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出境医 / 临床实验 / EPX-100（Clemizole盐酸盐）作为Dravet综合征儿童的附加疗法的试验
EPX-100（Clemizole盐酸盐）作为Dravet综合征儿童的附加疗法的试验
研究描述
简要摘要：
这项研究的目的是将EPX-100与安慰剂作为辅助疗法的疗效在56例DRAVET综合征患者中进行比较。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| Dravet综合征 | 药物：EPX-100（Clemizole HCL）药物：安慰剂 | 阶段2 |
详细说明：
这是一项全球，多中心，随机，双盲，安慰剂对照，概念验证试验，以评估EPX-100（Clemizole盐酸盐）对Dravet综合征的儿童和年轻人的疗效。这项为期20周的研究始于一个为期4周的观察阶段，该阶段将建立癫痫发作频率和治疗资格，然后进行为期4周的滴定阶段，以识别每个患者的最大耐受剂量。此后，患者将进入12周的维护阶段。在整个20周的研究中，将监测安全化学，血液学，尿液分析，药代动力学和ECG。该患者将有机会在维护阶段结束时进入52周的开放标签扩展阶段，在该阶段，所有患者将被授予EPX-100。主要终点是相对于在活动和活动之间的4周观察阶段，在12周维护阶段的最终4周中的28天癫痫发作频率的百分比变化百分比变化。安慰剂（1：1）治疗。
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 56名参与者 |
| 分配： | 随机 |
| 干预模型： | 并行分配 |
| 干预模型描述： | 每7天，患者以2.0 mg/kg/day的速度从2.0 mg/kg/day开始增加1.0 mg/kg/day，每7天以2.0 mg/kg/day的速度开始随机分配1：1或安慰剂剂量。如果参与者无法忍受2 mg/kg/天的起始剂量，则他/她将以1 mg/kg/day的启动，并每周滴定为0.5 mg/kg/day，直到达到MTD。那些体重<20 kg的患者的开始为2.0 mg/kg/day，剂量每周增加2.0 mg/kg/day，直到最大耐受性。 |
| 掩蔽： | 三重（参与者，护理提供者，研究人员） |
| 掩盖说明： | 已经准备好匹配的活动与安慰剂解决方案，包括颜色和味道。 |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 为期20周的多中心，随机，双盲，安慰剂控制，EPX-100的概念验证试验（Clemizole盐酸盐）作为Dravet综合征儿童的辅助治疗 |
| 实际学习开始日期 ： | 2020年9月15日 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2022年10月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2022年10月 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 主动比较器：具有EPX-100的活动臂（Clemizole HCl） EPX-100口服溶液为2.0 mg/kg/day起的5 mg/mL每7天增加1 mg/kg/day，直到发现最大耐受剂量。 2.0 mg/kg/天开始剂量的不耐受剂将降至1.0 mg/kg/day的剂量，每7天或MTD增加0.5 mg/kg。对于体重低于20公斤的参与者，滴定为2.0 mg/kg/day，每7天以2.0 mg/kg/天的剂量增量开始，直到达到MTD或最大剂量为160 mg/天。对于未达到MTD的参与者，滴定期可能会延长4周。这将根据主要研究者的酌处权确定。 | 药物：EPX-100（Clemizole HCl） EPX100的每日剂量 其他名称：
|
| 安慰剂比较器：安慰剂臂 颜色和味觉匹配的安慰剂口服溶液，以匹配活跃的臂。 | 药物：安慰剂 每日安慰剂 其他名称：安慰剂匹配EPX-100解决方案 |
结果措施
主要结果指标 ：
次要结果度量 ：
- 与最初4周相比，在过去4周内平均癫痫发作频率降低50％的参与者比例[时间范围：4周]比较维持阶段的最后4周的平均癫痫发作频率> 50％的降低与活动和安慰剂组之间的观察阶段的4周相比
- 与最初4周相比，在过去4周内平均癫痫发作频率降低25％的参与者比例[时间范围：4周]比较维持阶段的最后4周的平均癫痫发作频率> 25％的降低与活动和安慰剂组之间的观察阶段的4周相比
- 无抽搐癫痫发作的天数[时间范围：12周]与安慰剂相比
- 癫痫持续状态的发作减少[时间范围：4周]定义为持续30分钟的癫痫发作或一系列持续≥5分钟的复发性癫痫并与安慰剂相比
- 通过AED的天数[时间范围：12周]测量的救援抗癫痫药（AED）的发生率与安慰剂相比，与安慰剂相比，与4周的观察阶段相比
- 临床全球印象改善（CGI）[时间范围：基线和12周]与基线和安慰剂组相比，临床全球印象的改善，得分从1到7，其中1是最佳结果
- 改变儿童癫痫问卷的生活质量（QOLCE-55）[时间范围：基线和12周]与基线和安慰剂组相比，儿童期癫痫问卷的生活质量变化，得分从0到100，得分较高，反映了更好的生活质量
- 使用视觉模拟量表（VAS）[时间范围：基线和12周]改变目标行为与基线和安慰剂组相比，使用视觉模拟量表的目标行为变化，得分为1至4，得分较高，反映了更好的结果
- 儿童睡眠障碍量表的变化（SDSC）[时间范围：基线和12周]与基线和安慰剂组相比，儿童睡眠障碍量表的变化从1到5分，其中1是最佳结果
资格标准
| 有资格学习的年龄： | 2年至30岁（儿童，成人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 在审查病史，基线扣押日历和包含/排除标准后，必须批准参与者参加PI的参与。独立审稿人将确认参加研究的每个参与者的Dravet综合征诊断。
- 每4周基线周期（观察阶段）的癫痫发作标准≥4≥4个可计数的抽搐癫痫发作（强调，补品，隆隆声，局灶性，具有可观察的运动符号）。
- 参与者应处于访问1之前≥30天的AEDS稳定方案，通常身体健康。
- 父母或法律授权代表（LAR）愿意并且能够保持准确，完整的每日扣押日历。
- 具有育儿潜力的性活跃女性（WCBP）必须使用医学上可接受的节育方法，并且在筛查访问时进行尿液妊娠测试。 WCBP被定义为具有生物学能力怀孕的女性。一种可以接受的医学节育方法包括至少3个月的宫内设备，手术灭菌或足够的屏障方法（例如，隔膜和泡沫）。可以将口服避孕药与另一种方法（例如杀精子霜）结合使用。在没有性活跃的参与者中，节制是一种可接受的节育形式，将根据方案进行测试。具有非儿童潜力的妇女，即，少年后，必须在病史中捕获这种疾病。孕妇被排除在这项研究之外。
- 在适当地了解研究的性质和风险之后，并在进行任何与研究相关的程序之前，请有父母或LAR可用，并愿意给予书面知情同意。
排除标准：
以下任何一个的存在都不包括参与者的研究入学人数：
- 已知灵敏度，过敏或先前暴露于EPX-100（Clemizole HCl）。
- 在筛查前的任何研究药物或设备<90天或计划在研究期间的任何时候参加其他药物或设备试验的计划。
- 癫痫发作继发于非法药物或酒精使用，感染，肿瘤，脱髓鞘疾病，退化性神经系统疾病或中枢神经系统（CNS）疾病被认为是进行性渐次，代谢疾病或进行性退行性疾病。
- 同时使用已知干扰EPX-100的药物，包括中度或重度诱导剂或CYP3A4/5/7的抑制剂。具体而言，在研究期间，同时使用卡马西平，大西洋，苯妥英钠和/或苯巴比妥或同时使用或同时使用芬氟拉明，并在研究期间避免葡萄柚和葡萄柚汁。
- 有任何医疗状况，根据PI的判断，被认为具有临床意义，并可能影响参与者的安全或研究结果，包括但不限于以下：临床意义的心脏病（包括心绞痛，心力衰竭' target='_blank'>充血性心力衰竭，不受控制的高血压和病史，心律不齐），肾脏，肺，胃肠道，血液学或肝病；或影响药物吸收，分布，代谢或排泄的疾病。
- 有积极的自杀计划/意图，或者在过去6个月中有积极的自杀念头，或者在过去3年中自杀企图。
联系人和位置
联系人
| 联系人：Hahn-Jun Lee，硕士，博士学位 | （201）724-1786 | hahnjun7@epygenix.com | |
| 联系人：David R Luke，Pharm.D | （401）364-8938 | davidrluke@epygenix.com |
位置
| 美国，新泽西州 | |
| 东北癫痫小组 | 招募 |
| 美国新泽西州Hackensack，美国，07601 | |
| 联系201-343-6676 Ext 1 epilepsynj@epilepsygroup.com | |
| 首席研究员：医学博士Eric Segal | |
| 美国德克萨斯州 | |
| 儿童神经病学伙伴 | 招募 |
| 奥斯汀，德克萨斯州，美国，78749 | |
| 联系人：Maria Alvarado-Garcia 512-494-4000 Ext 265 malvaradogarcia@childneurotx.com | |
| 首席研究员：医学博士亚伦·卡森（Aaron Cardon） | |
赞助商和合作者
Epygenix
调查人员
| 研究主任： | Hahn-Jun Lee，硕士学位，博士 | Epygenix Therapeutics，Inc。 |
| 追踪信息 | |||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2020年7月6日 | ||||||||
| 第一个发布日期icmje | 2020年7月8日 | ||||||||
| 上次更新发布日期 | 2021年5月26日 | ||||||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2020年9月15日 | ||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2022年10月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 28天癫痫发作频率的变化百分比[时间范围：4周] 相对于基线周期（观察阶段）在修改后的意图处理（MITT）和每个方案人群中，相对于基线周期（观察阶段）的癫痫发作频率的百分比变化（维持阶段）的百分比变化。 | ||||||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 改变历史 | |||||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
| ||||||||
| 原始的次要结果措施ICMJE |
| ||||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 描述性信息 | |||||||||
| 简短的标题ICMJE | EPX-100（Clemizole盐酸盐）作为Dravet综合征儿童的附加疗法的试验 | ||||||||
| 官方标题ICMJE | 为期20周的多中心，随机，双盲，安慰剂控制，EPX-100的概念验证试验（Clemizole盐酸盐）作为Dravet综合征儿童的辅助治疗 | ||||||||
| 简要摘要 | 这项研究的目的是将EPX-100与安慰剂作为辅助疗法的疗效在56例DRAVET综合征患者中进行比较。 | ||||||||
| 详细说明 | 这是一项全球，多中心，随机，双盲，安慰剂对照，概念验证试验，以评估EPX-100（Clemizole盐酸盐）对Dravet综合征的儿童和年轻人的疗效。这项为期20周的研究始于一个为期4周的观察阶段，该阶段将建立癫痫发作频率和治疗资格，然后进行为期4周的滴定阶段，以识别每个患者的最大耐受剂量。此后，患者将进入12周的维护阶段。在整个20周的研究中，将监测安全化学，血液学，尿液分析，药代动力学和ECG。该患者将有机会在维护阶段结束时进入52周的开放标签扩展阶段，在该阶段，所有患者将被授予EPX-100。主要终点是相对于在活动和活动之间的4周观察阶段，在12周维护阶段的最终4周中的28天癫痫发作频率的百分比变化百分比变化。安慰剂（1：1）治疗。 | ||||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段2 | ||||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：随机 干预模型：平行分配 干预模型描述： 每7天，患者以2.0 mg/kg/day的速度从2.0 mg/kg/day开始增加1.0 mg/kg/day，每7天以2.0 mg/kg/day的速度开始随机分配1：1或安慰剂剂量。如果参与者无法忍受2 mg/kg/天的起始剂量，则他/她将以1 mg/kg/day的启动，并每周滴定为0.5 mg/kg/day，直到达到MTD。那些体重<20 kg的患者的开始为2.0 mg/kg/day，剂量每周增加2.0 mg/kg/day，直到最大耐受性。 掩盖：三重（参与者，护理提供者，调查员）掩盖说明： 已经准备好匹配的活动与安慰剂解决方案，包括颜色和味道。 主要目的：治疗 | ||||||||
| 条件ICMJE | Dravet综合征 | ||||||||
| 干预ICMJE |
| ||||||||
| 研究臂ICMJE |
| ||||||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||||||
| 招聘信息 | |||||||||
| 招聘状态ICMJE | 招募 | ||||||||
| 估计注册ICMJE | 56 | ||||||||
| 原始估计注册ICMJE | 24 | ||||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2022年10月 | ||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2022年10月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准： 以下任何一个的存在都不包括参与者的研究入学人数：
| ||||||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||||||
| 年龄ICMJE | 2年至30岁（儿童，成人） | ||||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||||
| 联系ICMJE |
| ||||||||
| 列出的位置国家ICMJE | 美国 | ||||||||
| 删除了位置国家 | |||||||||
| 管理信息 | |||||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04462770 | ||||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | EPX-100-001 | ||||||||
| 有数据监测委员会 | 是的 | ||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
| ||||||||
| IPD共享语句ICMJE |
| ||||||||
| 责任方 | Epygenix | ||||||||
| 研究赞助商ICMJE | Epygenix | ||||||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 研究人员ICMJE |
| ||||||||
| PRS帐户 | Epygenix | ||||||||
| 验证日期 | 2021年5月 | ||||||||
国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||||
研究描述
简要摘要：
这项研究的目的是将EPX-100与安慰剂作为辅助疗法的疗效在56例DRAVET综合征患者中进行比较。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| Dravet综合征 | 药物：EPX-100（Clemizole HCL）药物：安慰剂 | 阶段2 |
详细说明：
这是一项全球，多中心，随机，双盲，安慰剂对照，概念验证试验，以评估EPX-100（Clemizole盐酸盐）对Dravet综合征的儿童和年轻人的疗效。这项为期20周的研究始于一个为期4周的观察阶段，该阶段将建立癫痫发作频率和治疗资格，然后进行为期4周的滴定阶段，以识别每个患者的最大耐受剂量。此后，患者将进入12周的维护阶段。在整个20周的研究中，将监测安全化学，血液学，尿液分析，药代动力学和ECG。该患者将有机会在维护阶段结束时进入52周的开放标签扩展阶段，在该阶段，所有患者将被授予EPX-100。主要终点是相对于在活动和活动之间的4周观察阶段，在12周维护阶段的最终4周中的28天癫痫发作频率的百分比变化百分比变化。安慰剂（1：1）治疗。
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 56名参与者 |
| 分配： | 随机 |
| 干预模型： | 并行分配 |
| 干预模型描述： | 每7天，患者以2.0 mg/kg/day的速度从2.0 mg/kg/day开始增加1.0 mg/kg/day，每7天以2.0 mg/kg/day的速度开始随机分配1：1或安慰剂剂量。如果参与者无法忍受2 mg/kg/天的起始剂量，则他/她将以1 mg/kg/day的启动，并每周滴定为0.5 mg/kg/day，直到达到MTD。那些体重<20 kg的患者的开始为2.0 mg/kg/day，剂量每周增加2.0 mg/kg/day，直到最大耐受性。 |
| 掩蔽： | 三重（参与者，护理提供者，研究人员） |
| 掩盖说明： | 已经准备好匹配的活动与安慰剂解决方案，包括颜色和味道。 |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 为期20周的多中心，随机，双盲，安慰剂控制，EPX-100的概念验证试验（Clemizole盐酸盐）作为Dravet综合征儿童的辅助治疗 |
| 实际学习开始日期 ： | 2020年9月15日 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2022年10月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2022年10月 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 主动比较器：具有EPX-100的活动臂（Clemizole HCl） EPX-100口服溶液为2.0 mg/kg/day起的5 mg/mL每7天增加1 mg/kg/day，直到发现最大耐受剂量。 2.0 mg/kg/天开始剂量的不耐受剂将降至1.0 mg/kg/day的剂量，每7天或MTD增加0.5 mg/kg。对于体重低于20公斤的参与者，滴定为2.0 mg/kg/day，每7天以2.0 mg/kg/天的剂量增量开始，直到达到MTD或最大剂量为160 mg/天。对于未达到MTD的参与者，滴定期可能会延长4周。这将根据主要研究者的酌处权确定。 | 药物：EPX-100（Clemizole HCl） EPX100的每日剂量 其他名称：
|
| 安慰剂比较器：安慰剂臂 颜色和味觉匹配的安慰剂口服溶液，以匹配活跃的臂。 | 药物：安慰剂 每日安慰剂 其他名称：安慰剂匹配EPX-100解决方案 |
结果措施
主要结果指标 ：
次要结果度量 ：
- 与最初4周相比，在过去4周内平均癫痫发作频率降低50％的参与者比例[时间范围：4周]比较维持阶段的最后4周的平均癫痫发作频率> 50％的降低与活动和安慰剂组之间的观察阶段的4周相比
- 与最初4周相比，在过去4周内平均癫痫发作频率降低25％的参与者比例[时间范围：4周]比较维持阶段的最后4周的平均癫痫发作频率> 25％的降低与活动和安慰剂组之间的观察阶段的4周相比
- 无抽搐癫痫发作的天数[时间范围：12周]与安慰剂相比
- 癫痫持续状态的发作减少[时间范围：4周]定义为持续30分钟的癫痫发作或一系列持续≥5分钟的复发性癫痫并与安慰剂相比
- 通过AED的天数[时间范围：12周]测量的救援抗癫痫药（AED）的发生率与安慰剂相比，与安慰剂相比，与4周的观察阶段相比
- 临床全球印象改善（CGI）[时间范围：基线和12周]与基线和安慰剂组相比，临床全球印象的改善，得分从1到7，其中1是最佳结果
- 改变儿童癫痫问卷的生活质量（QOLCE-55）[时间范围：基线和12周]与基线和安慰剂组相比，儿童期癫痫问卷的生活质量变化，得分从0到100，得分较高，反映了更好的生活质量
- 使用视觉模拟量表（VAS）[时间范围：基线和12周]改变目标行为与基线和安慰剂组相比，使用视觉模拟量表的目标行为变化，得分为1至4，得分较高，反映了更好的结果
- 儿童睡眠障碍量表的变化（SDSC）[时间范围：基线和12周]与基线和安慰剂组相比，儿童睡眠障碍量表的变化从1到5分，其中1是最佳结果
资格标准
| 有资格学习的年龄： | 2年至30岁（儿童，成人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 在审查病史，基线扣押日历和包含/排除标准后，必须批准参与者参加PI的参与。独立审稿人将确认参加研究的每个参与者的Dravet综合征诊断。
- 每4周基线周期（观察阶段）的癫痫发作标准≥4≥4个可计数的抽搐癫痫发作（强调，补品，隆隆声，局灶性，具有可观察的运动符号）。
- 参与者应处于访问1之前≥30天的AEDS稳定方案，通常身体健康。
- 父母或法律授权代表（LAR）愿意并且能够保持准确，完整的每日扣押日历。
- 具有育儿潜力的性活跃女性（WCBP）必须使用医学上可接受的节育方法，并且在筛查访问时进行尿液妊娠测试。 WCBP被定义为具有生物学能力怀孕的女性。一种可以接受的医学节育方法包括至少3个月的宫内设备，手术灭菌或足够的屏障方法（例如，隔膜和泡沫）。可以将口服避孕药与另一种方法（例如杀精子霜）结合使用。在没有性活跃的参与者中，节制是一种可接受的节育形式，将根据方案进行测试。具有非儿童潜力的妇女，即，少年后，必须在病史中捕获这种疾病。孕妇被排除在这项研究之外。
- 在适当地了解研究的性质和风险之后，并在进行任何与研究相关的程序之前，请有父母或LAR可用，并愿意给予书面知情同意。
排除标准：
以下任何一个的存在都不包括参与者的研究入学人数：
- 已知灵敏度，过敏或先前暴露于EPX-100（Clemizole HCl）。
- 在筛查前的任何研究药物或设备<90天或计划在研究期间的任何时候参加其他药物或设备试验的计划。
- 癫痫发作继发于非法药物或酒精使用，感染，肿瘤，脱髓鞘疾病，退化性神经系统疾病或中枢神经系统（CNS）疾病被认为是进行性渐次，代谢疾病或进行性退行性疾病。
- 同时使用已知干扰EPX-100的药物，包括中度或重度诱导剂或CYP3A4/5/7的抑制剂。具体而言，在研究期间，同时使用卡马西平，大西洋，苯妥英钠和/或苯巴比妥或同时使用或同时使用芬氟拉明，并在研究期间避免葡萄柚和葡萄柚汁。
- 有任何医疗状况，根据PI的判断，被认为具有临床意义，并可能影响参与者的安全或研究结果，包括但不限于以下：临床意义的心脏病（包括心绞痛，心力衰竭' target='_blank'>充血性心力衰竭，不受控制的高血压和病史，心律不齐），肾脏，肺，胃肠道，血液学或肝病；或影响药物吸收，分布，代谢或排泄的疾病。
- 有积极的自杀计划/意图，或者在过去6个月中有积极的自杀念头，或者在过去3年中自杀企图。
联系人和位置
| 追踪信息 | |||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2020年7月6日 | ||||||||
| 第一个发布日期icmje | 2020年7月8日 | ||||||||
| 上次更新发布日期 | 2021年5月26日 | ||||||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2020年9月15日 | ||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2022年10月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 28天癫痫发作频率的变化百分比[时间范围：4周] 相对于基线周期（观察阶段）在修改后的意图处理（MITT）和每个方案人群中，相对于基线周期（观察阶段）的癫痫发作频率的百分比变化（维持阶段）的百分比变化。 | ||||||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 改变历史 | |||||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
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| 原始的次要结果措施ICMJE |
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| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 描述性信息 | |||||||||
| 简短的标题ICMJE | EPX-100（Clemizole盐酸盐）作为Dravet综合征儿童的附加疗法的试验 | ||||||||
| 官方标题ICMJE | 为期20周的多中心，随机，双盲，安慰剂控制，EPX-100的概念验证试验（Clemizole盐酸盐）作为Dravet综合征儿童的辅助治疗 | ||||||||
| 简要摘要 | 这项研究的目的是将EPX-100与安慰剂作为辅助疗法的疗效在56例DRAVET综合征患者中进行比较。 | ||||||||
| 详细说明 | 这是一项全球，多中心，随机，双盲，安慰剂对照，概念验证试验，以评估EPX-100（Clemizole盐酸盐）对Dravet综合征的儿童和年轻人的疗效。这项为期20周的研究始于一个为期4周的观察阶段，该阶段将建立癫痫发作频率和治疗资格，然后进行为期4周的滴定阶段，以识别每个患者的最大耐受剂量。此后，患者将进入12周的维护阶段。在整个20周的研究中，将监测安全化学，血液学，尿液分析，药代动力学和ECG。该患者将有机会在维护阶段结束时进入52周的开放标签扩展阶段，在该阶段，所有患者将被授予EPX-100。主要终点是相对于在活动和活动之间的4周观察阶段，在12周维护阶段的最终4周中的28天癫痫发作频率的百分比变化百分比变化。安慰剂（1：1）治疗。 | ||||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段2 | ||||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：随机 干预模型：平行分配 干预模型描述： 每7天，患者以2.0 mg/kg/day的速度从2.0 mg/kg/day开始增加1.0 mg/kg/day，每7天以2.0 mg/kg/day的速度开始随机分配1：1或安慰剂剂量。如果参与者无法忍受2 mg/kg/天的起始剂量，则他/她将以1 mg/kg/day的启动，并每周滴定为0.5 mg/kg/day，直到达到MTD。那些体重<20 kg的患者的开始为2.0 mg/kg/day，剂量每周增加2.0 mg/kg/day，直到最大耐受性。 掩盖：三重（参与者，护理提供者，调查员）掩盖说明： 已经准备好匹配的活动与安慰剂解决方案，包括颜色和味道。 主要目的：治疗 | ||||||||
| 条件ICMJE | Dravet综合征 | ||||||||
| 干预ICMJE |
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| 研究臂ICMJE |
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| 出版物 * | 不提供 | ||||||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||||||
| 招聘信息 | |||||||||
| 招聘状态ICMJE | 招募 | ||||||||
| 估计注册ICMJE | 56 | ||||||||
| 原始估计注册ICMJE | 24 | ||||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2022年10月 | ||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2022年10月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准： 以下任何一个的存在都不包括参与者的研究入学人数：
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| 性别/性别ICMJE |
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| 年龄ICMJE | 2年至30岁（儿童，成人） | ||||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||||
| 联系ICMJE |
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| 列出的位置国家ICMJE | 美国 | ||||||||
| 删除了位置国家 | |||||||||
| 管理信息 | |||||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04462770 | ||||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | EPX-100-001 | ||||||||
| 有数据监测委员会 | 是的 | ||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享语句ICMJE |
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| 责任方 | Epygenix | ||||||||
| 研究赞助商ICMJE | Epygenix | ||||||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 研究人员ICMJE |
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| PRS帐户 | Epygenix | ||||||||
| 验证日期 | 2021年5月 | ||||||||
国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||||
