物标志物的相关[时间范围：5年]
    评估QSM（定量敏感性映射）和DCEQP（动态对比度增强的定量渗透性）是否在SH后用作监测生物标志物的变化反映了血浆生物标志物和miRNA的变化

  2. 现金生物标志物的混杂因素[时间范围：5年]
    评估非CA年轻和老年受试者中的血浆生物标志物，在MRI上具有和没有癫痫发作和出血性微型疾病，以阐明在临床使用的背景下潜在的混杂因素，并激发更广泛应用的新型假设


生物测量保留：没有DNA的样品
血浆样品

资格标准
有资格信息的布局表
有资格学习的年龄： 18岁以上（成人，老年人）
有资格学习的男女：全部
接受健康的志愿者：是的
采样方法：非概率样本
研究人群
我们建议在三个地点招募人类受试者，并由芝加哥大学医学（UCM）中央机构审查委员会（IRB）批准和协调该项目，并在其他两个入学地点得到了IRB的认可。本文所讨论的研究不超过最小风险。注册站点包括UCM，该项目将被领导，数据协调中心（DCC）的位置以及所有等离子体生物标志物分析和统计分析，以及加利福尼亚大学旧金山大学（UCSF）和Mayo Clinic，Mayo Clinic，Rochester，Rochester，Rochester，Rochester，Rochester，Rochester， MN（蛋黄酱）。 UCSF和蛋黄酱是在TR项目中与有症状的出血（现金）受试者进行纵向血管瘤进行生物标志物验证的参与者。我们预测在4年内招募1,040例案件，以解决3个特定目标的假设（特定AIM 2的40个案例也包括在800名受试者中，这些受试者解决了特定目标的假设1）。
标准

目标1和2：

纳入标准：

  1. CA的临床诊断
  2. 18岁或以上
  3. 孤独或多个
  4. 家族或零星
  5. 有或没有事先症状

排除标准：

  1. 事先切除孤立病变
  2. 先前的立体定向放射外科手术或任何大脑辐照
  3. 没有脑病变的脊髓海绵体
  4. 其他与CA无关的脑病理学（脱髓鞘疾病，脑肿瘤）
  5. 上一年与CA无关的癫痫发作或中风
  6. 当前怀孕或产后6个月内
  7. 不愿接受静脉穿刺或捐赠血样，或要求临床随访长达一年
  8. 无家可归者或被监禁的人，或其他原因，受试者将无法/不太可能接触到随访

目标3：

纳入标准：

  1. <30岁
  2. 上一年一次或多次癫痫发作（有或不接受药物治疗）

或者

  1. > 50岁
  2. 在入学前一年，任何指示都以SWI（敏感性加权成像）序列接受了大脑MRI
  3. 脑MRI SWI序列上没有HMA

或者

  1. > 50岁
  2. 在入学前一年接受任何指示的大脑MRI
  3. SWI脑MRI序列上的两个或多个微孔序列，由神经放射科医生裁定

排除标准：

  1. 并发脑疾病或结构性脑病理学
  2. 在前12个月中的任何医疗疾病或手术，癫痫发作或中风
  3. 在前12个月内积极使用处方药
  4. 当前怀孕或产后6个月内
  5. 不愿接受静脉穿刺或捐赠血样

或者

  1. 并发脑疾病或结构性脑病理学
  2. 除癫痫发作以外的其他12个月中，任何医疗疾病，手术或中风
  3. 除抗惊厥药以外，在前12个月内积极使用处方药
  4. 当前怀孕或产后6个月内
  5. 不愿接受静脉穿刺或捐赠血样

或者

  1. 并发脑疾病或结构性脑病理学
  2. 上一年内需要住院或手术的医学疾病
  3. 上一年中的任何中风或癫痫发作的病史
  4. 肾功能障碍因历史而受到实验室测试的肾功能受损
  5. 当前怀孕或产后6个月内
  6. 不愿接受静脉穿刺或捐赠血样

或者

  1. 并发脑疾病或结构性脑病理学
  2. 上一年内需要住院或手术的医学疾病
  3. 上一年中的任何中风或癫痫发作的病史
  4. 肾功能障碍因历史而受到实验室测试的肾功能受损
  5. 当前怀孕或产后6个月内
  6. 不愿接受静脉穿刺或捐赠血样
联系人和位置

联系人
位置联系人的布局表
联系人：Agnieszka Stadnik，MS 7737028896 astadnik@surgery.bsd.uchicago.edu

位置
布局表以获取位置信息
美国，加利福尼亚
加利福尼亚大学旧金山尚未招募
美国加利福尼亚州旧金山，美国94117
联系人：Helen Kim，博士628-209-8906 Helen.kim2@ucsf.edu
伊利诺伊州美国
芝加哥大学医学中心招募
芝加哥，伊利诺伊州，美国60637
联系人：Agnieszka Stadnik，MS 773-702-8996 astadnik@surgery.bsd.uchicago.uchicago.edu
首席调查员：Issam A AWAD，医学博士
美国，明尼苏达州
梅奥诊所尚未招募
美国明尼苏达州罗切斯特，美国55905
联系人：凯利·弗莱明（Kelly Flemming），医学博士507-266-4143 flemming.kelly@mayo.edu
赞助商和合作者
芝加哥大学
梅奥诊所
加利福尼亚大学旧金山
国家神经系统疾病与中风研究所（NINDS）
调查人员
调查员信息的布局表
首席研究员：医学博士Issam Awad芝加哥大学
追踪信息
首先提交日期2020年7月8日
第一个发布日期2020年7月13日
上次更新发布日期2020年7月13日
实际学习开始日期2020年5月22日
估计的初级完成日期2024年6月30日（主要结果指标的最终数据收集日期）
当前的主要结果指标
（提交：2020年7月8日）		现金循环诊断和预后生物标志物[时间范围：5年]
测试候选血浆蛋白和miRNA是否可以与现金诊断（横截面）有关，并且可以预测/预测CAS中的SH（纵向）
原始主要结果指标与电流相同
改变历史没有发布更改
当前的次要结果指标
（提交：2020年7月8日）
  • 现金的成像和等离子体生物标志物的相关[时间范围：5年]
    评估QSM（定量敏感性映射）和DCEQP（动态对比度增强的定量渗透性）是否在SH后用作监测生物标志物的变化反映了血浆生物标志物和miRNA的变化
  • 现金生物标志物的混杂因素[时间范围：5年]
    评估非CA年轻和老年受试者中的血浆生物标志物，在MRI上具有和没有癫痫发作和出血性微型疾病，以阐明在临床使用的背景下潜在的混杂因素，并激发更广泛应用的新型假设
原始的次要结果指标与电流相同
当前其他预先指定的结果指标不提供
原始其他预先指定的结果指标不提供
描述性信息
简短标题现金的生物标志物
官方头衔有症状出血（现金）的脑血管瘤' target='_blank'>海绵状血管瘤的生物标志物
简要摘要该项目旨在开发诊断患有血管瘤' target='_blank'>海绵状血管瘤的患者有症状性脑出血的预后和诊断血液检查，这是影响超过一百万美国人的疾病的关键临床挑战。我们进一步检查血液生物标志物是否可以替代或增强与病变出血相关的晚期成像的准确性。该项目在机械定义的脑血管疾病中测试了生物标志物发展的新型整合方法，并具有临床相关的使用背景。
详细说明脑血管瘤' target='_blank'>海绵状血管瘤（CA）是一种毛细管微血管病，影响了超过一百万的美国人，使他们易于过早出血。近期症状出血（SH）的少于200,000例病例最有可能再次以严重的临床后遗症重新出血，并且是治疗性发育的主要重点。 CA的遗传机制已经进行了广泛的研究，并导致神经血管单位的信号畸变。这些包括增生性不良障碍性生成，血脑屏障高度过度性，炎症和免疫介导的过程，抗凝血管结构域以及肠道微生物组驱动的机制。在磁共振成像（MRI）上，反映了这些机制的血浆水平和血管渗透性和出血泄漏的测量已与PILOT研究中的CA出血相关。希望优化这些生物标志物，以准确诊断现金，预测未来SH的风险，并在出血后监测病例并响应治疗。这将影响临床管理，并为临床试验选择更高的风险病例。持续的机械和差异转录组研究出现了其他候选生物标志物，这将进一步提高诊断和现金预测的敏感性和特异性。血浆蛋白水平和特征微核酸（miRNA）的称重组合可以进一步增强生物标志物的关联。血浆生物标志物可能反映（并有可能取代）更多繁琐而昂贵的成像生物标志物来监测CA出血。我们在这里组装了CA研究人员，并建议部署高级统计和计算生物学方法，以整合新型候选生物标志物。在特定目标1中，我们在大型CA队列中评估了这些生物标志物，以发现最佳的血浆生物标志物，并在性别，年龄和相关的临床亚组中验证它们。在特定目标2中，我们比较了随着时间的流逝，血管生物标志物的MRI MRI测量值的变化。在特定目标3中，我们查询非CA受试者中的生物标志物，以在临床背景下识别潜在的混杂因素。该项目集成了分析和计算生物学专业知识，以开发血液测试，以更好地现金诊断和预后。该项目在机械定义的脑血管疾病中测试了生物标志物发展的新型整合方法，并具有相关的使用背景。这种方法适用于具有类似病原体特征的其他神经系统疾病。
研究类型观察性[患者注册表]
学习规划观察模型：病例对照
时间观点：潜在
目标随访时间1年
生物测量保留：没有DNA的样品
描述：
血浆样品
采样方法非概率样本
研究人群我们建议在三个地点招募人类受试者，并由芝加哥大学医学（UCM）中央机构审查委员会（IRB）批准和协调该项目，并在其他两个入学地点得到了IRB的认可。本文所讨论的研究不超过最小风险。注册站点包括UCM，该项目将被领导，数据协调中心（DCC）的位置以及所有等离子体生物标志物分析和统计分析，以及加利福尼亚大学旧金山大学（UCSF）和Mayo Clinic，Mayo Clinic，Rochester，Rochester，Rochester，Rochester，Rochester，Rochester， MN（蛋黄酱）。 UCSF和蛋黄酱是在TR项目中与有症状的出血（现金）受试者进行纵向血管瘤进行生物标志物验证的参与者。我们预测在4年内招募1,040例案件，以解决3个特定目标的假设（特定AIM 2的40个案例也包括在800名受试者中，这些受试者解决了特定目标的假设1）。
健康）状况
干涉其他：观察
在这项观察性研究中，任何小组均无干预。
研究组/队列
  • CA（非现金）
    血管瘤' target='_blank'>海绵状血管瘤（CA）没有症状出血病例，安排了其神经病学或神经外科团队在住院或门诊环境中进行评估
    干预：其他：观察
  • CA（现金）
    血管瘤' target='_blank'>海绵状血管瘤（CA），有症状出血（SH）病例，该病例计划在住院或门诊设置中由神经病学或神经外科团队进行评估
    干预：其他：观察
  • 年轻的癫痫发作
    上一年有癫痫发作的年轻（<30岁）的健康对照组
    干预：其他：观察
  • 没有癫痫发作的年轻
    年轻（<30岁）的健康对照组在上一年没有癫痫发作
    干预：其他：观察
  • 与HMA年龄较大
    老年人（> 50岁）患有出血微型疾病（HMA）
    干预：其他：观察
  • 没有HMA年龄较大
    年龄较大（> 50岁），没有出血性微神经病（HMA）
    干预：其他：观察
出版物 * Girard R，Li Y，Stadnik A，Shenkar R，Hobson N，Romanos S，Srinath A，Moore T，Lightle R，Shkoukani A，Akers A，Akers A，Carroll T，Christoforidis GA，Koenig JI，Lee C，Lee C，Piedad K，Piedad K，Piedad K，Greenberg SM SM SM SM SM SM SM SM SM SM SM SM SM SM SM ，Kim H，Flemming KD，Ji Y，Awad IA。用于开发脑海绵体血管瘤的血浆诊断和预后生物标志物的路线图，并有症状性出血（现金）。神经外科。 2021年2月16日； 88（3）：686-697。 doi：10.1093/neuros/nyaa478。

*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。
招聘信息
招聘状况招募
估计入学人数
（提交：2020年7月8日）		 1040
原始估计注册与电流相同
估计学习完成日期2025年6月30日
估计的初级完成日期2024年6月30日（主要结果指标的最终数据收集日期）
资格标准

目标1和2：

纳入标准：

  1. CA的临床诊断
  2. 18岁或以上
  3. 孤独或多个
  4. 家族或零星
  5. 有或没有事先症状

排除标准：

  1. 事先切除孤立病变
  2. 先前的立体定向放射外科手术或任何大脑辐照
  3. 没有脑病变的脊髓海绵体
  4. 其他与CA无关的脑病理学（脱髓鞘疾病，脑肿瘤）
  5. 上一年与CA无关的癫痫发作或中风
  6. 当前怀孕或产后6个月内
  7. 不愿接受静脉穿刺或捐赠血样，或要求临床随访长达一年
  8. 无家可归者或被监禁的人，或其他原因，受试者将无法/不太可能接触到随访

目标3：

纳入标准：

  1. <30岁
  2. 上一年一次或多次癫痫发作（有或不接受药物治疗）

或者

  1. > 50岁
  2. 在入学前一年，任何指示都以SWI（敏感性加权成像）序列接受了大脑MRI
  3. 脑MRI SWI序列上没有HMA

或者

  1. > 50岁
  2. 在入学前一年接受任何指示的大脑MRI
  3. SWI脑MRI序列上的两个或多个微孔序列，由神经放射科医生裁定

排除标准：

  1. 并发脑疾病或结构性脑病理学
  2. 在前12个月中的任何医疗疾病或手术，癫痫发作或中风
  3. 在前12个月内积极使用处方药
  4. 当前怀孕或产后6个月内
  5. 不愿接受静脉穿刺或捐赠血样

或者

  1. 并发脑疾病或结构性脑病理学
  2. 除癫痫发作以外的其他12个月中，任何医疗疾病，手术或中风
  3. 除抗惊厥药以外，在前12个月内积极使用处方药
  4. 当前怀孕或产后6个月内
  5. 不愿接受静脉穿刺或捐赠血样

或者

  1. 并发脑疾病或结构性脑病理学
  2. 上一年内需要住院或手术的医学疾病
  3. 上一年中的任何中风或癫痫发作的病史
  4. 肾功能障碍因历史而受到实验室测试的肾功能受损
  5. 当前怀孕或产后6个月内
  6. 不愿接受静脉穿刺或捐赠血样

或者

  1. 并发脑疾病或结构性脑病理学
  2. 上一年内需要住院或手术的医学疾病
  3. 上一年中的任何中风或癫痫发作的病史
  4. 肾功能障碍因历史而受到实验室测试的肾功能受损
  5. 当前怀孕或产后6个月内
  6. 不愿接受静脉穿刺或捐赠血样
性别/性别
有资格学习的男女：全部
年龄18岁以上（成人，老年人）
接受健康的志愿者是的
联系人
联系人：Agnieszka Stadnik，MS 7737028896 astadnik@surgery.bsd.uchicago.edu
列出的位置国家美国
删除了位置国家
管理信息
NCT编号NCT04467489
其他研究ID编号IRB20-0518
有数据监测委员会不
美国FDA调节的产品
研究美国FDA调节的药物：不
研究美国FDA调节的设备产品：不
IPD共享声明
计划共享IPD：是的
计划描述：在第一年，我们将发布协议论文。在5年研究结束时，我们将发布数据词典以及研究结果。表达式配置文件数据将在收到最终测序数据后的六个月后不迟于公开发行，以先到者为准。
支持材料：研究方案
支持材料：统计分析计划（SAP）
大体时间：表达式配置文件数据将在收到最终测序数据后的六个月后不迟于公开发行，以先到者为准。
访问标准：表达式配置文件数据将公开可用。
责任方芝加哥大学
研究赞助商芝加哥大学
合作者
  • 梅奥诊所
  • 加利福尼亚大学旧金山
  • 国家神经系统疾病与中风研究所（NINDS）
调查人员
首席研究员：医学博士Issam Awad芝加哥大学
PRS帐户芝加哥大学
验证日期2020年7月
研究描述
简要摘要：
该项目旨在开发诊断患有血管瘤' target='_blank'>海绵状血管瘤的患者有症状性脑出血的预后和诊断血液检查，这是影响超过一百万美国人的疾病的关键临床挑战。我们进一步检查血液生物标志物是否可以替代或增强与病变出血相关的晚期成像的准确性。该项目在机械定义的脑血管疾病中测试了生物标志物发展的新型整合方法，并具有临床相关的使用背景。

病情或疾病 干预/治疗
脑海绵状畸形大型血管瘤微型疾病其他：观察

详细说明：
脑血管瘤' target='_blank'>海绵状血管瘤（CA）是一种毛细管微血管病，影响了超过一百万的美国人，使他们易于过早出血。近期症状出血（SH）的少于200,000例病例最有可能再次以严重的临床后遗症重新出血，并且是治疗性发育的主要重点。 CA的遗传机制已经进行了广泛的研究，并导致神经血管单位的信号畸变。这些包括增生性不良障碍性生成，血脑屏障高度过度性，炎症和免疫介导的过程，抗凝血管结构域以及肠道微生物组驱动的机制。在磁共振成像（MRI）上，反映了这些机制的血浆水平和血管渗透性和出血泄漏的测量已与PILOT研究中的CA出血相关。希望优化这些生物标志物，以准确诊断现金，预测未来SH的风险，并在出血后监测病例并响应治疗。这将影响临床管理，并为临床试验选择更高的风险病例。持续的机械和差异转录组研究出现了其他候选生物标志物，这将进一步提高诊断和现金预测的敏感性和特异性。血浆蛋白水平和特征微核酸（miRNA）的称重组合可以进一步增强生物标志物的关联。血浆生物标志物可能反映（并有可能取代）更多繁琐而昂贵的成像生物标志物来监测CA出血。我们在这里组装了CA研究人员，并建议部署高级统计和计算生物学方法，以整合新型候选生物标志物。在特定目标1中，我们在大型CA队列中评估了这些生物标志物，以发现最佳的血浆生物标志物，并在性别，年龄和相关的临床亚组中验证它们。在特定目标2中，我们比较了随着时间的流逝，血管生物标志物的MRI MRI测量值的变化。在特定目标3中，我们查询非CA受试者中的生物标志物，以在临床背景下识别潜在的混杂因素。该项目集成了分析和计算生物学专业知识，以开发血液测试，以更好地现金诊断和预后。该项目在机械定义的脑血管疾病中测试了生物标志物发展的新型整合方法，并具有相关的使用背景。这种方法适用于具有类似病原体特征的其他神经系统疾病。
学习规划
研究信息的布局表
研究类型 ：观察性[患者注册表]
估计入学人数 ： 1040名参与者
观察模型：病例对照
时间观点：预期
目标随访时间： 1年
官方标题：有症状出血（现金）的脑血管瘤' target='_blank'>海绵状血管瘤的生物标志物
实际学习开始日期 ： 2020年5月22日
估计的初级完成日期 ： 2024年6月30日
估计 学习完成日期 ： 2025年6月30日
武器和干预措施
组/队列 干预/治疗
CA（非现金）
血管瘤' target='_blank'>海绵状血管瘤（CA）没有症状出血病例，安排了其神经病学或神经外科团队在住院或门诊环境中进行评估
其他：观察
在这项观察性研究中，任何小组均无干预。

CA（现金）
血管瘤' target='_blank'>海绵状血管瘤（CA），有症状出血（SH）病例，该病例计划在住院或门诊设置中由神经病学或神经外科团队进行评估
其他：观察
在这项观察性研究中，任何小组均无干预。

年轻的癫痫发作
上一年有癫痫发作的年轻（<30岁）的健康对照组
其他：观察
在这项观察性研究中，任何小组均无干预。

没有癫痫发作的年轻
年轻（<30岁）的健康对照组在上一年没有癫痫发作
其他：观察
在这项观察性研究中，任何小组均无干预。

与HMA年龄较大
老年人（> 50岁）患有出血微型疾病（HMA）
其他：观察
在这项观察性研究中，任何小组均无干预。

没有HMA年龄较大
年龄较大（> 50岁），没有出血性微神经病（HMA）
其他：观察
在这项观察性研究中，任何小组均无干预。

结果措施
主要结果指标 ：
  1. 现金循环诊断和预后生物标志物[时间范围：5年]
    测试候选血浆蛋白和miRNA是否可以与现金诊断（横截面）有关，并且可以预测/预测CAS中的SH（纵向）


次要结果度量 ：
  1. 现金的成像和等离子体生物标志物的相关[时间范围：5年]
    评估QSM（定量敏感性映射）和DCEQP（动态对比度增强的定量渗透性）是否在SH后用作监测生物标志物的变化反映了血浆生物标志物和miRNA的变化

  2. 现金生物标志物的混杂因素[时间范围：5年]
    评估非CA年轻和老年受试者中的血浆生物标志物，在MRI上具有和没有癫痫发作和出血性微型疾病，以阐明在临床使用的背景下潜在的混杂因素，并激发更广泛应用的新型假设


生物测量保留：没有DNA的样品
血浆样品

资格标准
有资格信息的布局表
有资格学习的年龄： 18岁以上（成人，老年人）
有资格学习的男女：全部
接受健康的志愿者：是的
采样方法：非概率样本
研究人群
我们建议在三个地点招募人类受试者，并由芝加哥大学医学（UCM）中央机构审查委员会（IRB）批准和协调该项目，并在其他两个入学地点得到了IRB的认可。本文所讨论的研究不超过最小风险。注册站点包括UCM，该项目将被领导，数据协调中心（DCC）的位置以及所有等离子体生物标志物分析和统计分析，以及加利福尼亚大学旧金山大学（UCSF）和Mayo Clinic，Mayo Clinic，Rochester，Rochester，Rochester，Rochester，Rochester，Rochester， MN（蛋黄酱）。 UCSF和蛋黄酱是在TR项目中与有症状的出血（现金）受试者进行纵向血管瘤进行生物标志物验证的参与者。我们预测在4年内招募1,040例案件，以解决3个特定目标的假设（特定AIM 2的40个案例也包括在800名受试者中，这些受试者解决了特定目标的假设1）。
标准

目标1和2：

纳入标准：

  1. CA的临床诊断
  2. 18岁或以上
  3. 孤独或多个
  4. 家族或零星
  5. 有或没有事先症状

排除标准：

  1. 事先切除孤立病变
  2. 先前的立体定向放射外科手术或任何大脑辐照
  3. 没有脑病变的脊髓海绵体
  4. 其他与CA无关的脑病理学（脱髓鞘疾病，脑肿瘤）
  5. 上一年与CA无关的癫痫发作或中风
  6. 当前怀孕或产后6个月内
  7. 不愿接受静脉穿刺或捐赠血样，或要求临床随访长达一年
  8. 无家可归者或被监禁的人，或其他原因，受试者将无法/不太可能接触到随访

目标3：

纳入标准：

  1. <30岁
  2. 上一年一次或多次癫痫发作（有或不接受药物治疗）

或者

  1. > 50岁
  2. 在入学前一年，任何指示都以SWI（敏感性加权成像）序列接受了大脑MRI
  3. 脑MRI SWI序列上没有HMA

或者

  1. > 50岁
  2. 在入学前一年接受任何指示的大脑MRI
  3. SWI脑MRI序列上的两个或多个微孔序列，由神经放射科医生裁定

排除标准：

  1. 并发脑疾病或结构性脑病理学
  2. 在前12个月中的任何医疗疾病或手术，癫痫发作或中风
  3. 在前12个月内积极使用处方药
  4. 当前怀孕或产后6个月内
  5. 不愿接受静脉穿刺或捐赠血样

或者

  1. 并发脑疾病或结构性脑病理学
  2. 除癫痫发作以外的其他12个月中，任何医疗疾病，手术或中风
  3. 除抗惊厥药以外，在前12个月内积极使用处方药
  4. 当前怀孕或产后6个月内
  5. 不愿接受静脉穿刺或捐赠血样

或者

  1. 并发脑疾病或结构性脑病理学
  2. 上一年内需要住院或手术的医学疾病
  3. 上一年中的任何中风或癫痫发作的病史
  4. 肾功能障碍因历史而受到实验室测试的肾功能受损
  5. 当前怀孕或产后6个月内
  6. 不愿接受静脉穿刺或捐赠血样

或者

  1. 并发脑疾病或结构性脑病理学
  2. 上一年内需要住院或手术的医学疾病
  3. 上一年中的任何中风或癫痫发作的病史
  4. 肾功能障碍因历史而受到实验室测试的肾功能受损
  5. 当前怀孕或产后6个月内
  6. 不愿接受静脉穿刺或捐赠血样
联系人和位置

联系人
位置联系人的布局表
联系人：Agnieszka Stadnik，MS 7737028896 astadnik@surgery.bsd.uchicago.edu

位置
布局表以获取位置信息
美国，加利福尼亚
加利福尼亚大学旧金山尚未招募
美国加利福尼亚州旧金山，美国94117
联系人：Helen Kim，博士628-209-8906 Helen.kim2@ucsf.edu
伊利诺伊州美国
芝加哥大学医学中心招募
芝加哥，伊利诺伊州，美国60637
联系人：Agnieszka Stadnik，MS 773-702-8996 astadnik@surgery.bsd.uchicago.uchicago.edu
首席调查员：Issam A AWAD，医学博士
美国，明尼苏达州
梅奥诊所尚未招募
美国明尼苏达州罗切斯特，美国55905
联系人：凯利·弗莱明（Kelly Flemming），医学博士507-266-4143 flemming.kelly@mayo.edu
赞助商和合作者
芝加哥大学
梅奥诊所
加利福尼亚大学旧金山
国家神经系统疾病与中风研究所（NINDS）
调查人员
调查员信息的布局表
首席研究员：医学博士Issam Awad芝加哥大学
追踪信息
首先提交日期2020年7月8日
第一个发布日期2020年7月13日
上次更新发布日期2020年7月13日
实际学习开始日期2020年5月22日
估计的初级完成日期2024年6月30日（主要结果指标的最终数据收集日期）
当前的主要结果指标
（提交：2020年7月8日）		现金循环诊断和预后生物标志物[时间范围：5年]
测试候选血浆蛋白和miRNA是否可以与现金诊断（横截面）有关，并且可以预测/预测CAS中的SH（纵向）
原始主要结果指标与电流相同
改变历史没有发布更改
当前的次要结果指标
（提交：2020年7月8日）
  • 现金的成像和等离子体生物标志物的相关[时间范围：5年]
    评估QSM（定量敏感性映射）和DCEQP（动态对比度增强的定量渗透性）是否在SH后用作监测生物标志物的变化反映了血浆生物标志物和miRNA的变化
  • 现金生物标志物的混杂因素[时间范围：5年]
    评估非CA年轻和老年受试者中的血浆生物标志物，在MRI上具有和没有癫痫发作和出血性微型疾病，以阐明在临床使用的背景下潜在的混杂因素，并激发更广泛应用的新型假设
原始的次要结果指标与电流相同
当前其他预先指定的结果指标不提供
原始其他预先指定的结果指标不提供
描述性信息
简短标题现金的生物标志物
官方头衔有症状出血（现金）的脑血管瘤' target='_blank'>海绵状血管瘤的生物标志物
简要摘要该项目旨在开发诊断患有血管瘤' target='_blank'>海绵状血管瘤的患者有症状性脑出血的预后和诊断血液检查，这是影响超过一百万美国人的疾病的关键临床挑战。我们进一步检查血液生物标志物是否可以替代或增强与病变出血相关的晚期成像的准确性。该项目在机械定义的脑血管疾病中测试了生物标志物发展的新型整合方法，并具有临床相关的使用背景。
详细说明脑血管瘤' target='_blank'>海绵状血管瘤（CA）是一种毛细管微血管病，影响了超过一百万的美国人，使他们易于过早出血。近期症状出血（SH）的少于200,000例病例最有可能再次以严重的临床后遗症重新出血，并且是治疗性发育的主要重点。 CA的遗传机制已经进行了广泛的研究，并导致神经血管单位的信号畸变。这些包括增生性不良障碍性生成，血脑屏障高度过度性，炎症和免疫介导的过程，抗凝血管结构域以及肠道微生物组驱动的机制。在磁共振成像（MRI）上，反映了这些机制的血浆水平和血管渗透性和出血泄漏的测量已与PILOT研究中的CA出血相关。希望优化这些生物标志物，以准确诊断现金，预测未来SH的风险，并在出血后监测病例并响应治疗。这将影响临床管理，并为临床试验选择更高的风险病例。持续的机械和差异转录组研究出现了其他候选生物标志物，这将进一步提高诊断和现金预测的敏感性和特异性。血浆蛋白水平和特征微核酸（miRNA）的称重组合可以进一步增强生物标志物的关联。血浆生物标志物可能反映（并有可能取代）更多繁琐而昂贵的成像生物标志物来监测CA出血。我们在这里组装了CA研究人员，并建议部署高级统计和计算生物学方法，以整合新型候选生物标志物。在特定目标1中，我们在大型CA队列中评估了这些生物标志物，以发现最佳的血浆生物标志物，并在性别，年龄和相关的临床亚组中验证它们。在特定目标2中，我们比较了随着时间的流逝，血管生物标志物的MRI MRI测量值的变化。在特定目标3中，我们查询非CA受试者中的生物标志物，以在临床背景下识别潜在的混杂因素。该项目集成了分析和计算生物学专业知识，以开发血液测试，以更好地现金诊断和预后。该项目在机械定义的脑血管疾病中测试了生物标志物发展的新型整合方法，并具有相关的使用背景。这种方法适用于具有类似病原体特征的其他神经系统疾病。
研究类型观察性[患者注册表]
学习规划观察模型：病例对照
时间观点：潜在
目标随访时间1年
生物测量保留：没有DNA的样品
描述：
血浆样品
采样方法非概率样本
研究人群我们建议在三个地点招募人类受试者，并由芝加哥大学医学（UCM）中央机构审查委员会（IRB）批准和协调该项目，并在其他两个入学地点得到了IRB的认可。本文所讨论的研究不超过最小风险。注册站点包括UCM，该项目将被领导，数据协调中心（DCC）的位置以及所有等离子体生物标志物分析和统计分析，以及加利福尼亚大学旧金山大学（UCSF）和Mayo Clinic，Mayo Clinic，Rochester，Rochester，Rochester，Rochester，Rochester，Rochester， MN（蛋黄酱）。 UCSF和蛋黄酱是在TR项目中与有症状的出血（现金）受试者进行纵向血管瘤进行生物标志物验证的参与者。我们预测在4年内招募1,040例案件，以解决3个特定目标的假设（特定AIM 2的40个案例也包括在800名受试者中，这些受试者解决了特定目标的假设1）。
健康）状况
干涉其他：观察
在这项观察性研究中，任何小组均无干预。
研究组/队列
  • CA（非现金）
    血管瘤' target='_blank'>海绵状血管瘤（CA）没有症状出血病例，安排了其神经病学或神经外科团队在住院或门诊环境中进行评估
    干预：其他：观察
  • CA（现金）
    血管瘤' target='_blank'>海绵状血管瘤（CA），有症状出血（SH）病例，该病例计划在住院或门诊设置中由神经病学或神经外科团队进行评估
    干预：其他：观察
  • 年轻的癫痫发作
    上一年有癫痫发作的年轻（<30岁）的健康对照组
    干预：其他：观察
  • 没有癫痫发作的年轻
    年轻（<30岁）的健康对照组在上一年没有癫痫发作
    干预：其他：观察
  • 与HMA年龄较大
    老年人（> 50岁）患有出血微型疾病（HMA）
    干预：其他：观察
  • 没有HMA年龄较大
    年龄较大（> 50岁），没有出血性微神经病（HMA）
    干预：其他：观察
出版物 * Girard R，Li Y，Stadnik A，Shenkar R，Hobson N，Romanos S，Srinath A，Moore T，Lightle R，Shkoukani A，Akers A，Akers A，Carroll T，Christoforidis GA，Koenig JI，Lee C，Lee C，Piedad K，Piedad K，Piedad K，Greenberg SM SM SM SM SM SM SM SM SM SM SM SM SM SM SM ，Kim H，Flemming KD，Ji Y，Awad IA。用于开发脑海绵体血管瘤的血浆诊断和预后生物标志物的路线图，并有症状性出血（现金）。神经外科。 2021年2月16日； 88（3）：686-697。 doi：10.1093/neuros/nyaa478。

*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。
招聘信息
招聘状况招募
估计入学人数
（提交：2020年7月8日）		 1040
原始估计注册与电流相同
估计学习完成日期2025年6月30日
估计的初级完成日期2024年6月30日（主要结果指标的最终数据收集日期）
资格标准

目标1和2：

纳入标准：

  1. CA的临床诊断
  2. 18岁或以上
  3. 孤独或多个
  4. 家族或零星
  5. 有或没有事先症状

排除标准：

  1. 事先切除孤立病变
  2. 先前的立体定向放射外科手术或任何大脑辐照
  3. 没有脑病变的脊髓海绵体
  4. 其他与CA无关的脑病理学（脱髓鞘疾病，脑肿瘤）
  5. 上一年与CA无关的癫痫发作或中风
  6. 当前怀孕或产后6个月内
  7. 不愿接受静脉穿刺或捐赠血样，或要求临床随访长达一年
  8. 无家可归者或被监禁的人，或其他原因，受试者将无法/不太可能接触到随访

目标3：

纳入标准：

  1. <30岁
  2. 上一年一次或多次癫痫发作（有或不接受药物治疗）

或者

  1. > 50岁
  2. 在入学前一年，任何指示都以SWI（敏感性加权成像）序列接受了大脑MRI
  3. 脑MRI SWI序列上没有HMA

或者

  1. > 50岁
  2. 在入学前一年接受任何指示的大脑MRI
  3. SWI脑MRI序列上的两个或多个微孔序列，由神经放射科医生裁定

排除标准：

  1. 并发脑疾病或结构性脑病理学
  2. 在前12个月中的任何医疗疾病或手术，癫痫发作或中风
  3. 在前12个月内积极使用处方药
  4. 当前怀孕或产后6个月内
  5. 不愿接受静脉穿刺或捐赠血样

或者

  1. 并发脑疾病或结构性脑病理学
  2. 除癫痫发作以外的其他12个月中，任何医疗疾病，手术或中风
  3. 除抗惊厥药以外，在前12个月内积极使用处方药
  4. 当前怀孕或产后6个月内
  5. 不愿接受静脉穿刺或捐赠血样

或者

  1. 并发脑疾病或结构性脑病理学
  2. 上一年内需要住院或手术的医学疾病
  3. 上一年中的任何中风或癫痫发作的病史
  4. 肾功能障碍因历史而受到实验室测试的肾功能受损
  5. 当前怀孕或产后6个月内
  6. 不愿接受静脉穿刺或捐赠血样

或者

  1. 并发脑疾病或结构性脑病理学
  2. 上一年内需要住院或手术的医学疾病
  3. 上一年中的任何中风或癫痫发作的病史
  4. 肾功能障碍因历史而受到实验室测试的肾功能受损
  5. 当前怀孕或产后6个月内
  6. 不愿接受静脉穿刺或捐赠血样
性别/性别
有资格学习的男女：全部
年龄18岁以上（成人，老年人）
接受健康的志愿者是的
联系人
联系人：Agnieszka Stadnik，MS 7737028896 astadnik@surgery.bsd.uchicago.edu
列出的位置国家美国
删除了位置国家
管理信息
NCT编号NCT04467489
其他研究ID编号IRB20-0518
有数据监测委员会不
美国FDA调节的产品
研究美国FDA调节的药物：不
研究美国FDA调节的设备产品：不
IPD共享声明
计划共享IPD：是的
计划描述：在第一年，我们将发布协议论文。在5年研究结束时，我们将发布数据词典以及研究结果。表达式配置文件数据将在收到最终测序数据后的六个月后不迟于公开发行，以先到者为准。
支持材料：研究方案
支持材料：统计分析计划（SAP）
大体时间：表达式配置文件数据将在收到最终测序数据后的六个月后不迟于公开发行，以先到者为准。
访问标准：表达式配置文件数据将公开可用。
责任方芝加哥大学
研究赞助商芝加哥大学
合作者
  • 梅奥诊所
  • 加利福尼亚大学旧金山
  • 国家神经系统疾病与中风研究所（NINDS）
调查人员
首席研究员：医学博士Issam Awad芝加哥大学
PRS帐户芝加哥大学
验证日期2020年7月

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