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视网膜细胞瘤复发的眼睛的前瞻性国际多中心临床试验（EURBG2018）
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 眼癌，视网膜细胞瘤 | 药物：拓扑丹药物：Melphalan | 阶段2 |
该研究旨在根据复发部位和均匀且定义明确的治疗时间表来通过特定方法来改善复发性RB患者的治疗。将对早期，中期和长期毒性作用进行精确观察，并进行治疗建议。对于玻璃体内复发，该试验将集中于Melphalan（标准）和拓扑转（研究）之间的随机化。对于没有接受过先前IAC的患者的视网膜 /弥漫下复发，它将集中于仅IAC Melphalan与Melphalan+Topotecan之间的随机化。对于玻璃体复发和视网膜复发，治疗将是玻璃体内注射和内部注射（观察患者）的顺序给药。
患者招募的持续时间为3年，用于研究目的的患者随访时间至少在当前复发治疗结束后至少2年。在研究结束时，将提出至少10年的长期随访，目的是记录继发性恶性肿瘤，转移和长期后遗症的发生。
总体目的是为未在先前标准治疗失败且没有其他选择的RB的儿科患者提供保守的令人震惊的治疗方法，以保持功能视力并限制一般和眼部毒性。
主要目标
A.为了降低IVITC治疗中视网膜毒性的发生率，同时保留了玻璃体复发的肿瘤控制功效相似。
B.与Melphalan相比，仅在没有接受过先前IAC并呈现视网膜 /弥漫性下的视网膜下复发的患者中，与Melphalan相比，IAC与Melphalan的进一步复发。
样本量计算所基于的主要结果是与拓扑丹相比，IVITC治疗后，IVITC治疗后的视网膜毒性率。目前，Melphalan报告了40％的视网膜毒性率。据报道，拓平的毒性较小，研究人员预计视网膜毒性为10％或更少。为了在5％的显着性水平上检测出90％的视网膜毒性降低30％，每个手臂需要43例患者。研究人员估计，本研究的每个部门都需要50名患者，每年允许每年辍学率5％。关于第二个主要目标，调查人员假设可以通过将托波克（Toopotecan）从2年的总体67％增加到84％，从而提高眼能挽救率。将进行随机2：1（分别具有与Melphalan的近距离托泊骨甲状腺和手臂的ARM）将进行非比较期II。在拓扑替康和Melphalan ARM中，眼睛挽救率为67％（P0）或更低的眼睛挽救率无效，有84％（P1）为活动性。 64例患者将被包括在托普托克和Melphalan ARM中，其中一型误差为7％，二型误差为5％。
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 196名参与者 |
| 分配： | 随机 |
| 干预模型： | 并行分配 |
| 掩蔽： | 无（打开标签） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | II期前瞻性国际多中心临床试验，用于复发性视网膜细胞瘤，随机分组，具体取决于复发部位或以前的治疗 |
| 估计研究开始日期 ： | 2021年6月1日 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2026年5月1日 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2026年5月1日 |
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 主动比较器：处理1a 仅在玻璃体复发的情况下，IVITC Melphalan（随机） | 药物：Melphalan 托托克的玻璃体内或动脉内给药 其他名称：Alkeran |
| 实验：治疗1B 仅在玻璃体复发的情况下 | 药物：拓扑丹 托托克的玻璃体内或动脉内给药 其他名称：Hycamtin |
| 主动比较器：处理2a IAC Melphalan（随机）在视网膜/弥漫性下视网膜下复发而没有先前的动脉内治疗 | 药物：Melphalan 托托克的玻璃体内或动脉内给药 其他名称：Alkeran |
| 实验：治疗2B IAC Melphalan和Toopotecan（随机）在视网膜/弥漫下复发的情况下，没有先前的动脉内治疗 | 药物：拓扑丹 托托克的玻璃体内或动脉内给药 其他名称：Hycamtin 药物：Melphalan 托托克的玻璃体内或动脉内给药 其他名称：Alkeran |
| 没有干预：治疗2C IAC Melphalan和Toopotecan（随机）在视网膜/弥漫性下进行视网膜下复发，并先前进行动脉内治疗 | |
| 没有干预：治疗3a 如果没有动脉内治疗的预处理，则在玻璃体和视网膜/弥漫性下复发的情况下顺序施用IVITC Melphalan和IAC Melphalan | |
| 没有干预：治疗3B 如果先前对动脉内治疗进行预处理，则顺序施用IVITC Melphalan和IAC Melphalan和Toopotecan，如果进行了玻璃体和视网膜/弥漫性下的复发， |
- CTCAE v5.0评估的Melphalan静脉内给药的视网膜毒性率[时间范围：在治疗完成后1个月]参数：盐和胡椒视网膜病，脉络膜病，注射次数直到毒性
- 仅Melphalan和Melphalan +拓扑丹的IAC之后的复发率[时间范围：随访2年]参数：眼睛保留率
- 与玻璃体内的Melphalan相比（玻璃体内肿瘤清除率的数量）[时间框架：在最后一次静脉注射后的3或6个月时）与玻璃体内托泊骨的功效（对肿瘤清除率的注射次数）参数：玻璃体肿瘤清除的注射次数
- 眼部生存（眼挽救率）[时间范围：自研究进入以来2年]参数：摘除和EBR
- CTCAE v5.0评估的眼部（非视网膜）和全身毒性的参与者人数[时间范围：每周（IVITC）或每月（IAC）在治疗期间，在治疗结束时（最后一次注射后1个月），在6、12时和24个月，每年直到60个月]参数：参与者数量
- 视力评估的视力质量[时间范围：5岁时]参数：logmar值
- 在常规的眼科和临床检查期间，ctcae v5.0 [时间范围：每周（IVITC）或每月（IVITC）或临床检查期间，早期（1个月内），中间（2-12个月）和晚期（> 12个月）眼和全身性不良事件的发病率（> 12个月） （IAC）在治疗期间，在治疗结束时（上次注射后1个月），在6、12和24个月，每年直到60个月）参数：发病率
- 通过B三个热发光剂量计[时间范围：在最后一次IAC之后的1个月]，通过常规使用的设备（限制为Lausanne的子研究）在IAC程序过程中定量累积辐射暴露（限制为Lausanne）]参数：b三个热发光剂量计
- 继发性恶性肿瘤和/或转移发生的发生率和长期后遗症[时间范围：在随访至少10年时]参数：发病率
| 有资格学习的年龄： | 3个月至11岁（孩子） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
纳入标准：
复发性RB的眼睛临床定义为一个或以下组合：
- 仅玻璃体复发
- 视网膜 /弥漫性下视网膜下复发仅不适合局灶性治疗，例如热疗，冷冻疗法或斑块
- 玻璃体和视网膜下视网膜下复发
- 在研究进入和最后一次治疗时间之间的最小要求间隔：2个月（每月随访），除了重视视网膜 /视网膜下肿瘤外，与当前的复发无关
- 研究条目中眼底的摄影文档
- 诊断出复发后的14天，必须在研究中注册和治疗开始
- 在不透明培养基或瞳孔扩张不足的情况下，在35或50 MHz处的强制性超声生物显微镜（UBM）用于评估后室 / PARS Plana
- 年龄≥3个月，<11岁（10.99）
- 体重≥5kg（如果有IAC资格或顺序IVITC/IAC资格）
- 在当前复发治疗结束后至少2年后进行随访的可能性
- 在入学之前，父母或法律代表的书面知情同意书
排除标准：
- 与任何紫葡萄介入和/或前室受累的复发
- 根据调查人员的判断，指示另一种治疗选择
- 眼外疾病的临床/MRI迹象，包括转移性疾病
器官功能不足（如果IAC或顺序IVITC / IAC资格）：
- 绝对中性粒细胞计数<0.5 g/l
- 血小板计数<100 g/l
- 肌酐高于年龄的正常值
- ALAT高于正常极限的2倍以上
- 胆红素高于正常极限
- 其他（同时）恶性肿瘤
- 禁忌症或已知的研究药物的超敏反应
- 严重伴随疾病（例如免疫缺陷综合征）
- 当前或近期（在书面知情同意书之前的30天内）使用另一种研究药物或参与另一项介入临床试验
| 联系人：Maja Beck Popovic，教授 | 213143567 EXT +41 | maja.beck-popovic@chuv.ch | |
| 联系人：医学博士Marie-Louise Choucair | 213142005 EXT +41 | marie-louise.choucair@chuv.ch |
| 研究主任： | Maja Beck Popovic，教授 | 洛桑大学医院 |
| 追踪信息 | |||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2020年4月24日 | ||||||||
| 第一个发布日期icmje | 2020年7月2日 | ||||||||
| 上次更新发布日期 | 2021年4月29日 | ||||||||
| 估计研究开始日期ICMJE | 2021年6月1日 | ||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2026年5月1日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE |
| ||||||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 改变历史 | |||||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
| ||||||||
| 原始的次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 描述性信息 | |||||||||
| 简短的标题ICMJE | 视网膜细胞瘤复发的眼睛的前瞻性国际多中心临床试验 | ||||||||
| 官方标题ICMJE | II期前瞻性国际多中心临床试验，用于复发性视网膜细胞瘤，随机分组，具体取决于复发部位或以前的治疗 | ||||||||
| 简要摘要 | 如今，有95％的视网膜母细胞瘤患者可以治愈，但复发的治疗仍然具有挑战性，经常以摘除和/或放射疗法结束。在过去的十年中，已经开发出新的治疗方式，以使治愈的机会也可以复发，避免了摘除剂，从而导致了审美后遗症和轨道生长问题，以及放射疗法，从而大大增加了遗传性视网膜内膜肿瘤瘤中继发性癌症的风险。当前的方案旨在涵盖视网膜母细胞瘤中的所有类型的复发，其治疗适应复发部位，协调新的眼睛和视觉保护治疗程序，并评估其功效和毒性。 | ||||||||
| 详细说明 | 该研究旨在根据复发部位和均匀且定义明确的治疗时间表来通过特定方法来改善复发性RB患者的治疗。将对早期，中期和长期毒性作用进行精确观察，并进行治疗建议。对于玻璃体内复发，该试验将集中于Melphalan（标准）和拓扑转（研究）之间的随机化。对于没有接受过先前IAC的患者的视网膜 /弥漫下复发，它将集中于仅IAC Melphalan与Melphalan+Topotecan之间的随机化。对于玻璃体复发和视网膜复发，治疗将是玻璃体内注射和内部注射（观察患者）的顺序给药。 患者招募的持续时间为3年，用于研究目的的患者随访时间至少在当前复发治疗结束后至少2年。在研究结束时，将提出至少10年的长期随访，目的是记录继发性恶性肿瘤，转移和长期后遗症的发生。 总体目的是为未在先前标准治疗失败且没有其他选择的RB的儿科患者提供保守的令人震惊的治疗方法，以保持功能视力并限制一般和眼部毒性。 主要目标 A.为了降低IVITC治疗中视网膜毒性的发生率，同时保留了玻璃体复发的肿瘤控制功效相似。 B.与Melphalan相比，仅在没有接受过先前IAC并呈现视网膜 /弥漫性下的视网膜下复发的患者中，与Melphalan相比，IAC与Melphalan的进一步复发。 样本量计算所基于的主要结果是与拓扑丹相比，IVITC治疗后，IVITC治疗后的视网膜毒性率。目前，Melphalan报告了40％的视网膜毒性率。据报道，拓平的毒性较小，研究人员预计视网膜毒性为10％或更少。为了在5％的显着性水平上检测出90％的视网膜毒性降低30％，每个手臂需要43例患者。研究人员估计，本研究的每个部门都需要50名患者，每年允许每年辍学率5％。关于第二个主要目标，调查人员假设可以通过将托波克（Toopotecan）从2年的总体67％增加到84％，从而提高眼能挽救率。将进行随机2：1（分别具有与Melphalan的近距离托泊骨甲状腺和手臂的ARM）将进行非比较期II。在拓扑替康和Melphalan ARM中，眼睛挽救率为67％（P0）或更低的眼睛挽救率无效，有84％（P1）为活动性。 64例患者将被包括在托普托克和Melphalan ARM中，其中一型误差为7％，二型误差为5％。 | ||||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段2 | ||||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：随机 干预模型：平行分配 掩蔽：无（打开标签） 主要目的：治疗 | ||||||||
| 条件ICMJE | 眼癌，视网膜细胞瘤 | ||||||||
| 干预ICMJE |
| ||||||||
| 研究臂ICMJE |
| ||||||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||||||
| 招聘信息 | |||||||||
| 招聘状态ICMJE | 尚未招募 | ||||||||
| 估计注册ICMJE | 196 | ||||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2026年5月1日 | ||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2026年5月1日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
| ||||||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||||||
| 年龄ICMJE | 3个月至11岁（孩子） | ||||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||||
| 联系ICMJE |
| ||||||||
| 列出的位置国家ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 删除了位置国家 | |||||||||
| 管理信息 | |||||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04455139 | ||||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | 2018-01967 | ||||||||
| 有数据监测委员会 | 是的 | ||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
| ||||||||
| IPD共享语句ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 责任方 | 洛桑医院贝克·波波维奇玛雅教授 | ||||||||
| 研究赞助商ICMJE | 贝克·波波维奇玛雅教授 | ||||||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 研究人员ICMJE |
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| PRS帐户 | 洛桑医院 | ||||||||
| 验证日期 | 2021年4月 | ||||||||
国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||||
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 眼癌，视网膜细胞瘤 | 药物：拓扑丹药物：Melphalan | 阶段2 |
该研究旨在根据复发部位和均匀且定义明确的治疗时间表来通过特定方法来改善复发性RB患者的治疗。将对早期，中期和长期毒性作用进行精确观察，并进行治疗建议。对于玻璃体内复发，该试验将集中于Melphalan（标准）和拓扑转（研究）之间的随机化。对于没有接受过先前IAC的患者的视网膜 /弥漫下复发，它将集中于仅IAC Melphalan与Melphalan+Topotecan之间的随机化。对于玻璃体复发和视网膜复发，治疗将是玻璃体内注射和内部注射（观察患者）的顺序给药。
患者招募的持续时间为3年，用于研究目的的患者随访时间至少在当前复发治疗结束后至少2年。在研究结束时，将提出至少10年的长期随访，目的是记录继发性恶性肿瘤，转移和长期后遗症的发生。
总体目的是为未在先前标准治疗失败且没有其他选择的RB的儿科患者提供保守的令人震惊的治疗方法，以保持功能视力并限制一般和眼部毒性。
主要目标
A.为了降低IVITC治疗中视网膜毒性的发生率，同时保留了玻璃体复发的肿瘤控制功效相似。
B.与Melphalan相比，仅在没有接受过先前IAC并呈现视网膜 /弥漫性下的视网膜下复发的患者中，与Melphalan相比，IAC与Melphalan的进一步复发。
样本量计算所基于的主要结果是与拓扑丹相比，IVITC治疗后，IVITC治疗后的视网膜毒性率。目前，Melphalan报告了40％的视网膜毒性率。据报道，拓平的毒性较小，研究人员预计视网膜毒性为10％或更少。为了在5％的显着性水平上检测出90％的视网膜毒性降低30％，每个手臂需要43例患者。研究人员估计，本研究的每个部门都需要50名患者，每年允许每年辍学率5％。关于第二个主要目标，调查人员假设可以通过将托波克（Toopotecan）从2年的总体67％增加到84％，从而提高眼能挽救率。将进行随机2：1（分别具有与Melphalan的近距离托泊骨甲状腺和手臂的ARM）将进行非比较期II。在拓扑替康和Melphalan ARM中，眼睛挽救率为67％（P0）或更低的眼睛挽救率无效，有84％（P1）为活动性。 64例患者将被包括在托普托克和Melphalan ARM中，其中一型误差为7％，二型误差为5％。
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 196名参与者 |
| 分配： | 随机 |
| 干预模型： | 并行分配 |
| 掩蔽： | 无（打开标签） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | II期前瞻性国际多中心临床试验，用于复发性视网膜细胞瘤，随机分组，具体取决于复发部位或以前的治疗 |
| 估计研究开始日期 ： | 2021年6月1日 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2026年5月1日 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2026年5月1日 |
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 主动比较器：处理1a 仅在玻璃体复发的情况下，IVITC Melphalan（随机） | 药物：Melphalan 托托克的玻璃体内或动脉内给药 其他名称：Alkeran |
| 实验：治疗1B 仅在玻璃体复发的情况下 | 药物：拓扑丹 托托克的玻璃体内或动脉内给药 其他名称：Hycamtin |
| 主动比较器：处理2a IAC Melphalan（随机）在视网膜/弥漫性下视网膜下复发而没有先前的动脉内治疗 | 药物：Melphalan 托托克的玻璃体内或动脉内给药 其他名称：Alkeran |
| 实验：治疗2B IAC Melphalan和Toopotecan（随机）在视网膜/弥漫下复发的情况下，没有先前的动脉内治疗 | 药物：拓扑丹 托托克的玻璃体内或动脉内给药 其他名称：Hycamtin 药物：Melphalan 托托克的玻璃体内或动脉内给药 其他名称：Alkeran |
| 没有干预：治疗2C IAC Melphalan和Toopotecan（随机）在视网膜/弥漫性下进行视网膜下复发，并先前进行动脉内治疗 | |
| 没有干预：治疗3a | |
| 没有干预：治疗3B |
- 与玻璃体内的Melphalan相比（玻璃体内肿瘤清除率的数量）[时间框架：在最后一次静脉注射后的3或6个月时）与玻璃体内托泊骨的功效（对肿瘤清除率的注射次数）参数：玻璃体肿瘤清除的注射次数
- 眼部生存（眼挽救率）[时间范围：自研究进入以来2年]参数：摘除和EBR
- CTCAE v5.0评估的眼部（非视网膜）和全身毒性的参与者人数[时间范围：每周（IVITC）或每月（IAC）在治疗期间，在治疗结束时（最后一次注射后1个月），在6、12时和24个月，每年直到60个月]参数：参与者数量
- 视力评估的视力质量[时间范围：5岁时]参数：logmar值
- 在常规的眼科和临床检查期间，ctcae v5.0 [时间范围：每周（IVITC）或每月（IVITC）或临床检查期间，早期（1个月内），中间（2-12个月）和晚期（> 12个月）眼和全身性不良事件的发病率（> 12个月） （IAC）在治疗期间，在治疗结束时（上次注射后1个月），在6、12和24个月，每年直到60个月）参数：发病率
- 通过B三个热发光剂量计[时间范围：在最后一次IAC之后的1个月]，通过常规使用的设备（限制为Lausanne的子研究）在IAC程序过程中定量累积辐射暴露（限制为Lausanne）]参数：b三个热发光剂量计
- 继发性恶性肿瘤和/或转移发生的发生率和长期后遗症[时间范围：在随访至少10年时]参数：发病率
| 有资格学习的年龄： | 3个月至11岁（孩子） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
纳入标准：
复发性RB的眼睛临床定义为一个或以下组合：
- 仅玻璃体复发
- 视网膜 /弥漫性下视网膜下复发仅不适合局灶性治疗，例如热疗，冷冻疗法或斑块
- 玻璃体和视网膜下视网膜下复发
- 在研究进入和最后一次治疗时间之间的最小要求间隔：2个月（每月随访），除了重视视网膜 /视网膜下肿瘤外，与当前的复发无关
- 研究条目中眼底的摄影文档
- 诊断出复发后的14天，必须在研究中注册和治疗开始
- 在不透明培养基或瞳孔扩张不足的情况下，在35或50 MHz处的强制性超声生物显微镜（UBM）用于评估后室 / PARS Plana
- 年龄≥3个月，<11岁（10.99）
- 体重≥5kg（如果有IAC资格或顺序IVITC/IAC资格）
- 在当前复发治疗结束后至少2年后进行随访的可能性
- 在入学之前，父母或法律代表的书面知情同意书
排除标准：
| 联系人：Maja Beck Popovic，教授 | 213143567 EXT +41 | maja.beck-popovic@chuv.ch | |
| 联系人：医学博士Marie-Louise Choucair | 213142005 EXT +41 | marie-louise.choucair@chuv.ch |
| 研究主任： | Maja Beck Popovic，教授 | 洛桑大学医院 |
| 追踪信息 | |||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2020年4月24日 | ||||||||
| 第一个发布日期icmje | 2020年7月2日 | ||||||||
| 上次更新发布日期 | 2021年4月29日 | ||||||||
| 估计研究开始日期ICMJE | 2021年6月1日 | ||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2026年5月1日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | |||||||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 改变历史 | |||||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
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| 原始的次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 描述性信息 | |||||||||
| 简短的标题ICMJE | 视网膜细胞瘤复发的眼睛的前瞻性国际多中心临床试验 | ||||||||
| 官方标题ICMJE | II期前瞻性国际多中心临床试验，用于复发性视网膜细胞瘤，随机分组，具体取决于复发部位或以前的治疗 | ||||||||
| 简要摘要 | 如今，有95％的视网膜母细胞瘤患者可以治愈，但复发的治疗仍然具有挑战性，经常以摘除和/或放射疗法结束。在过去的十年中，已经开发出新的治疗方式，以使治愈的机会也可以复发，避免了摘除剂，从而导致了审美后遗症和轨道生长问题，以及放射疗法，从而大大增加了遗传性视网膜内膜肿瘤瘤中继发性癌症的风险。当前的方案旨在涵盖视网膜母细胞瘤中的所有类型的复发，其治疗适应复发部位，协调新的眼睛和视觉保护治疗程序，并评估其功效和毒性。 | ||||||||
| 详细说明 | 该研究旨在根据复发部位和均匀且定义明确的治疗时间表来通过特定方法来改善复发性RB患者的治疗。将对早期，中期和长期毒性作用进行精确观察，并进行治疗建议。对于玻璃体内复发，该试验将集中于Melphalan（标准）和拓扑转（研究）之间的随机化。对于没有接受过先前IAC的患者的视网膜 /弥漫下复发，它将集中于仅IAC Melphalan与Melphalan+Topotecan之间的随机化。对于玻璃体复发和视网膜复发，治疗将是玻璃体内注射和内部注射（观察患者）的顺序给药。 患者招募的持续时间为3年，用于研究目的的患者随访时间至少在当前复发治疗结束后至少2年。在研究结束时，将提出至少10年的长期随访，目的是记录继发性恶性肿瘤，转移和长期后遗症的发生。 总体目的是为未在先前标准治疗失败且没有其他选择的RB的儿科患者提供保守的令人震惊的治疗方法，以保持功能视力并限制一般和眼部毒性。 主要目标 A.为了降低IVITC治疗中视网膜毒性的发生率，同时保留了玻璃体复发的肿瘤控制功效相似。 B.与Melphalan相比，仅在没有接受过先前IAC并呈现视网膜 /弥漫性下的视网膜下复发的患者中，与Melphalan相比，IAC与Melphalan的进一步复发。 样本量计算所基于的主要结果是与拓扑丹相比，IVITC治疗后，IVITC治疗后的视网膜毒性率。目前，Melphalan报告了40％的视网膜毒性率。据报道，拓平的毒性较小，研究人员预计视网膜毒性为10％或更少。为了在5％的显着性水平上检测出90％的视网膜毒性降低30％，每个手臂需要43例患者。研究人员估计，本研究的每个部门都需要50名患者，每年允许每年辍学率5％。关于第二个主要目标，调查人员假设可以通过将托波克（Toopotecan）从2年的总体67％增加到84％，从而提高眼能挽救率。将进行随机2：1（分别具有与Melphalan的近距离托泊骨甲状腺和手臂的ARM）将进行非比较期II。在拓扑替康和Melphalan ARM中，眼睛挽救率为67％（P0）或更低的眼睛挽救率无效，有84％（P1）为活动性。 64例患者将被包括在托普托克和Melphalan ARM中，其中一型误差为7％，二型误差为5％。 | ||||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段2 | ||||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：随机 干预模型：平行分配 掩蔽：无（打开标签） 主要目的：治疗 | ||||||||
| 条件ICMJE | 眼癌，视网膜细胞瘤 | ||||||||
| 干预ICMJE |
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| 研究臂ICMJE |
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| 出版物 * | 不提供 | ||||||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||||||
| 招聘信息 | |||||||||
| 招聘状态ICMJE | 尚未招募 | ||||||||
| 估计注册ICMJE | 196 | ||||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2026年5月1日 | ||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2026年5月1日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准： | ||||||||
| 性别/性别ICMJE |
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| 年龄ICMJE | 3个月至11岁（孩子） | ||||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||||
| 联系ICMJE |
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| 列出的位置国家ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 删除了位置国家 | |||||||||
| 管理信息 | |||||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04455139 | ||||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | 2018-01967 | ||||||||
| 有数据监测委员会 | 是的 | ||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享语句ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 责任方 | 洛桑医院贝克·波波维奇玛雅教授 | ||||||||
| 研究赞助商ICMJE | 贝克·波波维奇玛雅教授 | ||||||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 研究人员ICMJE |
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| PRS帐户 | 洛桑医院 | ||||||||
| 验证日期 | 2021年4月 | ||||||||
国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||||
