经硫代蛋白淀粉样蛋白神经病' target='_blank'>多神经病（ATTR-PN），也称为“家族性经甲状腺素蛋白介导的淀粉样蛋白神经病' target='_blank'>多神经病（FAP）”是由TTR基因突变引起的遗传性疾病。据估计，世界上约有10,000人受到影响。

在ATTR-PN中，淀粉样蛋白在检测温度，疼痛和触摸的神经中积聚。患有ATTR-PN的患者可以在手和脚部（也称为神经病变' target='_blank'>周围神经病变）会丧失感觉，麻木，麻木或疼痛。

在这项研究中，EIDOS正在研究每天口服两次的研究药物AG10 800mg（2片）。通过这项研究，EIDOS希望评估AG10与安慰剂与安慰剂患者的疗效和安全性。

这是一项18个月的安慰剂控制研究。这意味着，在18个月的研究中，进行研究和研究参与者的研究人员将不知道研究参与者是接受AG10还是安慰剂。

这项研究的主要结果是在经过18个月的治疗与基线的修改神经系统损伤评分（MNIS +7）中，AG10与安慰剂组之间的差异。

在18个月结束时，参与者可能有资格接受研究AG10，并且没有安慰剂。这称为“开放标签扩展名”。这部分研究可能有助于我们更好地了解与更长的时间内服用AG10相关的安全性。

• 药物：AG10
  TTR稳定器每天口服两次（BID）
  其他名称：口服AG10
• 药物：安慰剂
  非活动控制
  其他名称：安慰剂口服平板电脑

• 实验：AG10 800毫克
  TTR稳定器每天口服两次（BID）
  干预：药物：AG10
• 安慰剂比较器：安慰剂
  安慰剂每天口服两次（BID）
  干预：药物：安慰剂

纳入标准：

• 是男性或女性≥18至≤90岁；
• 具有ATTR-PN的I或II期症状（神经病' target='_blank'>多神经病障碍[PND]≤IIIA），以及通过身体检查发现和/或神经生理测试结果定义的ATTER-PN的既定诊断，与ATTR-PN的诊断一致；
• 在筛选过程中，NIS为5至130（包括）；
• 在筛选期间，具有神经传导研究（NCS）评分[SURAL感觉神经动作电位（SNAP），胫骨复合肌肉动作电位（CMAP），尺骨SNAP，尺骨CMAP和Peroneal CMAP]≥2分。 NCS是MNIS+7的组成部分；
• 具有与病史中记录的ATTR-PN相一致的突变，或者通过在随机分组前在筛查中获得的基因分型确认。 *对于多米诺肝移植受试者，不需要基因检测；
• 预期生存率为≥2年
• 具有Karnofsky性能状态≥60％；

排除标准：

• 进行了先前的肝移植，或者计划在研究期间使用野生型器官移植物作为有症状的ATTR-PN进行肝移植。

注意：根据该协议，允许从其移植物中介导的ATTR-PN供体的“多米诺”肝移植的接受者，只要在研究期间不计划重新转移以治疗ATTR-PN并符合所有其他资格标准；

• 具有与ATTR-PN无关的感觉运动或自主神经病；例如，自身免疫性疾病或单克隆性颅脑病，恶性肿瘤或酗酒；
• 维生素B-12水平低于正常的下限（LLN）；
• 有未经治疗的高甲状腺功能减退症的临床证据；
• 患有瘦脑TTR淀粉样变性；
• 患有1型糖尿病；
• 患有2型糖尿病≥5年；
• 患有活跃的乙型肝炎或C或已知的人类免疫缺陷病毒（HIV）感染；
• 有NYHA心力衰竭分类> II类
• 两年内有恶性肿瘤，除了基底或鳞状细胞癌
• 目前正在使用Patisiran，Inotersen或其他基因沉默剂对ATTR-PN进行治疗，销售缺乏属性标签指示的药物（例如，Diflunisal，DoxyCycline），天然产物或衍生物，用于ATTER-PN的替代疗法（例如，绿茶提取物，牛taurorsoxyoxycholic [tudca]/ursodiol），在14天内或帕特西兰（Patisiran）的90天内，在给药前为inotersen 180天。在筛查之前，如果已经在其已建立的背景治疗的一部分中向潜在受试者开了处方，则在标记的剂量和给药20 mg/天的标记剂量和给药中，以使用Attr-PN治疗ATTR-PN，I，I，I（Injuductionator）认为tafamidis治疗时疾病进展的证据

经硫代蛋白淀粉样蛋白神经病' target='_blank'>多神经病（ATTR-PN），也称为“家族性经甲状腺素蛋白介导的淀粉样蛋白神经病' target='_blank'>多神经病（FAP）”是由TTR基因突变引起的遗传性疾病。据估计，世界上约有10,000人受到影响。

在ATTR-PN中，淀粉样蛋白在检测温度，疼痛和触摸的神经中积聚。患有ATTR-PN的患者可以在手和脚部（也称为神经病变' target='_blank'>周围神经病变）会丧失感觉，麻木，麻木或疼痛。

在这项研究中，EIDOS正在研究每天口服两次的研究药物AG10 800mg（2片）。通过这项研究，EIDOS希望评估AG10与安慰剂与安慰剂患者的疗效和安全性。

这是一项18个月的安慰剂控制研究。这意味着，在18个月的研究中，进行研究和研究参与者的研究人员将不知道研究参与者是接受AG10还是安慰剂。

这项研究的主要结果是在经过18个月的治疗与基线的修改神经系统损伤评分（MNIS +7）中，AG10与安慰剂组之间的差异。

在18个月结束时，参与者可能有资格接受研究AG10，并且没有安慰剂。这称为“开放标签扩展名”。这部分研究可能有助于我们更好地了解与更长的时间内服用AG10相关的安全性。

• 药物：AG10
  TTR稳定器每天口服两次（BID）
  其他名称：口服AG10
• 药物：安慰剂
  非活动控制
  其他名称：安慰剂口服平板电脑

• 实验：AG10 800毫克
  TTR稳定器每天口服两次（BID）
  干预：药物：AG10
• 安慰剂比较器：安慰剂
  安慰剂每天口服两次（BID）
  干预：药物：安慰剂

纳入标准：

• 是男性或女性≥18至≤90岁；
• 具有ATTR-PN的I或II期症状（神经病' target='_blank'>多神经病障碍[PND]≤IIIA），以及通过身体检查发现和/或神经生理测试结果定义的ATTER-PN的既定诊断，与ATTR-PN的诊断一致；
• 在筛选过程中，NIS为5至130（包括）；
• 在筛选期间，具有神经传导研究（NCS）评分[SURAL感觉神经动作电位（SNAP），胫骨复合肌肉动作电位（CMAP），尺骨SNAP，尺骨CMAP和Peroneal CMAP]≥2分。 NCS是MNIS+7的组成部分；
• 具有与病史中记录的ATTR-PN相一致的突变，或者通过在随机分组前在筛查中获得的基因分型确认。 *对于多米诺肝移植受试者，不需要基因检测；
• 预期生存率为≥2年
• 具有Karnofsky性能状态≥60％；

排除标准：

• 进行了先前的肝移植，或者计划在研究期间使用野生型器官移植物作为有症状的ATTR-PN进行肝移植。

注意：根据该协议，允许从其移植物中介导的ATTR-PN供体的“多米诺”肝移植的接受者，只要在研究期间不计划重新转移以治疗ATTR-PN并符合所有其他资格标准；

• 具有与ATTR-PN无关的感觉运动或自主神经病；例如，自身免疫性疾病或单克隆性颅脑病，恶性肿瘤或酗酒；
• 维生素B-12水平低于正常的下限（LLN）；
• 有未经治疗的高甲状腺功能减退' target='_blank'>甲状腺功能减退症的临床证据；
• 患有瘦脑TTR淀粉样变性；
• 患有1型糖尿病；
• 患有2型糖尿病≥5年；
• 患有活跃的乙型肝炎或C或已知的人类免疫缺陷病毒（HIV）感染；
• 有NYHA心力衰竭分类> II类
• 两年内有恶性肿瘤，除了基底或鳞状细胞癌
• 目前正在使用Patisiran，Inotersen或其他基因沉默剂对ATTR-PN进行治疗，销售缺乏属性标签指示的药物（例如，Diflunisal，DoxyCycline），天然产物或衍生物，用于ATTER-PN的替代疗法（例如，绿茶提取物，牛taurorsoxyoxycholic [tudca]/ursodiol），在14天内或帕特西兰（Patisiran）的90天内，在给药前为inotersen 180天。在筛查之前，如果已经在其已建立的背景治疗的一部分中向潜在受试者开了处方，则在标记的剂量和给药20 mg/天的标记剂量和给药中，以使用Attr-PN治疗ATTR-PN，I，I，I（Injuductionator）认为tafamidis治疗时疾病进展的证据