免费获得国外相关药品，最快 1 个工作日回馈药物信息

出境医 / 临床实验 / 口腔海藻糖对脊髓脑性共济失调患者的临床作用3

口腔海藻糖对脊髓脑性共济失调患者的临床作用3

研究描述
简要摘要：

尚无临床确定的治疗方法，这些治疗方法已被证明延迟了脊椎园共济失调（SCA）的疾病进展。3。大多数可用的治疗仅用于减轻症状，因此大多数患者最终会发展为需要和轮椅并最终卧床不起。

由于海藻糖在SCA中似乎是有前途的治疗方法，因此研究人员的目的是在我们的遗传确认的SCA 3患者中使用口腔海毛糖进行这项研究。


病情或疾病 干预/治疗阶段
脊椎动物共济失调3饮食补充：海藻糖不适用

详细说明：
这项前瞻性单臂介入研究涉及13个遗传确认的脊髓脑性共济失调（SCA）3个没有伴随糖尿病的患者，超过6个月。基线评估后，指示患者每天在500毫升的水或其他饮料中摄入100克口服海藻糖。使用共济失调评级量表（SARA，SCAFI和INAS）和EQ-5D-3L量表在基线，2、4和6个月进行评估，以进行生活质量评估。
学习规划
研究信息的布局表
研究类型 ：介入（临床试验）
实际注册 ： 13名参与者
分配： N/A。
干预模型：单组分配
掩蔽：无（打开标签）
主要意图：治疗
官方标题：口服海藻糖对脊髓脑性共济失调患者的临床作用3：一项初步研究
实际学习开始日期 ： 2018年3月7日
实际的初级完成日期 ： 2018年9月7日
实际 学习完成日期 ： 2018年9月7日
武器和干预措施
手臂 干预/治疗
实验：介入
补充：海藻糖
饮食补充：海藻糖
指示患者每天在500毫升的水或其他饮料中摄取100克口腔海藻糖

结果措施
主要结果指标 ：
  1. 共济失调（SARA）得分数月的评分尺度，[时间范围：2个月间隔6个月]
    单个评估者评估SARA分数

  2. SCA功能指数得分[时间范围：2个月间隔6个月]
    单个评估员对SCAFI的评估

  3. EQ5D3L-生活质量分数[时间范围：2个月间隔6个月]
    评估生活质量得分


次要结果度量 ：
  1. 副作用轮廓[时间范围：2个月间隔6个月]
    不利影响

  2. 血液调查[时间范围：基线和6个月时]
    肾脏剖面，空腹血糖，全血数和肝脏轮廓的测量


资格标准
有资格信息的布局表
有资格学习的年龄： 18岁以上（成人，老年人）
有资格学习的男女：全部
接受健康的志愿者：是的
标准

纳入标准：

  1. 在其受影响的家庭成员的研究主题中，SCA 3的DNA诊断
  2. 同意参加研究
  3. 18岁及以上

排除标准：

  1. 未经证实的SCA 3
  2. 影响SARA和其他共济失调措施的伴随障碍
  3. 糖尿病
  4. 由于缺乏吸收会导致腹泻和肠梗阻，因此海藻糖的吸收不良是对蘑菇的不耐症。
  5. 不到18岁
联系人和位置

位置
布局表以获取位置信息
马来西亚
Pusat Perubatan Universiti Kebangsaan马来西亚
马来西亚吉隆坡，56000
赞助商和合作者
马来西亚国立大学
调查人员
调查员信息的布局表
首席研究员： Norlinah Mohamed Ibrahim，MBBCH norlinah@ppukm.ukm.ukm.edu.my
追踪信息
首先提交的日期ICMJE 2019年4月18日
第一个发布日期icmje 2020年6月11日
上次更新发布日期2020年6月11日
实际学习开始日期ICMJE 2018年3月7日
实际的初级完成日期2018年9月7日（主要结果指标的最终数据收集日期）
当前的主要结果度量ICMJE
（提交：2020年6月8日）
  • 共济失调（SARA）得分数月的评分尺度，[时间范围：2个月间隔6个月]
    单个评估者评估SARA分数
  • SCA功能指数得分[时间范围：2个月间隔6个月]
    单个评估员对SCAFI的评估
  • EQ5D3L-生活质量分数[时间范围：2个月间隔6个月]
    评估生活质量得分
原始主要结果措施ICMJE与电流相同
改变历史没有发布更改
当前的次要结果度量ICMJE
（提交：2020年6月8日）
  • 副作用轮廓[时间范围：2个月间隔6个月]
    不利影响
  • 血液调查[时间范围：基线和6个月时]
    肾脏剖面，空腹血糖，全血数和肝脏轮廓的测量
原始的次要结果措施ICMJE与电流相同
当前其他预先指定的结果指标不提供
原始其他预先指定的结果指标不提供
描述性信息
简短的标题ICMJE口腔海藻糖对脊髓脑性共济失调患者的临床作用3
官方标题ICMJE口服海藻糖对脊髓脑性共济失调患者的临床作用3：一项初步研究
简要摘要

尚无临床确定的治疗方法，这些治疗方法已被证明延迟了脊椎园共济失调（SCA）的疾病进展。3。大多数可用的治疗仅用于减轻症状，因此大多数患者最终会发展为需要和轮椅并最终卧床不起。

由于海藻糖在SCA中似乎是有前途的治疗方法，因此研究人员的目的是在我们的遗传确认的SCA 3患者中使用口腔海毛糖进行这项研究。

详细说明这项前瞻性单臂介入研究涉及13个遗传确认的脊髓脑性共济失调（SCA）3个没有伴随糖尿病的患者，超过6个月。基线评估后，指示患者每天在500毫升的水或其他饮料中摄入100克口服海藻糖。使用共济失调评级量表（SARA，SCAFI和INAS）和EQ-5D-3L量表在基线，2、4和6个月进行评估，以进行生活质量评估。
研究类型ICMJE介入
研究阶段ICMJE不适用
研究设计ICMJE分配：N/A
干预模型：单一组分配
掩蔽：无（打开标签）
主要目的：治疗
条件ICMJE脊椎动物共济失调3
干预ICMJE饮食补充：海藻糖
指示患者每天在500毫升的水或其他饮料中摄取100克口腔海藻糖
研究臂ICMJE实验：介入
补充：海藻糖
干预：饮食补充：海藻糖
出版物 *不提供

*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。
招聘信息
招聘状态ICMJE完全的
实际注册ICMJE
（提交：2020年6月8日）		 13
原始实际注册ICMJE与电流相同
实际学习完成日期ICMJE 2018年9月7日
实际的初级完成日期2018年9月7日（主要结果指标的最终数据收集日期）
资格标准ICMJE

纳入标准：

  1. 在其受影响的家庭成员的研究主题中，SCA 3的DNA诊断
  2. 同意参加研究
  3. 18岁及以上

排除标准：

  1. 未经证实的SCA 3
  2. 影响SARA和其他共济失调措施的伴随障碍
  3. 糖尿病
  4. 由于缺乏吸收会导致腹泻和肠梗阻，因此海藻糖的吸收不良是对蘑菇的不耐症。
  5. 不到18岁
性别/性别ICMJE
有资格学习的男女：全部
年龄ICMJE 18岁以上（成人，老年人）
接受健康的志愿者ICMJE是的
联系ICMJE仅当研究招募主题时才显示联系信息
列出的位置国家ICMJE马来西亚
删除了位置国家
管理信息
NCT编号ICMJE NCT04426149
其他研究ID编号ICMJE UKM PPI/111/8/JEP-2017-826
有数据监测委员会是的
美国FDA调节的产品
研究美国FDA调节的药物：不
研究美国FDA调节的设备产品：不
从美国生产并出口的产品：不
IPD共享语句ICMJE
计划共享IPD：不
责任方马来西亚国立大学Norlinah Mohamed Ibrahim博士
研究赞助商ICMJE马来西亚国立大学
合作者ICMJE不提供
研究人员ICMJE
首席研究员： Norlinah Mohamed Ibrahim，MBBCH norlinah@ppukm.ukm.ukm.edu.my
PRS帐户马来西亚国立大学
验证日期2020年6月

国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素
研究描述
简要摘要：

尚无临床确定的治疗方法，这些治疗方法已被证明延迟了脊椎园共济失调（SCA）的疾病进展。3。大多数可用的治疗仅用于减轻症状，因此大多数患者最终会发展为需要和轮椅并最终卧床不起。

由于海藻糖在SCA中似乎是有前途的治疗方法，因此研究人员的目的是在我们的遗传确认的SCA 3患者中使用口腔海毛糖进行这项研究。


病情或疾病 干预/治疗阶段
脊椎动物共济失调3饮食补充：海藻糖不适用

详细说明：
这项前瞻性单臂介入研究涉及13个遗传确认的脊髓脑性共济失调（SCA）3个没有伴随糖尿病的患者，超过6个月。基线评估后，指示患者每天在500毫升的水或其他饮料中摄入100克口服海藻糖。使用共济失调评级量表（SARA，SCAFI和INAS）和EQ-5D-3L量表在基线，2、4和6个月进行评估，以进行生活质量评估。
学习规划
研究信息的布局表
研究类型 ：介入（临床试验）
实际注册 ： 13名参与者
分配： N/A。
干预模型：单组分配
掩蔽：无（打开标签）
主要意图：治疗
官方标题：口服海藻糖对脊髓脑性共济失调患者的临床作用3：一项初步研究
实际学习开始日期 ： 2018年3月7日
实际的初级完成日期 ： 2018年9月7日
实际 学习完成日期 ： 2018年9月7日
武器和干预措施
手臂 干预/治疗
实验：介入
补充：海藻糖
饮食补充：海藻糖
指示患者每天在500毫升的水或其他饮料中摄取100克口腔海藻糖

结果措施
主要结果指标 ：
  1. 共济失调（SARA）得分数月的评分尺度，[时间范围：2个月间隔6个月]
    单个评估者评估SARA分数

  2. SCA功能指数得分[时间范围：2个月间隔6个月]
    单个评估员对SCAFI的评估

  3. EQ5D3L-生活质量分数[时间范围：2个月间隔6个月]
    评估生活质量得分


次要结果度量 ：
  1. 副作用轮廓[时间范围：2个月间隔6个月]
    不利影响

  2. 血液调查[时间范围：基线和6个月时]
    肾脏剖面，空腹血糖，全血数和肝脏轮廓的测量


资格标准
有资格信息的布局表
有资格学习的年龄： 18岁以上（成人，老年人）
有资格学习的男女：全部
接受健康的志愿者：是的
标准

纳入标准：

  1. 在其受影响的家庭成员的研究主题中，SCA 3的DNA诊断
  2. 同意参加研究
  3. 18岁及以上

排除标准：

  1. 未经证实的SCA 3
  2. 影响SARA和其他共济失调措施的伴随障碍
  3. 糖尿病
  4. 由于缺乏吸收会导致腹泻和肠梗阻，因此海藻糖的吸收不良是对蘑菇的不耐症。
  5. 不到18岁
联系人和位置

位置
布局表以获取位置信息
马来西亚
Pusat Perubatan Universiti Kebangsaan马来西亚
马来西亚吉隆坡，56000
赞助商和合作者
马来西亚国立大学
调查人员
调查员信息的布局表
首席研究员： Norlinah Mohamed Ibrahim，MBBCH norlinah@ppukm.ukm.ukm.edu.my
追踪信息
首先提交的日期ICMJE 2019年4月18日
第一个发布日期icmje 2020年6月11日
上次更新发布日期2020年6月11日
实际学习开始日期ICMJE 2018年3月7日
实际的初级完成日期2018年9月7日（主要结果指标的最终数据收集日期）
当前的主要结果度量ICMJE
（提交：2020年6月8日）
  • 共济失调（SARA）得分数月的评分尺度，[时间范围：2个月间隔6个月]
    单个评估者评估SARA分数
  • SCA功能指数得分[时间范围：2个月间隔6个月]
    单个评估员对SCAFI的评估
  • EQ5D3L-生活质量分数[时间范围：2个月间隔6个月]
    评估生活质量得分
原始主要结果措施ICMJE与电流相同
改变历史没有发布更改
当前的次要结果度量ICMJE
（提交：2020年6月8日）
  • 副作用轮廓[时间范围：2个月间隔6个月]
    不利影响
  • 血液调查[时间范围：基线和6个月时]
    肾脏剖面，空腹血糖，全血数和肝脏轮廓的测量
原始的次要结果措施ICMJE与电流相同
当前其他预先指定的结果指标不提供
原始其他预先指定的结果指标不提供
描述性信息
简短的标题ICMJE口腔海藻糖对脊髓脑性共济失调患者的临床作用3
官方标题ICMJE口服海藻糖对脊髓脑性共济失调患者的临床作用3：一项初步研究
简要摘要

尚无临床确定的治疗方法，这些治疗方法已被证明延迟了脊椎园共济失调（SCA）的疾病进展。3。大多数可用的治疗仅用于减轻症状，因此大多数患者最终会发展为需要和轮椅并最终卧床不起。

由于海藻糖在SCA中似乎是有前途的治疗方法，因此研究人员的目的是在我们的遗传确认的SCA 3患者中使用口腔海毛糖进行这项研究。

详细说明这项前瞻性单臂介入研究涉及13个遗传确认的脊髓脑性共济失调（SCA）3个没有伴随糖尿病的患者，超过6个月。基线评估后，指示患者每天在500毫升的水或其他饮料中摄入100克口服海藻糖。使用共济失调评级量表（SARA，SCAFI和INAS）和EQ-5D-3L量表在基线，2、4和6个月进行评估，以进行生活质量评估。
研究类型ICMJE介入
研究阶段ICMJE不适用
研究设计ICMJE分配：N/A
干预模型：单一组分配
掩蔽：无（打开标签）
主要目的：治疗
条件ICMJE脊椎动物共济失调3
干预ICMJE饮食补充：海藻糖
指示患者每天在500毫升的水或其他饮料中摄取100克口腔海藻糖
研究臂ICMJE实验：介入
补充：海藻糖
干预：饮食补充：海藻糖
出版物 *不提供

*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。
招聘信息
招聘状态ICMJE完全的
实际注册ICMJE
（提交：2020年6月8日）		 13
原始实际注册ICMJE与电流相同
实际学习完成日期ICMJE 2018年9月7日
实际的初级完成日期2018年9月7日（主要结果指标的最终数据收集日期）
资格标准ICMJE

纳入标准：

  1. 在其受影响的家庭成员的研究主题中，SCA 3的DNA诊断
  2. 同意参加研究
  3. 18岁及以上

排除标准：

  1. 未经证实的SCA 3
  2. 影响SARA和其他共济失调措施的伴随障碍
  3. 糖尿病
  4. 由于缺乏吸收会导致腹泻和肠梗阻，因此海藻糖的吸收不良是对蘑菇的不耐症。
  5. 不到18岁
性别/性别ICMJE
有资格学习的男女：全部
年龄ICMJE 18岁以上（成人，老年人）
接受健康的志愿者ICMJE是的
联系ICMJE仅当研究招募主题时才显示联系信息
列出的位置国家ICMJE马来西亚
删除了位置国家
管理信息
NCT编号ICMJE NCT04426149
其他研究ID编号ICMJE UKM PPI/111/8/JEP-2017-826
有数据监测委员会是的
美国FDA调节的产品
研究美国FDA调节的药物：不
研究美国FDA调节的设备产品：不
从美国生产并出口的产品：不
IPD共享语句ICMJE
计划共享IPD：不
责任方马来西亚国立大学Norlinah Mohamed Ibrahim博士
研究赞助商ICMJE马来西亚国立大学
合作者ICMJE不提供
研究人员ICMJE
首席研究员： Norlinah Mohamed Ibrahim，MBBCH norlinah@ppukm.ukm.ukm.edu.my
PRS帐户马来西亚国立大学
验证日期2020年6月

国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素

治疗医院

新药特效药

前沿医讯