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出境医 / 临床实验 / 肌萎缩性侧硬化症（ALS）的自然病史和临床特征
肌萎缩性侧硬化症（ALS）的自然病史和临床特征
研究描述
简要摘要：
- 描述中国大陆的ALS的分布，以探索不同时间，地区和人口中ALS数量的差异，以进一步探索影响ALS分布的原因；
- 调查中国大陆疾病发展过程中ALS的原因以及相应的特征变化；
- 探索ALS预后的影响；
| 病情或疾病 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 肌萎缩性侧硬化症 | 其他：肌萎缩性侧硬化症 |
详细说明：
随着支持措施的发展，ALS的自然历史发生了变化。研究人员比较了1999年至2004年和1984 - 1998年ALS患者的自然病史，并发现前者的中位生存时间明显长于后者（4。32年，而3。22年），并且该疾病进展的进展速度较慢。以前，即使在调整了其他混杂因素之后。尽管以前的研究为ALS的诊断和治疗提供了参考，但ALS的病因仍然未知，并且ALS的相关临床特征和自然历史仍然缺乏大型样本的验证。因此，对ALS自然历史的研究对于进一步增强对ALS的理解并为ALS的诊断和治疗提供了新的证据至关重要。
学习规划
| 研究类型 ： | 观察 |
| 估计入学人数 ： | 3000名参与者 |
| 观察模型： | 队列 |
| 时间观点： | 预期 |
| 官方标题： | 一项关于中国大陆肌萎缩性外侧硬化症（ALS）的自然史和临床特征的研究 |
| 实际学习开始日期 ： | 2019年11月1日 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2030年12月1日 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2030年12月1日 |
武器和干预措施
| 组/队列 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 肌萎缩性侧索硬化症患者 尽管以前的研究为ALS的诊断和治疗提供了参考，但ALS的病因仍然未知，并且ALS的相关临床特征和自然历史仍然缺乏大型样本的验证。因此，对ALS自然历史的研究对于进一步提高对ALS的理解并为ALS的诊断和治疗提供了新的证据至关重要 | 其他：肌萎缩性侧硬化症 肌萎缩性外侧硬化症（ALS）是皮质，脑干和脊髓中运动神经元的退化性疾病1,2。它的原因是未知的，并且是统一致命的，通常在五年内3 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 总体生存[时间范围：招募后5年至10年]从疾病诊断到死亡的时间间隔
- 疾病进展的指标[招募后的1年至10年]1）在诊断疾病进展（⊿fs）=（诊断FRS -R得分的诊断 - 随访FRS -R时）/诊断和随访时间2（（诊断时间2）向上）/随访时间3）BMI降低=（BMI）在诊断为BMI - 随访/诊断和随访时间4）FVC减少=（FVC-诊断期间的FVC- ）/诊断和随访时间5）上述索引之间也可以在所有随访中进行多次数值计算，从而观察随着时间的变化的趋势
生物测量保留率：DNA样品
血清和血浆
资格标准
| 有资格学习的年龄： | 儿童，成人，老年人 |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
| 采样方法： | 非概率样本 |
研究人群
中国大陆的ALS患者。
标准
纳入标准：
- 被诊断为从所有参与者临床中心招募的ALS的患者。使用修订后的EL ESCOIAL标准对ALS进行诊断，以确定，可能，实验室支持和可能。
排除标准：
- 拒绝随访。
联系人和位置
联系人
| 联系人：Lu Tang，MSC | 13811854649 | tanglu@bjmu.edu.cn |
位置
| 中国 | |
| 北京大学第三医院 | 招募 |
| 中国北京 | |
| 联系人：Dongsheng Fan博士。 MD | |
赞助商和合作者
北京大学第三医院
调查人员
| 首席研究员： | Dongsheng Fan，MD.PHD | 北京大学第三医院 |
| 追踪信息 | |||||
|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交日期 | 2020年6月29日 | ||||
| 第一个发布日期 | 2020年7月2日 | ||||
| 上次更新发布日期 | 2020年7月2日 | ||||
| 实际学习开始日期 | 2019年11月1日 | ||||
| 估计的初级完成日期 | 2030年12月1日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 当前的主要结果指标 |
| ||||
| 原始主要结果指标 | 与电流相同 | ||||
| 改变历史 | 没有发布更改 | ||||
| 当前的次要结果指标 | 不提供 | ||||
| 原始的次要结果指标 | 不提供 | ||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 描述性信息 | |||||
| 简短标题 | 肌萎缩性侧硬化症（ALS）的自然病史和临床特征 | ||||
| 官方头衔 | 一项关于中国大陆肌萎缩性外侧硬化症（ALS）的自然史和临床特征的研究 | ||||
| 简要摘要 |
| ||||
| 详细说明 | 随着支持措施的发展，ALS的自然历史发生了变化。研究人员比较了1999年至2004年和1984 - 1998年ALS患者的自然病史，并发现前者的中位生存时间明显长于后者（4。32年，而3。22年），并且该疾病进展的进展速度较慢。以前，即使在调整了其他混杂因素之后。尽管以前的研究为ALS的诊断和治疗提供了参考，但ALS的病因仍然未知，并且ALS的相关临床特征和自然历史仍然缺乏大型样本的验证。因此，对ALS自然历史的研究对于进一步增强对ALS的理解并为ALS的诊断和治疗提供了新的证据至关重要。 | ||||
| 研究类型 | 观察 | ||||
| 学习规划 | 观察模型：队列 时间观点：潜在 | ||||
| 目标随访时间 | 不提供 | ||||
| 生物测量 | 保留：DNA样品 描述： 血清和血浆 | ||||
| 采样方法 | 非概率样本 | ||||
| 研究人群 | 中国大陆的ALS患者。 | ||||
| 健康）状况 | 肌萎缩性侧硬化症 | ||||
| 干涉 | 其他：肌萎缩性侧硬化症 肌萎缩性外侧硬化症（ALS）是皮质，脑干和脊髓中运动神经元的退化性疾病1,2。它的原因是未知的，并且是统一致命的，通常在五年内3 | ||||
| 研究组/队列 | 肌萎缩性侧索硬化症患者 尽管以前的研究为ALS的诊断和治疗提供了参考，但ALS的病因仍然未知，并且ALS的相关临床特征和自然历史仍然缺乏大型样本的验证。因此，对ALS自然历史的研究对于进一步提高对ALS的理解并为ALS的诊断和治疗提供了新的证据至关重要 干预：其他：肌萎缩性侧硬化症 | ||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||
| 招聘信息 | |||||
| 招聘状况 | 招募 | ||||
| 估计入学人数 | 3000 | ||||
| 原始估计注册 | 与电流相同 | ||||
| 估计学习完成日期 | 2030年12月1日 | ||||
| 估计的初级完成日期 | 2030年12月1日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 资格标准 | 纳入标准： - 被诊断为从所有参与者临床中心招募的ALS的患者。使用修订后的EL ESCOIAL标准对ALS进行诊断，以确定，可能，实验室支持和可能。 排除标准：
| ||||
| 性别/性别 |
| ||||
| 年龄 | 儿童，成人，老年人 | ||||
| 接受健康的志愿者 | 不 | ||||
| 联系人 |
| ||||
| 列出的位置国家 | 中国 | ||||
| 删除了位置国家 | |||||
| 管理信息 | |||||
| NCT编号 | NCT04454892 | ||||
| 其他研究ID编号 | Puth2019388 | ||||
| 有数据监测委员会 | 不 | ||||
| 美国FDA调节的产品 |
| ||||
| IPD共享声明 |
| ||||
| 责任方 | 北京大学第三医院 | ||||
| 研究赞助商 | 北京大学第三医院 | ||||
| 合作者 | 不提供 | ||||
| 调查人员 |
| ||||
| PRS帐户 | 北京大学第三医院 | ||||
| 验证日期 | 2020年6月 | ||||
研究描述
简要摘要：
- 描述中国大陆的ALS的分布，以探索不同时间，地区和人口中ALS数量的差异，以进一步探索影响ALS分布的原因；
- 调查中国大陆疾病发展过程中ALS的原因以及相应的特征变化；
- 探索ALS预后的影响；
| 病情或疾病 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 肌萎缩性侧硬化症 | 其他：肌萎缩性侧硬化症 |
详细说明：
随着支持措施的发展，ALS的自然历史发生了变化。研究人员比较了1999年至2004年和1984 - 1998年ALS患者的自然病史，并发现前者的中位生存时间明显长于后者（4。32年，而3。22年），并且该疾病进展的进展速度较慢。以前，即使在调整了其他混杂因素之后。尽管以前的研究为ALS的诊断和治疗提供了参考，但ALS的病因仍然未知，并且ALS的相关临床特征和自然历史仍然缺乏大型样本的验证。因此，对ALS自然历史的研究对于进一步增强对ALS的理解并为ALS的诊断和治疗提供了新的证据至关重要。
学习规划
| 研究类型 ： | 观察 |
| 估计入学人数 ： | 3000名参与者 |
| 观察模型： | 队列 |
| 时间观点： | 预期 |
| 官方标题： | 一项关于中国大陆肌萎缩性外侧硬化症（ALS）的自然史和临床特征的研究 |
| 实际学习开始日期 ： | 2019年11月1日 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2030年12月1日 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2030年12月1日 |
武器和干预措施
| 组/队列 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 肌萎缩性侧索硬化症患者 尽管以前的研究为ALS的诊断和治疗提供了参考，但ALS的病因仍然未知，并且ALS的相关临床特征和自然历史仍然缺乏大型样本的验证。因此，对ALS自然历史的研究对于进一步提高对ALS的理解并为ALS的诊断和治疗提供了新的证据至关重要 | 其他：肌萎缩性侧硬化症 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 总体生存[时间范围：招募后5年至10年]从疾病诊断到死亡的时间间隔
- 疾病进展的指标[招募后的1年至10年]1）在诊断疾病进展（⊿fs）=（诊断FRS -R得分的诊断 - 随访FRS -R时）/诊断和随访时间2（（诊断时间2）向上）/随访时间3）BMI降低=（BMI）在诊断为BMI - 随访/诊断和随访时间4）FVC减少=（FVC-诊断期间的FVC- ）/诊断和随访时间5）上述索引之间也可以在所有随访中进行多次数值计算，从而观察随着时间的变化的趋势
生物测量保留率：DNA样品
血清和血浆
资格标准
| 有资格学习的年龄： | 儿童，成人，老年人 |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
| 采样方法： | 非概率样本 |
研究人群
中国大陆的ALS患者。
标准
纳入标准：
- 被诊断为从所有参与者临床中心招募的ALS的患者。使用修订后的EL ESCOIAL标准对ALS进行诊断，以确定，可能，实验室支持和可能。
排除标准：
- 拒绝随访。
联系人和位置
联系人
| 联系人：Lu Tang，MSC | 13811854649 | tanglu@bjmu.edu.cn |
位置
| 中国 | |
| 北京大学第三医院 | 招募 |
| 中国北京 | |
| 联系人：Dongsheng Fan博士。 MD | |
赞助商和合作者
北京大学第三医院
调查人员
| 首席研究员： | Dongsheng Fan，MD.PHD | 北京大学第三医院 |
| 追踪信息 | |||||
|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交日期 | 2020年6月29日 | ||||
| 第一个发布日期 | 2020年7月2日 | ||||
| 上次更新发布日期 | 2020年7月2日 | ||||
| 实际学习开始日期 | 2019年11月1日 | ||||
| 估计的初级完成日期 | 2030年12月1日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 当前的主要结果指标 |
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| 原始主要结果指标 | 与电流相同 | ||||
| 改变历史 | 没有发布更改 | ||||
| 当前的次要结果指标 | 不提供 | ||||
| 原始的次要结果指标 | 不提供 | ||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 描述性信息 | |||||
| 简短标题 | 肌萎缩性侧硬化症（ALS）的自然病史和临床特征 | ||||
| 官方头衔 | 一项关于中国大陆肌萎缩性外侧硬化症（ALS）的自然史和临床特征的研究 | ||||
| 简要摘要 |
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| 详细说明 | 随着支持措施的发展，ALS的自然历史发生了变化。研究人员比较了1999年至2004年和1984 - 1998年ALS患者的自然病史，并发现前者的中位生存时间明显长于后者（4。32年，而3。22年），并且该疾病进展的进展速度较慢。以前，即使在调整了其他混杂因素之后。尽管以前的研究为ALS的诊断和治疗提供了参考，但ALS的病因仍然未知，并且ALS的相关临床特征和自然历史仍然缺乏大型样本的验证。因此，对ALS自然历史的研究对于进一步增强对ALS的理解并为ALS的诊断和治疗提供了新的证据至关重要。 | ||||
| 研究类型 | 观察 | ||||
| 学习规划 | 观察模型：队列 时间观点：潜在 | ||||
| 目标随访时间 | 不提供 | ||||
| 生物测量 | 保留：DNA样品 描述： 血清和血浆 | ||||
| 采样方法 | 非概率样本 | ||||
| 研究人群 | 中国大陆的ALS患者。 | ||||
| 健康）状况 | 肌萎缩性侧硬化症 | ||||
| 干涉 | 其他：肌萎缩性侧硬化症 | ||||
| 研究组/队列 | 肌萎缩性侧索硬化症患者 尽管以前的研究为ALS的诊断和治疗提供了参考，但ALS的病因仍然未知，并且ALS的相关临床特征和自然历史仍然缺乏大型样本的验证。因此，对ALS自然历史的研究对于进一步提高对ALS的理解并为ALS的诊断和治疗提供了新的证据至关重要 干预：其他：肌萎缩性侧硬化症 | ||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||
| 招聘信息 | |||||
| 招聘状况 | 招募 | ||||
| 估计入学人数 | 3000 | ||||
| 原始估计注册 | 与电流相同 | ||||
| 估计学习完成日期 | 2030年12月1日 | ||||
| 估计的初级完成日期 | 2030年12月1日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 资格标准 | 纳入标准： - 被诊断为从所有参与者临床中心招募的ALS的患者。使用修订后的EL ESCOIAL标准对ALS进行诊断，以确定，可能，实验室支持和可能。 排除标准：
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| 性别/性别 |
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| 年龄 | 儿童，成人，老年人 | ||||
| 接受健康的志愿者 | 不 | ||||
| 联系人 |
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| 列出的位置国家 | 中国 | ||||
| 删除了位置国家 | |||||
| 管理信息 | |||||
| NCT编号 | NCT04454892 | ||||
| 其他研究ID编号 | Puth2019388 | ||||
| 有数据监测委员会 | 不 | ||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享声明 |
| ||||
| 责任方 | 北京大学第三医院 | ||||
| 研究赞助商 | 北京大学第三医院 | ||||
| 合作者 | 不提供 | ||||
| 调查人员 |
| ||||
| PRS帐户 | 北京大学第三医院 | ||||
| 验证日期 | 2020年6月 | ||||
