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每日维生素D用于镰状细胞呼吸并发症（VIDAS-2）
研究描述
简要摘要：
这项研究旨在回答以下问题，是否补充每日口服维生素D可以降低患有镰状细胞病的儿童和青少年呼吸道或肺部并发症的风险。呼吸道问题是镰状细胞病中疾病和死亡的主要原因。研究人员假设，与每月口服维生素D相比，每天的口服维生素D3将迅速增加循环的维生素D3，并在补充儿童和青少年的镰状细胞病的第一年内将呼吸并发症的速度降低了50％或更多。
这项研究由FDA孤儿产品开发办公室（OOPD）资助。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 镰状细胞疾病贫血，镰状细胞贫血，溶血性，先天性呼吸道疾病呼吸疾病急性胸部综合征肺部疾病哮喘呼吸道感染营养疾病缺乏疾病维生素D缺乏症 | 药物：每日口服维生素D3，3,333 IU药物：口服维生素D3，100,000 IU药物：安慰剂口服片剂 | 阶段2 |
详细说明：
这是一项为期2年的受控，双盲，随机2期的临床试验，比较了降低每日口服维生素D3（3,333 IU/d）镰状细胞疾病疾病呼吸事件率与每月口服口服维生素D3的呼吸事件发生率， （100,000 IU/mo）作为对照。临床试验的科学前提是，循环浓度的维生素D3（母体化合物）是补充抗感染和免疫调节作用的主要决定因素。
最初将筛选合格的参与者，以确定其血液维生素D水平。 25至60 ng/ml之间的25-羟基维生素D水平的人将被偶然地分配给两个臂之一24个月。参与者将每月检查参与者，并进行定期血液和尿液检查，以监测研究治疗的任何副作用。 5岁以上的儿童可以每年进行一次合作并了解该程序的肺功能测试。表明每月剂量的维生素D可减少肺部感染，哮喘和急性胸部综合征可以帮助建立这种简单的低成本治疗方法，以减少患有镰状细胞病的儿童和青少年的疾病和死亡的一种方式。
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 80名参与者 |
| 分配： | 随机 |
| 干预模型： | 并行分配 |
| 干预模型描述： | 受控的，双掩盖的随机2阶段临床试验 |
| 掩蔽： | 四人（参与者，护理提供者，调查员，成果评估者） |
| 掩盖说明： | 掩盖将由研究药房进行；所有其他研究人员和参与者将对分配视而不见。 |
| 主要意图： | 预防 |
| 官方标题： | 每日维生素D用于镰状细胞呼吸并发症 |
| 实际学习开始日期 ： | 2020年9月15日 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2023年3月15日 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2024年5月30日 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：每日口服维生素D3 口服维生素D3，3,333 IU | 药物：每日口服维生素D3，3,333 IU 口服维生素D3，3,333 IU，每天都会服用。 其他名称：
|
| 主动比较器：每月口服维生素D3 注释口服维生素D3，100,000 IU | 药物：口服维生素D3，100,000 IU 口服维生素D3，100,000 IU，将每月进行管理。 其他名称：
药物：安慰剂口服片剂 参与者随机接受一次每月口服维生素D3的口服大注，将在当月的所有其他日子接受安慰剂。 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 呼吸事件的速度[时间范围：筛查24个月]通过使用经过验证的问卷确定，年度呼吸事件的年龄将计算为呼吸道感染，哮喘加重和急性胸部综合征的总和。
次要结果度量 ：
- 更改强制生命力（FVC）[时间范围：基线到24个月]从基线变更强制生命力（FVC；％预测）
- 更改强迫呼气量在1秒内（FEV1）[时间范围：基线至24个月]基线的1秒内强制呼气量的变化（FEV1;％预测）。
- 在1秒（FEV1）/强制生命容量比的强迫呼气量变化[时间范围：基线至24个月]1秒内强制呼气量的变化（FEV1；预测％）/强制生命力（FVC）[FEV1/FVC]％从基线预测。
- 在25％-75％的生命力（FEF25-75）[时间范围：基线至24个月]时，强迫呼气流的变化以25％-75％的变化从基线预测的25％-75％生命力（FEF25-75）的强迫呼气流量的变化（FEF25-75）。
- 残留肺量（RV）与总肺部容量（TLC）的比率变化[时间范围：基线至24个月]基线的残留肺体积（RV）与总肺容量（RV/TLC）的比例的变化。
- 一氧化碳（DLCO）的肺部扩散能力的变化[时间范围：基线至24个月]一氧化碳（DLCO;％预测）的肺部扩散能力从基线变化
- 呼出一氧化氮（FENO）的分数浓度的变化[时间范围：基线至24个月]基线的呼出一氧化氮（FENO）的分数浓度的变化。
- 更改最大灵感压力（MIP）[时间范围：基线到24个月]更改最大吸气压力（MIP; CM H2O）
- 更改最大呼气压力（MEP）[时间范围：基线到24个月]从基线变化最大呼气压力（MEP； CM H2O）
- 白介素2（IL 2）浓度的变化[时间范围：基线到24个月]从基线变化血清白介素2浓度（IL 2; pg/ml）
- 白介素4（IL 4）浓度的变化[时间范围：基线到24个月]从基线变化血清白介素4浓度（IL 4; pg/ml）
- 白介素5（IL 5）浓度的变化[时间范围：基线到24个月]减少基线的血清白介素5浓度（IL 5; pg/ml）的变化
- 白介素13（IL 13）浓度的变化[时间范围：基线到24个月]血清白介素13浓度（IL 13; pg/ml）的变化从基线变化
- 变化干扰素伽玛（IFN伽马）。浓度[时间范围：基线到24个月]血清干扰素伽马浓度（IFN Gamma; pg/ml）的变化从基线变化
- 白介素10（IL 10）浓度的变化[时间范围：基线到24个月]减少血清白细胞介素10浓度（iinterleukin 10; pg/ml）从基线变化
- 变化变化增长因子β（TGF Beta）[时间范围：基线至24个月]血清转化生长因子β（TGF Beta; pg/ml）的变化从基线
- 血液血红蛋白浓度（HB）的变化[时间范围：基线到24个月]从基线变化血液红蛋白浓度（Hb; g/dl）
- 血小板浓度的变化[时间范围：基线到24个月]从基线变化血小板浓度（血小板/毫升）
- 更改血清C反应蛋白（CRP）[时间范围：基线至24个月]从基线变化血清C反应蛋白（CRP； Mg/L）
- 白介素1alpha（IL 1Alpha）浓度的变化[时间范围：基线至24个月]从基线中更改血清白介素1alpha（IL 1alpha; pg/ml）
- 变化白介素1beta（IL 1Beta）浓度[时间范围：基线至24个月]从基线中更改血清白介素1beta（IL 1Beta; pg/ml）
- 肿瘤坏死因子α（TNFα）浓度的变化[时间范围：基线至24个月]血清肿瘤坏死因子α（TNF alpha; pg/ml）的变化从基线
- 变化I型胶原蛋白（CTX）的C末端端肽[时间范围：基线至24个月]基线的I型胶原蛋白（CTX; NG/ML）的血清C末端端肽的变化
- I型Procollagen（P1NP）完整的N末端丙肽的变化[时间范围：基线至24个月]从基线的I型Procollagen（P1NP; µg/L）的血清完整N末端前肽中的Chang。= =。
资格标准
| 有资格学习的年龄： | 3年至20岁（儿童，成人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 镰状细胞疾病的诊断（HB SS，HB SC，HB S-Beta- thalassya）
- 年龄3-20岁
排除标准：
- 患者不愿意或无法提供书面知情同意书（并同意，如果适用）
- 患者无法或不愿遵守临床试验的要求
- 参加另一项临床试验
- 当前的rick诊
- 高钙血症的病史或与高钙血症相关的任何疾病的诊断，包括原发性甲状旁腺功能亢进，恶性肿瘤，结节病，结核病，肉芽肿性疾病，家族性低钙癌高钙血症
- 当前使用皮质类固醇，不包括吸入类固醇
- 当前使用抗惊厥药（苯妥英钠，苯巴比妥，卡马西平）
- 用噻嗪类利尿剂或碳酸锂进行治疗
- 已知肝脏或肾脏疾病
- 服用镰状细胞疾病肺部并发症的药物，而不是稳定剂量的药物，这是由在研究入学前三个月内的药物变化或剂量的变化所定义的
- 慢性红细胞输血治疗的患者
联系人和位置
联系人
| 联系人：马里兰州加里·M·布里滕汉姆（Gary M Brittenham） | 212 305 7005 | gmb31@cumc.columbia.edu | |
| 联系人：医学博士玛格丽特·李（Margaret T Lee） | 212 305 6290 | ml653@cumc.columbia.edu |
位置
| 美国，纽约 | |
| 哥伦比亚大学医学中心 | 招募 |
| 纽约，纽约，美国，10032 | |
| 联系人：Margaret T Lee，MD 212-305-6290 ml653@cumc.columbia.edu | |
| 联系人：Miriam Rosen 646 317 2070 mr3989@cumc.columbia.edu | |
| 次级评论者：Stephen M Arpadi，医学博士 | |
| 子侵犯者：Ilene Fennoy，医学博士，MPH | |
| 子注册者：Zhezhen Jin，博士 | |
| 次级投票人员：Meyer Kattan，医学博士，CM | |
| 次级评论者：医学博士Rachel Miller | |
| 次级评论者：Jeri Nieves，博士 | |
赞助商和合作者
医学博士Gary M Brittenham
调查人员
| 首席研究员： | 医学博士Gary M Brittenham | 哥伦比亚大学 | |
| 首席研究员： | 玛格丽特·李（Margaret T Lee），医学博士 | 哥伦比亚大学 |
| 追踪信息 | |||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2019年10月1日 | ||||||||
| 第一个发布日期icmje | 2019年11月20日 | ||||||||
| 上次更新发布日期 | 2021年3月16日 | ||||||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2020年9月15日 | ||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2023年3月15日（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 呼吸事件的速度[时间范围：筛查24个月] 通过使用经过验证的问卷确定，年度呼吸事件的年龄将计算为呼吸道感染，哮喘加重和急性胸部综合征的总和。 | ||||||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 改变历史 | |||||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
| ||||||||
| 原始的次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 描述性信息 | |||||||||
| 简短的标题ICMJE | 每日维生素D用于镰状细胞呼吸并发症 | ||||||||
| 官方标题ICMJE | 每日维生素D用于镰状细胞呼吸并发症 | ||||||||
| 简要摘要 | 这项研究旨在回答以下问题，是否补充每日口服维生素D可以降低患有镰状细胞病的儿童和青少年呼吸道或肺部并发症的风险。呼吸道问题是镰状细胞病中疾病和死亡的主要原因。研究人员假设，与每月口服维生素D相比，每天的口服维生素D3将迅速增加循环的维生素D3，并在补充儿童和青少年的镰状细胞病的第一年内将呼吸并发症的速度降低了50％或更多。 这项研究由FDA孤儿产品开发办公室（OOPD）资助。 | ||||||||
| 详细说明 | 这是一项为期2年的受控，双盲，随机2期的临床试验，比较了降低每日口服维生素D3（3,333 IU/d）镰状细胞疾病疾病呼吸事件率与每月口服口服维生素D3的呼吸事件发生率， （100,000 IU/mo）作为对照。临床试验的科学前提是，循环浓度的维生素D3（母体化合物）是补充抗感染和免疫调节作用的主要决定因素。 最初将筛选合格的参与者，以确定其血液维生素D水平。 25至60 ng/ml之间的25-羟基维生素D水平的人将被偶然地分配给两个臂之一24个月。参与者将每月检查参与者，并进行定期血液和尿液检查，以监测研究治疗的任何副作用。 5岁以上的儿童可以每年进行一次合作并了解该程序的肺功能测试。表明每月剂量的维生素D可减少肺部感染，哮喘和急性胸部综合征可以帮助建立这种简单的低成本治疗方法，以减少患有镰状细胞病的儿童和青少年的疾病和死亡的一种方式。 | ||||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段2 | ||||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：随机 干预模型：平行分配 干预模型描述： 受控的，双掩盖的随机2阶段临床试验 掩盖：四倍（参与者，护理提供者，调查员，成果评估者）掩盖说明： 掩盖将由研究药房进行；所有其他研究人员和参与者将对分配视而不见。 主要目的：预防 | ||||||||
| 条件ICMJE |
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| 干预ICMJE |
| ||||||||
| 研究臂ICMJE |
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| 出版物 * |
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*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||||||
| 招聘信息 | |||||||||
| 招聘状态ICMJE | 招募 | ||||||||
| 估计注册ICMJE | 80 | ||||||||
| 原始估计注册ICMJE | 130 | ||||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2024年5月30日 | ||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2023年3月15日（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
| ||||||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||||||
| 年龄ICMJE | 3年至20岁（儿童，成人） | ||||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||||
| 联系ICMJE |
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| 列出的位置国家ICMJE | 美国 | ||||||||
| 删除了位置国家 | |||||||||
| 管理信息 | |||||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04170348 | ||||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | AAAS0396 R01FD006372（美国FDA赠款/合同） | ||||||||
| 有数据监测委员会 | 是的 | ||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享语句ICMJE |
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| 责任方 | 哥伦比亚大学医学博士Gary M Brittenham | ||||||||
| 研究赞助商ICMJE | 医学博士Gary M Brittenham | ||||||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 研究人员ICMJE |
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| PRS帐户 | 哥伦比亚大学 | ||||||||
| 验证日期 | 2021年3月 | ||||||||
国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||||
