免费获得国外相关药品，最快 1 个工作日回馈药物信息
出境医 / 临床实验 / 重新利用阿尔茨海默氏病ABETA代谢的溴封然（品牌）
重新利用阿尔茨海默氏病ABETA代谢的溴封然（品牌）
研究描述
简要摘要：
为了研究口服剂量的TW-012R对携带PSEN1（Presenilin 1）突变（PSEN1-AD）患者的TW-012R的安全性和功效，使用安慰剂组作为对照。此外，将在开放标签扩展试验中检查长期安全性。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 家族性阿尔茨海默氏病（FAD） PSEN1突变 | 药物：溴封然药物：安慰剂 | 第1阶段2 |
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 10名参与者 |
| 分配： | 随机 |
| 干预模型： | 并行分配 |
| 干预模型描述： | [双盲阶段]多中心，随机，安慰剂对照，双盲，平行组比较临床试验[扩展阶段]多中心，开放标签，扩展试验 |
| 掩蔽： | 四人（参与者，护理提供者，调查员，成果评估者） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 双盲比较试验和开放标签扩展试验，以研究TW-012R在阿尔茨海默氏病中的安全性和有效性，并带有先导蛋白1（PSEN1）突变 |
| 实际学习开始日期 ： | 2020年6月5日 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2022年3月31日 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2022年3月31日 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 主动比较器：活动 | 药物：溴封然 TW-012R：每个片剂含有2.87毫克溴封然中脱酸酯（JP）（2.5毫克溴封然） |
| 安慰剂比较器：安慰剂 | 药物：安慰剂 安慰剂：不含活性成分的相同平板电脑 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 安全性（不良事件的发病率和严重性和不良反应）[时间范围：直到第50周（试验结束）]
- 严重的减值电池 - 日本版本（SIB-J）[时间范围：直到第36周]
- 神经精神库存（NPI）[时间范围：直到第36周]
次要结果度量 ：
- 心理功能障碍量表（MENFIS）[时间范围：直到第36周]
- 小型国家考试日期（MMSE-J）[时间范围：直到第36周]
- 痴呆症的残疾评估（爸爸）[时间范围：直到第36周]
- 运动障碍社会统一的帕金森氏病评级量表（MDS-UPDRS）第三部分[时间范围：直到第36周]
- 冷漠量表[时间范围：直到第36周]
- 血浆Aβ蛋白浓度[时间范围：直到第36周]
- 血浆NFL蛋白浓度[时间范围：直到第36周]
- 等离子体总tau，血浆P-TAU浓度[时间范围：直到第36周]
- 脑脊液（CSF）Aβ浓度[时间框架：直到第36周]
- CSF Total Tau，CSF P-TAU浓度[时间范围：直到第36周]
- 血液溴封然浓度[时间范围：直到第36周]
其他结果措施：
- 可穿戴体育锻炼时间表[时间范围：直到第36周]
- 手指敲击传感器读数[时间范围：直到第36周]
- 脑淀粉样蛋白宠物图像[时间范围：直到第36周]
- 大脑tau宠物图像[时间范围：直到第36周]
- 上运动神经元负担得分[时间范围：直到第36周]
- 等离子体Aβ相关的肽浓度[时间范围：直到第36周]
资格标准
| 有资格学习的年龄： | 20岁以上（成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 阿尔茨海默氏病PSEN1突变患者
- 根据NIA-AA的诊断指南或“可能的阿尔茨海默氏型痴呆症”的诊断指南，根据DSM-5中指定的阿尔茨海默氏病的诊断标准
- MMSE-J分数<= 25
- 认知功能和日常功能显然会根据其病历或了解患者提供的人提供的信息而受损的患者
- 可以根据其学术背景，工作历史和生活史来排除智力残疾和精神疾病以外的其他智障和精神疾病的患者。
- 与伴侣/照顾者有可靠且密切关系的患者
- 年龄> =授予知情同意时的20岁
- 已从患者或他/她的法律上可接受的代表获得书面知情同意书参加此试验
排除标准：
- 片剂口服摄入量的困难
- 在给予知情同意之前的两个月内，接受了抗痴呆药物的患者
- 除阿尔茨海默氏病以外的其他病理学患者（例如，血管性痴呆，额颞痴呆，刘易体内痴呆，进行性性上核瘫痪，皮质性疾病，皮质性疾病，亨廷顿氏病和亨廷顿氏病）
- 存在临床相关或不稳定的精神障碍。可以招募重大抑郁症的患者。
- 迫在眉睫的自我伤害或伤害他人的风险
- <= 17或> = 35的体重指数（BMI）
- 在提供知情同意之前的5年内，有酒精依赖，药物依赖或毒品滥用病史的患者
- HBS抗原阳性
- 抗HIV抗体阳性
- 抗HTLV-1抗体阳性
- 患有活动感染的患者，例如丙型肝炎和梅毒（STS/TPHA）
- 在入学前测试时具有以下肝功能值的患者
- AST（GOT）> 4.0 X机构参考范围的上限或
- Alt（GPT）> 4.0 X机构参考范围的上限
- 患有不受控制的临床医疗状况（例如糖尿病，高血压，甲状腺/内分泌疾病，充血性心脏衰竭，心绞痛，心脏/胃肠道疾病，透析，透析和肾功能异常的患者）具有估计的CLCR <30 mL/min）在给予知情同意之前的3个月内，除了在试验中进行调查的潜在疾病以及研究人员或次评估者认为患者参与试验的医疗风险很大
- 长时间QT综合征或长时间QTC间隔的趋势（雄性：> = 470毫秒，女性：> = 480毫秒）或具有Torsades de Pointes病史/并发症的患者
- 在提供知情同意之前，有5年内有恶性肿瘤病史的患者。但是，如果对患者进行适当治疗，则可以招募以下疾病的患者：
- 皮肤癌（基础细胞，鳞状细胞）
- 原位宫颈癌
- 局部前列腺癌
- 自手术以来至少三年没有复发的恶性肿瘤，并且患者的医生确定复发的风险很低
- 在给予知情同意之前的6个月内，临床上具有显着维生素B1/B12缺乏症或叶酸缺乏症患者
- 在提供知情同意之前的3个月内参加了其他涉及干预措施的其他临床研究/试验的患者
- 以前接受过溴张氨酸或TW-012R的患者
- 对溴o不般或麦角生物碱过敏的患者
- 心脏瓣膜增厚，心脏瓣膜运动受限和相关心脏瓣膜病变（例如狭窄）的患者通过超声心动图证实
- 怀孕的女性，哺乳的女性，可能怀孕的女性以及希望怀孕的女性
- 其他认为不适合参加该试验的患者，由研究人员或子侵犯者酌情决定
联系人和位置
联系人
| 联系人：Haruhiko Banno，医学博士，博士 | +81-75-751-4751 | rebrand_office@kuhp.kyoto-u.ac.jp |
位置
| 日本 | |
| MIE大学医院 | 招募 |
| TSU，MIE，日本，514-8507 | |
| 川崎医学院医院 | 招募 |
| 库拉什基，日本冈山，701-0192 | |
| asakayama医院 | 尚未招募 |
| 日本大阪的Sakai，590-0018 | |
| 大阪大学 | 招募 |
| 日本大阪的苏亚，565-0871 | |
| 京都大学医院 | 招募 |
| 日本京都，606-8507 | |
| Tokushima大学医院 | 招募 |
| 日本Tokushima，770-8503 | |
| 东京大都会老年医院 | 招募 |
| 日本东京，173-0015 | |
赞助商和合作者
京都大学
Mie大学
大阪大学
Tokushima大学
东京大都会老年医学中心
asakayama医院
川崎医学院医院
Time Therapeutics，Inc。
Towa Pharmaceutical Co.，Ltd。
调查人员
| 首席研究员： | 医学博士Haruhisa Inoue，博士 | 京都大学 | |
| 研究主任： | Hidekazu Tomimoto，医学博士，博士 | MIE大学医院 | |
| 研究主任： | 医学博士Haruhiko Banno博士 | 京都大学 |
| 追踪信息 | ||||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2020年5月28日 | |||||||||
| 第一个发布日期icmje | 2020年6月2日 | |||||||||
| 上次更新发布日期 | 2020年10月19日 | |||||||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2020年6月5日 | |||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2022年3月31日（主要结果度量的最终数据收集日期） | |||||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE |
| |||||||||
| 原始主要结果措施ICMJE |
| |||||||||
| 改变历史 | ||||||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
| |||||||||
| 原始的次要结果措施ICMJE |
| |||||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 |
| |||||||||
| 原始其他预先指定的结果指标 |
| |||||||||
| 描述性信息 | ||||||||||
| 简短的标题ICMJE | 在阿尔茨海默氏病中重新利用Abeta代谢的溴封然 | |||||||||
| 官方标题ICMJE | 双盲比较试验和开放标签扩展试验，以研究TW-012R在阿尔茨海默氏病中的安全性和有效性，并带有先导蛋白1（PSEN1）突变 | |||||||||
| 简要摘要 | 为了研究口服剂量的TW-012R对携带PSEN1（Presenilin 1）突变（PSEN1-AD）患者的TW-012R的安全性和功效，使用安慰剂组作为对照。此外，将在开放标签扩展试验中检查长期安全性。 | |||||||||
| 详细说明 | 不提供 | |||||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | |||||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段1 阶段2 | |||||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：随机 干预模型：平行分配 干预模型描述： [双盲阶段]多中心，随机，安慰剂对照，双盲，平行组比较临床试验[扩展阶段]多中心，开放标签，扩展试验 掩盖：四倍（参与者，护理提供者，调查员，成果评估者）主要目的：治疗 | |||||||||
| 条件ICMJE |
| |||||||||
| 干预ICMJE |
| |||||||||
| 研究臂ICMJE |
| |||||||||
| 出版物 * | 不提供 | |||||||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | ||||||||||
| 招聘信息 | ||||||||||
| 招聘状态ICMJE | 招募 | |||||||||
| 估计注册ICMJE | 10 | |||||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | |||||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2022年3月31日 | |||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2022年3月31日（主要结果度量的最终数据收集日期） | |||||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
| |||||||||
| 性别/性别ICMJE |
| |||||||||
| 年龄ICMJE | 20岁以上（成人，老年人） | |||||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | |||||||||
| 联系ICMJE |
| |||||||||
| 列出的位置国家ICMJE | 日本 | |||||||||
| 删除了位置国家 | ||||||||||
| 管理信息 | ||||||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04413344 | |||||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | IACT19029 | |||||||||
| 有数据监测委员会 | 是的 | |||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
| |||||||||
| IPD共享语句ICMJE |
| |||||||||
| 责任方 | 京都大学Haruhisa Inoue | |||||||||
| 研究赞助商ICMJE | 京都大学 | |||||||||
| 合作者ICMJE |
| |||||||||
| 研究人员ICMJE |
| |||||||||
| PRS帐户 | 京都大学 | |||||||||
| 验证日期 | 2020年10月 | |||||||||
国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | ||||||||||
研究描述
简要摘要：
为了研究口服剂量的TW-012R对携带PSEN1（Presenilin 1）突变（PSEN1-AD）患者的TW-012R的安全性和功效，使用安慰剂组作为对照。此外，将在开放标签扩展试验中检查长期安全性。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 家族性阿尔茨海默氏病（FAD） PSEN1突变 | 药物：溴封然药物：安慰剂 | 第1阶段2 |
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 10名参与者 |
| 分配： | 随机 |
| 干预模型： | 并行分配 |
| 干预模型描述： | [双盲阶段]多中心，随机，安慰剂对照，双盲，平行组比较临床试验[扩展阶段]多中心，开放标签，扩展试验 |
| 掩蔽： | 四人（参与者，护理提供者，调查员，成果评估者） |
| 主要意图： | 治疗 |
| 官方标题： | 双盲比较试验和开放标签扩展试验，以研究TW-012R在阿尔茨海默氏病中的安全性和有效性，并带有先导蛋白1（PSEN1）突变 |
| 实际学习开始日期 ： | 2020年6月5日 |
| 估计的初级完成日期 ： | 2022年3月31日 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2022年3月31日 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 主动比较器：活动 | 药物：溴封然 TW-012R：每个片剂含有2.87毫克溴封然中脱酸酯（JP）（2.5毫克溴封然） |
| 安慰剂比较器：安慰剂 | 药物：安慰剂 安慰剂：不含活性成分的相同平板电脑 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 安全性（不良事件的发病率和严重性和不良反应）[时间范围：直到第50周（试验结束）]
- 严重的减值电池 - 日本版本（SIB-J）[时间范围：直到第36周]
- 神经精神库存（NPI）[时间范围：直到第36周]
次要结果度量 ：
- 心理功能障碍量表（MENFIS）[时间范围：直到第36周]
- 小型国家考试日期（MMSE-J）[时间范围：直到第36周]
- 痴呆症的残疾评估（爸爸）[时间范围：直到第36周]
- 运动障碍' target='_blank'>运动障碍社会统一的帕金森氏病评级量表（MDS-UPDRS）第三部分[时间范围：直到第36周]
- 冷漠量表[时间范围：直到第36周]
- 血浆Aβ蛋白浓度[时间范围：直到第36周]
- 血浆NFL蛋白浓度[时间范围：直到第36周]
- 等离子体总tau，血浆P-TAU浓度[时间范围：直到第36周]
- 脑脊液（CSF）Aβ浓度[时间框架：直到第36周]
- CSF Total Tau，CSF P-TAU浓度[时间范围：直到第36周]
- 血液溴封然浓度[时间范围：直到第36周]
其他结果措施：
- 可穿戴体育锻炼时间表[时间范围：直到第36周]
- 手指敲击传感器读数[时间范围：直到第36周]
- 脑淀粉样蛋白宠物图像[时间范围：直到第36周]
- 大脑tau宠物图像[时间范围：直到第36周]
- 上运动神经元负担得分[时间范围：直到第36周]
- 等离子体Aβ相关的肽浓度[时间范围：直到第36周]
资格标准
| 有资格学习的年龄： | 20岁以上（成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 阿尔茨海默氏病PSEN1突变患者
- 根据NIA-AA的诊断指南或“可能的阿尔茨海默氏型痴呆症”的诊断指南，根据DSM-5中指定的阿尔茨海默氏病的诊断标准
- MMSE-J分数<= 25
- 认知功能和日常功能显然会根据其病历或了解患者提供的人提供的信息而受损的患者
- 可以根据其学术背景，工作历史和生活史来排除智力残疾和精神疾病以外的其他智障和精神疾病的患者。
- 与伴侣/照顾者有可靠且密切关系的患者
- 年龄> =授予知情同意时的20岁
- 已从患者或他/她的法律上可接受的代表获得书面知情同意书参加此试验
排除标准：
- 片剂口服摄入量的困难
- 在给予知情同意之前的两个月内，接受了抗痴呆药物的患者
- 除阿尔茨海默氏病以外的其他病理学患者（例如，血管性痴呆' target='_blank'>血管性痴呆，额颞痴呆，刘易体内痴呆，进行性性上核瘫痪，皮质性疾病，皮质性疾病，亨廷顿氏病和亨廷顿氏病）
- 存在临床相关或不稳定的精神障碍。可以招募重大抑郁症的患者。
- 迫在眉睫的自我伤害或伤害他人的风险
- <= 17或> = 35的体重指数（BMI）
- 在提供知情同意之前的5年内，有酒精依赖，药物依赖或毒品滥用病史的患者
- HBS抗原阳性
- 抗HIV抗体阳性
- 抗HTLV-1抗体阳性
- 患有活动感染的患者，例如丙型肝炎和梅毒（STS/TPHA）
- 在入学前测试时具有以下肝功能值的患者
- AST（GOT）> 4.0 X机构参考范围的上限或
- Alt（GPT）> 4.0 X机构参考范围的上限
- 患有不受控制的临床医疗状况（例如糖尿病，高血压，甲状腺/内分泌疾病，充血性心脏衰竭，心绞痛，心脏/胃肠道疾病，透析，透析和肾功能异常的患者）具有估计的CLCR <30 mL/min）在给予知情同意之前的3个月内，除了在试验中进行调查的潜在疾病以及研究人员或次评估者认为患者参与试验的医疗风险很大
- 长时间QT综合征或长时间QTC间隔的趋势（雄性：> = 470毫秒，女性：> = 480毫秒）或具有Torsades de Pointes病史/并发症的患者
- 在提供知情同意之前，有5年内有恶性肿瘤病史的患者。但是，如果对患者进行适当治疗，则可以招募以下疾病的患者：
- 皮肤癌（基础细胞，鳞状细胞）
- 原位宫颈癌
- 局部前列腺癌
- 自手术以来至少三年没有复发的恶性肿瘤，并且患者的医生确定复发的风险很低
- 在给予知情同意之前的6个月内，临床上具有显着维生素B1/B12缺乏症或叶酸缺乏症患者
- 在提供知情同意之前的3个月内参加了其他涉及干预措施的其他临床研究/试验的患者
- 以前接受过溴张氨酸或TW-012R的患者
- 对溴o不般或麦角生物碱过敏的患者
- 心脏瓣膜增厚，心脏瓣膜运动受限和相关心脏瓣膜病变（例如狭窄）的患者通过超声心动图证实
- 怀孕的女性，哺乳的女性，可能怀孕的女性以及希望怀孕的女性
- 其他认为不适合参加该试验的患者，由研究人员或子侵犯者酌情决定
联系人和位置
联系人
| 联系人：Haruhiko Banno，医学博士，博士 | +81-75-751-4751 | rebrand_office@kuhp.kyoto-u.ac.jp |
位置
| 日本 | |
| MIE大学医院 | 招募 |
| TSU，MIE，日本，514-8507 | |
| 川崎医学院医院 | 招募 |
| 库拉什基，日本冈山，701-0192 | |
| asakayama医院 | 尚未招募 |
| 日本大阪的Sakai，590-0018 | |
| 大阪大学 | 招募 |
| 日本大阪的苏亚，565-0871 | |
| 京都大学医院 | 招募 |
| 日本京都，606-8507 | |
| Tokushima大学医院 | 招募 |
| 日本Tokushima，770-8503 | |
| 东京大都会老年医院 | 招募 |
| 日本东京，173-0015 | |
赞助商和合作者
京都大学
Mie大学
大阪大学
Tokushima大学
东京大都会老年医学中心
asakayama医院
川崎医学院医院
Time Therapeutics，Inc。
Towa Pharmaceutical Co.，Ltd。
调查人员
| 首席研究员： | 医学博士Haruhisa Inoue，博士 | 京都大学 | |
| 研究主任： | Hidekazu Tomimoto，医学博士，博士 | MIE大学医院 | |
| 研究主任： | 医学博士Haruhiko Banno博士 | 京都大学 |
| 追踪信息 | ||||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2020年5月28日 | |||||||||
| 第一个发布日期icmje | 2020年6月2日 | |||||||||
| 上次更新发布日期 | 2020年10月19日 | |||||||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2020年6月5日 | |||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2022年3月31日（主要结果度量的最终数据收集日期） | |||||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE |
| |||||||||
| 原始主要结果措施ICMJE |
| |||||||||
| 改变历史 | ||||||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
| |||||||||
| 原始的次要结果措施ICMJE |
| |||||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 |
| |||||||||
| 原始其他预先指定的结果指标 |
| |||||||||
| 描述性信息 | ||||||||||
| 简短的标题ICMJE | 在阿尔茨海默氏病中重新利用Abeta代谢的溴封然 | |||||||||
| 官方标题ICMJE | 双盲比较试验和开放标签扩展试验，以研究TW-012R在阿尔茨海默氏病中的安全性和有效性，并带有先导蛋白1（PSEN1）突变 | |||||||||
| 简要摘要 | 为了研究口服剂量的TW-012R对携带PSEN1（Presenilin 1）突变（PSEN1-AD）患者的TW-012R的安全性和功效，使用安慰剂组作为对照。此外，将在开放标签扩展试验中检查长期安全性。 | |||||||||
| 详细说明 | 不提供 | |||||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | |||||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段1 阶段2 | |||||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：随机 干预模型：平行分配 干预模型描述： [双盲阶段]多中心，随机，安慰剂对照，双盲，平行组比较临床试验[扩展阶段]多中心，开放标签，扩展试验 掩盖：四倍（参与者，护理提供者，调查员，成果评估者）主要目的：治疗 | |||||||||
| 条件ICMJE |
| |||||||||
| 干预ICMJE |
| |||||||||
| 研究臂ICMJE |
| |||||||||
| 出版物 * | 不提供 | |||||||||
*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符（NCT编号）的出版物。 | ||||||||||
| 招聘信息 | ||||||||||
| 招聘状态ICMJE | 招募 | |||||||||
| 估计注册ICMJE | 10 | |||||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | |||||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2022年3月31日 | |||||||||
| 估计的初级完成日期 | 2022年3月31日（主要结果度量的最终数据收集日期） | |||||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
| |||||||||
| 性别/性别ICMJE |
| |||||||||
| 年龄ICMJE | 20岁以上（成人，老年人） | |||||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | |||||||||
| 联系ICMJE |
| |||||||||
| 列出的位置国家ICMJE | 日本 | |||||||||
| 删除了位置国家 | ||||||||||
| 管理信息 | ||||||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04413344 | |||||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | IACT19029 | |||||||||
| 有数据监测委员会 | 是的 | |||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
| |||||||||
| IPD共享语句ICMJE |
| |||||||||
| 责任方 | 京都大学Haruhisa Inoue | |||||||||
| 研究赞助商ICMJE | 京都大学 | |||||||||
| 合作者ICMJE |
| |||||||||
| 研究人员ICMJE |
| |||||||||
| PRS帐户 | 京都大学 | |||||||||
| 验证日期 | 2020年10月 | |||||||||
国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | ||||||||||
