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出境医 / 临床实验 / PH2B评估tildacerfont在成人CAH中的临床功效和安全性
PH2B评估tildacerfont在成人CAH中的临床功效和安全性
研究描述
简要摘要：
对经典CAH的受试者进行了长达52周的tildacerfont治疗的功效和安全性，这些受试者在目前的GC方案上基线时具有升高的生物标志物。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 先天性肾上腺增生 | 药物：Tildacerfont/安慰剂 | 阶段2 |
详细说明：
这项研究将测试Tildacerfont的功效和安全性。前12周将是一项双盲，安慰剂控制的剂量范围研究。以下40周将评估Tildacerfont的长期安全性。
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 72名参与者 |
| 分配： | 随机 |
| 干预模型： | 并行分配 |
| 干预模型描述： | 受试者将以1：1的方式随机分配给三种剂量的Tildacerfont或安慰剂之一。 |
| 掩蔽： | 三重（参与者，护理提供者，研究人员） |
| 掩盖说明： | 双盲 |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 一项随机，双盲，安慰剂控制的剂量范围研究，以评估经典先天性肾上腺增生性增生的成人受试者SPR001（Tildacerfont）的功效和安全性 |
| 实际学习开始日期 ： | 2020年8月26日 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2021年12月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2022年11月 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：TildacerFont第1组 TildacerFont每天通过口服片剂在剂量1级进行12周。 | 药物：Tildacerfont/安慰剂 平板电脑，每天管理 其他名称：spr001 |
| 实验：TildacerFont第2组 Tildacerfont每天通过口服片剂在剂量2级进行12周。 | 药物：Tildacerfont/安慰剂 平板电脑，每天管理 其他名称：spr001 |
| 实验：Tildacerfont 3 TildacerFont每天通过口服片剂在剂量3级以12周的速度施用。 | 药物：Tildacerfont/安慰剂 平板电脑，每天管理 其他名称：spr001 |
| 安慰剂比较器：安慰剂 安慰剂每天通过口服片剂服用12周。 | 药物：Tildacerfont/安慰剂 平板电脑，每天管理 其他名称：spr001 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 更改雄激素[时间范围：最多3个月] [时间范围：12周]与第12周的Androstenedee基线相比，变化百分比变化
次要结果度量 ：
- 不良事件和严重不良事件的发生率（安全分析）[时间范围：最多12个月] [时间范围：52周]患有治疗急剧不良事件和严重不良事件的参与者的数量和百分比
其他结果措施：
- 肾上腺激素的变化[时间范围：最多12个月] [时间范围：52周]雄激素，肾上腺皮质激素和17-羟基耐糖酮的基线的百分比变化百分比。
- 雄酮的归一化[时间范围：最多12个月] [时间范围：52周]在治疗方面的参与者的数量和百分比达到了正常上限以下的雄激素水平，年龄和性别匹配
资格标准
| 有资格学习的年龄： | 18年至55年（成人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 18至55岁的男性和女性受试者，包括
- 由于基于CYP21A2和/或升高的17-OHP的基因突变，有21-羟化酶缺乏症，因此有经典CAH的历史诊断。
- 在HC当量的稳定剂量的GC替换≥15mg/天和≤50mg/天
- 对于CAH的浪费盐的受试者，受试者在筛查前已在稳定剂量的矿物皮质激素替代量≥3个月
排除标准：
- 对任何其他已知形式的经典CAH有已知或怀疑的诊断（不是由于21个羟化酶缺乏症）
- 具有包括双侧肾上腺切除术或肌脱落性的病史
- 对Tildacerfont或任何其他CRF1受体拮抗剂有过敏或过敏的病史
- 当前用地塞米松作为GC治疗CAH治疗
- 显示肾上腺功能不全的临床体征或症状
联系人和位置
联系人
| 联系人：David M Moriarty，博士 | 6508629761 | dmoriarty@sprucebiosciences.com | |
| 联系人：妮可·雷姆斯 | 9257195041 | nrems@sprucebiosciences.com |
位置
| 美国，加利福尼亚 | |
| 云杉临床部位 | 招募 |
| 加利福尼亚州橙色，美国92868 | |
| 美国，佛罗里达州 | |
| 云杉临床部位 | 招募 |
| 迈阿密，佛罗里达州，美国，33156 | |
| 云杉临床部位 | 招募 |
| 坦帕，佛罗里达州，美国，33606 | |
| 云杉临床部位 | 招募 |
| 美国佛罗里达州西棕榈滩，美国33401 | |
| 美国，佐治亚州 | |
| 云杉临床部位 | 招募 |
| 美国佐治亚州亚特兰大，美国30331 | |
| 美国，俄勒冈州 | |
| 云杉临床部位 | 招募 |
| 美国俄勒冈州本德，美国97702 | |
| 美国德克萨斯州 | |
| 云杉临床部位 | 招募 |
| 德克萨斯州圆形岩石，美国78681 | |
赞助商和合作者
云杉生物科学
调查人员
| 首席研究员： | 医学博士Kyriakie Sarafoglou | 儿科系，内分泌学和遗传学和代谢的分裂，大学。明尼苏达州 |
| 追踪信息 | |||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2020年6月25日 | ||||||||
| 第一个发布日期icmje | 2020年7月7日 | ||||||||
| 上次更新发布日期 | 2021年2月4日 | ||||||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2020年8月26日 | ||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2021年12月（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 更改雄激素[时间范围：最多3个月] [时间范围：12周] 与第12周的Androstenedee基线相比，变化百分比变化 | ||||||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 改变历史 | |||||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE | 不良事件和严重不良事件的发生率（安全分析）[时间范围：最多12个月] [时间范围：52周] 患有治疗急剧不良事件和严重不良事件的参与者的数量和百分比 | ||||||||
| 原始的次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 |
| ||||||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 与电流相同 | ||||||||
| 描述性信息 | |||||||||
| 简短的标题ICMJE | PH2B评估tildacerfont在成人CAH中的临床功效和安全性 | ||||||||
| 官方标题ICMJE | 一项随机，双盲，安慰剂控制的剂量范围研究，以评估经典先天性肾上腺增生性增生的成人受试者SPR001（Tildacerfont）的功效和安全性 | ||||||||
| 简要摘要 | 对经典CAH的受试者进行了长达52周的tildacerfont治疗的功效和安全性，这些受试者在目前的GC方案上基线时具有升高的生物标志物。 | ||||||||
| 详细说明 | 这项研究将测试Tildacerfont的功效和安全性。前12周将是一项双盲，安慰剂控制的剂量范围研究。以下40周将评估Tildacerfont的长期安全性。 | ||||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段2 | ||||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：随机 干预模型：平行分配 干预模型描述： 受试者将以1：1的方式随机分配给三种剂量的Tildacerfont或安慰剂之一。 掩盖：三重（参与者，护理提供者，调查员）掩盖说明： 双盲 主要目的：治疗 | ||||||||
| 条件ICMJE | 先天性肾上腺增生 | ||||||||
| 干预ICMJE | 药物：Tildacerfont/安慰剂 平板电脑，每天管理 其他名称：spr001 | ||||||||
| 研究臂ICMJE |
| ||||||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||||||
| 招聘信息 | |||||||||
| 招聘状态ICMJE | 招募 | ||||||||
| 估计注册ICMJE | 72 | ||||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2022年11月 | ||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2021年12月（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
| ||||||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||||||
| 年龄ICMJE | 18年至55年（成人） | ||||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||||
| 联系ICMJE |
| ||||||||
| 列出的位置国家ICMJE | 美国 | ||||||||
| 删除了位置国家 | |||||||||
| 管理信息 | |||||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04457336 | ||||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | SPR001-203 Cahmelia 203（其他标识符：云杉生物科学） | ||||||||
| 有数据监测委员会 | 不 | ||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
| ||||||||
| IPD共享语句ICMJE |
| ||||||||
| 责任方 | 云杉生物科学 | ||||||||
| 研究赞助商ICMJE | 云杉生物科学 | ||||||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 研究人员ICMJE |
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| PRS帐户 | 云杉生物科学 | ||||||||
| 验证日期 | 2020年7月 | ||||||||
国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||||
研究描述
简要摘要：
对经典CAH的受试者进行了长达52周的tildacerfont治疗的功效和安全性，这些受试者在目前的GC方案上基线时具有升高的生物标志物。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 先天性肾上腺增生 | 药物：Tildacerfont/安慰剂 | 阶段2 |
详细说明：
这项研究将测试Tildacerfont的功效和安全性。前12周将是一项双盲，安慰剂控制的剂量范围研究。以下40周将评估Tildacerfont的长期安全性。
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 72名参与者 |
| 分配： | 随机 |
| 干预模型： | 并行分配 |
| 干预模型描述： | 受试者将以1：1的方式随机分配给三种剂量的Tildacerfont或安慰剂之一。 |
| 掩蔽： | 三重（参与者，护理提供者，研究人员） |
| 掩盖说明： | 双盲 |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 一项随机，双盲，安慰剂控制的剂量范围研究，以评估经典先天性肾上腺增生性增生的成人受试者SPR001（Tildacerfont）的功效和安全性 |
| 实际学习开始日期 ： | 2020年8月26日 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2021年12月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2022年11月 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：TildacerFont第1组 TildacerFont每天通过口服片剂在剂量1级进行12周。 | 药物：Tildacerfont/安慰剂 平板电脑，每天管理 其他名称：spr001 |
| 实验：TildacerFont第2组 Tildacerfont每天通过口服片剂在剂量2级进行12周。 | 药物：Tildacerfont/安慰剂 平板电脑，每天管理 其他名称：spr001 |
| 实验：Tildacerfont 3 TildacerFont每天通过口服片剂在剂量3级以12周的速度施用。 | 药物：Tildacerfont/安慰剂 平板电脑，每天管理 其他名称：spr001 |
| 安慰剂比较器：安慰剂 安慰剂每天通过口服片剂服用12周。 | 药物：Tildacerfont/安慰剂 平板电脑，每天管理 其他名称：spr001 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 更改雄激素[时间范围：最多3个月] [时间范围：12周]与第12周的Androstenedee基线相比，变化百分比变化
次要结果度量 ：
- 不良事件和严重不良事件的发生率（安全分析）[时间范围：最多12个月] [时间范围：52周]患有治疗急剧不良事件和严重不良事件的参与者的数量和百分比
其他结果措施：
资格标准
| 有资格学习的年龄： | 18年至55年（成人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
联系人和位置
联系人
| 联系人：David M Moriarty，博士 | 6508629761 | dmoriarty@sprucebiosciences.com | |
| 联系人：妮可·雷姆斯 | 9257195041 | nrems@sprucebiosciences.com |
位置
| 美国，加利福尼亚 | |
| 云杉临床部位 | 招募 |
| 加利福尼亚州橙色，美国92868 | |
| 美国，佛罗里达州 | |
| 云杉临床部位 | 招募 |
| 迈阿密，佛罗里达州，美国，33156 | |
| 云杉临床部位 | 招募 |
| 坦帕，佛罗里达州，美国，33606 | |
| 云杉临床部位 | 招募 |
| 美国佛罗里达州西棕榈滩，美国33401 | |
| 美国，佐治亚州 | |
| 云杉临床部位 | 招募 |
| 美国佐治亚州亚特兰大，美国30331 | |
| 美国，俄勒冈州 | |
| 云杉临床部位 | 招募 |
| 美国俄勒冈州本德，美国97702 | |
| 美国德克萨斯州 | |
| 云杉临床部位 | 招募 |
| 德克萨斯州圆形岩石，美国78681 | |
赞助商和合作者
云杉生物科学
调查人员
| 首席研究员： | 医学博士Kyriakie Sarafoglou | 儿科系，内分泌学和遗传学和代谢的分裂，大学。明尼苏达州 |
| 追踪信息 | |||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2020年6月25日 | ||||||||
| 第一个发布日期icmje | 2020年7月7日 | ||||||||
| 上次更新发布日期 | 2021年2月4日 | ||||||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2020年8月26日 | ||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2021年12月（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 更改雄激素[时间范围：最多3个月] [时间范围：12周] 与第12周的Androstenedee基线相比，变化百分比变化 | ||||||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 改变历史 | |||||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE | 不良事件和严重不良事件的发生率（安全分析）[时间范围：最多12个月] [时间范围：52周] 患有治疗急剧不良事件和严重不良事件的参与者的数量和百分比 | ||||||||
| 原始的次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | |||||||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 与电流相同 | ||||||||
| 描述性信息 | |||||||||
| 简短的标题ICMJE | PH2B评估tildacerfont在成人CAH中的临床功效和安全性 | ||||||||
| 官方标题ICMJE | 一项随机，双盲，安慰剂控制的剂量范围研究，以评估经典先天性肾上腺增生性增生的成人受试者SPR001（Tildacerfont）的功效和安全性 | ||||||||
| 简要摘要 | 对经典CAH的受试者进行了长达52周的tildacerfont治疗的功效和安全性，这些受试者在目前的GC方案上基线时具有升高的生物标志物。 | ||||||||
| 详细说明 | 这项研究将测试Tildacerfont的功效和安全性。前12周将是一项双盲，安慰剂控制的剂量范围研究。以下40周将评估Tildacerfont的长期安全性。 | ||||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段2 | ||||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：随机 干预模型：平行分配 干预模型描述： 受试者将以1：1的方式随机分配给三种剂量的Tildacerfont或安慰剂之一。 掩盖：三重（参与者，护理提供者，调查员）掩盖说明： 双盲 主要目的：治疗 | ||||||||
| 条件ICMJE | 先天性肾上腺增生 | ||||||||
| 干预ICMJE | 药物：Tildacerfont/安慰剂 平板电脑，每天管理 其他名称：spr001 | ||||||||
| 研究臂ICMJE |
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| 出版物 * | 不提供 | ||||||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||||||
| 招聘信息 | |||||||||
| 招聘状态ICMJE | 招募 | ||||||||
| 估计注册ICMJE | 72 | ||||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2022年11月 | ||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2021年12月（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
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| 性别/性别ICMJE |
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| 年龄ICMJE | 18年至55年（成人） | ||||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||||
| 联系ICMJE |
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| 列出的位置国家ICMJE | 美国 | ||||||||
| 删除了位置国家 | |||||||||
| 管理信息 | |||||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04457336 | ||||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | SPR001-203 Cahmelia 203（其他标识符：云杉生物科学） | ||||||||
| 有数据监测委员会 | 不 | ||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享语句ICMJE |
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| 责任方 | 云杉生物科学 | ||||||||
| 研究赞助商ICMJE | 云杉生物科学 | ||||||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 研究人员ICMJE |
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| PRS帐户 | 云杉生物科学 | ||||||||
| 验证日期 | 2020年7月 | ||||||||
国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||||
