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出境医 / 临床实验 / Tofacitinib对肌无力肌无力的重症患者的安全性和功效：一项试点研究

Tofacitinib对肌无力肌无力的重症患者的安全性和功效：一项试点研究

研究描述
简要摘要：
这是一项为期5个月的研究，它将评估5mg tofacitinib片剂的功效，每天服用两次对肌无力的肌无力重为重力。五名患有乙酰胆碱受体抗体的成年参与者将接受四个月的tofacitinib治疗，然后洗脱一个月。

病情或疾病 干预/治疗阶段
肌无力的重症药物：tofacitinib 5 mg早期第1阶段

学习规划
研究信息的布局表
研究类型 ：介入（临床试验）
实际注册 ： 6名参与者
分配： N/A。
干预模型：单组分配
掩蔽：无（打开标签）
主要意图：治疗
官方标题：一项前瞻性，单中心的单臂单盲试验研究，用于研究tofacitinib对难治性肌无力重症患者的疗效
实际学习开始日期 ： 2020年6月11日
实际的初级完成日期 ： 2021年1月4日
实际 学习完成日期 ： 2021年1月13日
武器和干预措施
手臂 干预/治疗
实验：tofacitinib每天两次5mg药物：tofacitinib 5 mg
tofacitinib 5 mg片剂每天两次给药4个月

结果措施
主要结果指标 ：
  1. 在第4个月[时间范围：基线，第4个月]的定量肌无力（QMG）分数的基线变化。
    定量MG评分系统（QMG评分）对于对MG的治疗的客观评估至关重要。该评分系统基于前哨肌肉组的定量测试。总QMG评分范围为0（极端疾病的严重程度）至39（无），较高的分数表明疾病的严重程度较小。


次要结果度量 ：
  1. 在第4个月[时间范围：基线，第4个月]的日常生活中与肌无力相关的肌无力相关的活动（MG-ADL）分数的变化变化
    日常生活的肌无力重症活动（MG-ADL）是一种八项患者报告的量表，旨在评估MG症状及其对日常活动的影响。TOTALMG-ADL分数范围为0（无）至24（极端疾病）条件），较高的分数表明疾病的严重程度更高。

  2. 在第4个月[时间范围：基线，第4个月]的手动肌肉测试（MMT）分数的基线变化
    MMT评分是由检查医师分配给通常受MG的30个肌肉组分配的强度或功能值的总和。 MMT总分从0（无）到124（极端肌肉无力），更高的分数表明疾病的严重程度更高。

  3. 在第4个月[时间范围：基线，第4个月]中，从肌无力的肌无力的肌无力质量问卷15项目（MG-QOL15）的变化变化
    MG-QOL15有助于告知临床医生患者对与MG相关功能障碍的程度和不满意的感知。总MG-QOL15分数从0（无）到60（极端疾病严重程度），较高的分数表明疾病的严重程度越多。

  4. 在第4个月[时间范围：基线，第4个月]的类固醇剂量的基线变化
    建议将类固醇作为肌无力重症的一线治疗。在这里，我们遵循类固醇的剂量，同时为招募的参与者管理tofacitinib。


其他结果措施：
  1. 在第4个月[时间范围：基线，第4个月]的抗乙酰胆碱受体抗体的血清滴度的基线变化
    抗乙酰胆碱受体抗体是Mg的主要病理自身抗体。我们在第4个月关注了抗体滴度。

  2. 在第4个月[时间范围：基线，第4个月]的炎症细胞因子中的基线变化。
    MG是一种自身免疫性疾病，表现为弱点和疲劳性的神经肌肉连接处的损害。我们比较了炎性细胞因子（IL-1β，IL-2，IL-4，IL-5，IL-6，IL-6，IL-9，IL-10，IL-10，IL-12P70，IL-13，IL-13，IL-13，IL-17A，IL-17A，IL-18，IL-18，IL-10，基线和第4个月，IL-21，IL-22，IL-23，IL-27，IFN-GAMMA，TNF-α和GM-CSF）。


资格标准
有资格信息的布局表
有资格学习的年龄： 18年至60年（成人）
有资格学习的男女：全部
接受健康的志愿者：不
标准

纳入标准：

  • 肌肉无力和疲劳性的波动被归类为美国肌无力的Gravis Foundation（MGFA）临床分类IIA-IVA型；
  • 低频重复性神经刺激的振幅降低了10％以上，高频重复性神经刺激的幅度增加了10％；
  • 抗ACHR抗体阳性；
  • 了解和分配知情同意书，并符合治疗。

满足上述所有标准以及以下至少一个：

  • 难治性：对全剂量和类固醇治疗的反应不足（至少3-6个月每天0.75-1mg每公斤0.75-1mg），未能对他克莫司（每天不少于3mg）进行足够的反应3个月；
  • 常规免疫抑制疗法严重或无法忍受的不良影响。

排除标准：

  • 肿瘤病史除了胸腺瘤；
  • B型和C型肝炎的病史；
  • 结核病或T点的历史。
  • 肝，肾脏和心脏不足（基线：ALT/AST> 50U/L; BNP> 200pg/ml）；
  • 严重的过敏或感染，或慢性或复发感染；
  • 怀孕;
  • 高脂血症；
  • 参加其他临床试验
联系人和位置

位置
布局表以获取位置信息
中国
华山医院
中国上海，200040年
赞助商和合作者
华山医院
追踪信息
首先提交的日期ICMJE 2020年6月12日
第一个发布日期icmje 2020年6月16日
上次更新发布日期2021年3月4日
实际学习开始日期ICMJE 2020年6月11日
实际的初级完成日期2021年1月4日（主要结果度量的最终数据收集日期）
当前的主要结果度量ICMJE
（提交：2020年6月12日）		在第4个月[时间范围：基线，第4个月]的定量肌无力（QMG）分数的基线变化。
定量MG评分系统（QMG评分）对于对MG的治疗的客观评估至关重要。该评分系统基于前哨肌肉组的定量测试。总QMG评分范围为0（极端疾病的严重程度）至39（无），较高的分数表明疾病的严重程度较小。
原始主要结果措施ICMJE与电流相同
改变历史
当前的次要结果度量ICMJE
（提交：2020年6月12日）
  • 在第4个月[时间范围：基线，第4个月]的日常生活中与肌无力相关的肌无力相关的活动（MG-ADL）分数的变化变化
    日常生活的肌无力重症活动（MG-ADL）是一种八项患者报告的量表，旨在评估MG症状及其对日常活动的影响。TOTALMG-ADL分数范围为0（无）至24（极端疾病）条件），较高的分数表明疾病的严重程度更高。
  • 在第4个月[时间范围：基线，第4个月]的手动肌肉测试（MMT）分数的基线变化
    MMT评分是由检查医师分配给通常受MG的30个肌肉组分配的强度或功能值的总和。 MMT总分从0（无）到124（极端肌肉无力），更高的分数表明疾病的严重程度更高。
  • 在第4个月[时间范围：基线，第4个月]中，从肌无力的肌无力的肌无力质量问卷15项目（MG-QOL15）的变化变化
    MG-QOL15有助于告知临床医生患者对与MG相关功能障碍的程度和不满意的感知。总MG-QOL15分数从0（无）到60（极端疾病严重程度），较高的分数表明疾病的严重程度越多。
  • 在第4个月[时间范围：基线，第4个月]的类固醇剂量的基线变化
    建议将类固醇作为肌无力重症的一线治疗。在这里，我们遵循类固醇的剂量，同时为招募的参与者管理tofacitinib。
原始的次要结果措施ICMJE与电流相同
当前其他预先指定的结果指标
（提交：2020年8月11日）
  • 在第4个月[时间范围：基线，第4个月]的抗乙酰胆碱受体抗体的血清滴度的基线变化
    抗乙酰胆碱受体抗体是Mg的主要病理自身抗体。我们在第4个月关注了抗体滴度。
  • 在第4个月[时间范围：基线，第4个月]的炎症细胞因子中的基线变化。
    MG是一种自身免疫性疾病，表现为弱点和疲劳性的神经肌肉连接处的损害。我们比较了炎性细胞因子（IL-1β，IL-2，IL-4，IL-5，IL-6，IL-6，IL-9，IL-10，IL-10，IL-12P70，IL-13，IL-13，IL-13，IL-17A，IL-17A，IL-18，IL-18，IL-10，基线和第4个月，IL-21，IL-22，IL-23，IL-27，IFN-GAMMA，TNF-α和GM-CSF）。
原始其他预先指定的结果指标
（提交：2020年6月12日）
  • 在第4个月[时间范围：基线，第4个月]的抗乙酰胆碱受体抗体的血清滴度的基线变化
    抗乙酰胆碱受体抗体是Mg的主要病理自身抗体。我们在第4个月关注了抗体滴度。
  • 在第4个月[时间范围：基线，第4个月]的炎症细胞因子中的基线变化。
    MG是一种自身免疫性疾病，表现为弱点和疲劳性的神经肌肉连接处的损害。我们比较了基线和第4个月的炎症细胞因子。
描述性信息
简短的标题ICMJE Tofacitinib对肌无力肌无力的重症患者的安全性和功效：一项试点研究
官方标题ICMJE一项前瞻性，单中心的单臂单盲试验研究，用于研究tofacitinib对难治性肌无力重症患者的疗效
简要摘要这是一项为期5个月的研究，它将评估5mg tofacitinib片剂的功效，每天服用两次对肌无力的肌无力重为重力。五名患有乙酰胆碱受体抗体的成年参与者将接受四个月的tofacitinib治疗，然后洗脱一个月。
详细说明不提供
研究类型ICMJE介入
研究阶段ICMJE早期第1阶段
研究设计ICMJE分配：N/A
干预模型：单一组分配
掩蔽：无（打开标签）
主要目的：治疗
条件ICMJE肌无力的重症
干预ICMJE药物：tofacitinib 5 mg
tofacitinib 5 mg片剂每天两次给药4个月
研究臂ICMJE实验：tofacitinib每天两次5mg
干预：药物：tofacitinib 5 mg
出版物 *不提供

*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。
招聘信息
招聘状态ICMJE完全的
实际注册ICMJE
（提交：2021年3月3日）		 6
原始估计注册ICMJE
（提交：2020年6月12日）		 5
实际学习完成日期ICMJE 2021年1月13日
实际的初级完成日期2021年1月4日（主要结果度量的最终数据收集日期）
资格标准ICMJE

纳入标准：

  • 肌肉无力和疲劳性的波动被归类为美国肌无力的Gravis Foundation（MGFA）临床分类IIA-IVA型；
  • 低频重复性神经刺激的振幅降低了10％以上，高频重复性神经刺激的幅度增加了10％；
  • 抗ACHR抗体阳性；
  • 了解和分配知情同意书，并符合治疗。

满足上述所有标准以及以下至少一个：

  • 难治性：对全剂量和类固醇治疗的反应不足（至少3-6个月每天0.75-1mg每公斤0.75-1mg），未能对他克莫司（每天不少于3mg）进行足够的反应3个月；
  • 常规免疫抑制疗法严重或无法忍受的不良影响。

排除标准：

  • 肿瘤病史除了胸腺瘤；
  • B型和C型肝炎的病史；
  • 结核病或T点的历史。
  • 肝，肾脏和心脏不足（基线：ALT/AST> 50U/L; BNP> 200pg/ml）；
  • 严重的过敏或感染，或慢性或复发感染；
  • 怀孕;
  • 高脂血症；
  • 参加其他临床试验
性别/性别ICMJE
有资格学习的男女：全部
年龄ICMJE 18年至60年（成人）
接受健康的志愿者ICMJE不
联系ICMJE仅当研究招募主题时才显示联系信息
列出的位置国家ICMJE中国
删除了位置国家
管理信息
NCT编号ICMJE NCT04431895
其他研究ID编号ICMJE KY2020-019
有数据监测委员会是的
美国FDA调节的产品
研究美国FDA调节的药物：不
研究美国FDA调节的设备产品：不
IPD共享语句ICMJE
计划共享IPD：不
计划描述：其他研究人员无法获得个别参与者数据（IPD）。
责任方金山医院的宗孔
研究赞助商ICMJE华山医院
合作者ICMJE不提供
研究人员ICMJE不提供
PRS帐户华山医院
验证日期2021年3月

国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素
研究描述
简要摘要：
这是一项为期5个月的研究，它将评估5mg tofacitinib片剂的功效，每天服用两次对肌无力的肌无力重为重力。五名患有乙酰胆碱受体抗体的成年参与者将接受四个月的tofacitinib治疗，然后洗脱一个月。

病情或疾病 干预/治疗阶段
肌无力的重症药物：tofacitinib 5 mg早期第1阶段

学习规划
研究信息的布局表
研究类型 ：介入（临床试验）
实际注册 ： 6名参与者
分配： N/A。
干预模型：单组分配
掩蔽：无（打开标签）
主要意图：治疗
官方标题：一项前瞻性，单中心的单臂单盲试验研究，用于研究tofacitinib对难治性肌无力重症患者的疗效
实际学习开始日期 ： 2020年6月11日
实际的初级完成日期 ： 2021年1月4日
实际 学习完成日期 ： 2021年1月13日
武器和干预措施
手臂 干预/治疗
实验：tofacitinib每天两次5mg药物：tofacitinib 5 mg
tofacitinib 5 mg片剂每天两次给药4个月

结果措施
主要结果指标 ：
  1. 在第4个月[时间范围：基线，第4个月]的定量肌无力（QMG）分数的基线变化。
    定量MG评分系统（QMG评分）对于对MG的治疗的客观评估至关重要。该评分系统基于前哨肌肉组的定量测试。总QMG评分范围为0（极端疾病的严重程度）至39（无），较高的分数表明疾病的严重程度较小。


次要结果度量 ：
  1. 在第4个月[时间范围：基线，第4个月]的日常生活中与肌无力相关的肌无力相关的活动（MG-ADL）分数的变化变化
    日常生活的肌无力重症活动（MG-ADL）是一种八项患者报告的量表，旨在评估MG症状及其对日常活动的影响。TOTALMG-ADL分数范围为0（无）至24（极端疾病）条件），较高的分数表明疾病的严重程度更高。

  2. 在第4个月[时间范围：基线，第4个月]的手动肌肉测试（MMT）分数的基线变化
    MMT评分是由检查医师分配给通常受MG的30个肌肉组分配的强度或功能值的总和。 MMT总分从0（无）到124（极端肌肉无力），更高的分数表明疾病的严重程度更高。

  3. 在第4个月[时间范围：基线，第4个月]中，从肌无力的肌无力的肌无力质量问卷15项目（MG-QOL15）的变化变化
    MG-QOL15有助于告知临床医生患者对与MG相关功能障碍的程度和不满意的感知。总MG-QOL15分数从0（无）到60（极端疾病严重程度），较高的分数表明疾病的严重程度越多。

  4. 在第4个月[时间范围：基线，第4个月]的类固醇剂量的基线变化
    建议将类固醇作为肌无力重症的一线治疗。在这里，我们遵循类固醇的剂量，同时为招募的参与者管理tofacitinib。


其他结果措施：
  1. 在第4个月[时间范围：基线，第4个月]的抗乙酰胆碱受体抗体的血清滴度的基线变化
    抗乙酰胆碱受体抗体是Mg的主要病理自身抗体。我们在第4个月关注了抗体滴度。

  2. 在第4个月[时间范围：基线，第4个月]的炎症细胞因子中的基线变化。
    MG是一种自身免疫性疾病，表现为弱点和疲劳性的神经肌肉连接处的损害。我们比较了炎性细胞因子（IL-1β，IL-2，IL-4，IL-5，IL-6，IL-6，IL-9，IL-10，IL-10，IL-12P70，IL-13，IL-13，IL-13，IL-17A，IL-17A，IL-18，IL-18，IL-10，基线和第4个月，IL-21，IL-22，IL-23，IL-27，IFN-GAMMA，TNF-α和GM-CSF）。


资格标准
有资格信息的布局表
有资格学习的年龄： 18年至60年（成人）
有资格学习的男女：全部
接受健康的志愿者：不
标准

纳入标准：

  • 肌肉无力和疲劳性的波动被归类为美国肌无力的Gravis Foundation（MGFA）临床分类IIA-IVA型；
  • 低频重复性神经刺激的振幅降低了10％以上，高频重复性神经刺激的幅度增加了10％；
  • 抗ACHR抗体阳性；
  • 了解和分配知情同意书，并符合治疗。

满足上述所有标准以及以下至少一个：

  • 难治性：对全剂量和类固醇治疗的反应不足（至少3-6个月每天0.75-1mg每公斤0.75-1mg），未能对他克莫司（每天不少于3mg）进行足够的反应3个月；
  • 常规免疫抑制疗法严重或无法忍受的不良影响。

排除标准：

  • 肿瘤病史除了胸腺瘤；
  • B型和C型肝炎的病史；
  • 结核病或T点的历史。
  • 肝，肾脏和心脏不足（基线：ALT/AST> 50U/L; BNP> 200pg/ml）；
  • 严重的过敏或感染，或慢性或复发感染；
  • 怀孕;
  • 高脂血症；
  • 参加其他临床试验
联系人和位置

位置
布局表以获取位置信息
中国
华山医院
中国上海，200040年
赞助商和合作者
华山医院
追踪信息
首先提交的日期ICMJE 2020年6月12日
第一个发布日期icmje 2020年6月16日
上次更新发布日期2021年3月4日
实际学习开始日期ICMJE 2020年6月11日
实际的初级完成日期2021年1月4日（主要结果度量的最终数据收集日期）
当前的主要结果度量ICMJE
（提交：2020年6月12日）		在第4个月[时间范围：基线，第4个月]的定量肌无力（QMG）分数的基线变化。
定量MG评分系统（QMG评分）对于对MG的治疗的客观评估至关重要。该评分系统基于前哨肌肉组的定量测试。总QMG评分范围为0（极端疾病的严重程度）至39（无），较高的分数表明疾病的严重程度较小。
原始主要结果措施ICMJE与电流相同
改变历史
当前的次要结果度量ICMJE
（提交：2020年6月12日）
  • 在第4个月[时间范围：基线，第4个月]的日常生活中与肌无力相关的肌无力相关的活动（MG-ADL）分数的变化变化
    日常生活的肌无力重症活动（MG-ADL）是一种八项患者报告的量表，旨在评估MG症状及其对日常活动的影响。TOTALMG-ADL分数范围为0（无）至24（极端疾病）条件），较高的分数表明疾病的严重程度更高。
  • 在第4个月[时间范围：基线，第4个月]的手动肌肉测试（MMT）分数的基线变化
    MMT评分是由检查医师分配给通常受MG的30个肌肉组分配的强度或功能值的总和。 MMT总分从0（无）到124（极端肌肉无力），更高的分数表明疾病的严重程度更高。
  • 在第4个月[时间范围：基线，第4个月]中，从肌无力的肌无力的肌无力质量问卷15项目（MG-QOL15）的变化变化
    MG-QOL15有助于告知临床医生患者对与MG相关功能障碍的程度和不满意的感知。总MG-QOL15分数从0（无）到60（极端疾病严重程度），较高的分数表明疾病的严重程度越多。
  • 在第4个月[时间范围：基线，第4个月]的类固醇剂量的基线变化
    建议将类固醇作为肌无力重症的一线治疗。在这里，我们遵循类固醇的剂量，同时为招募的参与者管理tofacitinib。
原始的次要结果措施ICMJE与电流相同
当前其他预先指定的结果指标
（提交：2020年8月11日）
  • 在第4个月[时间范围：基线，第4个月]的抗乙酰胆碱受体抗体的血清滴度的基线变化
    抗乙酰胆碱受体抗体是Mg的主要病理自身抗体。我们在第4个月关注了抗体滴度。
  • 在第4个月[时间范围：基线，第4个月]的炎症细胞因子中的基线变化。
    MG是一种自身免疫性疾病，表现为弱点和疲劳性的神经肌肉连接处的损害。我们比较了炎性细胞因子（IL-1β，IL-2，IL-4，IL-5，IL-6，IL-6，IL-9，IL-10，IL-10，IL-12P70，IL-13，IL-13，IL-13，IL-17A，IL-17A，IL-18，IL-18，IL-10，基线和第4个月，IL-21，IL-22，IL-23，IL-27，IFN-GAMMA，TNF-α和GM-CSF）。
原始其他预先指定的结果指标
（提交：2020年6月12日）
  • 在第4个月[时间范围：基线，第4个月]的抗乙酰胆碱受体抗体的血清滴度的基线变化
    抗乙酰胆碱受体抗体是Mg的主要病理自身抗体。我们在第4个月关注了抗体滴度。
  • 在第4个月[时间范围：基线，第4个月]的炎症细胞因子中的基线变化。
    MG是一种自身免疫性疾病，表现为弱点和疲劳性的神经肌肉连接处的损害。我们比较了基线和第4个月的炎症细胞因子。
描述性信息
简短的标题ICMJE Tofacitinib对肌无力肌无力的重症患者的安全性和功效：一项试点研究
官方标题ICMJE一项前瞻性，单中心的单臂单盲试验研究，用于研究tofacitinib对难治性肌无力重症患者的疗效
简要摘要这是一项为期5个月的研究，它将评估5mg tofacitinib片剂的功效，每天服用两次对肌无力的肌无力重为重力。五名患有乙酰胆碱受体抗体的成年参与者将接受四个月的tofacitinib治疗，然后洗脱一个月。
详细说明不提供
研究类型ICMJE介入
研究阶段ICMJE早期第1阶段
研究设计ICMJE分配：N/A
干预模型：单一组分配
掩蔽：无（打开标签）
主要目的：治疗
条件ICMJE肌无力的重症
干预ICMJE药物：tofacitinib 5 mg
tofacitinib 5 mg片剂每天两次给药4个月
研究臂ICMJE实验：tofacitinib每天两次5mg
干预：药物：tofacitinib 5 mg
出版物 *不提供

*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。
招聘信息
招聘状态ICMJE完全的
实际注册ICMJE
（提交：2021年3月3日）		 6
原始估计注册ICMJE
（提交：2020年6月12日）		 5
实际学习完成日期ICMJE 2021年1月13日
实际的初级完成日期2021年1月4日（主要结果度量的最终数据收集日期）
资格标准ICMJE

纳入标准：

  • 肌肉无力和疲劳性的波动被归类为美国肌无力的Gravis Foundation（MGFA）临床分类IIA-IVA型；
  • 低频重复性神经刺激的振幅降低了10％以上，高频重复性神经刺激的幅度增加了10％；
  • 抗ACHR抗体阳性；
  • 了解和分配知情同意书，并符合治疗。

满足上述所有标准以及以下至少一个：

  • 难治性：对全剂量和类固醇治疗的反应不足（至少3-6个月每天0.75-1mg每公斤0.75-1mg），未能对他克莫司（每天不少于3mg）进行足够的反应3个月；
  • 常规免疫抑制疗法严重或无法忍受的不良影响。

排除标准：

  • 肿瘤病史除了胸腺瘤；
  • B型和C型肝炎的病史；
  • 结核病或T点的历史。
  • 肝，肾脏和心脏不足（基线：ALT/AST> 50U/L; BNP> 200pg/ml）；
  • 严重的过敏或感染，或慢性或复发感染；
  • 怀孕;
  • 高脂血症；
  • 参加其他临床试验
性别/性别ICMJE
有资格学习的男女：全部
年龄ICMJE 18年至60年（成人）
接受健康的志愿者ICMJE不
联系ICMJE仅当研究招募主题时才显示联系信息
列出的位置国家ICMJE中国
删除了位置国家
管理信息
NCT编号ICMJE NCT04431895
其他研究ID编号ICMJE KY2020-019
有数据监测委员会是的
美国FDA调节的产品
研究美国FDA调节的药物：不
研究美国FDA调节的设备产品：不
IPD共享语句ICMJE
计划共享IPD：不
计划描述：其他研究人员无法获得个别参与者数据（IPD）。
责任方金山医院的宗孔
研究赞助商ICMJE华山医院
合作者ICMJE不提供
研究人员ICMJE不提供
PRS帐户华山医院
验证日期2021年3月

国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素

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