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出境医 / 临床实验 / 研究基因组编辑的造血茎和祖细胞在镰状细胞病（SCD）中的安全性和疗效的研究
研究基因组编辑的造血茎和祖细胞在镰状细胞病（SCD）中的安全性和疗效的研究
研究描述
简要摘要：
这项研究将评估两种基因组编辑的自体，造血茎和祖细胞（HSPC）产物-OTQ923和HIX763-每种都降低了BCL11A的生物学活性，从而增加了胎儿血红蛋白（HBF），并减少了镰状细胞疾病的并发症。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 镰状细胞性贫血症 | 生物学：OTQ923生物学：HIX763生物学：OTQ923或HIX763 | 第1阶段2 |
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 30名参与者 |
| 分配： | N/A。 |
| 干预模型： | 单组分配 |
| 干预模型描述： | 一项开放标签，非随机的，初中的I/II期，概念验证研究，后者是对任何基因组编辑的自体HSPC HSPC研究药物的移植后两年进行的。 该研究由3个部分组成 - A部分包括对OTQ923的成年人的治疗； B部分包括对HIX763的成年人的治疗； C部分包括与OTQ923或HIX763的2-17岁儿童的治疗 |
| 掩蔽： | 无（打开标签） |
| 掩盖说明： | 这是一项开放标签研究。 |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | I/II期临床研究的第一阶段临床研究，用于研究基因组编辑的造血茎和祖细胞的安全性，耐受性和功效 |
| 实际学习开始日期 ： | 2020年8月26日 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2023年11月20日 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2023年12月17日 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：OTQ923或HIX763 单次静脉输注OTQ923或HIX763，A部分，由OTQ923治疗的成年人； B部分 - 接受HIX763治疗的成年人C- 2-17岁的儿童 - OTQ923或HIX763，基于正式临时分析后，卫生机构对A部分和/或B部分的数据审查。 | 生物学：OTQ923 OTQ923细胞悬浮液单静脉输注 其他名称：成人部分A 生物学：HIX763 HIX763细胞悬浮液的单静脉输注。 其他名称：成人部分B 生物学：OTQ923或HIX763 在正式的临时分析后，卫生机构对卫生机构对数据和/或B部分的数据审查进行了单次静脉注入OTQ923或HIX763 其他名称：2-17岁的孩子 - 第C部分 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 有不良事件的参与者人数[时间范围：24个月]
主要目标是：
- 基因组编辑的造血干细胞（HSC）的安全性和耐受性。
- 是时候植入了
- 胎儿血红蛋白（HBF）表达
- 胎儿血红蛋白表达的参与者数量[时间范围：24个月]数量 - HSCT后胎儿血红蛋白（HBF）表达
次要结果度量 ：
- 血液植入的耐用性[时间范围：24个月]为了评估血液植入，HBF表达和编辑WBC和骨髓细胞的耐用性
- 接受治疗的参与者诱导抗Cas9体液和细胞免疫原性[时间范围：24个月]评估现有或治疗引起的抗CAS9体液和细胞免疫原性的存在
- 无活动生存的参与者人数[时间范围：24个月]总体和事件无生存
- 评估适合年龄的患者报告的基线和HSCT对患者报告结果的影响[时间范围：24个月]确定仪器之后的健康状况ASCQ-ME情感影响
- 年度VOC率基线的参与者数量增加了65％[时间范围：24个月]年度VOC率
- 与年度SCD并发症基线变化（VOC，ACS，Priapism和中风的总体）变化的参与者数量，如果相关，输血率增加65％[时间范围：24个月]年度VOC率
- 评估适合年龄的患者报告的基线和HSCT对患者报告结果的影响[时间范围：24个月]确定仪器的健康状况Promis Fatique
- 评估适合年龄的患者报告的基线和HSCT对患者报告结果的影响[时间范围：24个月]确定仪器的健康状况，促进身体功能
- 评估适合年龄的患者报告的基线和HSCT对患者报告结果的影响[时间范围：24个月]确定仪器后的健康状况ASCQ-ME睡眠影响
- 评估适合年龄的患者报告的基线和HSCT对患者报告结果的影响[时间范围：24个月]确定仪器之后的健康状况ASCQ-ME疼痛影响
资格标准
| 有资格学习的年龄： | 2年至40岁（儿童，成人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 2-40岁的男性或女性受试者包括
- 确认用球蛋白分类确认镰状细胞疾病（例如HBSS，HBSC，HBS/β0-thalassyalase或其他）
- 绩效状况> 70％（受试者的Karnofsky> 16岁，受试者的兰斯基<16岁）
- 规程中定义的疾病严重程度的至少一个指标之一 - 血管钙化疼痛危机，急性胸部综合征，复发性priapism，先前的中风，接受慢性输血，红细胞同种免疫。
- 失败，不容忍或拒绝羟基脲治疗的受试者。
排除标准：
- HSCT的可用相关捐赠者
- 临床上显着的活性感染
- 艾滋病毒或HTLV的血清阳性
- 活跃的已知恶性肿瘤，骨髓增生，细胞遗传学异常或免疫缺陷
- 先前的HSCT或基因治疗
- 已知的肝肝硬化，桥接肝纤维化或活性肝炎
- 协议定义的铁超载
- 一年内脑血管手术，包括Moyamoya的皮拉氏症
- 严重或进行性动脉疾病或脑血管疾病，包括莫亚马亚
其他协议定义的包含/排除标准可能适用
联系人和位置
联系人
| 联系人：诺华药品 | 1-888-669-6682 | novartis.email@novartis.com | |
| 联系人：诺华药品 | +41613241111 |
位置
| 伊利诺伊州美国 | |
| 诺华调查地点 | 招募 |
| 芝加哥，伊利诺伊州，美国60637 | |
| 美国，纽约 | |
| 诺华调查地点 | 招募 |
| 纽约，纽约，美国，10065 | |
| 美国，田纳西州 | |
| 诺华调查地点 | 招募 |
| 孟菲斯，田纳西州，美国，38105-3678 | |
赞助商和合作者
诺华药品
| 追踪信息 | |||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2020年4月29日 | ||||||||
| 第一个发布日期icmje | 2020年6月23日 | ||||||||
| 上次更新发布日期 | 2021年5月14日 | ||||||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2020年8月26日 | ||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2023年11月20日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE |
| ||||||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 改变历史 | |||||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
| ||||||||
| 原始的次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 描述性信息 | |||||||||
| 简短的标题ICMJE | 研究基因组编辑的造血茎和祖细胞在镰状细胞病（SCD）中的安全性和疗效的研究 | ||||||||
| 官方标题ICMJE | I/II期临床研究的第一阶段临床研究，用于研究基因组编辑的造血茎和祖细胞的安全性，耐受性和功效 | ||||||||
| 简要摘要 | 这项研究将评估两种基因组编辑的自体，造血茎和祖细胞（HSPC）产物-OTQ923和HIX763-每种都降低了BCL11A的生物学活性，从而增加了胎儿血红蛋白（HBF），并减少了镰状细胞疾病的并发症。 | ||||||||
| 详细说明 | 不提供 | ||||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段1 阶段2 | ||||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：N/A 干预模型：单一组分配 干预模型描述： 一项开放标签，非随机的，初中的I/II期，概念验证研究，后者是对任何基因组编辑的自体HSPC HSPC研究药物的移植后两年进行的。 该研究由3个部分组成 - A部分包括对OTQ923的成年人的治疗； B部分包括对HIX763的成年人的治疗； C部分包括与OTQ923或HIX763的2-17岁儿童的治疗 掩盖说明： 这是一项开放标签研究。 主要目的：治疗 | ||||||||
| 条件ICMJE | 镰状细胞性贫血症 | ||||||||
| 干预ICMJE |
| ||||||||
| 研究臂ICMJE | 实验：OTQ923或HIX763 单次静脉输注OTQ923或HIX763，A部分，由OTQ923治疗的成年人； B部分 - 接受HIX763治疗的成年人C- 2-17岁的儿童 - OTQ923或HIX763，基于正式临时分析后，卫生机构对A部分和/或B部分的数据审查。 干预措施：
| ||||||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||||||
| 招聘信息 | |||||||||
| 招聘状态ICMJE | 招募 | ||||||||
| 估计注册ICMJE | 30 | ||||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2023年12月17日 | ||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2023年11月20日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
其他协议定义的包含/排除标准可能适用 | ||||||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||||||
| 年龄ICMJE | 2年至40岁（儿童，成人） | ||||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||||
| 联系ICMJE |
| ||||||||
| 列出的位置国家ICMJE | 美国 | ||||||||
| 删除了位置国家 | |||||||||
| 管理信息 | |||||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04443907 | ||||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | CADPT03A12101 | ||||||||
| 有数据监测委员会 | 是的 | ||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
| ||||||||
| IPD共享语句ICMJE |
| ||||||||
| 责任方 | 诺华（诺华制药） | ||||||||
| 研究赞助商ICMJE | 诺华药品 | ||||||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 研究人员ICMJE | 不提供 | ||||||||
| PRS帐户 | 诺华 | ||||||||
| 验证日期 | 2021年5月 | ||||||||
国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||||
研究描述
简要摘要：
这项研究将评估两种基因组编辑的自体，造血茎和祖细胞（HSPC）产物-OTQ923和HIX763-每种都降低了BCL11A的生物学活性，从而增加了胎儿血红蛋白（HBF），并减少了镰状细胞疾病的并发症。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 镰状细胞性贫血症 | 生物学：OTQ923生物学：HIX763生物学：OTQ923或HIX763 | 第1阶段2 |
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 30名参与者 |
| 分配： | N/A。 |
| 干预模型： | 单组分配 |
| 干预模型描述： | 一项开放标签，非随机的，初中的I/II期，概念验证研究，后者是对任何基因组编辑的自体HSPC HSPC研究药物的移植后两年进行的。 该研究由3个部分组成 - A部分包括对OTQ923的成年人的治疗； B部分包括对HIX763的成年人的治疗； C部分包括与OTQ923或HIX763的2-17岁儿童的治疗 |
| 掩蔽： | 无（打开标签） |
| 掩盖说明： | 这是一项开放标签研究。 |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | I/II期临床研究的第一阶段临床研究，用于研究基因组编辑的造血茎和祖细胞的安全性，耐受性和功效 |
| 实际学习开始日期 ： | 2020年8月26日 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2023年11月20日 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2023年12月17日 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：OTQ923或HIX763 单次静脉输注OTQ923或HIX763，A部分，由OTQ923治疗的成年人； B部分 - 接受HIX763治疗的成年人C- 2-17岁的儿童 - OTQ923或HIX763，基于正式临时分析后，卫生机构对A部分和/或B部分的数据审查。 | 生物学：OTQ923 OTQ923细胞悬浮液单静脉输注 其他名称：成人部分A 生物学：HIX763 HIX763细胞悬浮液的单静脉输注。 其他名称：成人部分B 生物学：OTQ923或HIX763 在正式的临时分析后，卫生机构对卫生机构对数据和/或B部分的数据审查进行了单次静脉注入OTQ923或HIX763 其他名称：2-17岁的孩子 - 第C部分 |
结果措施
主要结果指标 ：
次要结果度量 ：
- 血液植入的耐用性[时间范围：24个月]为了评估血液植入，HBF表达和编辑WBC和骨髓细胞的耐用性
- 接受治疗的参与者诱导抗Cas9体液和细胞免疫原性[时间范围：24个月]评估现有或治疗引起的抗CAS9体液和细胞免疫原性的存在
- 无活动生存的参与者人数[时间范围：24个月]总体和事件无生存
- 评估适合年龄的患者报告的基线和HSCT对患者报告结果的影响[时间范围：24个月]确定仪器之后的健康状况ASCQ-ME情感影响
- 年度VOC率基线的参与者数量增加了65％[时间范围：24个月]年度VOC率
- 与年度SCD并发症基线变化（VOC，ACS，Priapism和中风的总体）变化的参与者数量，如果相关，输血率增加65％[时间范围：24个月]年度VOC率
- 评估适合年龄的患者报告的基线和HSCT对患者报告结果的影响[时间范围：24个月]确定仪器的健康状况Promis Fatique
- 评估适合年龄的患者报告的基线和HSCT对患者报告结果的影响[时间范围：24个月]确定仪器的健康状况，促进身体功能
- 评估适合年龄的患者报告的基线和HSCT对患者报告结果的影响[时间范围：24个月]确定仪器后的健康状况ASCQ-ME睡眠影响
- 评估适合年龄的患者报告的基线和HSCT对患者报告结果的影响[时间范围：24个月]确定仪器之后的健康状况ASCQ-ME疼痛影响
资格标准
| 有资格学习的年龄： | 2年至40岁（儿童，成人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 2-40岁的男性或女性受试者包括
- 确认用球蛋白分类确认镰状细胞疾病（例如HBSS，HBSC，HBS/β0-thalassyalase或其他）
- 绩效状况> 70％（受试者的Karnofsky> 16岁，受试者的兰斯基<16岁）
- 规程中定义的疾病严重程度的至少一个指标之一 - 血管钙化疼痛危机，急性胸部综合征，复发性priapism，先前的中风，接受慢性输血，红细胞同种免疫。
- 失败，不容忍或拒绝羟基脲治疗的受试者。
排除标准：
- HSCT的可用相关捐赠者
- 临床上显着的活性感染
- 艾滋病毒或HTLV的血清阳性
- 活跃的已知恶性肿瘤，骨髓增生，细胞遗传学异常或免疫缺陷
- 先前的HSCT或基因治疗
- 已知的肝肝硬化，桥接肝纤维化或活性肝炎
- 协议定义的铁超载
- 一年内脑血管手术，包括Moyamoya的皮拉氏症
- 严重或进行性动脉疾病或脑血管疾病，包括莫亚马亚
其他协议定义的包含/排除标准可能适用
联系人和位置
联系人
| 联系人：诺华药品 | 1-888-669-6682 | novartis.email@novartis.com | |
| 联系人：诺华药品 | +41613241111 |
位置
| 伊利诺伊州美国 | |
| 诺华调查地点 | 招募 |
| 芝加哥，伊利诺伊州，美国60637 | |
| 美国，纽约 | |
| 诺华调查地点 | 招募 |
| 纽约，纽约，美国，10065 | |
| 美国，田纳西州 | |
| 诺华调查地点 | 招募 |
| 孟菲斯，田纳西州，美国，38105-3678 | |
赞助商和合作者
诺华药品
| 追踪信息 | |||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2020年4月29日 | ||||||||
| 第一个发布日期icmje | 2020年6月23日 | ||||||||
| 上次更新发布日期 | 2021年5月14日 | ||||||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2020年8月26日 | ||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2023年11月20日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | |||||||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 改变历史 | |||||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
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| 原始的次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 描述性信息 | |||||||||
| 简短的标题ICMJE | 研究基因组编辑的造血茎和祖细胞在镰状细胞病（SCD）中的安全性和疗效的研究 | ||||||||
| 官方标题ICMJE | I/II期临床研究的第一阶段临床研究，用于研究基因组编辑的造血茎和祖细胞的安全性，耐受性和功效 | ||||||||
| 简要摘要 | 这项研究将评估两种基因组编辑的自体，造血茎和祖细胞（HSPC）产物-OTQ923和HIX763-每种都降低了BCL11A的生物学活性，从而增加了胎儿血红蛋白（HBF），并减少了镰状细胞疾病的并发症。 | ||||||||
| 详细说明 | 不提供 | ||||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段1 阶段2 | ||||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：N/A 干预模型：单一组分配 干预模型描述： 一项开放标签，非随机的，初中的I/II期，概念验证研究，后者是对任何基因组编辑的自体HSPC HSPC研究药物的移植后两年进行的。 该研究由3个部分组成 - A部分包括对OTQ923的成年人的治疗； B部分包括对HIX763的成年人的治疗； C部分包括与OTQ923或HIX763的2-17岁儿童的治疗 掩盖说明： 这是一项开放标签研究。 主要目的：治疗 | ||||||||
| 条件ICMJE | 镰状细胞性贫血症 | ||||||||
| 干预ICMJE |
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| 研究臂ICMJE | 实验：OTQ923或HIX763 单次静脉输注OTQ923或HIX763，A部分，由OTQ923治疗的成年人； B部分 - 接受HIX763治疗的成年人C- 2-17岁的儿童 - OTQ923或HIX763，基于正式临时分析后，卫生机构对A部分和/或B部分的数据审查。 干预措施：
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| 出版物 * | 不提供 | ||||||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||||||
| 招聘信息 | |||||||||
| 招聘状态ICMJE | 招募 | ||||||||
| 估计注册ICMJE | 30 | ||||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2023年12月17日 | ||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2023年11月20日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
其他协议定义的包含/排除标准可能适用 | ||||||||
| 性别/性别ICMJE |
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| 年龄ICMJE | 2年至40岁（儿童，成人） | ||||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||||
| 联系ICMJE |
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| 列出的位置国家ICMJE | 美国 | ||||||||
| 删除了位置国家 | |||||||||
| 管理信息 | |||||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04443907 | ||||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | CADPT03A12101 | ||||||||
| 有数据监测委员会 | 是的 | ||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享语句ICMJE |
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| 责任方 | 诺华（诺华制药） | ||||||||
| 研究赞助商ICMJE | 诺华药品 | ||||||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 研究人员ICMJE | 不提供 | ||||||||
| PRS帐户 | 诺华 | ||||||||
| 验证日期 | 2021年5月 | ||||||||
国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||||
