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出境医 / 临床实验 / 鞭毛瘤对预防非高 - 抗敏能血管性水肿的长期安全性和有效性的长期安全性和有效性的研究

鞭毛瘤对预防非高 - 抗敏能血管性水肿的长期安全性和有效性的长期安全性和有效性的研究

研究描述
简要摘要:
这项研究的目的是评估重复皮下(SC)在青少年和成年人中施用lanadelumab的长期安全性和功效,并具有正常的C1抑制剂,他们完成了研究SHP643-303(NCT04206605)的正常C1抑制剂。

病情或疾病 干预/治疗阶段
血管性水肿药物:lanadelumab阶段3

详细说明:
这项研究包括26周的治疗期(第0天到第182天)和2周的随访期。在研究SHP643-303(NCT04206605)的第182天完成双盲治疗期的参与者将参加这项扩展研究。
学习规划
研究信息的布局表
研究类型介入(临床试验)
估计入学人数 75名参与者
分配: N/A。
干预模型:单组分配
掩蔽:无(打开标签)
主要意图:治疗
官方标题:一项开放标签研究,以评估lanadelumab的长期安全性和有效性,以防止与正常C1抑制剂(C1-INH)的非齐敏能血管性水肿急性发作
实际学习开始日期 2021年2月5日
估计的初级完成日期 2023年8月30日
估计 学习完成日期 2023年8月30日
武器和干预措施
手臂 干预/治疗
实验:Lanadelumab
来自SHP643-303(NCT04206605)的滚动参与者将在预填充的注射液(SC)中获得300毫克(MG)的LANADELUMAB溶液(SC),持续26周(Q2W)或每4周(Q4周),如果在SHP643----643----SHEP643---643---WHING中得到良好控制,则303(NCT04206605),最多13剂。
药物:lanadelumab
一旦Q2W或Q4W连续26周,滚动参与者将在PFS SC注射中获得300毫克的LANADELUMAB溶液。
其他名称:
  • DX-2930
  • SHP643
  • TAK-743

结果措施
主要结果指标
  1. 接受治疗的不良事件的参与者人数(TEAE)[时间范围:从研究开始到随访(第196天)]
    TEAE定义为在使用研究产品或药物的治疗开始或在接触研究产品或药物产品后强度或频率恶化的任何现有事件开始治疗时或出现的任何事件。 SAE是体征,症状或结局的任何不愉快的临床表现(无论是否与研究产品有关,无论是否与研究产品有关,无论是否有剂量:死亡的结果,威胁生命,需要住院住院或住院延长,都会导致持久或严重的残疾导致/无能为力,先天性异常/先天缺陷,一个重要的医疗事件。AESI将包括超敏反应,凝血无序的事件,例如出血AESI,ASSIFECULABLE AESI。将评估包括AESI和SAE在内的TEAES的参与者。


次要结果度量
  1. 在第0天到第182天的治疗期间,研究员确认的血管水肿攻击数量[时间范围:第0天至第182天]
    血管性水肿的攻击定义为与以下至少1个位置相符的症状或迹象:外周血管性水肿(皮肤肿胀涉及四肢,脸,颈部,躯干和/或生殖区域),腹部血管性(腹部血管性)疼痛,有或没有腹部伸展,恶心,呕吐或腹泻),喉血管性水肿(Stridor,呼吸困难呼吸困难,难以说话,吞咽,喉咙拧紧或肿胀舌头,palete,palete,palate,uvula或larynx)。在第0天至第182天的治疗期间,研究员确认的血管性水肿的数量将被评估。

  2. 在第0天至第182天的治疗期间,中度或重度血管性水肿的数量[时间范围:第0天至第182天]
    血管性水肿攻击的总体严重程度将由位点使用以下定义确定:轻度(瞬态或轻度不适),中度(活动的轻度至中度限制),严重(活动的明显限制)。在第0天至第182天的治疗期间,中度或重度血管性水肿的数量将被评估。

  3. 在第0天到第182天的治疗期间,高多发性血管性水肿的数量[时间范围:第0天至第182天]
    高发病性血管性水肿的攻击被定义为具有以下至少1个特征的任何攻击:严重,住院的结果(观察的住院均小于(<)24小时),血液动力学意义重大(收缩压小于90,小于90,需要静脉(IV)水合,或与晕厥或附近的晕厥相关)或喉。将评估第0天至第182天的治疗期间的高多发性血管性水肿攻击数量。

  4. LANADELUMAB的药代动力学(PK)血浆浓度[时间范围:第0、84、140和182天]
    将评估腺elumab的药代动力学血浆浓度。

  5. 等离子体Kallikrein(PKAL)活动[时间范围:第0、84、140和182天]
    血浆kallikrein活性将通过生物标志物裂解的高分子量算力(CHMWK)的生物标志物,并具有因子XIIA激活水平来评估Lanadelumab的药效学。

  6. 血浆中具有阳性抗体抗体(ADA)的参与者数量[时间范围:第0、84、140和182天]
    将评估具有正ADA阳性的参与者的数量,包括评估血浆中中和抗体的参与者。

  7. 血管水肿质量(AE-QOL)问卷[时间范围:第0、28、84、140和182天]
    AE-QOL问卷是一种自我管理的经过验证的工具,用于评估具有复发性血管性水肿(包括HAE)的参与者中的健康相关QOL(HR)QOL。 AE-QOL由17个特定疾病的生活质量项目组成,以产生总的AE-QOL分数和4个领域分数(功能,疲劳/情绪,恐惧/羞耻和营养),而17个项目中的每一个都有一个五点响应量表范围从1(从未)到5(经常)。

  8. 在第0天到第168天的治疗期间,LANADELUMAB注射报告[时间范围:第0天至第168天]
    将评估参与者(或父母/照顾者)在第0天至第168天使用的治疗期间使用的每剂量的LANADELUMAB注射后,将完成注射报告。


资格标准
有资格信息的布局表
有资格学习的年龄: 12岁以上(儿童,成人,老年人)
有资格学习的男女:全部
接受健康的志愿者:
标准

纳入标准:

  • 男性和女性,年龄较高的12岁及以年龄较大,被诊断为在入学人数SHP643-303(NCT04206605)时,被诊断为非赫斯明素能正常的C1-INH血管性水肿(NCT04206605)。
  • 参与者必须完成研究SHP643-303(NCT04206605)的治疗期(通过26/第182天),而不会报告临床意义的TEAE,这将阻止随后接触Lanadelumab。
  • 同意遵守协议定义的治疗时间表,评估和程序。
  • 男性或非孕妇,具有育儿潜力,同意戒酒或同意在研究期间遵守该方案的适用避孕要求的男性;或非养生潜力的女性,被定义为手术无菌(子宫切除术后状态,双侧卵形切除术或双侧管结扎)或绝经后至少12个月。
  • 参与者(或参与者的父母/法律监护人(如果适用))在研究开始之前的任何时候提供了由机构审查委员会/研究伦理委员会/道德委员会(IRB/REB/EC)批准的书面知情同意书。如果参与者是未成年人(即少(即18岁),请有一个父母/法定监护人,该父母/法定监护人被告知研究的性质,提供书面知情同意书(即许可),供未成年人参加研究在执行任何特定于研究的程序之前。将从未成年人那里获得同意。

排除标准:

  • 入学后,从研究SHP643-303(NCT04206605)中停止,但由于任何原因访问26之前。
  • 在研究SHP643-303(NCT04206605)中发现的重要安全问题的存在将排除本研究的参与。
  • 用研究产品(IP,不包括在前研究SHP643-303 [NCT04206605]中定义的IP)或在第0天前4周内接触研究设备的IP。
  • 参与者对研究产品或其组成部分具有已知的超敏反应。
  • 在调查员或赞助商认为其安全性或合规性的认为,有任何条件(外科或医学),排除研究的成功进行,或干扰结果的解释(例如重要的先前疾病或其他疾病或其他研究者认为的主要合并症可能会混淆研究结果的解释)。
联系人和位置

联系人
位置联系人的布局表
联系人:武田开发中心美洲联系+1 866 842 5335 clinicalTransparency@takeda.com

位置
布局表以获取位置信息
美国,阿拉巴马州
阿拉巴马州的临床研究中心招募
伯明翰,阿拉巴马州,美国,35209
联系人:网站联系205-209-4134 janderson@alabamaallergy.com
首席调查员:约翰·安德森(John Anderson)
美国,亚利桑那州
亚利桑那州的医学研究过敏,哮喘和免疫学伙伴有限公司尚未招募
美国亚利桑那州斯科茨代尔,85251
联系人:网站联系480-675-8982 mm@medicalresearchaz.com
首席调查员:迈克尔·曼宁(Michael E Manning)
美国,加利福尼亚
UCSD血管水肿中心尚未招募
加利福尼亚州圣地亚哥,美国92122
联系人:网站联系858-657-5350 ask011@ucsd.edu
首席研究员:亚历山大·金(Alexander Kim)
美国,科罗拉多州
哮喘和过敏员,PC招募
科罗拉多斯普林斯,美国科罗拉多州,80907
联系人:网站联系719-473-8330 dsoteres@aacos.com
首席调查员:丹尼尔·F·索特雷斯
美国马里兰州
哮喘和过敏研究所,PC尚未招募
美国马里兰州雪佛兰大通,20815年
联系人:网站联系301-986-0670 hl@allergyasthma.us
首席研究员:Huamin Henry Li
美国密歇根州
密歇根大学专业过敏诊所和食物过敏诊所尚未招募
美国密歇根州安阿伯市,美国48106
联系人:网站联系734-936-5634 abaptist@med.umich.edu
首席研究员:艾伦浸信会
美国,密苏里州
华盛顿大学医学院尚未招募
美国密苏里州圣路易斯,美国63414
联系人:网站联系314-996-8339 wednerj@wustl.edu
首席研究员:H。James Wedner
美国,俄亥俄州
优化研究有限公司招募
俄亥俄州哥伦布,美国,43235
联系人:网站联系614-430-8022 pi@optimed.us.com
首席调查员:唐纳德·麦克尼尔(Do​​nald L McNeil)
赞助商和合作者
武田开发中心美洲公司
调查人员
调查员信息的布局表
研究主任:学习主任武田开发中心美洲
追踪信息
首先提交的日期ICMJE 2020年6月16日
第一个发布日期icmje 2020年6月24日
上次更新发布日期2021年3月10日
实际学习开始日期ICMJE 2021年2月5日
估计的初级完成日期2023年8月30日(主要结果度量的最终数据收集日期)
当前的主要结果度量ICMJE
(提交:2020年6月23日)
接受治疗的不良事件的参与者人数(TEAE)[时间范围:从研究开始到随访(第196天)]
TEAE定义为在使用研究产品或药物的治疗开始或在接触研究产品或药物产品后强度或频率恶化的任何现有事件开始治疗时或出现的任何事件。 SAE是体征,症状或结局的任何不愉快的临床表现(无论是否与研究产品有关,无论是否与研究产品有关,无论是否有剂量:死亡的结果,威胁生命,需要住院住院或住院延长,都会导致持久或严重的残疾导致/无能为力,先天性异常/先天缺陷,一个重要的医疗事件。AESI将包括超敏反应,凝血无序的事件,例如出血AESI,ASSIFECULABLE AESI。将评估包括AESI和SAE在内的TEAES的参与者。
原始主要结果措施ICMJE与电流相同
改变历史
当前的次要结果度量ICMJE
(提交:2020年10月8日)
  • 在第0天到第182天的治疗期间,研究员确认的血管水肿攻击数量[时间范围:第0天至第182天]
    血管性水肿的攻击定义为与以下至少1个位置相符的症状或迹象:外周血管性水肿(皮肤肿胀涉及四肢,脸,颈部,躯干和/或生殖区域),腹部血管性(腹部血管性)疼痛,有或没有腹部伸展,恶心,呕吐或腹泻),喉血管性水肿(Stridor,呼吸困难呼吸困难,难以说话,吞咽,喉咙拧紧或肿胀舌头,palete,palete,palate,uvula或larynx)。在第0天至第182天的治疗期间,研究员确认的血管性水肿的数量将被评估。
  • 在第0天至第182天的治疗期间,中度或重度血管性水肿的数量[时间范围:第0天至第182天]
    血管性水肿攻击的总体严重程度将由位点使用以下定义确定:轻度(瞬态或轻度不适),中度(活动的轻度至中度限制),严重(活动的明显限制)。在第0天至第182天的治疗期间,中度或重度血管性水肿的数量将被评估。
  • 在第0天到第182天的治疗期间,高多发性血管性水肿的数量[时间范围:第0天至第182天]
    高发病性血管性水肿的攻击被定义为具有以下至少1个特征的任何攻击:严重,住院的结果(观察的住院均小于(<)24小时),血液动力学意义重大(收缩压小于90,小于90,需要静脉(IV)水合,或与晕厥或附近的晕厥相关)或喉。将评估第0天至第182天的治疗期间的高多发性血管性水肿攻击数量。
  • LANADELUMAB的药代动力学(PK)血浆浓度[时间范围:第0、84、140和182天]
    将评估腺elumab的药代动力学血浆浓度。
  • 等离子体Kallikrein(PKAL)活动[时间范围:第0、84、140和182天]
    血浆kallikrein活性将通过生物标志物裂解的高分子量算力(CHMWK)的生物标志物,并具有因子XIIA激活水平来评估Lanadelumab的药效学。
  • 血浆中具有阳性抗体抗体(ADA)的参与者数量[时间范围:第0、84、140和182天]
    将评估具有正ADA阳性的参与者的数量,包括评估血浆中中和抗体的参与者。
  • 血管水肿质量(AE-QOL)问卷[时间范围:第0、28、84、140和182天]
    AE-QOL问卷是一种自我管理的经过验证的工具,用于评估具有复发性血管性水肿(包括HAE)的参与者中的健康相关QOL(HR)QOL。 AE-QOL由17个特定疾病的生活质量项目组成,以产生总的AE-QOL分数和4个领域分数(功能,疲劳/情绪,恐惧/羞耻和营养),而17个项目中的每一个都有一个五点响应量表范围从1(从未)到5(经常)。
  • 在第0天到第168天的治疗期间,LANADELUMAB注射报告[时间范围:第0天至第168天]
    将评估参与者(或父母/照顾者)在第0天至第168天使用的治疗期间使用的每剂量的LANADELUMAB注射后,将完成注射报告。
原始的次要结果措施ICMJE
(提交:2020年6月23日)
  • 在第0天到第182天的治疗期间,研究员确认的血管水肿攻击数量[时间范围:第0天至第182天]
    血管性水肿的攻击定义为与以下至少1个位置相符的症状或迹象:外周血管性水肿(皮肤肿胀涉及四肢,脸,颈部,躯干和/或生殖区域),腹部血管性(腹部血管性)疼痛,有或没有腹部伸展,恶心,呕吐或腹泻),喉血管性水肿(Stridor,呼吸困难呼吸困难,难以说话,吞咽,喉咙拧紧或肿胀舌头,palete,palete,palate,uvula或larynx)。在第0天至第182天的治疗期间,研究员确认的血管性水肿的数量将被评估。
  • 在第0天至第182天的治疗期间,中度或重度血管性水肿的数量[时间范围:第0天至第182天]
    血管性水肿攻击的总体严重程度将由位点使用以下定义确定:轻度(瞬态或轻度不适),中度(活动的轻度至中度限制),严重(活动的明显限制)。在第0天至第182天的治疗期间,中度或重度血管性水肿的数量将被评估。
  • 在第0天到第182天的治疗期间,高多发性血管性水肿的数量[时间范围:第0天至第182天]
    高发病攻击被定义为具有以下至少1个特征的任何攻击:严重,住院结果(观察的住院少于(<)24小时),血液动力学意义重大(收缩压小于90,小于90,需要静脉(IV)水合,或与晕厥或附近的晕厥相关)或喉。将评估第0天至第182天的治疗期间的高多发性血管性水肿攻击数量。
  • LANADELUMAB的药代动力学(PK)血浆浓度[时间范围:第0、84、140和182天]
    将评估腺elumab的药代动力学血浆浓度。
  • 等离子体Kallikrein(PKAL)活动[时间范围:第0、84、140和182天]
    血浆kallikrein活性将通过生物标志物裂解的高分子量算力(CHMWK)的生物标志物,并具有因子XIIA激活水平来评估Lanadelumab的药效学。
  • 血浆中具有阳性抗体抗体(ADA)的参与者数量[时间范围:第0、84、140和182天]
    将评估具有正ADA阳性的参与者的数量,包括评估血浆中中和抗体的参与者。
  • 血管水肿质量(AE-QOL)问卷[时间范围:第0、28、56、84、112、140和182]
    AE-QOL问卷是一种自我管理的经过验证的工具,用于评估具有复发性血管性水肿(包括HAE)的参与者中的健康相关QOL(HR)QOL。 AE-QOL由17个特定疾病的生活质量项目组成,以产生总的AE-QOL分数和4个领域分数(功能,疲劳/情绪,恐惧/羞耻和营养),而17个项目中的每一个都有一个五点响应量表范围从1(从未)到5(经常)。
  • 在第0天到第168天的治疗期间,LANADELUMAB注射报告[时间范围:第0天至第168天]
    将评估参与者(或父母/照顾者)在第0天至第168天使用的治疗期间使用的每剂量的LANADELUMAB注射后,将完成注射报告。
当前其他预先指定的结果指标不提供
原始其他预先指定的结果指标不提供
描述性信息
简短的标题ICMJE鞭毛瘤对预防非高 - 抗敏能血管性水肿的长期安全性和有效性的长期安全性和有效性的研究
官方标题ICMJE一项开放标签研究,以评估lanadelumab的长期安全性和有效性,以防止与正常C1抑制剂(C1-INH)的非齐敏能血管性水肿急性发作
简要摘要这项研究的目的是评估重复皮下(SC)在青少年和成年人中施用lanadelumab的长期安全性和功效,并具有正常的C1抑制剂,他们完成了研究SHP643-303(NCT04206605)的正常C1抑制剂。
详细说明这项研究包括26周的治疗期(第0天到第182天)和2周的随访期。在研究SHP643-303(NCT04206605)的第182天完成双盲治疗期的参与者将参加这项扩展研究。
研究类型ICMJE介入
研究阶段ICMJE阶段3
研究设计ICMJE分配:N/A
干预模型:单一组分配
掩蔽:无(打开标签)
主要目的:治疗
条件ICMJE血管性水肿
干预ICMJE药物:lanadelumab
一旦Q2W或Q4W连续26周,滚动参与者将在PFS SC注射中获得300毫克的LANADELUMAB溶液。
其他名称:
  • DX-2930
  • SHP643
  • TAK-743
研究臂ICMJE实验:Lanadelumab
来自SHP643-303(NCT04206605)的滚动参与者将在预填充的注射液(SC)中获得300毫克(MG)的LANADELUMAB溶液(SC),持续26周(Q2W)或每4周(Q4周),如果在SHP643----643----SHEP643---643---WHING中得到良好控制,则303(NCT04206605),最多13剂。
干预:毒品:Lanadelumab
出版物 *不提供

*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符(NCT编号)的出版物。
招聘信息
招聘状态ICMJE招募
估计注册ICMJE
(提交:2020年6月23日)
75
原始估计注册ICMJE与电流相同
估计的研究完成日期ICMJE 2023年8月30日
估计的初级完成日期2023年8月30日(主要结果度量的最终数据收集日期)
资格标准ICMJE

纳入标准:

  • 男性和女性,年龄较高的12岁及以年龄较大,被诊断为在入学人数SHP643-303(NCT04206605)时,被诊断为非赫斯明素能正常的C1-INH血管性水肿(NCT04206605)。
  • 参与者必须完成研究SHP643-303(NCT04206605)的治疗期(通过26/第182天),而不会报告临床意义的TEAE,这将阻止随后接触Lanadelumab。
  • 同意遵守协议定义的治疗时间表,评估和程序。
  • 男性或非孕妇,具有育儿潜力,同意戒酒或同意在研究期间遵守该方案的适用避孕要求的男性;或非养生潜力的女性,被定义为手术无菌(子宫切除术后状态,双侧卵形切除术或双侧管结扎)或绝经后至少12个月。
  • 参与者(或参与者的父母/法律监护人(如果适用))在研究开始之前的任何时候提供了由机构审查委员会/研究伦理委员会/道德委员会(IRB/REB/EC)批准的书面知情同意书。如果参与者是未成年人(即少(即18岁),请有一个父母/法定监护人,该父母/法定监护人被告知研究的性质,提供书面知情同意书(即许可),供未成年人参加研究在执行任何特定于研究的程序之前。将从未成年人那里获得同意。

排除标准:

  • 入学后,从研究SHP643-303(NCT04206605)中停止,但由于任何原因访问26之前。
  • 在研究SHP643-303(NCT04206605)中发现的重要安全问题的存在将排除本研究的参与。
  • 用研究产品(IP,不包括在前研究SHP643-303 [NCT04206605]中定义的IP)或在第0天前4周内接触研究设备的IP。
  • 参与者对研究产品或其组成部分具有已知的超敏反应。
  • 在调查员或赞助商认为其安全性或合规性的认为,有任何条件(外科或医学),排除研究的成功进行,或干扰结果的解释(例如重要的先前疾病或其他疾病或其他研究者认为的主要合并症可能会混淆研究结果的解释)。
性别/性别ICMJE
有资格学习的男女:全部
年龄ICMJE 12岁以上(儿童,成人,老年人)
接受健康的志愿者ICMJE
联系ICMJE
联系人:武田开发中心美洲联系+1 866 842 5335 clinicalTransparency@takeda.com
列出的位置国家ICMJE美国
删除了位置国家
管理信息
NCT编号ICMJE NCT04444895
其他研究ID编号ICMJE TAK-743-3001
2019-004823-20(Eudract编号)
有数据监测委员会
美国FDA调节的产品
研究美国FDA调节的药物:是的
研究美国FDA调节的设备产品:
IPD共享语句ICMJE
计划共享IPD:是的
计划描述: Takeda提供了符合条件的研究的访问权限,以帮助合格的研究人员解决合法的科学目标(Takeda的数据共享承诺可在https://clinicalicals.takeda.com/takedas-commitment = Commitment =上提供。 5)。这些IPD将在批准数据共享请求后并根据数据共享协议的条款在安全的研究环境中提供。
支持材料:研究方案
支持材料:统计分析计划(SAP)
支持材料:知情同意书(ICF)
支持材料:临床研究报告(CSR)
访问标准:符合条件研究的IPD将根据https://vivli.org/ourmember/takeda/上描述的标准和过程与合格的研究人员共享。对于批准的请求,将提供研究人员访问匿名数据(以适用法律和法规尊重患者隐私),并提供根据数据共享协议条款解决研究目标所需的信息。
URL: https://vivli.org/ourmember/takeda/
责任方武田(郡)
研究赞助商ICMJE
合作者ICMJE武田开发中心美洲公司
研究人员ICMJE
研究主任:学习主任武田开发中心美洲
PRS帐户武田
验证日期2021年3月

国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素
研究描述
简要摘要:
这项研究的目的是评估重复皮下(SC)在青少年和成年人中施用lanadelumab的长期安全性和功效,并具有正常的C1抑制剂,他们完成了研究SHP643-303(NCT04206605)的正常C1抑制剂。

病情或疾病 干预/治疗阶段
血管性水肿药物:lanadelumab阶段3

详细说明:
这项研究包括26周的治疗期(第0天到第182天)和2周的随访期。在研究SHP643-303(NCT04206605)的第182天完成双盲治疗期的参与者将参加这项扩展研究。
学习规划
研究信息的布局表
研究类型介入(临床试验)
估计入学人数 75名参与者
分配: N/A。
干预模型:单组分配
掩蔽:无(打开标签)
主要意图:治疗
官方标题:一项开放标签研究,以评估lanadelumab的长期安全性和有效性,以防止与正常C1抑制剂(C1-INH)的非齐敏能血管性水肿急性发作
实际学习开始日期 2021年2月5日
估计的初级完成日期 2023年8月30日
估计 学习完成日期 2023年8月30日
武器和干预措施
手臂 干预/治疗
实验:Lanadelumab
来自SHP643-303(NCT04206605)的滚动参与者将在预填充的注射液(SC)中获得300毫克(MG)的LANADELUMAB溶液(SC),持续26周(Q2W)或每4周(Q4周),如果在SHP643----643----SHEP643---643---WHING中得到良好控制,则303(NCT04206605),最多13剂。
药物:lanadelumab
一旦Q2W或Q4W连续26周,滚动参与者将在PFS SC注射中获得300毫克的LANADELUMAB溶液。
其他名称:
  • DX-2930
  • SHP643
  • TAK-743

结果措施
主要结果指标
  1. 接受治疗的不良事件的参与者人数(TEAE)[时间范围:从研究开始到随访(第196天)]
    TEAE定义为在使用研究产品或药物的治疗开始或在接触研究产品或药物产品后强度或频率恶化的任何现有事件开始治疗时或出现的任何事件。 SAE是体征,症状或结局的任何不愉快的临床表现(无论是否与研究产品有关,无论是否与研究产品有关,无论是否有剂量:死亡的结果,威胁生命,需要住院住院或住院延长,都会导致持久或严重的残疾导致/无能为力,先天性异常/先天缺陷,一个重要的医疗事件。AESI将包括超敏反应,凝血无序的事件,例如出血AESI,ASSIFECULABLE AESI。将评估包括AESI和SAE在内的TEAES的参与者。


次要结果度量
  1. 在第0天到第182天的治疗期间,研究员确认的血管水肿攻击数量[时间范围:第0天至第182天]
    血管性水肿的攻击定义为与以下至少1个位置相符的症状或迹象:外周血管性水肿(皮肤肿胀涉及四肢,脸,颈部,躯干和/或生殖区域),腹部血管性(腹部血管性)疼痛,有或没有腹部伸展,恶心,呕吐或腹泻),喉血管性水肿(Stridor,呼吸困难呼吸困难,难以说话,吞咽,喉咙拧紧或肿胀舌头,palete,palete,palate,uvula或larynx)。在第0天至第182天的治疗期间,研究员确认的血管性水肿的数量将被评估。

  2. 在第0天至第182天的治疗期间,中度或重度血管性水肿的数量[时间范围:第0天至第182天]
    血管性水肿攻击的总体严重程度将由位点使用以下定义确定:轻度(瞬态或轻度不适),中度(活动的轻度至中度限制),严重(活动的明显限制)。在第0天至第182天的治疗期间,中度或重度血管性水肿的数量将被评估。

  3. 在第0天到第182天的治疗期间,高多发性血管性水肿的数量[时间范围:第0天至第182天]
    高发病性血管性水肿的攻击被定义为具有以下至少1个特征的任何攻击:严重,住院的结果(观察的住院均小于(<)24小时),血液动力学意义重大(收缩压小于90,小于90,需要静脉(IV)水合,或与晕厥或附近的晕厥相关)或喉。将评估第0天至第182天的治疗期间的高多发性血管性水肿攻击数量。

  4. LANADELUMAB的药代动力学(PK)血浆浓度[时间范围:第0、84、140和182天]
    将评估腺elumab的药代动力学血浆浓度。

  5. 等离子体Kallikrein(PKAL)活动[时间范围:第0、84、140和182天]
    血浆kallikrein活性将通过生物标志物裂解的高分子量算力(CHMWK)的生物标志物,并具有因子XIIA激活水平来评估Lanadelumab的药效学。

  6. 血浆中具有阳性抗体抗体(ADA)的参与者数量[时间范围:第0、84、140和182天]
    将评估具有正ADA阳性的参与者的数量,包括评估血浆中中和抗体的参与者。

  7. 血管水肿质量(AE-QOL)问卷[时间范围:第0、28、84、140和182天]
    AE-QOL问卷是一种自我管理的经过验证的工具,用于评估具有复发性血管性水肿(包括HAE)的参与者中的健康相关QOL(HR)QOL。 AE-QOL由17个特定疾病的生活质量项目组成,以产生总的AE-QOL分数和4个领域分数(功能,疲劳/情绪,恐惧/羞耻和营养),而17个项目中的每一个都有一个五点响应量表范围从1(从未)到5(经常)。

  8. 在第0天到第168天的治疗期间,LANADELUMAB注射报告[时间范围:第0天至第168天]
    将评估参与者(或父母/照顾者)在第0天至第168天使用的治疗期间使用的每剂量的LANADELUMAB注射后,将完成注射报告。


资格标准
有资格信息的布局表
有资格学习的年龄: 12岁以上(儿童,成人,老年人)
有资格学习的男女:全部
接受健康的志愿者:
标准

纳入标准:

  • 男性和女性,年龄较高的12岁及以年龄较大,被诊断为在入学人数SHP643-303(NCT04206605)时,被诊断为非赫斯明素能正常的C1-INH血管性水肿(NCT04206605)。
  • 参与者必须完成研究SHP643-303(NCT04206605)的治疗期(通过26/第182天),而不会报告临床意义的TEAE,这将阻止随后接触Lanadelumab
  • 同意遵守协议定义的治疗时间表,评估和程序。
  • 男性或非孕妇,具有育儿潜力,同意戒酒或同意在研究期间遵守该方案的适用避孕要求的男性;或非养生潜力的女性,被定义为手术无菌(子宫切除术后状态,双侧卵形切除术或双侧管结扎)或绝经后至少12个月。
  • 参与者(或参与者的父母/法律监护人(如果适用))在研究开始之前的任何时候提供了由机构审查委员会/研究伦理委员会/道德委员会(IRB/REB/EC)批准的书面知情同意书。如果参与者是未成年人(即少(即18岁),请有一个父母/法定监护人,该父母/法定监护人被告知研究的性质,提供书面知情同意书(即许可),供未成年人参加研究在执行任何特定于研究的程序之前。将从未成年人那里获得同意。

排除标准:

  • 入学后,从研究SHP643-303(NCT04206605)中停止,但由于任何原因访问26之前。
  • 在研究SHP643-303(NCT04206605)中发现的重要安全问题的存在将排除本研究的参与。
  • 用研究产品(IP,不包括在前研究SHP643-303 [NCT04206605]中定义的IP)或在第0天前4周内接触研究设备的IP。
  • 参与者对研究产品或其组成部分具有已知的超敏反应。
  • 在调查员或赞助商认为其安全性或合规性的认为,有任何条件(外科或医学),排除研究的成功进行,或干扰结果的解释(例如重要的先前疾病或其他疾病或其他研究者认为的主要合并症可能会混淆研究结果的解释)。
联系人和位置

联系人
位置联系人的布局表
联系人:武田开发中心美洲联系+1 866 842 5335 clinicalTransparency@takeda.com

位置
布局表以获取位置信息
美国,阿拉巴马州
阿拉巴马州的临床研究中心招募
伯明翰,阿拉巴马州,美国,35209
联系人:网站联系205-209-4134 janderson@alabamaallergy.com
首席调查员:约翰·安德森(John Anderson)
美国,亚利桑那州
亚利桑那州的医学研究过敏,哮喘和免疫学伙伴有限公司尚未招募
美国亚利桑那州斯科茨代尔,85251
联系人:网站联系480-675-8982 mm@medicalresearchaz.com
首席调查员:迈克尔·曼宁(Michael E Manning)
美国,加利福尼亚
UCSD血管水肿中心尚未招募
加利福尼亚州圣地亚哥,美国92122
联系人:网站联系858-657-5350 ask011@ucsd.edu
首席研究员:亚历山大·金(Alexander Kim)
美国,科罗拉多州
哮喘和过敏员,PC招募
科罗拉多斯普林斯,美国科罗拉多州,80907
联系人:网站联系719-473-8330 dsoteres@aacos.com
首席调查员:丹尼尔·F·索特雷斯
美国马里兰州
哮喘和过敏研究所,PC尚未招募
美国马里兰州雪佛兰大通,20815年
联系人:网站联系301-986-0670 hl@allergyasthma.us
首席研究员:Huamin Henry Li
美国密歇根州
密歇根大学专业过敏诊所和食物过敏诊所尚未招募
美国密歇根州安阿伯市,美国48106
联系人:网站联系734-936-5634 abaptist@med.umich.edu
首席研究员:艾伦浸信会
美国,密苏里州
华盛顿大学医学院尚未招募
美国密苏里州圣路易斯,美国63414
联系人:网站联系314-996-8339 wednerj@wustl.edu
首席研究员:H。James Wedner
美国,俄亥俄州
优化研究有限公司招募
俄亥俄州哥伦布,美国,43235
联系人:网站联系614-430-8022 pi@optimed.us.com
首席调查员:唐纳德·麦克尼尔(Do​​nald L McNeil)
赞助商和合作者
武田开发中心美洲公司
调查人员
调查员信息的布局表
研究主任:学习主任武田开发中心美洲
追踪信息
首先提交的日期ICMJE 2020年6月16日
第一个发布日期icmje 2020年6月24日
上次更新发布日期2021年3月10日
实际学习开始日期ICMJE 2021年2月5日
估计的初级完成日期2023年8月30日(主要结果度量的最终数据收集日期)
当前的主要结果度量ICMJE
(提交:2020年6月23日)
接受治疗的不良事件的参与者人数(TEAE)[时间范围:从研究开始到随访(第196天)]
TEAE定义为在使用研究产品或药物的治疗开始或在接触研究产品或药物产品后强度或频率恶化的任何现有事件开始治疗时或出现的任何事件。 SAE是体征,症状或结局的任何不愉快的临床表现(无论是否与研究产品有关,无论是否与研究产品有关,无论是否有剂量:死亡的结果,威胁生命,需要住院住院或住院延长,都会导致持久或严重的残疾导致/无能为力,先天性异常/先天缺陷,一个重要的医疗事件。AESI将包括超敏反应,凝血无序的事件,例如出血AESI,ASSIFECULABLE AESI。将评估包括AESI和SAE在内的TEAES的参与者。
原始主要结果措施ICMJE与电流相同
改变历史
当前的次要结果度量ICMJE
(提交:2020年10月8日)
  • 在第0天到第182天的治疗期间,研究员确认的血管水肿攻击数量[时间范围:第0天至第182天]
    血管性水肿的攻击定义为与以下至少1个位置相符的症状或迹象:外周血管性水肿(皮肤肿胀涉及四肢,脸,颈部,躯干和/或生殖区域),腹部血管性(腹部血管性)疼痛,有或没有腹部伸展,恶心,呕吐或腹泻),喉血管性水肿(Stridor,呼吸困难呼吸困难,难以说话,吞咽,喉咙拧紧或肿胀舌头,palete,palete,palate,uvula或larynx)。在第0天至第182天的治疗期间,研究员确认的血管性水肿的数量将被评估。
  • 在第0天至第182天的治疗期间,中度或重度血管性水肿的数量[时间范围:第0天至第182天]
    血管性水肿攻击的总体严重程度将由位点使用以下定义确定:轻度(瞬态或轻度不适),中度(活动的轻度至中度限制),严重(活动的明显限制)。在第0天至第182天的治疗期间,中度或重度血管性水肿的数量将被评估。
  • 在第0天到第182天的治疗期间,高多发性血管性水肿的数量[时间范围:第0天至第182天]
    高发病性血管性水肿的攻击被定义为具有以下至少1个特征的任何攻击:严重,住院的结果(观察的住院均小于(<)24小时),血液动力学意义重大(收缩压小于90,小于90,需要静脉(IV)水合,或与晕厥或附近的晕厥相关)或喉。将评估第0天至第182天的治疗期间的高多发性血管性水肿攻击数量。
  • LANADELUMAB的药代动力学(PK)血浆浓度[时间范围:第0、84、140和182天]
    将评估腺elumab的药代动力学血浆浓度。
  • 等离子体Kallikrein(PKAL)活动[时间范围:第0、84、140和182天]
    血浆kallikrein活性将通过生物标志物裂解的高分子量算力(CHMWK)的生物标志物,并具有因子XIIA激活水平来评估Lanadelumab的药效学。
  • 血浆中具有阳性抗体抗体(ADA)的参与者数量[时间范围:第0、84、140和182天]
    将评估具有正ADA阳性的参与者的数量,包括评估血浆中中和抗体的参与者。
  • 血管水肿质量(AE-QOL)问卷[时间范围:第0、28、84、140和182天]
    AE-QOL问卷是一种自我管理的经过验证的工具,用于评估具有复发性血管性水肿(包括HAE)的参与者中的健康相关QOL(HR)QOL。 AE-QOL由17个特定疾病的生活质量项目组成,以产生总的AE-QOL分数和4个领域分数(功能,疲劳/情绪,恐惧/羞耻和营养),而17个项目中的每一个都有一个五点响应量表范围从1(从未)到5(经常)。
  • 在第0天到第168天的治疗期间,LANADELUMAB注射报告[时间范围:第0天至第168天]
    将评估参与者(或父母/照顾者)在第0天至第168天使用的治疗期间使用的每剂量的LANADELUMAB注射后,将完成注射报告。
原始的次要结果措施ICMJE
(提交:2020年6月23日)
  • 在第0天到第182天的治疗期间,研究员确认的血管水肿攻击数量[时间范围:第0天至第182天]
    血管性水肿的攻击定义为与以下至少1个位置相符的症状或迹象:外周血管性水肿(皮肤肿胀涉及四肢,脸,颈部,躯干和/或生殖区域),腹部血管性(腹部血管性)疼痛,有或没有腹部伸展,恶心,呕吐或腹泻),喉血管性水肿(Stridor,呼吸困难呼吸困难,难以说话,吞咽,喉咙拧紧或肿胀舌头,palete,palete,palate,uvula或larynx)。在第0天至第182天的治疗期间,研究员确认的血管性水肿的数量将被评估。
  • 在第0天至第182天的治疗期间,中度或重度血管性水肿的数量[时间范围:第0天至第182天]
    血管性水肿攻击的总体严重程度将由位点使用以下定义确定:轻度(瞬态或轻度不适),中度(活动的轻度至中度限制),严重(活动的明显限制)。在第0天至第182天的治疗期间,中度或重度血管性水肿的数量将被评估。
  • 在第0天到第182天的治疗期间,高多发性血管性水肿的数量[时间范围:第0天至第182天]
    高发病攻击被定义为具有以下至少1个特征的任何攻击:严重,住院结果(观察的住院少于(<)24小时),血液动力学意义重大(收缩压小于90,小于90,需要静脉(IV)水合,或与晕厥或附近的晕厥相关)或喉。将评估第0天至第182天的治疗期间的高多发性血管性水肿攻击数量。
  • LANADELUMAB的药代动力学(PK)血浆浓度[时间范围:第0、84、140和182天]
    将评估腺elumab的药代动力学血浆浓度。
  • 等离子体Kallikrein(PKAL)活动[时间范围:第0、84、140和182天]
    血浆kallikrein活性将通过生物标志物裂解的高分子量算力(CHMWK)的生物标志物,并具有因子XIIA激活水平来评估Lanadelumab的药效学。
  • 血浆中具有阳性抗体抗体(ADA)的参与者数量[时间范围:第0、84、140和182天]
    将评估具有正ADA阳性的参与者的数量,包括评估血浆中中和抗体的参与者。
  • 血管水肿质量(AE-QOL)问卷[时间范围:第0、28、56、84、112、140和182]
    AE-QOL问卷是一种自我管理的经过验证的工具,用于评估具有复发性血管性水肿(包括HAE)的参与者中的健康相关QOL(HR)QOL。 AE-QOL由17个特定疾病的生活质量项目组成,以产生总的AE-QOL分数和4个领域分数(功能,疲劳/情绪,恐惧/羞耻和营养),而17个项目中的每一个都有一个五点响应量表范围从1(从未)到5(经常)。
  • 在第0天到第168天的治疗期间,LANADELUMAB注射报告[时间范围:第0天至第168天]
    将评估参与者(或父母/照顾者)在第0天至第168天使用的治疗期间使用的每剂量的LANADELUMAB注射后,将完成注射报告。
当前其他预先指定的结果指标不提供
原始其他预先指定的结果指标不提供
描述性信息
简短的标题ICMJE鞭毛瘤对预防非高 - 抗敏能血管性水肿的长期安全性和有效性的长期安全性和有效性的研究
官方标题ICMJE一项开放标签研究,以评估lanadelumab的长期安全性和有效性,以防止与正常C1抑制剂(C1-INH)的非齐敏能血管性水肿急性发作
简要摘要这项研究的目的是评估重复皮下(SC)在青少年和成年人中施用lanadelumab的长期安全性和功效,并具有正常的C1抑制剂,他们完成了研究SHP643-303(NCT04206605)的正常C1抑制剂。
详细说明这项研究包括26周的治疗期(第0天到第182天)和2周的随访期。在研究SHP643-303(NCT04206605)的第182天完成双盲治疗期的参与者将参加这项扩展研究。
研究类型ICMJE介入
研究阶段ICMJE阶段3
研究设计ICMJE分配:N/A
干预模型:单一组分配
掩蔽:无(打开标签)
主要目的:治疗
条件ICMJE血管性水肿
干预ICMJE药物:lanadelumab
一旦Q2W或Q4W连续26周,滚动参与者将在PFS SC注射中获得300毫克的LANADELUMAB溶液。
其他名称:
  • DX-2930
  • SHP643
  • TAK-743
研究臂ICMJE实验:Lanadelumab
来自SHP643-303(NCT04206605)的滚动参与者将在预填充的注射液(SC)中获得300毫克(MG)的LANADELUMAB溶液(SC),持续26周(Q2W)或每4周(Q4周),如果在SHP643----643----SHEP643---643---WHING中得到良好控制,则303(NCT04206605),最多13剂。
干预:毒品:Lanadelumab
出版物 *不提供

*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符(NCT编号)的出版物。
招聘信息
招聘状态ICMJE招募
估计注册ICMJE
(提交:2020年6月23日)
75
原始估计注册ICMJE与电流相同
估计的研究完成日期ICMJE 2023年8月30日
估计的初级完成日期2023年8月30日(主要结果度量的最终数据收集日期)
资格标准ICMJE

纳入标准:

  • 男性和女性,年龄较高的12岁及以年龄较大,被诊断为在入学人数SHP643-303(NCT04206605)时,被诊断为非赫斯明素能正常的C1-INH血管性水肿(NCT04206605)。
  • 参与者必须完成研究SHP643-303(NCT04206605)的治疗期(通过26/第182天),而不会报告临床意义的TEAE,这将阻止随后接触Lanadelumab
  • 同意遵守协议定义的治疗时间表,评估和程序。
  • 男性或非孕妇,具有育儿潜力,同意戒酒或同意在研究期间遵守该方案的适用避孕要求的男性;或非养生潜力的女性,被定义为手术无菌(子宫切除术后状态,双侧卵形切除术或双侧管结扎)或绝经后至少12个月。
  • 参与者(或参与者的父母/法律监护人(如果适用))在研究开始之前的任何时候提供了由机构审查委员会/研究伦理委员会/道德委员会(IRB/REB/EC)批准的书面知情同意书。如果参与者是未成年人(即少(即18岁),请有一个父母/法定监护人,该父母/法定监护人被告知研究的性质,提供书面知情同意书(即许可),供未成年人参加研究在执行任何特定于研究的程序之前。将从未成年人那里获得同意。

排除标准:

  • 入学后,从研究SHP643-303(NCT04206605)中停止,但由于任何原因访问26之前。
  • 在研究SHP643-303(NCT04206605)中发现的重要安全问题的存在将排除本研究的参与。
  • 用研究产品(IP,不包括在前研究SHP643-303 [NCT04206605]中定义的IP)或在第0天前4周内接触研究设备的IP。
  • 参与者对研究产品或其组成部分具有已知的超敏反应。
  • 在调查员或赞助商认为其安全性或合规性的认为,有任何条件(外科或医学),排除研究的成功进行,或干扰结果的解释(例如重要的先前疾病或其他疾病或其他研究者认为的主要合并症可能会混淆研究结果的解释)。
性别/性别ICMJE
有资格学习的男女:全部
年龄ICMJE 12岁以上(儿童,成人,老年人)
接受健康的志愿者ICMJE
联系ICMJE
联系人:武田开发中心美洲联系+1 866 842 5335 clinicalTransparency@takeda.com
列出的位置国家ICMJE美国
删除了位置国家
管理信息
NCT编号ICMJE NCT04444895
其他研究ID编号ICMJE TAK-743-3001
2019-004823-20(Eudract编号)
有数据监测委员会
美国FDA调节的产品
研究美国FDA调节的药物:是的
研究美国FDA调节的设备产品:
IPD共享语句ICMJE
计划共享IPD:是的
计划描述: Takeda提供了符合条件的研究的访问权限,以帮助合格的研究人员解决合法的科学目标(Takeda的数据共享承诺可在https://clinicalicals.takeda.com/takedas-commitment = Commitment =上提供。 5)。这些IPD将在批准数据共享请求后并根据数据共享协议的条款在安全的研究环境中提供。
支持材料:研究方案
支持材料:统计分析计划(SAP)
支持材料:知情同意书(ICF)
支持材料:临床研究报告(CSR)
访问标准:符合条件研究的IPD将根据https://vivli.org/ourmember/takeda/上描述的标准和过程与合格的研究人员共享。对于批准的请求,将提供研究人员访问匿名数据(以适用法律和法规尊重患者隐私),并提供根据数据共享协议条款解决研究目标所需的信息。
URL: https://vivli.org/ourmember/takeda/
责任方武田(郡)
研究赞助商ICMJE
合作者ICMJE武田开发中心美洲公司
研究人员ICMJE
研究主任:学习主任武田开发中心美洲
PRS帐户武田
验证日期2021年3月

国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素

治疗医院