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出境医 / 临床实验 / 患有X连锁低磷酸血症的儿童和青少年的burosumab

患有X连锁低磷酸血症的儿童和青少年的burosumab

研究描述
简要摘要：

在这项前瞻性纵向队列研究中，我们研究了毛lab毛毛类在实际临床实践中的疗效和安全性，该实践对患有X连锁性低磷酸血症的13岁和> 13岁的儿童。

有57名XLH儿童从常规治疗转为burosumab。 12个月后，我们评估了整个队列中用毛lab的治疗的疗效和安全性，并分别在> 13岁的青少年组成的队列中。


病情或疾病 干预/治疗阶段
罕见疾病X连锁低磷酸血症药物：毛losumab注射第4阶段

学习规划
研究信息的布局表
研究类型 ：介入（临床试验）
估计入学人数 ： 57名参与者
分配： N/A。
干预模型：单组分配
掩蔽：无（打开标签）
主要意图：治疗
官方标题：在患有X连锁低磷血症的儿童和青少年中用毛lab的12个月治疗：一项前瞻性纵向队列研究
实际学习开始日期 ： 2018年3月18日
实际的初级完成日期 ： 2019年3月20日
估计 学习完成日期 ： 2022年9月16日
武器和干预措施
手臂 干预/治疗
实验：整个队列
患有X连锁低磷血症9.8岁的儿童从常规疗法转变为burosumab
药物：毛losumab注射
受X连锁低磷酸血症影响的儿童从常规疗法转变为burosumab

结果措施
主要结果指标 ：
  1. 用膝关节MRI评估的rachitic病变的放射学变化[时间范围：12个月]
    物理的最大宽度和横向宽度


次要结果度量 ：
  1. 血清磷酸盐[时间范围：12个月]
    mmol/l

  2. 肾脏磷酸盐的重吸收[时间范围：12个月]
    mmol/l

  3. 碱性磷酸酶[时间范围：12个月]
    U/L。

  4. 1,25（OH）Vitamind [时间范围：12个月]
    pg/ml

  5. 甲状旁腺激素[时间范围：12个月]
    ng/l

  6. 高度[时间范围：12个月]
    标准偏差得分

  7. 功能能力[时间范围：12个月]
    6分钟步行测试，标准偏差分数

  8. 牙齿闲置的发病率[时间范围：12个月]
    牙科检查

  9. 听力问题的发生率[时间范围：12个月]
    ORL考试，听力图

  10. 神经系统问题的发病率（颅突，Chiari I畸形）[时间范围：12个月]
    神经外科检查和大脑MRI

  11. 肾癌病的发病率[时间范围：12个月]
    肾脏超声

  12. 甲状旁腺功能亢进症的发病率[时间范围：12个月]
    甲状旁腺激素的血液水平

  13. 任何副作用的发病率[时间范围：12个月]
    通过电话进行治疗期间任何副作用的注册


资格标准
有资格信息的布局表
有资格学习的年龄： 1年至20岁（儿童，成人）
有资格学习的男女：全部
接受健康的志愿者：不
标准

纳入标准：

  • 对常规疗法的反应或难治不足；
  • 常规疗法的并发症：高钙尿和/或肾上腺素病，和/或持续的继发性甲状旁腺功能亢进；
  • 需要快速恢复磷酸盐代谢，例如，晚期诊断（> 8岁）和/或准备骨科手术的准备。
联系人和位置

位置
布局表以获取位置信息
法国
Bicetre医院招募
Le Kremlin-Bicêtre，法国，94270
联系人：沃尔哈Zhukouskaya，医学博士，博士+33766681018 vzhukuskaya@genethon.fr
首席研究员：AgnèsLinglart，医学博士，博士
赞助商和合作者
比切尔医院
追踪信息
首先提交的日期ICMJE 2020年5月29日
第一个发布日期icmje 2020年6月5日
上次更新发布日期2020年6月5日
实际学习开始日期ICMJE 2018年3月18日
实际的初级完成日期2019年3月20日（主要结果指标的最终数据收集日期）
当前的主要结果度量ICMJE
（提交：2020年6月3日）		用膝关节MRI评估的rachitic病变的放射学变化[时间范围：12个月]
物理的最大宽度和横向宽度
原始主要结果措施ICMJE与电流相同
改变历史没有发布更改
当前的次要结果度量ICMJE
（提交：2020年6月3日）
  • 血清磷酸盐[时间范围：12个月]
    mmol/l
  • 肾脏磷酸盐的重吸收[时间范围：12个月]
    mmol/l
  • 碱性磷酸酶[时间范围：12个月]
    U/L。
  • 1,25（OH）Vitamind [时间范围：12个月]
    pg/ml
  • 甲状旁腺激素[时间范围：12个月]
    ng/l
  • 高度[时间范围：12个月]
    标准偏差得分
  • 功能能力[时间范围：12个月]
    6分钟步行测试，标准偏差分数
  • 牙齿闲置的发病率[时间范围：12个月]
    牙科检查
  • 听力问题的发生率[时间范围：12个月]
    ORL考试，听力图
  • 神经系统问题的发病率（颅突，Chiari I畸形）[时间范围：12个月]
    神经外科检查和大脑MRI
  • 肾癌病的发病率[时间范围：12个月]
    肾脏超声
  • 甲状旁腺功能亢进症的发病率[时间范围：12个月]
    甲状旁腺激素的血液水平
  • 任何副作用的发病率[时间范围：12个月]
    通过电话进行治疗期间任何副作用的注册
原始的次要结果措施ICMJE与电流相同
当前其他预先指定的结果指标不提供
原始其他预先指定的结果指标不提供
描述性信息
简短的标题ICMJE患有X连锁低磷酸血症的儿童和青少年的burosumab
官方标题ICMJE在患有X连锁低磷血症的儿童和青少年中用毛lab的12个月治疗：一项前瞻性纵向队列研究
简要摘要

在这项前瞻性纵向队列研究中，我们研究了毛lab毛毛类在实际临床实践中的疗效和安全性，该实践对患有X连锁性低磷酸血症的13岁和> 13岁的儿童。

有57名XLH儿童从常规治疗转为burosumab。 12个月后，我们评估了整个队列中用毛lab的治疗的疗效和安全性，并分别在> 13岁的青少年组成的队列中。

详细说明不提供
研究类型ICMJE介入
研究阶段ICMJE第4阶段
研究设计ICMJE分配：N/A
干预模型：单一组分配
掩蔽：无（打开标签）
主要目的：治疗
条件ICMJE
干预ICMJE药物：毛losumab注射
受X连锁低磷酸血症影响的儿童从常规疗法转变为burosumab
研究臂ICMJE实验：整个队列
患有X连锁低磷血症9.8岁的儿童从常规疗法转变为burosumab
干预：药物：毛lobab注射
出版物 *不提供

*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。
招聘信息
招聘状态ICMJE招募
估计注册ICMJE
（提交：2020年6月3日）		 57
原始估计注册ICMJE与电流相同
估计的研究完成日期ICMJE 2022年9月16日
实际的初级完成日期2019年3月20日（主要结果指标的最终数据收集日期）
资格标准ICMJE

纳入标准：

  • 对常规疗法的反应或难治不足；
  • 常规疗法的并发症：高钙尿和/或肾上腺素病，和/或持续的继发性甲状旁腺功能亢进；
  • 需要快速恢复磷酸盐代谢，例如，晚期诊断（> 8岁）和/或准备骨科手术的准备。
性别/性别ICMJE
有资格学习的男女：全部
年龄ICMJE 1年至20岁（儿童，成人）
接受健康的志愿者ICMJE不
联系ICMJE
列出的位置国家ICMJE法国
删除了位置国家
管理信息
NCT编号ICMJE NCT04419363
其他研究ID编号ICMJE 20200528104746
有数据监测委员会不提供
美国FDA调节的产品
研究美国FDA调节的药物：不
研究美国FDA调节的设备产品：不
IPD共享语句ICMJE
计划共享IPD：不
责任方Bicetre医院Volha Zhukouskaya
研究赞助商ICMJE比切尔医院
合作者ICMJE不提供
研究人员ICMJE不提供
PRS帐户比切尔医院
验证日期2020年6月

国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素
研究描述
简要摘要：

在这项前瞻性纵向队列研究中，我们研究了毛lab毛毛类在实际临床实践中的疗效和安全性，该实践对患有X连锁性低磷酸血症的13岁和> 13岁的儿童。

有57名XLH儿童从常规治疗转为burosumab。 12个月后，我们评估了整个队列中用毛lab的治疗的疗效和安全性，并分别在> 13岁的青少年组成的队列中。


病情或疾病 干预/治疗阶段
罕见疾病X连锁低磷酸血症药物：毛losumab注射第4阶段

学习规划
研究信息的布局表
研究类型 ：介入（临床试验）
估计入学人数 ： 57名参与者
分配： N/A。
干预模型：单组分配
掩蔽：无（打开标签）
主要意图：治疗
官方标题：在患有X连锁低磷血症的儿童和青少年中用毛lab的12个月治疗：一项前瞻性纵向队列研究
实际学习开始日期 ： 2018年3月18日
实际的初级完成日期 ： 2019年3月20日
估计 学习完成日期 ： 2022年9月16日
武器和干预措施
手臂 干预/治疗
实验：整个队列
患有X连锁低磷血症9.8岁的儿童从常规疗法转变为burosumab
药物：毛losumab注射
受X连锁低磷酸血症影响的儿童从常规疗法转变为burosumab

结果措施
主要结果指标 ：
  1. 用膝关节MRI评估的rachitic病变的放射学变化[时间范围：12个月]
    物理的最大宽度和横向宽度


次要结果度量 ：
  1. 血清磷酸盐[时间范围：12个月]
    mmol/l

  2. 肾脏磷酸盐的重吸收[时间范围：12个月]
    mmol/l

  3. 碱性磷酸酶[时间范围：12个月]
    U/L。

  4. 1,25（OH）Vitamind [时间范围：12个月]
    pg/ml

  5. 甲状旁腺激素[时间范围：12个月]
    ng/l

  6. 高度[时间范围：12个月]
    标准偏差得分

  7. 功能能力[时间范围：12个月]
    6分钟步行测试，标准偏差分数

  8. 牙齿闲置的发病率[时间范围：12个月]
    牙科检查

  9. 听力问题的发生率[时间范围：12个月]
    ORL考试，听力图

  10. 神经系统问题的发病率（颅突，Chiari I畸形）[时间范围：12个月]
    神经外科检查和大脑MRI

  11. 肾癌病的发病率[时间范围：12个月]
    肾脏超声

  12. 甲状旁腺功能亢进症的发病率[时间范围：12个月]
    甲状旁腺激素的血液水平

  13. 任何副作用的发病率[时间范围：12个月]
    通过电话进行治疗期间任何副作用的注册


资格标准
有资格信息的布局表
有资格学习的年龄： 1年至20岁（儿童，成人）
有资格学习的男女：全部
接受健康的志愿者：不
标准

纳入标准：

  • 对常规疗法的反应或难治不足；
  • 常规疗法的并发症：高钙尿和/或肾上腺素病，和/或持续的继发性甲状旁腺功能亢进；
  • 需要快速恢复磷酸盐代谢，例如，晚期诊断（> 8岁）和/或准备骨科手术的准备。
联系人和位置

位置
布局表以获取位置信息
法国
Bicetre医院招募
Le Kremlin-Bicêtre，法国，94270
联系人：沃尔哈Zhukouskaya，医学博士，博士+33766681018 vzhukuskaya@genethon.fr
首席研究员：AgnèsLinglart，医学博士，博士
赞助商和合作者
比切尔医院
追踪信息
首先提交的日期ICMJE 2020年5月29日
第一个发布日期icmje 2020年6月5日
上次更新发布日期2020年6月5日
实际学习开始日期ICMJE 2018年3月18日
实际的初级完成日期2019年3月20日（主要结果指标的最终数据收集日期）
当前的主要结果度量ICMJE
（提交：2020年6月3日）		用膝关节MRI评估的rachitic病变的放射学变化[时间范围：12个月]
物理的最大宽度和横向宽度
原始主要结果措施ICMJE与电流相同
改变历史没有发布更改
当前的次要结果度量ICMJE
（提交：2020年6月3日）
  • 血清磷酸盐[时间范围：12个月]
    mmol/l
  • 肾脏磷酸盐的重吸收[时间范围：12个月]
    mmol/l
  • 碱性磷酸酶[时间范围：12个月]
    U/L。
  • 1,25（OH）Vitamind [时间范围：12个月]
    pg/ml
  • 甲状旁腺激素[时间范围：12个月]
    ng/l
  • 高度[时间范围：12个月]
    标准偏差得分
  • 功能能力[时间范围：12个月]
    6分钟步行测试，标准偏差分数
  • 牙齿闲置的发病率[时间范围：12个月]
    牙科检查
  • 听力问题的发生率[时间范围：12个月]
    ORL考试，听力图
  • 神经系统问题的发病率（颅突，Chiari I畸形）[时间范围：12个月]
    神经外科检查和大脑MRI
  • 肾癌病的发病率[时间范围：12个月]
    肾脏超声
  • 甲状旁腺功能亢进症的发病率[时间范围：12个月]
    甲状旁腺激素的血液水平
  • 任何副作用的发病率[时间范围：12个月]
    通过电话进行治疗期间任何副作用的注册
原始的次要结果措施ICMJE与电流相同
当前其他预先指定的结果指标不提供
原始其他预先指定的结果指标不提供
描述性信息
简短的标题ICMJE患有X连锁低磷酸血症的儿童和青少年的burosumab
官方标题ICMJE在患有X连锁低磷血症的儿童和青少年中用毛lab的12个月治疗：一项前瞻性纵向队列研究
简要摘要

在这项前瞻性纵向队列研究中，我们研究了毛lab毛毛类在实际临床实践中的疗效和安全性，该实践对患有X连锁性低磷酸血症的13岁和> 13岁的儿童。

有57名XLH儿童从常规治疗转为burosumab。 12个月后，我们评估了整个队列中用毛lab的治疗的疗效和安全性，并分别在> 13岁的青少年组成的队列中。

详细说明不提供
研究类型ICMJE介入
研究阶段ICMJE第4阶段
研究设计ICMJE分配：N/A
干预模型：单一组分配
掩蔽：无（打开标签）
主要目的：治疗
条件ICMJE
干预ICMJE药物：毛losumab注射
受X连锁低磷酸血症影响的儿童从常规疗法转变为burosumab
研究臂ICMJE实验：整个队列
患有X连锁低磷血症9.8岁的儿童从常规疗法转变为burosumab
干预：药物：毛lobab注射
出版物 *不提供

*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。
招聘信息
招聘状态ICMJE招募
估计注册ICMJE
（提交：2020年6月3日）		 57
原始估计注册ICMJE与电流相同
估计的研究完成日期ICMJE 2022年9月16日
实际的初级完成日期2019年3月20日（主要结果指标的最终数据收集日期）
资格标准ICMJE

纳入标准：

  • 对常规疗法的反应或难治不足；
  • 常规疗法的并发症：高钙尿和/或肾上腺素病，和/或持续的继发性甲状旁腺功能亢进；
  • 需要快速恢复磷酸盐代谢，例如，晚期诊断（> 8岁）和/或准备骨科手术的准备。
性别/性别ICMJE
有资格学习的男女：全部
年龄ICMJE 1年至20岁（儿童，成人）
接受健康的志愿者ICMJE不
联系ICMJE
列出的位置国家ICMJE法国
删除了位置国家
管理信息
NCT编号ICMJE NCT04419363
其他研究ID编号ICMJE 20200528104746
有数据监测委员会不提供
美国FDA调节的产品
研究美国FDA调节的药物：不
研究美国FDA调节的设备产品：不
IPD共享语句ICMJE
计划共享IPD：不
责任方Bicetre医院Volha Zhukouskaya
研究赞助商ICMJE比切尔医院
合作者ICMJE不提供
研究人员ICMJE不提供
PRS帐户比切尔医院
验证日期2020年6月

国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素

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