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出境医 / 临床实验 / 患有X连锁低磷酸血症的儿童和青少年的burosumab
患有X连锁低磷酸血症的儿童和青少年的burosumab
研究描述
简要摘要：
在这项前瞻性纵向队列研究中，我们研究了毛lab毛毛类在实际临床实践中的疗效和安全性，该实践对患有X连锁性低磷酸血症的13岁和> 13岁的儿童。
有57名XLH儿童从常规治疗转为burosumab。 12个月后，我们评估了整个队列中用毛lab的治疗的疗效和安全性，并分别在> 13岁的青少年组成的队列中。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 罕见疾病X连锁低磷酸血症 | 药物：毛losumab注射 | 第4阶段 |
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 57名参与者 |
| 分配： | N/A。 |
| 干预模型： | 单组分配 |
| 掩蔽： | 无（打开标签） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 在患有X连锁低磷血症的儿童和青少年中用毛lab的12个月治疗：一项前瞻性纵向队列研究 |
| 实际学习开始日期 ： | 2018年3月18日 |
| 实际的初级完成日期 ： | 2019年3月20日 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2022年9月16日 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：整个队列 患有X连锁低磷血症9.8岁的儿童从常规疗法转变为burosumab | 药物：毛losumab注射 受X连锁低磷酸血症影响的儿童从常规疗法转变为burosumab |
结果措施
主要结果指标 ：
- 用膝关节MRI评估的rachitic病变的放射学变化[时间范围：12个月]物理的最大宽度和横向宽度
次要结果度量 ：
- 血清磷酸盐[时间范围：12个月]mmol/l
- 肾脏磷酸盐的重吸收[时间范围：12个月]mmol/l
- 碱性磷酸酶[时间范围：12个月]U/L。
- 1,25（OH）Vitamind [时间范围：12个月]pg/ml
- 甲状旁腺激素[时间范围：12个月]ng/l
- 高度[时间范围：12个月]标准偏差得分
- 功能能力[时间范围：12个月]6分钟步行测试，标准偏差分数
- 牙齿闲置的发病率[时间范围：12个月]牙科检查
- 听力问题的发生率[时间范围：12个月]ORL考试，听力图
- 神经系统问题的发病率（颅突，Chiari I畸形）[时间范围：12个月]神经外科检查和大脑MRI
- 肾癌病的发病率[时间范围：12个月]肾脏超声
- 甲状旁腺功能亢进症的发病率[时间范围：12个月]甲状旁腺激素的血液水平
- 任何副作用的发病率[时间范围：12个月]通过电话进行治疗期间任何副作用的注册
资格标准
| 有资格学习的年龄： | 1年至20岁（儿童，成人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 对常规疗法的反应或难治不足；
- 常规疗法的并发症：高钙尿和/或肾上腺素病，和/或持续的继发性甲状旁腺功能亢进；
- 需要快速恢复磷酸盐代谢，例如，晚期诊断（> 8岁）和/或准备骨科手术的准备。
联系人和位置
位置
| 法国 | |
| Bicetre医院 | 招募 |
| Le Kremlin-Bicêtre，法国，94270 | |
| 联系人：沃尔哈Zhukouskaya，医学博士，博士+33766681018 vzhukuskaya@genethon.fr | |
| 首席研究员：AgnèsLinglart，医学博士，博士 | |
赞助商和合作者
比切尔医院
| 追踪信息 | |||||
|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2020年5月29日 | ||||
| 第一个发布日期icmje | 2020年6月5日 | ||||
| 上次更新发布日期 | 2020年6月5日 | ||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2018年3月18日 | ||||
| 实际的初级完成日期 | 2019年3月20日（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 用膝关节MRI评估的rachitic病变的放射学变化[时间范围：12个月] 物理的最大宽度和横向宽度 | ||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 改变历史 | 没有发布更改 | ||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
| ||||
| 原始的次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 描述性信息 | |||||
| 简短的标题ICMJE | 患有X连锁低磷酸血症的儿童和青少年的burosumab | ||||
| 官方标题ICMJE | 在患有X连锁低磷血症的儿童和青少年中用毛lab的12个月治疗：一项前瞻性纵向队列研究 | ||||
| 简要摘要 | 在这项前瞻性纵向队列研究中，我们研究了毛lab毛毛类在实际临床实践中的疗效和安全性，该实践对患有X连锁性低磷酸血症的13岁和> 13岁的儿童。 有57名XLH儿童从常规治疗转为burosumab。 12个月后，我们评估了整个队列中用毛lab的治疗的疗效和安全性，并分别在> 13岁的青少年组成的队列中。 | ||||
| 详细说明 | 不提供 | ||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||
| 研究阶段ICMJE | 第4阶段 | ||||
| 研究设计ICMJE | 分配：N/A 干预模型：单一组分配 掩蔽：无（打开标签） 主要目的：治疗 | ||||
| 条件ICMJE |
| ||||
| 干预ICMJE | 药物：毛losumab注射 受X连锁低磷酸血症影响的儿童从常规疗法转变为burosumab | ||||
| 研究臂ICMJE | 实验：整个队列 患有X连锁低磷血症9.8岁的儿童从常规疗法转变为burosumab 干预：药物：毛lobab注射 | ||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||
| 招聘信息 | |||||
| 招聘状态ICMJE | 招募 | ||||
| 估计注册ICMJE | 57 | ||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2022年9月16日 | ||||
| 实际的初级完成日期 | 2019年3月20日（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
| ||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||
| 年龄ICMJE | 1年至20岁（儿童，成人） | ||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||
| 联系ICMJE | |||||
| 列出的位置国家ICMJE | 法国 | ||||
| 删除了位置国家 | |||||
| 管理信息 | |||||
| NCT编号ICMJE | NCT04419363 | ||||
| 其他研究ID编号ICMJE | 20200528104746 | ||||
| 有数据监测委员会 | 不提供 | ||||
| 美国FDA调节的产品 |
| ||||
| IPD共享语句ICMJE |
| ||||
| 责任方 | Bicetre医院Volha Zhukouskaya | ||||
| 研究赞助商ICMJE | 比切尔医院 | ||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||
| 研究人员ICMJE | 不提供 | ||||
| PRS帐户 | 比切尔医院 | ||||
| 验证日期 | 2020年6月 | ||||
国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||
研究描述
简要摘要：
在这项前瞻性纵向队列研究中，我们研究了毛lab毛毛类在实际临床实践中的疗效和安全性，该实践对患有X连锁性低磷酸血症的13岁和> 13岁的儿童。
有57名XLH儿童从常规治疗转为burosumab。 12个月后，我们评估了整个队列中用毛lab的治疗的疗效和安全性，并分别在> 13岁的青少年组成的队列中。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 罕见疾病X连锁低磷酸血症 | 药物：毛losumab注射 | 第4阶段 |
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 57名参与者 |
| 分配： | N/A。 |
| 干预模型： | 单组分配 |
| 掩蔽： | 无（打开标签） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 在患有X连锁低磷血症的儿童和青少年中用毛lab的12个月治疗：一项前瞻性纵向队列研究 |
| 实际学习开始日期 ： | 2018年3月18日 |
| 实际的初级完成日期 ： | 2019年3月20日 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2022年9月16日 |
武器和干预措施
结果措施
主要结果指标 ：
- 用膝关节MRI评估的rachitic病变的放射学变化[时间范围：12个月]物理的最大宽度和横向宽度
次要结果度量 ：
- 血清磷酸盐[时间范围：12个月]mmol/l
- 肾脏磷酸盐的重吸收[时间范围：12个月]mmol/l
- 碱性磷酸酶[时间范围：12个月]U/L。
- 1,25（OH）Vitamind [时间范围：12个月]pg/ml
- 甲状旁腺激素[时间范围：12个月]ng/l
- 高度[时间范围：12个月]标准偏差得分
- 功能能力[时间范围：12个月]6分钟步行测试，标准偏差分数
- 牙齿闲置的发病率[时间范围：12个月]牙科检查
- 听力问题的发生率[时间范围：12个月]ORL考试，听力图
- 神经系统问题的发病率（颅突，Chiari I畸形）[时间范围：12个月]神经外科检查和大脑MRI
- 肾癌病的发病率[时间范围：12个月]肾脏超声
- 甲状旁腺功能亢进症的发病率[时间范围：12个月]甲状旁腺激素的血液水平
- 任何副作用的发病率[时间范围：12个月]通过电话进行治疗期间任何副作用的注册
资格标准
| 有资格学习的年龄： | 1年至20岁（儿童，成人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
联系人和位置
位置
| 法国 | |
| Bicetre医院 | 招募 |
| Le Kremlin-Bicêtre，法国，94270 | |
| 联系人：沃尔哈Zhukouskaya，医学博士，博士+33766681018 vzhukuskaya@genethon.fr | |
| 首席研究员：AgnèsLinglart，医学博士，博士 | |
赞助商和合作者
比切尔医院
| 追踪信息 | |||||
|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2020年5月29日 | ||||
| 第一个发布日期icmje | 2020年6月5日 | ||||
| 上次更新发布日期 | 2020年6月5日 | ||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2018年3月18日 | ||||
| 实际的初级完成日期 | 2019年3月20日（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 用膝关节MRI评估的rachitic病变的放射学变化[时间范围：12个月] 物理的最大宽度和横向宽度 | ||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 改变历史 | 没有发布更改 | ||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
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| 原始的次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 原始其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 描述性信息 | |||||
| 简短的标题ICMJE | 患有X连锁低磷酸血症的儿童和青少年的burosumab | ||||
| 官方标题ICMJE | 在患有X连锁低磷血症的儿童和青少年中用毛lab的12个月治疗：一项前瞻性纵向队列研究 | ||||
| 简要摘要 | 在这项前瞻性纵向队列研究中，我们研究了毛lab毛毛类在实际临床实践中的疗效和安全性，该实践对患有X连锁性低磷酸血症的13岁和> 13岁的儿童。 有57名XLH儿童从常规治疗转为burosumab。 12个月后，我们评估了整个队列中用毛lab的治疗的疗效和安全性，并分别在> 13岁的青少年组成的队列中。 | ||||
| 详细说明 | 不提供 | ||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||
| 研究阶段ICMJE | 第4阶段 | ||||
| 研究设计ICMJE | 分配：N/A 干预模型：单一组分配 掩蔽：无（打开标签） 主要目的：治疗 | ||||
| 条件ICMJE |
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| 干预ICMJE | 药物：毛losumab注射 受X连锁低磷酸血症影响的儿童从常规疗法转变为burosumab | ||||
| 研究臂ICMJE | 实验：整个队列 干预：药物：毛lobab注射 | ||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | |||||
| 招聘信息 | |||||
| 招聘状态ICMJE | 招募 | ||||
| 估计注册ICMJE | 57 | ||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2022年9月16日 | ||||
| 实际的初级完成日期 | 2019年3月20日（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准： | ||||
| 性别/性别ICMJE |
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| 年龄ICMJE | 1年至20岁（儿童，成人） | ||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||
| 联系ICMJE | |||||
| 列出的位置国家ICMJE | 法国 | ||||
| 删除了位置国家 | |||||
| 管理信息 | |||||
| NCT编号ICMJE | NCT04419363 | ||||
| 其他研究ID编号ICMJE | 20200528104746 | ||||
| 有数据监测委员会 | 不提供 | ||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享语句ICMJE |
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| 责任方 | Bicetre医院Volha Zhukouskaya | ||||
| 研究赞助商ICMJE | 比切尔医院 | ||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||
| 研究人员ICMJE | 不提供 | ||||
| PRS帐户 | 比切尔医院 | ||||
| 验证日期 | 2020年6月 | ||||
国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||
