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出境医 / 临床实验 / Epidiolex在Sturge-Weber综合征中的新型认知治疗靶标

Epidiolex在Sturge-Weber综合征中的新型认知治疗靶标

研究描述
简要摘要:
这项研究的目的是更好地了解大麻二酚(CBD/ Epidiolex)的实用性,以改善Sturge-Weber综合征(SWS)认知障碍的治疗。

病情或疾病 干预/治疗阶段
Sturge-Weber综合征药物:大麻二酚阶段2

详细说明:
研究人员希望在这项开放标签研究中了解用于治疗SWS认知障碍的药物级CBD的实用性。第一阶段试验的轶事证据调查了CBD在医学上难治性癫痫发作的使用表明CBD可能对认知,情绪和行为有益作用。研究人员假设CBD/ Epidiolex将改善SWS脑功能,从而改善认知功能,社交相互作用,情绪,运动功能和行为以及减少偏头痛。这是10名受试者的Epidiolex的开放标签前瞻性口服药物试验。评估将在基线时进行,并在研究药物6个月后重复进行。
学习规划
研究信息的布局表
研究类型介入(临床试验)
估计入学人数 10名参与者
分配: N/A。
干预模型:单组分配
掩蔽:无(打开标签)
主要意图:治疗
官方标题: Epidiolex在Sturge-Weber综合征中的新型认知治疗靶标:II期试验
实际学习开始日期 2019年10月14日
估计的初级完成日期 2021年2月
估计 学习完成日期 2021年4月
武器和干预措施
手臂 干预/治疗
实验:大麻二酚/ epidiolex
所有受试者都将接受每天两次在家中服用的实验性附子(大麻二酚)口服溶液,并将在门诊治疗。除非受试者选择参加研究的扩展阶段,否Sturge-Weber综合征患者的认知障碍。
药物:大麻二酚
治疗的起始将以两次分剂剂量给予5 mg/kg/天开始。剂量将在7天后增加5 mg/kg/天,然后每7天增加5 mg/kg/天,至最大剂量为20 mg/kg/day。
其他名称:
  • Epidiolex
  • CBD

结果措施
主要结果指标
  1. 更改列表排序工作内存[时间范围:6个月]
    使用NIH工具箱的列表分类工作记忆测试将收集有关认知功能的数据。将收集有关工作记忆性能的数据,该数据将转换为从0到100的T评分,其中较高的T评分表明性能更好。数据将在基线和6个月的研究药物后收集。列表分类工作记忆测试的结果度量将是研究药物相对于基线的6个月的T评分之间的显着差异


次要结果度量
  1. 图片词汇更改[时间范围:6个月]
    使用NIH工具箱的图片词汇子测验将收集有关认知功能的数据。单个单词通过音频文件显示,并同时与4个概念的对象,操作和/或描述的屏幕图像配对。任务是选择与口语相匹配的图片。任务的性能将转换为从0到100的T评分,其中较高的T分数表明性能更好。数据将在低音线和6个月的研究药物上收集。图片词汇的结果度量将是与基线相对于基线的6个月的T评分之间的显着差异。

  2. 癫痫发作频率的变化[时间范围:6个月]
    在预处理基线和六个月后,通过癫痫发作得分的癫痫发作频率变化。

  3. 偏头痛严重程度的变化[时间范围:6个月]
    偏头痛严重程度的数据将使用患者对标准六分制的问题的反应收集。将收集有关事件频率的数据(例如,挫败感,日常活动的表现)将转变为从0到100的分数,其中较高的分数表明偏头痛的严重程度较小。数据将在基线和6个月的研究药物后收集。偏头痛严重程度的结果度量将是研究药物相对于基线的六个月的变化百分比。

  4. 变化的房屋分类分数[时间范围:6个月]
    有关运动功能的数据将使用修改后的房屋分类收集。将收集有关使用受试者的非主导手完成任务的能力,该数据将转换为1至8和0到32的分数,其中较高的分数表明更好的运动功能。数据将在基线和6个月的研究药物后收集。改性房屋分类的结果度量将是研究药物相对于基线的六个月的变化百分比。

  5. Erhardt发育前评估评分的变化[时间范围:6个月]
    将使用Erhardt发育前评估收集有关运动功能的数据。数据将收集到每只手完成任务的能力上,这将被评为年龄等效的任务绩效(以几个月)。更高的分数表明运动功能更好。数据将在基线和6个月的研究药物后收集。 Erhardt发育前评估的结果度量将是研究药物相对于基线的六个月的变化百分比。

  6. 儿科评估的变化残疾库存计算机调整测试分数[时间范围:6个月]
    将使用残疾库存计算机改编测试的儿科评估来收集有关运动功能的数据。将收集有关该受试者完成日常活动,流动性和社交/认知活动的任务的能力的数据。数据将转换为20到80的缩放分数,其中较高的分数表明运动功能更好。数据将在基线和6个月的研究药物后收集。残疾库存计算机改编测试的小儿评估的结果度量将是研究药物相对于基线的六个月的变化百分比。

  7. 更改Abilhand分数[时间范围:6个月]
    将使用Abilhand问卷收集有关运动功能的数据,这是对上肢障碍的成年人的手动能力的度量。将收集有关受试者完成涉及上肢的日常活动的能力的数据。数据将被转换为logit,一个线性单元,表达了完成任务的患者成功的几率。更高的分数表明运动功能更好。数据将在基线和6个月的研究药物后收集。 Abilhand的结果度量将是研究药物相对于基线的六个月的变化百分比。

  8. Wechsler Intelligence量表的更改儿童,第五版(WISC-V)[时间范围:6个月]
    认知功能的数据将使用儿童的Wechsler智能量表(WISC-V)收集。数据将收集在工作内存和处理速度性能上,该数据将转换为从0到100的T评分,其中较高的T评分表明性能更好。数据将在基线和6个月的研究药物中收集。 Wechsler智力量表的结果度量是第五版(WISC-V)将是T评分与基线相对于基线的6个月的T评分之间的显着差异。

  9. 神经学质量的变化(神经QOL)[时间范围:6个月]
    使用NIH工具箱的生活质量量表将收集有关认知功能的数据。有关事件频率的数据(例如遗忘学业)将被收集并转换为从0到100的T评分,其中较高的T分数表明更好的认知功能。数据将在基线和6个月的研究药物中收集。神经系统质量的结果度量将是研究药物相对于基线的6个月的T评分之间的显着差异。

  10. 行为等级功能的行为评级清单,第二版(简短2)[时间范围:6个月]
    执行功能的数据将使用执行功能的行为评级清单,第二版。有关事件频率的数据(例如,很容易变得沮丧)将被收集并转变为从0到100的T评分,其中较高的分数表明执行功能的损害更大。数据将在基线和6个月的研究药物中收集。执行功能的行为评级清单的结果度量将是研究药物相对于基线的6个月的T评分之间的显着差异。

  11. 社会响应量表的变化,第二版(SRS-2)[时间范围:6个月]
    有关社会功能的数据将使用社会响应量表秒版(SRS-2)收集。有关孩子在自然情节中参与情感适当的社交互动能力的数据将被收集,并将其转变为从0到100的T评分,其中较高的分数表明社会功能的损害更大。数据将在基线和6个月的研究药物中收集。社会响应量表的结果度量将是与基线相对于基线的6个月的T评分之间的显着差异。

  12. 儿童行为评估系统的变化,第三版(BASC-3)[时间范围:6个月]
    第三版(BASC-3),将使用儿童行为评估系统收集有关行为功能的数据。有关行为频率的数据(例如,避免眼神接触)将被收集并转化为从0到100的T评分,其中较高的分数表明特定行为的强度。数据将在基线和6个月的研究药物中收集。儿童行为评估系统的结果度量将是从研究药物的6个月与基线相对于基线的T评分之间的显着差异。

  13. 改变焦虑症' target='_blank'>儿童焦虑症的屏幕(害怕)[时间范围:6个月]
    将使用有关焦虑症' target='_blank'>儿童焦虑症相关疾病的屏幕(害怕)收集焦虑数据。关于陈述的真实性的数据(例如,我是紧张的)将被收集并转化为从0到82的分数,其中较高的分数表明焦虑较大。数据将在基线和6个月的研究药物中收集。焦虑症' target='_blank'>儿童焦虑症相关疾病筛查的结果度量(恐惧)将是从研究药物的6个月而变化的百分比。

  14. 儿童期癫痫问卷的生活质量变化(QOLCE-55)[时间范围:6个月]
    生活质量的数据将使用儿童癫痫问卷中的生活质量(QOLCE-55)收集。有关事件频率的数据(例如,集中精力在任务上)将被收集并转变为从0到100的分数,其中较高的分数反映了更好的生活质量。数据将在基线和6个月的研究药物中收集。儿童期癫痫问卷中生活质量的结果度量将是从研究药物的6个月而不是基线的分数变化。

  15. Epidiolex的安全性[时间范围:6个月]
    Epidiolex的安全将通过研究药物导致的不良事件和严重的不良事件来衡量。

  16. Neuroscore的变化[时间范围:6个月]
    将使用神经科目收集神经功能的数据。关于癫痫发作频率,偏瘫程度,视野削减的评估以及认知功能程度的数据,将转变为0分为0到15,其中较高的分数表明神经系统功能较差。数据将在基线和6个月的研究药物中收集。 Neuroscore的结果度量将是从研究药物到基线的6个月的分数变化百分比。

  17. 港口葡萄酒胎记得分的变化[时间范围:6个月]
    面部端口葡萄酒胎记的数据将使用Port-Wine胎记评分收集。将收集有关面部覆盖的脸部百分比,胎记厚度以及胎记颜色的黑暗的数据,并将其转换为0分为0到43的分数,其中较高的分数表明涉及更大的严重性和更大的表面积。数据将在基线和6个月的研究药物中收集。港口葡萄酒胎记评分的结果度量将是从研究药物到基线的6个月分数的变化百分比。


资格标准
有资格信息的布局表
有资格学习的年龄: 3年至50岁(儿童,成人)
有资格学习的男女:全部
接受健康的志愿者:
标准

纳入标准:在神经影像学上定义的Sturge-Weber综合征脑受累的参与者(n = 10名受试者,男性和女性,3至50岁),以下是:

  • 认知障碍定义为筛查时大于或等于2的认知神经障碍。
  • 抗癫痫药,情绪或行为药物(如果在稳定剂量下)至少在入学前4周。
  • 如果存在,则VN必须在入学前至少3个月内保持稳定设置。
  • 如果在生酮或阿特金斯饮食上,则必须在入学前至少保持稳定比例3个月。
  • 只要满足上述纳入标准,就可以考虑在任何时候未能达到延续标准和提早提早撤回的受试者。 PI和赞助商的确定是否重新注册将逐案进行。在旧主题ID下进行最后的断奶后随访访问后的4周不早于4周。
  • 从患者或患者的法律代表获得的书面知情同意书必须在开始治疗之前获得。

排除标准:

  • 随机分组时患有任何严重和/或不受控制的医疗状况的患者,例如:

    1. 肝病,例如肝硬化,肝脏疾病代理和慢性肝炎(即可量化的HBV-DNA和/或阳性HBSAG,可量化的HCV-RNA)
    2. 禁食血糖大于1.5所定义的不受控制的糖尿病
    3. 活动(急性或慢性)或不受控制的严重感染
    4. 活跃的,出血的核心
  • 在进行研究后4周内进行了重大手术或重大损伤的患者,尚未从任何重大手术的副作用(定义为需要全身麻醉的副作用)中恢复过来的患者,或者在此期间可能需要进行大手术的患者学习。
  • 在筛查前的4周内开始或停止癫痫发作,情绪或行为药物的患者。
  • 在研究入学前4周内,先前使用任何研究药物治疗或使用任何其他大麻产品。
  • 有不符合医疗方案或被认为可能不可靠或将无法完成整个研究的患者。这包括那些接受寄养的人,或那些无法进行后续任命,与主要研究人员保持密切联系的人,或完成所有必要的研究以维持安全。
  • 怀孕或护理(哺乳)妇女,在受孕后妊娠定义为女性状态,直到妊娠终止,通过HCG实验室阳性测试证实。
联系人和位置

联系人
位置联系人的布局表
联系人:Lindsay Smegal,BS 443-923-9127 smegal@kennedykrieger.org
联系人:Alison J Sebold,BS 443-923-9569 sebold@kennedykrieger.org

位置
布局表以获取位置信息
美国马里兰州
肯尼迪·克里格学院招募
美国马里兰州巴尔的摩,21205
联系人:Lindsay Smegal,BS 443-923-9127 smegal@kennedykrieger.org
联系人:Alison J Sebold,BS 443-923-9569 sebold@kennedykrieger.org
首席研究员:医学博士Anne M Comi
赞助商和合作者
医学博士Anne Comi
GW Pharmaceuticals Ltd.
Faneca 66基金会
调查人员
调查员信息的布局表
首席研究员:医学博士Anne M Comi肯尼迪·克里格(Kennedy Krieger,Inc。)的Hugo W. Moser研究所
追踪信息
首先提交的日期ICMJE 2019年10月10日
第一个发布日期icmje 2020年6月25日
上次更新发布日期2020年6月25日
实际学习开始日期ICMJE 2019年10月14日
估计的初级完成日期2021年2月(主要结果度量的最终数据收集日期)
当前的主要结果度量ICMJE
(提交:2020年6月22日)
更改列表排序工作内存[时间范围:6个月]
使用NIH工具箱的列表分类工作记忆测试将收集有关认知功能的数据。将收集有关工作记忆性能的数据,该数据将转换为从0到100的T评分,其中较高的T评分表明性能更好。数据将在基线和6个月的研究药物后收集。列表分类工作记忆测试的结果度量将是研究药物相对于基线的6个月的T评分之间的显着差异
原始主要结果措施ICMJE与电流相同
改变历史没有发布更改
当前的次要结果度量ICMJE
(提交:2020年6月22日)
  • 图片词汇更改[时间范围:6个月]
    使用NIH工具箱的图片词汇子测验将收集有关认知功能的数据。单个单词通过音频文件显示,并同时与4个概念的对象,操作和/或描述的屏幕图像配对。任务是选择与口语相匹配的图片。任务的性能将转换为从0到100的T评分,其中较高的T分数表明性能更好。数据将在低音线和6个月的研究药物上收集。图片词汇的结果度量将是与基线相对于基线的6个月的T评分之间的显着差异。
  • 癫痫发作频率的变化[时间范围:6个月]
    在预处理基线和六个月后,通过癫痫发作得分的癫痫发作频率变化。
  • 偏头痛严重程度的变化[时间范围:6个月]
    偏头痛严重程度的数据将使用患者对标准六分制的问题的反应收集。将收集有关事件频率的数据(例如,挫败感,日常活动的表现)将转变为从0到100的分数,其中较高的分数表明偏头痛的严重程度较小。数据将在基线和6个月的研究药物后收集。偏头痛严重程度的结果度量将是研究药物相对于基线的六个月的变化百分比。
  • 变化的房屋分类分数[时间范围:6个月]
    有关运动功能的数据将使用修改后的房屋分类收集。将收集有关使用受试者的非主导手完成任务的能力,该数据将转换为1至8和0到32的分数,其中较高的分数表明更好的运动功能。数据将在基线和6个月的研究药物后收集。改性房屋分类的结果度量将是研究药物相对于基线的六个月的变化百分比。
  • Erhardt发育前评估评分的变化[时间范围:6个月]
    将使用Erhardt发育前评估收集有关运动功能的数据。数据将收集到每只手完成任务的能力上,这将被评为年龄等效的任务绩效(以几个月)。更高的分数表明运动功能更好。数据将在基线和6个月的研究药物后收集。 Erhardt发育前评估的结果度量将是研究药物相对于基线的六个月的变化百分比。
  • 儿科评估的变化残疾库存计算机调整测试分数[时间范围:6个月]
    将使用残疾库存计算机改编测试的儿科评估来收集有关运动功能的数据。将收集有关该受试者完成日常活动,流动性和社交/认知活动的任务的能力的数据。数据将转换为20到80的缩放分数,其中较高的分数表明运动功能更好。数据将在基线和6个月的研究药物后收集。残疾库存计算机改编测试的小儿评估的结果度量将是研究药物相对于基线的六个月的变化百分比。
  • 更改Abilhand分数[时间范围:6个月]
    将使用Abilhand问卷收集有关运动功能的数据,这是对上肢障碍的成年人的手动能力的度量。将收集有关受试者完成涉及上肢的日常活动的能力的数据。数据将被转换为logit,一个线性单元,表达了完成任务的患者成功的几率。更高的分数表明运动功能更好。数据将在基线和6个月的研究药物后收集。 Abilhand的结果度量将是研究药物相对于基线的六个月的变化百分比。
  • Wechsler Intelligence量表的更改儿童,第五版(WISC-V)[时间范围:6个月]
    认知功能的数据将使用儿童的Wechsler智能量表(WISC-V)收集。数据将收集在工作内存和处理速度性能上,该数据将转换为从0到100的T评分,其中较高的T评分表明性能更好。数据将在基线和6个月的研究药物中收集。 Wechsler智力量表的结果度量是第五版(WISC-V)将是T评分与基线相对于基线的6个月的T评分之间的显着差异。
  • 神经学质量的变化(神经QOL)[时间范围:6个月]
    使用NIH工具箱的生活质量量表将收集有关认知功能的数据。有关事件频率的数据(例如遗忘学业)将被收集并转换为从0到100的T评分,其中较高的T分数表明更好的认知功能。数据将在基线和6个月的研究药物中收集。神经系统质量的结果度量将是研究药物相对于基线的6个月的T评分之间的显着差异。
  • 行为等级功能的行为评级清单,第二版(简短2)[时间范围:6个月]
    执行功能的数据将使用执行功能的行为评级清单,第二版。有关事件频率的数据(例如,很容易变得沮丧)将被收集并转变为从0到100的T评分,其中较高的分数表明执行功能的损害更大。数据将在基线和6个月的研究药物中收集。执行功能的行为评级清单的结果度量将是研究药物相对于基线的6个月的T评分之间的显着差异。
  • 社会响应量表的变化,第二版(SRS-2)[时间范围:6个月]
    有关社会功能的数据将使用社会响应量表秒版(SRS-2)收集。有关孩子在自然情节中参与情感适当的社交互动能力的数据将被收集,并将其转变为从0到100的T评分,其中较高的分数表明社会功能的损害更大。数据将在基线和6个月的研究药物中收集。社会响应量表的结果度量将是与基线相对于基线的6个月的T评分之间的显着差异。
  • 儿童行为评估系统的变化,第三版(BASC-3)[时间范围:6个月]
    第三版(BASC-3),将使用儿童行为评估系统收集有关行为功能的数据。有关行为频率的数据(例如,避免眼神接触)将被收集并转化为从0到100的T评分,其中较高的分数表明特定行为的强度。数据将在基线和6个月的研究药物中收集。儿童行为评估系统的结果度量将是从研究药物的6个月与基线相对于基线的T评分之间的显着差异。
  • 改变焦虑症' target='_blank'>儿童焦虑症的屏幕(害怕)[时间范围:6个月]
    将使用有关焦虑症' target='_blank'>儿童焦虑症相关疾病的屏幕(害怕)收集焦虑数据。关于陈述的真实性的数据(例如,我是紧张的)将被收集并转化为从0到82的分数,其中较高的分数表明焦虑较大。数据将在基线和6个月的研究药物中收集。焦虑症' target='_blank'>儿童焦虑症相关疾病筛查的结果度量(恐惧)将是从研究药物的6个月而变化的百分比。
  • 儿童期癫痫问卷的生活质量变化(QOLCE-55)[时间范围:6个月]
    生活质量的数据将使用儿童癫痫问卷中的生活质量(QOLCE-55)收集。有关事件频率的数据(例如,集中精力在任务上)将被收集并转变为从0到100的分数,其中较高的分数反映了更好的生活质量。数据将在基线和6个月的研究药物中收集。儿童期癫痫问卷中生活质量的结果度量将是从研究药物的6个月而不是基线的分数变化。
  • Epidiolex的安全性[时间范围:6个月]
    Epidiolex的安全将通过研究药物导致的不良事件和严重的不良事件来衡量。
  • Neuroscore的变化[时间范围:6个月]
    将使用神经科目收集神经功能的数据。关于癫痫发作频率,偏瘫程度,视野削减的评估以及认知功能程度的数据,将转变为0分为0到15,其中较高的分数表明神经系统功能较差。数据将在基线和6个月的研究药物中收集。 Neuroscore的结果度量将是从研究药物到基线的6个月的分数变化百分比。
  • 港口葡萄酒胎记得分的变化[时间范围:6个月]
    面部端口葡萄酒胎记的数据将使用Port-Wine胎记评分收集。将收集有关面部覆盖的脸部百分比,胎记厚度以及胎记颜色的黑暗的数据,并将其转换为0分为0到43的分数,其中较高的分数表明涉及更大的严重性和更大的表面积。数据将在基线和6个月的研究药物中收集。港口葡萄酒胎记评分的结果度量将是从研究药物到基线的6个月分数的变化百分比。
原始的次要结果措施ICMJE与电流相同
当前其他预先指定的结果指标不提供
原始其他预先指定的结果指标不提供
描述性信息
简短的标题ICMJE Epidiolex在Sturge-Weber综合征中的新型认知治疗靶标
官方标题ICMJE Epidiolex在Sturge-Weber综合征中的新型认知治疗靶标:II期试验
简要摘要这项研究的目的是更好地了解大麻二酚(CBD/ Epidiolex)的实用性,以改善Sturge-Weber综合征(SWS)认知障碍的治疗。
详细说明研究人员希望在这项开放标签研究中了解用于治疗SWS认知障碍的药物级CBD的实用性。第一阶段试验的轶事证据调查了CBD在医学上难治性癫痫发作的使用表明CBD可能对认知,情绪和行为有益作用。研究人员假设CBD/ Epidiolex将改善SWS脑功能,从而改善认知功能,社交相互作用,情绪,运动功能和行为以及减少偏头痛。这是10名受试者的Epidiolex的开放标签前瞻性口服药物试验。评估将在基线时进行,并在研究药物6个月后重复进行。
研究类型ICMJE介入
研究阶段ICMJE阶段2
研究设计ICMJE分配:N/A
干预模型:单一组分配
掩蔽:无(打开标签)
主要目的:治疗
条件ICMJE Sturge-Weber综合征
干预ICMJE药物:大麻二酚
治疗的起始将以两次分剂剂量给予5 mg/kg/天开始。剂量将在7天后增加5 mg/kg/天,然后每7天增加5 mg/kg/天,至最大剂量为20 mg/kg/day。
其他名称:
  • Epidiolex
  • CBD
研究臂ICMJE实验:大麻二酚/ epidiolex
所有受试者都将接受每天两次在家中服用的实验性附子(大麻二酚)口服溶液,并将在门诊治疗。除非受试者选择参加研究的扩展阶段,否Sturge-Weber综合征患者的认知障碍。
干预:药物:大麻二醇
出版物 *不提供

*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符(NCT编号)的出版物。
招聘信息
招聘状态ICMJE招募
估计注册ICMJE
(提交:2020年6月22日)
10
原始估计注册ICMJE与电流相同
估计的研究完成日期ICMJE 2021年4月
估计的初级完成日期2021年2月(主要结果度量的最终数据收集日期)
资格标准ICMJE

纳入标准:在神经影像学上定义的Sturge-Weber综合征脑受累的参与者(n = 10名受试者,男性和女性,3至50岁),以下是:

  • 认知障碍定义为筛查时大于或等于2的认知神经障碍。
  • 抗癫痫药,情绪或行为药物(如果在稳定剂量下)至少在入学前4周。
  • 如果存在,则VN必须在入学前至少3个月内保持稳定设置。
  • 如果在生酮或阿特金斯饮食上,则必须在入学前至少保持稳定比例3个月。
  • 只要满足上述纳入标准,就可以考虑在任何时候未能达到延续标准和提早提早撤回的受试者。 PI和赞助商的确定是否重新注册将逐案进行。在旧主题ID下进行最后的断奶后随访访问后的4周不早于4周。
  • 从患者或患者的法律代表获得的书面知情同意书必须在开始治疗之前获得。

排除标准:

  • 随机分组时患有任何严重和/或不受控制的医疗状况的患者,例如:

    1. 肝病,例如肝硬化,肝脏疾病代理和慢性肝炎(即可量化的HBV-DNA和/或阳性HBSAG,可量化的HCV-RNA)
    2. 禁食血糖大于1.5所定义的不受控制的糖尿病
    3. 活动(急性或慢性)或不受控制的严重感染
    4. 活跃的,出血的核心
  • 在进行研究后4周内进行了重大手术或重大损伤的患者,尚未从任何重大手术的副作用(定义为需要全身麻醉的副作用)中恢复过来的患者,或者在此期间可能需要进行大手术的患者学习。
  • 在筛查前的4周内开始或停止癫痫发作,情绪或行为药物的患者。
  • 在研究入学前4周内,先前使用任何研究药物治疗或使用任何其他大麻产品。
  • 有不符合医疗方案或被认为可能不可靠或将无法完成整个研究的患者。这包括那些接受寄养的人,或那些无法进行后续任命,与主要研究人员保持密切联系的人,或完成所有必要的研究以维持安全。
  • 怀孕或护理(哺乳)妇女,在受孕后妊娠定义为女性状态,直到妊娠终止,通过HCG实验室阳性测试证实。
性别/性别ICMJE
有资格学习的男女:全部
年龄ICMJE 3年至50岁(儿童,成人)
接受健康的志愿者ICMJE
联系ICMJE
联系人:Lindsay Smegal,BS 443-923-9127 smegal@kennedykrieger.org
联系人:Alison J Sebold,BS 443-923-9569 sebold@kennedykrieger.org
列出的位置国家ICMJE美国
删除了位置国家
管理信息
NCT编号ICMJE NCT04447846
其他研究ID编号ICMJE IRB00204427
有数据监测委员会是的
美国FDA调节的产品
研究美国FDA调节的药物:是的
研究美国FDA调节的设备产品:
从美国生产并出口的产品:是的
IPD共享语句ICMJE不提供
责任方肯尼迪·克里格(Kennedy Krieger,Inc。
研究赞助商ICMJE医学博士Anne Comi
合作者ICMJE
  • GW Pharmaceuticals Ltd.
  • Faneca 66基金会
研究人员ICMJE
首席研究员:医学博士Anne M Comi肯尼迪·克里格(Kennedy Krieger,Inc。)的Hugo W. Moser研究所
PRS帐户肯尼迪·克里格(Kennedy Krieger,Inc。)的Hugo W. Moser研究所
验证日期2020年6月

国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素
研究描述
简要摘要:
这项研究的目的是更好地了解大麻二酚(CBD/ Epidiolex)的实用性,以改善Sturge-Weber综合征(SWS)认知障碍的治疗。

病情或疾病 干预/治疗阶段
Sturge-Weber综合征药物:大麻二酚阶段2

详细说明:
研究人员希望在这项开放标签研究中了解用于治疗SWS认知障碍的药物级CBD的实用性。第一阶段试验的轶事证据调查了CBD在医学上难治性癫痫发作的使用表明CBD可能对认知,情绪和行为有益作用。研究人员假设CBD/ Epidiolex将改善SWS脑功能,从而改善认知功能,社交相互作用,情绪,运动功能和行为以及减少偏头痛。这是10名受试者的Epidiolex的开放标签前瞻性口服药物试验。评估将在基线时进行,并在研究药物6个月后重复进行。
学习规划
研究信息的布局表
研究类型介入(临床试验)
估计入学人数 10名参与者
分配: N/A。
干预模型:单组分配
掩蔽:无(打开标签)
主要意图:治疗
官方标题: Epidiolex在Sturge-Weber综合征中的新型认知治疗靶标:II期试验
实际学习开始日期 2019年10月14日
估计的初级完成日期 2021年2月
估计 学习完成日期 2021年4月
武器和干预措施
手臂 干预/治疗
实验:大麻二酚/ epidiolex
所有受试者都将接受每天两次在家中服用的实验性附子(大麻二酚)口服溶液,并将在门诊治疗。除非受试者选择参加研究的扩展阶段,否Sturge-Weber综合征患者的认知障碍。
药物:大麻二酚
治疗的起始将以两次分剂剂量给予5 mg/kg/天开始。剂量将在7天后增加5 mg/kg/天,然后每7天增加5 mg/kg/天,至最大剂量为20 mg/kg/day。
其他名称:

结果措施
主要结果指标
  1. 更改列表排序工作内存[时间范围:6个月]
    使用NIH工具箱的列表分类工作记忆测试将收集有关认知功能的数据。将收集有关工作记忆性能的数据,该数据将转换为从0到100的T评分,其中较高的T评分表明性能更好。数据将在基线和6个月的研究药物后收集。列表分类工作记忆测试的结果度量将是研究药物相对于基线的6个月的T评分之间的显着差异


次要结果度量
  1. 图片词汇更改[时间范围:6个月]
    使用NIH工具箱的图片词汇子测验将收集有关认知功能的数据。单个单词通过音频文件显示,并同时与4个概念的对象,操作和/或描述的屏幕图像配对。任务是选择与口语相匹配的图片。任务的性能将转换为从0到100的T评分,其中较高的T分数表明性能更好。数据将在低音线和6个月的研究药物上收集。图片词汇的结果度量将是与基线相对于基线的6个月的T评分之间的显着差异。

  2. 癫痫发作频率的变化[时间范围:6个月]
    在预处理基线和六个月后,通过癫痫发作得分的癫痫发作频率变化。

  3. 偏头痛严重程度的变化[时间范围:6个月]
    偏头痛严重程度的数据将使用患者对标准六分制的问题的反应收集。将收集有关事件频率的数据(例如,挫败感,日常活动的表现)将转变为从0到100的分数,其中较高的分数表明偏头痛的严重程度较小。数据将在基线和6个月的研究药物后收集。偏头痛严重程度的结果度量将是研究药物相对于基线的六个月的变化百分比。

  4. 变化的房屋分类分数[时间范围:6个月]
    有关运动功能的数据将使用修改后的房屋分类收集。将收集有关使用受试者的非主导手完成任务的能力,该数据将转换为1至8和0到32的分数,其中较高的分数表明更好的运动功能。数据将在基线和6个月的研究药物后收集。改性房屋分类的结果度量将是研究药物相对于基线的六个月的变化百分比。

  5. Erhardt发育前评估评分的变化[时间范围:6个月]
    将使用Erhardt发育前评估收集有关运动功能的数据。数据将收集到每只手完成任务的能力上,这将被评为年龄等效的任务绩效(以几个月)。更高的分数表明运动功能更好。数据将在基线和6个月的研究药物后收集。 Erhardt发育前评估的结果度量将是研究药物相对于基线的六个月的变化百分比。

  6. 儿科评估的变化残疾库存计算机调整测试分数[时间范围:6个月]
    将使用残疾库存计算机改编测试的儿科评估来收集有关运动功能的数据。将收集有关该受试者完成日常活动,流动性和社交/认知活动的任务的能力的数据。数据将转换为20到80的缩放分数,其中较高的分数表明运动功能更好。数据将在基线和6个月的研究药物后收集。残疾库存计算机改编测试的小儿评估的结果度量将是研究药物相对于基线的六个月的变化百分比。

  7. 更改Abilhand分数[时间范围:6个月]
    将使用Abilhand问卷收集有关运动功能的数据,这是对上肢障碍的成年人的手动能力的度量。将收集有关受试者完成涉及上肢的日常活动的能力的数据。数据将被转换为logit,一个线性单元,表达了完成任务的患者成功的几率。更高的分数表明运动功能更好。数据将在基线和6个月的研究药物后收集。 Abilhand的结果度量将是研究药物相对于基线的六个月的变化百分比。

  8. Wechsler Intelligence量表的更改儿童,第五版(WISC-V)[时间范围:6个月]
    认知功能的数据将使用儿童的Wechsler智能量表(WISC-V)收集。数据将收集在工作内存和处理速度性能上,该数据将转换为从0到100的T评分,其中较高的T评分表明性能更好。数据将在基线和6个月的研究药物中收集。 Wechsler智力量表的结果度量是第五版(WISC-V)将是T评分与基线相对于基线的6个月的T评分之间的显着差异。

  9. 神经学质量的变化(神经QOL)[时间范围:6个月]
    使用NIH工具箱的生活质量量表将收集有关认知功能的数据。有关事件频率的数据(例如遗忘学业)将被收集并转换为从0到100的T评分,其中较高的T分数表明更好的认知功能。数据将在基线和6个月的研究药物中收集。神经系统质量的结果度量将是研究药物相对于基线的6个月的T评分之间的显着差异。

  10. 行为等级功能的行为评级清单,第二版(简短2)[时间范围:6个月]
    执行功能的数据将使用执行功能的行为评级清单,第二版。有关事件频率的数据(例如,很容易变得沮丧)将被收集并转变为从0到100的T评分,其中较高的分数表明执行功能的损害更大。数据将在基线和6个月的研究药物中收集。执行功能的行为评级清单的结果度量将是研究药物相对于基线的6个月的T评分之间的显着差异。

  11. 社会响应量表的变化,第二版(SRS-2)[时间范围:6个月]
    有关社会功能的数据将使用社会响应量表秒版(SRS-2)收集。有关孩子在自然情节中参与情感适当的社交互动能力的数据将被收集,并将其转变为从0到100的T评分,其中较高的分数表明社会功能的损害更大。数据将在基线和6个月的研究药物中收集。社会响应量表的结果度量将是与基线相对于基线的6个月的T评分之间的显着差异。

  12. 儿童行为评估系统的变化,第三版(BASC-3)[时间范围:6个月]
    第三版(BASC-3),将使用儿童行为评估系统收集有关行为功能的数据。有关行为频率的数据(例如,避免眼神接触)将被收集并转化为从0到100的T评分,其中较高的分数表明特定行为的强度。数据将在基线和6个月的研究药物中收集。儿童行为评估系统的结果度量将是从研究药物的6个月与基线相对于基线的T评分之间的显着差异。

  13. 改变焦虑症' target='_blank'>焦虑症' target='_blank'>儿童焦虑症' target='_blank'>焦虑症的屏幕(害怕)[时间范围:6个月]
    将使用有关焦虑症' target='_blank'>焦虑症' target='_blank'>儿童焦虑症' target='_blank'>焦虑症相关疾病的屏幕(害怕)收集焦虑数据。关于陈述的真实性的数据(例如,我是紧张的)将被收集并转化为从0到82的分数,其中较高的分数表明焦虑较大。数据将在基线和6个月的研究药物中收集。焦虑症' target='_blank'>焦虑症' target='_blank'>儿童焦虑症' target='_blank'>焦虑症相关疾病筛查的结果度量(恐惧)将是从研究药物的6个月而变化的百分比。

  14. 儿童期癫痫问卷的生活质量变化(QOLCE-55)[时间范围:6个月]
    生活质量的数据将使用儿童癫痫问卷中的生活质量(QOLCE-55)收集。有关事件频率的数据(例如,集中精力在任务上)将被收集并转变为从0到100的分数,其中较高的分数反映了更好的生活质量。数据将在基线和6个月的研究药物中收集。儿童期癫痫问卷中生活质量的结果度量将是从研究药物的6个月而不是基线的分数变化。

  15. Epidiolex的安全性[时间范围:6个月]
    Epidiolex的安全将通过研究药物导致的不良事件和严重的不良事件来衡量。

  16. Neuroscore的变化[时间范围:6个月]
    将使用神经科目收集神经功能的数据。关于癫痫发作频率,偏瘫程度,视野削减的评估以及认知功能程度的数据,将转变为0分为0到15,其中较高的分数表明神经系统功能较差。数据将在基线和6个月的研究药物中收集。 Neuroscore的结果度量将是从研究药物到基线的6个月的分数变化百分比。

  17. 港口葡萄酒胎记得分的变化[时间范围:6个月]
    面部端口葡萄酒胎记的数据将使用Port-Wine胎记评分收集。将收集有关面部覆盖的脸部百分比,胎记厚度以及胎记颜色的黑暗的数据,并将其转换为0分为0到43的分数,其中较高的分数表明涉及更大的严重性和更大的表面积。数据将在基线和6个月的研究药物中收集。港口葡萄酒胎记评分的结果度量将是从研究药物到基线的6个月分数的变化百分比。


资格标准
有资格信息的布局表
有资格学习的年龄: 3年至50岁(儿童,成人)
有资格学习的男女:全部
接受健康的志愿者:
标准

纳入标准:在神经影像学上定义的Sturge-Weber综合征脑受累的参与者(n = 10名受试者,男性和女性,3至50岁),以下是:

  • 认知障碍定义为筛查时大于或等于2的认知神经障碍。
  • 抗癫痫药,情绪或行为药物(如果在稳定剂量下)至少在入学前4周。
  • 如果存在,则VN必须在入学前至少3个月内保持稳定设置。
  • 如果在生酮或阿特金斯饮食上,则必须在入学前至少保持稳定比例3个月。
  • 只要满足上述纳入标准,就可以考虑在任何时候未能达到延续标准和提早提早撤回的受试者。 PI和赞助商的确定是否重新注册将逐案进行。在旧主题ID下进行最后的断奶后随访访问后的4周不早于4周。
  • 从患者或患者的法律代表获得的书面知情同意书必须在开始治疗之前获得。

排除标准:

  • 随机分组时患有任何严重和/或不受控制的医疗状况的患者,例如:

    1. 肝病,例如肝硬化,肝脏疾病代理和慢性肝炎(即可量化的HBV-DNA和/或阳性HBSAG,可量化的HCV-RNA)
    2. 禁食血糖大于1.5所定义的不受控制的糖尿病
    3. 活动(急性或慢性)或不受控制的严重感染
    4. 活跃的,出血的核心
  • 在进行研究后4周内进行了重大手术或重大损伤的患者,尚未从任何重大手术的副作用(定义为需要全身麻醉的副作用)中恢复过来的患者,或者在此期间可能需要进行大手术的患者学习。
  • 在筛查前的4周内开始或停止癫痫发作,情绪或行为药物的患者。
  • 在研究入学前4周内,先前使用任何研究药物治疗或使用任何其他大麻产品。
  • 有不符合医疗方案或被认为可能不可靠或将无法完成整个研究的患者。这包括那些接受寄养的人,或那些无法进行后续任命,与主要研究人员保持密切联系的人,或完成所有必要的研究以维持安全。
  • 怀孕或护理(哺乳)妇女,在受孕后妊娠定义为女性状态,直到妊娠终止,通过HCG实验室阳性测试证实。
联系人和位置

联系人
位置联系人的布局表
联系人:Lindsay Smegal,BS 443-923-9127 smegal@kennedykrieger.org
联系人:Alison J Sebold,BS 443-923-9569 sebold@kennedykrieger.org

位置
布局表以获取位置信息
美国马里兰州
肯尼迪·克里格学院招募
美国马里兰州巴尔的摩,21205
联系人:Lindsay Smegal,BS 443-923-9127 smegal@kennedykrieger.org
联系人:Alison J Sebold,BS 443-923-9569 sebold@kennedykrieger.org
首席研究员:医学博士Anne M Comi
赞助商和合作者
医学博士Anne Comi
GW Pharmaceuticals Ltd.
Faneca 66基金会
调查人员
调查员信息的布局表
首席研究员:医学博士Anne M Comi肯尼迪·克里格(Kennedy Krieger,Inc。)的Hugo W. Moser研究所
追踪信息
首先提交的日期ICMJE 2019年10月10日
第一个发布日期icmje 2020年6月25日
上次更新发布日期2020年6月25日
实际学习开始日期ICMJE 2019年10月14日
估计的初级完成日期2021年2月(主要结果度量的最终数据收集日期)
当前的主要结果度量ICMJE
(提交:2020年6月22日)
更改列表排序工作内存[时间范围:6个月]
使用NIH工具箱的列表分类工作记忆测试将收集有关认知功能的数据。将收集有关工作记忆性能的数据,该数据将转换为从0到100的T评分,其中较高的T评分表明性能更好。数据将在基线和6个月的研究药物后收集。列表分类工作记忆测试的结果度量将是研究药物相对于基线的6个月的T评分之间的显着差异
原始主要结果措施ICMJE与电流相同
改变历史没有发布更改
当前的次要结果度量ICMJE
(提交:2020年6月22日)
  • 图片词汇更改[时间范围:6个月]
    使用NIH工具箱的图片词汇子测验将收集有关认知功能的数据。单个单词通过音频文件显示,并同时与4个概念的对象,操作和/或描述的屏幕图像配对。任务是选择与口语相匹配的图片。任务的性能将转换为从0到100的T评分,其中较高的T分数表明性能更好。数据将在低音线和6个月的研究药物上收集。图片词汇的结果度量将是与基线相对于基线的6个月的T评分之间的显着差异。
  • 癫痫发作频率的变化[时间范围:6个月]
    在预处理基线和六个月后,通过癫痫发作得分的癫痫发作频率变化。
  • 偏头痛严重程度的变化[时间范围:6个月]
    偏头痛严重程度的数据将使用患者对标准六分制的问题的反应收集。将收集有关事件频率的数据(例如,挫败感,日常活动的表现)将转变为从0到100的分数,其中较高的分数表明偏头痛的严重程度较小。数据将在基线和6个月的研究药物后收集。偏头痛严重程度的结果度量将是研究药物相对于基线的六个月的变化百分比。
  • 变化的房屋分类分数[时间范围:6个月]
    有关运动功能的数据将使用修改后的房屋分类收集。将收集有关使用受试者的非主导手完成任务的能力,该数据将转换为1至8和0到32的分数,其中较高的分数表明更好的运动功能。数据将在基线和6个月的研究药物后收集。改性房屋分类的结果度量将是研究药物相对于基线的六个月的变化百分比。
  • Erhardt发育前评估评分的变化[时间范围:6个月]
    将使用Erhardt发育前评估收集有关运动功能的数据。数据将收集到每只手完成任务的能力上,这将被评为年龄等效的任务绩效(以几个月)。更高的分数表明运动功能更好。数据将在基线和6个月的研究药物后收集。 Erhardt发育前评估的结果度量将是研究药物相对于基线的六个月的变化百分比。
  • 儿科评估的变化残疾库存计算机调整测试分数[时间范围:6个月]
    将使用残疾库存计算机改编测试的儿科评估来收集有关运动功能的数据。将收集有关该受试者完成日常活动,流动性和社交/认知活动的任务的能力的数据。数据将转换为20到80的缩放分数,其中较高的分数表明运动功能更好。数据将在基线和6个月的研究药物后收集。残疾库存计算机改编测试的小儿评估的结果度量将是研究药物相对于基线的六个月的变化百分比。
  • 更改Abilhand分数[时间范围:6个月]
    将使用Abilhand问卷收集有关运动功能的数据,这是对上肢障碍的成年人的手动能力的度量。将收集有关受试者完成涉及上肢的日常活动的能力的数据。数据将被转换为logit,一个线性单元,表达了完成任务的患者成功的几率。更高的分数表明运动功能更好。数据将在基线和6个月的研究药物后收集。 Abilhand的结果度量将是研究药物相对于基线的六个月的变化百分比。
  • Wechsler Intelligence量表的更改儿童,第五版(WISC-V)[时间范围:6个月]
    认知功能的数据将使用儿童的Wechsler智能量表(WISC-V)收集。数据将收集在工作内存和处理速度性能上,该数据将转换为从0到100的T评分,其中较高的T评分表明性能更好。数据将在基线和6个月的研究药物中收集。 Wechsler智力量表的结果度量是第五版(WISC-V)将是T评分与基线相对于基线的6个月的T评分之间的显着差异。
  • 神经学质量的变化(神经QOL)[时间范围:6个月]
    使用NIH工具箱的生活质量量表将收集有关认知功能的数据。有关事件频率的数据(例如遗忘学业)将被收集并转换为从0到100的T评分,其中较高的T分数表明更好的认知功能。数据将在基线和6个月的研究药物中收集。神经系统质量的结果度量将是研究药物相对于基线的6个月的T评分之间的显着差异。
  • 行为等级功能的行为评级清单,第二版(简短2)[时间范围:6个月]
    执行功能的数据将使用执行功能的行为评级清单,第二版。有关事件频率的数据(例如,很容易变得沮丧)将被收集并转变为从0到100的T评分,其中较高的分数表明执行功能的损害更大。数据将在基线和6个月的研究药物中收集。执行功能的行为评级清单的结果度量将是研究药物相对于基线的6个月的T评分之间的显着差异。
  • 社会响应量表的变化,第二版(SRS-2)[时间范围:6个月]
    有关社会功能的数据将使用社会响应量表秒版(SRS-2)收集。有关孩子在自然情节中参与情感适当的社交互动能力的数据将被收集,并将其转变为从0到100的T评分,其中较高的分数表明社会功能的损害更大。数据将在基线和6个月的研究药物中收集。社会响应量表的结果度量将是与基线相对于基线的6个月的T评分之间的显着差异。
  • 儿童行为评估系统的变化,第三版(BASC-3)[时间范围:6个月]
    第三版(BASC-3),将使用儿童行为评估系统收集有关行为功能的数据。有关行为频率的数据(例如,避免眼神接触)将被收集并转化为从0到100的T评分,其中较高的分数表明特定行为的强度。数据将在基线和6个月的研究药物中收集。儿童行为评估系统的结果度量将是从研究药物的6个月与基线相对于基线的T评分之间的显着差异。
  • 改变焦虑症' target='_blank'>焦虑症' target='_blank'>儿童焦虑症' target='_blank'>焦虑症的屏幕(害怕)[时间范围:6个月]
    将使用有关焦虑症' target='_blank'>焦虑症' target='_blank'>儿童焦虑症' target='_blank'>焦虑症相关疾病的屏幕(害怕)收集焦虑数据。关于陈述的真实性的数据(例如,我是紧张的)将被收集并转化为从0到82的分数,其中较高的分数表明焦虑较大。数据将在基线和6个月的研究药物中收集。焦虑症' target='_blank'>焦虑症' target='_blank'>儿童焦虑症' target='_blank'>焦虑症相关疾病筛查的结果度量(恐惧)将是从研究药物的6个月而变化的百分比。
  • 儿童期癫痫问卷的生活质量变化(QOLCE-55)[时间范围:6个月]
    生活质量的数据将使用儿童癫痫问卷中的生活质量(QOLCE-55)收集。有关事件频率的数据(例如,集中精力在任务上)将被收集并转变为从0到100的分数,其中较高的分数反映了更好的生活质量。数据将在基线和6个月的研究药物中收集。儿童期癫痫问卷中生活质量的结果度量将是从研究药物的6个月而不是基线的分数变化。
  • Epidiolex的安全性[时间范围:6个月]
    Epidiolex的安全将通过研究药物导致的不良事件和严重的不良事件来衡量。
  • Neuroscore的变化[时间范围:6个月]
    将使用神经科目收集神经功能的数据。关于癫痫发作频率,偏瘫程度,视野削减的评估以及认知功能程度的数据,将转变为0分为0到15,其中较高的分数表明神经系统功能较差。数据将在基线和6个月的研究药物中收集。 Neuroscore的结果度量将是从研究药物到基线的6个月的分数变化百分比。
  • 港口葡萄酒胎记得分的变化[时间范围:6个月]
    面部端口葡萄酒胎记的数据将使用Port-Wine胎记评分收集。将收集有关面部覆盖的脸部百分比,胎记厚度以及胎记颜色的黑暗的数据,并将其转换为0分为0到43的分数,其中较高的分数表明涉及更大的严重性和更大的表面积。数据将在基线和6个月的研究药物中收集。港口葡萄酒胎记评分的结果度量将是从研究药物到基线的6个月分数的变化百分比。
原始的次要结果措施ICMJE与电流相同
当前其他预先指定的结果指标不提供
原始其他预先指定的结果指标不提供
描述性信息
简短的标题ICMJE Epidiolex在Sturge-Weber综合征中的新型认知治疗靶标
官方标题ICMJE Epidiolex在Sturge-Weber综合征中的新型认知治疗靶标:II期试验
简要摘要这项研究的目的是更好地了解大麻二酚(CBD/ Epidiolex)的实用性,以改善Sturge-Weber综合征(SWS)认知障碍的治疗。
详细说明研究人员希望在这项开放标签研究中了解用于治疗SWS认知障碍的药物级CBD的实用性。第一阶段试验的轶事证据调查了CBD在医学上难治性癫痫发作的使用表明CBD可能对认知,情绪和行为有益作用。研究人员假设CBD/ Epidiolex将改善SWS脑功能,从而改善认知功能,社交相互作用,情绪,运动功能和行为以及减少偏头痛。这是10名受试者的Epidiolex的开放标签前瞻性口服药物试验。评估将在基线时进行,并在研究药物6个月后重复进行。
研究类型ICMJE介入
研究阶段ICMJE阶段2
研究设计ICMJE分配:N/A
干预模型:单一组分配
掩蔽:无(打开标签)
主要目的:治疗
条件ICMJE Sturge-Weber综合征
干预ICMJE药物:大麻二酚
治疗的起始将以两次分剂剂量给予5 mg/kg/天开始。剂量将在7天后增加5 mg/kg/天,然后每7天增加5 mg/kg/天,至最大剂量为20 mg/kg/day。
其他名称:
研究臂ICMJE实验:大麻二酚/ epidiolex
所有受试者都将接受每天两次在家中服用的实验性附子(大麻二酚)口服溶液,并将在门诊治疗。除非受试者选择参加研究的扩展阶段,否Sturge-Weber综合征患者的认知障碍。
干预:药物:大麻二醇
出版物 *不提供

*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符(NCT编号)的出版物。
招聘信息
招聘状态ICMJE招募
估计注册ICMJE
(提交:2020年6月22日)
10
原始估计注册ICMJE与电流相同
估计的研究完成日期ICMJE 2021年4月
估计的初级完成日期2021年2月(主要结果度量的最终数据收集日期)
资格标准ICMJE

纳入标准:在神经影像学上定义的Sturge-Weber综合征脑受累的参与者(n = 10名受试者,男性和女性,3至50岁),以下是:

  • 认知障碍定义为筛查时大于或等于2的认知神经障碍。
  • 抗癫痫药,情绪或行为药物(如果在稳定剂量下)至少在入学前4周。
  • 如果存在,则VN必须在入学前至少3个月内保持稳定设置。
  • 如果在生酮或阿特金斯饮食上,则必须在入学前至少保持稳定比例3个月。
  • 只要满足上述纳入标准,就可以考虑在任何时候未能达到延续标准和提早提早撤回的受试者。 PI和赞助商的确定是否重新注册将逐案进行。在旧主题ID下进行最后的断奶后随访访问后的4周不早于4周。
  • 从患者或患者的法律代表获得的书面知情同意书必须在开始治疗之前获得。

排除标准:

  • 随机分组时患有任何严重和/或不受控制的医疗状况的患者,例如:

    1. 肝病,例如肝硬化,肝脏疾病代理和慢性肝炎(即可量化的HBV-DNA和/或阳性HBSAG,可量化的HCV-RNA)
    2. 禁食血糖大于1.5所定义的不受控制的糖尿病
    3. 活动(急性或慢性)或不受控制的严重感染
    4. 活跃的,出血的核心
  • 在进行研究后4周内进行了重大手术或重大损伤的患者,尚未从任何重大手术的副作用(定义为需要全身麻醉的副作用)中恢复过来的患者,或者在此期间可能需要进行大手术的患者学习。
  • 在筛查前的4周内开始或停止癫痫发作,情绪或行为药物的患者。
  • 在研究入学前4周内,先前使用任何研究药物治疗或使用任何其他大麻产品。
  • 有不符合医疗方案或被认为可能不可靠或将无法完成整个研究的患者。这包括那些接受寄养的人,或那些无法进行后续任命,与主要研究人员保持密切联系的人,或完成所有必要的研究以维持安全。
  • 怀孕或护理(哺乳)妇女,在受孕后妊娠定义为女性状态,直到妊娠终止,通过HCG实验室阳性测试证实。
性别/性别ICMJE
有资格学习的男女:全部
年龄ICMJE 3年至50岁(儿童,成人)
接受健康的志愿者ICMJE
联系ICMJE
联系人:Lindsay Smegal,BS 443-923-9127 smegal@kennedykrieger.org
联系人:Alison J Sebold,BS 443-923-9569 sebold@kennedykrieger.org
列出的位置国家ICMJE美国
删除了位置国家
管理信息
NCT编号ICMJE NCT04447846
其他研究ID编号ICMJE IRB00204427
有数据监测委员会是的
美国FDA调节的产品
研究美国FDA调节的药物:是的
研究美国FDA调节的设备产品:
从美国生产并出口的产品:是的
IPD共享语句ICMJE不提供
责任方肯尼迪·克里格(Kennedy Krieger,Inc。
研究赞助商ICMJE医学博士Anne Comi
合作者ICMJE
  • GW Pharmaceuticals Ltd.
  • Faneca 66基金会
研究人员ICMJE
首席研究员:医学博士Anne M Comi肯尼迪·克里格(Kennedy Krieger,Inc。)的Hugo W. Moser研究所
PRS帐户肯尼迪·克里格(Kennedy Krieger,Inc。)的Hugo W. Moser研究所
验证日期2020年6月

国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素