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出境医 / 临床实验 / Track-MSA:一项纵向研究,以定义多个系统萎缩的结果度量

Track-MSA:一项纵向研究,以定义多个系统萎缩的结果度量

研究描述
简要摘要:
Track-MSA是一项观察性的,非间接的,纵向自然史的研究,用于定义多个系统萎缩(MSA)患者的临床,神经,血液,CSF和神经成像的变化,将基线比较6个月和1年评估。 。该研究将在2个或更多参与地点的患者招募50例MSA-P或MSA-C患者。

病情或疾病
多系统萎缩

详细说明:

Track-MSA旨在使用几种方式(即,临床,定量运动,成像,实验室)将参与者与MSA的表型特征相关联,以将表型特征与源自血液和CSF的研究得出的数据相关联(“湿生物标志物”)以及成像或可穿戴设备(“干燥生物标志物”)。

在研究完成后,参与这项研究的队列可能会被招募到最早的多中心生物标志物驱动的疾病修饰药物的临床试验。因此,在TRACK-MSA研究中收集的数据可能构成潜在疾病改良治疗的有价值的观察性非相关性。

因此,该研究的目的是确定大多数敏感性检测MSA自然过程变化的度量的组合,以验证这些措施在以后的临床试验中的使用。

Track-MSA将是一项为期1年的观察性,纵向,非惯性自然史研究,对MSA患者。该研究将至少在2个地点(NYU是主要地点)进行。所有参与者将在基线,6个月和1年访问时进行评估。除了在某些或全部访问中捐赠血液和CSF样本外,参与者还将接受临床,神经系统,定量运动,MRI评估。

对于给定参与者,同一研究人员应在可能的过程中进行整个研究的临床评估。

预计该研究将在启动以来的两年内完成入学,并在启动后3年内完成所有后续评估。

学习规划
研究信息的布局表
研究类型观察
估计入学人数 50名参与者
观察模型:队列
时间观点:预期
官方标题: Track-MSA:一项观察性纵向寡核中心研究,用于定义多个系统萎缩的临床,生物流体,成像和数字结果测量
实际学习开始日期 2020年6月17日
估计的初级完成日期 2023年7月1日
估计 学习完成日期 2023年7月1日
武器和干预措施
结果措施
主要结果指标
  1. 大脑MRI成像数据[时间范围:5年]
    基于扩散的MRI数据

  2. 血清和/或血浆中的神经丝轻链(NFL)[时间范围:5年]
    用于测量NFL的血液样本

  3. 脑脊髓液(CSF)测量[时间范围:5年]
    测量α突触核蛋白,聚集的α-突触核蛋白tau/磷酸化的tau,神经丝轻链,神经丝重链和CSF中的儿茶酚胺

  4. 定量运动评估[时间范围:5年]
    定量运动评估包括一系列用非侵入性运动传感器进行的测试,以捕获与纹状体变性相关的疾病特征;其他人则旨在捕获与MSA患者观察到的与橄榄球脑变性有关的特征。


生物测量保留:没有DNA的样品

生物标志物分析将集中于测量血清和/或血浆中神经丝轻链(NFL)的水平,这是MSA中最有希望的血液生物标志物之一。

CSF的分析可能包括但不限于以下生物标志物:总α突触核蛋白,聚集的α突触核蛋白tau/磷酸化的tau,神经丝灯链,神经丝的重链链和儿茶酚胺(多巴胺,多巴胺,去甲肾上腺素,dopacac,dhpg)。


资格标准
有资格信息的布局表
有资格学习的年龄: 40年至80年(成人,老年人)
有资格学习的男女:全部
采样方法:非概率样本
研究人群
标准

纳入标准:

- 1.能够理解研究的目的和风险,并提供签名和过时的知情同意书以及根据适用的隐私法规使用机密健康信息的授权2.诊断可能或可能的多重系统萎缩(MSA-P或MSA-- c)根据目前的共识诊断标准[8]。

3.年龄在40-80岁之间,预期的生存率至少为3岁(在调查员的看来)4。至少能够在有或没有帮助的情况下行走10米。5。愿意和参与所有研究程序的意愿和能力。 6.能够耐受性和无禁忌症的能力。 7.能够耐受性能的能力,没有禁忌症的CSF收集。禁忌CSF程序的参与者将获得参与研究的选择,并选择退出CSF集合。将努力确保至少有50%的研究患者接受CSF收集。

排除标准:

  • 1.存在上凝视麻痹。 2.已知的低温存在(即,闻到气味和检测气味的能力降低)。

    3.认知功能障碍的存在(定义为MOCA评分<20)。 4.严重依赖护理人员(UMSARS第IV部分的得分> 3,全球残疾),严重的吞咽损害(UMSARS I部分的得分≥3,问题第2部分)或频繁的跌倒(UMSARS部分的得分≥3我,问题8)基线。

    5.家族史或共Xia或帕金森氏症的已知遗传原因。 6.临床上显着的神经病。 7.幻​​觉不是由药物诱导的。 8.由研究者确定,在基线前90天内,不稳定的精神病,包括精神病,自杀意念或未经治疗的重大抑郁症

    9.历史或基线MRI结果显示出结构异常的证据,这可能会导致参与者的临床状态,而不是典型的MSA发现,或任何可能对参与者构成风险的发现。

    10.具有脑MRI的任何禁忌症(例如,起搏器; MRI不相容的动脉瘤夹,人造心脏瓣膜或其他金属异物;幽闭恐惧症在不需要一般麻醉等的情况下无法进行医学管理等)。

    11.瞬态缺血性发作或中风,或在基线前1年内无法解释的任何意识丧失

    12. MSA的任何脑部手术病史(例如,腹腔切开术,深脑刺激或胎儿组织移植)或聚焦超声治疗或神经调节程序的病史,包括但不限于经颅磁刺激(TMS)和经颅直接或交替电流刺激(TDC/TAC)在基线后90天内进行了。

感染风险13.人类免疫缺陷病毒或丙型肝炎病毒抗体的史。 14.慢性,复发或严重感染(例如,肺炎,败血病,复发性尿路感染),由研究者在第1天之前的8周内确定。

心血管15.不稳定的心绞痛心肌梗死心力衰竭' target='_blank'>慢性心力衰竭(纽约心脏协会3或4类),或在基线前1年内的临床显着传导异常(例如,不稳定的心房颤动)。

16.慢性,持续,不受控制的仰卧高血压(与体位性低血压的药理学治疗无关),这是由平均三种> 180 mmHg或基线> 110 mmHg的SBP读数的平均读数。

17.在接受药理学治疗的针对体位性低血压的参与者中,在第1天或第1天的3个月内,任何有记录的坐姿或站立的SBP读数≥180mmHg或DBP读数≥110mmHg)。

18.尽管医疗管理最佳,但严重的体位性低血压(在UMSARS第一部分中定义为≥3的得分,问题9)。

肿瘤学19.恶性疾病的病史,包括实体瘤和血液系统恶性肿瘤(除了基底细胞癌鳞状细胞癌外,这些细胞癌和鳞状细胞癌被完全切除并被认为至少在-1前12个月被认为是治愈的)。可能包括在-1天前5年以上的癌症的参与者。

代谢20.糖尿病控制较差,如在给药前3个月内对糖尿病药物的剂量调整(第1天)或基线糖化血红蛋白值≥8%。

高敏性21.研究人员确定的对麻醉剂的临床意义过敏,该麻醉剂将用于每个机构实践或碘的LP。

其他病史或健康状况22.任何临床上重要的内分泌,血液学,肝,免疫学,代谢,泌尿科,肺,神经系统,皮肤病学,肾脏缺血或其他主要疾病的病史,由研究人员确定。

23.在第1天前12周内的手术(由研究人员确定,除了较小的整容手术和次要牙科手术外)。

LP程序的任何禁忌症,包括但不限于:

24.腰椎的已知或怀疑结构异常,包括但不限于X射线,MRI或骨髓学证据,表明LP或附近的其他解剖因素在LP部位或附近,这是研究人员认为的。 ,可能会干扰LP的性能,使重复的​​LP困难或增加参与者程序的风险。

25.存在增加或不受控制的出血和/或出血风险的风险,这些风险无法最佳地管理,并且可能会使参与者处于术后或术后出血的风险增加。这些可能包括但不限于LP部位或附近的解剖因子(例如,血管异常,肿瘤或其他异常),已知的潜在疾病,是凝血级联,血小板功能或血小板计数(例如,血小板计数)冯·威勒布兰氏病,肝病)。

26.不愿或无法遵守本协议的要求。

27.调查人员认为,其他未指定的原因使参与者不适合入学。

联系人和位置

联系人
位置联系人的布局表
联系人:马萨诸塞州何塞·马丁内斯212 263 2775 jose.martinez4@nyulangone.org
联系人:Lee-Ann Ligg 212 263 7225 lee-ann.lugg@nyulangone.org

位置
布局表以获取位置信息
美国,纽约
NYU Langone医疗中心招募
纽约,纽约,美国,10016
联系人:何塞·马丁内斯,马萨诸塞州212-263-7225 jose.martinez4@nyulangone.org
联系人:Lee-Ann Lugg 212 263 7225 lee-ann.lugg@nyulangone.org
首席研究员:Jose-Alberto Palma,医学博士
赞助商和合作者
NYU Langone Health
调查人员
调查员信息的布局表
首席研究员: Jose-Alberto Palma,医学博士纽约大学医学院
追踪信息
首先提交日期2020年6月25日
第一个发布日期2020年6月30日
上次更新发布日期2021年6月4日
实际学习开始日期2020年6月17日
估计的初级完成日期2023年7月1日(主要结果指标的最终数据收集日期)
当前的主要结果指标
(提交:2020年6月25日)
  • 大脑MRI成像数据[时间范围:5年]
    基于扩散的MRI数据
  • 血清和/或血浆中的神经丝轻链(NFL)[时间范围:5年]
    用于测量NFL的血液样本
  • 脑脊髓液(CSF)测量[时间范围:5年]
    测量α突触核蛋白,聚集的α-突触核蛋白tau/磷酸化的tau,神经丝轻链,神经丝重链和CSF中的儿茶酚胺
  • 定量运动评估[时间范围:5年]
    定量运动评估包括一系列用非侵入性运动传感器进行的测试,以捕获与纹状体变性相关的疾病特征;其他人则旨在捕获与MSA患者观察到的与橄榄球脑变性有关的特征。
原始主要结果指标与电流相同
改变历史
当前的次要结果指标不提供
原始的次要结果指标不提供
当前其他预先指定的结果指标不提供
原始其他预先指定的结果指标不提供
描述性信息
简短标题Track-MSA:一项纵向研究,以定义多个系统萎缩的结果度量
官方头衔Track-MSA:一项观察性纵向寡核中心研究,用于定义多个系统萎缩的临床,生物流体,成像和数字结果测量
简要摘要Track-MSA是一项观察性的,非间接的,纵向自然史的研究,用于定义多个系统萎缩(MSA)患者的临床,神经,血液,CSF和神经成像的变化,将基线比较6个月和1年评估。 。该研究将在2个或更多参与地点的患者招募50例MSA-P或MSA-C患者。
详细说明

Track-MSA旨在使用几种方式(即,临床,定量运动,成像,实验室)将参与者与MSA的表型特征相关联,以将表型特征与源自血液和CSF的研究得出的数据相关联(“湿生物标志物”)以及成像或可穿戴设备(“干燥生物标志物”)。

在研究完成后,参与这项研究的队列可能会被招募到最早的多中心生物标志物驱动的疾病修饰药物的临床试验。因此,在TRACK-MSA研究中收集的数据可能构成潜在疾病改良治疗的有价值的观察性非相关性。

因此,该研究的目的是确定大多数敏感性检测MSA自然过程变化的度量的组合,以验证这些措施在以后的临床试验中的使用。

Track-MSA将是一项为期1年的观察性,纵向,非惯性自然史研究,对MSA患者。该研究将至少在2个地点(NYU是主要地点)进行。所有参与者将在基线,6个月和1年访问时进行评估。除了在某些或全部访问中捐赠血液和CSF样本外,参与者还将接受临床,神经系统,定量运动,MRI评估。

对于给定参与者,同一研究人员应在可能的过程中进行整个研究的临床评估。

预计该研究将在启动以来的两年内完成入学,并在启动后3年内完成所有后续评估。

研究类型观察
学习规划观察模型:队列
时间观点:潜在
目标随访时间不提供
生物测量保留:没有DNA的样品
描述:

生物标志物分析将集中于测量血清和/或血浆中神经丝轻链(NFL)的水平,这是MSA中最有希望的血液生物标志物之一。

CSF的分析可能包括但不限于以下生物标志物:总α突触核蛋白,聚集的α突触核蛋白tau/磷酸化的tau,神经丝灯链,神经丝的重链链和儿茶酚胺(多巴胺,多巴胺,去甲肾上腺素,dopacac,dhpg)。

采样方法非概率样本
研究人群多系统萎缩
健康)状况多系统萎缩
干涉不提供
研究组/队列不提供
出版物 *不提供

*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符(NCT编号)的出版物。
招聘信息
招聘状况招募
估计入学人数
(提交:2020年6月25日)
50
原始估计注册与电流相同
估计学习完成日期2023年7月1日
估计的初级完成日期2023年7月1日(主要结果指标的最终数据收集日期)
资格标准

纳入标准:

- 1.能够理解研究的目的和风险,并提供签名和过时的知情同意书以及根据适用的隐私法规使用机密健康信息的授权2.诊断可能或可能的多重系统萎缩(MSA-P或MSA-- c)根据目前的共识诊断标准[8]。

3.年龄在40-80岁之间,预期的生存率至少为3岁(在调查员的看来)4。至少能够在有或没有帮助的情况下行走10米。5。愿意和参与所有研究程序的意愿和能力。 6.能够耐受性和无禁忌症的能力。 7.能够耐受性能的能力,没有禁忌症的CSF收集。禁忌CSF程序的参与者将获得参与研究的选择,并选择退出CSF集合。将努力确保至少有50%的研究患者接受CSF收集。

排除标准:

  • 1.存在上凝视麻痹。 2.已知的低温存在(即,闻到气味和检测气味的能力降低)。

    3.认知功能障碍的存在(定义为MOCA评分<20)。 4.严重依赖护理人员(UMSARS第IV部分的得分> 3,全球残疾),严重的吞咽损害(UMSARS I部分的得分≥3,问题第2部分)或频繁的跌倒(UMSARS部分的得分≥3我,问题8)基线。

    5.家族史或共Xia或帕金森氏症的已知遗传原因。 6.临床上显着的神经病。 7.幻​​觉不是由药物诱导的。 8.由研究者确定,在基线前90天内,不稳定的精神病,包括精神病,自杀意念或未经治疗的重大抑郁症

    9.历史或基线MRI结果显示出结构异常的证据,这可能会导致参与者的临床状态,而不是典型的MSA发现,或任何可能对参与者构成风险的发现。

    10.具有脑MRI的任何禁忌症(例如,起搏器; MRI不相容的动脉瘤夹,人造心脏瓣膜或其他金属异物;幽闭恐惧症在不需要一般麻醉等的情况下无法进行医学管理等)。

    11.瞬态缺血性发作或中风,或在基线前1年内无法解释的任何意识丧失

    12. MSA的任何脑部手术病史(例如,腹腔切开术,深脑刺激或胎儿组织移植)或聚焦超声治疗或神经调节程序的病史,包括但不限于经颅磁刺激(TMS)和经颅直接或交替电流刺激(TDC/TAC)在基线后90天内进行了。

感染风险13.人类免疫缺陷病毒或丙型肝炎病毒抗体的史。 14.慢性,复发或严重感染(例如,肺炎,败血病,复发性尿路感染),由研究者在第1天之前的8周内确定。

心血管15.不稳定的心绞痛心肌梗死心力衰竭' target='_blank'>慢性心力衰竭(纽约心脏协会3或4类),或在基线前1年内的临床显着传导异常(例如,不稳定的心房颤动)。

16.慢性,持续,不受控制的仰卧高血压(与体位性低血压的药理学治疗无关),这是由平均三种> 180 mmHg或基线> 110 mmHg的SBP读数的平均读数。

17.在接受药理学治疗的针对体位性低血压的参与者中,在第1天或第1天的3个月内,任何有记录的坐姿或站立的SBP读数≥180mmHg或DBP读数≥110mmHg)。

18.尽管医疗管理最佳,但严重的体位性低血压(在UMSARS第一部分中定义为≥3的得分,问题9)。

肿瘤学19.恶性疾病的病史,包括实体瘤和血液系统恶性肿瘤(除了基底细胞癌鳞状细胞癌外,这些细胞癌和鳞状细胞癌被完全切除并被认为至少在-1前12个月被认为是治愈的)。可能包括在-1天前5年以上的癌症的参与者。

代谢20.糖尿病控制较差,如在给药前3个月内对糖尿病药物的剂量调整(第1天)或基线糖化血红蛋白值≥8%。

高敏性21.研究人员确定的对麻醉剂的临床意义过敏,该麻醉剂将用于每个机构实践或碘的LP。

其他病史或健康状况22.任何临床上重要的内分泌,血液学,肝,免疫学,代谢,泌尿科,肺,神经系统,皮肤病学,肾脏缺血或其他主要疾病的病史,由研究人员确定。

23.在第1天前12周内的手术(由研究人员确定,除了较小的整容手术和次要牙科手术外)。

LP程序的任何禁忌症,包括但不限于:

24.腰椎的已知或怀疑结构异常,包括但不限于X射线,MRI或骨髓学证据,表明LP或附近的其他解剖因素在LP部位或附近,这是研究人员认为的。 ,可能会干扰LP的性能,使重复的​​LP困难或增加参与者程序的风险。

25.存在增加或不受控制的出血和/或出血风险的风险,这些风险无法最佳地管理,并且可能会使参与者处于术后或术后出血的风险增加。这些可能包括但不限于LP部位或附近的解剖因子(例如,血管异常,肿瘤或其他异常),已知的潜在疾病,是凝血级联,血小板功能或血小板计数(例如,血小板计数)冯·威勒布兰氏病,肝病)。

26.不愿或无法遵守本协议的要求。

27.调查人员认为,其他未指定的原因使参与者不适合入学。

性别/性别
有资格学习的男女:全部
年龄40年至80年(成人,老年人)
接受健康的志愿者不提供
联系人
联系人:马萨诸塞州何塞·马丁内斯212 263 2775 jose.martinez4@nyulangone.org
联系人:Lee-Ann Ligg 212 263 7225 lee-ann.lugg@nyulangone.org
列出的位置国家美国
删除了位置国家
管理信息
NCT编号NCT04450992
其他研究ID编号S19-01846
有数据监测委员会
美国FDA调节的产品
研究美国FDA调节的药物:
研究美国FDA调节的设备产品:
IPD共享声明
计划共享IPD:
计划描述:仅将识别的编码数据与其他研究人员共享
责任方何塞·阿尔贝托·帕尔玛·卡拉索(Jose Alberto Palma Carazo)
研究赞助商NYU Langone Health
合作者不提供
调查人员
首席研究员: Jose-Alberto Palma,医学博士纽约大学医学院
PRS帐户NYU Langone Health
验证日期2021年6月
研究描述
简要摘要:
Track-MSA是一项观察性的,非间接的,纵向自然史的研究,用于定义多个系统萎缩(MSA)患者的临床,神经,血液,CSF和神经成像的变化,将基线比较6个月和1年评估。 。该研究将在2个或更多参与地点的患者招募50例MSA-P或MSA-C患者。

病情或疾病
多系统萎缩

详细说明:

Track-MSA旨在使用几种方式(即,临床,定量运动,成像,实验室)将参与者与MSA的表型特征相关联,以将表型特征与源自血液和CSF的研究得出的数据相关联(“湿生物标志物”)以及成像或可穿戴设备(“干燥生物标志物”)。

在研究完成后,参与这项研究的队列可能会被招募到最早的多中心生物标志物驱动的疾病修饰药物的临床试验。因此,在TRACK-MSA研究中收集的数据可能构成潜在疾病改良治疗的有价值的观察性非相关性。

因此,该研究的目的是确定大多数敏感性检测MSA自然过程变化的度量的组合,以验证这些措施在以后的临床试验中的使用。

Track-MSA将是一项为期1年的观察性,纵向,非惯性自然史研究,对MSA患者。该研究将至少在2个地点(NYU是主要地点)进行。所有参与者将在基线,6个月和1年访问时进行评估。除了在某些或全部访问中捐赠血液和CSF样本外,参与者还将接受临床,神经系统,定量运动,MRI评估。

对于给定参与者,同一研究人员应在可能的过程中进行整个研究的临床评估。

预计该研究将在启动以来的两年内完成入学,并在启动后3年内完成所有后续评估。

学习规划
研究信息的布局表
研究类型观察
估计入学人数 50名参与者
观察模型:队列
时间观点:预期
官方标题: Track-MSA:一项观察性纵向寡核中心研究,用于定义多个系统萎缩的临床,生物流体,成像和数字结果测量
实际学习开始日期 2020年6月17日
估计的初级完成日期 2023年7月1日
估计 学习完成日期 2023年7月1日
武器和干预措施
结果措施
主要结果指标
  1. 大脑MRI成像数据[时间范围:5年]
    基于扩散的MRI数据

  2. 血清和/或血浆中的神经丝轻链(NFL)[时间范围:5年]
    用于测量NFL的血液样本

  3. 脑脊髓液(CSF)测量[时间范围:5年]
    测量α突触核蛋白,聚集的α-突触核蛋白tau/磷酸化的tau,神经丝轻链,神经丝重链和CSF中的儿茶酚胺

  4. 定量运动评估[时间范围:5年]
    定量运动评估包括一系列用非侵入性运动传感器进行的测试,以捕获与纹状体变性相关的疾病特征;其他人则旨在捕获与MSA患者观察到的与橄榄球脑变性有关的特征。


生物测量保留:没有DNA的样品

生物标志物分析将集中于测量血清和/或血浆中神经丝轻链(NFL)的水平,这是MSA中最有希望的血液生物标志物之一。

CSF的分析可能包括但不限于以下生物标志物:总α突触核蛋白,聚集的α突触核蛋白tau/磷酸化的tau,神经丝灯链,神经丝的重链链和儿茶酚胺(多巴胺,多巴胺,去甲肾上腺素,dopacac,dhpg)。


资格标准
有资格信息的布局表
有资格学习的年龄: 40年至80年(成人,老年人)
有资格学习的男女:全部
采样方法:非概率样本
研究人群
标准

纳入标准:

- 1.能够理解研究的目的和风险,并提供签名和过时的知情同意书以及根据适用的隐私法规使用机密健康信息的授权2.诊断可能或可能的多重系统萎缩(MSA-P或MSA-- c)根据目前的共识诊断标准[8]。

3.年龄在40-80岁之间,预期的生存率至少为3岁(在调查员的看来)4。至少能够在有或没有帮助的情况下行走10米。5。愿意和参与所有研究程序的意愿和能力。 6.能够耐受性和无禁忌症的能力。 7.能够耐受性能的能力,没有禁忌症的CSF收集。禁忌CSF程序的参与者将获得参与研究的选择,并选择退出CSF集合。将努力确保至少有50%的研究患者接受CSF收集。

排除标准:

  • 1.存在上凝视麻痹。 2.已知的低温存在(即,闻到气味和检测气味的能力降低)。

    3.认知功能障碍的存在(定义为MOCA评分<20)。 4.严重依赖护理人员(UMSARS第IV部分的得分> 3,全球残疾),严重的吞咽损害(UMSARS I部分的得分≥3,问题第2部分)或频繁的跌倒(UMSARS部分的得分≥3我,问题8)基线。

    5.家族史或共Xia或帕金森氏症的已知遗传原因。 6.临床上显着的神经病。 7.幻​​觉不是由药物诱导的。 8.由研究者确定,在基线前90天内,不稳定的精神病,包括精神病,自杀意念或未经治疗的重大抑郁症

    9.历史或基线MRI结果显示出结构异常的证据,这可能会导致参与者的临床状态,而不是典型的MSA发现,或任何可能对参与者构成风险的发现。

    10.具有脑MRI的任何禁忌症(例如,起搏器; MRI不相容的动脉瘤夹,人造心脏瓣膜或其他金属异物;幽闭恐惧症在不需要一般麻醉等的情况下无法进行医学管理等)。

    11.瞬态缺血性发作或中风,或在基线前1年内无法解释的任何意识丧失

    12. MSA的任何脑部手术病史(例如,腹腔切开术,深脑刺激或胎儿组织移植)或聚焦超声治疗或神经调节程序的病史,包括但不限于经颅磁刺激(TMS)和经颅直接或交替电流刺激(TDC/TAC)在基线后90天内进行了。

感染风险13.人类免疫缺陷病毒或丙型肝炎病毒抗体的史。 14.慢性,复发或严重感染(例如,肺炎,败血病,复发性尿路感染),由研究者在第1天之前的8周内确定。

心血管15.不稳定的心绞痛心肌梗死心力衰竭' target='_blank'>慢性心力衰竭(纽约心脏协会3或4类),或在基线前1年内的临床显着传导异常(例如,不稳定的心房颤动)。

16.慢性,持续,不受控制的仰卧高血压(与体位性低血压的药理学治疗无关),这是由平均三种> 180 mmHg或基线> 110 mmHg的SBP读数的平均读数。

17.在接受药理学治疗的针对体位性低血压的参与者中,在第1天或第1天的3个月内,任何有记录的坐姿或站立的SBP读数≥180mmHg或DBP读数≥110mmHg)。

18.尽管医疗管理最佳,但严重的体位性低血压(在UMSARS第一部分中定义为≥3的得分,问题9)。

肿瘤学19.恶性疾病的病史,包括实体瘤和血液系统恶性肿瘤(除了基底细胞癌鳞状细胞癌外,这些细胞癌和鳞状细胞癌被完全切除并被认为至少在-1前12个月被认为是治愈的)。可能包括在-1天前5年以上的癌症的参与者。

代谢20.糖尿病控制较差,如在给药前3个月内对糖尿病药物的剂量调整(第1天)或基线糖化血红蛋白值≥8%。

高敏性21.研究人员确定的对麻醉剂的临床意义过敏,该麻醉剂将用于每个机构实践或碘的LP。

其他病史或健康状况22.任何临床上重要的内分泌,血液学,肝,免疫学,代谢,泌尿科,肺,神经系统,皮肤病学,肾脏缺血或其他主要疾病的病史,由研究人员确定。

23.在第1天前12周内的手术(由研究人员确定,除了较小的整容手术和次要牙科手术外)。

LP程序的任何禁忌症,包括但不限于:

24.腰椎的已知或怀疑结构异常,包括但不限于X射线,MRI或骨髓学证据,表明LP或附近的其他解剖因素在LP部位或附近,这是研究人员认为的。 ,可能会干扰LP的性能,使重复的​​LP困难或增加参与者程序的风险。

25.存在增加或不受控制的出血和/或出血风险的风险,这些风险无法最佳地管理,并且可能会使参与者处于术后或术后出血的风险增加。这些可能包括但不限于LP部位或附近的解剖因子(例如,血管异常,肿瘤或其他异常),已知的潜在疾病,是凝血级联,血小板功能或血小板计数(例如,血小板计数)冯·威勒布兰氏病,肝病)。

26.不愿或无法遵守本协议的要求。

27.调查人员认为,其他未指定的原因使参与者不适合入学。

联系人和位置

联系人
位置联系人的布局表
联系人:马萨诸塞州何塞·马丁内斯212 263 2775 jose.martinez4@nyulangone.org
联系人:Lee-Ann Ligg 212 263 7225 lee-ann.lugg@nyulangone.org

位置
布局表以获取位置信息
美国,纽约
NYU Langone医疗中心招募
纽约,纽约,美国,10016
联系人:何塞·马丁内斯,马萨诸塞州212-263-7225 jose.martinez4@nyulangone.org
联系人:Lee-Ann Lugg 212 263 7225 lee-ann.lugg@nyulangone.org
首席研究员:Jose-Alberto Palma,医学博士
赞助商和合作者
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首席研究员: Jose-Alberto Palma,医学博士纽约大学医学院
追踪信息
首先提交日期2020年6月25日
第一个发布日期2020年6月30日
上次更新发布日期2021年6月4日
实际学习开始日期2020年6月17日
估计的初级完成日期2023年7月1日(主要结果指标的最终数据收集日期)
当前的主要结果指标
(提交:2020年6月25日)
  • 大脑MRI成像数据[时间范围:5年]
    基于扩散的MRI数据
  • 血清和/或血浆中的神经丝轻链(NFL)[时间范围:5年]
    用于测量NFL的血液样本
  • 脑脊髓液(CSF)测量[时间范围:5年]
    测量α突触核蛋白,聚集的α-突触核蛋白tau/磷酸化的tau,神经丝轻链,神经丝重链和CSF中的儿茶酚胺
  • 定量运动评估[时间范围:5年]
    定量运动评估包括一系列用非侵入性运动传感器进行的测试,以捕获与纹状体变性相关的疾病特征;其他人则旨在捕获与MSA患者观察到的与橄榄球脑变性有关的特征。
原始主要结果指标与电流相同
改变历史
当前的次要结果指标不提供
原始的次要结果指标不提供
当前其他预先指定的结果指标不提供
原始其他预先指定的结果指标不提供
描述性信息
简短标题Track-MSA:一项纵向研究,以定义多个系统萎缩的结果度量
官方头衔Track-MSA:一项观察性纵向寡核中心研究,用于定义多个系统萎缩的临床,生物流体,成像和数字结果测量
简要摘要Track-MSA是一项观察性的,非间接的,纵向自然史的研究,用于定义多个系统萎缩(MSA)患者的临床,神经,血液,CSF和神经成像的变化,将基线比较6个月和1年评估。 。该研究将在2个或更多参与地点的患者招募50例MSA-P或MSA-C患者。
详细说明

Track-MSA旨在使用几种方式(即,临床,定量运动,成像,实验室)将参与者与MSA的表型特征相关联,以将表型特征与源自血液和CSF的研究得出的数据相关联(“湿生物标志物”)以及成像或可穿戴设备(“干燥生物标志物”)。

在研究完成后,参与这项研究的队列可能会被招募到最早的多中心生物标志物驱动的疾病修饰药物的临床试验。因此,在TRACK-MSA研究中收集的数据可能构成潜在疾病改良治疗的有价值的观察性非相关性。

因此,该研究的目的是确定大多数敏感性检测MSA自然过程变化的度量的组合,以验证这些措施在以后的临床试验中的使用。

Track-MSA将是一项为期1年的观察性,纵向,非惯性自然史研究,对MSA患者。该研究将至少在2个地点(NYU是主要地点)进行。所有参与者将在基线,6个月和1年访问时进行评估。除了在某些或全部访问中捐赠血液和CSF样本外,参与者还将接受临床,神经系统,定量运动,MRI评估。

对于给定参与者,同一研究人员应在可能的过程中进行整个研究的临床评估。

预计该研究将在启动以来的两年内完成入学,并在启动后3年内完成所有后续评估。

研究类型观察
学习规划观察模型:队列
时间观点:潜在
目标随访时间不提供
生物测量保留:没有DNA的样品
描述:

生物标志物分析将集中于测量血清和/或血浆中神经丝轻链(NFL)的水平,这是MSA中最有希望的血液生物标志物之一。

CSF的分析可能包括但不限于以下生物标志物:总α突触核蛋白,聚集的α突触核蛋白tau/磷酸化的tau,神经丝灯链,神经丝的重链链和儿茶酚胺(多巴胺,多巴胺,去甲肾上腺素,dopacac,dhpg)。

采样方法非概率样本
研究人群多系统萎缩
健康)状况多系统萎缩
干涉不提供
研究组/队列不提供
出版物 *不提供

*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符(NCT编号)的出版物。
招聘信息
招聘状况招募
估计入学人数
(提交:2020年6月25日)
50
原始估计注册与电流相同
估计学习完成日期2023年7月1日
估计的初级完成日期2023年7月1日(主要结果指标的最终数据收集日期)
资格标准

纳入标准:

- 1.能够理解研究的目的和风险,并提供签名和过时的知情同意书以及根据适用的隐私法规使用机密健康信息的授权2.诊断可能或可能的多重系统萎缩(MSA-P或MSA-- c)根据目前的共识诊断标准[8]。

3.年龄在40-80岁之间,预期的生存率至少为3岁(在调查员的看来)4。至少能够在有或没有帮助的情况下行走10米。5。愿意和参与所有研究程序的意愿和能力。 6.能够耐受性和无禁忌症的能力。 7.能够耐受性能的能力,没有禁忌症的CSF收集。禁忌CSF程序的参与者将获得参与研究的选择,并选择退出CSF集合。将努力确保至少有50%的研究患者接受CSF收集。

排除标准:

  • 1.存在上凝视麻痹。 2.已知的低温存在(即,闻到气味和检测气味的能力降低)。

    3.认知功能障碍的存在(定义为MOCA评分<20)。 4.严重依赖护理人员(UMSARS第IV部分的得分> 3,全球残疾),严重的吞咽损害(UMSARS I部分的得分≥3,问题第2部分)或频繁的跌倒(UMSARS部分的得分≥3我,问题8)基线。

    5.家族史或共Xia或帕金森氏症的已知遗传原因。 6.临床上显着的神经病。 7.幻​​觉不是由药物诱导的。 8.由研究者确定,在基线前90天内,不稳定的精神病,包括精神病,自杀意念或未经治疗的重大抑郁症

    9.历史或基线MRI结果显示出结构异常的证据,这可能会导致参与者的临床状态,而不是典型的MSA发现,或任何可能对参与者构成风险的发现。

    10.具有脑MRI的任何禁忌症(例如,起搏器; MRI不相容的动脉瘤夹,人造心脏瓣膜或其他金属异物;幽闭恐惧症在不需要一般麻醉等的情况下无法进行医学管理等)。

    11.瞬态缺血性发作或中风,或在基线前1年内无法解释的任何意识丧失

    12. MSA的任何脑部手术病史(例如,腹腔切开术,深脑刺激或胎儿组织移植)或聚焦超声治疗或神经调节程序的病史,包括但不限于经颅磁刺激(TMS)和经颅直接或交替电流刺激(TDC/TAC)在基线后90天内进行了。

感染风险13.人类免疫缺陷病毒或丙型肝炎病毒抗体的史。 14.慢性,复发或严重感染(例如,肺炎,败血病,复发性尿路感染),由研究者在第1天之前的8周内确定。

心血管15.不稳定的心绞痛心肌梗死心力衰竭' target='_blank'>慢性心力衰竭(纽约心脏协会3或4类),或在基线前1年内的临床显着传导异常(例如,不稳定的心房颤动)。

16.慢性,持续,不受控制的仰卧高血压(与体位性低血压的药理学治疗无关),这是由平均三种> 180 mmHg或基线> 110 mmHg的SBP读数的平均读数。

17.在接受药理学治疗的针对体位性低血压的参与者中,在第1天或第1天的3个月内,任何有记录的坐姿或站立的SBP读数≥180mmHg或DBP读数≥110mmHg)。

18.尽管医疗管理最佳,但严重的体位性低血压(在UMSARS第一部分中定义为≥3的得分,问题9)。

肿瘤学19.恶性疾病的病史,包括实体瘤和血液系统恶性肿瘤(除了基底细胞癌鳞状细胞癌外,这些细胞癌和鳞状细胞癌被完全切除并被认为至少在-1前12个月被认为是治愈的)。可能包括在-1天前5年以上的癌症的参与者。

代谢20.糖尿病控制较差,如在给药前3个月内对糖尿病药物的剂量调整(第1天)或基线糖化血红蛋白值≥8%。

高敏性21.研究人员确定的对麻醉剂的临床意义过敏,该麻醉剂将用于每个机构实践或碘的LP。

其他病史或健康状况22.任何临床上重要的内分泌,血液学,肝,免疫学,代谢,泌尿科,肺,神经系统,皮肤病学,肾脏缺血或其他主要疾病的病史,由研究人员确定。

23.在第1天前12周内的手术(由研究人员确定,除了较小的整容手术和次要牙科手术外)。

LP程序的任何禁忌症,包括但不限于:

24.腰椎的已知或怀疑结构异常,包括但不限于X射线,MRI或骨髓学证据,表明LP或附近的其他解剖因素在LP部位或附近,这是研究人员认为的。 ,可能会干扰LP的性能,使重复的​​LP困难或增加参与者程序的风险。

25.存在增加或不受控制的出血和/或出血风险的风险,这些风险无法最佳地管理,并且可能会使参与者处于术后或术后出血的风险增加。这些可能包括但不限于LP部位或附近的解剖因子(例如,血管异常,肿瘤或其他异常),已知的潜在疾病,是凝血级联,血小板功能或血小板计数(例如,血小板计数)冯·威勒布兰氏病,肝病)。

26.不愿或无法遵守本协议的要求。

27.调查人员认为,其他未指定的原因使参与者不适合入学。

性别/性别
有资格学习的男女:全部
年龄40年至80年(成人,老年人)
接受健康的志愿者不提供
联系人
联系人:马萨诸塞州何塞·马丁内斯212 263 2775 jose.martinez4@nyulangone.org
联系人:Lee-Ann Ligg 212 263 7225 lee-ann.lugg@nyulangone.org
列出的位置国家美国
删除了位置国家
管理信息
NCT编号NCT04450992
其他研究ID编号S19-01846
有数据监测委员会
美国FDA调节的产品
研究美国FDA调节的药物:
研究美国FDA调节的设备产品:
IPD共享声明
计划共享IPD:
计划描述:仅将识别的编码数据与其他研究人员共享
责任方何塞·阿尔贝托·帕尔玛·卡拉索(Jose Alberto Palma Carazo)
研究赞助商NYU Langone Health
合作者不提供
调查人员
首席研究员: Jose-Alberto Palma,医学博士纽约大学医学院
PRS帐户NYU Langone Health
验证日期2021年6月