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出境医 / 临床实验 / ALZT-OP1A的安全性和生物标志物研究中的ALZT-OP1A在患有轻度中度ALS疾病的受试者中
ALZT-OP1A的安全性和生物标志物研究中的ALZT-OP1A在患有轻度中度ALS疾病的受试者中
研究描述
简要摘要：
这是IIA期，随机，开放标签，多中心，多剂量研究，适用于轻度至中度ALS的受试者。该方案旨在确定ALZT-OP1A治疗是否会对神经炎症生物标志物产生积极影响，并在轻度至中度ALS的受试者中减慢或停止功能下降。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 肌萎缩性侧硬化症 | 药物：ALZT-OP1A（Cromolyn） | 阶段2 |
详细说明：
这项IIA期研究被设计为一种随机，开放标签，多中心的多剂量研究，适用于轻度至中度ALS的受试者。该研究将评估1）安全性，2）耐受性，3）使用ALSFRS-R测得的身体功能变化，4）两剂ALZT-OP1A，以确定一种最佳有效剂量，以及5）证明这种治疗方法是否可能在轻度至中度ALS的受试者中降低或停滞功能下降，以证明初步证据。
多达80个可评估的受试者将随机分配给两个治疗组之一：I组（n = 40）将由低剂量的Alzt-OP1A组成，通过干粉吸入进行给药；或II组（n = 40），该组由通过干粉吸入器给药的高剂量ALZT-OP1A组成。
受试者将在第4周，第8周和第12周返回现场进行预定的访问和生物标志物收集。
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 80名参与者 |
| 分配： | 随机 |
| 干预模型： | 并行分配 |
| 干预模型描述： | 在本研究中，正在评估两剂ALZT-OP1A（Cromolyn）。每种剂量的ALZT-OP1A（Cromolyn）将与其医生规定的稳定剂量的ALS护理治疗剂一起共同管理。 |
| 掩蔽： | 无（打开标签） |
| 主要意图： | 基础科学 |
| 官方标题： | IIA期，随机，开放标签，多中心，多剂量研究，以评估ALZT-OP1A对轻度 - 中度分期肌萎缩性侧面硬化症（ALS）的受试者的影响 |
| 实际学习开始日期 ： | 2020年9月8日 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2021年7月15日 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2021年10月15日 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：I组（低剂量） I组（n = 40）将接受ALZT-OP1A（Cromolyn）17.1 mg/两次（BID）（总计34.2 mg/天）的治疗方案 | 药物：ALZT-OP1A（Cromolyn）
其他名称：
|
| 实验：II组（高剂量） II组（n = 40）将接受ALZT-OP1A（Cromolyn）34.2 mg/bid的治疗方案（总计68.4 mg/天） | 药物：ALZT-OP1A（Cromolyn）
其他名称：
|
结果措施
主要结果指标 ：
- 血浆生物标志物[时间范围：最多12周]
测量ALZT-OP1A处理对ALS患者选定的血浆生物标志物的影响。
Ng/ml中的候选生物标志物包括：β-tryptase，beta-hexosaminidase
PG/ML中的候选生物标志物包括：CXCL1，Interferon-Y，Interleukin（IL）-1A，IL-1B，IL-2，IL-2，IL-5，IL-5，IL-6，IL-6，IL-8，IL-8，IL-10，IL-10，IL-15，IL，IL，IL -17，巨噬细胞炎症蛋白（MIP）-1A，MIP-1B，单核细胞化学吸引蛋白（MCP）-1，神经丝蛋白（NFL），肿瘤坏死因子（TNF）-a和血管内皮生长因子（VEVFF）
次要结果度量 ：
- ALS疾病进展的基线变化[时间范围：最多12周]通过ALS功能评级量表重新定义（ALSFRS-R） - 问卷调查
- 需要呼吸支持的事件的时间[时间范围：最多12周]按照事件的时间来衡量，需要通过治疗组提供基线的全日制或几乎全职呼吸支持。
- 肺功能的基线变化（强制生命力）[时间范围：最多12周]通过强制生命力能力（FVC）的变化以治疗组的基线预测值的变化（FVC）衡量。
- 肺功能的基线变化（峰值流动率）[时间范围：最多12周]通过峰值流速（PIFR）的峰值变化（PIFR）以每分钟为单位的基线按治疗组的变化来衡量。
- 与ALZT-OP1A相关的不良事件（耐受性）的发生率[时间范围：最多12周]按治疗组的意外不良事件的数量和百分比评估。
- 异常生命体征的参与者人数[时间范围：最多12周]
通过收缩 /舒张压的变化，脉搏频率，呼吸频率和从基线通过治疗组的体温进行衡量。
数据还将在移位表中显示为正常限制，具有临床意义，而不是临床意义。
- 异常身体或神经检查的参与者人数[时间范围：最多12周]
审查所有身体系统和对基线临床意义评估的变化。
数据还将在移位表中显示为正常限制，具有临床意义，而不是临床意义。
- 心电图异常的参与者数量（ECGS）[时间范围：最多12周]
通过治疗组的基线的心率，PR间隔，QRS复合物和QT间隔的变化来衡量。
数据还将在移位表中显示为正常限制，具有临床意义，而不是临床意义。
- 接受治疗的参与者的数量是临床上重要的实验室评估[时间范围：最多12周]
异常值将由基线的治疗组提出。
数据还将在移位表中显示为正常限制，具有临床意义，而不是临床意义。
- 自杀念头和行为的基线变化[时间范围：最多12周]通过基线的哥伦比亚自杀严重程度评级量表（C-SSR）的变化来衡量；最低分数：0最高分数：10;较低的值代表更好的结果。
- 由于严重的，意外的治疗出现不良事件而导致的研究辍学次数[时间范围：最多12周]辍学将由基线的治疗组提出。
资格标准
| 有资格学习的年龄： | 18年至75岁（成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 18-75岁的男性或女性受试者都包括在内；
- 必须在与研究相关的程序之前提供书面知情同意；
- 应该能够完成所有与试验的程序，评估和访问的判断；
- 由经过修订的EL Escorial标准所定义的家族性或零星ALS被诊断出，实验室支持的，可能的，可能或确定的；
- ALS诊断的疾病持续时间≤24个月；
- 筛查访问时ALSFRS-R总分≥36；
- 筛查时，ALSFRS-R呼吸子得分应≥9；
- 筛查时，ALSFRS-R灯泡子得分应≥9；
- 峰值吸气流速（PIFR）≥100L/分钟；
- 强制生命力（FVC）>预测价值的70％；
- 参与者必须在签署知情同意书之前≥30天接受稳定剂量的护理水平治疗治疗。
排除标准：
- 具有鳞茎发作的受试者；
- 在一天的任何部分中，任何使用无创（例如，连续的正气道压力，无创双层正气道压力或非侵入性通风））补充；
- 任何可能干扰研究评估，例如认知障碍和/或临床痴呆症的任何其他重大神经系统疾病；
- 只有在抑郁症稳定并且过去一年中没有发生重大抑郁症的发作时，才能包括精神分裂症，躁郁症等重大的精神病。
- 严重的心脏病（例如，校正QT间隔> 500ms），扭转尖点，心力衰竭的明显证据（纽约心脏协会[NYHA] 3级或更高，心肌梗塞或在筛查前的6个月内）；
- 任何中度至重度肺部疾病或服用吸入药物的困难；
- 无法通过干粉吸入器（DPI）耐受口服吸入粉末的施用；
- 在给药之前，已经服用了30天或五个半衰期的任何研究性研究药物。
- 目前在过去的12个月内服用Cromolyn或已服用Cromolyn；
- 对Cromolyn或Cromolyn产品过敏，例如Intal®，Nasalcrom®，OptiCrom®，Astrocrocrom®等；
- 长期服用吸入蛋白质产品（例如胰岛素，甲状旁腺激素[PTH]等）；
- 筛选时重88磅（40千克）或更低的受试者（40千克）或体重指数（BMI）；
- 中度至重度肝病：天冬氨酸氨基转移酶（AST），丙氨酸氨基转移酶（ALT）或胆红素浓度>正常上限的3倍；肝病，肝硬化，肝癌和活性肝炎等肝病患者
- 中度至重度肾脏疾病：肌酐清除率<45 mL/min/1.73 m2（通过Cockcroft-Gault计算）；
- 在研究者认为，任何具有临床意义的疾病或实验室异常都可能干扰受试者参与研究，将受试者的风险增加或对研究结果进行混淆；
- 如果不使用足够的避孕措施，怀孕或母乳喂养的女性或具有生育潜力的性活跃的女性。
联系人和位置
联系人
| 联系人：David R. Elmaleh，博士 | 617-318-3430 | delmaleh@aztherapies.com | |
| 联系人：David Brazier | 617-318-3428 | david.brazier@aztherapies.com |
位置
| 美国，北卡罗来纳州 | |
| 威克森林医学院 | 招募 |
| 温斯顿·塞勒姆（Winston-Salem），北卡罗来纳州，美国，27157 | |
赞助商和合作者
Aztherapies，Inc。
调查人员
| 研究主任： | David R. Elmaleh博士 | Aztherapies，Inc。 |
| 追踪信息 | |||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2020年6月3日 | ||||||||
| 第一个发布日期icmje | 2020年6月11日 | ||||||||
| 上次更新发布日期 | 2020年9月10日 | ||||||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2020年9月8日 | ||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2021年7月15日（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 血浆生物标志物[时间范围：最多12周] 测量ALZT-OP1A处理对ALS患者选定的血浆生物标志物的影响。 Ng/mL中的候选生物标志物包括：β-tryptase，pg/mL中的β-己糖胺酶候选生物标志物包括：CXCL1，Interferon-Y，Interferon-Y，Interleukin（IL）-1A，IL-1B，IL-1B，IL-1B，IL-2，IL-2，IL-5，IL-5，IL-5，IL- 5，IL- 5 6，IL-8，IL-10，IL-15，IL-17，巨噬细胞炎症蛋白（MIP）-1A，MIP-1B，单核细胞趋化剂蛋白（MCP）-1 -1，神经丝光蛋白（NFL），肿瘤坏死因子（TNF）-a和血管内皮生长因子（VEGF） | ||||||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 改变历史 | |||||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
| ||||||||
| 原始的次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 描述性信息 | |||||||||
| 简短的标题ICMJE | ALZT-OP1A的安全性和生物标志物研究中的ALZT-OP1A在患有轻度中度ALS疾病的受试者中 | ||||||||
| 官方标题ICMJE | IIA期，随机，开放标签，多中心，多剂量研究，以评估ALZT-OP1A对轻度 - 中度分期肌萎缩性侧面硬化症（ALS）的受试者的影响 | ||||||||
| 简要摘要 | 这是IIA期，随机，开放标签，多中心，多剂量研究，适用于轻度至中度ALS的受试者。该方案旨在确定ALZT-OP1A治疗是否会对神经炎症生物标志物产生积极影响，并在轻度至中度ALS的受试者中减慢或停止功能下降。 | ||||||||
| 详细说明 | 这项IIA期研究被设计为一种随机，开放标签，多中心的多剂量研究，适用于轻度至中度ALS的受试者。该研究将评估1）安全性，2）耐受性，3）使用ALSFRS-R测得的身体功能变化，4）两剂ALZT-OP1A，以确定一种最佳有效剂量，以及5）证明这种治疗方法是否可能在轻度至中度ALS的受试者中降低或停滞功能下降，以证明初步证据。 多达80个可评估的受试者将随机分配给两个治疗组之一：I组（n = 40）将由低剂量的Alzt-OP1A组成，通过干粉吸入进行给药；或II组（n = 40），该组由通过干粉吸入器给药的高剂量ALZT-OP1A组成。 受试者将在第4周，第8周和第12周返回现场进行预定的访问和生物标志物收集。 | ||||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段2 | ||||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：随机 干预模型：平行分配 干预模型描述： 在本研究中，正在评估两剂ALZT-OP1A（Cromolyn）。每种剂量的ALZT-OP1A（Cromolyn）将与其医生规定的稳定剂量的ALS护理治疗剂一起共同管理。 掩蔽：无（打开标签）主要目的：基础科学 | ||||||||
| 条件ICMJE | 肌萎缩性侧硬化症 | ||||||||
| 干预ICMJE | 药物：ALZT-OP1A（Cromolyn）
其他名称：
| ||||||||
| 研究臂ICMJE |
| ||||||||
| 出版物 * | Granucci EJ，Griciuc A，Mueller KA，Mills AN，Le H，Dios AM，McGinty D，Pereira J，Elmaleh D，Elmaleh D，Berry JD，Paganoni S，Cudkowicz ME，Tanzi RE，Tanzi RE，Sadri-Vakili G.Cromolyn Sodium sodium sodium and Cromolyn Sodium sodeath and sodease and Cromolyn Sodium sodeaty and sodease and sodease and sodease and sodease and cromolyn sodise and和在肌萎缩性侧硬化症的SOD1（G93A）小鼠模型中是神经保护作用。 SciRep。201911月27日； 9（1）：17728。 doi：10.1038/s41598-019-53982-W。 | ||||||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||||||
| 招聘信息 | |||||||||
| 招聘状态ICMJE | 招募 | ||||||||
| 估计注册ICMJE | 80 | ||||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2021年10月15日 | ||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2021年7月15日（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
| ||||||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||||||
| 年龄ICMJE | 18年至75岁（成人，老年人） | ||||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||||
| 联系ICMJE |
| ||||||||
| 列出的位置国家ICMJE | 美国 | ||||||||
| 删除了位置国家 | |||||||||
| 管理信息 | |||||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04428775 | ||||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | AZT-006 | ||||||||
| 有数据监测委员会 | 是的 | ||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
| ||||||||
| IPD共享语句ICMJE |
| ||||||||
| 责任方 | Aztherapies，Inc。 | ||||||||
| 研究赞助商ICMJE | Aztherapies，Inc。 | ||||||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 研究人员ICMJE |
| ||||||||
| PRS帐户 | Aztherapies，Inc。 | ||||||||
| 验证日期 | 2020年9月 | ||||||||
国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||||
研究描述
简要摘要：
这是IIA期，随机，开放标签，多中心，多剂量研究，适用于轻度至中度ALS的受试者。该方案旨在确定ALZT-OP1A治疗是否会对神经炎症生物标志物产生积极影响，并在轻度至中度ALS的受试者中减慢或停止功能下降。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 肌萎缩性侧硬化症 | 药物：ALZT-OP1A（Cromolyn） | 阶段2 |
详细说明：
这项IIA期研究被设计为一种随机，开放标签，多中心的多剂量研究，适用于轻度至中度ALS的受试者。该研究将评估1）安全性，2）耐受性，3）使用ALSFRS-R测得的身体功能变化，4）两剂ALZT-OP1A，以确定一种最佳有效剂量，以及5）证明这种治疗方法是否可能在轻度至中度ALS的受试者中降低或停滞功能下降，以证明初步证据。
多达80个可评估的受试者将随机分配给两个治疗组之一：I组（n = 40）将由低剂量的Alzt-OP1A组成，通过干粉吸入进行给药；或II组（n = 40），该组由通过干粉吸入器给药的高剂量ALZT-OP1A组成。
受试者将在第4周，第8周和第12周返回现场进行预定的访问和生物标志物收集。
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 80名参与者 |
| 分配： | 随机 |
| 干预模型： | 并行分配 |
| 干预模型描述： | 在本研究中，正在评估两剂ALZT-OP1A（Cromolyn）。每种剂量的ALZT-OP1A（Cromolyn）将与其医生规定的稳定剂量的ALS护理治疗剂一起共同管理。 |
| 掩蔽： | 无（打开标签） |
| 主要意图： | 基础科学 |
| 官方标题： | IIA期，随机，开放标签，多中心，多剂量研究，以评估ALZT-OP1A对轻度 - 中度分期肌萎缩性侧面硬化症（ALS）的受试者的影响 |
| 实际学习开始日期 ： | 2020年9月8日 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2021年7月15日 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2021年10月15日 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：I组（低剂量） I组（n = 40）将接受ALZT-OP1A（Cromolyn）17.1 mg/两次（BID）（总计34.2 mg/天）的治疗方案 | 药物：ALZT-OP1A（Cromolyn）
其他名称：
|
| 实验：II组（高剂量） II组（n = 40）将接受ALZT-OP1A（Cromolyn）34.2 mg/bid的治疗方案（总计68.4 mg/天） | 药物：ALZT-OP1A（Cromolyn）
其他名称：
|
结果措施
主要结果指标 ：
- 血浆生物标志物[时间范围：最多12周]
测量ALZT-OP1A处理对ALS患者选定的血浆生物标志物的影响。
Ng/ml中的候选生物标志物包括：β-tryptase，beta-hexosaminidase
PG/ML中的候选生物标志物包括：CXCL1，Interferon-Y，Interleukin（IL）-1A，IL-1B，IL-2，IL-2，IL-5，IL-5，IL-6，IL-6，IL-8，IL-8，IL-10，IL-10，IL-15，IL，IL，IL -17，巨噬细胞炎症蛋白（MIP）-1A，MIP-1B，单核细胞化学吸引蛋白（MCP）-1，神经丝蛋白（NFL），肿瘤坏死因子（TNF）-a和血管内皮生长因子（VEVFF）
次要结果度量 ：
- ALS疾病进展的基线变化[时间范围：最多12周]通过ALS功能评级量表重新定义（ALSFRS-R） - 问卷调查
- 需要呼吸支持的事件的时间[时间范围：最多12周]按照事件的时间来衡量，需要通过治疗组提供基线的全日制或几乎全职呼吸支持。
- 肺功能的基线变化（强制生命力）[时间范围：最多12周]通过强制生命力能力（FVC）的变化以治疗组的基线预测值的变化（FVC）衡量。
- 肺功能的基线变化（峰值流动率）[时间范围：最多12周]通过峰值流速（PIFR）的峰值变化（PIFR）以每分钟为单位的基线按治疗组的变化来衡量。
- 与ALZT-OP1A相关的不良事件（耐受性）的发生率[时间范围：最多12周]按治疗组的意外不良事件的数量和百分比评估。
- 异常生命体征的参与者人数[时间范围：最多12周]
通过收缩 /舒张压的变化，脉搏频率，呼吸频率和从基线通过治疗组的体温进行衡量。
数据还将在移位表中显示为正常限制，具有临床意义，而不是临床意义。
- 异常身体或神经检查的参与者人数[时间范围：最多12周]
审查所有身体系统和对基线临床意义评估的变化。
数据还将在移位表中显示为正常限制，具有临床意义，而不是临床意义。
- 心电图异常的参与者数量（ECGS）[时间范围：最多12周]
通过治疗组的基线的心率，PR间隔，QRS复合物和QT间隔的变化来衡量。
数据还将在移位表中显示为正常限制，具有临床意义，而不是临床意义。
- 接受治疗的参与者的数量是临床上重要的实验室评估[时间范围：最多12周]
异常值将由基线的治疗组提出。
数据还将在移位表中显示为正常限制，具有临床意义，而不是临床意义。
- 自杀念头和行为的基线变化[时间范围：最多12周]通过基线的哥伦比亚自杀严重程度评级量表（C-SSR）的变化来衡量；最低分数：0最高分数：10;较低的值代表更好的结果。
- 由于严重的，意外的治疗出现不良事件而导致的研究辍学次数[时间范围：最多12周]辍学将由基线的治疗组提出。
资格标准
| 有资格学习的年龄： | 18年至75岁（成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 18-75岁的男性或女性受试者都包括在内；
- 必须在与研究相关的程序之前提供书面知情同意；
- 应该能够完成所有与试验的程序，评估和访问的判断；
- 由经过修订的EL Escorial标准所定义的家族性或零星ALS被诊断出，实验室支持的，可能的，可能或确定的；
- ALS诊断的疾病持续时间≤24个月；
- 筛查访问时ALSFRS-R总分≥36；
- 筛查时，ALSFRS-R呼吸子得分应≥9；
- 筛查时，ALSFRS-R灯泡子得分应≥9；
- 峰值吸气流速（PIFR）≥100L/分钟；
- 强制生命力（FVC）>预测价值的70％；
- 参与者必须在签署知情同意书之前≥30天接受稳定剂量的护理水平治疗治疗。
排除标准：
- 具有鳞茎发作的受试者；
- 在一天的任何部分中，任何使用无创（例如，连续的正气道压力，无创双层正气道压力或非侵入性通风））补充；
- 任何可能干扰研究评估，例如认知障碍和/或临床痴呆症的任何其他重大神经系统疾病；
- 只有在抑郁症稳定并且过去一年中没有发生重大抑郁症的发作时，才能包括精神分裂症，躁郁症等重大的精神病。
- 严重的心脏病（例如，校正QT间隔> 500ms），扭转尖点，心力衰竭的明显证据（纽约心脏协会[NYHA] 3级或更高，心肌梗塞或在筛查前的6个月内）；
- 任何中度至重度肺部疾病或服用吸入药物的困难；
- 无法通过干粉吸入器（DPI）耐受口服吸入粉末的施用；
- 在给药之前，已经服用了30天或五个半衰期的任何研究性研究药物。
- 目前在过去的12个月内服用Cromolyn或已服用Cromolyn；
- 对Cromolyn或Cromolyn产品过敏，例如Intal®，Nasalcrom®，OptiCrom®，Astrocrocrom®等；
- 长期服用吸入蛋白质产品（例如胰岛素，甲状旁腺激素[PTH]等）；
- 筛选时重88磅（40千克）或更低的受试者（40千克）或体重指数（BMI）；
- 中度至重度肝病：天冬氨酸氨基转移酶（AST），丙氨酸氨基转移酶（ALT）或胆红素浓度>正常上限的3倍；肝病，肝硬化，肝癌和活性肝炎等肝病患者
- 中度至重度肾脏疾病：肌酐清除率<45 mL/min/1.73 m2（通过Cockcroft-Gault计算）；
- 在研究者认为，任何具有临床意义的疾病或实验室异常都可能干扰受试者参与研究，将受试者的风险增加或对研究结果进行混淆；
- 如果不使用足够的避孕措施，怀孕或母乳喂养的女性或具有生育潜力的性活跃的女性。
联系人和位置
| 追踪信息 | |||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2020年6月3日 | ||||||||
| 第一个发布日期icmje | 2020年6月11日 | ||||||||
| 上次更新发布日期 | 2020年9月10日 | ||||||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2020年9月8日 | ||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2021年7月15日（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 血浆生物标志物[时间范围：最多12周] 测量ALZT-OP1A处理对ALS患者选定的血浆生物标志物的影响。 Ng/mL中的候选生物标志物包括：β-tryptase，pg/mL中的β-己糖胺酶候选生物标志物包括：CXCL1，Interferon-Y，Interferon-Y，Interleukin（IL）-1A，IL-1B，IL-1B，IL-1B，IL-2，IL-2，IL-5，IL-5，IL-5，IL- 5，IL- 5 6，IL-8，IL-10，IL-15，IL-17，巨噬细胞炎症蛋白（MIP）-1A，MIP-1B，单核细胞趋化剂蛋白（MCP）-1 -1，神经丝光蛋白（NFL），肿瘤坏死因子（TNF）-a和血管内皮生长因子（VEGF） | ||||||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 改变历史 | |||||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
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| 原始的次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 描述性信息 | |||||||||
| 简短的标题ICMJE | ALZT-OP1A的安全性和生物标志物研究中的ALZT-OP1A在患有轻度中度ALS疾病的受试者中 | ||||||||
| 官方标题ICMJE | IIA期，随机，开放标签，多中心，多剂量研究，以评估ALZT-OP1A对轻度 - 中度分期肌萎缩性侧面硬化症（ALS）的受试者的影响 | ||||||||
| 简要摘要 | 这是IIA期，随机，开放标签，多中心，多剂量研究，适用于轻度至中度ALS的受试者。该方案旨在确定ALZT-OP1A治疗是否会对神经炎症生物标志物产生积极影响，并在轻度至中度ALS的受试者中减慢或停止功能下降。 | ||||||||
| 详细说明 | 这项IIA期研究被设计为一种随机，开放标签，多中心的多剂量研究，适用于轻度至中度ALS的受试者。该研究将评估1）安全性，2）耐受性，3）使用ALSFRS-R测得的身体功能变化，4）两剂ALZT-OP1A，以确定一种最佳有效剂量，以及5）证明这种治疗方法是否可能在轻度至中度ALS的受试者中降低或停滞功能下降，以证明初步证据。 多达80个可评估的受试者将随机分配给两个治疗组之一：I组（n = 40）将由低剂量的Alzt-OP1A组成，通过干粉吸入进行给药；或II组（n = 40），该组由通过干粉吸入器给药的高剂量ALZT-OP1A组成。 受试者将在第4周，第8周和第12周返回现场进行预定的访问和生物标志物收集。 | ||||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段2 | ||||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：随机 干预模型：平行分配 干预模型描述：掩蔽：无（打开标签） 主要目的：基础科学 | ||||||||
| 条件ICMJE | 肌萎缩性侧硬化症 | ||||||||
| 干预ICMJE | 药物：ALZT-OP1A（Cromolyn）
其他名称：
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| 研究臂ICMJE | |||||||||
| 出版物 * | Granucci EJ，Griciuc A，Mueller KA，Mills AN，Le H，Dios AM，McGinty D，Pereira J，Elmaleh D，Elmaleh D，Berry JD，Paganoni S，Cudkowicz ME，Tanzi RE，Tanzi RE，Sadri-Vakili G.Cromolyn Sodium sodium sodium and Cromolyn Sodium sodeath and sodease and Cromolyn Sodium sodeaty and sodease and sodease and sodease and sodease and cromolyn sodise and和在肌萎缩性侧硬化症的SOD1（G93A）小鼠模型中是神经保护作用。 SciRep。201911月27日； 9（1）：17728。 doi：10.1038/s41598-019-53982-W。 | ||||||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||||||
| 招聘信息 | |||||||||
| 招聘状态ICMJE | 招募 | ||||||||
| 估计注册ICMJE | 80 | ||||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2021年10月15日 | ||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2021年7月15日（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
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| 性别/性别ICMJE |
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| 年龄ICMJE | 18年至75岁（成人，老年人） | ||||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||||
| 联系ICMJE |
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| 列出的位置国家ICMJE | 美国 | ||||||||
| 删除了位置国家 | |||||||||
| 管理信息 | |||||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04428775 | ||||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | AZT-006 | ||||||||
| 有数据监测委员会 | 是的 | ||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享语句ICMJE |
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| 责任方 | Aztherapies，Inc。 | ||||||||
| 研究赞助商ICMJE | Aztherapies，Inc。 | ||||||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 研究人员ICMJE |
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| PRS帐户 | Aztherapies，Inc。 | ||||||||
| 验证日期 | 2020年9月 | ||||||||
国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||||
