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镰状细胞病中的红细胞存活
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 镰状细胞性贫血症 | 药物：生物素标记为红细胞 | 阶段1 |
镰状细胞疾病（SCD）由于红细胞（RBC）疾病和溶血带来了明显的发病率。中风是SCD最具破坏性的后遗症之一。慢性输血疗法（CTT）通过（1）提供正常的，非sickle rbc的循环，从而降低了循环中内源性镰刀rbc的百分比，（2）维持较高的血红蛋白（HB），从而抑制erythropoiesis of erythropoiesisisisisisisisisis。新的镰刀皇家银行。尽管CTT在预防中风中的功效是良好的，但尽管有CTT，近45％的儿童仍在保持沉默或公开的中风。 CTT预防中风事件的失败可能与循环镰刀RBC和红细胞生成的减少不足有关。循环镰状-RBC的量与输血的RBC和内源性镰状RBC的生存动力学有关。
在SCD中CTT的大规模纵向分析中，研究人员发现输血后供体RBC的存活差异很大，与患者免疫特征（历史RBC同种免疫和脾存在）以及供体RBC RBC葡萄糖-6-磷酸盐磷酸盐相关的清除速度更快。 - 脱水酶（G6PD）缺陷。为了更好地了解患者和供体因素在输血RBC的存活和清除中的作用，研究人员在SCD患者的慢性输血发作期间提出了一项机械性的临床试验，其中每个输血单元的小等分试样与生物素结合标记为RBC表面蛋白，安全识别和测量供体RBC的体内存活。
AIM 1将检查受体免疫系统（过去的同种免疫，脾气和网状内皮系统功能的标记）对生物素标记供体RBC的转移后存活率的关系。
AIM 2将研究供体RBC G6PD水平和供体RBC代谢组学与体内生存的关系以及供体RBC衰老标记的变化。这些目标的完成将增加对CTT期间RBC生存变异性机制的理解，从而确定RBC生存降低的供体和受体风险因素。最终，这些知识将告知CTT的管理层，以改善SCD中的中风。
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 40名参与者 |
| 分配： | N/A。 |
| 干预模型： | 单组分配 |
| 掩蔽： | 无（打开标签） |
| 主要意图： | 基础科学 |
| 官方标题： | 镰状细胞病中供体红细胞存活的动力学 |
| 估计研究开始日期 ： | 2021年8月 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2025年5月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2025年5月 |
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：生物素标记为红细胞 接受生物素标记的RBC的参与者。生物素化输血后将采集样品12周。在此期间，作为CTT的一部分，参与者将继续接受定期每月输血（非生物素化）。 | 药物：生物素标记为红细胞 在输血的那天，将从每个RBC单元中撤回20 ml等分试样，用硫酸-NHS-生物素洗涤并标记为30分钟，洗涤以停止标签反应，然后在血浆中重悬于血浆中的血液细胞生成量〜60％ 。生物素标记的RBC（BIORBC）将与RBC单元的其余部分（未标记的体积）一起被输血。将遵循SCD患者的标准血库和CTT方案以及较小的抗原匹配。根据临床方案，将基于输血前的HB，HB和体重确定精确的输血体积。 |
- 更改标有RBC的生物素数量[时间范围：第1天，第1-12周]输血生物素标记的RBC的存活率将被评估为每个样品的生物素化RBC计数。
| 有资格学习的年龄： | 6岁以上（儿童，成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
纳入标准：
- HBSS或HBSβ0Thalassyia SCD
- 在入学前接受CTT≥3个月
排除标准：
- 预期在接下来的≤2个月内CTT停止
- 并发羟基脲治疗
- 在入学前3个月内自动化RBC交换疗法或未来3个月内预期
- 在过去3个月中延迟溶血输血反应
- 食用高剂量生物素或生鸡蛋补充剂
- 当前怀孕
| 联系人：医学博士Marianne Yee | 404-785-6190 | marianne.yee@choa.org |
| 美国，佐治亚州 | |
| 休斯·斯伯丁儿童医院 | 招募 |
| 美国佐治亚州亚特兰大，30303 | |
| 亚特兰大的儿童医疗保健 | 招募 |
| 美国佐治亚州亚特兰大，30322 | |
| Grady Health System | 招募 |
| 美国佐治亚州亚特兰大，30322 | |
| 首席研究员： | 医学博士Marianne Yee | 埃默里大学 |
| 追踪信息 | |||||||||||||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2020年5月29日 | ||||||||||||||||||
| 第一个发布日期icmje | 2020年6月11日 | ||||||||||||||||||
| 上次更新发布日期 | 2021年5月6日 | ||||||||||||||||||
| 估计研究开始日期ICMJE | 2021年8月 | ||||||||||||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2025年5月（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||||||||||||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 更改标有RBC的生物素数量[时间范围：第1天，第1-12周] 输血生物素标记的RBC的存活率将被评估为每个样品的生物素化RBC计数。 | ||||||||||||||||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||||||||||||
| 改变历史 | |||||||||||||||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE | 不提供 | ||||||||||||||||||
| 原始的次要结果措施ICMJE | 不提供 | ||||||||||||||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||||||||||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||||||||||||
| 描述性信息 | |||||||||||||||||||
| 简短的标题ICMJE | 镰状细胞病中的红细胞存活 | ||||||||||||||||||
| 官方标题ICMJE | 镰状细胞病中供体红细胞存活的动力学 | ||||||||||||||||||
| 简要摘要 | 这是一项单臂机械临床试验，用于测量接受慢性输血疗法（CTT）的镰状细胞病（SCD）中输血红细胞（RBC）的体内存活的预测因子。 SCD患者的慢性输血是一种常见治疗方法。 RBC输血疗法治疗或预防SCD并发症的功效可能会受到输血供体RBC的可变存活率的阻碍。总体目的是查看RBC在长期输血的SCD患者中生存了多长时间。当研究参与者有常规的输血时，研究人员将标记一小部分被生物素输血的RBC。参与者将在第1天返回，每周3个月，每月持续3个月，以衡量这些RBC的生存时间。 | ||||||||||||||||||
| 详细说明 | 镰状细胞疾病（SCD）由于红细胞（RBC）疾病和溶血带来了明显的发病率。中风是SCD最具破坏性的后遗症之一。慢性输血疗法（CTT）通过（1）提供正常的，非sickle rbc的循环，从而降低了循环中内源性镰刀rbc的百分比，（2）维持较高的血红蛋白（HB），从而抑制erythropoiesis of erythropoiesisisisisisisisisis。新的镰刀皇家银行。尽管CTT在预防中风中的功效是良好的，但尽管有CTT，近45％的儿童仍在保持沉默或公开的中风。 CTT预防中风事件的失败可能与循环镰刀RBC和红细胞生成的减少不足有关。循环镰状-RBC的量与输血的RBC和内源性镰状RBC的生存动力学有关。 在SCD中CTT的大规模纵向分析中，研究人员发现输血后供体RBC的存活差异很大，与患者免疫特征（历史RBC同种免疫和脾存在）以及供体RBC RBC葡萄糖-6-磷酸盐磷酸盐相关的清除速度更快。 - 脱水酶（G6PD）缺陷。为了更好地了解患者和供体因素在输血RBC的存活和清除中的作用，研究人员在SCD患者的慢性输血发作期间提出了一项机械性的临床试验，其中每个输血单元的小等分试样与生物素结合标记为RBC表面蛋白，安全识别和测量供体RBC的体内存活。 AIM 1将检查受体免疫系统（过去的同种免疫，脾气和网状内皮系统功能的标记）对生物素标记供体RBC的转移后存活率的关系。 AIM 2将研究供体RBC G6PD水平和供体RBC代谢组学与体内生存的关系以及供体RBC衰老标记的变化。这些目标的完成将增加对CTT期间RBC生存变异性机制的理解，从而确定RBC生存降低的供体和受体风险因素。最终，这些知识将告知CTT的管理层，以改善SCD中的中风。 | ||||||||||||||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||||||||||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段1 | ||||||||||||||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：N/A 干预模型：单一组分配 掩蔽：无（打开标签） 主要目的：基础科学 | ||||||||||||||||||
| 条件ICMJE | 镰状细胞性贫血症 | ||||||||||||||||||
| 干预ICMJE | 药物：生物素标记为红细胞 在输血的那天，将从每个RBC单元中撤回20 ml等分试样，用硫酸-NHS-生物素洗涤并标记为30分钟，洗涤以停止标签反应，然后在血浆中重悬于血浆中的血液细胞生成量〜60％ 。生物素标记的RBC（BIORBC）将与RBC单元的其余部分（未标记的体积）一起被输血。将遵循SCD患者的标准血库和CTT方案以及较小的抗原匹配。根据临床方案，将基于输血前的HB，HB和体重确定精确的输血体积。 | ||||||||||||||||||
| 研究臂ICMJE | 实验：生物素标记为红细胞 接受生物素标记的RBC的参与者。生物素化输血后将采集样品12周。在此期间，作为CTT的一部分，参与者将继续接受定期每月输血（非生物素化）。 干预：药物：生物素标记为红细胞 | ||||||||||||||||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||||||||||||||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||||||||||||||||
| 招聘信息 | |||||||||||||||||||
| 招聘状态ICMJE | 招募 | ||||||||||||||||||
| 估计注册ICMJE | 40 | ||||||||||||||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||||||||||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2025年5月 | ||||||||||||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2025年5月（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||||||||||||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
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| 性别/性别ICMJE |
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| 年龄ICMJE | 6岁以上（儿童，成人，老年人） | ||||||||||||||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||||||||||||||
| 联系ICMJE |
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| 列出的位置国家ICMJE | 美国 | ||||||||||||||||||
| 删除了位置国家 | |||||||||||||||||||
| 管理信息 | |||||||||||||||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04426591 | ||||||||||||||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | IRB00117580 1K23HL146904（美国NIH赠款/合同） | ||||||||||||||||||
| 有数据监测委员会 | 是的 | ||||||||||||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享语句ICMJE |
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| 责任方 | 约翰·D·罗巴克（John D Roback），埃默里大学 | ||||||||||||||||||
| 研究赞助商ICMJE | 埃默里大学 | ||||||||||||||||||
| 合作者ICMJE | 国家心脏，肺和血液研究所（NHLBI） | ||||||||||||||||||
| 研究人员ICMJE |
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| PRS帐户 | 埃默里大学 | ||||||||||||||||||
| 验证日期 | 2021年5月 | ||||||||||||||||||
国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||||||||||||||
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 镰状细胞性贫血症 | 药物：生物素标记为红细胞 | 阶段1 |
镰状细胞疾病（SCD）由于红细胞（RBC）疾病和溶血带来了明显的发病率。中风是SCD最具破坏性的后遗症之一。慢性输血疗法（CTT）通过（1）提供正常的，非sickle rbc的循环，从而降低了循环中内源性镰刀rbc的百分比，（2）维持较高的血红蛋白（HB），从而抑制erythropoiesis of erythropoiesisisisisisisisisis。新的镰刀皇家银行。尽管CTT在预防中风中的功效是良好的，但尽管有CTT，近45％的儿童仍在保持沉默或公开的中风。 CTT预防中风事件的失败可能与循环镰刀RBC和红细胞生成的减少不足有关。循环镰状-RBC的量与输血的RBC和内源性镰状RBC的生存动力学有关。
在SCD中CTT的大规模纵向分析中，研究人员发现输血后供体RBC的存活差异很大，与患者免疫特征（历史RBC同种免疫和脾存在）以及供体RBC RBC葡萄糖-6-磷酸盐磷酸盐相关的清除速度更快。 - 脱水酶（G6PD）缺陷。为了更好地了解患者和供体因素在输血RBC的存活和清除中的作用，研究人员在SCD患者的慢性输血发作期间提出了一项机械性的临床试验，其中每个输血单元的小等分试样与生物素结合标记为RBC表面蛋白，安全识别和测量供体RBC的体内存活。
AIM 1将检查受体免疫系统（过去的同种免疫，脾气和网状内皮系统功能的标记）对生物素标记供体RBC的转移后存活率的关系。
AIM 2将研究供体RBC G6PD水平和供体RBC代谢组学与体内生存的关系以及供体RBC衰老标记的变化。这些目标的完成将增加对CTT期间RBC生存变异性机制的理解，从而确定RBC生存降低的供体和受体风险因素。最终，这些知识将告知CTT的管理层，以改善SCD中的中风。
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 40名参与者 |
| 分配： | N/A。 |
| 干预模型： | 单组分配 |
| 掩蔽： | 无（打开标签） |
| 主要意图： | 基础科学 |
| 官方标题： | 镰状细胞病中供体红细胞存活的动力学 |
| 估计研究开始日期 ： | 2021年8月 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2025年5月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2025年5月 |
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：生物素标记为红细胞 | 药物：生物素标记为红细胞 在输血的那天，将从每个RBC单元中撤回20 ml等分试样，用硫酸-NHS-生物素洗涤并标记为30分钟，洗涤以停止标签反应，然后在血浆中重悬于血浆中的血液细胞生成量〜60％ 。生物素标记的RBC（BIORBC）将与RBC单元的其余部分（未标记的体积）一起被输血。将遵循SCD患者的标准血库和CTT方案以及较小的抗原匹配。根据临床方案，将基于输血前的HB，HB和体重确定精确的输血体积。 |
| 有资格学习的年龄： | 6岁以上（儿童，成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
| 联系人：医学博士Marianne Yee | 404-785-6190 | marianne.yee@choa.org |
| 美国，佐治亚州 | |
| 休斯·斯伯丁儿童医院 | 招募 |
| 美国佐治亚州亚特兰大，30303 | |
| 亚特兰大的儿童医疗保健 | 招募 |
| 美国佐治亚州亚特兰大，30322 | |
| Grady Health System | 招募 |
| 美国佐治亚州亚特兰大，30322 | |
| 首席研究员： | 医学博士Marianne Yee | 埃默里大学 |
| 追踪信息 | |||||||||||||||||||
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| 首先提交的日期ICMJE | 2020年5月29日 | ||||||||||||||||||
| 第一个发布日期icmje | 2020年6月11日 | ||||||||||||||||||
| 上次更新发布日期 | 2021年5月6日 | ||||||||||||||||||
| 估计研究开始日期ICMJE | 2021年8月 | ||||||||||||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2025年5月（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||||||||||||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 更改标有RBC的生物素数量[时间范围：第1天，第1-12周] | ||||||||||||||||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||||||||||||
| 改变历史 | |||||||||||||||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE | 不提供 | ||||||||||||||||||
| 原始的次要结果措施ICMJE | 不提供 | ||||||||||||||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||||||||||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||||||||||||
| 描述性信息 | |||||||||||||||||||
| 简短的标题ICMJE | 镰状细胞病中的红细胞存活 | ||||||||||||||||||
| 官方标题ICMJE | 镰状细胞病中供体红细胞存活的动力学 | ||||||||||||||||||
| 简要摘要 | 这是一项单臂机械临床试验，用于测量接受慢性输血疗法（CTT）的镰状细胞病（SCD）中输血红细胞（RBC）的体内存活的预测因子。 SCD患者的慢性输血是一种常见治疗方法。 RBC输血疗法治疗或预防SCD并发症的功效可能会受到输血供体RBC的可变存活率的阻碍。总体目的是查看RBC在长期输血的SCD患者中生存了多长时间。当研究参与者有常规的输血时，研究人员将标记一小部分被生物素输血的RBC。参与者将在第1天返回，每周3个月，每月持续3个月，以衡量这些RBC的生存时间。 | ||||||||||||||||||
| 详细说明 | 镰状细胞疾病（SCD）由于红细胞（RBC）疾病和溶血带来了明显的发病率。中风是SCD最具破坏性的后遗症之一。慢性输血疗法（CTT）通过（1）提供正常的，非sickle rbc的循环，从而降低了循环中内源性镰刀rbc的百分比，（2）维持较高的血红蛋白（HB），从而抑制erythropoiesis of erythropoiesisisisisisisisisis。新的镰刀皇家银行。尽管CTT在预防中风中的功效是良好的，但尽管有CTT，近45％的儿童仍在保持沉默或公开的中风。 CTT预防中风事件的失败可能与循环镰刀RBC和红细胞生成的减少不足有关。循环镰状-RBC的量与输血的RBC和内源性镰状RBC的生存动力学有关。 在SCD中CTT的大规模纵向分析中，研究人员发现输血后供体RBC的存活差异很大，与患者免疫特征（历史RBC同种免疫和脾存在）以及供体RBC RBC葡萄糖-6-磷酸盐磷酸盐相关的清除速度更快。 - 脱水酶（G6PD）缺陷。为了更好地了解患者和供体因素在输血RBC的存活和清除中的作用，研究人员在SCD患者的慢性输血发作期间提出了一项机械性的临床试验，其中每个输血单元的小等分试样与生物素结合标记为RBC表面蛋白，安全识别和测量供体RBC的体内存活。 AIM 1将检查受体免疫系统（过去的同种免疫，脾气和网状内皮系统功能的标记）对生物素标记供体RBC的转移后存活率的关系。 AIM 2将研究供体RBC G6PD水平和供体RBC代谢组学与体内生存的关系以及供体RBC衰老标记的变化。这些目标的完成将增加对CTT期间RBC生存变异性机制的理解，从而确定RBC生存降低的供体和受体风险因素。最终，这些知识将告知CTT的管理层，以改善SCD中的中风。 | ||||||||||||||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||||||||||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段1 | ||||||||||||||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：N/A 干预模型：单一组分配 掩蔽：无（打开标签） 主要目的：基础科学 | ||||||||||||||||||
| 条件ICMJE | 镰状细胞性贫血症 | ||||||||||||||||||
| 干预ICMJE | 药物：生物素标记为红细胞 | ||||||||||||||||||
| 研究臂ICMJE | 实验：生物素标记为红细胞 干预：药物：生物素标记为红细胞 | ||||||||||||||||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||||||||||||||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||||||||||||||||
| 招聘信息 | |||||||||||||||||||
| 招聘状态ICMJE | 招募 | ||||||||||||||||||
| 估计注册ICMJE | 40 | ||||||||||||||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||||||||||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2025年5月 | ||||||||||||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2025年5月（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||||||||||||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准： | ||||||||||||||||||
| 性别/性别ICMJE |
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| 年龄ICMJE | 6岁以上（儿童，成人，老年人） | ||||||||||||||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||||||||||||||
| 联系ICMJE |
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| 列出的位置国家ICMJE | 美国 | ||||||||||||||||||
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| NCT编号ICMJE | NCT04426591 | ||||||||||||||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | IRB00117580 1K23HL146904（美国NIH赠款/合同） | ||||||||||||||||||
| 有数据监测委员会 | 是的 | ||||||||||||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享语句ICMJE |
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| 责任方 | 约翰·D·罗巴克（John D Roback），埃默里大学 | ||||||||||||||||||
| 研究赞助商ICMJE | 埃默里大学 | ||||||||||||||||||
| 合作者ICMJE | 国家心脏，肺和血液研究所（NHLBI） | ||||||||||||||||||
| 研究人员ICMJE |
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| PRS帐户 | 埃默里大学 | ||||||||||||||||||
| 验证日期 | 2021年5月 | ||||||||||||||||||
国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||||||||||||||
