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出境医 / 临床实验 / Tofacitinib对肌无力肌无力的重症患者的安全性和功效：一项试点研究
Tofacitinib对肌无力肌无力的重症患者的安全性和功效：一项试点研究
研究描述
简要摘要：
这是一项为期5个月的研究，它将评估5mg tofacitinib片剂的功效，每天服用两次对肌无力的肌无力重为重力。五名患有乙酰胆碱受体抗体的成年参与者将接受四个月的tofacitinib治疗，然后洗脱一个月。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 肌无力的重症 | 药物：tofacitinib 5 mg | 早期第1阶段 |
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 实际注册 ： | 6名参与者 |
| 分配： | N/A。 |
| 干预模型： | 单组分配 |
| 掩蔽： | 无（打开标签） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 一项前瞻性，单中心的单臂单盲试验研究，用于研究tofacitinib对难治性肌无力重症患者的疗效 |
| 实际学习开始日期 ： | 2020年6月11日 |
| 实际的初级完成日期 ： | 2021年1月4日 |
| 实际 学习完成日期 ： | 2021年1月13日 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：tofacitinib每天两次5mg | 药物：tofacitinib 5 mg tofacitinib 5 mg片剂每天两次给药4个月 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 在第4个月[时间范围：基线，第4个月]的定量肌无力（QMG）分数的基线变化。定量MG评分系统（QMG评分）对于对MG的治疗的客观评估至关重要。该评分系统基于前哨肌肉组的定量测试。总QMG评分范围为0（极端疾病的严重程度）至39（无），较高的分数表明疾病的严重程度较小。
次要结果度量 ：
- 在第4个月[时间范围：基线，第4个月]的日常生活中与肌无力相关的肌无力相关的活动（MG-ADL）分数的变化变化日常生活的肌无力重症活动（MG-ADL）是一种八项患者报告的量表，旨在评估MG症状及其对日常活动的影响。TOTALMG-ADL分数范围为0（无）至24（极端疾病）条件），较高的分数表明疾病的严重程度更高。
- 在第4个月[时间范围：基线，第4个月]的手动肌肉测试（MMT）分数的基线变化MMT评分是由检查医师分配给通常受MG的30个肌肉组分配的强度或功能值的总和。 MMT总分从0（无）到124（极端肌肉无力），更高的分数表明疾病的严重程度更高。
- 在第4个月[时间范围：基线，第4个月]中，从肌无力的肌无力的肌无力质量问卷15项目（MG-QOL15）的变化变化MG-QOL15有助于告知临床医生患者对与MG相关功能障碍的程度和不满意的感知。总MG-QOL15分数从0（无）到60（极端疾病严重程度），较高的分数表明疾病的严重程度越多。
- 在第4个月[时间范围：基线，第4个月]的类固醇剂量的基线变化建议将类固醇作为肌无力重症的一线治疗。在这里，我们遵循类固醇的剂量，同时为招募的参与者管理tofacitinib。
其他结果措施：
- 在第4个月[时间范围：基线，第4个月]的抗乙酰胆碱受体抗体的血清滴度的基线变化抗乙酰胆碱受体抗体是Mg的主要病理自身抗体。我们在第4个月关注了抗体滴度。
- 在第4个月[时间范围：基线，第4个月]的炎症细胞因子中的基线变化。MG是一种自身免疫性疾病，表现为弱点和疲劳性的神经肌肉连接处的损害。我们比较了炎性细胞因子（IL-1β，IL-2，IL-4，IL-5，IL-6，IL-6，IL-9，IL-10，IL-10，IL-12P70，IL-13，IL-13，IL-13，IL-17A，IL-17A，IL-18，IL-18，IL-10，基线和第4个月，IL-21，IL-22，IL-23，IL-27，IFN-GAMMA，TNF-α和GM-CSF）。
资格标准
| 有资格学习的年龄： | 18年至60年（成人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 肌肉无力和疲劳性的波动被归类为美国肌无力的Gravis Foundation（MGFA）临床分类IIA-IVA型；
- 低频重复性神经刺激的振幅降低了10％以上，高频重复性神经刺激的幅度增加了10％；
- 抗ACHR抗体阳性；
- 了解和分配知情同意书，并符合治疗。
满足上述所有标准以及以下至少一个：
- 难治性：对全剂量和类固醇治疗的反应不足（至少3-6个月每天0.75-1mg每公斤0.75-1mg），未能对他克莫司（每天不少于3mg）进行足够的反应3个月；
- 常规免疫抑制疗法严重或无法忍受的不良影响。
排除标准：
联系人和位置
位置
| 中国 | |
| 华山医院 | |
| 中国上海，200040年 | |
赞助商和合作者
华山医院
| 追踪信息 | |||||
|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2020年6月12日 | ||||
| 第一个发布日期icmje | 2020年6月16日 | ||||
| 上次更新发布日期 | 2021年3月4日 | ||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2020年6月11日 | ||||
| 实际的初级完成日期 | 2021年1月4日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 在第4个月[时间范围：基线，第4个月]的定量肌无力（QMG）分数的基线变化。 定量MG评分系统（QMG评分）对于对MG的治疗的客观评估至关重要。该评分系统基于前哨肌肉组的定量测试。总QMG评分范围为0（极端疾病的严重程度）至39（无），较高的分数表明疾病的严重程度较小。 | ||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 改变历史 | |||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
| ||||
| 原始的次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 当前其他预先指定的结果指标 |
| ||||
| 原始其他预先指定的结果指标 |
| ||||
| 描述性信息 | |||||
| 简短的标题ICMJE | Tofacitinib对肌无力肌无力的重症患者的安全性和功效：一项试点研究 | ||||
| 官方标题ICMJE | 一项前瞻性，单中心的单臂单盲试验研究，用于研究tofacitinib对难治性肌无力重症患者的疗效 | ||||
| 简要摘要 | 这是一项为期5个月的研究，它将评估5mg tofacitinib片剂的功效，每天服用两次对肌无力的肌无力重为重力。五名患有乙酰胆碱受体抗体的成年参与者将接受四个月的tofacitinib治疗，然后洗脱一个月。 | ||||
| 详细说明 | 不提供 | ||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||
| 研究阶段ICMJE | 早期第1阶段 | ||||
| 研究设计ICMJE | 分配：N/A 干预模型：单一组分配 掩蔽：无（打开标签） 主要目的：治疗 | ||||
| 条件ICMJE | 肌无力的重症 | ||||
| 干预ICMJE | 药物：tofacitinib 5 mg tofacitinib 5 mg片剂每天两次给药4个月 | ||||
| 研究臂ICMJE | 实验：tofacitinib每天两次5mg 干预：药物：tofacitinib 5 mg | ||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||
| 招聘信息 | |||||
| 招聘状态ICMJE | 完全的 | ||||
| 实际注册ICMJE | 6 | ||||
| 原始估计注册ICMJE | 5 | ||||
| 实际学习完成日期ICMJE | 2021年1月13日 | ||||
| 实际的初级完成日期 | 2021年1月4日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
满足上述所有标准以及以下至少一个：
排除标准： | ||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||
| 年龄ICMJE | 18年至60年（成人） | ||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||
| 联系ICMJE | 仅当研究招募主题时才显示联系信息 | ||||
| 列出的位置国家ICMJE | 中国 | ||||
| 删除了位置国家 | |||||
| 管理信息 | |||||
| NCT编号ICMJE | NCT04431895 | ||||
| 其他研究ID编号ICMJE | KY2020-019 | ||||
| 有数据监测委员会 | 是的 | ||||
| 美国FDA调节的产品 |
| ||||
| IPD共享语句ICMJE |
| ||||
| 责任方 | 金山医院的宗孔 | ||||
| 研究赞助商ICMJE | 华山医院 | ||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||
| 研究人员ICMJE | 不提供 | ||||
| PRS帐户 | 华山医院 | ||||
| 验证日期 | 2021年3月 | ||||
国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||
研究描述
简要摘要：
这是一项为期5个月的研究，它将评估5mg tofacitinib片剂的功效，每天服用两次对肌无力的肌无力重为重力。五名患有乙酰胆碱受体抗体的成年参与者将接受四个月的tofacitinib治疗，然后洗脱一个月。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 肌无力的重症 | 药物：tofacitinib 5 mg | 早期第1阶段 |
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 实际注册 ： | 6名参与者 |
| 分配： | N/A。 |
| 干预模型： | 单组分配 |
| 掩蔽： | 无（打开标签） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 一项前瞻性，单中心的单臂单盲试验研究，用于研究tofacitinib对难治性肌无力重症患者的疗效 |
| 实际学习开始日期 ： | 2020年6月11日 |
| 实际的初级完成日期 ： | 2021年1月4日 |
| 实际 学习完成日期 ： | 2021年1月13日 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：tofacitinib每天两次5mg | 药物：tofacitinib 5 mg tofacitinib 5 mg片剂每天两次给药4个月 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 在第4个月[时间范围：基线，第4个月]的定量肌无力（QMG）分数的基线变化。定量MG评分系统（QMG评分）对于对MG的治疗的客观评估至关重要。该评分系统基于前哨肌肉组的定量测试。总QMG评分范围为0（极端疾病的严重程度）至39（无），较高的分数表明疾病的严重程度较小。
次要结果度量 ：
- 在第4个月[时间范围：基线，第4个月]的日常生活中与肌无力相关的肌无力相关的活动（MG-ADL）分数的变化变化日常生活的肌无力重症活动（MG-ADL）是一种八项患者报告的量表，旨在评估MG症状及其对日常活动的影响。TOTALMG-ADL分数范围为0（无）至24（极端疾病）条件），较高的分数表明疾病的严重程度更高。
- 在第4个月[时间范围：基线，第4个月]的手动肌肉测试（MMT）分数的基线变化MMT评分是由检查医师分配给通常受MG的30个肌肉组分配的强度或功能值的总和。 MMT总分从0（无）到124（极端肌肉无力），更高的分数表明疾病的严重程度更高。
- 在第4个月[时间范围：基线，第4个月]中，从肌无力的肌无力的肌无力质量问卷15项目（MG-QOL15）的变化变化MG-QOL15有助于告知临床医生患者对与MG相关功能障碍的程度和不满意的感知。总MG-QOL15分数从0（无）到60（极端疾病严重程度），较高的分数表明疾病的严重程度越多。
- 在第4个月[时间范围：基线，第4个月]的类固醇剂量的基线变化建议将类固醇作为肌无力重症的一线治疗。在这里，我们遵循类固醇的剂量，同时为招募的参与者管理tofacitinib。
其他结果措施：
- 在第4个月[时间范围：基线，第4个月]的抗乙酰胆碱受体抗体的血清滴度的基线变化抗乙酰胆碱受体抗体是Mg的主要病理自身抗体。我们在第4个月关注了抗体滴度。
- 在第4个月[时间范围：基线，第4个月]的炎症细胞因子中的基线变化。MG是一种自身免疫性疾病，表现为弱点和疲劳性的神经肌肉连接处的损害。我们比较了炎性细胞因子（IL-1β，IL-2，IL-4，IL-5，IL-6，IL-6，IL-9，IL-10，IL-10，IL-12P70，IL-13，IL-13，IL-13，IL-17A，IL-17A，IL-18，IL-18，IL-10，基线和第4个月，IL-21，IL-22，IL-23，IL-27，IFN-GAMMA，TNF-α和GM-CSF）。
资格标准
| 有资格学习的年龄： | 18年至60年（成人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
联系人和位置
位置
| 中国 | |
| 华山医院 | |
| 中国上海，200040年 | |
赞助商和合作者
华山医院
| 追踪信息 | |||||
|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2020年6月12日 | ||||
| 第一个发布日期icmje | 2020年6月16日 | ||||
| 上次更新发布日期 | 2021年3月4日 | ||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2020年6月11日 | ||||
| 实际的初级完成日期 | 2021年1月4日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 在第4个月[时间范围：基线，第4个月]的定量肌无力（QMG）分数的基线变化。 定量MG评分系统（QMG评分）对于对MG的治疗的客观评估至关重要。该评分系统基于前哨肌肉组的定量测试。总QMG评分范围为0（极端疾病的严重程度）至39（无），较高的分数表明疾病的严重程度较小。 | ||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 改变历史 | |||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
| ||||
| 原始的次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 当前其他预先指定的结果指标 |
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| 原始其他预先指定的结果指标 | |||||
| 描述性信息 | |||||
| 简短的标题ICMJE | Tofacitinib对肌无力肌无力的重症患者的安全性和功效：一项试点研究 | ||||
| 官方标题ICMJE | 一项前瞻性，单中心的单臂单盲试验研究，用于研究tofacitinib对难治性肌无力重症患者的疗效 | ||||
| 简要摘要 | 这是一项为期5个月的研究，它将评估5mg tofacitinib片剂的功效，每天服用两次对肌无力的肌无力重为重力。五名患有乙酰胆碱受体抗体的成年参与者将接受四个月的tofacitinib治疗，然后洗脱一个月。 | ||||
| 详细说明 | 不提供 | ||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||
| 研究阶段ICMJE | 早期第1阶段 | ||||
| 研究设计ICMJE | 分配：N/A 干预模型：单一组分配 掩蔽：无（打开标签） 主要目的：治疗 | ||||
| 条件ICMJE | 肌无力的重症 | ||||
| 干预ICMJE | 药物：tofacitinib 5 mg tofacitinib 5 mg片剂每天两次给药4个月 | ||||
| 研究臂ICMJE | 实验：tofacitinib每天两次5mg 干预：药物：tofacitinib 5 mg | ||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||
| 招聘信息 | |||||
| 招聘状态ICMJE | 完全的 | ||||
| 实际注册ICMJE | 6 | ||||
| 原始估计注册ICMJE | 5 | ||||
| 实际学习完成日期ICMJE | 2021年1月13日 | ||||
| 实际的初级完成日期 | 2021年1月4日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
满足上述所有标准以及以下至少一个：
排除标准： | ||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||
| 年龄ICMJE | 18年至60年（成人） | ||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||
| 联系ICMJE | 仅当研究招募主题时才显示联系信息 | ||||
| 列出的位置国家ICMJE | 中国 | ||||
| 删除了位置国家 | |||||
| 管理信息 | |||||
| NCT编号ICMJE | NCT04431895 | ||||
| 其他研究ID编号ICMJE | KY2020-019 | ||||
| 有数据监测委员会 | 是的 | ||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享语句ICMJE |
| ||||
| 责任方 | 金山医院的宗孔 | ||||
| 研究赞助商ICMJE | 华山医院 | ||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||
| 研究人员ICMJE | 不提供 | ||||
| PRS帐户 | 华山医院 | ||||
| 验证日期 | 2021年3月 | ||||
国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||
