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出境医 / 临床实验 / 苯丁酸苯甲酸苯甲酸苯甲酸苯甲酸苯酚在包容体肌炎中的安全性和耐受性
苯丁酸苯甲酸苯甲酸苯甲酸苯甲酸苯酚在包容体肌炎中的安全性和耐受性
研究描述
简要摘要：
这是一项试点研究（第1阶段临床试验），以评估IBM中苯丁酸苯丁酸的安全性和耐受性。在这项开放标签研究中，将有10例零星包含体肌炎患者用苯丁酸苯甲酸苯甲酸苯甲酸苯甲酯治疗（每天两次两次），持续3个月。将有一个磨合期，在此期间，除了在治疗期结束时进行最终测量外，还将在基线和磨合期结束时测量某些生物标志物。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 纳入身体肌炎零星包容体肌炎 | 药物：苯丁酸口服片剂 | 阶段1 |
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 实际注册 ： | 10名参与者 |
| 分配： | N/A。 |
| 干预模型： | 单组分配 |
| 掩蔽： | 无（打开标签） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 苯丁酸苯甲酸苯甲酸苯甲酸苯甲酸苯酚在包容体肌炎中的安全性和耐受性 |
| 实际学习开始日期 ： | 2020年8月20日 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2021年4月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2021年5月 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：苯基丁酸 开放标签苯丁酸 | 药物：苯丁酸口服片剂 苯丁酸酯是美国食品和药物管理批准用于治疗尿素周期疾病的口服活性化学伴侣，模仿细胞内分子伴侣在防止蛋白质聚集和寡聚中的功能。 其他名称：PBA |
结果措施
主要结果指标 ：
- 通过不良事件的发生率测量的苯丁酸苯丁酸的安全性和耐受性[时间范围：第3-1个月]由于这是一项I期试验试验，因此主要结果将是测试包含体肌炎患者苯丁酸苯甲酸苯甲酸苯甲酸苯酚的安全性和耐受性。这将通过在试验的整个治疗期内在受试者中报告的不良事件的发生率来衡量。
次要结果度量 ：
- 纳入体肌炎功能评分量表（IBMFRS）[时间范围：第6个月]IBMFRS是一种快速管理（10分钟）的序数评级量表（评级为0-40），用于确定患者对10个功能活动中其能力和独立性的评估。主题在量表上得分越高，受试者的功能能力越好。
资格标准
| 有资格学习的年龄： | 18岁以上（成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 满足IBM的ENMC 2011诊断标准
- 年龄> 18岁
- 妇女必须是绝经后（> 12个月内无月经）或子宫切除术后状态
- 能够给予知情同意
排除标准：
联系人和位置
位置
| 美国，堪萨斯州 | |
| 堪萨斯大学医学中心 | |
| 堪萨斯城，堪萨斯州，美国66160 | |
赞助商和合作者
堪萨斯大学医学中心
调查人员
| 首席研究员： | Duaa Jabari，医学博士 | 堪萨斯大学医学中心 |
| 追踪信息 | |||||
|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2020年5月18日 | ||||
| 第一个发布日期icmje | 2020年6月9日 | ||||
| 上次更新发布日期 | 2020年11月9日 | ||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2020年8月20日 | ||||
| 估计的初级完成日期 | 2021年4月（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 通过不良事件的发生率测量的苯丁酸苯丁酸的安全性和耐受性[时间范围：第3-1个月] 由于这是一项I期试验试验，因此主要结果将是测试包含体肌炎患者苯丁酸苯甲酸苯甲酸苯甲酸苯酚的安全性和耐受性。这将通过在试验的整个治疗期内在受试者中报告的不良事件的发生率来衡量。 | ||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 改变历史 | |||||
| 当前的次要结果度量ICMJE | 纳入体肌炎功能评分量表（IBMFRS）[时间范围：第6个月] IBMFRS是一种快速管理（10分钟）的序数评级量表（评级为0-40），用于确定患者对10个功能活动中其能力和独立性的评估。主题在量表上得分越高，受试者的功能能力越好。 | ||||
| 原始的次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 描述性信息 | |||||
| 简短的标题ICMJE | 苯丁酸苯甲酸苯甲酸苯甲酸苯甲酸苯酚在包容体肌炎中的安全性和耐受性 | ||||
| 官方标题ICMJE | 苯丁酸苯甲酸苯甲酸苯甲酸苯甲酸苯酚在包容体肌炎中的安全性和耐受性 | ||||
| 简要摘要 | 这是一项试点研究（第1阶段临床试验），以评估IBM中苯丁酸苯丁酸的安全性和耐受性。在这项开放标签研究中，将有10例零星包含体肌炎患者用苯丁酸苯甲酸苯甲酸苯甲酸苯甲酯治疗（每天两次两次），持续3个月。将有一个磨合期，在此期间，除了在治疗期结束时进行最终测量外，还将在基线和磨合期结束时测量某些生物标志物。 | ||||
| 详细说明 | 不提供 | ||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段1 | ||||
| 研究设计ICMJE | 分配：N/A 干预模型：单一组分配 掩蔽：无（打开标签） 主要目的：治疗 | ||||
| 条件ICMJE |
| ||||
| 干预ICMJE | 药物：苯丁酸口服片剂 苯丁酸酯是美国食品和药物管理批准用于治疗尿素周期疾病的口服活性化学伴侣，模仿细胞内分子伴侣在防止蛋白质聚集和寡聚中的功能。 其他名称：PBA | ||||
| 研究臂ICMJE | 实验：苯基丁酸 开放标签苯丁酸 干预：药物：苯丁酸口服片剂 | ||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||
| 招聘信息 | |||||
| 招聘状态ICMJE | 活跃，不招募 | ||||
| 实际注册ICMJE | 10 | ||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2021年5月 | ||||
| 估计的初级完成日期 | 2021年4月（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准： | ||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||
| 年龄ICMJE | 18岁以上（成人，老年人） | ||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||
| 联系ICMJE | 仅当研究招募主题时才显示联系信息 | ||||
| 列出的位置国家ICMJE | 美国 | ||||
| 删除了位置国家 | |||||
| 管理信息 | |||||
| NCT编号ICMJE | NCT04421677 | ||||
| 其他研究ID编号ICMJE | IBM中的PBA | ||||
| 有数据监测委员会 | 是的 | ||||
| 美国FDA调节的产品 |
| ||||
| IPD共享语句ICMJE |
| ||||
| 责任方 | 堪萨斯大学医学中心 | ||||
| 研究赞助商ICMJE | 堪萨斯大学医学中心 | ||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||
| 研究人员ICMJE |
| ||||
| PRS帐户 | 堪萨斯大学医学中心 | ||||
| 验证日期 | 2020年11月 | ||||
国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||
研究描述
简要摘要：
这是一项试点研究（第1阶段临床试验），以评估IBM中苯丁酸苯丁酸的安全性和耐受性。在这项开放标签研究中，将有10例零星包含体肌炎患者用苯丁酸苯甲酸苯甲酸苯甲酸苯甲酯治疗（每天两次两次），持续3个月。将有一个磨合期，在此期间，除了在治疗期结束时进行最终测量外，还将在基线和磨合期结束时测量某些生物标志物。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 纳入身体肌炎零星包容体肌炎 | 药物：苯丁酸口服片剂 | 阶段1 |
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 实际注册 ： | 10名参与者 |
| 分配： | N/A。 |
| 干预模型： | 单组分配 |
| 掩蔽： | 无（打开标签） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 苯丁酸苯甲酸苯甲酸苯甲酸苯甲酸苯酚在包容体肌炎中的安全性和耐受性 |
| 实际学习开始日期 ： | 2020年8月20日 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2021年4月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2021年5月 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：苯基丁酸 开放标签苯丁酸 | 药物：苯丁酸口服片剂 苯丁酸酯是美国食品和药物管理批准用于治疗尿素周期疾病的口服活性化学伴侣，模仿细胞内分子伴侣在防止蛋白质聚集和寡聚中的功能。 其他名称：PBA |
结果措施
主要结果指标 ：
- 通过不良事件的发生率测量的苯丁酸苯丁酸的安全性和耐受性[时间范围：第3-1个月]由于这是一项I期试验试验，因此主要结果将是测试包含体肌炎患者苯丁酸苯甲酸苯甲酸苯甲酸苯酚的安全性和耐受性。这将通过在试验的整个治疗期内在受试者中报告的不良事件的发生率来衡量。
次要结果度量 ：
- 纳入体肌炎功能评分量表（IBMFRS）[时间范围：第6个月]IBMFRS是一种快速管理（10分钟）的序数评级量表（评级为0-40），用于确定患者对10个功能活动中其能力和独立性的评估。主题在量表上得分越高，受试者的功能能力越好。
资格标准
| 有资格学习的年龄： | 18岁以上（成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 满足IBM的ENMC 2011诊断标准
- 年龄> 18岁
- 妇女必须是绝经后（> 12个月内无月经）或子宫切除术后状态
- 能够给予知情同意
排除标准：
联系人和位置
位置
| 美国，堪萨斯州 | |
| 堪萨斯大学医学中心 | |
| 堪萨斯城，堪萨斯州，美国66160 | |
赞助商和合作者
堪萨斯大学医学中心
调查人员
| 首席研究员： | Duaa Jabari，医学博士 | 堪萨斯大学医学中心 |
| 追踪信息 | |||||
|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2020年5月18日 | ||||
| 第一个发布日期icmje | 2020年6月9日 | ||||
| 上次更新发布日期 | 2020年11月9日 | ||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2020年8月20日 | ||||
| 估计的初级完成日期 | 2021年4月（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 通过不良事件的发生率测量的苯丁酸苯丁酸的安全性和耐受性[时间范围：第3-1个月] 由于这是一项I期试验试验，因此主要结果将是测试包含体肌炎患者苯丁酸苯甲酸苯甲酸苯甲酸苯酚的安全性和耐受性。这将通过在试验的整个治疗期内在受试者中报告的不良事件的发生率来衡量。 | ||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 改变历史 | |||||
| 当前的次要结果度量ICMJE | 纳入体肌炎功能评分量表（IBMFRS）[时间范围：第6个月] IBMFRS是一种快速管理（10分钟）的序数评级量表（评级为0-40），用于确定患者对10个功能活动中其能力和独立性的评估。主题在量表上得分越高，受试者的功能能力越好。 | ||||
| 原始的次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 描述性信息 | |||||
| 简短的标题ICMJE | 苯丁酸苯甲酸苯甲酸苯甲酸苯甲酸苯酚在包容体肌炎中的安全性和耐受性 | ||||
| 官方标题ICMJE | 苯丁酸苯甲酸苯甲酸苯甲酸苯甲酸苯酚在包容体肌炎中的安全性和耐受性 | ||||
| 简要摘要 | 这是一项试点研究（第1阶段临床试验），以评估IBM中苯丁酸苯丁酸的安全性和耐受性。在这项开放标签研究中，将有10例零星包含体肌炎患者用苯丁酸苯甲酸苯甲酸苯甲酸苯甲酯治疗（每天两次两次），持续3个月。将有一个磨合期，在此期间，除了在治疗期结束时进行最终测量外，还将在基线和磨合期结束时测量某些生物标志物。 | ||||
| 详细说明 | 不提供 | ||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段1 | ||||
| 研究设计ICMJE | 分配：N/A 干预模型：单一组分配 掩蔽：无（打开标签） 主要目的：治疗 | ||||
| 条件ICMJE |
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| 干预ICMJE | 药物：苯丁酸口服片剂 苯丁酸酯是美国食品和药物管理批准用于治疗尿素周期疾病的口服活性化学伴侣，模仿细胞内分子伴侣在防止蛋白质聚集和寡聚中的功能。 其他名称：PBA | ||||
| 研究臂ICMJE | 实验：苯基丁酸 开放标签苯丁酸 干预：药物：苯丁酸口服片剂 | ||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||
| 招聘信息 | |||||
| 招聘状态ICMJE | 活跃，不招募 | ||||
| 实际注册ICMJE | 10 | ||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2021年5月 | ||||
| 估计的初级完成日期 | 2021年4月（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准： | ||||
| 性别/性别ICMJE |
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| 年龄ICMJE | 18岁以上（成人，老年人） | ||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||
| 联系ICMJE | 仅当研究招募主题时才显示联系信息 | ||||
| 列出的位置国家ICMJE | 美国 | ||||
| 删除了位置国家 | |||||
| 管理信息 | |||||
| NCT编号ICMJE | NCT04421677 | ||||
| 其他研究ID编号ICMJE | IBM中的PBA | ||||
| 有数据监测委员会 | 是的 | ||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享语句ICMJE |
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| 责任方 | 堪萨斯大学医学中心 | ||||
| 研究赞助商ICMJE | 堪萨斯大学医学中心 | ||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||
| 研究人员ICMJE |
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| PRS帐户 | 堪萨斯大学医学中心 | ||||
| 验证日期 | 2020年11月 | ||||
国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||
