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一项开放标签研究，以研究Dravet综合征的儿童和青少年单次和多次升级剂量的安全性
研究描述
简要摘要：
Stoke Therapeutics评估了Dravet综合征患者的单次和多个升级剂量的STK-001的安全性和耐受性。在这项开放标签研究中，癫痫发作频率，整体临床状况和生活质量的变化将被视为次要终点。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| Dravet综合征 | 药物：STK -001-单升剂量药物：STK -001-多重升剂 | 第1阶段2 |
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 70名参与者 |
| 分配： | 非随机化 |
| 干预模型： | 顺序分配 |
| 掩蔽： | 无（打开标签） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 一项开放标签研究，研究了Dravet综合征的儿童和青少年的单次和多个升剂反义寡核苷酸STK-001的安全性和药代动力学 |
| 实际学习开始日期 ： | 2020年6月3日 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2023年6月27日 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2024年3月6日 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：单次升剂 两个年龄组的患者入学。一组13至18岁的2例患者，包括2至12岁的患者2至12岁的患者，接受单剂量。每个剂量水平上最多可服用多达6名患者，并可以选择增加最大耐受剂量水平，并提供10例其他患者。 | 药物：STK -001-单次升剂 实验：单升剂量-STK -001药物是一种反义寡核苷酸，作为鞘内注射。将评估三个剂量水平（10mg，20mg和30mg）。 |
| 实验：多次升剂 两个年龄组的患者入学。一组13至18岁的2例患者，包括2至12岁的患者2至12岁的患者，接受多剂剂量。每个剂量水平上最多可服用多达6名患者，并可以选择增加最大耐受剂量水平，并提供10例其他患者。 | 药物：STK -001-多重升剂 实验：多种升剂剂量-STK -001药物是用于鞘内注射的反义寡核苷酸。将评估两个剂量水平（20mg和30mg）。 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 单剂量和多种剂量的STK -001的安全性和耐受性相对于：[时间框架：筛查（第-28天），直到单次和多种药物剂量后6个月]
- 不良事件的发生率
- 异常生命体征的发生率
- 异常体格检查结果
- 异常12铅心电图（ECG）
- 异常实验室参数
- 药代动力学（PK）参数[时间范围：第1天（剂量），直到单次药物和多种药物给药6个月]分析STK-001的血浆浓度
- 脑脊液（CSF）中STK-001暴露于[时间范围：第1天（剂量），直到单次和多种药物剂量后6个月STK-001浓度的测量
次要结果度量 ：
- 癫痫发作频率的测量[时间范围：筛选（第28天），直到单次和多种药物给药后6个月]通过纸日记测量
- 护理人员的变化全球变化量表的印象[时间范围：基线（第1天），直到单次和多种药物给药后6个月]
通过临床全球变化印象（CGIC）衡量的总体临床状况的基线变化。
量表的值：
- 改善了
- 大大改善
- 最小的改进
- 不用找了
- 最小的
- 更糟糕
- 更糟
- 通过临床医生评估的变化量表的全球印象[时间范围：基线（第1天），直到单次和多种药物给药后6个月]
从基线中的总体临床状况的变化，如护理人员全球变化印象（CAGIC）所衡量
量表的值：
- 改善了
- 大大改善
- 最小的改进
- 不用找了
- 最小的
- 更糟糕
- 更糟
- 生活质量的测量[时间范围：基线（第-1天），直到单次和多种药物剂量后6个月]通过Euroqol-Five尺寸，青年版（EQ-5D-Y）仪器衡量的生活质量的变化。秤的得分从0-100得分。对高分的参考表明生活质量的更好结果。
资格标准
| 有资格学习的年龄： | 2年至18岁（儿童，成人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
联系人和位置
联系人
| 联系人：JavierAvendaño，医学博士 | （781）430-8200 | clinicaltrials@stoketherapeutics.com | |
| 联系人：医学博士金伯利·帕克森（Kimberly Parkerson）博士 | （781）430-8200 | clinicaltrials@stoketherapeutics.com |
位置
显示18个研究地点
赞助商和合作者
Stoke Therapeutics，Inc
调查人员
| 研究主任： | 医学博士JavierAvendaño | 医疗主任 |
| 追踪信息 | |||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2020年6月8日 | ||||||||
| 第一个发布日期icmje | 2020年6月22日 | ||||||||
| 上次更新发布日期 | 2021年5月4日 | ||||||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2020年6月3日 | ||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2023年6月27日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE |
| ||||||||
| 原始主要结果措施ICMJE |
| ||||||||
| 改变历史 | |||||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
| ||||||||
| 原始的次要结果措施ICMJE |
| ||||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 描述性信息 | |||||||||
| 简短的标题ICMJE | 一项开放标签研究，以研究Dravet综合征的儿童和青少年单次和多次升级剂量的安全性 | ||||||||
| 官方标题ICMJE | 一项开放标签研究，研究了Dravet综合征的儿童和青少年的单次和多个升剂反义寡核苷酸STK-001的安全性和药代动力学 | ||||||||
| 简要摘要 | Stoke Therapeutics评估了Dravet综合征患者的单次和多个升级剂量的STK-001的安全性和耐受性。在这项开放标签研究中，癫痫发作频率，整体临床状况和生活质量的变化将被视为次要终点。 | ||||||||
| 详细说明 | STK-001是一种用于治疗Dravet综合征的新医学。 STK-001是一种反义寡核苷酸（ASO），旨在提高生产性SCN1A信使RNA（mRNA）的水平，因此增加了钠通道NAV 1.1蛋白的表达。这种基于RNA的方法不是基因疗法，而是RNA调节，因为它不能操纵或插入遗传脱氧核糖核酸（DNA）。 STK-001旨在从SCN1A基因的非砍伐（野生型）副本中上调NAV1.1蛋白表达，以恢复生理NAV1.1水平。 Dravet综合征患者的NAV1.1水平降低。斯托克（Stoke）生成了临床前数据，证明了STK-001机制证明。 | ||||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段1 阶段2 | ||||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：非随机化 干预模型：顺序分配 掩蔽：无（打开标签） 主要目的：治疗 | ||||||||
| 条件ICMJE | Dravet综合征 | ||||||||
| 干预ICMJE |
| ||||||||
| 研究臂ICMJE |
| ||||||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||||||
| 招聘信息 | |||||||||
| 招聘状态ICMJE | 招募 | ||||||||
| 估计注册ICMJE | 70 | ||||||||
| 原始估计注册ICMJE | 48 | ||||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2024年3月6日 | ||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2023年6月27日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准： | ||||||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||||||
| 年龄ICMJE | 2年至18岁（儿童，成人） | ||||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||||
| 联系ICMJE |
| ||||||||
| 列出的位置国家ICMJE | 美国 | ||||||||
| 删除了位置国家 | |||||||||
| 管理信息 | |||||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04442295 | ||||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | STK-001-DS-101 | ||||||||
| 有数据监测委员会 | 是的 | ||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
| ||||||||
| IPD共享语句ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 责任方 | Stoke Therapeutics，Inc | ||||||||
| 研究赞助商ICMJE | Stoke Therapeutics，Inc | ||||||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 研究人员ICMJE |
| ||||||||
| PRS帐户 | Stoke Therapeutics，Inc | ||||||||
| 验证日期 | 2021年4月 | ||||||||
国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||||
研究描述
简要摘要：
Stoke Therapeutics评估了Dravet综合征患者的单次和多个升级剂量的STK-001的安全性和耐受性。在这项开放标签研究中，癫痫发作频率，整体临床状况和生活质量的变化将被视为次要终点。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| Dravet综合征 | 药物：STK -001-单升剂量药物：STK -001-多重升剂 | 第1阶段2 |
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 70名参与者 |
| 分配： | 非随机化 |
| 干预模型： | 顺序分配 |
| 掩蔽： | 无（打开标签） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 一项开放标签研究，研究了Dravet综合征的儿童和青少年的单次和多个升剂反义寡核苷酸STK-001的安全性和药代动力学 |
| 实际学习开始日期 ： | 2020年6月3日 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2023年6月27日 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2024年3月6日 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：单次升剂 两个年龄组的患者入学。一组13至18岁的2例患者，包括2至12岁的患者2至12岁的患者，接受单剂量。每个剂量水平上最多可服用多达6名患者，并可以选择增加最大耐受剂量水平，并提供10例其他患者。 | 药物：STK -001-单次升剂 实验：单升剂量-STK -001药物是一种反义寡核苷酸，作为鞘内注射。将评估三个剂量水平（10mg，20mg和30mg）。 |
| 实验：多次升剂 两个年龄组的患者入学。一组13至18岁的2例患者，包括2至12岁的患者2至12岁的患者，接受多剂剂量。每个剂量水平上最多可服用多达6名患者，并可以选择增加最大耐受剂量水平，并提供10例其他患者。 | 药物：STK -001-多重升剂 实验：多种升剂剂量-STK -001药物是用于鞘内注射的反义寡核苷酸。将评估两个剂量水平（20mg和30mg）。 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 单剂量和多种剂量的STK -001的安全性和耐受性相对于：[时间框架：筛查（第-28天），直到单次和多种药物剂量后6个月]
- 不良事件的发生率
- 异常生命体征的发生率
- 异常体格检查结果
- 异常12铅心电图（ECG）
- 异常实验室参数
- 药代动力学（PK）参数[时间范围：第1天（剂量），直到单次药物和多种药物给药6个月]分析STK-001的血浆浓度
- 脑脊液（CSF）中STK-001暴露于[时间范围：第1天（剂量），直到单次和多种药物剂量后6个月STK-001浓度的测量
次要结果度量 ：
- 癫痫发作频率的测量[时间范围：筛选（第28天），直到单次和多种药物给药后6个月]通过纸日记测量
- 护理人员的变化全球变化量表的印象[时间范围：基线（第1天），直到单次和多种药物给药后6个月]
通过临床全球变化印象（CGIC）衡量的总体临床状况的基线变化。
量表的值：
- 改善了
- 大大改善
- 最小的改进
- 不用找了
- 最小的
- 更糟糕
- 更糟
- 通过临床医生评估的变化量表的全球印象[时间范围：基线（第1天），直到单次和多种药物给药后6个月]
从基线中的总体临床状况的变化，如护理人员全球变化印象（CAGIC）所衡量
量表的值：
- 改善了
- 大大改善
- 最小的改进
- 不用找了
- 最小的
- 更糟糕
- 更糟
- 生活质量的测量[时间范围：基线（第-1天），直到单次和多种药物剂量后6个月]通过Euroqol-Five尺寸，青年版（EQ-5D-Y）仪器衡量的生活质量的变化。秤的得分从0-100得分。对高分的参考表明生活质量的更好结果。
资格标准
| 有资格学习的年龄： | 2年至18岁（儿童，成人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
联系人和位置
| 追踪信息 | |||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2020年6月8日 | ||||||||
| 第一个发布日期icmje | 2020年6月22日 | ||||||||
| 上次更新发布日期 | 2021年5月4日 | ||||||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2020年6月3日 | ||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2023年6月27日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE |
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| 原始主要结果措施ICMJE |
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| 改变历史 | |||||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
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| 原始的次要结果措施ICMJE | |||||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 描述性信息 | |||||||||
| 简短的标题ICMJE | 一项开放标签研究，以研究Dravet综合征的儿童和青少年单次和多次升级剂量的安全性 | ||||||||
| 官方标题ICMJE | 一项开放标签研究，研究了Dravet综合征的儿童和青少年的单次和多个升剂反义寡核苷酸STK-001的安全性和药代动力学 | ||||||||
| 简要摘要 | Stoke Therapeutics评估了Dravet综合征患者的单次和多个升级剂量的STK-001的安全性和耐受性。在这项开放标签研究中，癫痫发作频率，整体临床状况和生活质量的变化将被视为次要终点。 | ||||||||
| 详细说明 | STK-001是一种用于治疗Dravet综合征的新医学。 STK-001是一种反义寡核苷酸（ASO），旨在提高生产性SCN1A信使RNA（mRNA）的水平，因此增加了钠通道NAV 1.1蛋白的表达。这种基于RNA的方法不是基因疗法，而是RNA调节，因为它不能操纵或插入遗传脱氧核糖核酸（DNA）。 STK-001旨在从SCN1A基因的非砍伐（野生型）副本中上调NAV1.1蛋白表达，以恢复生理NAV1.1水平。 Dravet综合征患者的NAV1.1水平降低。斯托克（Stoke）生成了临床前数据，证明了STK-001机制证明。 | ||||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段1 阶段2 | ||||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：非随机化 干预模型：顺序分配 掩蔽：无（打开标签） 主要目的：治疗 | ||||||||
| 条件ICMJE | Dravet综合征 | ||||||||
| 干预ICMJE |
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| 研究臂ICMJE |
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| 出版物 * | 不提供 | ||||||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||||||
| 招聘信息 | |||||||||
| 招聘状态ICMJE | 招募 | ||||||||
| 估计注册ICMJE | 70 | ||||||||
| 原始估计注册ICMJE | 48 | ||||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2024年3月6日 | ||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2023年6月27日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准： | ||||||||
| 性别/性别ICMJE |
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| 年龄ICMJE | 2年至18岁（儿童，成人） | ||||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||||
| 联系ICMJE |
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| 列出的位置国家ICMJE | 美国 | ||||||||
| 删除了位置国家 | |||||||||
| 管理信息 | |||||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04442295 | ||||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | STK-001-DS-101 | ||||||||
| 有数据监测委员会 | 是的 | ||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享语句ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 责任方 | Stoke Therapeutics，Inc | ||||||||
| 研究赞助商ICMJE | Stoke Therapeutics，Inc | ||||||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 研究人员ICMJE |
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| PRS帐户 | Stoke Therapeutics，Inc | ||||||||
| 验证日期 | 2021年4月 | ||||||||
国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||||
